A Multicenter, Open-label, Single-arm Phase I Clinical Trial on the Safety and Tolerability of Inaticabtagene Autoleucel Injection in the Treatment of Autoimmune Hemolytic Anemia That Has Failed at Least Three Lines of Treatment

This is a multicenter, open-label, single-arm Phase I clinical trial to evaluate the safety and tolerability of Inaticabtagene Autoleucel Injection treatment in autoimmune hemolytic anemia that has failed at least three lines of treatment.

开始日期2025-12-27

申办/合作机构

合源生物科技股份有限公司

NCT07275736

/ Not yet recruiting早期临床1期

An Exploratory Clinical Study on the Safety and Efficacy of CNCT19 Cell Injection in the Treatment of Relapsed or Refractory Autoimmune Neurological Diseases

This study is a single-arm, open-label, non-randomized clinical trial aimed at evaluating the safety, tolerability and preliminary efficacy of CNCT19 cell injection in the treatment of patients with relapsed/refractory Neurological Autoimmune Diseases.

开始日期2025-12-15

申办/合作机构

合源生物科技股份有限公司

[+1]

NCT07269587

/ Active, not recruitingN/AIIT

A Retrospective, Observational, and Multicenter Real-world Study on the Treatment of Adult B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia With CNCT-19

This clinical study is a retrospective, observational, and multicenter post marketing real-world study aimed at evaluating the efficacy and safety of CNCT-19 in the treatment of Chinese adult B-cell acute lymphoblastic leukemia patients.

开始日期2025-11-07

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

100 项与纳基奥仑赛相关的临床结果

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100 项与纳基奥仑赛相关的转化医学

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100 项与纳基奥仑赛相关的专利（医药）

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项与纳基奥仑赛相关的文献（医药）

2026-01-15·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

CD19 CAR T-Cell Therapy for Autoimmune Hemolytic Anemia

Article

作者: Xiong, Haiqing ; Ma, Jiaxiu ; Peng, Guangxin ; Yu, Xiao ; Liu, Lijun ; Tian, Linzhu ; Wang, Wenyan ; Pan, Xinan ; Li, Ruonan ; Zhao, Xin ; Li, Xingxin ; Dai, Min ; Lv, Lulu ; Gao, Zhen ; Yang, Fei ; Liu, Yanjie ; Kuang, Zhexiang ; Zhang, Lele ; Fang, Liwei ; Li, Liyun ; Huang, Jinbo ; Luo, Yuechen ; Chen, Shuo ; Zheng, Yizhou ; Ge, Meili ; Chang, Alex H. ; Li, Jianping ; Nie, Neng ; Xu, Chun ; Shen, Yucan ; Huang, Lifang ; Shi, Jun ; Deng, Biping ; Li, Weiwang ; Feng, Yi ; Pan, Hong ; Zhao, Jingyu ; Lian, Yu

BACKGROUND:

In patients with autoimmune hemolytic anemia (AIHA), the risk of relapse is high owing to persistent autoreactive B-cell activity. Multirefractory AIHA is a more advanced stage of disease that is defined by a lack of response to at least three lines of therapy. CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy results in profound B-cell depletion and may be a useful approach to achieving drug-free remission in multirefractory AIHA.

METHODS:

We enrolled patients from a compassionate-use program and those from a phase 1 study who had primary multirefractory AIHA. Each patient received a single infusion of autologous CD19 CAR T cells. The primary objective was to assess the safety profile - the incidence, characteristics, and severity of adverse events, including cytokine-release syndrome and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome. Secondary objectives included efficacy and pharmacokinetic features. A complete response was defined by resolution of symptoms, an increased hemoglobin level, and normalization of hemolysis markers. B-cell reconstitution and the origin of relapse were analyzed with flow cytometry, single-cell RNA sequencing, and paired B-cell receptor sequencing.

RESULTS:

CD19 CAR T cells were administered to 11 patients - 5 in the compassionate-use program and 6 in the phase 1 study. The median follow-up was 12.2 months (range, 7.3 to 21.9). All patients had a complete response; the median time to a complete response was 45 days (range, 21 to 153). The median duration of drug-free remission was 11.5 months (range, 6.8 to 21.0). Cytokine-release syndrome of grade 1 or 2 in severity occurred in 9 patients, and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome of grade 1 occurred in 1 patient. A total of 15 infections occurred among 7 patients, with no infections of grade 4 or higher. One patient had immune effector cell-associated hematotoxicity of grade 3. In multi-omics assessments of sequential samples, naive B cells were predominant in the reconstituted B-cell population in patients with drug-free remission, and crosstalk between HLA-DRB5+ B cells, CD4+ T cells, and B-cell maturation antigen-expressing long-lived plasma cells contributed to a relapse-specific B-cell niche.

CONCLUSIONS:

CD19 CAR T-cell therapy had expected toxic effects and resulted in sustained remission in patients with multirefractory AIHA. (Funded by the National Key Research and Development Program of China and others; ClinicalTrials.gov number, NCT06231368.).

