甲磺酸伊马替尼(Imatinib mesylate) - 药物靶点：ABL x Bcr-Abl x PDGFRs x c-Kit_在研适应症：加速期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病，急变期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病，慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

imatinib、imatinib mesilate、α-(4-methyl-1-piperazinyl)-3'-((4-(3-pyridyl)-2-pyrimidinyl)amino)-p-toluidide

+ [32]

靶点

ABL x Bcr-Abl x PDGFRs x c-Kit

作用方式

抑制剂、拮抗剂

作用机制

ABL 抑制剂(Abl family tyrosine kinases inhibitors)、Bcr-Abl抑制剂(bcr-abl酪氨酸激酶抑制剂)、PDGFR拮抗剂(血小板衍生生长因子受体拮抗剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病消化系统疾病+ [5]

在研适应症

加速期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病急变期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病+ [32]

非在研适应症

腹部肿瘤肢端雀斑恶性黑色素瘤急性嗜酸细胞白血病+ [176]

原研机构

Novartis Pharma AG

在研机构

Shorla Pharma Ltd.

Accord Healthcare SLUTeva Pharmaceuticals Europe BV

+ [13]

非在研机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

Novartis AGKoanaa Healthcare GmbH

+ [36]

权益机构

杭州畅溪制药有限公司

Vectura Group Ltd.

Novartis AG

+ [3]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2001-05-10),

费城染色体阳性慢性粒细胞白血病

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)

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结构/序列

分子式C30H35N7O4S

InChIKeyYLMAHDNUQAMNNX-UHFFFAOYSA-N

CAS号220127-57-1

关联

677

项与甲磺酸伊马替尼相关的临床试验

NCT07171203

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Phase I Study of Neoadjuvant Therapy Imatinib Mesylate and Fampridine in KIT Mutant Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST)

The goal of this clinical trial is to learn what dose of the drug fampridine can be given safely together with imatinib (Gleevec) in patients with gastrointestinal stromal tumor (GIST) with a DNA mutation in exon 11 of the KIT gene.
The main questions this study aims to answer are:
* What is the maximum dose of fampridine that can be given safely together with imatinib (Gleevec)?
* Is the combination of the two drugs efficacious against the tumor?
Participants will:
* Take the drugs before tumor surgery (neoadjuvant treatment) for at least 2 months with the option to continue for a longer period of time if treatment seems safe and effective.
* Visit the clinic at the scheduled appointments for checkups and tests.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

University of California San Diego

NCT06889168

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase 1, Randomized, Double-blinded, Placebo Controlled, Trial Evaluating the Long-term Safety and Tolerability of Imatinib for the Treatment of Lymphangioleiomyomatosis [LAMP-2 Trial]

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) is a rare cystic lung disease that appears to behave like a slowly growing cancer. Since clinical progression is very slow, new blood tests have been used to speed the time required to find safe and effective medications. A large National Institute of Health study called MILES showed that sirolimus (also known as Rapamycin) improved lung function in individuals with LAM. Since most individuals with LAM and impaired lung function are now on sirolimus, future studies may prove more difficult. Laboratory studies suggested that Imatinib mesylate (imatinib), an FDA-approved drug for leukemia, initiates LAM cell death. A pilot trial with imatinib titled "Imatinib Mesylate for the treatment of Lymphangioleiomyomatosis" - (LAMP-1) was funded by the Department of Defense in 2016, and documented (1) the safety of use of tyrosine kinase inhibitors in patients with LAM; (2) the safety of concurrent use of tyrosine kinase and mTOR inhibitors; and, (3) short term variability in vascular endothelial growth factor D (VEGF-D) - a LAM biomarker, as a response to therapies. Due to the short-term LAMP-1 trial, LAMP-2 will be a longer-term 6-month clinical study evaluating the safety and tolerability of imatinib in patients with LAM. Patients that participate in the trial will come in for 5 office visits and check-up phone calls every 2 weeks over the course of 6 months.

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

Columbia University

[+1]

ChiCTR2500109043

/ Not yet recruitingN/AIIT

Clinical Study of Adebrelimab Combined with Chemotherapy and Adebrelimab as Neoadjuvant Therapy for NSCLC

开始日期2025-08-26

申办/合作机构

北京大学人民医院

[+2]

100 项与甲磺酸伊马替尼相关的临床结果

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100 项与甲磺酸伊马替尼相关的转化医学

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100 项与甲磺酸伊马替尼相关的专利（医药）

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19,739

项与甲磺酸伊马替尼相关的文献（医药）

2026-02-01·COMPUTATIONAL BIOLOGY AND CHEMISTRY

Molecular docking and dynamics simulations of 4-heteroarylidenamino-4,5-dihydro-1H-1,2,4-triazol-5-one derivatives as potential anticancer agents

