排名前五的靶点	数量

AGT(血管紧张素原)	2
17β-HSD13(17β-羟基类固醇脱氢酶13)	2
APOC3(载脂蛋白C-Ⅲ)	2
PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9)	1
ANGPTL3(血管生成素样蛋白-3)	1

关联

项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的药物

Cosdosiran

靶点

caspase 2

作用机制

caspase 2抑制剂 [+2]

在研机构

原研机构

在研适应症

非在研适应症

最高研发阶段临床3期

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

RBD-5044

靶点

APOC3

作用机制

APOC3抑制剂

在研机构

原研机构

在研适应症

非在研适应症

最高研发阶段临床2期

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

RBD-1016

靶点

HBV-X

作用机制

HBV-X抑制剂

在研机构

苏州瑞博生物技术股份有限公司 [+1]

原研机构

苏州瑞博生物技术股份有限公司

在研适应症

慢性丁型肝炎 [+3]

非在研适应症-

最高研发阶段临床2期

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的临床试验

CTIS2023-510369-92-00

/ Recruiting临床2期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Phase 2 Trial Evaluating the Efficacy and Safety of RBD5044 in Patients with Mixed Dyslipidemia - RC02T001

开始日期2025-01-28

申办/合作机构

Ribocure Pharmaceuticals AB

NCT06797401

/ Recruiting临床2期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Phase 2 Trial Evaluating the Efficacy and Safety of RBD5044 in Patients With Mixed Dyslipidemia

The goal of this clinical trial is to learn if drug RBD5044 works to treat mixed dyslipidemia in adults. It will also learn about the safety of drug RBD5044. The main questions it aims to answer are:
Does drug RBD5044 reduce the triglyceride levels? What medical problems may participants experience when taking drug RBD5044? Researchers will compare drug RBD5044 to a placebo to see if drug RBD5044 works to treat mixed dyslipidemia.
Participants will:
Receive RBD5044 or placebo twice during the trial (Day 1 and Day 84). Visit the clinic 11 times during 12 months (visit every 4-8 weeks) for checkups and tests.

开始日期2025-01-28

申办/合作机构

Ribocure Pharmaceuticals AB

CTR20244751

/ Recruiting临床2期

评价不同剂量QLC7401在接受优化降脂治疗控制不佳的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的原发性高胆固醇血症或混合型高脂血症患者中有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究

主要研究目的：评价不同剂量QLC7401在接受优化降脂治疗控制不佳的LDL-C升高的原发性高胆固醇血症或混合型高脂血症受试者中的安全性、耐受性和有效性。次要研究目的：评估QLC7401的药效动力学（PD）特征；评估QLC7401的免疫原性。

开始日期2025-01-20

申办/合作机构

苏州瑞博生物技术股份有限公司

100 项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的临床结果

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0 项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的专利（医药）

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项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的文献（医药）

2024-01-01·Bioanalysis

Metabolite Identification and Quantitation of RBD1016 siRNA: A Direct Comparison of Hybridization-Based LC-FD and LC-HRAM Assays

Article

作者: Chu, Yantao ; Wang, Laixin ; Yu, Hong ; Guo, Zhaoxu ; Yan, Min ; Ji, Yuhuan ; Chu, Limin ; Meng, Min

Aim: RBD1016 is an N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA drug currently in a phase II trial for treatment of chronic hepatitis B virus. To evaluate its absorption, distribution, metabolism and excretion (ADME) and pharmacokinetic/pharmacodynamic (PK/PD) properties, two LC-based bioanalytical methods, LC–high-resolution/accuracy MS and LC–fluorescence detection, were developed and qualified. Materials & methods: The LC–high-resolution/accuracy MS method was used for metabolite identification and simultaneous quantitation of the antisense and sense strands as well as their respective metabolites. The LC–fluorescence detection assay was primarily used for analyzing the antisense strand and its metabolites in low-concentration plasma samples. The two methods were successfully bridged by analyzing the same sets of study samples. Results & conclusion: Both methods were found to have excellent accuracy/precision, specificity and reproducibility to support ADME and PK/PD studies of RBD1016 siRNA.

