华人学者创立RNA编辑公司获9000万美元融资

AIRNA公司近日宣布完成了6000万美元的A轮融资，这笔资金将主要用于推进其α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）疗法的研发，计划在2025年进入临床试验。同时，AIRNA也在探索其他疾病的RNA编辑疗法，包括心血管疾病、代谢紊乱和血液疾病等。公司总裁兼CEO Kris Elverum表示，能够在当前艰难的融资环境中获得超额认购，实属幸运。

AIRNA公司专注于开发基于ADAR酶的RNA编辑疗法，其主要平台是RESTORE+TM。该平台通过靶向RNA链中的特定位点，优化寡核苷酸的递送，旨在实现精准、高效和安全的RNA编辑。RESTORE+TM可以修复致病性点突变，或引导产生具有治疗效果的功能性突变，从而精确改变蛋白质的活性。与DNA编辑相比，RNA编辑的优势在于其暂时性，可以灵活调整治疗方案，更好地适应患者的治疗进展。

在RNA编辑领域，AIRNA并不是唯一的玩家。Wave Life Sciences在这一领域已取得显著进展，其AATD疗法WVE-006正在进行Ib/IIa期临床试验，预计今年晚些时候将发布RNA编辑机制验证数据。WVE-006采用GalNAc递送载体进行皮下注射，已获得葛兰素史克公司（GSK）的全球独家授权。

此外，Korro Bio计划在今年下半年提交KRRO-110疗法用于AATD患者的首次人体临床试验申请。Shape Therapeutics的RNAfix平台显示出治疗中枢神经系统（CNS）疾病的潜力，在非人灵长类动物大脑中实现了高达92%的RNA编辑效率，在小鼠大脑中则达到95%。Ascidian Therapeutics与罗氏合作，利用其RNA外显子编辑平台，发现和开发针对神经系统疾病的疗法，合作总金额高达18亿美元。

AIRNA的RESTORE+TM平台基于公司两位学术联合创始人Thorsten Stafforst博士和李进博士的研究成果。从2012年起，Thorsten Stafforst博士在国际期刊上发表了多篇论文，展示了通过特定密码子的位点选择性编辑对mRNA中的点突变进行修复的可能性。2019年，Stafforst博士、李进博士以及其他联合创始人在Nature Biotechnology期刊上发表了关于ADAR介导的RNA编辑研究，进一步验证了使用寡核苷酸招募内源性ADAR进行靶向RNA编辑的可行性。研究表明，这种方法对人类细胞系和人类原代细胞的RNA编辑效果显著，尤其是在AATD相关突变方面几乎没有脱靶编辑现象，也未干扰细胞内源性ADAR酶的天然功能。

为了进一步推动这一研究，AIRNA公司在2023年9月获得了由ARCH领投的3000万美元首轮融资，加上此次6000万美元的A轮融资，总融资额达到9000万美元。公司计划利用这些资金，加速其RNA编辑疗法的研发进程，并拓展至更多治疗领域。

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