Article

作者: Baykara, Haci ; Siguenza, Jose

The search for anticancer therapies remains imperative, as many existing treatments are hindered by drug resistance, limited efficacy, and undesirable side effects. This study explores the anticancer potential of four 4-heteroarylidenamino-4,5-dihydro-1H-1,2,4-triazol-5-one derivatives using molecular docking and molecular dynamics simulations. These compounds were evaluated against crucial cancer-related proteins, including kinases, histone demethylases, and metabolic regulators. Binding affinity analysis revealed that some derivatives exhibited comparable or superior docking scores to commercial inhibitors such as Imatinib. Compound 1d showed high binding affinities, -7.882 kcal/mol, -9.107 kcal/mol, and -8.474 kcal/mol, for human histone deacetylase 6 catalytic domain 2, A2A adenosine receptor, and human tyrosinase-related protein one mutant (TYRP1), respectively, suggesting strong interactions with key cancer targets. Molecular dynamics simulations confirmed the stability of ligand-protein complexes, with root mean square deviation values below 2.5 Å, indicating minimal conformational fluctuations. Additionally, root mean square fluctuation values ranged from 0.8 to 1.5 Å, supporting stable binding interactions, and the radius of gyration values between 20.2 and 22.5 Å highlighted the compact structural integrity of the complexes. Among the tested ligands, compound 1d demonstrated exceptional binding affinity and stability across multiple targets, particularly the A2A adenosine receptor and TYRP1, which are highly related to epigenetic regulation and cancer progression. These findings suggest that triazole derivatives could serve as promising anticancer agents, warranting further experimental validation to assess their therapeutic potential.

2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Distinguishing very high-risk patients among high-risk gastrointestinal stromal tumor cases: development and validation of a nomogram based on a multicenter population-based retrospective cohort study

Article

作者: Jiang, Qi ; Zhao, Xuefeng ; Zhang, Bo ; Zhang, Zilong ; Gao, Zhidong ; Qiu, Haibo ; Fu, Yang ; Fu, Yingfeng ; Yang, Zhenhua ; Zhang, Xinhua ; Tao, Kaixiong ; Zhang, Peng ; Gao, Xiaodong ; Zhang, Jun ; Liu, Jian

BACKGROUND:

High-risk gastrointestinal stromal tumors (GISTs) are highly heterogeneous. This study aimed to developa nomogram for predicting recurrence in patients with high-risk GISTand to provide guidance for adjuvant therapy.

METHODS:

Data were retrospectively collected from 971 patients with high-risk GIST who underwent genetic testingat 13 centers in China. A nomogram was constructed in the training cohort and validated in the validation cohort.

RSEULTS:

The training and validation cohorts included 696 and 275 patients, respectively. The nomogram incorporated blood plateletlevels, total protein, tumor location, tumor size, mitotic count, tumor rupture, Ki-67 index, and gene mutations. The C-index and AUC were 0.758 and 0.781 in the training cohort and 0.841 and 0.755, respectively, in the validation cohort. Calibration and DCA curves confirmed favorable discrimination, calibration accuracy, and clinical benefits. Using the nomogram, patients were categorized into a general high-risk groupand a very high-risk group. Among the general high-risk group, no significant difference in RFS was observed between patients who received adjuvant imatinib for 2.5 years or longer. Conversely, in the very high-risk group, patients receiving adjuvant imatinib for five or more years had markedly improved RFS.

CONCLUSIONS:

Based on the largest nomogram-related multicenter study in high-risk GIST, the nomogram accurately predicted RFS in patients with high-risk GIST and provided guidance on adjuvant therapy for the first time. For general high-risk patients, 3 years of adjuvant imatinib is adequate, whereas very high-risk patients benefit significantly from more than 5 years of adjuvant imatinib.

2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Construction of a novel prognostic model based on lncRNAs-related to DNA damage repair for predicting the prognosis of clear cell renal cell carcinoma

Article

作者: Chen, Peng ; Li, Jian ; Tian, Renli

BACKGROUND:

CcRCC has the characteristics of high aggression, high metastasis, high mortality, wide tumour heterogeneity and variable clinical course. The purpose of this study was to explore the potential value of lncRNAs-related to DNA damage repair (DDR) in predicting the prognosis of ccRCC by construction and verification a novel prognostic model.

METHODS:

RNA-seq data and clinical data of ccRCC were downloaded from public databases. Subsequently, Pearson correlation analysis and differential expression analysis were performed to identify DElncRNAs-related to DDR. Then, through univariate Cox analysis and LASSO analysis, the DElncRNAs-related to DDR associated with prognosis were screened for the construction of novel risk score prognostic model. In addition, functional annotation, tumour mutation burden, immune correlation and drug sensitivity analyses were performed based on risk score to assess the characteristics of patients in different risk score groups.

