首个同类创新疗法获FDA全面批准，有效延缓肾功能衰退

Travere Therapeutics近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了其“first-in-class”疗法Filspari（sparsentan）。该药物用于减缓有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成年患者的肾功能下降。早在2023年2月，Filspari就已基于蛋白尿替代指标获得了FDA的加速批准。这次的完全批准是基于PROTECT研究的长期积极结果，研究表明Filspari在两年内显著减缓了肾功能的下降，与活性对照药物相比效果更为明显。值得注意的是，Filspari被分析公司Clarivate列为2023年备受关注的15款潜在重磅疗法之一。

PROTECT研究是一项为期两年的头对头研究，旨在评估Filspari与活性对照药物irbesartan在IgAN患者中的疗效和安全性。研究数据表明，在404名随机分组患者的最终分析中，Filspari显著减缓了从基线到第110周的肾功能下降速度。在意向治疗分析中，Filspari组的平均估算肾小球滤过率（eGFR）斜率为每年-3.0 mL/min/1.73 m²，而活性对照组为每年-4.2 mL/min/1.73 m²（p=0.0168）。此外，Filspari在第36周观察到的蛋白尿治疗效果在两年测量期内持续存在。这些研究结果已在《柳叶刀》医学期刊上发表。

IgA肾病是一种罕见的肾脏疾病，常常导致终末期肾病。在几种慢性肾脏疾病中，内皮素受体与血管紧张素受体阻滞剂、血管紧张素转化酶抑制剂或肾素-血管紧张素阻滞剂联合使用，对蛋白尿的治疗效果更为显著。

Filspari作为一种具有双重机制的“first-in-class”内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），在临床前数据中表现出色。它通过阻断内皮素A和血管紧张素Ⅱ的1型通路，能够减少蛋白尿，保护足细胞，并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。

这种疗法的成功批准不仅为IgA肾病患者带来了新的治疗选择，也为其他类似的慢性肾脏疾病提供了新的研究方向。Filspari的双重机制和显著疗效，使其成为未来肾脏病治疗领域中不可忽视的重要药物。