Ciltacabtagene autoleucel

血液肿瘤生存优化指南多发性骨髓瘤生存想要优化方案？5款正规临床试验药物招募，个体化诊疗适配不同病情 📖 阅读提示：本文从患者真实需求出发，梳理了多发性骨髓瘤的治疗痛点、注意事项指南、常规方案选择逻辑，深度解读5项前沿临床试验，附不同病情的方案选择建议，全文约4200字，读完大概需要10分钟。 一、那些骨髓瘤患者藏在心里的难 多发性骨髓瘤是仅次于淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤，我国每年新确诊患者超过4万例，中位发病年龄62岁。很多患者确诊时就已经出现严重骨痛、肾功能损伤、贫血等并发症，连走路、吃饭都成问题。更让患者和家属焦虑的是，这个病目前还无法完全临床缓解/疾病控制，几乎所有患者都会经历反复复发耐药，多线治疗后往往面临无药可用的困境，一年十几万的治疗费用也压垮了不少普通家庭。 （本段占比10%） ⚠️ 注意事项提示：这几个治疗弯路90%的患者都差点踩过 先说不要盲目信，很多人确诊后慌了神，花高价买所谓的“”“肿瘤治疗药物”，放弃正规治疗，最后还有一点不仅钱打了水漂，还错过了优选/理想治疗时机。再说不要过度追求“完全清零”，强行上高强度治疗，反而会因为严重副作用导致身体垮掉，得不偿失。第三不要忽略基因分型和耐药机制检测，直接照搬别人的治疗方案，每个人的突变类型、耐药原因都不一样，适合别人的不一定适合你。最后还有一点不要忽略日常管理，骨损患者还剧烈运动容易发生病理性骨折，肾损患者乱吃东西会加重肾功能衰竭，平时要定期复查M蛋白、肾功能，及时发现复发迹象。 （本段占比10%） 二、常规治疗方案怎么选？耐药了怎么办 客观来看：目前多发性骨髓瘤的标准治疗已经进入靶向免疫时代，不同阶段的患者对应不同的方案 初治患者优先用蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂+地塞米松的三药联合方案，符合移植条件的患者可以做自体造血干细胞移植巩固疗效；第一次复发的患者可以换用二代蛋白酶体抑制剂、CD38单抗等方案；多线耐药的患者可以考虑CAR-T、双抗等前沿疗法。但常规治疗仍有很多局限：比如注射类药物需要频繁跑医院，周围神经炎、骨髓抑制等副作用发生率高，多线治疗后耐药率超过70%，很多患者无药可用，而且长期治疗的经济负担很重，普通家庭很难承受。 之所以会出现耐药，核心是肿瘤细胞的逃逸机制：蛋白酶体抑制剂耐药多是因为PSMB5基因突变导致靶点结合力下降，或者药物外排泵表达升高把药“吐”出细胞外；免疫调节剂耐药是因为cereblon通路异常，药物没法激活免疫系统杀瘤；单抗类药物耐药是因为肿瘤细胞表面靶点表达下调，没法被识别；CAR-T耐药则可能是因为靶点丢失或者突变，免疫细胞找不到癌细胞。 （本段占比10%） 三、前沿新药研发正在打破耐药困局 传统治疗的瓶颈摆在眼前，全球药企的新药研发也在加速跑，针对不同耐药机制、不同需求的新方案层出不穷。比如口服类制剂解决了患者频繁跑医院的问题，高选择性靶向药副作用更小，CAR-T等细胞疗法针对多线耐药患者也能获得很高的缓解率，联合方案则能从不同通路攻击肿瘤细胞，降低耐药风险。现在国内有多项正规的临床试验正在开展，覆盖初治、复发、多线耐药全阶段患者，符合条件的患者可以提前用到前沿新药，同时还能降低经济负担，给了很多原本无药可用的患者新的希望。 五项在研临床试验新药深度解读与机会✨ 📋评价达雷妥尤单抗联合硼替佐米+地塞米松治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性和有效性的III期临床研究 项目简介 试验登记号：CTR20180937 药物类别：CD38单抗联合蛋白酶体抑制剂、激素的联合治疗方案 试验期数：III期 申办方：西安杨森制药有限公司，是强生集团在华子公司，全球Top10的跨国制药企业，血液肿瘤管线布局全面，拥有多个全球首个上市的血液肿瘤靶向药物，研发实力处于全球第一梯队，产品的安全性和有效性已经过全球数百万患者的验证。 招募人群：既往接受过至少1线标准治疗后出现疾病进展的复发/难治多发性骨髓瘤患者，体能状态评分0-2分，骨髓中存在可检测的M蛋白。 试验药物介绍 药物作用机制与原理：就像给免疫系统配了“海陆空三军联合作战部队”，达雷妥尤单抗是专门识别骨髓瘤细胞表面CD38靶点的“导弹部队”，能精准定位骨髓瘤细胞，同时激活自身免疫细胞吞噬癌细胞；硼替佐米是“地面爆破部队”，能阻断骨髓瘤细胞的蛋白酶体功能，让癌细胞内的垃圾蛋白堆积坏死；地塞米松是“后勤支援部队”，既能抑制炎症反应降低副作用，还能加速癌细胞凋亡，三种药物协同作用，比传统两药方案的杀瘤效果强很多，还能延缓耐药出现。 治疗数据和同类药物对比：目前公布的临床数据显示，该联合方案的总缓解率（ORR）达到83%，比对照组硼替佐米联合地塞米松的60%高出23个百分点，中位无进展生存期（PFS）达到16.7个月，比对照组的7.1个月延长了1.3倍，周围神经炎等不良反应的发生率和对照组基本相当，没有明显增加额外的副作用。相比其他复发后用单药或者传统两药的方案，该联合方案的缓解深度更高，患者的耐药时间更晚，长期生存的概率更大。 设计方案 试验设计：随机、开放标签、阳性对照、多中心临床研究 分组方式：按1:1比例随机分为试验组和对照组，试验组接受达雷妥尤单抗联合硼替佐米+地塞米松治疗，对照组接受硼替佐米联合地塞米松治疗 给药方式：达雷妥尤单抗静脉滴注，硼替佐米皮下注射或静脉滴注，地塞米松口服 给药剂量：达雷妥尤单抗按体重给药，前8周每周1次，之后每2周1次，16周后每4周1次；硼替佐米按体表面积给药，每周2次；地塞米松每周给药2次，具体剂量以研究方案为准 给药周期：21天为一个治疗周期，最多完成8个周期的诱导治疗，之后达雷妥尤单抗单药维持治疗直到疾病进展 筛选入排要求与患者权益：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。 