美国FDA批准中国首款非病毒载体基因编辑药物ART001进行临床试验

锐正基因（苏州）有限公司近日宣布，其自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的基因编辑产品ART001顺利通过美国FDA的IND申请，成为中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物进入美国临床试验。这一进展使ART001成为全球同类药物中唯一获中美两国临床试验许可的产品。

ART001目前正在中国开展一期临床试验，这标志着中国在基因编辑领域迈出了重要的一步。2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的国际生物大会上发布了ART001的24周临床研究数据。数据显示，高剂量组受试者的外周TTR蛋白水平在用药4周后较基线平均下降超过90%，并且这种疗效在36周后仍然保持稳定。同时，ART001的安全性也得到了验证，所有受试者均未出现输注相关反应，也未检测到脱靶编辑。

非病毒载体基因编辑技术被认为是未来生物技术的重要突破。相比传统的基因治疗方法，这一技术突破了许多局限，不仅适用于罕见病，还能治疗难治的常见病。同时，非病毒载体基因编辑技术生产工艺简单、成本低廉，所有组分均可大规模工业化合成，这使得患者负担得起。此外，这种技术有望一次用药即可彻底停止疾病进展，甚至治愈疾病，在降低总医疗费用的同时便利患者。

尽管非病毒载体基因编辑技术在全球范围内尚无产品上市，但这一领域已被公认为具有巨大市场和技术潜力。锐正基因作为中国的领先企业，率先在这一领域取得了突破性的进展。公司创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示，这次获批不仅是对锐正基因创新能力和技术实力的肯定，也表明中国在这一创新领域具备国际竞争力。

锐正基因成立于2021年7月，短短几年内，公司在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线稳步推进。ART001和ART002已经进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具备成为顶尖药物的潜力。截至目前，锐正基因已申请近10项国际专利，建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。

公司凭借全球领先的技术和卓越的临床数据，成为全球唯一一家在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这不仅巩固了公司在行业中的领先地位，也彰显了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。

展望未来，锐正基因将继续以创新驱动发展，致力于推动基因编辑技术的商业化应用，为全球患者提供革命性的治疗方案，助力人类健康事业的进步。