Ascendis Pharma A/S

随着生物技术的飞速发展和人们对健康需求的日益增长，生长激素类药品市场近年来呈现出蓬勃发展的态势。为何发展快？“长高焦虑”成了商机？首先就身高而言，以下是1960年代至2010年代中国男孩和女孩的平均身高变化趋势表根据遗传、营养、医疗及社会环境的变化及可推断以下趋势：（以上数据主要来源：新浪新闻、小花生网（营养篇）、预高儿科、参考文献《婴儿和青春期前儿童的正常生长模式》作者：Julieana Nichols, MD, MPH）等）身高变化/差异的主要影响因素总结（以上数据主要来源：新浪新闻、小花生网（营养篇）、预高儿科、参考文献《婴儿和青春期前儿童的正常生长模式》作者：Julieana Nichols, MD, MPH）等）以上数据显示中国男孩和女孩的平均身高在过去几十年中稳步增长，预计未来婴幼儿身高将继续增长，但增速可能放缓。遗传、营养、环境、医疗保健、体育锻炼和睡眠质量是影响身高的主要因素。20世纪90年代末至21世纪初生长激素逐渐开始被广泛应用和普及的。随着医学技术的发展和对生长激素研究的深入，其在儿童身高的应用也逐渐被认可和推广。1生长激素类药品市场概况生长激素类药品市场规模持续扩大。根据最新市场研究报告，全球生长激素类药品市场在2022年已达到数十亿美元规模，并预计在未来五年内保持年均8%以上的增长率，到2028年市场规模可能超过150亿美元。这一增长主要得益于生物技术的不断进步、适应症的拓展以及患者对生长激素治疗认知度的提高。(图片来源于GMI)在市场结构方面，目前，市面上的生长激素主要有三大类别，分别是需每天注射一次的重组人生长激素注射用冻干粉针剂（粉剂）和重组人生长激素注射液（水剂），以及需每周注射一次的聚乙二醇重组人生长激素注射液（长效剂）。其中，重组人生长激素占据市场主导地位，广泛应用于儿童生长激素缺乏症、特发性矮小症等疾病的治疗。推动市场增长的关键因素包括：人口老龄化趋势加剧，导致与生长激素相关的代谢性疾病发病率上升；生活水平提高和健康意识增强，促使更多患者寻求生长激素治疗；此外，制药企业持续加大研发投入，不断推出新型长效制剂和更便捷的给药方式，也极大地提升了市场接受度。2市场需求分析生长激素类药物的发展是医学进步与市场利益共同作用的结果。亚太地区是生长激素市场的主要消费地区，占据了全球市场份额的40%以上。在应用领域方面，医疗领域是生长激素市场的主要消费领域，占据了市场份额的60%以上。生长激素类药品的市场需求主要来源于多个方面，包括儿童生长激素缺乏症、成人生长激素缺乏症、特发性矮小症、Turner综合征等。儿童生长激素缺乏症是生长激素类药品的主要应用领域，随着家长对孩子身高和发育的重视程度不断提高，这一领域的市场需求持续增长。成人生长激素缺乏症则主要与老龄化社会相关，随着全球人口老龄化趋势加剧，这一领域的市场潜力巨大。患者群体特征方面，儿童患者主要集中在5-15岁年龄段，家长对治疗效果和 全性有较高要求；成人患者则以40岁以上人群为主，更关注生活质量的改善和代谢功能的提升。不同患者群体的需求差异明显，儿童患者更注重身高增长和发育改善，而成人患者则更关注体成分改善、骨密度增加和心血管健康。市场需求的区域差异也十分显著。在发达国家，如北美和欧洲，由于医疗水平较高和医保覆盖较广，生长激素类药品的使用较为普及。而在发展中国家，如中国和印度，经济增长和医疗水平提升正在带动市场快速增长。特别是在中国，随着二孩政策的实施和家长对孩子身高重视程度的提高，儿童生长激素缺乏症的治疗需求呈现爆发式增长。3主要代表类生长激素药品分析在生长激素类药品市场中，有几个主要代表产品，包括诺和诺德Norditropin、辉瑞的Genotropin、礼来的Humatrope、维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）的Skytrofa、诺华的Omnitrope以及长春金赛药业的重组人生长激素注射液。这些产品在市场上占据重要地位，各有其独特的优势和劣势。