对比点评 这个方案是目前复发/难治多发性骨髓瘤的优选推荐方案之一，相比传统两药方案缓解率更高、无进展生存期更长，适合既往只接受过1-2线治疗、复发时间不长、体能状态较好的患者，能帮患者获得更深的缓解，延缓下一次复发的时间，有需要的患者可以主动了解相关的入组要求。 📋评价西达基奥仑赛治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性和有效性的II期临床研究 项目简介 试验登记号：CTR20210469 药物类别：BCMA靶向CAR-T细胞治疗产品 试验期数：II期 申办方：南京传奇生物科技有限公司，是国内CAR-T领域的龙头企业，也是首个将国产CAR-T产品推向欧美市场的创新药企，拥有自主研发的CAR-T技术平台，BCMA CAR-T的研发进度处于全球领先水平，和强生达成全球战略合作，产品的疗效和安全性获得全球药监部门的认可。 招募人群：既往接受过至少3线标准治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗）后出现疾病进展的复发/难治多发性骨髓瘤患者，体能状态评分0-1分，肿瘤细胞表面BCMA表达阳性。 试验药物介绍 药物作用机制与原理：相当于给你的免疫细胞装上了专门识别骨髓瘤细胞的“追踪定位器”，先从患者体内分离出自身的T细胞，在体外通过基因工程技术给T细胞装上能特异性识别BCMA靶点的CAR结构，经过扩增培养后再回输到患者体内，这些改造后的T细胞就能精准识别所有表面带BCMA的骨髓瘤细胞，不管是活跃的还是藏在骨髓里的休眠癌细胞都能精准杀伤，而且还能在体内长期存活，起到长期监控肿瘤的作用，大大降低复发的概率。 治疗数据和同类药物对比：目前公布的临床数据显示，西达基奥仑赛的总缓解率（ORR）达到95%以上，其中完全缓解率（CR）接近80%，中位随访2年的时候，仍有超过70%的患者处于持续缓解状态，中位总生存期（OS）还未达到，远超传统后线治疗不到30%的总缓解率和不到12个月的中位总生存期。和其他同类BCMA CAR-T产品相比，西达基奥仑赛采用双表位结合设计，对BCMA的亲和力更高，不容易因为靶点突变而耐药，缓解持续时间更长。 设计方案 试验设计：单臂、开放标签、多中心临床研究 分组方式：无对照组，所有符合入组条件的受试者均接受西达基奥仑赛治疗 给药方式：单次静脉回输 给药剂量：清淋预结束后2-11天回输靶向CAR-T细胞，具体剂量按研究方案执行 给药周期：单次给药，回输后住院监测至少14天，出院后按要求定期随访 筛选入排要求与患者权益：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。 对比点评 这是目前针对多线耐药多发性骨髓瘤疗效较好/优秀的方案之一，适合已经用过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗都耐药、没有其他标准治疗可选的患者，能获得很高的缓解率，有很大概率实现长期生存，如果你已经试过所有常规方案都没用，不妨了解下这个项目的相关要求。 📋评价伊沙佐米联合来那度胺+地塞米松治疗初治多发性骨髓瘤的安全性和有效性的III期临床研究 项目简介 试验登记号：CTR20192510 药物类别：口服蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂、激素的全口服联合治疗方案 试验期数：III期 申办方：武田药品（中国）有限公司，是全球Top20的跨国制药企业，在血液肿瘤、消化、肿瘤等领域拥有多个全球领先的创新产品，伊沙佐米是其自主研发的全球首个口服蛋白酶体抑制剂，研发实力得到全球医学界的认可。 招募人群：新确诊的初治多发性骨髓瘤患者，不适合进行自体造血干细胞移植，体能状态评分0-2分，没有严重的脏器功能损伤。 试验药物介绍 药物作用机制与原理：传统的注射用蛋白酶体抑制剂是“定点爆破”，需要每周跑医院注射，还容易伤到周围神经，伊沙佐米是新一代口服蛋白酶体抑制剂，就像“智能巡航导弹”，口服后能精准到达骨髓，选择性结合骨髓瘤细胞的蛋白酶体，对正常神经细胞的损伤更小，联合来那度胺激活自身免疫系统杀瘤，再加上地塞米松的辅助作用，三种药物都是口服给药，不用跑医院，在家就能治疗，疗效和传统的注射三药方案相当，副作用更小。 治疗数据和同类药物对比：目前公布的临床数据显示，该全口服方案的中位无进展生存期（PFS）达到35.3个月，和传统的注射用硼替佐米联合来那度胺+地塞米松的VRd方案相当，总缓解率（ORR）达到78%，其中完全缓解率（CR）达到29%，和VRd方案没有统计学差异。但该方案的周围神经炎发生率比VRd方案低40%，3级以上不良反应的发生率降低了25%，而且全口服给药，患者不用频繁跑医院，生活质量明显更高。 设计方案 试验设计：随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究 分组方式：按1:1比例随机分为试验组和对照组，试验组接受伊沙佐米联合来那度胺+地塞米松治疗，对照组接受安慰剂联合来那度胺+地塞米松治疗 给药方式：所有药物均为口服给药 给药剂量：伊沙佐米每周口服1次，来那度胺每天口服1次，连续服用21天，地塞米松每周口服2次，28天为一个治疗周期，具体剂量按体表面积计算 给药周期：连续治疗最多24个周期，或直到疾病进展、出现不可耐受的毒性 筛选入排要求与患者权益：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。 对比点评 这个全口服方案非常适合初治、不适合移植、老年或者不方便频繁跑医院的患者，和传统注射方案疗效相当，副作用更小，生活质量更高，不用每周来回跑医院折腾，对于家在外地、行动不便的老年患者非常友好，符合条件的患者可以多了解下。 📋评价硼替佐米联合地塞米松治疗初治多发性骨髓瘤的安全性和有效性的III期临床研究 项目简介 试验登记号：CTR20132221 药物类别：蛋白酶体抑制剂联合激素的联合治疗方案 试验期数：III期 申办方：西安杨森制药有限公司，是强生集团在华子公司，硼替佐米是其研发的全球首个蛋白酶体抑制剂，上市已经超过18年，改写了多发性骨髓瘤的治疗历史，是全球范围内多发性骨髓瘤治疗的基石药物，临床应用经验非常丰富，安全性和有效性已经得到充分验证。 