A Phase 2, Multicenter, Study Evaluating the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics of KQB198 in Combination With Imatinib in Participants With Advanced/Metastatic GI Stromal Tumor in 1st Line Setting

This study will test an experimental drug called KQB198 in combination with imatinib. The goal is to determine if this combination is safe and tolerable and assess how effective the combination is at treating GIST. Imatinib has been approved by the FDA for the treatment of different types of cancer including GIST.

开始日期2026-04-01

申办/合作机构

Kumquat Biosciences, Inc.

NL-OMON57005

/ SuspendedN/AIIT

Microsampling for therapeutic drug monitoring of imatinib, dasatinib, nilotinib, gilteritinib, midostaurin, and venetoclax - Microsampling Oral Oncolytics

开始日期2026-02-01

申办/合作机构-

100 项与甲磺酸伊马替尼相关的临床结果

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2026-12-31·Gut Microbes

Fusobacterium nucleatum plays a pathogenic role in a murine model of irritable bowel syndrome by modulating intestinal purine metabolism and promoting mast cell activation

Article

作者: Zhou, Yesheng ; Hou, Songyuan ; Zhu, Jiaqi ; Ye, Haozhen ; Zhu, Shengtao ; Ning, Tingting ; Wang, Chenxu ; Liu, Si ; Zhang, Nan ; Lu, Shaochong ; Yang, Xinyi

Gut microbiota dysbiosis has been implicated in the pathogenesis of irritable bowel syndrome (IBS), a globally prevalent functional gastrointestinal disorder; however, mechanistic insights remain limited. We determined that the bacterium Fusobacterium nucleatum (F. nucleatum) played a pathogenic role in a murine model of IBS. Monocolonization of antibiotic-treated or germ-free mice with F. nucleatum induced IBS-like symptoms, including visceral hypersensitivity, increased fecal water content, and accelerated gastrointestinal transit, accompanied by mast cell activation. These effects were effectively prevented by treatment with the antibiotic metronidazole, as well as by the mast cell depleting agent imatinib or the mast cell stabilizer sodium cromoglicate. Mechanistically, F. nucleatum upregulated the expression of purine nucleoside phosphorylase (PNP) in intestinal epithelial cells (IECs), a key enzyme in the purine degradation pathway. The elevated PNP activity promoted purine degradation and uric acid production in IECs, which in turn directly activated mast cells. This F. nucleatum-driven mast cell activation mediated IBS-like symptoms in ABX treated mice but was abrogated by blocking uric acid synthesis. In summary, our findings highlight the crucial role of purine metabolism reprogramming and low-grade mucosal immune responses in F. nucleatum-mediated IBS-like symptoms in mice, providing promising therapeutic perspectives for targeting F. nucleatum-positive IBS patients.

2026-06-01·Cancer Epidemiology

Epidemiology of gastrointestinal stroma tumours (GIST) in Germany 2003 – 2021: Rising incidence and improved survival

Article

作者: Müller-Nordhorn, Jacqueline ; Jakob, Jens ; Hohenberger, Peter ; Zeissig, Sylke Ruth ; Radespiel-Tröger, Martin

PURPOSE:

This article provides an overview of changes of the incidence, stage distribution, and survival of gastrointestinal stromal tumors (GIST) in Germany between 2003 and 2021.

METHODS:

Data on the incidence, TNM categories, UICC stage, and survival with respect to GIST in Germany were obtained from the national Centre for Cancer Registry data at the Robert Koch-Institute (Berlin, Germany).

RESULTS:

The age-standardized incidence was 1.6 (men) and 1.4 (women) per 100,000 for the 2021 diagnosis year and has increased approximately threefold in the years since 2003. The most commonly reported GIST UICC stage in 2020 was stage I (men: 53%, women: 39%). The proportion of small tumours (TNM-T category 1) has increased between 2010 and 2020. The 5-year relative survival rate for individuals with GIST improved from 74% to 82% (men) and from 80% to 88% (women) between the 2003-2008 and 2014-2021 time periods, respectively.

CONCLUSION:

In line with national and international data, the incidence of GIST in Germany increased between 2003 and 2021, while survival has improved in the same time period after the introduction of imatinib for adjuvant treatment of GIST in Germany in the year 2009. An increasing number of small endoscopically detected lesions may have contributed to the rising incidence of GIST. Primary care physicians should be aware of the increasing frequency of GIST. With the collection of detailed therapy data and information on prognostic markers, further evaluations of clinical issues will also be possible in the future using German cancer registry data.

2026-06-01·Biomaterials advances

Poly-5-aminoindole:Poly(4-styrenesulfonic acid) loaded locust bean gum/xanthan gum hydrogel for transdermal delivery of Imatinib via iontophoresis

Article

作者: Paradee, Nophawan ; Sirivat, Anuvat ; Phasuksom, Katesara ; Tapsarn, Patamavadee ; Sakunpongpitiporn, Phimchanok