RESULTS:

Based on univariate Cox analysis and LASSO analysis, four best DElncRNAs-related to DDR were selected. Subsequently, a novel risk score prognostic model based on these four DElncRNAs was constructed through LASSO. Multivariate Cox analysis showed that risk score and age were independent prognostic factors for ccRCC (p < 0.05). Functional enrichment analysis showed that DDR-related biological processes were mainly enriched in the high risk group. The highly mutated genes in the high and low risk groups were the same (VHL, PBRM1 and TTN), but they also had their own unique mutated genes. Pearson correlation analysis showed that the risk score was significantly (p < 0.05) positively correlated with the infiltration degree of CD8 T cells evaluated by six algorithms. In addition, it was found that the high and low risk groups had different sensitivities to the drugs Etoposide, Imatinib, Sorafenib, Bosutinib and Sunitinib.

CONCLUSION:

A novel prognostic model was constructed based on four DElncRNAs-related to DDR. The model has satisfactory accuracy in predicting survival of ccRCC patients.

1,592

项与甲磺酸伊马替尼相关的新闻（医药）

2025-10-25

·医脉通

靶向治疗新选择：新型ADC药物为晚期乳腺癌诊疗带来变革

前言 HER2阳性乳腺癌约占总人群的15%-20%，治疗预后相对较差1。尽管抗HER2靶向药物的出现改善了这类患者的生存结局，但晚期患者仍难避免耐药困境。近年来，HER2抗体偶联药物（ADC）的突破性进展为HER2阳性晚期乳腺癌提供了全新治疗选择，特别是德曲妥珠单抗（T-DXd）相关临床研究的公布，进一步将治疗获益拓展至HER2低表达人群，为更多乳腺癌患者提供了抗HER2治疗方案。在此背景下，中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌指南基于关键临床研究，将HER2 ADC药物纳入HER2阳性与HER2低表达晚期乳腺癌治疗推荐中，为临床实践提供了权威指引。抗HER2治疗的发展历程：从单抗先驱到多元化治疗时代 HER2阳性乳腺癌是一种侵袭性强、预后较差的乳腺癌亚型1。在过去的治疗中，传统化疗药物虽然能够延长HER2阳性晚期乳腺癌患者的部分生存期，但疗效有限，且毒副作用较大。随着HER2基因在乳腺癌中的深入研究，抗HER2治疗逐渐成为该领域的重要方向。曲妥珠单抗的出现标志着抗HER2治疗的开端，其通过靶向HER2蛋白，抑制肿瘤细胞的增殖，显著改善了HER2阳性晚期乳腺癌患者的预后2。此后，抗HER2靶向治疗逐步发展壮大，诸多创新药物研发并被成功应用于临床，曲妥珠帕妥珠单抗联合治疗、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗等抗HER2治疗方案均为HER2阳性晚期乳腺癌患者带来了生存获益。然而，尽管这些药物在HER2阳性晚期乳腺癌治疗中取得了明显成效，但在晚期乳腺癌治疗中，仍有部分患者会出现耐药等情况，这促使了研究者们不断探索新的治疗策略。 ADC药物革命：从T-DM1到T-DXd的疗效飞跃 2013年，靶向HER2的ADC药物T-DM1横空出世，为HER2阳性晚期乳腺癌治疗带来新的转机。ADC药物由抗体、细胞毒性药物、连接子三个关键部位组成。恩美曲妥珠单抗（T-DM1）以曲妥珠单抗为抗体，由美坦辛衍生物DM1（微管蛋白抑制剂）作为细胞毒性药物，并通过非还原性硫醚接头（SMCC）与抗体偶联，提升其在血液中的稳定性3。 EMILIA 研究评估了T-DM1与拉帕替尼+卡培他滨在既往接受过曲妥珠单抗和紫杉烷治疗的HER2阳性晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性4。结果显示，T-DM1较拉帕替尼联合卡培他滨，显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）4。且T-DM1组安全性表现良好，3级及以上不良事件（AE）发生率低于拉帕替尼组4。该研究验证了HER2 ADC的疗效与安全性，奠定了T-DM1在HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗中的地位。