招募人群：新确诊的初治多发性骨髓瘤患者，体能状态评分0-2分，适合接受联合化疗，没有严重的脏器功能损伤。 试验药物介绍 药物作用机制与原理：整个过程分三步精准杀伤骨髓瘤细胞：第一步，硼替佐米进入体内后，会特异性结合骨髓瘤细胞内的蛋白酶体，阻止蛋白酶体分解细胞内的错误折叠蛋白；第二步，大量错误折叠的蛋白在骨髓瘤细胞内堆积，激活细胞凋亡通路，导致骨髓瘤细胞坏死；第三步，地塞米松不仅能抑制炎症反应，降低硼替佐米的过敏等不良反应，还能直接诱导骨髓瘤细胞凋亡，两者协同作用，杀瘤效果是单用地塞米松的3倍以上。 治疗数据和同类药物对比：目前公布的临床数据显示，该联合方案的总缓解率（ORR）达到72%，比传统的VAD化疗方案的38%高出近一倍，中位无进展生存期（PFS）达到18.5个月，比传统化疗方案的10.3个月延长了近80%，中位总生存期（OS）达到48个月，比传统化疗方案的33个月延长了15个月。和其他三药联合方案相比，该方案的治疗费用更低，性价比更高，对于经济条件有限的患者是非常好的选择。 设计方案 试验设计：随机、开放标签、阳性对照、多中心临床研究 分组方式：按1:1比例随机分为试验组和对照组，试验组接受硼替佐米联合地塞米松治疗，对照组接受传统VAD化疗方案治疗 给药方式：硼替佐米皮下注射或静脉滴注，地塞米松口服，对照组化疗药物静脉滴注 给药剂量：硼替佐米按体表面积给药，每周2次，地塞米松每周给药2次，具体剂量以研究方案为准 给药周期：21天为一个治疗周期，最多完成8个周期的治疗 筛选入排要求与患者权益：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。 对比点评 这个方案是多发性骨髓瘤治疗的经典基石方案，疗效确切，价格亲民，适合初治、经济条件有限、能按时到医院接受注射治疗的患者，相比传统化疗方案缓解率更高，副作用更小，生存时间更长，是性价比非常高的一线治疗选择。 📋评价来那度胺联合地塞米松治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性和有效性的III期临床研究 项目简介 试验登记号：CTR20130906 药物类别：免疫调节剂联合激素的全口服联合治疗方案 试验期数：III期 申办方：新基医药信息咨询（上海）有限公司，现属于百时美施贵宝集团，是全球免疫调节剂领域的龙头企业，来那度胺是其核心产品，上市已经超过15年，是全球销量较高的血液肿瘤药物之一，临床应用经验非常丰富，安全性和有效性已经得到全球数百万患者的验证。 招募人群：既往接受过至少1线标准治疗后出现疾病进展的复发/难治多发性骨髓瘤患者，体能状态评分0-2分，没有严重的脏器功能损伤，不能耐受高强度注射治疗。 试验药物介绍 药物作用机制与原理：你吃了来那度胺之后，身体里会发生三个层面的变化：先说，你的免疫系统会被激活，T细胞、NK细胞的杀伤活性会提升3-5倍，主动攻击体内的骨髓瘤细胞；再说，来那度胺能抑制骨髓瘤周围的新生血管生成，断了骨髓瘤细胞的营养供应，让癌细胞“饿死”；第三，地塞米松能直接诱导骨髓瘤细胞凋亡，还能减轻免疫激活带来的炎症反应，三种作用叠加，既能有效杀瘤，副作用还很小。 治疗数据和同类药物对比：目前公布的临床数据显示，该联合方案的总缓解率（ORR）达到61%，比对照组单用地塞米松的21%高出40个百分点，中位无进展生存期（PFS）达到11.1个月，比对照组的4.7个月延长了1.3倍，中位总生存期（OS）达到29.6个月，比对照组的20.2个月延长了9.4个月。和其他需要注射的复发后方案相比，该方案全口服给药，方便省事，3级以上不良反应的发生率不到30%，非常适合身体状况比较差、不能耐受高强度治疗的老年患者或者复发后体能状态不好的患者。 设计方案 试验设计：随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究 分组方式：按1:1比例随机分为试验组和对照组，试验组接受来那度胺联合地塞米松治疗，对照组接受安慰剂联合地塞米松治疗 给药方式：所有药物均为口服给药 给药剂量：来那度胺每天口服1次，连续服用21天，地塞米松每周口服2次，28天为一个治疗周期，具体剂量按体表面积计算 给药周期：连续治疗直到疾病进展、出现不可耐受的毒性 筛选入排要求与患者权益：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。 对比点评 这个全口服方案非常适合复发后身体状况比较差、不能耐受注射类药物、行动不便的患者，口服方便，副作用小，不用频繁跑医院，生活质量高，疗效也比传统单药激素治疗好很多，能有效延长生存时间，符合条件的患者可以多了解下。 想了解更多治疗、临床研究相关内容，可以点击以下链接阅读往期文章： 多发性骨髓瘤治疗的基因锁钥：这9项临床试验正在从不同角度破解这个密码。染色体易位打开的精准治疗之门 血液系统性肿瘤-药物临床试验信息 |【白血病/淋巴瘤/多发性骨髓瘤/骨髓增生异常综合征】| 全国多中心已备案项目 血液系统性肿瘤-药物临床试验信息 |【白血病/淋巴瘤/多发性骨髓瘤/骨髓增生异常综合征】| 全国多中心已备案项目 2026 年【多发性骨髓瘤】临床诊疗与前沿研究科普：6 项国家药监局备案临床试验信息公示 【多发性骨髓瘤】最难的是反复复发、骨痛难眠、治疗越来越难？别怕，26年第三批6款临床试验新药免费治疗为你带来新希望；写在最后还有一点🌟 📋不同病情的患者怎么选？给你整理好了清晰的选择建议 刚确诊的初治患者，如果年轻、体能状态好、能按时跑医院、经济条件有限，优先考虑硼替佐米联合地塞米松的项目，疗效确切，性价比高；如果是老年患者、不适合移植、不方便跑医院、担心副作用，优先考虑伊沙佐米联合来那度胺+地塞米松的全口服项目，副作用小，生活质量高。 第一次复发的患者，如果既往没用过CD38单抗、体能状态较好，优先考虑达雷妥尤单抗联合硼替佐米+地塞米松的项目，缓解率高，能延缓下一次复发的时间；如果复发后体能状态比较差、不能耐受注射类药物，优先考虑来那度胺联合地塞米松的全口服项目，副作用小，服用方便。 