Melanoma is an aggressive type of skin cancer due to its ability to rapidly spread to various organs. The oral drug administration is preferred for its convenience. However, the oral route faces challenges, including the first-pass metabolism and delayed onset of action. Therefore, the transdermal drug delivery system (TDDS) offers an alternative approach to overcome these limitations. This work developed an iontophoresis-based transdermal patch using LCB and XG hydrogel as the drug matrix. In addition, PAIn:PSS was synthesized and employed as the drug carrier, whereas Imatinib was used as the model drug. LCB:XG hydrogels were fabricated at the various weight ratios. The LCB:XG (60:40%w/w) hydrogel exhibited the largest pore size (261.3 ± 67.3 μm). In-vitro release and permeation studies demonstrated that a lower XG ratio resulted in increased Imatinib release. Additionally, incorporating PAIn:PSS further enhanced the release efficiency. Applying an electric field significantly improved drug permeation due to the electrorepulsion which promoted the transport of drug molecules across the skin. Additionally, the permeated release at the pH of 5.5 was slightly lower than that at the pH of 7.4; this can be attributed to the increased positive charge of Imatinib reducing skin permeation due to increased hydrophilicity. Cytotoxicity tests revealed that incorporating PAIn:PSS into the hydrogel patch maintained the high cell viability of 84%, confirming that the hydrogel patch was safe for human tissues. These findings highlight the potential of LCB:XG hydrogel-based transdermal patches combined with PAIn:PSS and iontophoresis for the controlled drug release and efficient Imatinib transdermal delivery.

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项与甲磺酸伊马替尼相关的新闻（医药）

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·药明康德

2026孤儿药报告出炉，5款创新疗法值得关注

日前，行业机构Evaluate发布了2026年孤儿药报告（2026 Orphan Drug Report）。报告指出，面对复杂多变的环境，孤儿药领域仍然维持稳健增长。该报告同时列出了5款值得关注的在研孤儿药，本文将基于这一报告内容并结合公开资料，向读者介绍这些创新疗法。欲了解该报告更多内容，可点击文末“阅读原文/Read more”前往Evaluate官网。图片来源：参考资料[2] 疗法：Daraxonrasib（RMC-6236）公司：Revolution Medicines Daraxonrasib是一款口服选择性RAS抑制剂，能够靶向与GTP结合，处于激活状态的突变型及野生型RAS蛋白。该疗法曾在2025年6月获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗既往接受治疗、携带KRAS G12突变的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。 2025年公布的早期临床试验结果显示，无论是daraxonrasib单药治疗，还是联合化疗方案，在一线转移性PDAC患者中均展现出积极疗效。在一线转移性PDAC患者中，daraxonrasib每日一次300 mg单药治疗取得了积极结果。截至2025年7月28日，该队列40例患者总体耐受性良好。在具有足够随访时长的38例患者中，客观缓解率（ORR）达47%，疾病控制率（DCR）达89%，中位随访时间为9.3个月。多数患者在数据截止时仍在接受治疗。此外，daraxonrasib联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇（GnP）的组合方案在一线转移性PDAC中展现出更高的缓解率。研究采用daraxonrasib每日一次200 mg联合标准剂量GnP方案治疗。结果显示，在40例RAS突变患者中，该联合治疗方案总体安全性良好；在具有足够随访时长的31例患者中，ORR达到55%，DCR为90%，中位随访时间为6.9个月。大部分患者仍在持续治疗中。目前，daraxonrasib正在多项3期临床试验中用于治疗PDAC，其用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的3期临床试验也在进行中。疗法：Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）公司：吉利德科学/Arcellx Anito-cel是由Arcellx和吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司联合开发的CAR-T细胞疗法，靶向B细胞成熟抗原（BCMA），用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。该疗法采用了Arcellx开发的创新紧凑结合结构域——D-Domain。这一体积小且稳定的结合结构域可在避免持续信号传导的情况下实现较高水平的嵌合抗原受体表达，并被设计为可快速从BCMA靶点解离。这一特征有望在避免严重免疫毒性的同时，有效清除多发性骨髓瘤细胞。在2025年12月美国血液学会（ASH）年会上公布的关键性2期临床试验iMMagine-1数据显示，中位随访时间为15.9个月时，接受anito-cel治疗的复发/难治性MM患者的总缓解率为96%，完全缓解/严格完全缓解率为74%。