基因编辑新药获美国FDA临床许可，有望终生只需一次用药，锐正基因打造

锐正基因公司今日宣布，其自主研发的非病毒载体体内基因编辑药物ART001已获得美国FDA临床试验许可，计划用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。目前，ART001正在中国进行1期临床试验。

ART001注射液由锐正基因开发，采用脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因编辑组件输送到肝脏，编辑TTR基因以阻止TTR蛋白的表达，从而从根源上防止淀粉样物质异常沉积的发生。

基于体内基因编辑药物能够潜在地实现终生仅需一次用药即可停止病情进展甚至逆转和治愈的特性，ART001有望为患者提供一种全新的治疗方法。此外，根据公开资料介绍，锐正基因开发的体内基因技术平台以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，不依赖病毒和细胞，这有望显著降低新药研发的生产成本。

在2024年6月于美国圣地亚哥举行的国际生物大会（BIO 2024）上，锐正基因公布了ART001的24周临床研究数据。数据显示，受试者在用药4周后至24周期间，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟踪36周或更长时间，药效依然稳定。安全性方面，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品中备受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下未检测到脱靶编辑现象。锐正基因认为，综合安全性和药效，ART001具备“best-in-class”的潜力。

公开资料显示，锐正基因成立于2021年7月，是一家专注于非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物科技公司。在基因编辑领域，公司的多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段。