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2026年6月12日至14日，第21届亚洲神经肿瘤学会（ASNO）年会在日本金泽盛大召开。本届大会以“Visionary Wisdom~Hope for Patients~（远见卓识・为患者带来希望）”为主题，汇聚了亚洲乃至全球神经肿瘤领域的顶尖专家学者，共同探讨前沿研究成果与临床诊疗革新。 值此学术盛会之际，脑医汇-神外资讯特别策划现场专访，特邀美国丹娜法伯癌症研究所Patrick Wen教授与清华大学北京清华长庚医院杨学军教授，围绕INDIGO研究最新长期随访数据，深度解读IDH突变型胶质瘤诊疗的突破性进展，共同展望这一里程碑研究将如何重塑临床实践与指南变革。欢迎各位同道阅读、分享。 01 脑医汇-神外资讯：在本次大会上，INDIGO研究公布了最新结果，包括长期随访数据的更新，以及对癫痫发作率、生活质量影响的探索性分析。鉴于INDIGO研究的公示，能否请两位专家谈谈，这些数据将如何重塑胶质瘤的诊疗格局？ Patrick Wen教授：INDIGO试验自早期数据发布起，便彻底改写了IDH突变型肿瘤的治疗格局。本次超44个月的长期随访结果，再次印证了初期研究结论：伏昔尼布可显著延长患者无进展生存期，并有效延长至下一次干预的间隔时间。随访至第4年时，四分之三的患者仍未接受放化疗，临床获益十分显著。这进一步夯实并突显了早期研究成果的临床价值，切实改变了IDH突变型2级胶质瘤的治疗范式。在一定程度上，该药物对少数3级胶质瘤患者同样适用。除此之外，伏昔尼布还能降低癫痫发作率。由于癫痫是此类患者最主要的临床困扰，这一疗效同样拥有重要的临床价值。 杨学军教授：结合INDIGO III期临床试验的最新数据，有四点内容令我印象深刻。首先是无进展生存期显著延长，目前已达到44.1个月，相比安慰剂组优势十分突出。研究不仅证实患者的无进展生存期得以延长，还观察到了肿瘤体积缩小的情况，这一点具有重要意义。多数临床试验仅关注总生存期和无进展生存期，而肿瘤缩小正是我们希望看到的结果，也真实体现出这款药物的实际疗效。 其次，伏昔尼布还能有效推迟患者接受后续抗肿瘤治疗的时间。很多IDH突变型2级胶质瘤患者都较为年轻，推迟存在毒副作用的化疗与放疗尤为关键——这类患者如果早早接受放疗，步入老年之后患上痴呆的概率会高于普通人群。 第三点是安全性，该药物安全性良好，患者耐受性佳，最新数据也显示试验过程中未发现新增安全性风险。我认为这一点同样十分重要，毕竟患者需要长期服药，直至病情出现复发或进展。 最后，这款药物确实有望改变现有的临床诊疗模式，也会让众多肿瘤科和神经外科医生调整治疗思路，伏昔尼布或将成为患者术后的首选治疗。目前在国内，不少患者术后会直接接受放化疗，而伏昔尼布同样适用于这类患者，并能够有效控制病情进展。要知道，仅接受放化疗的星形细胞瘤等低级别胶质瘤患者，肿瘤复发的情况往往十分多见。 >> 02 脑医汇-神外资讯：对于未来临床指南的更新与变革，INDIGO研究的最新数据具有哪些深远的指导意义？ Patrick Wen教授：我认为伏昔尼布已经改变了相关诊疗指南，至少在美国和欧洲地区是如此，未来亚洲地区也有望跟进。对于术后存在病灶残留的IDH突变型2级胶质瘤患者，目前NCCN指南已将伏昔尼布列为首选治疗方案。仅有一小部分患者需要接受放化疗，而绝大多数患者都应选择IDH抑制剂进行治疗。这能帮助年轻患者在一段时间内暂缓放化疗，规避其带来的各类长期不良反应。 还有一点尤为关键：与多数靶向药物不同，伏昔尼布的耐受性非常出色。很多靶向药会给患者带来明显副作用，但服用该药物的患者大多几乎感受不到不适。当然它并非完全没有不良反应，用药可能会影响肝功能指标，因此需要定期进行监测，但这项检查操作简单，患者也普遍能够接受定期抽血复查。 杨学军教授：大概两三年前，中国就提出了推荐使用IDH突变抑制剂的相关建议，当时INDIGO试验已经公布了部分初步结果，提示伏昔尼布能够帮助控制这类患者的病情进展。今年我们制定了《星形细胞瘤与少突胶质细胞瘤（IDH突变型胶质瘤）诊疗及全程管理专家共识》，这也是国内该领域的首份共识文件。 此外，我们还发表过《弥漫性胶质瘤相关性癫痫诊疗临床实践指南》，第一版约五六年前发表在《Cancer Medicine》期刊上。