患者24个月无进展生存率为61.7%，24个月总生存率为83.0%。 FDA已经受理了为anito-cel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性MM。今年2月，吉利德科学宣布将斥资约78亿美元，收购Arcellx公司。疗法：Brepocitinib 公司：Priovant Therapeutics Brepocitinib是一款选择性TYK2和JAK1双重抑制剂。通过双重抑制TYK2/JAK1，brepocitinib能够以单药抑制与自身免疫相关的多重关键细胞因子的信号传导，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23。 Priovant Therapeutics近日宣布，美国FDA已受理brepocitinib用于治疗皮肌炎（DM）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。根据新闻稿，若顺利获批，brepocitinib有望成为首个获批用于治疗皮肌炎的靶向疗法。此次优先审评资格的授予，主要是基于3期VALOR研究所取得的积极结果。VALOR是一项全球多中心3期临床试验，241例皮肌炎患者按1：1：1比例随机分配至brepocitinib 30 mg组、15 mg组或安慰剂组。研究结果显示，30 mg剂量组在第52周时在主要终点肌炎总改善评分（TIS）方面，相较安慰剂达到统计学显著且具有临床意义的改善。TIS为涵盖6项疾病活动指标的综合终点。治疗获益最早在第4周即已显现，并在整个为期一年的双盲治疗期间持续保持。除主要终点外，30 mg剂量组在全部9项关键次要终点上同样优于安慰剂，包括皮肤受累、肌肉受累及糖皮质激素减量等指标。超过三分之二接受30 mg治疗的患者达到TIS40标准（即TIS≥40分），这一改善幅度为最小临床重要差异的两倍；其中超过一半患者在达到TIS40的同时，将类固醇依赖剂量降低至每日≤2.5 mg。此外，brepocitinib还在3期临床试验中用于治疗非感染性葡萄膜炎（NIU），治疗皮肤结节病的2期临床试验也在进行中。疗法：Etentamig 公司：艾伯维 Etentamig是一款靶向BCMA和CD3的双特异性T细胞衔接器。2025年12月在ASH年会上公布的1b期临床试验结果显示，etentamig与泊马度胺和地塞米松（POM+DEX）联用，在既往接受过多种治疗（至少3线既往治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中表现出显著疗效。来自该研究剂量递增阶段（n=82）的初步数据显示，在中位随访时间为23个月时，etentamig联合POM+DEX治疗的总缓解率为81%，达到非常好部分缓解或更佳（≥VGPR）的患者比例为72%。在这一既往接受多线治疗的患者群体中，截至数据分析时，缓解持续时间（DoR）尚未达到。艾伯维（AbbVie）预计在2026年获得etentamig组合疗法治疗复发/难治性MM患者的3期临床试验结果，计划在2027年递交etentamig用于治疗MM的监管申请。疗法：Bezuclastinib 公司：Cogent Biosciences Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在强效抑制KIT D816V突变以及KIT第17外显子的其他突变。KIT D816V突变是系统性肥大细胞增多症（SM）的关键驱动因素，该疾病由肥大细胞异常增殖所致，病情严重。KIT第17外显子突变同样可见于晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。GIST是一种高度依赖致癌性KIT信号通路的癌症类型。 Cogent Biosciences已经在2025年12月向美国FDA递交新药申请，寻求批准bezuclastinib用于治疗非进展期系统性肥大细胞增多症。今年1月，bezuclastinib获得FDA授予的突破性疗法认定，与sunitinib联用，治疗既往接受过imatinib治疗的胃肠道间质瘤患者。这一突破性疗法认定是基于PEAK试验的研究结果。该试验在主要终点无进展生存期（PFS）方面显示出显著且具有高度统计学意义的临床获益：与当前标准治疗相比，疾病进展或死亡风险降低了50%（HR=0.50，95% CI：0.39–0.65）。经盲法独立中心评估（BICR）判定，bezuclastinib联合治疗组的中位无进展生存期为16.5个月，而活性对照组为9.2个月。Cogent Biosciences公司表示，预计在今年4月完成递交bezuclastinib用于治疗GIST的NDA。参考资料： [1] Evaluate Releases 2026 Orphan Drug Report. Retrieved March 13, 2026, from https://www.evaluate.com/press-release/2026-orphan-drug-report/ [2] Orphan Drugs Outlook 2032: Sales, Pipeline & Policy for Rare Diseases. Retrieved March 13, 2026, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/orphan-drugs-outlook-2032/ [3] AbbVie to Feature New Data at ASH 2025 Showcasing Continued Advances Across Novel Treatment Modalities in Multiple Blood Cancers. Retrieved March 13, 2026, from https://news.abbvie.com/2025-12-02-AbbVie-to-Feature-New-Data-at-ASH-2025-Showcasing-Continued-Advances-Across-Novel-Treatment-Modalities-in-Multiple-Blood-Cancers [4] Cogent Biosciences Highlights Additional Data with Six Bezuclastinib Posters from SUMMIT Trial at 2026 AAAAI Annual Meeting. Retrieved March 13, 2026, from https://investors.cogentbio.com/news-releases/news-release-details/cogent-biosciences-highlights-additional-data-six-bezuclastinib [5] Cogent Biosciences to Initiate New Drug Application (NDA) Submission for Bezuclastinib Under Real-Time Oncology Review (RTOR). Retrieved March 13, 2026, from https://investors.cogentbio.com/news-releases/news-release-details/cogent-biosciences-initiate-new-drug-application-nda-submission 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