2023-12-01·ESC heart failure

Regional differences and coronary microvascular dysfunction in heart failure with preserved ejection fraction

Article

作者: Hage, Camilla ; Venkateshvaran, Ashwin ; Shah, Sanjiv J. ; Lund, Lars H. ; SP Lam, Carolyn ; Lagerström Fermer, Maria ; Gan, Li‐Ming ; Erhardsson, Mikael ; Saraste, Antti ; Svedlund, Sara ; Ljung Faxén, Ulrika ; Tromp, Jasper

Abstract:

Aims:

In heart failure with preserved ejection fraction (HFpEF), regional heterogeneity of clinical phenotypes is increasingly recognized, with coronary microvascular dysfunction (CMD) potentially being a common shared feature. We sought to determine the regional differences in clinical characteristics and prevalence of CMD in HFpEF.

Methods and results:

We analysed clinical characteristics and CMD in 202 patients with stable HFpEF (left ventricular ejection fraction ≥40%) in Finland, Singapore, Sweden, and United States in the multicentre PROMIS‐HFpEF study. Patients with unrevascularized macrovascular coronary artery disease were excluded. CMD was assessed using Doppler echocardiography and defined as coronary flow reserve (adenosine‐induced vs. resting flow) < 2.5. Patients from Singapore had the lowest body mass index yet highest prevalence of hypertension, dyslipidaemia, and diabetes; patients from Finland and Sweden were oldest, with the most atrial fibrillation, chronic kidney disease, and high smoking rates; and those from United States were youngest and most obese. The prevalence of CMD was 88% in Finland, 80% in Singapore, 77% in Sweden, and 59% in the United States; however, non‐significant after adjustment for age, sex, N‐terminal pro‐brain natriuretic peptide, smoking, left atrial reservoir strain, and atrial fibrillation. Associations between CMD and clinical characteristics did not differ based on region (interaction analysis).

Conclusions:

Despite regional differences in clinical characteristics, CMD was present in the majority of patients with HFpEF across different regions of the world with the lowest prevalence in the United States. This difference was explained by differences in patient characteristics. CMD could be a common therapeutic target across regions.

2023-03-01·Molecular therapy. Nucleic acids

Targeting ANGPTL3 by GalNAc-conjugated siRNA ANGsiR10 lowers blood lipids with long-lasting and potent efficacy in mice and monkeys

Article

作者: Xue, Lifang ; Zhang, Hongyan ; Wen, Wei ; Sun, Xueting ; Shang, Haibao ; Yuan, Ye ; Wang, Jue ; Zheng, Shuquan ; Xiao, Rui-Ping ; Zheng, Wen ; Cui, Weiyi ; Zhang, Xiuqin ; Gao, Shan

Angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3) is an important regulator of lipoproteins by inhibiting both lipoprotein and endothelial lipases. It has been intensively investigated as a drug target for the treatment of dyslipidemia. In the present study, a modified small interfering RNA (siRNA) conjugated with GalNAc ANGsiR10 was characterized by in vivo and in vitro studies for its effect on ANGPTL3 silencing, the reduction of plasma triglycerides (TGs), and cholesterol levels in disease models. The results showed that ANGsiR10 displayed a significant and long-lasting efficacy in reducing blood TG and cholesterol levels in both mice and monkeys. Remarkably, the maximal reductions of plasma TG levels in the hApoC3-Tg mice, a model with high TG levels, and the spontaneous dyslipidemia model of rhesus monkey were 96.3% and 67.7%, respectively, after a single dose of ANGsiR10, with long-lasting effects up to 15 weeks. The cholesterol levels were also reduced in response to treatment, especially the non-HDL-c level, without altering the ApoA/ApoB ratio. This study showed that ANGsiR10 is effective in treating dyslipidemia and is worth further development.