2025-02-25·Blood Advances

Inaticabtagene autoleucel in adult relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia

Article

作者: Xu, Kailin ; Wang, Ying ; Song, Yongping ; Yan, Dongmei ; Liang, Aibin ; Wei, Xudong ; Zhou, Hongsheng ; Liu, Qifa ; Jin, Wei ; Lv, Lulu ; Wang, Jianxiang ; Ren, Jienan ; Zhang, Cheng ; Mei, Heng ; Zhou, Yan ; Feng, Yi ; Gu, Runxia ; Deng, Yiping ; Liu, Shuangyou ; Jin, Jie ; Niu, Ting

Abstract:

Before November 2023, CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapies had not been approved in China for patients with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (R/R B-ALL), leaving a significant unmet need. In response, inaticabtagene autoleucel (Inati-cel), a novel CD19 CAR T-cell therapy with a distinct single-chain variable fragment (HI19α), was developed and showed promising efficacy in preliminary clinical research. We conducted a phase 2, single-arm, multicenter study of Inati-cel in adult CD19+ R/R B-ALL in China. The primary end point was the overall remission rate (ORR) at the end of month 3. Forty-eight patients who underwent Inati-cel infusion were evaluated for both efficacy and safety. Among them, 34 patients achieved and maintained remission beyond 3 months, with a 3-month ORR of 70.8% (95% confidence interval [CI], 55.9-83.1). The best ORR was 85.4%, with all responders reaching minimal residual disease negativity. With a median follow-up of 23.7 months, the median duration of remission was 20.7 months (95% CI, 6.4 to not reached), and the median overall survival was not reached (95% CI, 13.0 months to not reached). Additionally, grade ≥3 cytokine release syndrome and neurologic events occurred in 12.5% and 6.2% of patients, respectively. The 2-year follow-up data suggest that Inati-cel demonstrates encouraging and durable responses with manageable safety profiles in R/R B-ALL. Based on the data from this pivotal trial, Inati-cel was approved as the first CAR T-cell therapy for adult R/R B-ALL in China and underscores its potential therapeutic benefits for this patient population. This trial was registered at www.ClinicalTrials.gov as #NCT04684147.

2021-09-01·Transplantation and cellular therapy

Outcomes of CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy in Patients with Gastrointestinal Tract Involvement of Large B Cell Lymphoma

Article

作者: Cortes-Bullich, Albert ; Locke, Frederick L ; Mhaskar, Rahul ; Davila, Marco L ; Jain, Michael D ; Bachmeier, Christina ; Lazaryan, Aleksandr ; Chavez, Julio C ; Khimani, Farhad ; Perez, Ariel ; Shah, Bijal ; Nishihori, Taiga

CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy with axicabtagene ciloleucel (axi-cel) or tisagenlecleucel (tisa-cel) is approved for the standard of care treatment of relapsed or refractory large B cell lymphoma (LBCL). Patients with LBCL involving the gastrointestinal (GI) tract are at risk of perforation after lymphoma-directed therapy. The outcomes of CAR T cell therapy in patients with GI involvement have not been reported previously. This study aimed to determine the safety and efficacy of CD19 CAR T cell therapy in patients with LBCL involvement of the GI tract. This was a single-center retrospective study of 130 consecutive patients treated with standard of care or expanded-access axi-cel or tisa-cel for LBCL. Twenty-four of these patients had radiologic involvement of the GI tract before CAR T infusion. Incidence rates of severe immune effector cell-mediated toxicities and clinical outcomes were compared between the GI involvement and non-GI involvement groups. Three of the 24 patients with GI tract involvement experienced perforation. One patient had a contained gastric perforation after leukapheresis while receiving bridging radiation therapy to the stomach. This patient was eventually able to proceed with lymphodepletion and product infusion. In the other 2 patients, GI tract perforation occurred at day +13 and day +35 after CAR T infusion. All 3 patients subsequently died while experiencing lymphoma progression. Upper GI bleeding occurred in 1 other patient in the context of progressive disease at 6 months after product infusion. The incidence rates of severe cytokine release syndrome and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, length of hospital stay, and use of anti-IL-6 and steroids were similar in the 24 patients with GI tract involvement and the 106 patients without GI tract involvement. No significant between-group differences were seen in the best overall response rate, progression-free survival, or overall survival. Our data show that outcomes of patients with GI tract involvement before CAR T cell therapy are similar to those without GI involvement, and that durable remissions can be observed. However, patients with preexisting GI tract involvement are at risk of perforation from disease progression before and after CAR T cell infusion.

