The goal of this prospective, single-arm, open-label clinical trial is to evaluate whether 18F-AGX PET imaging can be used to assess early treatment response and metabolic changes in adult patients with recurrent or residual WHO 2021 grade 2-3 IDH-mutant diffuse glioma receiving Vorasidenib therapy.
IDH-mutant diffuse gliomas often show slow tumor growth, making early treatment response difficult to evaluate using conventional structural imaging such as magnetic resonance imaging (MRI). Clinical endpoints such as progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) typically require long follow-up periods to detect treatment effects. Therefore, the development of sensitive and noninvasive imaging methods for early evaluation of therapeutic response is needed.
This study aims to determine whether metabolic changes detected by 18F-AGX PET during Vorasidenib treatment are associated with tumor structural changes and clinical outcomes.
The main questions it aims to answer are:
* Whether early changes in tumor metabolic activity measured by 18F-AGX PET, including percentage change in maximum tumor-to-background ratio (TBRmax), are associated with changes in tumor growth rate (TGR) measured by MRI during treatment.
* Whether early metabolic response detected by 18F-AGX PET imaging after initiation of Vorasidenib treatment can predict subsequent disease progression or tumor growth dynamics.
Participants enrolled in this study will receive oral Vorasidenib once daily for 12 treatment cycles (28 days per cycle), with dosing based on body weight.
Participants will:
* Undergo baseline MRI and 18F-AGX PET imaging following surgery for recurrent or residual disease.
* Receive oral Vorasidenib continuously for 12 cycles.
* Undergo MRI scans at baseline and during treatment cycles 1, 2, 3, 6, 9, and 12 to assess structural tumor changes.
* Undergo 18F-AGX PET/CT scans at baseline and during treatment cycles 1, 2, 3, 6, and 12 to assess metabolic tumor activity.
* Provide serial blood samples for laboratory safety monitoring, including hematologic and biochemical testing.
* Undergo magnetic resonance spectroscopy (MRS) to quantify intratumoral 2-hydroxyglutarate (2-HG) levels as an indicator of IDH mutation-associated metabolic activity.
Participants will be followed for imaging-based disease progression using RANO criteria and for treatment-related adverse events during the study period.
This study will evaluate the feasibility of using 18F-AGX PET imaging as a noninvasive imaging biomarker for early response assessment in IDH-mutant diffuse glioma patients receiving targeted IDH inhibition therapy with Vorasidenib.

开始日期2026-04-01

申办/合作机构

复旦大学附属华山医院

NCT07286292

/ Not yet recruiting临床2期

A Phase 2, Single Arm, Open-label Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Vorasidenib in Pediatric Participants Aged 12 to < 18 Years Old With Grade 2 Astrocytoma or Oligodendroglioma With an IDH1 or IDH2 Mutation

The objective of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy profile, and effect on growth and development of vorasidenib in pediatric participants aged 12 to < 18 years old with grade 2 glioma with an IDH1 or IDH2 mutation. The study includes a screening period, a treatment period consisting of continuous 28-day cycles of treatment, a safety follow-up period and a long-term follow-up period. The long-term follow-up period will assess participants for growth, development, and long-term safety impacts for approximately 5 years after the start of treatment or until Tanner Stage V is reached (whichever is later). Participants may undergo blood tests, heart tests (electrocardiogram (ECG)), imaging (MRI, X-ray), vital sign checks, and physical exams.

开始日期2026-03-15

申办/合作机构

Institut de Recherches Intern Servier

NCT07250633

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase 1, Open-Label, Non-randomized, Single Dose, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetic Study of Vorasidenib Administered to Participants With Severe Hepatic Impairment and Matched-Participants With Normal Hepatic Function

The objective of this study is to evaluate the pharmacokinetics, safety, and tolerability of one dose of vorasidenib in participants with severe impaired hepatic function compared to participants with normal hepatic function. The study includes a screening phase, a treatment period, and a follow-up period. During the first part of the treatment period, from Day 1 through Day 4, participants will remain in-house in the clinical research unit. In the second part of the treatment period, from Day 5 through Day 43, participants can go home but may also choose to remain in-house. The entire study, including screening and follow-up, will last up to 77 days. Participants may undergo blood tests, heart tests (electrocardiogram (ECG)), vital sign checks, and physical exams.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

Institut de Recherches Intern Servier

100 项与沃拉西地尼相关的临床结果

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2026-06-01·CURRENT THERAPEUTIC RESEARCH-CLINICAL AND EXPERIMENTAL

Understanding Pharmacokinetic-Drug Interactions With Drugs Approved by the US Food and Drug Administration in 2024 to Better Manage the Risk of Drug Interactions With Concomitant Medications: A Review of Clinical Data From New Drug Applications

Review

作者: Owens, Katie ; Argon, Sophie ; Yu, Jingjing ; Ragueneau-Majlessi, Isabelle ; Wang, Yan

Objective:

This analysis aimed to provide a mechanistic understanding and an evaluation of the clinical relevance of pharmacokinetic drug-drug interactions (DDIs) associated with drugs approved by the Food and Drug Administration in 2024.

Methods:

Drug metabolism, transport, and absorption-based DDI data available in New Drug Applications (NDAs) of small molecular drugs approved (n = 34) was analyzed. The mechanism and clinical outcome of these interactions were characterized based on in vitro, in silico, and clinical data.

Results:

As objects, 11 drugs were identified as clinical substrates. Of these, 7 drugs were substrates of CYP3A, 3 of CYP2C9, one of CYP1A2, and one of CYP2C8, including the sensitive substrates vanzacaftor (CYP3A) and vorasidenib (CYP1A2). As precipitants, 6 drugs (acoramidis, cefepime/enmetazobactam, givinostat, lazertinib, mavorixafor, and resmetirom) were clinical inhibitors of CYP enzymes (2C8, 2C9, 2D6, 2E1, and 3A), with mavorixafor being a CYP2D6 strong inhibitor. Two drugs (elafibranor and tovorafenib) showed weak induction of CYP3A. Regarding transporter data, 3 drugs were substrates of transporters, including seladelpar (BCRP and OAT3), sulopenem (OAT3), and vadadustat (OAT1/3), and 8 drugs (arimoclomol, danicopan, givinostat, lazertinib, mavorixafor, resmetirom, vadadustat, and vazacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) were inhibitors of transporters. All clinical DDIs with AUC changes ≥ 2-fold triggered labeling recommendations. Several DDIs with an AUC change <2 also had labeling recommendations, pertaining most often to the concomitant use of drugs with a narrow therapeutic index.

Conclusions:

Mechanistic DDI insights from newly approved therapies can be extrapolated to inform the management of commonly co-administered drugs, supporting a safer and more effective use of new drug products in the context of polypharmacy.