以下是全球生长激素市场主要企业的市场份额、代表药物及特点的整理（数据截止2024年）：备注：以上市场份额数据为大致估算，具体数据可能会因不同研究机构和市场调研报告而有所差异。生长激素类药品的优劣势比较：从疗效方面来看，各主要产品的临床数据均显示出良好的治疗效果。Norditropin和Genotropin在长期临床使用中积累了大量的有效性数据，特别是在儿童生长激素缺乏症治疗方面表现出色。Humatrope则在成人生长激素缺乏症治疗领域有较多研究支持。金赛药业的产品在国内临床应用中表现出与进口产品相当的效果，且在某些适应症上具有独特优势。安全性方面，所有主要产品都经过严格的临床试验和长期使用验证，总体安全性良好。然而，不同产品在不良反应发生率上可能存在细微差异。例如，Norditropin的预充式注射笔设计可能减少注射部位反应的发生且，首次使用后可以保存在冰箱外部长达21天。而Genotropin的双腔注射器设计则降低了药物污染的风险。金赛药业的产品在国内大规模使用中表现出良好的安全性，但在国际市场上的长期安全性数据仍需进一步积累。价格和可及性方面，进口产品通常价格较高，可能限制其在一些发展中国家的使用。相比之下，金赛药业的产品具有明显的价格优势，且受益于本土化生产，供应稳定，在国内市场的可及性较高。然而，在国际市场上，金赛药业的产品仍需面对激烈的价格竞争和复杂的市场准入壁垒。4竞争格局与趋势分析以下是全球主要生长激素生产企业及其代表药物的详细分析（数据截至2024年），结合产品类型、优势与竞争力综合整理：01技术路径差异• 长效剂型：长春金赛主导国内市场，其长效剂型技术领先，2024年长效产品收入占比提升至28%。• 维昇药业等新兴企业通过引进海外技术（如Ascendis Pharma的隆培促生长素）打破原有格局，推动市场增长。• 长春金赛（聚乙二醇修饰）与维昇药业（TransCon技术）形成技术竞争，后者因保留原型药物结构被视为潜在“Best-in-Class”。• 技术进步让用药更方便：以前每天打针，现在每周打一针就行，甚至未来可能出无痛贴片。02中国市场特殊性• 长春金赛凭借政策壁垒（唯一长效上市企业）和渠道优势主导市场，但面临集采降价压力（粉针/水针价格降幅超50%）。• 维昇药业通过差异化技术切入，预计打破长效市场垄断，2024年市场份额约3%。03剂型趋势长效剂型因依从性优势（每周注射一次）成为未来发展方向，短效水针仍占主流（全球60%以上），水针因便捷性逐步替代粉针，但价格敏感性市场仍依赖粉针（如辉瑞Genotropin）。04联合疗法生长激素与GLP-1类药物联用（如减重时减少肌肉流失）等新型疗法，提升了其临床价值。05全球市场集中度诺和诺德、辉瑞、礼来等五家跨国药企合计占全球90%份额，呈寡头垄断；中国企业（长春金赛）通过本土化优势跻身全球前十。06未来发展方向• 长效化趋势：全球60%以上市场仍为短效剂型，但长效产品因依从性优势加速替代，预计2030年中国长效市场规模达286亿元。• 适应症拓展：企业通过开发成人GHD、烧伤修复等新适应症扩大市场，如金赛药业布局肿瘤和代谢疾病领域。• 技术竞争升级：TransCon、聚乙二醇修饰等技术路径的临床效果与安全性对比将决定市场格局。— 总结与展望 —生长激素类药品市场未来仍具有广阔的发展前景。从市场需求来看，随着人们对身高和健康管理的重视程度不断提高，生长激素类药品的应用范围将持续扩大。特别是在中国等新兴市场，经济增长和医疗水平提升将带动更多患者接受治疗。新兴应用领域为市场增长提供了新的动力。除了传统的生长激素缺乏症治疗外，生长激素在抗衰老、运动损伤修复、代谢性疾病治疗等领域的应用潜力正在被逐步发掘。例如，有研究表明生长激素可能对阿尔茨海默病、骨质疏松等老年性疾病具有改善作用，这为产品线延伸提供了新的方向。技术进步将推动市场格局的变革。基因工程技术、纳米技术等新兴技术的应用，有望开发出更安全、更有效的新型生长激素制剂。同时，人工智能和大数据技术的引入，将提高药物研发效率和个性化治疗水平。