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项与纳基奥仑赛相关的新闻（医药）

2026-02-24

·Reportify

吉利德78亿美元豪购Arcell，细胞治疗赛道迎分水岭之战

21世纪经济报道记者季媛媛2月23日，吉利德科学宣布与其长期合作伙伴Arcellx达成最终协议，将以每股115美元现金、总股权价值约78亿美元的价格收购后者。消息一出，Arcellx盘前股价应声暴涨近80%。这一收购背后被认为是吉利德旗下Kite Pharma在细胞治疗领域布下的一枚重子。根据协议条款，吉利德将获得Arcellx的全部控股权，但故事并未结束。Arcellx的股东未来还有机会获得每股5美元的或有价值权（CVR），而触发条件是核心资产anito-cel在上市后至2029年底，全球累计净销售额达到至少60亿美元。这一“对赌”条款显示了吉利德对anito-cel成为重磅炸弹药物的极高期望。anito-cel是一种针对多发性骨髓瘤的BCMA CAR-T细胞疗法，目前正在等待FDA的审批，其PDUFA日期定于2026年12月23日，这意味若顺利，该药将在年底登陆美国市场。有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，对于吉利德以约78亿美元收购Arcellx，市场反应积极。这起并购不仅是为单一重磅药物买单，更是对整个CAR-T赛道，特别是多发性骨髓瘤（MM）领域未来几年格局的重塑信号。“吉利德此次从合作方升级为全资拥有者，意在全面掌控anito-cel这款潜在‘同类最佳’药物的开发与商业化。”该分析师认为，此次收购也凸显了吉利德在肿瘤领域的紧迫感。其肿瘤业务支柱Yescarta和Tecartus在2024年销售额增速已放缓至低个位数，面临激烈竞争。一场“对赌”式的收购不少业内人士直言，吉利德此次的“豪赌”底气来源于临床试验数据。在2025年12月举行的美国血液学会（ASH）年会上，Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）在重度预处理的R/R MM患者中展现出令人振奋的疗效：客观缓解率（ORR）高达96%，完全缓解（CR）或严格完全缓解（sCR）率达到74%，且缓解持久性良好，安全性可控。这项研究结果不仅为R/R MM患者带来了新的治疗选择，也进一步巩固了BCMA CAR T疗法在晚期骨髓瘤治疗中的核心地位。BCMA（B-cell maturation antigen，B细胞成熟抗原）是一种主要表达于正常浆细胞和骨髓瘤细胞表面的蛋白质。它在健康B细胞上的表达有限，使其成为靶向骨髓瘤细胞的理想靶点。Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）正是利用这一机制，通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其表达能够识别并攻击BCMA阳性骨髓瘤细胞的CAR受体。公开信息显示，Arcellx的技术核心在于其D-Domain CAR平台。与传统使用抗体片段不同，这种新型合成蛋白结合域更小且更简单，不仅能提高转导效率，还能降低tonic signaling风险，进而从源头上减少脱靶毒性。吉利德收购的不仅是一款即将上市的产品，更是一个有望应用于下一代CAR-T和双特异性抗体的底层技术平台。而吉利德此刻出手，正值全球CAR-T市场格局发生剧烈变化的微妙节点。随着各大药企2025年财报的陆续公布，细胞疗法的商业回报图景愈发清晰，呈现出典型的“赢家通吃”局面。一方面，是强势者的狂奔。强生与传奇生物携手推出的Carvykti（西达基奥仑赛），无疑是2025年医药领域的最大亮点。2017年，传奇生物与彼时强生旗下的杨森公司签署合作协议，强生由此获得大中华区以外地区的开发与商业化权益。2022年，该产品在美国获批，到了2024年在国内获批。强生的2025年三季报显示，Carvykti的第三季度销售额达到5.24亿美元，创单季新高。而在2025年第四季度收入为5.55亿美元，同比增长65.8%。大部分收入来自美国市场，全年美国销售收入为14.92亿美元，同比增长71.6%。凭借更优的疗效数据和更早向前线治疗的推进，Carvykti已经实现了对同靶点竞争对手的全面超越，全年销售额突破20亿美元大关几无悬念。与此同时，百时美施贵宝（BMS）也在CAR-T领域尝到了甜头。BMS公布的2025年财报显示，其总收入达481.94亿美元，同比微降1%。在血液学领域，CD19 CAR-T 疗法 Breyanzi 表现最为抢眼，年度销售额达 13.58 亿美元，涨幅高达 82%，其也是 BMS 销售增长引擎之一。另一方面，是CAR-T产业的分化与洗牌。据记者梳理，全球已上市的15款CAR-T产品中，有8款来自中国。目前，中国市场已形成复星凯特、药明巨诺、传奇生物、科济药业、合源生物等多家企业竞争的格局。但因制备工艺高度个性化，这些疗法价格普遍在99.9万至129万元之间。最便宜的合源生物纳基奥仑赛定价99.9万元/针，最贵的药明巨诺瑞基奥仑赛则高达129万元/针。全球CAR-T市场已形成“中美双强”的格局。上述分析师强调，美国凭借先发优势占据技术高地，诺华、吉利德、百时美施贵宝等跨国药企主导早期市场；中国依托本土创新快速跟进，以复星凯特（阿基仑赛）、药明巨诺（瑞基奥仑赛）等头部企业为代表，适应症布局从血液瘤向多发性骨髓瘤等延伸。“值得注意的是，国内企业采取授权引进与自主研发并行的策略，在成本控制和医保准入方面形成了差异化竞争力。不过，与国际巨头相比，国内企业在实体瘤管线储备、全球化临床布局上仍存在差距。”该分析师说。十字路口的抉择正是在这种“群雄突起、疗效逼近、成本劣势”的背景下，吉利德收购Arcellx的战略意图超越了单纯的“买药”，直指对未来技术主权的宣示。而当前的细胞治疗赛道也正经历一场深刻的“路线之争”。以武田制药和诺和诺德为代表的企业，于2025年下半年陆续宣布退出或收缩细胞治疗研发，原因是“战略投资组合优先”以及细胞疗法的商业化回报周期过长。然而，BMS、艾伯维、阿斯利康等巨头却在做相反的事——疯狂加码“体内CAR-T（in vivo CAR-T）”。2025年，这一领域的军备竞赛已进入白热化。3月，阿斯利康宣布以最高10亿美元的总价收购比利时生物技术公司EsoBiotec，其中包括4.25亿美元的首付款及基于研发里程碑的5.75亿美元或有对价。此次收购的核心目的在于获取EsoBiotec的工程纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台；6月，全球制药巨头艾伯维宣布以21亿美元现金全资收购Capstan Therapeutics，该公司聚焦开发LNP-mRNA路线的体内CAR-T疗法，CD19和BCMA靶向的体内CAR-T疗法主要用于探索治疗自免疾病。根据协议，艾伯维此次收购 Capstan，不仅将获得 CPTX2309 这一极具潜力的在研产品，还将获得Capstan专有的tLNP平台技术；同年10月，BMS宣布，将以15亿美元现金收购私营生物技术公司Orbital Therapeutics。通过此次收购，BMS可以获得Orbital的领先RNA免疫疗法临床前候选药物OTX-201，这是一种靶向CD19的体内CAR-T （in vivo CAR-T）疗法，目前正在进行IND申报研究。BMS此举的核心目标是强化其在下一代细胞治疗领域的战略布局，抢占技术迭代的关键赛道。在收购Arcellx之前，2025年8月，吉利德公司旗下的Kite宣布已达成最终协议，以3.5亿美元收购开发in vivo CAR-T疗法的私营生物技术公司Interius BioTherapeutics。两个月后，吉利德进一步加大了对体内CAR-T疗法技术的投入，与中国生物科技公司普瑞金生物签署了一项价值高达16.4亿美元的生物医药行业合作协议。根据声明，Kite Pharma将向普瑞金生物预付1.2亿美元，用于共同研发下一代体内疗法。有业内人士指出，体内CAR-T的魅力在于，它将“制药工厂”从体外转移到了患者体内。借助静脉注射靶向递送系统（如慢病毒载体或LNP），能够在体内直接将患者自身的T细胞改造成CAR-T细胞。这将治疗周期从数周缩短至数天，成本有望降低70%—80%，并可能避免清淋化疗。这也是一众跨国巨头纷纷重金押注这一赛道的重要原因。如前述分析师指出，吉利德收购Arcellx，目的在于在BCMA CAR-T这一高增长赛道上，打造可与Carvykti正面竞争的产品线，防止被进一步边缘化。短期来看，市场普遍预期anito-cel将在2026年底获批，并于2027年正式销售。机构预测其4L+ MM峰值销售额约16亿美元，若拓展至二线治疗，峰值有望达38亿美元。CVR条款也反映了市场对其销售前景的乐观预期。从中长期挑战层面来看，能否在更广泛、处于前线的人群中保持优异的安全性，是其冲击一线治疗的关键所在。吉利德需要证明其全球商业化能力能够最大化anito-cel的价值，从而在与强生的竞争中抢占份额。另外，自体CAR-T的高成本（单剂约40万—50万美元）是普及的硬伤。未来，需借助自动化、通用型（off-the-shelf）技术或者医保/商保创新支付模式来打破这一困局。当下，行业竞争的焦点正悄然从“自体”CAR-T转向“通用型”与“体内”CAR-T领域。吉利德需依托Arcellx的D-Domain平台，在下一代技术浪潮中保持领先。2026年第二季度，交易即将完成；2026年12月23日，FDA将给出审批答案。这场关于78亿美元、CVR以及无数患者生命的豪赌，才刚刚开始。（文章来源：21世纪经济报道）