2026-02-01·JOURNAL OF NEURO-ONCOLOGY

Reasons driving choice and clinical course of patients with CNS WHO grade 3 IDH mutant glioma receiving vorasidenib after surgery: a pilot experience

Article

作者: Losurdo, Agnese ; Persico, Pasquale ; Padovan, Marta ; Giordano, Laura ; Simonelli, Matteo ; Bosio, Alberto ; Lombardi, Giuseppe ; Dipasquale, Angelo ; Pessina, Federico ; Santoro, Armando ; Giordano, Pasqualina ; Wijnenga, Maarten M J ; Geurts, Marjolein ; Viggiano, Angela ; Catapano, Giuseppe

2026-02-01·Neuro-Oncology Practice

Preserved IDH mutation and methylation class in vorasidenib nonresponders: A report of 2 cases

Article

作者: Poirot, Brigitte ; Villa, Chiara ; Mandonnet, Emmanuel ; Froelich, Sébastien ; Barka, Besma ; Lehmann-Che, Jacqueline ; Adle-Biassette, Homa ; Kacimi, Salah Eddine O ; Bielle, Franck ; Touat, Mehdi

Abstract:

Background:

The INDIGO trial recently showed that vorasidenib improves progression-free survival in patients with grade 2 IDH-mutated glioma. However, 20%–25% of patients experienced disease progression within the first year, referred to here as nonresponders. This finding raises the question of whether such resistance may be linked to the selection of an IDH-wildtype clone, potentially decreasing subsequent response to conventional treatments.

Case Summary:

We present 2 patients in whom postoperative administration of vorasidenib following initial resection failed to prevent the progression of residual tumor. After vorasidenib discontinuation, both patients were successfully managed with a combination of conventional treatments, including new surgery, chemotherapy, and radiation therapy. Molecular analysis confirmed the preservation of the IDH mutation, MGMT status, and methylation class in the recurrent tumor in both cases. At the last follow-up, 3 years after vorasidenib discontinuation, the disease remained stable in 1 patient, while the other one had recurred.

Conclusions:

Vorasidenib does not appear to select an IDH-wildtype clone that would potentially reduce the tumor’s sensitivity to standard therapies typically used in IDH-mutated glioma.

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项与沃拉西地尼相关的新闻（医药）

2026-04-07

·丁香园 Insight 数据库

一款 First in class 新药拟纳入优先审评

4 月 7 日，CDE 官网显示，施维雅的 Vorasidenib 片拟纳入优先审评，用于携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人和 12 岁及以上儿童患者的手术（包括活检、次全切除或全切除）后治疗。截图来源：CDE 官网 Vorasidenib 是施维雅在 2020 年通过收购 Agios 公司所得的一款口服、选择性、高度脑渗透性的双重抑制剂，2024 年 8 月，该药首次获得 FDA 批准上市，成为全球首个获批上市的 IDH1/2 双靶点抑制剂，也是近 20 年来 IDH 突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域首个创新靶点药物。 FDA 的批准是基于 III 期临床试验 INDIGO（NCT04164901）的积极数据。这是一项全球、随机、双盲、III 期临床试验，旨在患有 IDH1 或 IDH2 突变的残留或复发性 2 级少突或星形胶质瘤且仅接受过手术治疗的患者中，比较 Vorasidenib 与安慰剂的疗效，主要终点是 PFS。试验数据显示，在 PFS 方面，Vorasidenib 单药治疗组患者的中位 PFS 为 27.7 个月，而安慰剂组为 11.1 个月；在关键次要终点下次干预的时间（TTNI）方面，Vorasidenib 组患者尚未达到中位 TTNI，而安慰剂组为 17.8 个月，两者具统计学显著性差异。此外，Vorasidenib 单药治疗的耐受性良好。最常见（≥15%）的不良反应包括疲乏、头痛、COVID-19 感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的 3 级或 4 级实验室检查异常（>2%）包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转移酶升高和中性粒细胞减少。而在国内，施维雅于 2024 年 7 月登记了一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 Vorasidenib 治疗携带 IDH1 或 IDH2 突变的残留或复发性 2 级胶质瘤亚洲受试者的疗效和安全性。该研究的具体结果尚未披露。截图来源：Insight 数据库封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：ccai PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