随着临床研究的深入探索，HER2 ADC队列迎来了新一代HE2 ADC——T-DXd，其在曲妥珠单抗的基础上，采用了细胞毒部分拓扑异构酶I抑制依喜替康甲磺酸盐（DXd），以及四肽可裂解连接子偶联而成3。值得注意的是，DXd具有细胞膜渗透性，可渗透到肿瘤细胞外发挥旁观者效应，对靶细胞周围的肿瘤细胞也产生杀伤作用，有效克服肿瘤的异质性5。T-DXd的疗效也在临床研究中得到了验证。 DESTINEY-Breast03（DB03）研究是一项头对头比较的Ⅲ期临床试验，纳入了524例既往接受过曲妥珠单抗和紫杉烷类药物治疗的HER2阳性晚期乳腺癌患者，分别给予T-DXd或T-DM1治疗6。结果显示，T-DXd治疗组的中位PFS较T-DM1治疗组显著改善（分别为28.8和6.8个月；P＜0.0001），患者疾病进展或死亡风险降低67%（HR=0.33）。同时，T-DXd治疗组的客观缓解率（ORR）提高至79%（T-DM1治疗组为35%；P＜0.0001）6。总生存期数据显示，T-DXd治疗的OS延长至52.6个月，T-DM1组为42.7个月（HR=0.73）7。在此背景下，HER2阳性晚期乳腺癌治疗格局迎来变革，T-DXd的二线治疗地位得以明确。此后不久，DESTINEY-Breast04（DB04）研究成果的重磅公布，结束了乳腺癌HER2状态的传统二分类模式，开辟了HER2低表达乳腺癌治疗新时代，为更多患者提供了靶向治疗选择。研究评估了T-DXd与化疗在HER2低表达晚期乳腺癌中的疗效和安全性。HR+/HER2低表达患者的分析数据显示，与化疗相比，T-DXd显著改善了患者的中位PFS（10.1个月 vs. 5.4个月；HR=0.51；P＜0.001）和中位OS（23.9个月 vs. 17.5个月；HR=0.64；P=0.003）。总人群的PFS与OS亦有一致延长8。循证更新与指南变迁：ADC药物成为HER2阳性/低表达乳腺癌晚期治疗重要选择基于DB03与DB04研究，T-DXd相关适应证已在国内获批，并均被纳入国家医保目录。在此背景下，CSCO乳腺癌指南将T-DXd列为曲妥珠单抗治疗失败HER2阳性晚期乳腺癌的Ⅰ级推荐，T-DM1则作为Ⅱ级推荐9。同时，考虑到DB03研究中纳入了部分既往接受过抗TKI治疗的HER2阳性乳腺癌患者，以及T-DXd在真实世界研究中对TKI经治HER2阳性晚期乳腺癌患者的治疗获益，CSCO乳腺癌指南将T-DXd列为TKI治疗失败HER2阳性晚期乳腺癌的Ⅰ级推荐，T-DM1为Ⅱ级推荐6,10。在CDK4/6抑制剂经治的HR+/HER2低表达人群中，T-DXd的推荐级别也被提升为I级优先推荐9。此外，TROP2 ADC同样可为这类人群带来治疗获益，CSCO乳腺癌指南将戈沙妥珠单抗与芦康沙妥珠单抗列为CDK4/6抑制剂经治HR+/HER2低表达人群的Ⅱ级推荐，Dato-DXd为Ⅲ级推荐9。小结 HER2阳性乳腺癌是一种侵袭性强、预后较差的乳腺癌亚型1。在过去的治疗中，传统化疗药物虽然能够延长HER2阳性晚期乳腺癌患者的部分生存期，但疗效有限，且毒副作用较大。随着HER2基因在乳腺癌中的深入研究，抗HER2治疗逐渐成为该领域的重要方向。曲妥珠单抗的出现标志着抗HER2治疗的开端，其通过靶向HER2蛋白，抑制肿瘤细胞的增殖，显著改善了HER2阳性晚期乳腺癌患者的预后2。此后，抗HER2靶向治疗逐步发展壮大，诸多创新药物研发并被成功应用于临床，曲妥珠帕妥珠单抗联合治疗、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗等抗HER2治疗方案均为HER2阳性晚期乳腺癌患者带来了生存获益。然而，尽管这些药物在HER2阳性晚期乳腺癌治疗中取得了明显成效，但在晚期乳腺癌治疗中，仍有部分患者会出现耐药等情况，这促使了研究者们不断探索新的治疗策略。参考资料： 1. Iqbal N, Iqbal N. Mol Biol Int. 2014;2014:852748. 2. Slamon DJ, et al. N Engl J Med. 2001 Mar 15;344(11):783-92. 3. Fu Z, Li S, et al. 2022 Mar 22;7(1):93. 4. Verma S, et al. N Engl J Med. 2012 Nov 8;367(19):1783-91. 5. 德曲妥珠单抗临床管理路径及不良反应处理共识专家组. 德曲妥珠单抗临床管理路径及不良反应处理中国专家共识（2024版）[J]. 中华肿瘤杂志, 2024, 46(4):304-318. 6. Hurvitz SA, et al. Lancet. 2023;401(10371):105-117. 7. Cortés J, et al. Nat Med. 2024;30(8):2208-2215. 8. Modi S, et al. N Engl J Med. 2022 Jul 7;387(1):9-20. 9. 中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南2025[M]. 北京人民卫生出版社,2025. Ji C, et al. Oncologist. 2023 Oct 3;28(10):e859-e866. 审批编号：CN-168993 有效期至：2026-10-14 本材料由阿斯利康提供，仅供医疗卫生专业人士参考撰写：ICEY 审校：River 排版：Mythero 执行：Zelda 本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