2026-02-24

·医药云端工作室

开年红利！这家大三甲，将5款CAR-T等商保创新药目录品种，全部引进！（附名单）

编辑：子非鱼近日，陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）公示了其2026年第一次药事管理与药物治疗学委员会的药品调整决议。本次会议决定对医院药品目录进行更新，共调出6个药品品规，同时引进28个新药品，以进一步优化临床用药结构，满足患者治疗需求。值得注意的是，新桥医院将2025年首版商保创药目录的19个品种全部引入该院，包括5款CAR-T细胞治疗产品，6款罕见病，2个阿尔兹海默症用药。商保创新药目录从今年1月1日正式执行，新桥医院将其全部引入，看来政策落地效果初显。根据公示的决议附件，被调出的6个药品包括注射用比伐芦定、盐酸特拉唑嗪胶囊等。值得注意的是，调出名单中包含两个原研药品种，分别为勃林格殷格翰的美洛昔康片和由Organon（杭州默沙东）生产的辛伐他汀片。在新引进的28个药品中，涵盖了多个治疗领域的前沿和创新药物，显示出医院对提升疑难重症救治能力的重视。引进名单亮点颇多：肿瘤治疗领域：引进了包括注射用芦比替定、盐酸他泽司他片等新型抗肿瘤药，以及伊匹木单抗注射液（CTLA-4抑制剂）等免疫治疗药物。细胞治疗领域：一次性引进了5款CAR-T细胞治疗产品，包括复星凯瑞的阿基仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液等，大幅增强了在血液肿瘤等领域的治疗手段。神经科学领域：引进了治疗阿尔茨海默病的仑卡奈单抗注射液和多奈单抗注射液。罕见病用药：引进了用于治疗戈谢病等的注射用维拉苷酶β、用于治疗苯丙酮尿症的盐酸沙丙蝶呤片等，体现了对罕见病患者群体的关注。目录来源：新桥医院官网声明：本公众号内容旨在为医药行业人士提供行业动态，并不构成任何就医/用药/购药/投资建议，你看到此内容并不意味着你是本公众号的特定读者，请谨慎阅读。关注公众号，获取可靠、专业的资讯和分析内容