2026-03-30

·搜狐新闻

2025年度中国新药盘点

2025年度中国新药盘点来源《中国新药与临床杂志》, 2026年1月，第45卷第1期作者戈乾玮，李秋，邵黎明复旦大学药学院；上海市药物研发协同创新中心摘要本文盘点了2025年度国家药品监督管理局（NMPA）批准的新药上市申请，按照药品注册分类梳理了相关信息，列举了临床价值大、创新程度高的药物，并重点关注特殊人群用药，为生物医药从业者提供参考。2025年度NMPA共批准289个新药上市申请，其中首次获批上市的1类新药76个、2类改良型新药88个、境外已上市的原研药品和改良型药品82个，治疗领域以肿瘤为主，国产新药个数首次超过进口新药；儿童用药和罕见病药物中，国产新药占比提升，进一步填补国内临床治疗的空白。关键词药品批准；新药；儿童用药；罕见病药物 _ 正文 _ 2025年，我国大力支持医药产业高质量发展，药品审评审批质效进一步提升，国家药品监督管理局（National Medical Products Administration，NMPA）批准的新药上市申请数量再创新高，国产新药个数首次超过进口新药，为患者提供更多的用药选择。2025年度新药获批概况根据NMPA发布的药品批件（https: //www. nmpa. gov. cn/zwfw/zwfwpjfbzs/pjfbzsyp/index. html）及药品审评中心（Center for Drug Evaluation，CDE）公开的药品信息（https: //www. cde. org. cn/main/xxgk/listpage/b40868b5e21c038a6aa8b4319d21b07d），截至2025年12月31日，2025年度NMPA共批准289个新药上市申请（下文简称新药），涉及242个品种。新药包含化学药品（下文简称化药）1类、2类和5.1类，治疗用生物制品（下文简称生物制品）1类、2类、3.1类和3.2类，中药1类、2类和3类。化药、生物制品和中药获批数量分别为157（54.3%）、106（36.7%）和26（9.0%）。化药中，国产新药78个（50.3%），相比2024年增加7.2%；生物制品中，国产新药56个（47.2%），与2024年基本持平。1 各省市新药获批概况新药的上市许可持有人主要分布在江苏、上海和广东等省市，见图1。其中，首次获批上市1类新药的上市许可持有人主要聚集在江苏省（16个）、上海市（9个）、广东省（9个）、北京市（6个）和浙江省（6个）。2 通过药品加快上市注册程序批准上市的新药2025年，通过药品加快上市注册程序批准上市的新药有67个，化药、生物制品和中药分别为38、27和2个；国产新药占比为58%，相比2024年增加17%；平均审评时间为299d，最快用时150d。其中，63个新药通过优先审评审批程序批准上市（图2），27个新药附条件批准上市，29个新药在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。纳入突破性治疗药物程序的新药中有21个抗肿瘤药物，占比为72.4%；这些抗肿瘤药物特异性靶向肺癌、乳腺癌、胆道癌等肿瘤细分亚型，为患者提供更加精准的治疗手段。科伦博泰的注射用芦康沙妥珠单抗，分别获批用于治疗经表皮生长因子受体（epidermal growth factor receptor, EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor, TKI）和含铂化疗治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer, NSCLC），以及用于治疗经EGFR TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC，这是全球首个获批用于治疗肺癌的人滋养层细胞表面抗原2（human trophoblast cell-surface antigen2, TROP2）抗体药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）。罗氏制药的伊那利塞片，获批联合哌柏西利和氟维司群，用于治疗内分泌治疗耐药、磷脂酰肌醇-4, 5-二磷酸3激酶催化亚基α（phosphatidylinositol-4, 5-bisphosphate3-kinase catalytic subunit alpha, PIK3CA）突变、激素受体（hormone receptor, HR）阳性、人表皮生长因子受体2（human epidermal growth factor receptor2, HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，这是国内首个获批的高选择性磷脂酰肌醇3-激酶（phosphoinositide3-kinase, PI3K）α亚型抑制剂。百济神州从Zymeworks引进的注射用泽尼达妥单抗，获批用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌，这是国内首个获批用于治疗HER2高表达胆道癌的双特异性抗体。3 疾病治疗领域获批新药中，抗肿瘤药物占比为39.1%；其次是神经系统疾病、内分泌与代谢性疾病和免疫系统疾病治疗药物，占比分别为10.0%、8.7%和8.0%（图3）。抗肿瘤药物中化药和生物制品占比相近，神经系统疾病和感染性疾病治疗药物主要为化药，免疫系统疾病治疗药物以生物制品居多，中药则主要用于消化系统疾病和呼吸系统疾病的治疗。文章内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明【来源：凡默谷公众号】。注册分类2025年度NMPA共批准76个1类新药（不包含23个新增适应证的1类新药），88个2类改良型新药，82个境外已上市的原研药品和改良型药品（不包含3个3.2类生物制品）和18个古代经典名方中药复方制剂。1 1类新药首次获批上市的1类新药共76个，相比2024年增加58%；化药、生物制品和中药分别为48、22和6个；抗肿瘤药物占比为42%，其次是感染性疾病、内分泌与代谢性疾病和免疫系统疾病治疗药物，占比分别为13%、12%、8%。见图4、表1。1类新药中，国产新药有65个（化药39个，生物制品20个，中药6个），包括泽璟生物的盐酸吉卡昔替尼片、信达生物与礼来制药共同开发的玛仕度肽注射液和诺诚健华的佐来曲替尼片等。此外，有11个全球同步研发、同步申报的进口新药，包括勃林格殷格翰的宗艾替尼片（获批时间仅晚于美国18d）、赛诺菲子公司Genzyme的芬妥司兰钠注射液（全球首个血友病小干扰RNA非因子疗法）和Cytokinetics的阿夫凯泰片（率先在中国获批上市）等。6个我国自主研发的全球同类首创药物在感染性疾病和肿瘤治疗领域取得突破。泰诺麦博研发的全球首个重组抗破伤风毒素单克隆抗体斯泰度塔单抗注射液，获批用于成人破伤风紧急预防；众生睿创研发的全球首个甲型流感病毒RNA聚合酶碱性蛋白2（polymerase basic protein2, PB2）抑制剂昂拉地韦片，获批用于治疗成人单纯性甲型流感；必贝特医药研发的全球首个组蛋白去乙酰化酶（histone deacetylase, HDAC）/PI3Kα双靶点抑制剂注射用盐酸伊吡诺司他，获批用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma, r/r DLBCL）；艾森药业研发的全球首个主蛋白酶（main protease, M pro）/组织蛋白酶L（cathepsin L, CTSL）双靶点抑制剂奥格特韦钠胶囊，获批用于治疗成人轻中型新型冠状病毒感染；乐普生物研发的全球首个EGFR ADC注射用维贝柯妥塔单抗，获批用于既往经至少二线系统化疗和程序性死亡受体1（programmed death-1, PD-1）/程序性死亡受体配体1（programmed death-ligand1, PD L1）抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌；正大天晴研发的全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）2/4/6抑制剂库莫西利胶囊，获批联合氟维司群治疗既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。多个获批上市的国产新药填补了相关领域的空白。铂生卓越的艾米迈托赛注射液是国内首个干细胞治疗药物，科睿药业的玛舒拉沙韦片是国产首个流感病毒RNA聚合酶酸性蛋白（polymerase acid protein, PA）抑制剂，康方生物的依若奇单抗注射液是国产首个靶向白细胞介素（interleukin, IL）-12/IL-23的单克隆抗体，信立泰的沙库巴曲阿利沙坦钙片是国产首个血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（angiotensin receptorneprilysin inhibitor, ARNI），亚盛药业的利沙托克拉片是国产首个B细胞淋巴瘤-2（B-cell lymphoma2, BCL-2）抑制剂，恒瑞医药的泽美妥司他片是国产首个zeste基因增强子同源物2（enhancer of zeste homolog2, EZH2）抑制剂，和美药业的莫米司特片是国产首个磷酸二酯酶4（phosphodiesterase4, PDE4）抑制剂，信达生物的匹康奇拜单抗注射液是国产首个靶向IL-23p19亚基的单克隆抗体。