神奇生物药物卡卫荻®（西达基奥仑赛注射液）在中国正式批准上市

2024年8月27日，传奇生物在南京宣布其自主研发的细胞治疗产品卡卫荻®（通用名：西达基奥仑赛注射液）获得国家药品监督管理局批准，正式上市。该药品用于治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤成年患者，这些患者在至少经历过三线治疗后疾病仍有进展。卡卫荻®于2020年8月成为首个被纳入国家药监局药品审评中心突破性治疗药物程序的品种。

卡卫荻®是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的基因修饰自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品，通过一次性静脉输注给药。其独特的CAR结构由两个靶向BCMA的纳米抗体串联组成，与体内表达BCMA的骨髓瘤细胞结合，激活并增殖T细胞，从而清除骨髓瘤细胞。

此次批准基于一项多中心确证性II期临床研究CARTIFAN-1（NCT03758417）。该研究旨在评估卡卫荻®在既往接受过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效及安全性。基于中位随访37.29个月的治疗效果评估，接受卡卫荻®治疗的58例患者中，总缓解率达到87.9%，非常好的部分缓解及以上达到86.2%，完全缓解或严格意义上的完全缓解达到79.3%，中位缓解持续时间为32.56个月，中位无进展生存期为30.13个月，中位总生存期尚未达到。

研究的主要负责人陈赛娟院士表示：“多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞肿瘤，难以治愈，大约占血液恶性肿瘤的10%。随着复发次数增加，患者的治疗难度增大，缓解质量下降，生存期缩短。卡卫荻®的获批为中国的多发性骨髓瘤患者带来了创新且安全的治疗手段。其在临床开发研究中展现出良好的疗效，能够为多线治疗失败的患者提供早期、深度且持久的缓解，延长无进展生存期。这对骨髓瘤患者来说是一个重大利好消息。”

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“卡卫荻®作为中国自主研发的创新药品，现在在中国上市，我们感到非常荣幸。未来，我们将继续进行临床研究，提升产品的可及性，使更多患者受益。”

西达基奥仑赛注射液通过编码嵌合抗原受体对自体T细胞进行修饰，使其能识别并清除表达BCMA的骨髓瘤细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤浆细胞及晚期B细胞表面。本品包括双表位结合域、铰链及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信号域。与表达BCMA的靶细胞结合后，CAR会激活T细胞、扩增并清除靶细胞。

2017年12月，传奇生物与杨森公司签订了一项全球独家许可与合作协议，共同研发和商业化西达基奥仑赛。传奇生物负责大中华地区的市场开发和商业化，而全球其他地区则由杨森主导。

多发性骨髓瘤是一种由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。根据Globocan报告，2022年全球新增多发性骨髓瘤病例约为187952例，占全球新增癌症病例的1%。中国新增多发性骨髓瘤病例为30300例，死亡18622例。虽然经过治疗可能会有缓解，但患者很可能会复发，复发后的治疗预后不佳。

传奇生物成立于2014年，是一家跨国生物制药公司，专注于肿瘤免疫细胞治疗产品的研发、临床、生产及商业化开发。公司在全球拥有超过2000名员工，产品研发覆盖恶性血液肿瘤和实体瘤领域。除自体CAR-T产品外，公司还开发了CAR-γδ T、CAR-NK和非基因编辑同种异体产品。公司已获得多项重要资质和荣誉。