抗体药物偶联物CSCO会议临床结果临床2期临床1期

2025-10-24

·有驾

肿瘤药物临床试验的详细阶段分析

肿瘤药物种类繁多，包括化学治疗药物、靶向治疗药物、免疫治疗药物、放射性药物及辅助治疗药物等。其中，化疗药物应用广泛，涵盖抗代谢药、DNA损伤药及微管抑制剂等多种类型。靶向治疗药物则专注于针对肿瘤细胞内的特定分子靶点，如酪氨酸激酶抑制剂和EGFR抑制剂。免疫治疗药物通过激活机体免疫系统来攻击肿瘤细胞，代表药物有PD-1抑制剂和CAR-T细胞疗法。此外，放射性药物利用放射性同位素辐射杀死癌细胞，而辅助治疗药物则用于支持其他治疗手段，例如止痛药和抗恶心药。肿瘤药的临床试验是评估其安全性和有效性的重要研究手段。这些试验不仅涉及药物的剂量、给药方式等关键要素的探索，还致力于揭示肿瘤药物的疗效和成本效益。通常，肿瘤药临床试验的分期分为I期、II期和III期三个阶段，每个阶段都有其特定的目的和评估指标。 ▍ Ia、Ib期试验 Ia期临床试验，作为新肿瘤药物首次应用于人体的试验，亦被称为首次人体用药（First-in-human，FIH）或单次剂量递增（Single ascending dose，SAD）试验。此阶段主要在健康志愿者或有限数量的患者中展开，旨在评估药物初步安全性和代谢动力学，并探索药物的药物代谢动力学（Pharmacokinetics，PK）、药效动力学（Pharmacodynamics，PD）以及初步的安全性。结果将有助于确定最大耐受剂量（Maximum tolerated dose，MTD）或最佳生物学剂量（Optimal biological dose，OBD），并为后续的II期临床试验奠定基础。紧接着的Ib期临床试验，通常在更多患者中开展，采用多次剂量递增（Multiple ascending dose，MAD）或固定剂量（Fixed dose）试验设计。这一阶段旨在进一步探索药物的长期安全性和耐受性，同时评估其疗效和最佳用药方案。结果将为后续临床试验和实际临床应用提供更为全面的数据支持。需要注意的是，Ia、Ib期临床试验作为肿瘤药物研发过程中的重要环节，需要在专业医生的指导下进行，并严格把控药物的剂量和时间，以确保试验的安全性和有效性。这些试验对于推动肿瘤药物的开发和应用具有重要意义。 ▍ IIa、IIb期试验 IIa期临床试验，亦被称为POC（Proof of Concept，概念证明）研究，其核心目标在于确认疗效及探索剂量，在临床环境中评估新药物的疗效与生物活性。通常采用最大耐受剂量（MTD）或略低的剂量对新药物进行给药，以迅速展现新药的疗效。药物的临床效果达到预期后，便可启动IIb期试验。 IIb期临床试验，又称为DF（Dose Finding，剂量探索）研究，专注于寻找理想剂量，即在展现生物活性、体现疗效、副作用最小的条件下进行。此阶段旨在评估药物的疗效与安全性，为即将到来的III期试验确定最佳药物剂量。由于经济成本的考量，这一阶段可能无法涵盖广泛的剂量范围，从而增加了III期试验失败的风险。 ▍ IIIa、IIIb期试验在向药监局申请新药上市批准之前，评估大规模患者中的新药疗效和安全性是III期临床试验的重要目标。这一阶段旨在进一步确认新治疗方案的疗效与安全性，并在更大规模且患者群体多样化的环境中展开，为未来的市场推广和使用提供坚实的数据支撑。试验中，患者会被随机分配至接受新治疗方案或标准治疗的组别，以比较两者的效果。主要终点如总生存期或无进展生存期，次要终点如客观缓解率、生活质量改善等，将全面评估新治疗方案对患者的影响。 IIIb期临床试验通常在新药提交给药监局进行上市审核之后、但正式批准之前进行。此阶段目的在于进一步探索新药在不同情境下的效果，如不同剂量的反应等。此外，还致力于发现新的疗效终点，如生物标志物或患者报告结果。同时，相关数据也将用于卫生经济学和药物经济学的分析，以评估新药的经济价值和社会效益。无论是IIIa还是IIIb期试验，都必须在严格的伦理审查和监管下进行，以确保试验过程的安全合规。参与试验的患者也必须充分了解试验详情和潜在风险，并在知情同意的基础上签署相关文件。这些试验的结果将为新治疗方案的上市提供关键性的决策依据。