2 2类改良型新药2类改良型新药共88个，化药、生物制品和中药分别为42、44和2个。化药中，国产新药占比64%；生物制品中，国产新药占比43%。改良的类型以新适应证为主，共70个，包括C3肾小球病、慢性髓细胞白血病、克罗恩病和重症肌无力等。其次是新剂型，共17个，主要为神经系统疾病治疗药物的剂型改良（10个），包括缓释颗粒剂、微球制剂和口腔速溶膜剂等。另外还有4个新复方制剂。清普生物研发的美洛昔康注射液（Ⅱ）将美洛昔康由低浓度、肌肉注射改良为高浓度、静脉注射，在保证安全性的同时，实现了24h持续强效镇痛，该药物于2025年4月在美国获批上市，用于成人疼痛管理。丽珠医药研发的注射用阿立哌唑微球将阿立哌唑在片剂、口崩片等剂型基础上，改良为微球注射剂（一月制剂），减少注射频次，长期用药安全性更优。信达生物研发的替妥尤单抗N01注射液将替妥尤单抗由冻干粉针剂改良为注射液，提高了临床使用便利性，降低了输注反应发生率。3 境外已上市的原研药品和改良型药品境外已上市的原研药品和改良型药品包括5.1类化药和3.1类治疗用生物制品。5.1类化药共52个，3.1类治疗用生物制品共30个。境外已上市的原研药品共36个（化药22个，生物制品14个），治疗领域涵盖神经系统疾病、肿瘤和免疫系统疾病等，包括艾伯维研发的全球首个用于中重度活动性克罗恩病的IL-23抑制剂利生奇珠单抗注射液、Epizyme研发的全球首个EZH2抑制剂氢溴酸他泽司他片、Scynexis研发的全球首个三萜类糖原合成酶抑制剂枸橼酸艾瑞芬净片、诺华制药研发的全球首个用于眼科的人源化单链抗体药物布西珠单抗注射液、Provention研发的全球首个用于延缓1型糖尿病的单克隆抗体替利珠单抗注射液、优时比研发的全球首个可皮下注射的补体成分5（complement component5, C5）抑制剂泽卢克布仑钠注射液、Ablynx研发的全球首个纳米抗体药物注射用卡拉西珠单抗、百时美施贵宝研发的全球首个靶向胆碱能受体的精神分裂症治疗药物呫诺美林曲司氯铵胶囊和默沙东研发的全球首个激活素信号传导抑制剂注射用索特西普等。境外已上市的改良型药品共46个（化药30个，生物制品16个），包括新适应证、新剂型和新复方制剂等。改良型药品以新适应证为主，共24个，占比为52.2%；其次是新剂型，共18个，占比为39.1%，包括治疗胃溃疡、十二指肠溃疡、急性胃炎等相关胃病的硫糖铝口服混悬凝胶、治疗成人肢端肥大症的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球和治疗雄激素性脱发的非那雄胺喷雾剂等。儿童用药获批概况2016年以来，为了填补国内用药空白、增加儿童用药顺应性、有效引导企业研发，国家卫生健康委办公厅联合多部门总共发布了五批《鼓励研发申报儿童药品清单》。2025年5月，CDE宣布施行“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，旨在提高儿童抗肿瘤药物的研发效率；本年度共有7个药物被纳入“星光计划”，包括KC1036片、ICP-723口崩片、芦沃美替尼片、盐酸阿思尼布片/胶囊装微片、vorasidenib、安瑞替尼胶囊和甲磺酸瑞索利塞（CYH33）。2025年度NMPA共批准37个儿童用药，包括17个国产新药和20个进口新药，见表2。14个儿童用药通过优先审评审批程序批准上市，平均审评时间为297d，最快用时178d。多个1类新药获批上市，实现了相关用药的从无到有。北海康成研发的注射用维拉苷酶β，获批用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，这是我国首个自主研发的酶替代疗法；复星医药研发的芦沃美替尼片，获批用于2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma, PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（neurofibromatosis type1, NF1）儿童及青少年患者，将儿童Ⅰ型神经纤维瘤的获益人群年龄扩大至2岁；重庆精准生物研发的普基奥仑赛注射液，获批用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者，这是我国首个用于治疗儿童白血病的嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T）免疫疗法。多个改良型新药获批上市，通过增加儿童适宜剂型，提高儿童服药依从性，促进药物的合理使用。这些新药包括由安必生研发，用于12岁及以上的癫痫患者部分性发作的加用治疗的左乙拉西坦缓释颗粒；由华润双鹤研发，用于儿童急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病急变期的巯嘌呤片（Ⅱ）；由罗氏制药研发，用于治疗2岁及以上且体重≥20kg的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症的利司扑兰片；由梅尔森医药研发，全球首个用于治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的外用凝胶制剂马来酸噻吗洛尔凝胶；由济仁药业研发，用于轻中度小儿多发性抽动症属中医肝风内动挟痰证者的菖麻熄风颗粒。罕见病药物获批概况为了推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上市，2024年9月，CDE宣布施行“以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（关爱计划）”。2025年度共有3个药物被纳入“关爱计划”，包括ALXN2350注射液、乙磺酸尼达尼布软胶囊和酒石酸艾格司他胶囊；“关爱计划”中的马塔西单抗注射液、芬妥司兰钠注射液已于本年度在我国获批上市。2025年度NMPA共批准30个罕见病药物（表3），包括9个国产新药和21个进口新药，涵盖多发性硬化、重症肌无力、血友病和戈谢病等多个罕见病病种；13个新药通过优先审评审批程序批准上市，平均审评时间为255d，最快用时150d。信致医药研发的波哌达可基注射液，获批用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者，这是我国首个腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗药物；荣昌生物研发的注射用泰它西普，获批联合常规治疗药物，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，这是全球首个治疗重症肌无力的B淋巴细胞刺激因子（B lymphocyte stimulator, BLyS）/增殖诱导配体（a proliferation-inducing ligand, APRIL）双靶点融合蛋白；勃林格殷格翰研发的全球首个PDE4B抑制剂那米司特片，分别获批用于治疗成人特发性肺纤维化（获批时间晚于美国14d）和成人进展性肺纤维化（率先在中国获批上市）；辉瑞制药研发的血友病再平衡疗法马塔西单抗注射液，获批用于患有不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FⅧ<1%）或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏，FⅨ<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率，这是全球首个B型血友病每周1次皮下注射药物，也是首个适用于A/B型血友病的固定剂量方案；阿斯利康与Ionis联合开发的依普隆特生钠注射液，获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病，这是我国首个治疗该适应证的基因沉默剂。小结2025年，我国新药获批数量稳步增长，创新质量提升，儿童用药、罕见病药物上市速度加快。未来，随着《支持创新药高质量发展的若干措施》政策落地、创新药支付双轨制正式施行，药物研发将更加注重临床价值，更加精准地匹配临床治疗需求，让研发成果更好地惠及患者。参考文献详见《中国新药与临床杂志》, 2026年1月，第45卷第1期群体药代动力学建模与模拟软件MonolixSuite 2026年中国研讨班2026年4月16日（线上）与4月24-25日（线下），将举办MonolixSuite 2026年中国研讨班，由Simulations Plus专家与上海凡默谷技术团队联合授课。欢迎报名参加！，查看详情免责声明返回搜狐，查看更多

