脑癌突破！革命性药物获FDA批准，霍普金斯大学基因研究奏效

上周二，美国食品和药品管理局（FDA）批准了一种名为vorasidenib的新药，用于治疗低级别IDH突变胶质瘤。这种脑癌是成年中最常见的一种恶性原发性脑肿瘤，而这种新药的研究始于2008年由约翰·霍普金斯西德尼·金梅尔癌症中心的科学家们的一项基因发现。

低级别胶质瘤是一种生长较慢的脑胶质细胞恶性肿瘤，常见于年轻人。相比于高级别的脑癌，低级别胶质瘤患者的存活时间更长。vorasidenib作为一种癌症靶向疗法，通过抑制IDH突变基因的活性，减缓了癌症的生长。

早在2008年，约翰·霍普金斯金梅尔癌症中心的Bert Vogelstein及其团队与杜克大学的研究人员合作，首次绘制了脑癌的基因蓝图，发现了IDH突变基因在某些脑癌中的频繁发生。这一基因蓝图是对所有肿瘤类型进行的最全面的基因分析之一，评估了脑癌中所有已知的蛋白质编码基因。

Bert Vogelstein指出，IDH基因的发现展示了基础研究的重要性。随着对疾病理解的加深，治疗手段也会逐步改进，从而为患者带来更好的治疗效果。2023年6月，《新英格兰医学杂志》发表了一项针对331名IDH突变低级别胶质瘤患者的多中心三期临床试验结果，显示vorasidenib的治疗效果显著。使用该药物的患者无进展生存期显著延长，并推迟了下一次干预的时间。

全球制药公司Servier赞助了这项临床试验，并计划将vorasidenib推向市场。试验结果表明，服用vorasidenib的患者在疾病无进展期间的存活时间更长。

IDH突变基因的发现被认为是神经肿瘤学领域最重要的进展之一，世界卫生组织将其用于恶性胶质瘤的精准诊断和分类。这一发现为胶质瘤的新分类提供了依据，将有IDH基因突变的癌症与无IDH基因突变的侵袭性胶质瘤区分开来。总体而言，有IDH基因突变的癌症疗效更好，对治疗的反应也更加积极。

胶质瘤的传统治疗方法包括手术切除肿瘤和随后进行的化疗和放疗。对于一些患者，IDH抑制剂的使用可以推迟放疗和化疗的需求，因为这些疗法可能会损害肿瘤周围的健康脑细胞，并可能使肿瘤变得更具侵袭性。

约翰·霍普金斯金梅尔癌症中心脑肿瘤项目联合主任Matthias Holdhoff表示，使用这种新药推迟放疗的可能性对于患有缓慢生长的IDH突变胶质瘤患者非常有益，并可能成为治疗这种肿瘤的新标准方案。

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