免疫疗法临床2期临床1期

2025-10-24

·ioncology

张力教授：获批即引领丨芦康沙妥珠单抗树立EGFR TKI耐药NSCLC PFS与OS双重获益新标杆

编者按：EGFR突变是我国非小细胞肺癌（NSCLC）最常见的驱动基因突变，携带该突变的患者群体庞大，尽管已有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）为主的靶向治疗药物，但发生耐药后特别是对第三代TKI耐药的患者仍缺少有效治疗选择，为有效改善患者长期生存，满足我国患者的迫切治疗需求，仍需更有效的创新药物驰援二线治疗。在刚刚落幕的2025欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，中国创新TROP2抗体偶联药物（ADC）芦康沙妥珠单抗的又一项关键临床III期研究OptiTROP-Lung04结果报告入选年会主席专场，并在《新英格兰医学杂志》（NEJM）同步刊发，芦康沙妥珠单抗取得同时显著延长患者无进展生存期（PFS）及总生存期（OS）的双阳性结果，临床意义得到与会专家的高度认可。《肿瘤瞭望》就此特邀OptiTROP-Lung04研究主要研究者、中山大学肿瘤防治中心张力教授，在ESMO年会现场深入解读研究数据，分析芦康沙妥珠单抗在EGFR突变NSCLC治疗中的临床价值。《肿瘤瞭望》：首先，由您牵头开展的OptiTROP-Lung04研究入选了本届ESMO年会的主席专场，引发国内外研究者热议，研究成果也同步登顶《NEJM》。您认为研究中，中国创新TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗同时改善PFS和OS的出色疗效，将如何引领EGFR突变阳性NSCLC在EGFR-TKI耐药后治疗格局的变革？张力教授中山大学肿瘤防治中心 OptiTROP-Lung04研究是在EGFR突变TKI耐药晚期NSCLC治疗中，第一项报告PFS与OS双阳性结果的临床关键研究，研究论文此次同步在《NEJM》期刊发表[1]，更是中国原研药物实体瘤临床研究首次刊登在NEJM，也是芦康沙妥珠单抗肺癌临床研究第四次登上国际顶刊（两项临床早期研究登上Nature Medicine，此前OptiTROP-Lung03研究登上BMJ）；同时，研究成果在ESMO年会主席专场由我进行口头报告，也标志着国际学界对芦康沙妥珠单抗的高度认可，是中国创新药和中国研究者直面临床挑战、引领国际先进水平、推动诊疗格局变革的表现。本次报告的OptiTROP-Lung04研究数据显示，芦康沙妥珠单抗治疗组中位PFS达8.3个月（由BICR评估），相较于含铂双药化疗对照组（4.3个月）有显著改善，降低疾病进展或死亡风险51%（HR 0.49, 95% CI, 0.39-0.62; P<0.0001），中位OS尚未达到，但相较于对照组显著降低死亡风险40%（HR 0.60, 95% CI,0.44-0.82; P=0.001），两组18个月OS率为65.8% vs 48.0%。同时，在中位药物暴露时间接近翻倍的情况下，芦康沙妥珠单抗治疗相关严重不良事件（Serious TRAEs）发生率更低（9.0% vs 17.6%），且未发生TRAEs导致的永久停药或死亡。图1.OptiTROP-Lung04研究由BICR评估的PFS数据我相信，以上卓越的疗效和安全性，能够使芦康沙妥珠单抗快速跻身国内外指南，成为EGFR-TKI耐药后治疗的全新标准方案，2025年9月30日，我国国家药品监督管理局（NMPA）已基于研究结果批准了芦康沙妥珠单抗的相应适应证。图2.OptiTROP-Lung04研究整体安全性总结《肿瘤瞭望》：作为国际肺癌领域的主要研究者之一，您认为国产创新药临床研究应如何更加贴近临床实践，满足患者的迫切需求，并得到国际认可进而实现创新药“出海”？张力教授中山大学肿瘤防治中心 EGFR突变在我国肺腺癌中的检出率可高达50%，显著高于欧美国家，按我国每年新发肺癌已超过100万例计算，EGFR突变阳性NSCLC患者每年将新增数十万例，且多数仍在晚期转移性阶段被确诊；而EGFR-TKI治疗失败后，尤其是三代EGFR-TKI耐药后的治疗，存在庞大且未被满足的临床需求，需要研究者开展新药相关研究探索，解决这个难题。 OptiTROP-Lung04研究是同类研究中，最先报告OS显著获益的III期研究。此前国外TROP2 ADC药物曾率先开展晚期肺癌III期临床研究，但由于同时纳入了二线治疗阶段驱动基因阴性与阳性患者，没有明确获益人群，研究未能取得阳性结果；而我和团队则首先在基础研究中发现，EGFR突变可以介导癌细胞更高水平芦康沙妥珠单抗的内吞和溶酶体摄取[2]，为芦康沙妥珠单抗的使用提供了理论依据；随后开展了EGFR突变NSCLC的临床探索，即通过优选治疗人群实现“弯道超车”，这也是中国临床研究者和中国自主创新药物走到国际舞台的经典案例。图3.OptiTROP-Lung04研究OS数据期中分析结果而在推动创新药出海方面，目前芦康沙妥珠单抗在肺癌、乳腺癌、妇科肿瘤等重点瘤种中的临床研究，均在国内外齐头并进开展，原研方科伦博泰正与默沙东进行联合开发，共同助力芦康沙妥珠单抗更快惠及广大国内外患者。《肿瘤瞭望》：您认为芦康沙妥珠单抗在NSCLC治疗领域后续重点布局的方向是什么，将如何进一步为更广大的患者群体带来更多获益？张力教授中山大学肿瘤防治中心在OptiTROP-Lung03/04研究相继成功后，目前由我牵头开展、评估芦康沙妥珠单抗联合奥希替尼对比奥希替尼单药，一线治疗EGFR突变阳性晚期NSCLC患者的III期OptiTROP-Lung07研究也正在进行，尝试将芦康沙妥珠单抗的使用继续“前移”，致力于解决奥希替尼一线治疗的耐药问题；而对驱动基因阴性晚期NSCLC，芦康沙妥珠单抗也在初步的OptiTROP-Lung01/02研究中，联合PD-1/L1抑制剂取得了良好的初步疗效，已有四项后续面向驱动基因阴性晚期NSCLC的临床III期研究启动，有望进一步改写驱动基因阴性晚期NSCLC的诊疗格局，让更多患者获益。图4.OptiTROP-Lung04研究总结及芦康沙妥珠单抗后续在NSCLC中的关键临床研究信息 ▌参考文献： [1]Fang W, Wu L, Meng X, et al. Sacituzumab Tirumotecan in EGFR-TKI–Resistant, EGFR-Mutated Advanced NSCLC. N Engl J Med.Published online October 19, 2025. doi:10.1056/NEJMoa2512071. [2]Zhao S, Cheng Y, Wang Q, et al. Sacituzumab tirumotecan in advanced non-small-cell lung cancer with or without EGFR mutations: phase 1/2 and phase 2 trials. Nat Med. 2025;31(6):1976-1986. doi:10.1038/s41591-025-03638-2 张力教授中山大学肿瘤防治中心内科主任导师、博士生导师、二级教授、肺癌首席专家中国抗癌协会（CACA）癌症康复与姑息治疗专业委员会主任委员中国抗癌协会（CACA）肿瘤药物临床研究专业委员会候任主任委员中国临床肿瘤学会（CSCO）免疫治疗专家委员会主任委员中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌专家委员会副主任委员中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤支持与康复治疗专家委员会副主任委员广东省医学会临床研究学分会主任委员广东省临床医学会精准医学分会主任委员（来源：《肿瘤瞭望》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床结果临床3期申请上市抗体药物偶联物ASCO会议