此外，新型给药方式如口服制剂、透皮贴剂等的研发成功，将极大改善患者用药体验，提高治疗依从性。生长激素的使用需要在专业医生的指导下进行，因为它涉及严格的适应症和使用规范。此外，生长激素的治疗费用相对较高，这也限制了其在一些地区和家庭中的普及程度。近年来，随着人们对儿童生长发育的关注度提高，以及医疗技术的不断进步，生长激素在儿童身高的应用得到了更广泛的认可和应用。同时，相关的医疗保障政策也在逐步完善，以帮助更多需要治疗的儿童获得有效的身高管理。需要注意的是，生长激素并不是适用于所有儿童身高的问题，其使用需要经过详细的医学评估和诊断。因此，在考虑使用生长激素助力儿童身高时，应遵循专业医生的建议，并结合具体情况做出决策。避免家长对身高“内卷”导致非医学需求的滥用，未来需加强监管，平衡医疗需求与商业扩张。参考来源：https://www.gminsights.com/zh/industry-analysis/growth-harmone-markethttps://www.askci.com/reports/20200611/1730168107883641.shtmlhttps://www.genscigroup.com/https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/020280s090lbl.pdfhttps://www.dxy.cn/bbs/newweb/pc/post/25795192

自1922年胰岛素用于治疗糖尿病，肽类药物正式登上医学舞台。发展至今，全球已有近100种肽类药物获批。据弗若斯特沙利文数据预测，到2030年，全球多肽药物市场规模将达到2108亿美元，其中中国市场规模占全球比重维持在15%左右。多肽药物市场中，糖尿病、肿瘤和罕见病是拉动多肽药物市场扩容的“三驾马车”。2025年，以下6款创新多肽药物有望首次获批。1、ElamipretideElamipretide（依拉米肽）是一种肽化合物，可轻易穿透细胞膜，靶向线粒体内膜，并可逆性地与心磷脂（cardiolipin）结合。在临床前或临床研究中观察到该疗法可增加线粒体呼吸作用、改善电子递送链功能和ATP生成，并减少致病性活性氧（ROS）的形成。这种elamipretide-心磷脂结合已被证明可以使线粒体内膜结构正常化，从而改善线粒体功能。Elamipretide已获得美国FDA授予孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格，用于治疗巴思综合征——一种由tafazzin基因突变引起的疾病，该突变导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种在线粒体功能中起主要作用的磷脂。这种疾病的特征是心脏异常、肌肉无力、反复感染和生长迟缓。1月23日，Stealth BioTherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）延长了用于治疗巴思综合征的Elamipretide新药申请（NDA）的审查期。NDA提交的包括来自2/3期TAZPOWER研究和3期SPIBA-001自然史对照研究的数据。FDA需要更多时间审查补充信息，其认为这一信息是对申请的重大修改。目前，新的处方药使用者费用法案的目标日期（PDUFA日期）是2025年4月29日。据悉，若是该药成功获批上市，将成为首个FDA批准的巴思综合征治疗药物。2、IcosemaIcoSema是诺和诺德研发的复方制品，由每周一次依柯胰岛素和每周一次司美格鲁肽（semaglutide）的固定比例组合。其中，依柯胰岛素是人胰岛素类似物，其氨基酸结构有三处进行了替换，并附加了C20二十烷脂肪二酸链，使该分子能够可逆地与白蛋白结合，从而将半衰期延长至196小时（约7天），并在经过3-4次每周一次注射后达到稳定状态。该疗法被设计为一周一次皮下注射使用。依柯胰岛素已在欧盟、加拿大、澳大利亚和日本以Awiqli为商品名获得批准。