北海康成戈谢病新药CAN103获国家药监局优先审评资格

北海康成制药有限公司（简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注于罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。近日，公司宣布其新药CAN103（维拉苷酶β）获得国家药监局药品审批中心（CDE）的优先审评资格。

CAN103是北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，也是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。该药物旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和青少年患者。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。

北海康成表示很高兴CDE授予CAN103优先审查资格，这是对中国戈谢病患者迫切医疗需求和公司临床试验结果的认可。CAN103具有成为变革性疗法的潜力，将对罕见病生态圈做出重大贡献。尽管首个重组酶替代疗法（ERT）已获批30多年，但中国和全球许多患者仍然无法获得现有的治疗方案，他们的需求一直未得到满足。公司将全力加速CAN103的审批进程，使其成为首个在中国本土研发和生产的酶替代疗法。

CAN103（维拉苷酶β）是一种正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

戈谢病是一种常见的溶酶体贮积症，由位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内的一种被称作葡萄糖脑苷脂的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（即Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折。在严重的戈谢病类型中（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显著改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3,000名戈谢病患者。

北海康成目前拥有12个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症，如亨特氏综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。

此外，北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病的新型及潜在治愈性的基因疗法，这些疾病包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌肉营养不良症和其他神经肌肉疾病。公司还与世界领先的研究人员和生物技术公司合作，其全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global等。