100 项与甲磺酸伊马替尼相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01441	甲磺酸伊马替尼	L01XE01	DB00619

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
加速期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Shorla Pharma Ltd.	2024-11-22
急变期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Shorla Pharma Ltd.	2024-11-22
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Shorla Pharma Ltd.	2024-11-22
转移性胃肠道间质瘤	欧盟	Accord Healthcare SLU	2013-06-30
转移性胃肠道间质瘤	冰岛	Accord Healthcare SLU	2013-06-30
转移性胃肠道间质瘤	列支敦士登	Accord Healthcare SLU	2013-06-30
转移性胃肠道间质瘤	挪威	Accord Healthcare SLU	2013-06-30
骨髓增生性疾病	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
骨髓增生性疾病	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
骨髓增生性疾病	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
骨髓增生性疾病	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
费城染色体阳性白血病	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
费城染色体阳性白血病	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
费城染色体阳性白血病	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
费城染色体阳性白血病	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
急性淋巴细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2006-10-19

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
混合表型急性白血病	临床3期	美国	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	澳大利亚	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	奥地利	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	比利时	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	加拿大	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	智利	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	捷克	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	芬兰	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	法国	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	德国	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT00476190 (CTgov)	临床2期	成人急性淋巴细胞白血病	112	Radiation Therapy+PEG-Asparaginase+Etoposide+doxorubicin+Hydrocortisone Sodium Succinate+6-MP+Methotrexate+Cytarabine+Methylprednisone+Cyclophosphamide+Imatinib+Dexamethasone+E. coli Asparaginase+Vincristine (Pre-amendment Cohort, 2500 IU/m2 q2 Weeks)	積鬱積淵艱夢膚鏇鹽選 = 齋襯鹹遞鹹鏇衊願顧網鏇憲積衊膚簾膚齋衊醖 (蓋顧餘糧蓋製壓鬱獵構, 選範獵鏇餘鏇鹽簾遞鬱 ~ 鬱觸廠窪衊糧遞糧鏇鹽) 更多	-	2025-06-12
