挚盟医药创新疗法获中国临床试验许可用于治疗渐冻症

9月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，挚盟医药研发的1类新药CB03-154片在中国获批用于临床试验，主要用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即大家常说的“渐冻症”。资料显示，这款新药是挚盟医药研发管线中的一款专注于中枢神经系统的创新药物，是一种KCNQ2/3选择性开放剂。此前，该药物已经获得了美国FDA的孤儿药资格认证。本次则是CB03-154片首次在中国获批进行IND试验。

ALS是一种严重的神经系统退行性疾病，它会导致大脑和脊髓中的神经细胞功能紊乱，最终导致细胞死亡。患者的肌肉会因此失去控制。早期症状可能包括手臂或腿部的肌肉抽搐和无力，吞咽困难或言语不清。如果不进行有效治疗，病情会逐步恶化，最终使患者失去行动、说话、进食和呼吸的能力，直至死亡。

目前，ALS的发病机制虽然尚未完全破译，但研究显示，这种疾病与离子通道、突触传递及连接的改变，以及神经元兴奋与抑制的失衡密切相关。钾离子（K+）通道是分布最广、种类最多的一类离子通道，主要负责调节神经元的兴奋性及动作电位的频率和振幅。研究发现，KCNQ2/3钾离子通道开放剂不仅能用于治疗ALS，还可用于治疗癫痫和重度抑郁等疾病。

根据挚盟医药的公开资料，CB03是一种新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有良好的离子通道选择性、化学和代谢稳定性，以及抗神经过度兴奋等药效和安全性。之前，该药物已经在澳大利亚和美国的健康受试者中进行了多剂量安全性1期临床试验。

挚盟医药的官网资料显示，除了用于ALS，CB03还被规划用于治疗癫痫、抑郁、神经性疼痛、癌性疼痛等多种适应症。此次在中国获批临床试验，标志着该产品的研究进展取得了新的突破，对未来治疗ALS及其他相关疾病提供了新的希望。