多线治疗都耐药的患者，如果已经用过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗都没有效果，优先考虑西达基奥仑赛的CAR-T项目，缓解率高，有很大概率获得长期缓解。 回头看这十几年，多发性骨髓瘤的治疗已经发生了翻天覆地的变化，从原来的中位生存期不到3年，到现在很多患者能生存10年以上，甚至过上正常的生活。很多人一听到临床试验就觉得是当“小白鼠”，其实所有正规的临床试验都经过了严格的伦理审批，前期已经做了大量的细胞和动物实验，安全性有基本的保障，而且能让患者提前用到还没上市的前沿新药，同时还能大幅降低经济负担，完全可以作为一个重要的治疗选择。 不要觉得确诊了多发性骨髓瘤就天塌了，现在的治疗方案越来越多，只要选对适合自己的方案，积极配合治疗，完全可以实现长期带瘤生存，过上和正常人一样的生活，坚持下去，希望就在转角✨。 （本段占比10%） 目前该领域有多项临床试验正在全国多中心开展，如果大家想咨询报名或不确定自己是否符合上述临床试验的入组条件，再或者想要了解更多该疾病的临床试验项目，可以私信联系我们或者点击下面图片小程序咨询了解详情，我们将会免费为您提供一对一的病情评估和入组指导等服务。一起少走弯路。 也欢迎你关注我们的账号，后续我们会持续更新更多多发性骨髓瘤的前沿治疗进展、日常管理干货、副作用应对技巧等内容，陪你一起对抗疾病。 【文章摘要】本文梳理了多发性骨髓瘤患者的治疗痛点、注意事项指南、常规治疗方案，深度解读5项前沿临床试验，给不同病情的患者提供清晰的选择建议，帮你找到更适合自己的生存优化方案。 【互动话题】你在治疗过程中遇到的较大/显著困扰是什么？欢迎在评论区留言交流。 【标签】#多发性骨髓瘤 #血液肿瘤 #临床试验 #CAR-T #生存优化 ⚠️免责声明：本文仅为医学科普，不属于医疗广告。临床试验为医学科学研究，不保证受试者获得临床获益，存在未知风险。能否参加研究，必须由研究中心结合病历综合评估，提交信息不等于可以入组。文中提及补贴均为受试者交通、采血营养补偿。

New results suggest earlier treatment may increase the likelihood of long-term remission Study adds to Johnson & Johnson's overwhelming body of evidence supporting its innovative multiple myeloma therapies in second line, where earlier intervention may increase long-term remission and disease control Sept. 25, 2026 -- Johnson & Johnson (NYSE:JNJ), a worldwide leader in multiple myeloma therapies, announced today new long-term follow-up data from the initial subgroup of cohort A in the Phase 2 CARTITUDE-2 study (N=20) showing that 50% of patients (10/20) in early line relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) who were treated with a single infusion of CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) remained alive and progression-free for at least five years without maintenance therapy.1 These results build on the durable, treatment-free remissions observed in the CARTITUDE-1 study, which evaluated patients in later lines of therapy, and reinforce that earlier treatment with CARVYKTI® may increase long-term remission and disease control. Together, these findings add to the emerging evidence suggesting that CARVYKTI® may have curative potential in some patients. Findings were presented at the International Myeloma Society (IMS) Annual Meeting (Abstract #PA-288). Expert and company perspectives on earlier treatment-free remissions with CARVYKTI® "Five years ago, treatment-free remissions of this duration were difficult to imagine for many patients with relapsed or refractory multiple myeloma," said Niels van de Donk, M.D., Ph.D., Professor of Hematology, University Medical Center, Amsterdam, the Netherlands.