2026-03-24

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173份丨2026ESMO TAT靶向抗癌治疗大会原版PPT合集下载

点击上方"蓝字" 关注我们吧！作为全球肿瘤靶向治疗领域的风向标，欧洲肿瘤内科学会靶向抗癌治疗大会（ESMO TAT）于2026年3月16-18日在法国巴黎盛大开幕。本届大会延续其一贯的学术定位，深度聚焦早期药物开发与转化研究，旨在为学术界、工业界及监管机构搭建高水平的跨界交流平台。小优特地整理了该会议几乎全部173份原版PPT，为了方便阅读将标题翻译为中文，原版PPT为可编辑版本。小伙伴们扫描下方任意二维码加入知识星球，就可以获得这些全部内容。星球内已涵盖20000+肿瘤资料，分类清晰，覆盖全面，每日持续更新中！以下是内容目录，星球内已列出摘要号和中英文标题，搜索查找很方便 1.【摘要1MO】从双特异性到四特异性：通过优化T细胞活化应对肿瘤异质性 2.【摘要3P】HER2阳性转移性乳腺癌患者实现无疾病证据的临床意义：土耳其肿瘤学小组（TOG）的多中心研究 3.【摘要4P】恩美曲妥珠单抗（T-DM1）生物类似药（Ujvira）在早期HER2阳性乳腺癌中的真实世界疗效：一项来自印度的单中心回顾性研究 4.【摘要5P】T-DXd与dato-DXd联合DNA损伤反应抑制剂的协同活性 5.【摘要6P】TROP-2作为胃肠道肿瘤的治疗靶点 6.【摘要7P】抗TROP2抗体药物偶联物在子宫内膜癌患者来源类器官中的评估 7.【摘要8P】与维布妥昔单抗相比，肿瘤特异性抗CD30抗体偶联药物可减少可溶性CD30的消耗效应并提升体内疗效 8.【摘要9P】开发一种针对转移性前列腺癌适应症的肿瘤特异性抗TRPV6治疗性抗体 9.【摘要10P】HER3-DXd及其他TOP1抑制剂抗体药物偶联物在乳腺癌中持续获益的有效载荷中心决定因素：临床、转化及临床前证据的系统性回顾 10.【摘要12P】泛肿瘤外源DNA靶向抗体平台实现核内递送以降解蛋白质 11.【摘要13P】生理相关检测环境揭示抗体构建体的关键功能差异，标准缓冲条件未能捕捉 12.【摘要14P】关于抗CD3双特异性抗体临床试验中联合用药与细胞因子释放综合征发生及严重程度关联性的研究 13.【摘要15P】DLL3导向的T细胞重定向作为髓样甲状腺癌的治疗策略 14.【摘要16P】MDX2003，一种首创的CD19xCD20xCD3xCD28四特异性T细胞衔接器（TCE），对B细胞恶性肿瘤具有强效活性，并在自身免疫性疾病领域展现出潜力 15.【摘要17P】结构引导的鲨鱼源性VNARs的π调制实现药代动力学控制，用于诊疗一体化应用 16.【摘要18P】靶向MET表达型非小细胞肺癌的VNAR基诊疗一体化药物 17.【摘要19P】靶向人类肿瘤蛋白TCTP的纳米抗体设计与评估 18.【摘要20P】αTIGIT导向的IL-15模拟物通过重塑肿瘤浸润T细胞，驱动强效且安全的抗肿瘤免疫 19.【摘要21P】52gMn-DOTA免疫PET靶向FAP抗体成像 20.【摘要22P】接受恩诺单抗治疗的晚期尿路上皮癌患者的骨转移：来自ARON-2EV项目的真实世界研究 21.【摘要23P】仅缩小诊断差距尚不足够：BRAFV600E突变型转移性结直肠癌一线靶向治疗面临的现实障碍 22.【摘要24P】单细胞与批量RNA测序分析揭示胃肠道癌症中独特的抗体药物偶联物靶点 23.【摘要25TiP】一项评估MDX2004（一种三特异性抗体融合蛋白）单药治疗晚期肿瘤患者的Ⅰ／Ⅱa期、多中心、首次人体、开放标签临床试验 24.【摘要26eP】德曲妥珠单抗在HER2阳性或ERBB2突变肿瘤中的应用：真实世界临床实践数据 25.【摘要27eP】恩美曲妥珠单抗（T-DM1生物类似药Ujvira）在早期和转移性HER2阳性乳腺癌中的真实世界疗效与安全性：一项来自印度的多中心汇总回顾性分析 26.【摘要29P】人工智能与数字疗法：提升乳腺癌治疗反应预测模型 27.【摘要30P】整合剪切波弹性成像与肿瘤硬度的多模态转换器可预测癌症治疗反应 28.【摘要31P】群体学习支持多中心扩散生成模型在癌症影像中的应用 29.【摘要32P】全切片组织病理学嵌入技术可实现食管腺癌中非基因组HER2生物标志物的预测 30.【摘要33P】整合肾细胞癌性别差异的基于智能体的学习模型 31.【摘要34P】DREAM：通过整合分析与机器学习实现数据驱动的药物重定位 32.【摘要36P】通过AlphaMissense与结构建模对ATM和PALB2基因中9,534个胚系意义未明变异进行重新分类：揭示精准肿瘤学的预测靶点 33.【摘要37P】修正数据，而非模型：精准肿瘤学人工智能在低收入和中等收入国家面临的挑战 34.【摘要38eP】基于常规组织病理学在肺腺癌中利用人工智能识别TKI敏感驱动突变 35.【摘要42P】人类前列腺组织中阶段特异性长链非编码RNA特征可提升诊断精确度并预测侵袭性与去势抵抗性疾病 36.【摘要48P】源自患者模型的CAF特异性靶向策略协同抑制胰腺肿瘤进展与化疗耐药 37.【摘要49P】浆液性卵巢癌中细胞计数、肿瘤负荷与组织病理学表型的相关性：对作为ATMP的TILs疗法研发的启示 38.【摘要50eP】整合DNA测序、转录组学与生物信息学分析，实现前列腺癌精准医疗 39.【摘要51eP】靶向循环肿瘤细胞（CTC）的同种异体CAR-T细胞作为治疗可手术胰腺导管腺癌（PDAC）早期复发的新策略 40.【摘要52eP】肿瘤大小与浆液性卵巢癌细胞分离产量的相关性作为TIL疗法中ATMP生产的预测因素 41.【摘要53P】FTSJ3对TERRA的表观遗传调控支持端粒酶介导的致癌作用 42.【摘要54P】ALOX5驱动的脂质代谢通过增强DNA修复介导治疗耐药性 43.【摘要56P】长链非编码RNA FENDRR、LINC02560和SOX21-AS1调控晚期胃癌化疗耐药性 44.【摘要57TiP】PARPA-293-003：NMS-03305293（Itareparib，一种具有脑渗透性、非捕获型PARP1选择性抑制剂）联合拓扑替康治疗复发性HR阳性铂类耐药／难治性卵巢癌的Ⅰa／Ⅰb期研究 45.【摘要58TiP】PARPA-293-004：NMS-03305293（一种具有脑渗透性、非捕获性PARP1选择性抑制剂）联合替莫唑胺治疗复发性ES-小细胞肺癌的Ⅰb期研究 46.【摘要60O】HCB301（一种三特异性SIRPα-PD-1-TGFβ融合蛋白）首次人体Ⅰ期评估：安全性、药代动力学及多系统免疫激活 47.【摘要63P】帕博利珠单抗联合仑伐替尼治疗晚期肝细胞癌 48.【摘要64P】分子非选择性免疫疗法与非免疫疗法试验：英国莎拉坎农研究所（SCRI）难治性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗结果 49.【摘要65P】铂类化疗后阿维鲁单抗维持治疗在晚期尿路上皮癌中的应用：真实世界疗效及后续治疗顺序 50.【摘要66P】HCB101联合标准治疗方案的安全性、药代动力学及转化特征早期研究：HCB101-201 Ⅰb／Ⅱa期试验结果 51.【摘要69eP】乳腺癌中新型免疫调节因子CD81和CD155通过复杂非编码RNA环路失调 52.【摘要70P】细胞因子模式作为潜在的预测性和预后性免疫治疗生物标志物 53.