Vorasidenib

跨国药企在中国重点资讯 文 | 苏丁 企业动态 强生 强生中国被曝裁员20%，主要涉及外科部门。强生中国多个产品线进行裁员，赔偿方案包括“N+1”、“N+2”和“N+3”。一位被裁员工透露，此次裁员规模为20%，主要涉及外科部门。裁员通知通过邮件发送，她签订的离职日期为今年年底。近年来，强生陆续进行人员优化，但这次涉及架构调整，波及面更广。 默沙东 默沙东与中国癌症基金会签署了中国低卫生资源地区宫颈癌综合防控项目捐赠协议，将聚焦加速消除宫颈癌这一目标，计划在未来两年由默沙东向中国癌症基金会捐赠共计8.1万支HPV疫苗，用于为山西省长治市襄垣县、山西省长治市沁县、云南省德宏州芒市、四川省阿坝州松潘县、四川省雅安市石棉县和安徽省阜阳市太和县约2.7万名初中女生免费接种。 礼来 来凯医药与礼来公司签订一项临床合作协议，旨在支持和加速LAE102针对肥胖症治疗的全球临床开发。礼来将负责在美国执行一项I期研究并承担相关费用。来凯将保留LAE102的全球权益。LAE102是来凯医药自主研发针对ActRⅡA(activin受体ⅡA型)的单克隆抗体，临床前研究显示其可增加肌肉并减少脂肪。 吉利德科学 百奥智汇及其子公司上海星赛生物科技有限公司与吉利德科学签署资产购买协议。根据协议约定，吉利德科学获得百奥智汇数个临床前抗肿瘤候选药物资产的全球权益，并支付首付及里程碑付款。吉利德科学将授予百奥智汇在中国大陆对上述单个资产的优先购买权。 BioNtech BioNtech宣布收购中国生物医药公司普米斯生物，BioNTech向普米斯生物支付8亿美元，未来还可能增加1.5亿美元里程碑付款。本次交易完成后，BioNTech将获得普米斯候选药物管线及其双特异性抗体药物开发平台的全部权利，进一步扩大其在中国的业务范围。普米斯珠海将作为BioNTech中国研发中心开展相关R&D研究。逾300名普米斯研发、生产和支持职能部门员工加入BioNTech。 卫材2024汇丰中国投资者高峰论坛会11月16日在上海召开。卫材中国副总裁兼卫材中国药业总经理周洋受邀出席峰会，围绕医药创新趋势、神经退行性疾病治疗的新突破以及技术革新对慢性疾病管理的影响等核心议题，分享了卫材中国的独到见解与前沿布局。他表示，卫材与合作伙伴共同研发的全球首个针对阿尔茨海默病（AD）病因的靶向药物仑卡奈单抗已获得美国FDA全票通过，并顺利获得中国药监局的审批且已经在中国上市。除了仑卡奈单抗外，卫材还在探索多条针对AD及神经退行性疾病不同发病机制的药物管线。同时，卫材也将目光投向了跨疾病领域，如失眠治疗。 产业动态 诺和诺德(Novo Nordisk)已在中国推出其明星减肥药诺和盈(Wegovy)，中国由此加入了该公司不断增长的市场名单，这些市场的减肥药需求正在上升。诺和盈在中国内地的第一张处方将在本周由上海一家公立医院开出，最低起始剂量一个月的费用约为人民币1400元（合193美元）。这将使该药的价格远低于美国诺和盈每月近1350美元的标价。 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca ）和安进（Amgen）共同申报的特泽利尤单抗注射液上市申请已获得受理。公这是靶向抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单克隆抗体tezepelumab（Tezspire）。该疗法在2021年12月获美国FDA批准用以作为附加维持疗法，治疗12岁以上儿童和成人严重哮喘患者。 中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，礼来重磅药物GIP/GLP-1受体双重激动剂替尔泊肽注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。根据CDE官网查询，这是替尔泊肽在中国递交的第四项上市申请。 再鼎医药和辉瑞就新型抗菌药物鼎优乐（舒巴坦钠-度洛巴坦钠）达成在中国内地的战略合作，由辉瑞旗下公司独家负责该产品在中国内地的相关商业化运营。再鼎医药将借助辉瑞旗下公司在抗感染领域行业领先的商业化能力以助力中国有需要的患者能够更快获得这一重要疗法。双方关于该进口产品的合作期限至 2028年11月，受限于提前终止或延长。 