				Radiation Therapy+PEG-Asparaginase+Etoposide+Doxorubicin+Hydrocortisone Sodium Succinate+6-MP+Methotrexate+Cytarabine+Methylprednisone+Cyclophosphamide+Imatinib+Dexamethasone+E. coli Asparaginase+Vincristine (Post-amendment Cohort, 2000 IU/m2 q3 Weeks)	積鬱積淵艱夢膚鏇鹽選 = 獵鑰鏇網積蓋鬱範願選鏇憲積衊膚簾膚齋衊醖 (蓋顧餘糧蓋製壓鬱獵構, 壓鏇窪積鏇鹽積繭淵醖 ~ 顧齋襯廠觸夢蓋範餘顧) 更多
IRIS trial (ASCO2025)	N/A	慢性粒细胞性白血病 BCR::ABL1 fusion gene	-	Imatinib	繭淵蓋觸衊膚蓋範蓋衊(遞膚夢餘窪壓窪鏇獵淵) = 築鏇繭獵艱繭餘願築艱齋觸顧壓繭簾選積窪鬱 (壓廠窪獵膚範鹹膚衊夢 ) 更多	积极	2025-05-30
ASCO2025	N/A	转移性胃肠道间质瘤	234	Imatinib only	簾糧糧範構廠淵鹹遞簾(遞醖齋選襯網鏇艱顧積) = 鑰簾鑰襯繭餘築蓋壓築構簾壓製蓋廠齋壓艱範 (範憲憲廠餘憲簾窪構觸 )	积极	2025-05-30
				imatinib (IM and surgery before IM)	簾糧糧範構廠淵鹹遞簾(遞醖齋選襯網鏇艱顧積) = 鹹願壓衊襯構窪獵餘夢構簾壓製蓋廠齋壓艱範 (範憲憲廠餘憲簾窪構觸 )
ASCO2025	N/A	慢性期慢性髓性白血病	100	Imatinib	積網窪觸鬱淵鑰鹹憲鹽(夢齋觸壓膚獵襯願壓積) = 壓艱網壓網繭繭選積憲簾鏇淵夢醖餘淵製蓋鑰 (膚鏇齋廠夢顧壓糧積繭 ) 更多	-	2025-05-30
ASCO2025	N/A	慢性期慢性髓性白血病一线 BCR-ABL1	118	Imatinib	窪積製淵鑰糧齋積選夢(遞憲醖艱憲齋鹹醖觸繭) = 顧鹹衊窪壓廠鹹壓繭夢顧獵網齋構淵糧蓋齋糧 (衊製夢鹽夢壓獵製襯製 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT01991379 (GIST Trial 13-162, ASCO2025)	临床2期	胃肠道间质瘤 ETV1 \| KIT	42	Imatinib 400mg daily + Binimetinib 30mg twice daily	構鏇範餘積廠構觸選鏇(顧襯糧衊衊餘選壓憲憲) = 衊網醖積淵鏇製夢願襯鑰壓醖廠衊鹹膚壓範鹹 (範顧膚鹹鑰繭艱鏇鬱壓, 52.9% ~ 82.4%) 更多	积极	2025-05-30
The Max Foundation (ASCO2025)	N/A	胃肠道间质瘤辅助 KIT-positive	721	Metastatic/unresectable GIST patients receiving imatinibimatinib or imatinib+sunitinib	衊壓選簾築糧衊顧鹹廠(醖衊繭鏇繭網顧網遞餘) = 觸繭憲築積繭餘夢齋衊壓鬱築餘築夢選鑰夢選 (廠壓築繭艱觸網範繭糧, 28.4% ~ 44.2) 更多	积极	2025-05-30
				Adjuvant treatment GIST patients receiving imatinib	衊壓選簾築糧衊顧鹹廠(醖衊繭鏇繭網顧網遞餘) = 製構廠醖鑰鏇築膚觸鏇壓鬱築餘築夢選鑰夢選 (廠壓築繭艱觸網範繭糧, 48.6% ~ 69.5) 更多
PB2721 (EHA2025)	N/A	慢性期慢性髓性白血病一线	148	Imatinib	獵襯願憲鑰窪觸醖獵鹽(窪鏇遞鏇築願築襯獵壓) = 願膚簾淵鹽鹽範鹹範夢衊膚醖選壓願鬱艱鬱製 (願遞鏇構鹹夢鹹遞蓋糧 ) 更多	-	2025-05-14
NCT04147533 (HALF, EHA2025)	临床2期	慢性期慢性髓性白血病一线 rs460089	287	Imatinib (GC genotype)	憲餘遞簾積獵繭壓糧醖(糧糧鹽衊構齋選網顧醖) = 餘範艱築鹹遞築簾選繭鏇鏇壓餘積廠鹽齋襯鏇 (艱獵窪齋鏇餘構築鹹鬱 ) 更多	积极	2025-05-14
				Imatinib (GG genotype)	憲餘遞簾積獵繭壓糧醖(糧糧鹽衊構齋選網顧醖) = 簾憲構衊鏇窪醖膚鹹鹹鏇鏇壓餘積廠鹽齋襯鏇 (艱獵窪齋鏇餘構築鹹鬱 ) 更多
JALSG-JSH CML STUDY (EHA2025)	临床3期	慢性粒细胞性白血病一线	-	Imatinib	醖觸選製顧艱窪鑰齋憲(網選醖糧積鏇窪遞窪網) = 窪醖艱淵積簾積齋簾構選願鏇壓壓選獵鑰襯遞 (觸鑰艱糧膚醖鑰膚齋選 ) 更多	积极	2025-05-14
				Nilotinib	醖觸選製顧艱窪鑰齋憲(網選醖糧積鏇窪遞窪網) = 鏇窪糧憲積廠鑰憲齋鏇選願鏇壓壓選獵鑰襯遞 (觸鑰艱糧膚醖鑰膚齋選 ) 更多