【摘要71P】T细胞衔接器治疗患者中细胞因子释放综合征、抗肿瘤反应与总生存期之间的关联：一项回顾性研究 54.【摘要72P】选择合适的搭档：化疗基础方案如何影响一线三阴性乳腺癌抗PD-(L)1治疗的疗效 55.【摘要73P】通过表观遗传重编程记忆基因转录回路增强CAR T细胞疗法 56.【摘要74P】T细胞双特异性抗体诱导的免疫相关不良事件缓解策略及其对T细胞功能的影响 57.【摘要75eP】粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子武装的溶瘤新城疫病毒作为对比性免疫治疗平台 58.【摘要76P】通过计算识别TP53、KRAS和BRAF热点突变中的共享新抗原，用于泛癌治疗性疫苗开发 59.【摘要78P】PD-1抑制剂相关三重M（3M）综合征的非比例性分析 60.【摘要84eP】仑伐替尼联合帕博利珠单抗治疗晚期或复发性子宫内膜癌的真实世界临床结局：一项单中心队列研究 61.【摘要85eP】靶向实体瘤中的调节性T细胞：55种候选药物的临床开发分析 62.【摘要87eP】HLA-A_01状态与接受免疫检查点抑制剂治疗的早期临床试验患者生存期及疗效较差相关 63.【摘要89O】BMS-986504联合或不联合吉西他滨（GEM）+白蛋白结合型紫杉醇（nab-P）治疗携带纯合MTAP缺失（MTAP-del）的胰腺导管腺癌（PDAC）患者的CA240-0007研究 64.【摘要90O】新型PI3Kα抑制剂zovegalisib在PIK3CA突变HR+／HER2-晚期乳腺癌患者中的剂量优化：首次人体研究结果支持推荐Ⅲ期剂量 65.【摘要91O】PI3Kα抑制剂TOS-358的Ⅰ期研究结果 66.【摘要92MO】沃拉西德尼在既往接受过艾伏尼布治疗的IDH突变型胶质瘤患者中的疗效 67.【摘要94P】自噬在结直肠癌靶向治疗期间支持药物耐受性持续状态 68.【摘要96P】OC201与OC202e通过双重抑制胰腺癌中PKCε–NFκB信号通路和自噬，协同抑制上皮-间质转化（EMT）和转移 69.【摘要97P】膀胱癌细胞系中针对FGFR抑制剂的代偿性耐药机制研究 70.【摘要98P】利用患者来源模型优化CDK4／6抑制剂耐药乳腺癌的治疗策略 71.【摘要100P】低剂量双重靶向EGFR–VEGFR作为结直肠癌治疗的机制导向策略 72.【摘要101P】ATB0, +促进癌症干细胞特性及乳腺癌的早发 73.【摘要102P】通过抑制mTORC1和抗凋亡BCL-2家族蛋白诱导成人T细胞白血病／淋巴瘤细胞凋亡 74.【摘要103P】新型共价配体调节结直肠癌中蛋白酶体活性与组装 75.【摘要104P】Rb缺陷在乳腺癌细胞系和患者来源异种移植模型中诱导与ATR和PKMYT1协同抑制的合成致死效应 76.【摘要105P】发现强效且选择性PKMYT1抑制剂 77.【摘要106P】氧化应激条件下A549非小细胞肺癌细胞中ME-NRF2轴的药理学靶向研究 78.【摘要108P】胰腺癌中Kirsten大鼠肉瘤（KRAS）G12D抑制剂INCB161734与化疗、生长因子阻断或免疫疗法的潜在治疗组合的临床前评估 79.【摘要109P】宗艾替尼治疗既往经治的HER2突变晚期非小细胞肺癌：单中心经验 80.【摘要111P】非小细胞肺癌中EGFR与MET mRNA过表达现象：流行特征及靶向治疗敏感性分析 81.【摘要112P】阿法替尼在复发性及转移性头颈部癌症中的疗效评估 82.【摘要115P】脂质体伊立替康（HR070803）联合氟尿嘧啶和贝伐珠单抗作为晚期结直肠癌患者的二线治疗方案：一项Ⅱ期试验A组结果 83.【摘要117P】针对肺鳞状细胞癌可操作弱点的靶向化合物筛选 84.【摘要120eP】探索有丝分裂激活与细胞应激通路抑制在肿瘤细胞与非肿瘤细胞间的平衡关系 85.【摘要121eP】乳腺癌新疗法方案：丝裂原与细胞应激抑制剂联合应用 86.【摘要122eP】小分子抑制剂联合化疗在结肠癌和肝癌细胞中潜在协同作用的临床前研究 87.【摘要126eP】佩米替尼治疗FGFR2阳性胆管癌中伴随基因组改变的预后影响：意大利真实世界研究的分子分析 88.【摘要127MO】用于分析和可视化早期剂量探索肿瘤学试验中患者报告结果的实用工具包及建议：OPTIMISE-AR 89.【摘要128MO】体外诊断法规（IVDR）实施对肿瘤临床研究审批时间及可及性的影响 90.【摘要131P】与乳腺癌晚期诊断相关的死亡率和经济负担 91.【摘要133P】欧洲药品管理局针对致癌基因成瘾性非小细胞肺癌靶向疗法的审批监管差异 92.【摘要134P】CT homecare：去中心化临床试验的学术协调平台 93.【摘要135eP】在叙利亚接受口服靶向治疗的患者中，存在经济负担、地理障碍和治疗配给行为 94.【摘要136eP】基于血液学指标与临床特征的人工智能驱动列线图用于预测胃癌远处转移 95.【摘要137MO】接受ESCAT Ⅰ–Ⅱ级靶向治疗（TT）的患者在早期临床试验（EPCTs）中的疗效结果 96.【摘要138P】可切除肝门部胆管癌围手术期循环肿瘤DNA与外泌体微小RNA谱分析：一项液体活检对比研究 97.【摘要139P】新型外泌体液体RNA活检检测在肺癌领域的临床性能表现 98.【摘要140P】晚期实体瘤患者参与学术分子预筛计划（MPP）后未检出循环肿瘤 DNA（ND-ctDNA） 99.【摘要142P】循环肿瘤细胞的常规分离与深度分子特征分析 100.【摘要143P】癌症特异性TMB检测组合优化：构建经济高效的免疫治疗生物标志物检测框架 101.【摘要144P】基于全面基因组测序（CGP）的同源重组缺陷（HRD）评估显示，HRD阳性肿瘤中存在频繁的可靶向基因改变及更高的肿瘤突变负荷（TMB） 102.【摘要145P】胶质瘤同源重组缺陷特征分析 103.【摘要146P】基于NGS的肉瘤中MTAP和CDKN2A／B缺失特征分析：发生率、模式与治疗机遇 104.【摘要147P】肉瘤亚型中MTAP缺失的普遍性：基于AACR Project GENIE数据库的分析 105.【摘要148P】Mic60缺失作为侵袭性乳腺癌表型的驱动因素 106.【摘要150P】结直肠癌患者来源肿瘤类器官的空间药物蛋白质组学分析，用于识别新的预测性生物标志物 107.【摘要151P】影响活检依从性的变量：来自癌症核心欧洲（CCE）临床试验“篮子中的篮子”项目的经验教训 108.【摘要152P】晚期癌症患者肿瘤单测序后采用ESMO胚系检测指南 109.【摘要153eP】SNORD17在皮肤黑色素瘤中的致癌作用：一项综合性生物信息学分析 110.【摘要154eP】超越突变：整合IDH1-R132H状态与肿瘤地形学以优化高级别胶质瘤预后——来自北非军事精准肿瘤学队列的见解 111.【摘要155eP】侵袭性甲状腺癌与良性结节性甲状腺肿的微小RNA表达谱存在显著差异：为诊断提供潜在支持 112.【摘要156eP】接受纳武利尤单抗和贝伐珠单抗治疗的复发性胶质母细胞瘤患者的血液免疫相关生物标志物（CA209-9UP） 113.【摘要161P】重组人精氨酸酶与Bcl-2抑制剂及二甲双胍联合治疗在多种癌症中的协同效应 114.【摘要163P】联合药物筛选揭示胰腺癌亚型的治疗脆弱性 115.【摘要165P】叶酸标记的拓扑替康负载藻蓝蛋白纳米颗粒用于增强对卵巢癌细胞的疗效 116.【摘要166P】血红素通过铁死亡克服结直肠癌对西妥昔单抗的耐药性 117.