* "These new CARVYKTI findings provide additional evidence that when highly effective, established therapies are used earlier in the disease course, more patients may have the opportunity to achieve deep, durable remissions and long-term disease control without maintenance." "These results add to the growing body of evidence suggesting that CARVYKTI may have curative potential for some patients, and reinforce the value of bringing highly effective therapies to patients earlier in their treatment journey," said Yusri Elsayed, M.D., M.H.Sc., Ph.D., Global Therapeutic Area Head, Oncology, Johnson & Johnson. "As we continue to advance a portfolio of complementary and combinable therapies, these findings reinforce our commitment to pursuing curative approaches and redefining what patients can expect from multiple myeloma treatment." CARTITUDE-2 cohort A (N=20) enrolled patients with RRMM who had received one to three prior lines of therapy, were exposed to a proteasome inhibitor, and were refractory to lenalidomide.1 The primary endpoint was minimal residual disease (MRD) negativity.1 Patients from initial cohort A were followed to assess long-term outcomes following a single CARVYKTI® infusion without maintenance therapy.1 At a median follow-up of 60.7 months: Half of the patients (n=10, 50%) remained alive and progression-free at five years The five-year overall survival rate was 69.2% Median progression-free survival was 60.5 months Patients received a single CARVYKTI® infusion without maintenance therapy At five years, MRD was assessed by bone marrow in three patients and was not required per protocol.1 All three patients were MRD-negative at the deepest level tested (10-6), indicating no detectable disease using highly sensitive testing methods.1 Long-term remissions were observed even among patients with high-risk disease features.1 Of the 10 patients who remained alive and progression-free at five years, five had at least one high-risk cytogenetic abnormality, including four patients with two or more high-risk features.1 The safety profile observed with longer follow-up was consistent with the known safety profile of CARVYKTI®, with no new CAR T-cell-related neurotoxicity reported.1 Since the previous analysis, one patient developed a new hematologic malignancy (acute myeloid leukemia) and two deaths occurred due to progressive disease and new cancer.1 CARTITUDE-2 (NCT04133636) is an ongoing, multicohort Phase 2 study evaluating the efficacy and safety of ciltacabtagene autoleucel (CARVYKTI®) in patients in different clinical settings, including patients with one to three prior lines of therapy, and continues to generate long-term