2026-03-13

·知乎专栏

日本率先破局，中国力量并跑：iPSC疗法获批，“现货时代”细胞治疗产业来临

2026 年 2 月，全球生物医药产业迎来历史性时刻。日本厚生劳动省专家委员会正式通过决议，建议附条件批准两款基于诱导多能干细胞（iPSC）的再生医疗产品上市。这意味着产品可以先行上市销售并应用于临床，在未来的 7 年内，企业必须收集更多数据以进一步验证其有效性和安全性。日本厚生劳动大臣预计将在 2026 年正式签发制造销售许可。据悉，此次获批的两款产品分别是来自 Cuorips 公司的心肌细胞贴片 ReHeart，用于治疗缺血性心肌病导致的重度心力衰竭，目前仅在 8 人身上进行了测试。临床结果显示，所有 8 名患者在手术后 1 年内日常生活症状改善（如疲劳、气短、心悸减轻），心功能和体力活动能力提升，心脏修复迹象明显。另一款是住友制药开发的 Amchepry，用于治疗帕金森病，目前在多位帕金森病患者身上进行了测试。临床试验显示，帕金森患者移植细胞存活率超 90%，多巴胺分泌量平均提升 44.7%。在移植后 2 年内，多数患者运动功能显著改善，震颤减少，核心症状缓解。这一进展标志着由山中伸弥（Shinya Yamanaka）开创的 iPS 细胞技术在发现 20 年后，正式从实验室研究迈向了大规模临床应用阶段。不仅使日本成为全球首个在异体通用型 iPSC 药物领域实现监管获批的国家，更宣告了全球生物制药“第三次技术革命”从早期复杂的自体定制化疗法，演进至通用型细胞治疗、商业化阶段。全球生物制药的三次革命1970-1990 年的第一次革命，是重组 DNA 与抗体药物的黄金时代。1970 年以前，药物研发多依赖天然提取，本质上是一种“盲人摸象”式的经验探索。1972 年，重组 DNA 技术的诞生打破了物种间的遗传壁垒。通过限制性内切酶这把“分子剪刀”，人类首次能够将目标基因植入微生物，将其改造为精准的生物工厂，实现了人源胰岛素等蛋白质药物的大规模工业化生产。这一时期，核心工具链的完善为产业爆发奠定了基石：PCR 技术突破了基因扩增的量产瓶颈，而桑格测序法的迭代则开启了基因组数据的深度挖掘。1975 年杂交瘤技术的问世，使单克隆抗体从构想走向现实，生物医药正式迈入精准医疗的门槛。1990-2010 年的第二次革命，则演变为小分子靶向药与大分子抗体的交响。2001 年格列卫的问世，标志着癌症治疗正式告别“地毯式轰炸”的传统化疗，开启了针对特定基因突变进行“精准打击”的新范式。在此期间，大分子抗体药物在临床与商业化上双双攀上高峰。以艾伯维为例，其核心产品阿达木单抗（修美乐）通过对 TNF-α 靶点的深度挖掘，采取“单点突破、多适应症联动”的开发策略，不仅创造了长达十余年的商业增长纪录，更验证了抗体药物在免疫疾病治疗领域的巨大潜力。截至目前，艾伯维累计销售额已突破 2,000 亿美元。2010 年之后，生物医药进入第三次革命，即细胞与基因治疗的代码级干预。要么通过工程化活细胞替代功能缺失细胞，要么利用基因递送系统修正错误基因。2017 年全球首款 CAR-T 疗法 Kymriah 的获批，开启了利用工程化活细胞治愈癌症的新路径。尽管自体细胞疗法面临制备复杂、难以规模化等现实挑战，但技术迭代从未止步。在此背景下，传奇生物凭借 BCMA 靶点的 CAR-T 产品 CARVYKTI®, 成功打入国际主流市场，成为中国生物药走向国际的标杆。2025 年前三季度，CARVYKTI® 的净销售额已突破 13 亿美元，累计治疗患者超过 9,000 例，成为首个跻身“重磅炸弹”俱乐部（年销售额超 10 亿美元的药物）的中国本土创新细胞疗法。然而，自体疗法在高昂成本与制备周期上的局限，为更具工业化潜力的技术留下了生长空间。诱导多能干细胞（iPSC）技术的日趋成熟，恰好填补了这一商业空白。其通过将成体细胞“重编程”回原始多能状态，有望解决细胞来源的标准化和规模化问题，让昂贵的细胞疗法走向大众。诺奖技术二十年，从重编程逻辑到全球化竞速2006 年，京都大学的山中伸弥在 Cell 上发表了一项具有划时代意义的研究，打破了生物学中“细胞发育不可逆”的传统教条。他通过病毒载体将四种转录因子（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc，后被称为“山中因子”）导入高度分化的小鼠成纤维细胞中，成功将其“重编程”回具有类似胚胎干细胞功能的原始状态，并命名为诱导多能干细胞（iPSC）。2007 年，山中伸弥团队与美国威斯康星大学麦迪逊分校的詹姆斯 ·汤姆森（James Thomson）团队几乎同时宣布，利用类似技术成功培育出人类 iPS 细胞。这一突破不仅规避了使用人类胚胎提取干细胞所涉及的复杂伦理争议，更为个性化医疗和疾病模型研究开辟了全新路径。凭借在细胞核重编程领域对生命科学的颠覆性贡献，山中伸弥在 iPSC 技术问世仅 6 年后的 2012 年，便被授予诺贝尔生理学或医学奖。自此以后，基于 iPSC 的药物研发演变为全球竞速。根据 2025 年 1 月发表在 Cell Stem Cell 上的综述，截至 2024 年 12 月，全球有 83 款人类多能干细胞（hPSC，包括 iPSC 和 hESC）衍生产品在 115 项临床试验中测试，覆盖 19 个国家、34 种适应症。其中，iPSC 来源的产品占比显著。