长效生长激素FDA申请完成，每年注射次数减至原来的14%

Ascendis Pharma公司近日宣布，已向美国FDA提交了针对其药物Skytrofa（lonapegsomatropin，亦称TransCon hGH）的补充生物制品许可申请（sBLA），该药物用于治疗患有生长激素缺乏症（GHD）的成年患者。生长激素缺乏症是一种严重的罕见疾病，表现为身材矮小和代谢并发症。在成年患者中，垂体无法产生足够的生长激素，其症状和发病率包括中心性肥胖、代谢综合征、骨密度降低、血脂水平改变、疲劳、全身乏力、肌肉张力不足以及认知障碍、社交孤立、缺乏动力和抑郁等心理症状。

此次sBLA申请主要基于foresiGHt试验的结果，这是一项随机、双盲、平行组的3期试验，采用安慰剂和每日注射的活性人生长激素（hGH）作为对照。此次试验比较了每周注射一次的TransCon hGH与每周一次安慰剂和每日一次活性对照药物在GHD成年患者中的疗效和安全性。试验共招募了259名年龄在23岁至80岁之间的GHD成年患者，并按1：1：1的比例随机分组，接受固定剂量的TransCon hGH、安慰剂或活性对照药物的治疗。TransCon hGH组和活性对照药物组的患者每周接受的hGH剂量基本相同。

试验数据显示，TransCon hGH在第38周时达到了主要和关键次要疗效终点的显著优势。与安慰剂组相比，接受TransCon hGH治疗的患者在第38周时躯干脂肪显著减少，全身瘦肉量增加。总体来说，TransCon hGH的安全性和耐受性良好，没有因药物停药的情况，其安全性和耐受性与活性对照药物相当。

TransCon hGH是一种采用TransCon技术研发的每周注射一次的生长激素，旨在持续释放活性且未修饰的生长激素。患者从每天注射转为每周注射，可将每年注射天数减少高达86%。目前，TransCon hGH已分别获得美国FDA和欧盟批准，商品名为Skytrofa，适用于治疗患有生长激素缺乏症的儿童和青少年。与此同时，维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得了Ascendis公司授权，拥有TransCon hGH在大中华区的独家开发、生产和商业化权益。在中国开展的3期临床试验显示，该疗法在治疗52周后，患者年化生长速率达到了10.66厘米/年，与每日注射的生长激素相比达成了非劣效性。中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理维昇药业提交的该疗法的上市许可申请。

此项进展标志着TransCon hGH在治疗成人生长激素缺乏症方面取得了重要突破，期待其早日获批并惠及更多患者。