follow-up data on depth and durability of response. CARTITUDE-2 findings have been presented at major medical congresses, including the International Myeloma Society (IMS) Annual Meeting, and contribute to the growing body of evidence supporting earlier use of CARVYKTI® in multiple myeloma. Multiple myeloma is a complex blood cancer that affects a type of white blood cell called plasma cells, which are found in the bone marrow.2 In multiple myeloma, these plasma cells proliferate and spread rapidly and replace normal cells in the bone marrow with tumors.3 Multiple myeloma is the third most common blood cancer worldwide.4 More than 180,000 new cases of multiple myeloma are diagnosed globally each year.5 People living with multiple myeloma have a 5-year survival rate of 59.8%.6 While some people diagnosed with multiple myeloma initially have no symptoms, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone fracture or pain, low red blood cell counts, tiredness, high calcium levels and kidney problems or infections.7,8 In recent years, potential overall survival has improved from years to decades for some patients, with effective treatment options now available across every stage and line of therapy.9 Johnson & Johnson is a global leader in multiple myeloma therapies, with a broad and differentiated portfolio designed to address the complexity and heterogeneity of the disease. Our portfolio spans multiple mechanisms of action, targets and treatment modalities, including CD38-directed therapies, BCMA- and GPRC5D-targeting bispecific antibodies, and cellular therapies. Over the past decade, Johnson & Johnson therapies have helped extend survival for patients with multiple myeloma. With the right medicines, used as early as possible, combined and sequenced for the best results, Johnson & Johnson is expanding treatment options to match the right therapy to the right patient at the right stage of disease and drive deeper and more durable responses. Through ongoing research and a robust clinical program, Johnson & Johnson is committed to transforming multiple myeloma into a more manageable condition that is no longer treated to progression but has the potential to, ultimately, be cured. CARVYKTI® (cilta-cel) received U.S. Food and Drug Administration approval in February 2022 for the treatment of adults with relapsed or refractory multiple myeloma after four or more prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent, and an anti-CD38 monoclonal antibody.10 In April 2024, CARVYKTI® was approved in the U.S. for treatment of adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least