默沙东HIF-2α抑制剂维利瑞（贝组替凡）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗不需要立即手术治疗的von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者。 卫材的5-羟色胺2C受体激动剂氯卡色林（lorcaserin）项目正式画上句号。卫材已正式终止了氯卡色林用于Dravet综合征（一种婴儿期起病的罕见癫痫）辅助治疗的三期临床试验。截至11月8日，卫材的在研管线中仍列有氯卡色林，Dravet综合征是该药唯一在研适应症。卫材发言人表示，由于FDA已批准其他Dravet治疗药物，该公司的三期试验在患者招募方面面临“极大挑战”。 “Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨筹备真实世界研究会”在华西乐城医院举行，宣布华西乐城医院顺利引进Vorasidenib并已用于服务中国患者就诊。作为全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继2024年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。目前，该款药物已经获得中国国家药品监督管理局核准开展临床三期研究，为正式注册准备中。 全球睡眠健康创导者瑞思迈(ResMed)在中国市场正式推出“自由系列(i系列)”面罩，为睡眠呼吸暂停患者提供更加舒适、自由的睡眠体验。该系列采用独特的顶部头顶呼吸管路连接设计，避免了传统鼻面前连接的束缚，面部无遮挡设计允许用户在睡前与伴侣互动、看书、看电视；也能让用户在睡眠中更加自如地翻身、侧睡。 联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

撰文|殷丹妮   //   • 在中国患者中应用的安全性和有效性的真实世界研究将同步开展； • 除了落地海南博鳌乐城，施维雅也正在积极推进其他的先行政策； • vorasidenib桥接研究将在中国复刻INDIGO研究； • INDIGO研究共招募331例受试者，耗时约3年时间，vorasidenib在中国的桥接研究计划招募58例患者，将加快产品在中国的临床进展和注册申报的速度。 首个针对IDH突变低级别胶质瘤的小分子药物Voranigo®（vorasidenib）已开始了中国市场拓展之路。 11月24日，vorasidenib在位于乐城先行区内的四川大学华西乐城医院正式落地，并开出首张处方、完成国内首例患者的临床应用。这是vorasidenib亚洲首用，且先于欧洲开出处方服务于患者。 “vorasidenib在美国获批上市后，短时间内中国患者就能够及时便捷地使用到药物，这是非常好的消息，也得益于海南博鳌乐城先行区的特许药械政策。”四川大学华西医院神经外科刘艳辉教授表示。 拓展阅读 胶质瘤药获批，施维雅肿瘤线布局拆解 2024年8月，vorasidenib获得FDA批准上市。同月底，vorasidenib桥接研究在北京正式启动，11月又落地乐城先行先试并开启真实世界研究（见下图），vorasidenib在中国市场的创新准入和惠及患者之路正在进行中。 11月24日，施维雅中国总经理Manuel RUIZ等嘉宾共同启动vorasidenib落地乐城仪式。 真研试点，加速获批 乐城先行区的先行先试政策，是为类似vorasidenib的临床急需进口药物建立的特许政策通道。目前已有超过400种特许药械产品在乐城先行落地。 “胶质瘤虽发病率不高，但对患者中枢神经结构有明显功能障碍影响，病死率极高，对患者群体而言是非常大的负担。借助乐城的特许政策优势，能够让部分患者先行使用vorasidenib。”刘艳辉说，“同时，vorasidenib在中国患者中应用的安全性和有效性的真实世界研究也会同步开展，记录中国的数据。” 乐城先行区的真实世界数据应用试点工作，就是为了积累更多中国患者数据，缩短产品审批时间，辅助药品尽快获批上市。例如首个试点品种普拉替尼，其在非小细胞肺癌人群中积累的真实世界数据，为获批上市提供了决策辅助。另一款试点药物英克司兰钠，从申请注册到批准上市，历时仅9个多月。 可以预见，vorasidenib在乐城的先行先试以及真实世界研究试点，将会有助于缩短产品进入中国市场的时间，降低进入成本，使产品更快地惠及中国患者。 