去年，依托INDIGO试验的研究证据，我们推出了该指南的第二版，本次更新补充了新的研究依据，而且证据支撑力度非常强。在下一版修订中，伏昔尼布有望被列为强推荐，帮助临床医生用于改善胶质瘤患者的癫痫症状。 >> 03 脑医汇-神外资讯：INDIGO研究结果再次印证了IDH驱动机制在疾病进程中的核心地位。从临床专家的视角，两位专家如何评价IDH靶点在胶质瘤精准诊疗中的临床意义？ Patrick Wen教授：在我看来，INDIGO试验证明IDH是切实有效的治疗靶点。它不仅为患者带来了新的治疗手段，也开拓出一整片全新的研究领域。现阶段，已有多项伏昔尼布联合用药的临床试验在开展，其他IDH抑制剂也在研发当中。就在几年前，这一领域还只有传统化疗可用。如今，除IDH抑制剂外，该通路下的其他药物也陆续进入研发环节，整个领域的发展势头十分迅猛。这对我们的患者来说，是一项非常重要的进展。 杨学军教授：大约二十年前，我们便发现IDH突变是低级别胶质瘤的驱动基因。这一成果经历很长时间才被认可，其价值也随之逐步显现。整个过程格外漫长。研究起步阶段，我们仅仅掌握了它的分子特征。后来，人们研发出了IDH1免疫组化染色检测技术。此后十余年间，Patrick Wen教授牵头开展了IDH抑制剂的基础研究与临床试验。而伏昔尼布的出现，彻底改变了整个领域的发展局面。如今，IDH突变不只是一项分子特征，也不仅用于肿瘤分型，更能切实帮助外科医生为此类患者制定诊疗方案。 >> 专家简介 Patrick Y. Wen 教授 麻省总医院布莱根癌症研究所/丹娜-法伯癌症研究所 学术职务与任职：哈佛大学医学院神经病学教授；麻省总医院布莱根癌症研究所神经系统肿瘤中心E. Antonio Chiocca家族冠名神经肿瘤学讲席教授；曾任丹娜-法伯癌症研究所神经肿瘤学中心负责人 国际重要任职：美国国家癌症研究所（NCI）脑部恶性肿瘤指导委员会联合主席；神经肿瘤疗效评估工作组（RANO）执行委员会委员；美国神经肿瘤学会（SNO）前主席 期刊编审与学术研究成果：《神经肿瘤学》（本领域顶尖期刊）荣誉主编；研究专长：原发性脑肿瘤的临床试验设计与创新疗法研发；行业影响力：作为国际权威专家，主导制定了神经肿瘤临床试验通用疗效评估标准（RANO） 杨学军 教授 清华大学北京清华长庚医院 清华大学长聘教授、博士生导师；清华大学北京清华长庚医院外科部部长、创伤中心主任、神经外科主任 亚洲神经肿瘤学会（ASNO）副主席，2028-2029年度候任主席 中国抗癌协会神经肿瘤专委会主任委员 中国医师协会胶质瘤专业委员会副主任委员（第一、第二届），MDT专委会首任主委 中国医师协会神经外科分会委员 国家神经系统疾病质量控制中心脑胶质瘤专病组副组长 欧美同学会医师协会神经肿瘤专委会副主委 中国医药创新促进会脑神经药物临床研究专业委员会副主任委员 中国医药教育学会神经外科分会、中国医疗装备学会神经外科分会、海峡两岸医药协会神经外科分会常委 中国胶质瘤协作组第四任组长 华北地区暨京津冀胶质瘤诊治联盟主任委员 北京肿瘤学会神经肿瘤专委会主任委员 2016年度王忠诚中国神经外科医师学术成就奖 2020年度赵以成杰出神经外科医师奖。 2022年第七届医学家年会“十大医学创新专家” 2022年第五届“人民名医·卓越建树” 主持国家重点研发专项、国家自然科学基金、教育部及天津市重点项目等20余项，发表中英文论文近300篇，主编、副主编、参编专著近40部、50个章节。中国胶质瘤诊治规范（国家卫健委）、中国胶质瘤诊断与治疗指南等十余部神经肿瘤/脑胶质瘤诊治指南的主要制定者之一 识别二维码，前往杨学军 教授学术主页 查看更多精彩内容 声明：脑医汇旗下神外资讯、神介资讯、脑医咨询、AiBrain所发表内容之知识产权为脑医汇及主办方、原作者等相关权利人所有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制、裁切、录制等。经许可授权使用，亦须注明来源。欢迎转发、分享。 投稿/会议发布，请联系400-888-2526转3 点击“阅读原文”，一键速达因“I”首护专栏 点分享 点收藏 点点赞 点在看