one prior line of therapy including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent, and who are refractory to lenalidomide, following a unanimous (11 to 0) FDA Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) recommendation in support of this new indication. In April 2024, the European Medicines Agency (EMA) approved a Type II variation for CARVYKTI® for the treatment of adults with relapsed and refractory multiple myeloma who have received at least one prior therapy, including an immunomodulatory agent and a proteasome inhibitor, have demonstrated disease progression on the last therapy, and are refractory to lenalidomide. In September 2022, Japan's Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) approved CARVYKTI® for the treatment of adults with relapsed or refractory multiple myeloma in patients that have no history of CAR-positive T cell infusion therapy targeting BCMA and who have received three or more lines of therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 monoclonal antibody, and in whom multiple myeloma has not responded to or has relapsed following the most recent therapy. In July 2026, CARVYKTI® obtained a label expansion in Japan, allowing its use in patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least on prior therapy. CARVYKTI® is a BCMA-directed, autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient's own T-cells with a transgene encoding chimeric antigen receptor (CAR) that directs the CAR-positive T cells to eliminate cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B cells and plasma cells. The CARVYKTI® CAR protein features two BCMA-targeting single domains designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells. CARVYKTI® is available in 17 markets worldwide and has been used to treat more than 13,000 patients globally. In December 2017, Janssen Biotech, Inc., a Johnson & Johnson company, entered into an exclusive worldwide license and collaboration agreement with Legend Biotech USA, Inc. to develop and commercialize CARVYKTI®. At Johnson & Johnson, we believe health is everything. Our strength in healthcare innovation empowers us to build a world where complex diseases are prevented, treated, and cured, where treatments are smarter and less invasive, and solutions are personal. Through our expertise in Innovative Medicine and MedTech, we are uniquely positioned to innovate across the full spectrum of healthcare solutions today to deliver the breakthroughs of tomorrow, and profoundly impact health for humanity. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.