细胞疗法免疫疗法

2026-02-23

·无癌家园

20万一针？国研CAR-T疗法有望价格大跳水，胃癌、胰腺癌、肠癌等实体瘤纷纷“破冰”

关注无癌家园我们战癌到底 “天价”的CAR-T疗法，曾被无数癌症患者视为可望不可及的生命曙光。自2017年首个CAR-T药物在美国上市以来，其疗效虽令人瞩目，但动辄数十万甚至上百万的价格，令普通家庭望而却步。在2025年12月7日国家医疗保障局正式发布的首版《商业健康保险创新药品目录》中，5款国产CAR-T细胞疗法纷纷入选，其价格普遍在99.9万至129万元之间，最便宜的合源生物纳基奥仑赛定价99.9万元/针，最贵的药明巨诺瑞基奥仑赛则高达129万元/针。此前高昂费用一直是市场放量的核心障碍。而印度CAR-T能把价格压到3-4万美元，主要其特殊的仿制药和专利保护政策，能绕过了进口试剂的购买成本。我国CAR-T的使用和推广一直处于尴尬的困境中。 5款CAR-T纳入商保名单价格革命：从“百万神药”到“20余万可及” 2025年12月，华道生物宣布已向国家药监局提交其首款CAR-T细胞药物HD CD19 CAR-T的上市申请，定价仅为20余万元人民币。这一价格不仅远低于国内同类产品约120万元的水平，也显著低于国际均价。目前，该药物已获准用于两种临床适应症，包括难治性或复发性的非霍奇金淋巴瘤以及B细胞急性淋巴细胞白血病。截图源自NMPA官网华道生物创始人在公司成立之初就立下誓言：“做中国老百姓用得起的细胞药物”。通过自主研发的全自动、全封闭、无人化细胞制备平台，华道生物将CAR-T药物产能提升至传统方法的50倍以上，显著降低了生产成本。推动价格下降的不仅是技术进步，还有支付体系的创新。2025年12月7日，5款CAR-T疗法纳入商保也无疑给业内和癌友们打了强心剂。这一举措意味着CAR-T疗法首次进入多层次支付体系的核心环节。一旦实现商保覆盖，患者个人实际支付比例有望大幅压缩，从而让更多人能够负担得起这一先进疗法。胃癌：CLDN18.2靶向疗法取得里程碑突破除了血液肿瘤领域，在实体瘤CAR-T治疗领域，胃癌率先取得了高级别循证医学证据。舒瑞基奥仑赛（satri-cel/CT041）是一种靶向CLDN18.2的CAR-T产品。CLDN18.2是一种在胃癌细胞表面特异性高表达的蛋白，是理想的靶点。 2025年6月25日，科济药业宣布，舒瑞基奥仑赛注射液的新药上市申请（NDA）已正式提交至中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE），拟用于治疗 Claudin18.2 表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）患者。如果一切顺利的话，舒瑞基奥仑赛即将成为全球首款针对实体瘤的CAR-T产品，早日惠及广大胃癌患者。作为国际上首个针对Claudin18.2的CAR-T细胞，Satri-cel从2019年首次亮相就惊艳世界，其显著的疗效展现出对消化系统肿瘤的良好治疗前景。在此之前5月20日，舒瑞基奥仑赛注射液拟纳入优先审评；3月3日，舒瑞基奥仑赛注射液正式被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物品种名单。关键临床数据：此次提交的新药上市申请基于在中国 24 个研究中心进行的一项多中心、随机、开放标签、活性对照的 II 期研究。临床试验结果已发表于《柳叶刀》，此II期随机对照试验（CT041-ST-01研究）具有里程碑意义。该研究结果显示，与标准治疗方案相比，satri-cel治疗显著延长了无进展生存期，其中位无进展生存期（mPFS）为3.25个月，而标准治疗组仅为1.77个月，到本试验的主要终点。同时总生存期（OS）显示出明显的获益趋势（mOS 7.92个月 vs 5.49个月）。值得一提的是，satri-cel将疾病进展或死亡风险降低了31%。在安全性方面，仅少数患者发生了3级细胞因子释放综合征，整体耐受性良好。这项研究是CAR-T在实体瘤领域首个成功的大规模随机对照试验，为晚期胃癌患者提供了新的希望。该研究入组的患者代表了临床上极为棘手的群体——他们对现有化疗、靶向等标准治疗均已耐药，通常预后极差。satri-cel在此类患者中取得的生存获益，证实了其在末线治疗中的价值。除了satri-cel，其他靶点如EpCAM和CLDN18.2/PD-L1双靶点的CAR-T（如IMC001和NCT06084286研究中的产品）也正在胃癌中进行I期探索，旨在覆盖更广泛的患者或提升疗效。胰腺癌：挑战“癌王”，探索治疗新时机胰腺癌因其高度恶性和治疗难度被称为“癌王”，CAR-T疗法正在这一领域进行艰难但有希望的攻坚。同样靶向CLDN18.2的舒瑞基奥仑赛（satri-cel/CT041），其应用场景有了新的拓展。关键临床数据：除了用于晚期治疗，2025年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上，satri-cel在一项Ib期研究（CT041-ST-05）中，开创性地探索了用于胰腺癌术后辅助治疗的可能性。该研究针对的是完成根治性手术后，存在高复发风险的患者。初步结果显示，satri-cel够诱导患者产生持续的无病生存状态，纳入的6例患者中5例受试者（包括1例已完成输注后52周随访的受试者）仍维持无病状态，且均显著降低肿瘤标志物CA19-9的水平，最佳降幅达51.3%~96.1%。