Zorevunersen注射液（STK-001）是Stoke Therapeutics研发、渤健拥有北美外全球商业化权益的上调型反义寡核苷酸药物，采用鞘内注射给药，靶向修复Dravet综合征致病基因SCN1A表达缺陷以对因治疗，能减少癫痫发作并改善患儿发育状况。 基本信息 药物类别：反义寡核苷酸（ASO），RNA调控疗法，非基因治疗、不插入/修改DNA。 研发企业：Stoke Therapeutics，渤健（Biogen）联合开发 常用稳定剂型：Zorevunersen sodium（钠盐） 适应症定位：针对Dravet综合征（德拉韦综合征）病因治疗 作用机制：Dravet综合征90%以上由SCN1A单倍剂量不足致病： 一条SCN1A基因突变失活，野生型等位基因表达量减半，大脑抑制性中间神经元NaV1.1钠通道不足、兴奋性失衡，引发频繁难治癫痫、发育迟缓、认知障碍、高猝死风险（SUDEP）。 Zorevunersen靶向野生型SCN1A前体mRNA，剪切调控、提升成熟SCN1A mRNA转录量；上调NaV1.1蛋白表达，修复抑制性PV中间神经元电生理平衡。 给药途径：腰椎穿刺鞘内注射（IT），脑脊液递送入脑实质。 常见轻中度不良反应：鞘穿相关头痛、背痛、脑脊液白细胞轻度升高、发热；无严重神经毒性、无明显肝肾蓄积损伤；长期给药安全性稳定 上市情况 尚未在任何国家/地区正式获批上市，当前最高阶段为全球III期关键注册临床（EMPEROR）。 美国FDA：突破性疗法认定（BTD）、罕见儿科疾病认定、孤儿药资格；企业与FDA持续沟通审评路径，有望优先快速审批。 欧洲EMA：已授予孤儿药资格；待III期数据后同步提交上市申请（Biogen 负责欧美以外商业化）。 中国国内申报与临床进度 2026-05-06 CDE公示拟纳入突破性治疗品种，适应症 Dravet 综合征。2026-06-12申报受理，受理号JXHB2600074和JXHB2600073，化药1类补充申请；同步落地中国III期临床试验。 临床试验情况 专利情况 原研专利权人为Stoke Therapeutics；渤健（Biogen）获得北美以外全球独家商业化许可，无专利所有权。知识产权分为三层壁垒，TANGO平台基础专利、Zorevunersen化合物核心专利、制剂/给药/适应症方法专利，全球PCT布局（美、欧、中、日、澳等）。 1. TANGO平台基础专利 冷泉港实验室、南安普顿大学独家受让基础TANGO机制专利（PCT/US2018/48031，WO2019032847），是上调基因表达ASO的核心方法学，保护 “剪切调控提升野生型 mRNA 产量” 的通用技术逻辑。保护所有利用NMD可变剪接、上调单倍剂量不足基因的ASO开发路径，封锁同机制竞品路线。2018年提交PCT，各国发明专利20年保护期自2018年起算，到期约2038年。 2. Zorevunersen（STK-001）化合物核心专利 WO2020092031，2019年底递交优先权、2020年公开，保护完整ASO核酸序列、钠盐结构（Zorevunersen sodium，CAS：2415330-04-8）。 美国：多件US系列申请已授权，物质组合物权利要求稳定；保护纯序列、修饰骨架（硫代磷酸、甲基化修饰）、钠盐活性成分；保护期至2040 年左右。 欧洲（EP）：EP分案审查推进中，物质+治疗用途双权利；孤儿药配套专利补偿延长空间。 中国：PCT进入中国国家阶段，公开号CN113382894A，实质审查中暂未授权，预估2040年到期；保护Zorevunersen完整寡核苷酸序列、化学修饰结构；鞘内注射治疗SCN1A相关Dravet 综合征。 3. 外围专利 制剂专利：无菌鞘内注射液配方、pH缓冲体系、冻干/液体制剂稳定性； 给药方案专利：腰椎穿刺鞘内给药剂量阶梯（诱导2–3次、维持每4个月 45mg）、儿童体重校正剂量； 治疗方法专利：用于2–18岁Dravet、SUDEP风险降低、认知发育改善的适应症用途； 质控/合成工艺专利：工业化固相合成、纯化、纯度控制方法； 外围专利申请时间晚于母案，可顺延整体专利保护窗口至2042–2045年。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 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