司美格鲁肽则是一种胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物，它通过突破性的肽链结构优化，使得分子半衰期延长至7天，实现了一周一次给药且血药浓度非常平稳。目前，诺和诺德已基于IcoSema针对2型糖尿病的COMBINE系列III期研究在欧盟提交其上市申请。其中COMBINE 1研究和COMBINE 3研究的结果已公开。随后，该药又于2024年12月在华申报上市并获受理。据悉，在COMBINE 3研究中，IcoSema取得了非劣效于甘精胰岛素U100和门冬胰岛素的结果。在总体基线HbA1c为8.30%的情况下，IcoSema组HbA1c降幅为-1.47%，而甘精胰岛素U100和门冬胰岛素组HbA1c降幅为-1.40（估计治疗差异：-0.06%）。此外，在基线体重为85.8kg的基础上，接受IcoSema治疗的患者体重显著减轻，IcoSema组体重减轻了3.6kg，而甘精胰岛素U100和门冬胰岛素组体重增加了3.2kg（估计治疗差异：-6.7kg）。3、NavepegritideNavepegritide（TransCon CNP，那韦培肽）属于一款长效的C 型利钠肽前药，被用于软骨发育不全的治疗。软骨发育不全属于人类最为常见的矮小症，是由编码成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因当中的一种常见致病突变所引发，这种突变会给骨骼生长的软骨内骨化过程带来影响。针对软骨发育不全发病机制的治疗手段始终是一项重大却尚未被满足的需求。据Ascendis Pharma在JPM 2025大会上透露，Navepegritide用于治疗软骨发育不全的疗法，计划在2025年第一季度向FDA提交新药申请（NDA），并在2025年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）提交市场授权申请。在关键的ApproaCH试验中，Navepegritide显著改善了腿部弯曲，这是一种常见的并发症，而安慰剂组则观察到恶化。计划在2025年第四季度提交治疗低磷酸酯酶血症的临床试验申请（IND）。目前，此药已同时被FDA和EMA认定为孤儿药。4、ApraglutideApraglutide（阿帕拉格鲁肽）是Ironwood Pharmaceuticals公司通过收购VectivBio公司获得的一种新一代、人工合成的长效GLP-2类似物，拟开发用于一系列GLP-2在疾病病理生理学中可以发挥中心作用的罕见胃肠疾病。目前，该药治疗短肠综合征（SBS）的临床试验也已进入3期阶段；治疗胃肠道急性移植物抗宿主病的临床试验已进入2期阶段。Ironwood正在III 期STARS试验中测试Apraglutide，该试验于2024年2月显示，SBS患者对肠外支持的需求减少了25%，而安慰剂患者则减少了12%。Apraglutide也达到了其次要终点，包括能够至少停止肠外支持一天的患者比例增加。2025年1月，Ironwood宣布了一项大幅裁员计划，以投入更多资源推动其先导分子Apraglutide通过III期试验和滚动NDA提交。Ironwood还展示了来自STARS开放标签扩展研究的额外数据，显示更多患者因长期暴露Apraglutide而退出肠外支持。据悉，Ironwood已启动Apraglutide的滚动NDA提交，预计将在今年第三季度完成申报。5、Galinpepimut-SGalinpepimut-S（GPS）是一种多肽候选药物，已被改良以增强针对WT1蛋白的免疫反应的程度和持续时间。WT1蛋白是在多种癌症类型中过度表达的蛋白。在构成GPS的多肽混合物中，四种多肽中的两种多肽在单个氨基酸残基上经过刻意突变。这些突变肽被免疫系统识别为非自身产物，因此不易引发免疫耐受。这些突变肽通过人工智能（AI）设计，用于诱导针对癌细胞中突变肽和自然存在肽的强力T细胞反应，达到杀伤过度表达WT1蛋白的肿瘤细胞的效果。