【摘要168P】首创TET2激活剂作为抗癌新疗法 118.【摘要169P】EphA2、EphA3、EphB2和IL-13RA2作为儿童髓母细胞瘤和毛细胞星形细胞瘤的治疗靶点 119.【摘要170eP】子宫内膜癌肥胖患者的放射治疗相关毒性：仅与BMI有关吗？ 120.【摘要171P】系统性抗癌药物眼部毒性负担日益加重：一项为期4年的单中心分析 121.【摘要172eP】TASK研究：远程支持提升依从性与症状认知——一项旨在冲突影响环境中维持癌症患者生活质量的前瞻性干预研究 122.【摘要173P】前瞻性观察研究，旨在评估在居里研究所（IC）早期临床试验入组时，对晚期实体瘤患者支持性护理需求进行系统化、标准化评估的可行性 123.【摘要175P】胰腺酶替代疗法对胰腺导管腺癌相关胰腺酶缺乏症患者肠道微生物组及免疫反应的影响 124.【摘要176P】卵巢癌患者参与Ⅰ期临床试验的预后因素 125.【摘要177P】古斯塔夫·鲁西癌症中心早期临床试验中的长期应答者：一项回顾性观察研究 126.【摘要178eP】基质APOL4界定了一种免疫激活的成纤维细胞亚型，可预测多种癌症的铂类药物反应 127.【摘要179eP】NGAL与传统生物标志物在宫颈癌中的比较评估：基于随机森林方法 128.【摘要181eP】靶向甲状腺癌：苯并呋喃取代查尔酮化合物的体外分析 129.【摘要186eP】超声支气管镜引导下纵隔冷冻活检对晚期肺癌分子与免疫组化特征分析的贡献 130.【摘要187eP】GeneCa肿瘤基因组数据库：精准肿瘤学的决策支持工具 131.【摘要188eP】胃癌：止血放疗的贡献是什么？ 132.【摘要191eTiP】叙利亚TELE-TAT试验：一项关于在冲突地区接受口服靶向治疗患者中远程肿瘤学主动管理不良事件的实用性随机研究 133.ADC联合疗法 134.CAR可靶向多个目标：多靶点CAR T细胞 135.IND试验中的患者报告结局 136.把握癌症中合成致死性的表观遗传学方法 137.靶向疗法中的毒性管理：聚焦降解剂与细胞因子 138.靶向肿瘤微环境的抗体药物偶联物 139.调整早期药物研发原则，优化新型放射性配体疗法的开发路径 140.多特异性药物研发中的真实世界数据与监管科学 141.放疗诱导的合成致死效应：生物标志物与药物组合 142.放射配体疗法在前列腺癌患者治疗中不断演变的角色 143.放射性配体疗法在神经内分泌肿瘤患者管理中的演变角色 144.工程化三特异性和多价分子：针对选择性与效力的设计 145.合成致死性与结直肠癌免疫治疗背景下的脆弱性 146.监管视角：放射配体研发中的监管要点 147.精准试验设计：驾驭篮式、伞式和平台研究 148.利用成纤维细胞活化蛋白（FAP）靶向肿瘤 149.临床实践中的AI应用 150.临床视角：放射配体在患者管理中的临床应用 151.迈向肿瘤临床实践中RLT的安全整合：多学科协作、优化工作流程、放射防护措施与患者监测 152.人工智能在临床开发中的应用 153.人工智能在药物发现中的应用 154.设计与实施数字工具，以在研究路径中提升可及性、参与度及患者赋权 155.实体瘤细胞疗法的过去、现在与未来监管框架 156.实体瘤中的T细胞衔接器：早期临床开发的经验教训 157.数字与人工智能：肿瘤学临床试验的新方法 158.特邀嘉宾讨论：60O和61O 159.特邀嘉宾讨论：62MO、1MO与92MO 160.特邀嘉宾讨论：89O、90O及91O 161.特邀嘉宾讨论：137MO、127MO及128MO 162.通过新型合成致死策略攻克_不可成药_靶点 163.细胞疗法在产业中的挑战与机遇 164.新一代ADCs：机遇与挑战 165.一期临床试验新终点 166.以大脑为靶点的新型激酶抑制剂 167.用人工智能变革研发，优化肿瘤学临床试验 168.与降解剂联合用药的理论依据 169.预测抗体偶联药物毒性的生物标志物 170.早期临床试验中的毒性管理：策略与体系 171.针对实体瘤的细胞疗法：科学与现状 172.制药企业与监管机构的决策制定 173.肿瘤学中的降解剂：机制、模式与临床进展（以上内容仅供专业人员交流及学习之用，如有侵权，请联系我们删除）以上2026ESMO TAT大会原版PPT合集，戳链接或识别任意二维码加入知识星球即可阅读和下载，也可点击阅读原文获取常用及重点内容推荐 500+丨2025WCLC原版PPT及解读合集 1000+丨2025ASCO原版PPT及解读合集 900+丨2025ESMO原版PPT及解读合集 264份丨2025ESMO Asia原版PPT合集 351份丨2025CSCO学术年会PPT合集 1681份丨2024年肿瘤学术会议PPT合集 1510份丨最新肺癌学术会议PPT合集最新NCCN指南及中文版、解读合集附下载丨2025CACA指南合集（全29册） 140+丨肿瘤及放疗实用电子书合集国内肿瘤会议PPT合集汇总 2025肿瘤综合治疗会议 2025肿瘤免疫治疗大会 2025CSCO指南会 2025CSCO年度进展研讨会 2025肺议所思胸部肿瘤交流会 2025CACA肺癌整合治疗大会 2025胸部肿瘤MDT进展会议 2025肺癌规范化诊治大会 2025中美国际肺癌大会 2025第十届雄鹰论坛（胸部肿瘤） 2025肺癌多学科申城会议 2025CSCO肺癌规范化诊疗研修班 2025乳腺癌精准个体化诊疗大会 2025南北汇乳腺肿瘤论坛 2025CACA整合乳腺癌大会 2025肿瘤健康管理大会（乳腺癌） 2025杭州湘湖乳腺癌前沿论坛三星会-2025全国青年乳腺论坛 2025CACA乳腺癌中青年专家论坛 2025乳腺癌巴渝论坛 2025乳腺癌个体化治疗大会 2025乳腺肿瘤整合医学大会 2025北京大学消化肿瘤论坛 2025CSCO肝胆胰肿瘤大会 2025金陵消化肿瘤学术会议 2025华西消化道肿瘤论坛 2025CACA整合肝癌大会 2025上海结直肠癌大会 2025CSCO结直肠癌学术年会 2025浙江大学大肠癌学术论坛 2025头颈肿瘤学术会议 2025鼻咽癌前沿进展会议 2025CACA整合甲状腺癌大会 2025CACA妇科肿瘤年会 2025妇科肿瘤精准治疗会议 2025广东泌尿生殖肿瘤年会 2025CACA整合血液肿瘤大会 2025血液肿瘤两江论坛 2025CSCO神经内分泌肿瘤大会 2025CACA整合肿瘤放疗大会 2025消化道肿瘤精准放疗交流会 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D11834	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
少突神经胶质瘤	印度	Les Laboratoires Servier SAS	2025-12-10
IDH2突变胶质瘤	英国	Les Laboratoires Servier SAS	2025-09-16
IDH突变星形细胞瘤	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2024-08-06
IDH 突变型少突胶质细胞瘤	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2024-08-06
IDH1突变胶质瘤	加拿大	Servier Canada, Inc.	2024-08-01