图1 为患者无病生存期Kaplan-Meier生存曲线图2 肿瘤临床试验-疗效数据（泳道图）图3 CA19-9水平变化图这提示CAR-T疗法可能有潜力清除手术后体内残存的微小病灶，从而预防复发，将治疗窗口从“末线挽救”提前到“术后巩固”，这是一个重要的理念突破。接受此项治疗的患者，虽然经历了根治手术，但因肿瘤生物学特性恶劣，复发风险依然很高。传统辅助化疗效果有限，satri-cel为代表的新疗法为他们带来了延长无病生存期、乃至追求治愈的新可能。此外，靶向EpCAM和CLDN18.2/PD-L1双靶点的CAR-T疗法（如IMC001和NCT06084286研究）也正在晚期胰腺癌患者中进行临床评估。结直肠癌：GCC靶向疗法展现高缓解率与长期生存潜力在结直肠癌领域，靶向鸟苷酸环化酶C（GCC）的CAR-T产品GCC19CART取得了令人瞩目的早期数据。GCC在超过80%的转移性结直肠癌中特异性表达。关键临床数据： 2025年ASCO大会上，在美国的I期CARAPIA-1研究中，GCC19CART用于治疗复发/难治性转移性结直肠癌患者。截至2025年4月22日，美国I期临床共有10例经过二线标准治疗后复发的转移性结直肠癌（mCRC）患者接受了GCC19CART治疗。在2x10^6 CAR-T细胞/公斤体重的剂量组中，取得了高达80%（4/5）的客观缓解率，这意味着大部分患者肿瘤显著缩小，其中1例患者甚至达到了病理学完全缓解（即术后标本中未发现存活肿瘤细胞）,3例达到部分缓解。更为鼓舞人心的是，来自中国的研究数据显示，在对该疗法产生应答的患者中，有超30%生存期突破4年，超40%总生存期超过了3年，超70%生存期突破2年，显著优于标准疗法（中位总体生存期仅为6~10个月）。这些患者属于标准治疗（化疗、靶向治疗甚至免疫治疗）失败后的末线患者，治疗选择极少，预后极差。GCC19CART的高缓解率和诱人的长期生存“拖尾效应”，使其成为该群体一个极具潜力的新选择。同时，其他靶点如LGR5（一种癌症干细胞标志物，研究编号NCT05759728）和EpCAM的CAR-T疗法IMC001也处于临床探索阶段，以期为不同靶点表达的患者提供选择。目前无癌家园免疫临床试验急招肝癌、胃癌、卵巢癌、食管鳞癌、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、间皮瘤、多发性骨髓瘤等癌种！除了上述提到的血液肿瘤外，实体瘤癌友在经济条件允许的情况下可以尝试CAR-T项目进行治疗。具体流程可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部400-626-9916进行初步评估！肝癌：肝内胆管癌初显疗效，肝细胞癌潜力待释 CAR-T疗法在肝癌中的探索主要围绕两个亚型展开。肝内胆管癌是一种预后极差、治疗选择有限的恶性肿瘤。根据2024年《临床肿瘤学杂志》（JCO）发表的Ⅰ期临床试验（NCT04805307）结果，12例Claudin 18.2阳性晚期肝内胆管癌患者接受自体Claudin 18.2 CAR-T细胞输注后，客观缓解率（ORR）达到33.3%，疾病控制率（DCR）为75%，中位无进展生存期（PFS）为5.2个月。其中1例患者实现完全缓解，持续缓解时间超过18个月。这一案例为传统化疗（标准方案中位生存期约11.7个月）后进展的患者提供了获得长期深度缓解的可能。目前，旨在提升疗效的CAR-T联合PD-1/PD-L1抑制剂的探索性研究正在开展。对于更为常见的肝细胞癌，靶向GPC3的CAR-T疗法在早期临床研究中展现了潜力，实现了高达90%的疾病控制率。间皮瘤：MSLN靶点获初步认证恶性胸膜间皮瘤是一种与石棉暴露相关、侵袭性强的癌症。针对其高表达的特异性靶点间皮素（MSLN），CAR-T疗法进行了早期临床验证。一项I/II期研究入组了19例患者，结果显示，经PET评估有2例患者达到完全代谢缓解，5例达到部分缓解，另有4例疾病稳定。这些产生应答的患者，此前尽管接受过标准治疗，但病情仍在进展。该研究表明，MSLN靶向CAR-T能为部分晚期间皮瘤患者带来明确的肿瘤消退。基于此，新一代的MSLN-CAR-T产品（如TNHYP218）的临床试验已启动，旨在进一步提升治疗的持久性和有效性。其他实体瘤：多癌种早期探索同步进行 CAR-T疗法的探索已广泛延伸至其他难治性实体瘤领域，并在早期研究中观察到积极信号：肺癌：针对表皮生长因子受体（EGFR）这一常见靶点开发的CAR-T，在一项研究中将患者的中位生存期提升至15.63个月。前列腺癌：靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的CAR-T疗法，在治疗后可使患者的特异性生物标志物——前列腺特异性抗原水平下降95%以上。卵巢癌与脑胶质瘤：分别靶向MSLN和双唾液酸神经节苷脂（GD2）的CAR-T疗法，在早期研究中显示出延长生存期的希望。接受MSLN-CAR-T治疗的晚期卵巢癌患者6个月总生存率达70.2%；而接受GD2-CAR-T治疗的复发/难治性脑胶质瘤患者12个月总生存率高达83.3%。这些数据为缺乏有效治疗手段的晚期患者提供了新的研究方向。未来展望：从“生命孤舟”到“常规医疗选项” 展望未来，CAR-T疗法的发展前景令人期待。在适应症拓展上，虽然目前CAR-T主要集中在白血病、淋巴瘤等血液类肿瘤，但对实体瘤的攻克已取得初步进展。多位专家预测，未来五年内有望在肺癌、肝癌等领域看到突破性进展。