目前，全球已形成“四极争霸”格局：美国凭借深厚的基础研究与基因编辑叠加优势，在眼科与代谢领域稳步前行；日本利用监管先发优势与完备的 iPS 细胞库，聚焦于神经与心血管的商业化落子；韩国依托强大的细胞制备工艺，在软骨修复与免疫调控领域独树一帜；而中国则在神经系统与心血管领域的早期临床探索中展现出差异化竞争力，并在部分“无人区”实现了全球首创（First-in-Class, FIC）。具体来说，美国拥有全球最顶尖的干细胞基础研究资源，并擅长将 iPSC 与基因编辑、人工智能筛选等技术深度融合。比如其进展最快的候选药物之一是 Vertex Pharmaceuticals 开发的 iPSC 衍生胰岛细胞疗法（VX-880）在治疗 1 型糖尿病上取得突破性进展，部分患者实现胰岛素脱离。目前，该药物正在进行 III 期临床试验，受试者约为 60 名 1 型糖尿病患者；拜耳旗下 BlueRock Therapeutics 的多巴胺能神经元疗法在帕金森病 I 期临床中数据优异，是全球该赛道的主要竞争者，正在开展确证临床 III 期。Lineage Cell Therapeutics 在眼科和脊髓损伤领域深耕多年。韩国政府在细胞治疗领域投入巨大，尤其在自体/异体细胞的规模化制备工艺及骨科、免疫调节领域具有独特优势。代表企业如 Medipost，其核心产品包括膝关节软骨修复的同种异体间充质干细胞疗法 Cartistem，以及治疗早产儿支气管肺发育不全的 Pneumostem。中国力量的差异化突围中国虽然在获批时间上稍晚于日本，但在临床管线的丰富度、入组速度以及在部分难治性适应症上的探索深度上，已展现出全球领跑的态势。尤其在脊髓损伤、心衰等巨大未满足需求领域，敢于尝试全球尚无先例的治疗方案，并取得了令人瞩目的早期数据。在心力衰竭领域，艾尔普再生医学的 HiCM-188 作为全球首个在中美两国同时获批临床默示许可的 iPSC 心衰疗法，在心肌细胞纯度与电生理整合能力上已达到国际先进水平。2025 年 6 月，艾尔普还与华润三九达成联合开发协议，成为央企主导的首个 iPSC 衍生细胞药物全链条商业化合作项目。在帕金森病的治疗上，士泽生物开发的通用“现货型”iPSC 新药 XS411 在治疗中重度帕金森病的注册临床试验中取得积极信号。目前已入组 10 余例患者，结果显示安全性良好且疗效显著：多位患者 UPDRS 评分及生活质量明显提升，PET 影像确认移植细胞在体内成功定植存活。在严重脊髓损伤治疗这一全球性难题上，士泽生物与中山大学附属第三医院合作的注册临床 I 期试验中，一名因 C4-C5 颈椎骨折导致 ASIA B 级（损伤平面以下运动功能完全丧失）的 54 岁男性患者，在接受治疗后第 180 天随访时，在无辅助下实现了从坐位到独立站立的动作，并能在搀扶下进行行走。据公开资料检索，这是全球首例报道的利用异体通用型 iPSC 衍生亚型神经前体细胞疗法让近乎完全瘫痪的脊髓损伤患者实现独立站立的案例。目前，士泽生物已累计获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国 FDA 批准的 9 项新药临床试验申请（IND）及多项重要监管认定，并与首都医科大学附属天坛医院、北京协和医院、复旦大学附属华山医院、苏州大学附属第二医院、中山医院附属第三医院、北京大学第三人民医院等联合，正在开展通用型 iPSC 衍生细胞治疗帕金森病、脊髓损伤及渐冻症的中美注册临床试验，并获中国首个 iPSC 衍生细胞药的美国 FDA 全球孤儿药认证。除此之外，中国企业的 iPSC 疗法在糖尿病等领域也取得扎实进展。比如智新浩正自主研发的 “异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）” 成为全球首个在中国、美国均斩获 IND 批件的再生胰岛产品。从技术突破到全球叙事重构这种技术层面的群体性突破，最直观的投射，便是 2025 年中国创新药跨境交易（BD）的爆发式增长。公开数据显示，2025 年全年，中国药企达成的 License-out 交易首付款总额达到 70 亿美元，总交易额飙升至 1356.55 亿美元，交易总数量达 157 笔，三项核心数据均创下历史新高。在全球医药交易 TOP10 中，中国资产的贡献率超过 80%，交易金额超 10 亿美元的“重磅合作”多达 37 起。这组数据宣告了一个根本性转变：跨国药企（MNC）对中国的定位，已从寻找廉价临床资源的“大型试验场”，转向了获取 First-in-Class（FIC）管线的“核心策源地”。更重要的是，凭借在 FIC 药物上的探索成果，中国资产在国际谈判桌上已不再需要以价换量，反而在稀缺靶点和创新机制上享有溢价。随着中国 FIC 管线的批量涌现，全球药企的评估逻辑已发生根本转变：曾经因早期数据粗糙而要求的“中国折扣”，正在被因源头创新稀缺性而产生的“中国溢价”所取代。这种议价能力的重塑，集中体现在里程碑交易上。三生制药与辉瑞达成的 PD-1/VEGF 双抗授权，单笔首付款高达 12.5 亿美元，刷新了国产创新药出海的金额纪录。然而，这并非孤例。从数据深层看，2025 年中国药企的 License-out 首付款总额，已首次超过同期一级市场融资总额。这一历史性的“剪刀差”交汇，标志着中国生物医药产业的核心驱动力正在发生质的飞跃：从依赖风险资本“输血”的规模扩张阶段，正式跨越至依靠技术价值“自我造血”的内生增长新周期。从“私人定制”到“标准化普惠”在细胞治疗的产业进化史中，我们正在经历从“私人定制”到“标准化产品”的跨时代飞跃。在产业发展的上半场，自体细胞疗法凭借天然的免疫兼容性占据了绝对统治地位。