大脑病变逆转新突破！帕金森病患者有望告别药物治疗？

随着全球老龄化的加速，健康老龄化已成为各国关注的焦点。全球60岁以上人口已经超过10亿，并预计到2050年将占全球人口的近四分之一。每年9月是健康老龄月，针对这一主题，药明康德内容团队将在本月发表一系列有关全球新锐公司领导者和老龄问题专家的访谈，涵盖科学、医学和公共卫生等多个领域。

Kenai Therapeutics是一家专注于基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法开发的公司，致力于治疗多种神经系统疾病。今年2月底，该公司成功融资8200万美元，将用于推动其主打项目——同种异体多巴胺前体细胞疗法RNDP-001的临床研究，以治疗帕金森病。在一次访谈中，Kenai的首席医学官Howard Federoff博士分享了公司在帕金森病治疗方面的创新策略和愿景。

Kenai的使命是开发帕金森病疗法，特别是解决由于多巴胺神经元缺失导致的运动障碍。多巴胺神经元从中脑延伸到纹状体，对帕金森病的发展至关重要。随着疾病的进展，这些神经元的丧失会导致震颤和日常活动困难。针对这一机制，Kenai开发的同种异体iPSC多巴胺前体细胞疗法通过植入患者大脑，旨在重建受损的神经回路。该疗法的优势包括细胞生产后可以冷冻保存，并运输到全球患者手中。此外，Kenai还设计了一种临床方案，可以在核磁共振成像（MRI）设备内进行手术，使医生和研究人员能够实时观察细胞植入过程。

Kenai的目标是在明年验证这种疗法的安全性和耐受性，希望通过大量的临床和神经影像学证据证明，该疗法可以有效重建大脑神经回路，有可能逆转疾病进程，减少或消除患者对现有药物的依赖。Kenai还计划扩展其治疗对象，包括早发性和更严重的帕金森病患者。

在治疗帕金森病的过程中，Kenai面临的挑战包括重建患者的大脑回路和应对认知障碍和痴呆症。Federoff博士指出，尽管目前许多基因疗法致力于维持病情，但Kenai的目标是逆转疾病进程，并开发能够恢复患者运动功能和预防认知能力下降的疗法。

成像技术在Kenai的临床试验中起到重要作用。除了使用标准成像技术追踪大脑中多巴胺的生成外，Kenai还采用了由神经学家David Eidelberg博士开发的尖端成像方法，这种方法利用特殊示踪剂显示葡萄糖代谢区域，帮助实时观察新神经回路的形成。

Federoff博士对帕金森病治疗的期望是开发能够真正恢复大脑功能的疗法，关注患者的非运动症状，如认知能力的下降和痴呆症。他相信未来的治疗方法将更加复杂，包括基因治疗、细胞与基因疗法结合等前沿手段。Kenai致力于将这些创新转化为临床应用，特别是在应对帕金森病及其他神经退行性疾病伴随的慢性神经炎症方面。

在Kenai的工作过程中，有许多时刻让Federoff博士感到充满动力和期待。与患者的交流使他更加坚定了公司正走在正确的道路上，并希望加速开发进程，为患者带来实质性的改变。

Kenai的愿景是开发出具有全球可及性的疗法，满足全球帕金森病患者的需求，并通过低温保存、运输和解冻交付的能力，确保疗法的安全性和耐受性。总之，Kenai对其开发中的疗法充满信心，期望改变帕金森病的治疗格局。