基因编辑疗法CS-101治愈贫血案例取得临床进展

近日，专注于基因编辑技术的生物医药科技公司正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开发的用于治疗重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101取得了新的临床进展。一位来自老挝的输血依赖型β-地贫患者在接受CS-101治疗后，成功摆脱了输血依赖，血红蛋白浓度稳定在120 g/L以上，并重返正常生活。

这名患者在治疗前每月需要输血两次。而在接受CS-101治疗后的两个月内，患者的总血红蛋白浓度显著提高并保持稳定，实现了脱离输血的目标。这一疗法通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学研发的高精准变形式碱基编辑器tBE，对患者的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人天然的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，恢复血红蛋白的携氧功能。随后，将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使其血红蛋白浓度达到健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

与传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法相比，CS-101注射液源自患者自体干细胞，制备周期短，患者无需长时间等待，只需数周即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果。在安全性和有效性方面，tBE技术避免了DNA双链断裂等风险，并高效激活胎儿血红蛋白表达，使患者快速完成造血重建，早日摆脱输血依赖。

截至目前，已有多位β-地贫患者通过CS-101治疗摆脱了输血依赖，其中两位患者已摆脱输血依赖超过六个月，最长的超过八个月。此外，CS-101注射液在今年4月获得了中国NMPA的IND批准，目前针对β-地中海贫血症的临床1期试验正在稳步推进，用于治疗镰刀型贫血症的临床试验也在筹备中。

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