2025年1月，SELLAS Life Sciences Group（SELLAS）公司宣布，独立数据监测委员会（IDMC）已完成关键性3期临床试验REGAL的预定中期分析。该试验评估了在研多肽免疫疗法Galinpepimut-S（GPS）治疗急性髓系白血病（AML）的疗效和安全性。分析结果显示，试验参与者的中位总生存期超过12个月，而类似患者群体的预期生存期约为6个月。IDMC对中期数据的审查支持试验按照原始方案继续进行。REGAL是一项开放标签注册性3期临床试验，招募通过二线挽救治疗达到完全缓解（CR2）的AML患者。该试验的主要终点为总生存期。目前试验尚未揭盲，然而部分盲态数据已显示，在入组完成约10个月后，确认死亡的患者少于一半，且中位随访时间约为13.5个月（范围为1个月至超过3年）。这一结果表明中位生存期超过12个月，而类似患者群体的预期生存期约为6个月。此外，对接受GPS治疗的随机选取患者样本的早期免疫反应进行的盲态分析显示，80%的患者产生了特异性免疫反应。这些数据与GPS先前的试验结果一致。在2期临床试验中，接受GPS治疗的患者的中位总生存期为21个月，而接受标准治疗的患者仅为5.4个月，GPS组患者的特异性免疫反应率为64%。6、GlepaglutideGlepaglutide为一款潜在治疗SBS的长效GLP-2类似物液体制剂，并将配备可皮下注射的自动给药装置，旨在降低或消除SBS患者的肠外营养支持，FDA曾授予孤儿药资格。2024年12月，Zealand Pharma A/S宣布收到了FDA对Glepaglutide治疗SBS的新药上市申请（NDA）发出完整回复函（CRL），FDA的CRL中要求增加临床试验以提供Glepaglutide的拟上市剂量规格更多的有效性和安全性证据。Zealand Pharma A/S在表达失望之余，同时表示将与FDA进一步沟通，并在2025年启动一项III期临床研究以支持美国和欧盟的上市需要。根据Zealand Pharma的说法，向FDA提交申请是基于一项名为EASE-1（NCT03690206）的安慰剂对照的3期注册试验结果。该试验确实达到了其主要终点，即在24周时，与基线相比，每周两次的格列帕肽剂量使每周肠外支持量在统计学上显著减少了5.13升。然而，每周一次的glepaglutide却并没有达到统计学意义上的显著差异。（安慰剂2.85L vs 每周一次3.13L ）另外一个问题则出在第二个主要终点——临床响应率上，在Glepaglutide组中，有66%的患者出现具有临床意义的改善，对照组的临床响应率是38.9%。参考资料：[1] 2024年多肽药物行业进展. 知识药点. 2025-02-05.[2] 肽类药物：现状、进展与未来展望. 生物制品圈. 2025-03-07.[3] 多肽专栏 | 多肽药物研发和市场格局分析与展望. 中生药协. 2025-03-13.[4] 2025年4月，3款罕见病药有望在美国获批. 罕见病信息网. 2025-04-03.[5] FDA延长对Elamipretide治疗Barth综合征的审查. 香港济民药业. 2025-01-24.[6] 1月3款创新药有望获FDA批准. 药明康德. 2025-01-02.[7] Tides 速递 | 诺和诺德「依柯胰岛素司美格鲁肽复方」在华申报上市. 多肽圈. 2024-12-09.[8] 罕见病ACH“救命药”关键实验达主要终点，每年长高6厘米！. CPHI制药在线. 2024-10-24.[9] JPM 2025 Ascendis. 药政时势. 2025-01-15.[10] 同源不同命！作为GLP-1的“姐妹”，它却被开发治疗这些疾病. 医药观澜. 2024-07-05.[11] Ironwood裁员50%. 药物探索. 2025年01月31日.[12] 癌症患者总生存期延长一倍！多肽免疫疗法关键性3期临床试验中期结果积极. 药明康德. 2025年01月24日.[13] 临床证据不足！短肠综合征长效GLP-2类似物上市被拒. 药讯随说. 2024年12月20日.[14] FDA拒批长效GLP-2. 佰傲谷BioValley. 2024年12月20日.识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

