传奇生物CAR-T疗法西达基奥仑赛在中国获准上市

8月27日，中国国家药品监督管理局（NMPA）通过官网宣布，传奇生物提交的西达基奥仑赛注射液的新药上市申请已成功获批。根据药品审评中心（CDE）的优先审评公示，此次获批的适应症为：用于治疗先前接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的成人患者。西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，已在美国、欧盟和日本等地获批用于治疗R/R MM患者。

BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白，是治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。西达基奥仑赛（cilta-cel，商品名：Carvykti）是一种具有特异结构的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个靶向BCMA的抗体结构域。2017年，传奇生物与强生旗下的强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）达成全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化西达基奥仑赛。2022年，该药物先后获得美国FDA、欧盟委员会（EC）和日本厚生劳动省（MHLW）的批准。

在中国，西达基奥仑赛的新药上市申请于2022年12月获得CDE受理，并被纳入优先审评程序。根据传奇生物早前发布的新闻稿，这次上市申请是基于中国开展的确证性临床研究CARTIFAN-1试验的结果。

CARTIFAN-1是一项在中国进行的2期注册研究，旨在评估西达基奥仑赛治疗多线治疗后复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。根据传奇生物在2023年1月摩根大通医疗健康年会（JPM）上公布的研究结果，在26.4个月的中位随访中，患者对西达基奥仑赛的反应不断深化，总缓解率（ORR）达到87.5%，其中79.2%的患者达到完全缓解（sCR）。

除了CARTIFAN-1研究，传奇生物还公布了多项西达基奥仑赛的临床研究数据。例如，2023年4月，传奇生物在欧洲血液学协会（EHA）报告了LEGEND-2研究的长达5年的随访数据，包括疗效和安全性资料。LEGEND-2研究是在中国进行的西达基奥仑赛的首次人体1期试验，涉及74例复发或难治性多发性骨髓瘤患者。在该研究的≥5年随访中，中位总生存期为55.8个月，18%的R/R MM患者已无病症。研究者认为，西达基奥仑赛提高了多次治疗无效患者的治愈可能性。

此外，今年6月，传奇生物首次公布了西达基奥仑赛针对多发性骨髓瘤患者的2期研究CARTITUDE-2队列D的结果。数据显示，在前线治疗自体干细胞移植后未达到完全缓解（CR）的患者，在接受西达基奥仑赛联合或不联合来那度胺维持治疗后，可获得深度且持久的缓解，总缓解率（ORR）达94%（n=16/17），所有患者均达到完全缓解（CR）或更好。

多发性骨髓瘤是一种临床需求高度未被满足的恶性血液癌症，由骨髓中的浆细胞异常增生引起。这些癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。尽管近年来创新疗法层出不穷，很多患者在获得缓解后依然会复发，并对现有疗法产生耐药性。BCMA作为一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白，成为了治疗多发性骨髓瘤的潜在靶点。

如何获取生物制药领域的最新研究进展？

在智慧芽新药情报库，您可以随时随地了解药物、靶点、适应症、机构等方面的最新研发进展。点击下方图片，开启全新的药物发现之旅吧！