截至 2026 年初，全球已获批的 20 余款细胞治疗产品中，超过 90% 属于自体路径，特别是以 CAR-T 为代表的免疫疗法，在 2025 年支撑起了约 90 亿美元的市场规模。然而，这种“一人一策”的定制模式也凸显了其商业局限性：极高的制备成本、长达数周的等待周期，以及因病患个体差异导致的细胞质量波动，使得该疗法在面对大规模临床需求时显得力不从心。正因如此，通用型疗法被视为打破僵局的关键。通过健康供体或标准化的 iPSC 细胞库，异体疗法能够实现单批次大规模生产与规模化分装，将细胞治疗从复杂的临床手术逻辑重塑为标准的生物制药逻辑。这种模式有望将单剂成本大幅压缩，并实现“即拿即用”的现货供应，在解决“药等病”痛点的同时，提升了产品的一致性与可及性。监管层面也正在加速这一进程，2026 年 5 月 1 日起施行的国务院第 818 号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称“《条例》”），标志着中国对再生医学的监管进入法治化新阶段。该《条例》一方面通过完善备案制降低了创新技术的转化门槛，明确支持异体标准化的临床转化；另一方面则划定了严格的风险防控红线，通过提高合规成本与加强伦理审查，引导产业从无序探索转向高质量发展。随着监管体系的完善与底层技术的迭代，异体通用型细胞药正从实验室概念向标准化诊疗方案过渡。从日本的破冰获批到全球产业生态的协同共振，尽管技术攻关与长期安全性验证仍需时间，但这种高效、可及的“现货型”技术，正成为全球再生医学竞逐的新高地。未来五年，随着更多严谨临床数据的读出、更多重磅产品的上市以及更多全球合作的达成，中国有望在细胞与基因治疗这一第三次革命中，从“跟跑者”真正蜕变为并跑者乃至部分领域的领跑者。这不仅将重塑全球医药产业格局，更将为全人类的健康福祉提供独特的“中国方案”。免责声明：本文引用的所有临床数据均为截至 2026 年 2 月的公开信息。文中提及的“全球首创”或“领跑”是指在特定时间点的研发进度或个案突破，不代表最终上市审批结果。细胞治疗存在风险，患者应遵医嘱参与正规临床试验。本文不构成任何形式的投资建议或医疗背书。参考文献1.Japan Science and Technology Agency. Japan gov't panel approves 2 iPS-derived drugs in global first [EB/OL]. (2026- 02-27). https://sj.jst.go.jp/news/202602/n0227-01n.html2.Nature News. First-of-a-kind stem-cell therapies set for approval in Japan [EB/OL]. (2026-02-23). https://www.nature.com/articles/d41586-026-00585-x3. BioInformant. iPSC-derived cell therapeutics: 83 products in 115 trials globally [EB/OL]. (2026-02-20). https://bioinformant.com/ipsc-derived-cell-therapeutics/4.Kobold, S., et al. A global update on human pluripotent stem cell-derived cell therapies. Cell Stem Cell, 2025, 32(1): 10-16.5. Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson s disease. Nature, 2025, 641: 971 -977.6. Genedata. Autologous vs. Allogeneic Cell Therapies: Promises & Challenges Explained [EB/OL]. (2025-07-18). https://www.genedata.com/resources/learn/details/blog/autologous-allogeneic-cell-therapies7. Fortune Business Insights. CAR-T Cell Therapy Market Size, Share & Industry Analysis [EB/OL]. (2025-12). https://www.fortunebusinessinsights.com/zh/car-t-cell-therapy-market-1084558. 医药魔方. 2025H1 医药交易趋势报告 [R]. 2025.9. Morgan Stanley. China Biotech: From Clinical Trial Site to Innovation Hub [R]. 2026.10.证券日报. 中国创新药“出海”势头强劲年内海外授权总金额突破 530 亿美元 [EB/OL]. (2026-02-26). http://epaper.zqrb.cn/html/2026-02/26/content_1221098.htm11.财新网. 2025 年中国创新药对外授权交易有何趋势？[EB/OL]. (2026-01-14). https://companies.caixin.com/m/2026-01- 14/102403409.html运营/排版：何晨龙