▎药明康德内容团队编辑近日，行业媒体Endpoints News发布了2024全球生物医药企业研发投入TOP 15榜单，药明康德内容团队将结合公开资料为读者解析上榜企业在2024年扩展研发管线的战略布局，旨在通过这些企业的创新动向展现整个产业的发展趋势。点击文末“阅读原文/read more”，即可访问原始榜单页面。▲2024年研发投入最多TOP 15生物医药公司（图片来源：药明康德内容团队根据参考资料[1]制表）默沙东2024年，默沙东通过“收购+合作”双轨策略，在多个治疗领域实现深度布局：年初，公司以6.8亿美元收购Harpoon Therapeutics，斩获DLL3靶向T细胞接合器HPN328；5月，斥资30亿美元收购EyeBio，囊获四价三特异性抗体Restoret；12月又拿下翰森制药的HS-10535全球权益，进一步拓展小分子药物管线，并成功进军GLP-1领域。与此同时，默沙东加速布局前沿技术：公司与Pearl Bio达成10亿美元合作，开发含非标准氨基酸的生物制品疗法；引入Variational AI的生成式AI平台优化药物发现，并与礼新医药就PD-1/VEGF双抗达成最高27亿美元里程碑合作。不久前，默沙东还与恒瑞医药就小分子心血管新药Lp（a）抑制剂达成授权合作。这一系列举措不仅加深了默沙东在实体瘤领域的研发能力，还通过新兴技术平台主动构建未来增长引擎。罗氏罗氏正加速推进其核心研发管线，聚焦肿瘤、神经退行性疾病及呼吸系统疾病等领域。在神经退行性疾病领域，罗氏近期公布了其靶向淀粉样蛋白的单抗药物trontinemab用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的1b/2a期试验积极结果。另一款药物prasinezumab也有望于年内获得支持进入3期临床的关键数据。在慢性阻塞性肺病（COPD）领域，罗氏旗下IL-33抑制剂astegolimab的两项临床试验数据预计将于今年揭晓。在RNA治疗领域，罗氏与Alnylam合作开发的zilebesiran在治疗高血压患者的2期临床试验中展示了显著疗效。免疫学管线方面，其BTK抑制剂fenebrutinib在针对多发性硬化的2期试验中表现良好，有望在今年获得关键数据；IL-6抗体vamikibart针对葡萄膜炎性黄斑水肿的3期研究也将公布结果。从战略布局来看，罗氏通过选择性并购与全球合作进一步夯实其研发管线。公司斥资超30亿美元收购Carmot Therapeutics，以强化其在代谢疾病领域的布局；以超10亿美元收购Poseida Therapeutics以获得其现货型CAR-T技术；此外，罗氏还以近8000万美元预付款与信达生物达成合作，共同开发小细胞肺癌疗法。与此同时，罗氏与Oxford BioTherapeutics达成多年合作，聚焦抗体疗法开发，延续其在肿瘤免疫领域的深度布局。阿斯利康阿斯利康持续加码研发创新，研发投入从2019年的60亿美元跃升至2024年的逾130亿美元，驱动其从肿瘤领域向其他疾病领域加速扩张。在肿瘤管线，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）camizestrant的3期临床积极数据，加深了该疗法在乳腺癌治疗领域的重要性；在心血管疾病领域，阿斯利康通过收购CinCor Pharma获得新型醛固酮合成酶抑制剂baxdrostat，该药物在2期临床试验可显著降低难治性高血压患者的血压水平，为临床治疗难治性高血压提供了潜在新选择。