FDA受理首款“现货型”细胞疗法申请

Mesoblast宣布，美国FDA已经接受了其细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可重新提交申请，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童。该申请的PDUFA日期定为2025年1月7日。如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个同种异体"现货型"细胞疗法，也是首个针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者的细胞疗法。

大约50%的同种异体骨髓移植（BMT）患者会发生急性GVHD，每年全球有超过3万名患者接受这种移植，且这一数字在不断上升。即便是最严重的急性GVHD患者，尽管接受最佳治疗，死亡率仍高达90%。目前，还没有美国FDA批准用于治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法。

之前公布的一项3期试验结果显示，接受Ryoncil治疗的患者在第28天的客观缓解率（ORR）为69%，相比历史控制率45%有显著增加。在接受至少一次输注治疗并随访100天的患者中，死亡率为22%。而对于初始类固醇治疗无效的患者，第100天的死亡率高达70%。

Ryoncil是一种间充质干细胞，通过抑制T细胞增殖和下调促炎细胞因子与干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，它的生物制品许可申请已获得美国FDA优先审评资格。目前，Ryoncil也在进行其他疾病治疗的开发，包括已启动3期临床试验评估其在治疗严重COVID-19患者急性呼吸窘迫综合征中的疗效。

总之，Ryoncil作为一种新型细胞疗法，有望为治疗SR-aGVHD儿童患者带来新的希望，其在临床试验中的表现也显示了其潜在的有效性和安全性。随着FDA审核的推进，Ryoncil有望在未来几年内为更多患者提供治疗选择。