609

项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的新闻（医药）

2025-05-23

·药时空

齐鲁制药/瑞博生物合作开发的PCSK9靶向创新药II期临床完成入组

5月23日，瑞博生物发消息称，其与齐鲁制药合作开发的靶向PCSK9小核酸药物RBD7022/QLC7401(登记号:CTR20244751) II期临床试验已顺利完成全部受试者入组。该试验共纳入204例高脂血症患者，旨在进一步评估药物的安全性、有效性及长效降脂潜力，为后续关键临床研究奠定基础。01 聚焦全球前沿技术，破解心血管领域“未满足需求”‌RBD7022是瑞博生物基于自主知识产权平台‌RiboGalSTARTM开发的GalNAc-siRNA药物，是继Leqvio后全球第二款进入临床阶段靶向PCSK9的siRNA药物。该药通过精准抑制肝脏PCSK9蛋白表达，长效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。该技术突破传统药物需频繁给药的局限，单次注射即可实现‌数月持续降脂‌，为高脂血症患者提供更优治疗选择。目前，RBD7022已完成I期临床研究，显示其良好的安全性，且临床药效数据达到预期。作为全球首个上市的超长效降脂siRNA药物，诺华的Leqvio上市以来销售高速增长，2024年其销售额为7.54亿美元（+114%）。2025 Q1该药销售额为2.57亿美元（约18.7亿元），同比增长72%。02 强强联合：技术龙头与商业化巨头的“双向赋能”2023年12月15日，瑞博生物将RBD7022在中国内地、香港及澳门的权益授权予齐鲁制药，凸显市场对该产品的信心。齐鲁制药凭借成熟的研发体系和商业化网络，有望快速实现RBD7022的本土化生产与市场覆盖。这是一次技术龙头与商业化巨头的强强联合。瑞博生物作为小核酸药物领域的领军企业，其RiboGalSTARTM平台在肝靶向递送效率、稳定性和安全性上达到国际领先水平，已布局多款代谢性疾病及罕见病管线。同时，齐鲁制药具有全产业链优势与成熟的商业化网络，近年来通过BD合作加速布局核酸药物、ADC等前沿领域，此次合作将进一步巩固其在心血管赛道的话语权。RBD7022这一里程碑不仅印证了‌瑞博生物在小核酸药物源头创新中的全球竞争力‌，更彰显了‌齐鲁制药在复杂临床试验执行与产业化落地上的行业领先优势‌，为国产长效降脂药物冲击百亿市场按下加速键。关于齐鲁制药齐鲁制药集团是一家领先的全产业链型制药公司，在全国拥有11大生产基地，总占地8916亩，2022年位列中国医药工业百强榜第五。集团依托中美五大研发中心，以临床价值为导向，以患者为中心，持续整合全球优质资源进行创新药物研发。2022年度集团研发投入占销售收入的比重约为11%，在肿瘤、感染、肝病、自身免疫、代谢疾病等未被满足的重大疾病领域已布局丰富且具有竞争力或差异化的产品管线和多种具有竞争力的平台，积极外部创新项目引进及院校合作，与各方融合、融通创新，以有温度的科技创新推动更多高品质药物快速上市，驱动人类更加美好、健康的未来。关于瑞博生物瑞博生物专注于小核酸（siRNA）药物研究和开发的全球领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。公司围绕心血管、代谢、肝病、肾病以及其他治疗领域建立了丰富的产品管线。公司坚持差异化靶点和产品布局，拥有国际化的创新研发团队，在全球开展产品研发和商业化，争取早日为患者带来全新的药物治疗手段。公司总部位于江苏昆山，于北京和瑞典Mölndal设有研发中心。识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