战略布局层面，阿斯利康动作频出：与Allorion Therapeutics达成独家选择权和全球许可协议，共同开发EGFR L858R突变靶向变构抑制剂，瞄准晚期EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）治疗缺口；斥资10.5亿美元收购Amolyt Pharma，获得处于3期临床阶段的甲状旁腺功能减退症创新多肽疗法eneboparatide（AZP-3601）；更斥资20亿美元收购Fusion Pharmaceuticals，整合其放射偶联药物（RDC）平台及FPI-2265等管线，强化肿瘤精准治疗布局。强生强生近期在免疫学领域取得关键研究进展：从Protagonist Therapeutics引进的口服IL-23受体拮抗剂icotrokinra针对斑块状银屑病的3期临床试验达到主要终点。在管线推进方面，靶向新生儿Fc受体的抗体疗法nipocalimab迎来多项进展。该疗法针对全身性重症肌无力（gMG）适应症已向FDA递交生物制品许可申请（BLA）并获得优先审评资格，同时向EMA同步提交上市许可申请（MAA），有望成为重磅疗法。战略布局方面，强生斥资146亿美元收购Intra-Cellular Therapies，斩获每日一次口服精神疾病治疗药物Caplyta（ITI-007）和ITI-1284，同步整合其临床阶段研发管线。艾伯维2024年，艾伯维专注多元化管线的拓展。在核心产品方面，免疫领域药物Skyrizi获批溃疡性结肠炎适应症；肿瘤领域亦取得重要突破，其抗体偶联药物（ADC）Elahere获FDA完全批准；神经科学领域则推出创新产品Vyalev，该疗法为首款获FDA批准的基于左旋多巴的皮下24小时持续输注帕金森病疗法。为补充研发管线，艾伯维开展了一系列战略收购，包括以2亿美元收购Nimble获得口服肽类IL-23R抑制剂，纳入Celsius的TREM1抗体和Landos Biopharma的口服NLRX1激动剂强化炎症性肠病治疗领域，以及收购Aliada布局阿尔茨海默病临床阶段疗法ALIA-1758。在创新合作方面，艾伯维同样成果丰硕：与EvolveImmune Therapeutics达成15亿美元合作开发多特异性抗肿瘤疗法，联合Umoja Biopharma推进原位CAR-T细胞疗法研发，携手Gilgamesh Pharmaceuticals合作开发针对精神疾病的下一代疗法，与Parvus Therapeutics共同开发炎症性肠病的新疗法，以及与OSE Immunotherapeutics和Tentarix Biotherapeutics建立合作共同推进肿瘤学和免疫学等领域的新药研发。通过一系列收购和合作，艾伯维不仅加强其在免疫学和肿瘤学领域的布局，还在神经科学领域取得了重要进展。百时美施贵宝百时美施贵宝持续加大研发投入以巩固创新优势，2024年研发投入再攀新高，公司通过战略性并购与合作增强其管线建设。在神经精神疾病领域，百时美施贵宝斥资140亿美元收购Karuna Therapeutics获得突破性药物Cobenfy（KarXT），该药已获FDA批准治疗成人精神分裂症，成为近数十年来FDA批准的首个基于新机制的精神分裂症药。此外，该药物用于治疗阿尔茨海默病患者精神病发作的潜力。也引发了高度关注。在合作方面，百时美施贵宝不断迭代其管线：公司与BioArctic达成合作，共同开发靶向PyroGlu-Aβ的阿尔茨海默病抗体疗法BAN1503和BAN2803；携手Prime Medicine开发下一代T细胞疗法；与VantAI合作部署分子胶技术平台。通过这些举措，百时美施贵宝在多个关键领域实现了战略布局，并进一步增强了其创新能力。礼来2024年，礼来公司持续在减重和阿尔茨海默病治疗领域发力。在肥胖症治疗领域，其口服GLP-1受体激动剂orforglipron在2期临床试验中展现出显著的减重效果，其3期试验正在推进；同时，公司布局的多靶点GLP-1/GIP/GCG激动剂retatrutide在2期研究中使肥胖或超重成人患者在经过24周的治疗后，达成至少15%的体重下降。在神经退行性疾病管线中，靶向β淀粉样蛋白的remternetug（每季度一次注射）也已进入关键临床阶段。