瑞博生物在2024年ESC会议上首次发布全球首个靶向FXI的抗凝血药RBD4059 I期临床数据

2024年8月31日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）在欧洲心脏病学会（ESC Congress 2024 London）上公布了其自主研发的全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸药物RBD4059的一期临床研究数据。主要研究结果显示，RBD4059具有剂量依赖性的药代动力学特性，并在显著降低FXI活性和蛋白质方面表现出超过90%的效果。此外，在安全性和耐受性方面，RBD4059在研究的剂量范围内未显示不良安全信号，证明了其良好的安全性。

这项研究将支持RBD4059作为抗凝药物的进一步开发。研究发现，RBD4059在每3个月或6个月给药方案中能够保持高水平的药效学效果，有望在慢性抗凝治疗中实现更高的依从性和更低的出血风险。抗凝药物是预防和治疗血栓的基础用药，适用于多种疾病的预防和治疗，包括冠状动脉疾病、外周动脉疾病、终末期肾病（ESRD）、房颤（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、骨科手术术后等。目前的抗凝药物存在药效时间短且需要频繁给药的问题，并伴有一定的出血风险，因此，具有强效、长效且出血风险低的新型抗凝药物需求巨大。

RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发的GalNAc偶联siRNA药物，通过抑制FXI和阻断内源性凝血途径的激活来实现其抗凝血和抗血栓作用。与现有的抗血栓治疗方法相比，RBD4059作为siRNA药物具有更强效、长效且更低出血风险的优势。

此前，RBD4059的一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验已获得欧洲药品管理局（EMA）批准，旨在评估其在稳定型冠状动脉疾病患者中的安全性、药代动力学和药效学。2024年8月，首例患者已入组。

瑞博生物联席CEO兼全球研发总裁甘黎明博士表示：“我们已经获得了令人振奋的一期临床数据，对于将这款全球首创且临床进度领先的靶向FXI siRNA药物推进至临床II期，我们感到非常兴奋。RBD4059在临床上显示的药效和持久时间都达到了我们的预期目标，使其区别于全球其他已上市和正在开发中的FXI抑制剂。我们对受试患者治疗反应的一致性表示极大的鼓舞，这进一步夯实了该药物的First-In-Class和Best-In-Class潜力。”

瑞博生物将继续全力推进RBD4059的临床开发，为全球患者带来更精准有效的治疗方案。我们期待这款创新药物未来的发展，相信它将为抗血栓治疗领域带来重大变革。

瑞博生物是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。公司总部位于江苏昆山，在北京和瑞典哥德堡设有研发中心。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台。其自主研发的GalNAc小核酸药物递送技术平台RIBO-GalSTARTM具有高度特异的肝靶向和高效、长效特征，同时在肝外递送领域也取得了积极进展，进一步支持公司基于创新和差异化的全球化发展战略。

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