随着技术的不断进步和临床经验的积累，CAR-T疗法有望应用于更多类型的癌症治疗。在安全性方面，CAR-T疗法最常见的风险是细胞因子释放综合征（CRS），表现为高热、血压波动，严重时可致多器官衰竭。但随着经验积累和技术优化，这一问题正逐步缓解。在自身免疫性疾病的应用中，CRS发生率显著降低，多数症状可在24小时内自然消退。预防性使用抗炎与抗过敏药物能有效控制反应强度。监管层面也在积极发力，《细胞治疗产品管理条例》将于2026年5月1日起正式施行，为行业发展划定清晰边界。截至目前，全国已有超过100家医疗机构完成细胞治疗临床研究备案，近十家三甲医院建成专业细胞治疗中心，硬件基础日益完善。商保目录的引入，则从根本上打通了“最后一公里”的支付堵点。五款CAR-T品种均成功进入商保创新药目录，标志着支付体系在支持高价值创新疗法方面迈出了关键一步。本文为无癌家园原创，转载需授权参考文献 1.https://www.nature.com/articles/s41591-025-03513-0#code-availability 2.https://ir.arcellx.com/news/news-details/2024/Arcellx-to-Present-Clinical-Data-for-Its-Phase-1-and-iMMagine-1-Studies-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma-at-the-66th-ASH-Annual-Meeting-and-Exposition-and-Announces-Progress-in-iMMagine-3-Study/default.aspx 3.https://www.biospace.com/article/releases/innovative-cellular-therapeutics-ict-to-present-at-the-american-society-of-gene-and-cell-therapy-asgct-25th-annual-meeting/?s=62 4.https://jitc.bmj.com/content/9/2/e001162?rss=1#F1 5.https://meetings.asco.org/meetings/2022-asco-annual-meeting/288/program-guide/scheduled-sessions 6.https://www.onclive.com/view/gc012f-remains-safe-generates-durable-responses-in-relapsed-refractory-myeloma 7.https://www.onclive.com/view/efficacy-of-cldn6-directed-car-t-therapy-is-maintained-with-automated-manufacturing-in-solid-tumors 8.https://www.asco.org/abstracts-presentations/ABSTRACT492772 9.https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)00860-8/abstract 10.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.3541 11.https://www.nature.com/articles/s41408-021-00459-7 12.https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11185317/table/T3/ 无癌家园提醒癌友们国内细胞免疫治疗技术，包括CAR-T细胞（除上市的CAR-T外）、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞（除上市的TILs外）、TCR-T细胞（除上市的TCR-T外）、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段，未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验，在医生的监管下使用，无癌家园网不推荐患者冒然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。无癌家园抗癌资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家热门细胞疗法相关文章 Review past ▶▶▶ 1.【实体瘤细胞疗法招募】急招宫颈癌患者！实体瘤“杀手锏”TILS细胞治疗临床试验强势来袭！ 2.【TCR-T疗法免费招募】TC-N201注射液终于启动临床啦！现正急招滑膜肉瘤等NY-ESO-1阳性实体瘤患者！ 3.【肺癌新药招募】@EGFR 20ins非小细胞肺癌患者注意啦！新一代靶向药PLB1004终于启动临床啦！ 4.【实体瘤免费临床新药】急招宫颈癌患者！TILS细胞免疫治疗实体瘤临床试验招募！ 5.【CAR-T-19招募】RC19D2注射液终于启动临床啦！急招B细胞急性淋巴细胞白血病患者！分享、收藏、点赞、在看安排一下？