2025-05-23

·同写意

科济药业舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）的摘要已公布于ASCO网站丨会员动态

ASCO会议细胞疗法临床结果

2025-05-23

·瑞博小核酸

齐鲁制药与瑞博生物联合宣布：PCSK9靶向创新药RBD7022 II期临床完成入组

2025年5月7日，中国‌——齐鲁制药与瑞博生物共同宣布，双方合作开发的靶向PCSK9小核酸药物RBD7022/QLC7401(登记号:CTR20244751) II期临床试验已顺利完成全部受试者入组。该试验共纳入204例高脂血症患者，旨在进一步评估药物的安全性、有效性及长效降脂潜力，为后续关键临床研究奠定基础。聚焦全球前沿技术，破解心血管领域“未满足需求”‌RBD7022是瑞博生物基于自主知识产权平台‌RiboGalSTARTM开发的GalNAc-siRNA药物，是继Leqvio后全球第二款进入临床阶段靶向PCSK9的siRNA药物。该药通过精准抑制肝脏PCSK9蛋白表达，长效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。该技术突破传统药物需频繁给药的局限，单次注射即可实现‌数月持续降脂‌，为高脂血症患者提供更优治疗选择。目前，RBD7022已完成I期临床研究，显示其良好的安全性，且临床药效数据达到预期。作为全球首个上市的超长效降脂siRNA药物，诺华的Leqvio上市以来销售高速增长，2024年其销售额为7.54亿美元（+114%）。2025 Q1该药销售额为2.57亿美元（约18.7亿元），同比增长72%。强强联合：技术龙头与商业化巨头的“双向赋能”2023年12月15日，瑞博生物将RBD7022在中国内地、香港及澳门的权益授权予齐鲁制药，凸显市场对该产品的信心。齐鲁制药凭借成熟的研发体系和商业化网络，有望快速实现RBD7022的本土化生产与市场覆盖。这是一次技术龙头与商业化巨头的强强联合。瑞博生物作为小核酸药物领域的领军企业，其RiboGalSTARTM平台在肝靶向递送效率、稳定性和安全性上达到国际领先水平，已布局多款代谢性疾病及罕见病管线。同时，齐鲁制药具有全产业链优势与成熟的商业化网络，近年来通过BD合作加速布局核酸药物、ADC等前沿领域，此次合作将进一步巩固其在心血管赛道的话语权。RBD7022这一里程碑不仅印证了‌瑞博生物在小核酸药物源头创新中的全球竞争力‌，更彰显了‌齐鲁制药在复杂临床试验执行与产业化落地上的行业领先优势‌，为国产长效降脂药物冲击百亿市场按下加速键。关于齐鲁制药齐鲁制药集团是一家领先的全产业链型制药公司，在全国拥有11大生产基地，总占地8916亩，2022年位列中国医药工业百强榜第五。集团依托中美五大研发中心，以临床价值为导向，以患者为中心，持续整合全球优质资源进行创新药物研发。2022年度集团研发投入占销售收入的比重约为11%，在肿瘤、感染、肝病、自身免疫、代谢疾病等未被满足的重大疾病领域已布局丰富且具有竞争力或差异化的产品管线和多种具有竞争力的平台，积极外部创新项目引进及院校合作，与各方融合、融通创新，以有温度的科技创新推动更多高品质药物快速上市，驱动人类更加美好、健康的未来。关于瑞博生物瑞博生物专注于小核酸（siRNA）药物研究和开发的全球领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。公司围绕心血管、代谢、肝病、肾病以及其他治疗领域建立了丰富的产品管线。公司坚持差异化靶点和产品布局，拥有国际化的创新研发团队，在全球开展产品研发和商业化，争取早日为患者带来全新的药物治疗手段。公司总部位于江苏昆山，于北京和瑞典Mölndal设有研发中心，更多信息请参见www.ribolia.com

抗体药物偶联物siRNA临床1期引进/卖出核酸药物

100 项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的药物交易

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100 项与苏州瑞博生物技术股份有限公司相关的转化医学

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管线布局

2025年06月01日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

药物发现

临床前

临床1期

临床2期

临床3期

其他

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当前项目

药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

Cosdosiran ( caspase 2 )	缺血性视神经病变更多	临床3期
RBD-1016 ( HBV-X )	乙型肝炎更多	临床2期
SR-059 ( F11 )	血栓栓塞更多	临床2期
RBD-5044 ( APOC3 )	高脂血症更多	临床2期
RBD-7022 ( PCSK9 )	原发性高胆固醇血症更多	临床2期