并且，据乐城先行区管理局官微发布，目前已有30多个药械品种在乐城开展临床真实世界数据应用试点（简称“真研试点”）工作，其中共有16款国际创新药械通过真研试点加速在国内获批上市。 除了落地海南博鳌乐城，施维雅也正在积极推进其他的先行政策，包括与北京天竺、大湾区等具备优先准入的试点区域或地方监管机构合作等。 桥接研究，稳步推进 先行先试的同时，vorasidenib在中国的桥接研究也在稳步推进。8月31日，在vorasidenib被FDA批准的一个月不到时间内，国内桥接试验启动。 该桥接研究由江涛院士牵头，北京天坛医院、复旦大学附属华山医院共同担任组长单位，计划在中国17家医院开展，入组58例接受过手术的、年龄在12岁以上的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤的儿童和成人患者。 目前的临床试验进展是，10月28日桥接试验安全导入期第1例患者成功筛选，11月4日开始接受vorasidenib药物治疗。 “vorasidenib桥接研究将在中国复刻INDIGO研究。”复旦大学附属华山医院吴劲松教授表示。他也是vorasidenib桥接研究在华山医院的主要研究者。 INDIGO研究是一项3期全球、随机、双盲、安慰剂对照研究，临床结果已正式公布于2023年ASCO年会，并同步发表在《新英格兰医学杂志》。具体数据显示，在接受vorasidenib治疗的患者中，主要终点中位无进展生存期（PFS）为27.7个月，明显长于安慰剂组的11.1个月。此外，vorasidenib组每6个月的肿瘤体积平均减少2.5%，而安慰剂组每6个月的肿瘤体积平均增加13.9%。 INDIGO研究共招募331例受试者，耗时约3年时间。vorasidenib在中国的桥接研究计划招募58例患者，将加快产品在中国的临床进展和注册申报的速度。 中国的相关法规和指导原则也一直在不断完善，加快境外药品在中国注册上市。例如2020年CDE发布的《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》，对境外已上市境内未上市药品在中国注册申报的临床要求进行了详细分类，其中一项就包括“开展必要的桥接性试验”，以缩短进口药品在中国的申报进程，加速全球新药研发的接轨。 推进胶质瘤纳入罕见病目录 同时，施维雅还在推荐低级别脑胶质瘤中的少突/星形胶质细胞瘤进入中国的罕见病目录。 施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示，如果能纳入罕见病名录中，这将是加速vorasidenib在中国批准并且申请加入国家医保药品目录的关键，帮助中国患者减轻治疗负担。 在中国，少突/星形胶质细胞瘤的发病率小于1.57/10万，符合中国罕见病/孤儿药定义多学科专家研讨会上对罕见病的定义：新生儿发病率低于1/10000、患病率低于1/10000、患病人数低于14万，符合其中一项的疾病，即可为罕见病。 所有成人弥漫性胶质瘤中，少突/星形胶质细胞瘤占比18.6%。根据WHO 2021最新分类标准，所有弥漫性少突/星形胶质细胞瘤均存在IDH突变。vorasidenib能同时针对IDH1、IDH2两个突变位点，几乎覆盖了所有IDH突变型低级别胶质瘤。 北京天坛医院神经外科学中心任晓辉教授认为，将来vorasidenib可能会改变胶质瘤的治疗指南。 为什么？他解释道，常规化疗对肿瘤的抑制作用只是短暂抑制，容易可逆，且副作用很大，免疫治疗在胶质瘤中也有很多研究，但目前有效的很少，因而没有被指南所推荐。而靶向治疗是精准针对特定的靶基因，靶基因的选择性越高，副作用越小。vorasidenib只针对IDH突变的肿瘤细胞，不针对正常细胞，所以副作用相对小很多。 目前，vorasidenib是全球首个通过3期临床试验证明在胶质瘤中安全性和有效性的IDH抑制剂。随着vorasidenib在乐城落地先行先试、桥接研究的稳步开展，以及对进入罕见病目录的推进，未来vorasidenib在中国注册上市、市场拓展的想象空间还有很多。 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2252期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com