细胞疗法免疫疗法

100 项与纳基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
大B细胞淋巴瘤	中国	合源生物科技股份有限公司	2025-11-25
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	中国	合源生物科技股份有限公司	2023-11-07
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	中国	合源生物科技股份有限公司	2023-11-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2024-08-01
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2024-08-01
CD19阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-12-24
难治性成人急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-12-24
难治性非霍奇金淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-10-26
复发性非霍奇金淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-10-26
非霍奇金淋巴瘤	临床2期	-	CASI Pharmaceuticals, Inc.	-
温热型自身免疫性溶血性贫血	临床1期	-	合源生物科技股份有限公司	2025-12-27
免疫性血小板减少症	临床1期	中国	合源生物科技股份有限公司	2025-02-18
系统性红斑狼疮	临床1期	中国	合源生物科技股份有限公司	2025-02-18

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06231368 (Pubmed \| N Engl J Med \| NEWS) 人工标引	临床1期	自身免疫性溶血性贫血	11	CD19 CAR T-cell therapy	積壓壓艱齋鹽艱網襯蓋(積窪餘襯廠憲網製憲顧) = 鹹築鬱網範襯憲鑰鏇淵觸壓鏇鹽繭選鬱遞鹹構 (鏇構憲鹹顧壓鹽襯憲築 ) 更多	积极	2026-01-15
NCT04586478 (NEWS) 人工标引	临床2期	大B细胞淋巴瘤	-	源瑞达	窪簾鬱鏇築憲鑰製壓觸(獵淵觸壓構獵醖襯範遞) = 持久的缓解和长期的生存获益積糧鏇選築壓觸鬱廠膚 (衊選網築廠窪選艱築憲 ) 更多	积极	2025-11-28
NCT04684147 (ASH2024) 人工标引	临床2期	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	48	Inaticabtagene Autoleucel	築衊觸鑰觸衊襯鬱製築(簾築廠壓憲襯遞憲簾構) = 簾鬱淵鑰壓簾構網製範膚淵築壓積鏇觸糧積構 (餘顧獵淵遞鬱糧範鏇糧 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT05667506 (ASH2024)	临床1/2期	急性淋巴细胞白血病	17	纳基奥仑赛	憲衊築艱醖範壓鹹積遞(艱網製鏇窪淵築觸製簾) = 糧衊構鏇襯繭願築獵蓋膚製鹹鏇積艱鑰鑰艱夢 (艱窪醖願糧獵製繭製製 ) 更多	积极	2024-11-05
NCT04232826 (EHA2024) 人工标引	临床1期	B细胞淋巴瘤末线 \| 三线	9	INATICABTAGENE AUTOLEUCEL(CNCT19)INATICABTAGENE AUTOLEUCEL(CNCT19) (CNCT19 1×10^8 CAR+ T cells)	獵糧築餘構淵憲網獵蓋(構簾艱壓選遞艱簾齋簾) = 鏇醖鏇積鑰鏇簾齋簾觸簾襯艱衊鏇簾觸蓋鏇遞 (衊鬱遞襯淵襯糧網餘齋 ) 更多	积极	2024-05-14
ChiCTR1900025419 \| NCT04690192 (Pubmed) 人工标引	临床1/2期	大B细胞淋巴瘤二线 anti-CD19	25	CNCT19 + HDT/ASCT	蓋顧襯艱獵鑰築繭鏇衊(築齋糧觸繭憲築鬱淵憲) = 蓋構願膚鏇蓋壓衊鹹餘衊壓鬱窪願鏇糧蓋艱膚 (選繭醖齋窪獵積鹹構醖 ) 更多	积极	2024-04-16
NCT04684147 (Hematol Transfus Cell Ther) 人工标引	临床2期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	39	CNCT19 (inaticabtagene autoleucel)	鏇齋壓齋齋簾遞鑰糧繭(鹽淵窪艱範製艱鹹鹹壓) = 鬱夢製糧鹹糧廠遞製窪顧窪窪鏇壓範鑰網觸鬱 (獵淵窪憲廠齋淵網艱餘 ) 更多	积极	2023-10-07
NCT04684147 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	36	cyclophosphamide+fludarabine+CNCT19 (OCR within 3 Months)	築繭膚壓繭簾鑰選膚壓(獵鏇積襯築繭鹽襯築衊) = 糧窪獵網蓋範鹽顧願糧鏇觸構衊願憲積範醖製 (簾簾網獵鏇選膚夢鹹衊, 70.5 ~ 95.3) 更多	积极	2022-11-15
NCT04684147 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	36	cyclophosphamide+fludarabine+CNCT19 (OCR at the end of Month 3)	築繭膚壓繭簾鑰選膚壓(獵鏇積襯築繭鹽襯築衊) = 遞鑰壓選餘壓襯遞艱壓鏇觸構衊願憲積範醖製 (簾簾網獵鏇選膚夢鹹衊, 46.8 ~ 81.4) 更多	积极	2022-11-15