细胞疗法ASH会议申请上市上市批准引进/卖出

2026-03-13

·生物谷

Am J Pathol：癌症转移的“潜伏者”——科学家揪出乳腺癌扩散的关键元凶

乳腺癌的淋巴转移，靠的不是癌细胞单打独斗，而是它们和周围微环境联手演的一出大戏。癌症细胞、代谢、免疫这三者之间的系统互动，才是转移能够成功的核心机制。如果说癌症是一场发生在身体里的战争，那转移就是最让人头疼的那一幕，原发肿瘤或许能被手术刀切掉，可一旦癌细胞顺着淋巴系统偷偷溜走，在身体其他地方安营扎寨，局面就变得棘手起来。而在乳腺癌中，淋巴结转移正是这样一个危险的信号—它意味着癌细胞已经学会了“跑路”，患者的预后也随之大打折扣。乳腺癌的杀伤力很大程度上就藏在“转移”这两个字里。作为全球女性中最常见的癌症，它占了所有女性癌症病例的近四分之一，大多数乳腺癌患者的死因归根结底不是最初那个肿瘤本身，而是它扩散出去的那些“分身”；遗憾的是，虽然淋巴结转移如此关键，科学界对它的理解却一直很有限。日前，一篇发表在国际杂志The American Journal of Pathology上题为“Deciphering the Cellular and Metabolic Landscape of Lymph Node Metastasis in Breast Cancer Using Single-Cell and Spatial Multi-Omics”的研究报告中，来自南京师范大学等机构的研究人员终于把显微镜对准了这个“转移现场”，让我们第一次看清了癌细胞在淋巴结里到底干了些什么。文章中，研究人员用一种相当硬核的技术（单细胞RNA测序加空间转录组学）给乳腺癌的淋巴转移画了一张高精度地图；他们分析了78对乳腺癌患者的原发肿瘤组织和对应淋巴结转移样本，总共看了超过36万个细胞的“众生相”。这不是一张普通的地图，而是一张能看清每个细胞在干什么、和谁说话、怎么协同作案的“犯罪现场还原图”。本研究实验设计总览在密密麻麻的细胞群像里，研究人员锁定了一个特殊的角色：早期播散癌细胞，这群细胞很早就从原发肿瘤里“开溜”，潜伏进了淋巴结；但它们之所以危险不只是因为跑得快，更因为它们会动两样手脚，一是代谢重编程，它们会在缺氧的环境里激活糖酵解，给自己搞一套“备用电源”，不管环境多恶劣都能活下去；二是免疫调控，它们会想办法跟身边的免疫细胞套近乎，让那些本该攻击肿瘤的“卫兵”临阵倒戈，反而帮它们打掩护。这就引出了另一个关键发现。研究者发现，在转移微环境里，癌细胞、巨噬细胞和淋巴细胞之间存在一场复杂的“三方会谈”，特别是那些M2型的巨噬细胞，它们会分泌一些信号分子，比如CCL22和CXCL12，这些分子一方面压制免疫系统，让杀伤性T细胞没法正常工作，另一方面还会反过来推动那些早期播散癌细胞变得更“野”，恶性程度更高。空间转录组的证据更直观：这些“密谋”发生在淋巴结中特定的区域，恰好就是肿瘤往前推进的“前沿阵地”。换句话说，乳腺癌的淋巴转移，靠的不是癌细胞单打独斗，而是它们和周围微环境联手演的一出大戏。癌症细胞、代谢、免疫这三者之间的系统互动，才是转移能够成功的核心机制。好消息是，既然搞清楚了这套“剧本”，科学家也就有了插手的可能。研究者利用计算机模拟药物筛选，从现有药物里找出了几个有可能破坏这场“密谋”的选手，他们锁定了四款酪氨酸激酶抑制剂，其中包括已经被用在其他癌症治疗上的培西达替尼和舒尼替尼，这些药物的作用靶点是M2型巨噬细胞，通过抑制CSF1R等关键分子就能有效打断癌细胞和巨噬细胞之间的“勾结”从而抑制淋巴转移。这些药物已经在临床上被证明是安全的，现在有了新的用武之地。当然，研究人员也坦言，接下来还需要进一步探索早期播散癌细胞本身的代谢弱点，再结合真实的临床数据，才能真正把这些发现转化成对患者有帮助的治疗方案。从某种意义上说，这项研究的意义在于它让我们看见了以前看不见的东西。癌症之所以可怕，很多时候不是因为它的存在，而是因为它太懂得隐藏和变通。而现在，我们终于有了一张更清晰的“藏宝图”，知道该去哪里找它的软肋。对于那些担心乳腺癌转移的患者来说，这无疑是一个值得期待的好消息。（生物谷Bioon.com）参考文献： Rui Zhu,Guijie Jiang,Jie Shen, et al. Deciphering the Cellular and Metabolic Landscape of Lymph Node Metastasis in Breast Cancer Using Single-Cell and Spatial Multi-Omics. The American Journal of Pathology. DOI:10.1016/j.ajpath.2026.01.002.

免疫疗法

100 项与甲磺酸伊马替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01441	甲磺酸伊马替尼	L01XE01	DB00619

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
加速期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Shorla Pharma Ltd.	2024-11-22
急变期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Shorla Pharma Ltd.	2024-11-22
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Shorla Pharma Ltd.	2024-11-22
慢性期慢性髓性白血病	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
慢性期慢性髓性白血病	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
慢性期慢性髓性白血病	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
慢性期慢性髓性白血病	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
转移性胃肠道间质瘤	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
转移性胃肠道间质瘤	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
转移性胃肠道间质瘤	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
转移性胃肠道间质瘤	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
骨髓增生性疾病	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
骨髓增生性疾病	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
骨髓增生性疾病	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
骨髓增生性疾病	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
Ph样急性淋巴细胞白血病	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07
费城染色体阳性白血病	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2013-01-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肺心病	临床3期	荷兰	Jade Biosciences, Inc.	2022-02-16
混合表型急性白血病	临床3期	美国	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	澳大利亚	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	奥地利	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	比利时	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	加拿大	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	智利	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	捷克	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	芬兰	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08
混合表型急性白血病	临床3期	法国	The Children's Oncology Group Foundation, Inc.	2017-08-08

