合源生物提交「纳基奥仑赛」CAR-T细胞疗法新适应症上市申请

9月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布公告，合源生物的纳基奥仑赛注射液的新适应症上市申请已被受理。纳基奥仑赛是一种靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液。目前，纳基奥仑赛的适应症可能为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL），并已进入关键性2/3期临床研究。

纳基奥仑赛注射液（CNCT19）是一款针对CD19的CAR-T细胞疗法。根据合源生物的资料，纳基奥仑赛注射液已获得CDE三项新药临床试验许可（IND），分别用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及儿童和青少年复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

2023年11月，纳基奥仑赛注射液通过优先审评审批程序，附条件获批用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

今年6月，合源生物在欧洲血液学协会年会上以壁报形式公布了纳基奥仑赛注射液治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的1期临床试验长期随访数据。该试验纳入了接受过二线系统性治疗或自体造血干细胞移植后复发的r/r-LBCL患者。截至2022年11月，该研究已完成。中位随访时间为24.1个月，客观缓解率（ORR）为66.7%，完全缓解率（CR）为55.6%，中位持续缓解时间（DOR）和总生存期（OS）尚未到达，两年的无疾病进展率（PFS）和总生存率（OS）分别为33.3%和66.7%。研究显示，纳基奥仑赛注射液在复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中具有良好的安全性和疗效。

B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）是一种起源于B淋巴细胞的恶性淋巴系统肿瘤，包括弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤等。其中，DLBCL是一种高度异质性、侵袭性强的肿瘤，病情进展快、死亡率高，给患者带来严重威胁。复发或难治性DLBCL的治疗仍然是临床面临的重要挑战之一。

根据合源生物官网信息，除纳基奥仑赛外，公司还在研发数十款CAR-T细胞疗法，靶点包括CD19/CD22、BCMA、CLL1及CD7等，适应症涵盖血液肿瘤、实体肿瘤及非肿瘤疾病。