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
星形细胞瘤	临床3期	中国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-10-18
星形细胞瘤	临床3期	中国台湾	Institut de Recherches Intern Servier	2024-10-18
胶质瘤	临床3期	中国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-10-18
胶质瘤	临床3期	中国台湾	Institut de Recherches Intern Servier	2024-10-18
复发性胶质瘤	临床3期	美国	Institut de Recherches Intern Servier	2020-01-05
复发性胶质瘤	临床3期	日本	Institut de Recherches Intern Servier	2020-01-05
复发性胶质瘤	临床3期	加拿大	Institut de Recherches Intern Servier	2020-01-05
复发性胶质瘤	临床3期	法国	Institut de Recherches Intern Servier	2020-01-05
复发性胶质瘤	临床3期	德国	Institut de Recherches Intern Servier	2020-01-05
复发性胶质瘤	临床3期	以色列	Institut de Recherches Intern Servier	2020-01-05

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


INDIGO trial (ASCO2025)	临床3期	胶质瘤	30	Vorasidenib 40 mg/day	網鬱衊艱獵齋鹽網鏇構(壓網餘艱鹹餘觸壓遞積) = 37% (n = 11) 衊鑰淵範簾衊鑰壓壓獵 (構鑰窪積鏇築窪願膚鬱 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT05592743 (SNO2024) 人工标引	N/A	胶质瘤 IDH1 Mutation \| IDH2 Mutation	71	Vorasidenib	遞膚膚製構鏇範網襯鏇(選蓋獵鹹網築製鬱鑰衊) = 鏇獵壓壓齋餘鹹鹽鹹積網繭憲糧蓋簾鹽艱築製 (構鏇範淵選衊廠齋廠夢 ) 更多	-	2024-11-11
NCT03343197 (SNO2024) 人工标引	临床1期	IDH1突变胶质瘤 IDH1 R132H	46	Vorasidenib 50 mg QD (after surgery)	齋鹽鹽構淵鹽願鹹鑰膚(壓網窪鹽廠鹽齋選製膚) = 糧夢醖淵糧餘範憲鑰醖選窪襯衊醖餘淵鏇鹹夢 (遞鹽淵鬱積築網淵遞膚 ) 更多	积极	2024-11-11
				Ivosidenib 500 mg BID (after surgery)	齋鹽鹽構淵鹽願鹹鑰膚(壓網窪鹽廠鹽齋選製膚) = 淵遞鏇製襯觸廠醖鏇網選窪襯衊醖餘淵鏇鹹夢 (遞鹽淵鬱積築網淵遞膚 ) 更多
NCT04164901 (INDIGO, SNO2024) 人工标引	临床3期	胶质瘤 IDH2 Mutation \| IDH1 Mutation	331	Vorasidenib 40 mg	鹹齋醖艱築製糧淵積選(鬱鏇築齋鏇醖壓鑰顧積) = 膚願築糧網鹽鹽衊艱鏇鑰範蓋醖範醖醖網醖襯 (醖遞壓範夢淵襯繭鏇願, 22.1 ~ NE) 更多	积极	2024-11-11
				Placebo	鹹齋醖艱築製糧淵積選(鬱鏇築齋鏇醖壓鑰顧積) = 鏇簾餘淵衊齋積鹹醖廠鑰範蓋醖範醖醖網醖襯 (醖遞壓範夢淵襯繭鏇願, 11.1 ~ 13.9) 更多
NCT04164901 (INDIGO, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	IDH突变星形细胞瘤 \| IDH 突变型少突胶质细胞瘤 IDH1 Mutation \| IDH2 Mutation	331	VORANIGO	鬱選餘製衊選鑰鹽選製(鹹廠窪鏇願獵膚襯網築): HR = 0.39 (95% CI, 0.27 ~ 0.56), P-Value = <0.0001 更多	积极	2024-08-06
				Placebo
NCT04164901 (INDIGO, FDA) 人工标引	临床3期	弥漫性星形细胞瘤 \| 少突神经胶质瘤 IDH1 Mutation \| IDH2 Mutation	331	Vorasidenib	網鏇製憲糧鹽獵鹽襯蓋(鬱齋鏇廠築齋糧願遞觸): HR = 0.39 (95% CI, 0.27 ~ 0.56), P-Value = <0.0001 更多	积极	2024-08-06
				Placebo
NCT04164901 (INDIGO, AAN2024)	临床3期	胶质瘤 mIDH1/2	331	Vorasidenib	醖範膚淵廠醖糧獵醖齋(鏇構觸鑰遞蓋製齋衊糧) = 壓鹹餘壓繭鏇遞範鬱簾鹽積簾獵鏇夢糧壓鬱顧 (蓋襯網願襯餘鏇遞鑰夢, 25.05) 更多	积极	2024-04-09
				Placebo	醖範膚淵廠醖糧獵醖齋(鏇構觸鑰遞蓋製齋衊糧) = 淵衊糧憲選鬱淵壓製築鹽積簾獵鏇夢糧壓鬱顧 (蓋襯網願襯餘鏇遞鑰夢, 23.60) 更多
NCT04164901 (KS02.6.A INDIGO \| INDIGO \| RTID-05, CTgov)	临床3期	复发性胶质瘤 \| 复发性 WHO II 级胶质瘤 \| WHO II级胶质瘤	331	Vorasidenib (Vorasidenib)	鏇觸壓膚齋簾鑰網繭淵(襯願顧糧顧齋膚餘鹽選) = 鹽壓製廠構鬱窪觸構製範簾遞廠築選壓夢網鹽 (構艱簾選齋鑰遞顧糧鬱, 衊鹽壓築夢積蓋廠積範 ~ 蓋齋觸網餘願製齋糧窪) 更多	-	2023-11-24
				Matching Placebo (Matching Placebo)	鏇觸壓膚齋簾鑰網繭淵(襯願顧糧顧齋膚餘鹽選) = 餘蓋齋範構鏇鏇選糧獵範簾遞廠築選壓夢網鹽 (構艱簾選齋鑰遞顧糧鬱, 淵觸鏇觸構壓鏇選繭繭 ~ 襯夢選獵獵淵膚製鹹鹽) 更多
NCT04164901 (INDIGO, Literature) 人工标引	临床3期	胶质瘤 IDH1 Mutation \| IDH2 Mutation	331	vorasidenib	衊艱顧鹽廠鬱願網鹹鏇(淵積艱構鑰獵鏇網襯齋) = 遞範憲淵醖構網憲範繭壓艱願簾齋築夢鏇艱膚 (網網範積衊艱衊鹹製廠, -4.7 ~ -0.2)	积极	2023-11-18
				Placebo	衊艱顧鹽廠鬱願網鹹鏇(淵積艱構鑰獵鏇網襯齋) = 積廠鏇鹹餘醖鹹鬱淵築壓艱願簾齋築夢鏇艱膚 (網網範積衊艱衊鹹製廠, 11.1 ~ 16.8)
NCT04164901 (KS02.6.A INDIGO, EANO2023)	临床3期	胶质瘤 IDH1m \| IDH2m	331	Vorasidenib 40 mg	築範艱鏇構觸獵衊膚鑰(築鑰顧願艱憲蓋艱餘夢) = 製襯鹹獵鏇網窪製淵遞夢觸鹽糧齋蓋憲淵廠壓 (繭鑰構網憲製廠鏇鏇繭 ) 更多	积极	2023-09-08
				Placebo	築範艱鏇構觸獵衊膚鑰(築鑰顧願艱憲蓋艱餘夢) = 製製醖構憲憲糧觸遞範夢觸鹽糧齋蓋憲淵廠壓 (繭鑰構網憲製廠鏇鏇繭 ) 更多