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO_SRC2026	N/A	-	16	Imatinib (non-GIST sarcomas)	築鑰衊積壓膚鹹襯夢獵(鹽憲網願範淵蓋餘構願) = 範醖淵憲鹹簾膚網廠範蓋築蓋選鹹鏇糧鹹網壓 (淵糧淵鑰艱獵鏇餘鏇廠 ) 更多	积极	2026-03-09
ESMO_SRC2026	N/A	胃肠道间质瘤	217	Adjuvant imatinib	築齋憲襯膚淵鹽窪遞觸(夢觸壓顧繭願鏇簾顧醖) = 積製選範糧鏇顧窪糧鹽製遞齋膚窪網窪窪衊壓 (齋簾蓋獵簾鬱糧鑰獵餘 ) 更多	积极	2026-03-09
ESMO_SRC2026	N/A	琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤	19	imatinib	願範簾顧構淵顧淵襯選(鬱廠廠淵鏇範膚顧憲淵) = 積襯範築繭鹹齋選窪艱遞觸繭衊醖衊醖選選淵 (憲積膚鹽齋鬱繭夢鬱膚, 50.7 ~ NR)	积极	2026-03-09
				sunitinib	繭選範鹹蓋製窪顧鹹醖(範遞鑰鏇鏇壓獵鏇簾餘) = 齋範蓋齋繭艱願蓋膚網觸觸窪簾衊齋觸簾憲鑰 (遞鏇鹽願網鑰膚鹽鹹醖 )
NCT03997903 (IMPACT \| IMPACT SCA, CTgov)	临床1/2期	疼痛 \| 脊髓小脑性共济失调 \| 急性疼痛 ... 更多	7	Imatinib Mesylate	鏇壓窪觸窪願築積遞鹽 = 襯鬱夢壓鏇築製範積廠糧鏇築糧鑰遞蓋鹹構憲 (獵襯窪鹹網簾壓獵襯鑰, 蓋簾鬱顧遞糧製觸醖鏇 ~ 獵膚蓋壓積糧鹹獵網壓) 更多	-	2026-01-29
NCT03654768 (CTgov)	临床2期	慢性期慢性髓性白血病	81	dasatinib+nilotinib+imatinib+bosutinib (Single Agent TKI)	鑰鏇窪鑰糧積積築鹹網 = 鏇願積糧願製糧鹹築選餘糧遞衊憲積簾鹽艱顧 (艱構窪醖憲獵鑰鹹築繭, 範襯夢遞獵蓋網齋製醖 ~ 簾獵膚鹹夢鏇範膚鹹醖) 更多	-	2025-12-18
				Ruxolitinib (TKI + Ruxolitinib)	鑰鏇窪鑰糧積積築鹹網 = 鏇蓋鹽構簾齋廠選鑰蓋餘糧遞衊憲積簾鹽艱顧 (艱構窪醖憲獵鑰鹹築繭, 觸鏇積壓範築淵獵鬱窪 ~ 醖膚窪窪願窪遞網窪顧) 更多
ASH2025	N/A	慢性粒细胞性白血病	7,684	Second/third-generation TKIs (dasatinib, nilotinib, bosutinib, ponatinib)	鏇鬱蓋願壓獵觸網襯積(鹹淵願構遞遞糧製製齋): HR = 2.21 (95.0% CI, 1.75 ~ 2.78) 更多	不佳	2025-12-06
				Second/third-generation TKIs (dasatinib, nilotinib, bosutinib, ponatinib)
ASH2025	N/A	ANKRD26 pathogenic variants	27	Venetoclax combined with cladribine, idarubicin, and cytarabine	構鑰齋範簾膚窪繭願願(顧壓獵夢齋膚網築襯襯) = 窪鑰餘醖顧鏇簾製糧淵鹽積築繭鏇襯積膚築衊 (顧網積顧網衊夢餘夢獵 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	特发性肥大细胞活化综合征	28	Imatinib	醖艱顧鬱憲醖衊廠壓壓(構憲窪齋齋糧築蓋顧鬱) = 鹹膚窪製構網糧憲餘鏇艱積襯願淵壓簾餘顧襯 (餘襯願獵製淵網觸鹹廠 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	慢性期慢性髓性白血病	530	imatinib	鬱製窪積鏇蓋選鏇壓鹹(衊觸糧積構繭積襯觸積) = 網鹽壓觸鑰繭鹽鬱觸壓選製願網網鬱憲獵鬱齋 (衊鏇願餘顧鬱積積顧蓋 ) 更多	积极	2025-12-06
				nilotinib	鬱製窪積鏇蓋選鏇壓鹹(衊觸糧積構繭積襯觸積) = 夢繭壓齋簾範窪鑰鹹觸選製願網網鬱憲獵鬱齋 (衊鏇願餘顧鬱積積顧蓋 ) 更多
ASH2025	N/A	-	212	Intensive Chemotherapy (IC)	簾築鏇襯壓獵繭窪構積(醖衊積淵築鹹簾積壓糧) = 積壓憲蓋顧網淵壓網艱淵糧衊獵遞淵糧繭鹽淵 (獵選簾顧簾壓蓋鏇繭襯 ) 更多	积极	2025-12-06
				Intensive Chemotherapy + Tyrosine Kinase Inhibitor (IC + TKI)	簾築鏇襯壓獵繭窪構積(醖衊積淵築鹹簾積壓糧) = 觸餘繭繭觸廠齋鏇鏇範淵糧衊獵遞淵糧繭鹽淵 (獵選簾顧簾壓蓋鏇繭襯 ) 更多