在心血管和肿瘤领域，礼来也在同步发力：降血脂药物lepodisiran与muvalaplin正在加速临床开发；KRAS抑制剂olomorasib展现出显著的潜力。战略布局层面，礼来通过多重手段扩展创新边界，包括以32亿美元收购Morphic Holding，获得炎症性肠病口服整合素靶向疗法MORF-057，进一步强化自身免疫学管线；与KeyBioscience合作开发胰淀素/降钙素双重激动剂；携手HAYA Therapeutics利用RNA引导基因调控平台推进代谢疾病的临床前药物研发；并与Isomorphic Labs达成合作，借助AlphaFold技术加速小分子药物发现。通过持续的研发投入与精准并购，礼来成功构建了一个覆盖代谢、神经、心血管及肿瘤领域的创新生态。辉瑞2024年，辉瑞公司通过创新疗法研发和战略合作持续强化其研发管线布局。在肿瘤领域，高选择性CDK4抑制剂atirmociclib展现突出潜力，在针对经多线治疗的乳腺癌患者的1期临床试验中，atirmociclib组合疗法实现32%的客观缓解率（ORR），显著优于现有疗法（ORR<10%）且安全性良好。在代谢疾病领域，辉瑞重点推进口服小分子GLP-1受体激动剂danuglipron用于肥胖治疗的临床开发。疫苗领域也取得了重要突破，Abrysvo获FDA批准扩展适应症，用于预防18至59岁高风险个体因呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病。辉瑞同时积极开展外部合作：与Quotient Therapeutics合作探索心血管和肾脏疾病的新疗法；通过旗下Ignite平台与Acepodia公司合作开发自身免疫疾病疗法；与Flagship Pioneering旗下两家公司Ampersand Biomedicines和Montai Therapeutics就肥胖症和非小细胞肺癌治疗开展靶向分子研发合作。诺华2024年，诺华继续推动包括Fabhalta、Leqvio和Scemblix等核心产品的商业化进程。在后期管线中，脊髓性肌萎缩（SMA）疗法OAV101有望扩大患者覆盖范围，而从PTC Therapeutics引进的亨廷顿病治疗药物votoplam（PTC518）也展现出重大潜力。此外，诺华通过一系列战略性收购与合作加速创新：以11亿美元收购Kate Therapeutics强化其在神经科学和基因治疗领域布局；30亿美元收购MorphoSys增强肿瘤及血液学领域管线；与Ratio Therapeutics合作开发放射性治疗药物；与Arvinas达成超10亿美元协议获得其PROTAC降解剂项目；12亿美元携手Voyager Therapeutics推进亨廷顿病和SMA基因疗法研发。这一系列举措展现了诺华在肿瘤、神经科学和罕见病等关键治疗领域的深度布局，为其长期发展奠定坚实基础。GSK2024年，GSK通过核心产品创新和战略收购持续强化其产业布局。在疫苗领域，GSK公布其带状疱疹疫苗Shingrix的十年保护效力积极数据。在呼吸系统疾病方面，一年两次给药的IL-5单抗depemokimab在3期临床研究中取得积极进展，并已向美国FDA提交生物制品许可申请。在抗感染领域，创新抗生素Blujepa（gepotidacin）获批上市。与此同时，GSK也正通过一系列战略性布局加速管线拓展：公司斥资14亿美元收购Aiolos Bio获得长效抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）单抗AIO-001；以8.5亿美元收购恩沐生物（Chimagen Biosciences）的双靶点T细胞接合器CMG1A46，并与Muna Therapeutics、Vesalius Therapeutics等公司合作开发神经退行性疾病创新疗法。此外，GSK还获得了映恩生物（Duality Biologics）ADC药物DB-1324的全球权益（除大中华区），进一步丰富了其在肿瘤领域的产品组合。赛诺菲2024年，赛诺菲持续加大研发投入，并在管线推进方面取得显著进展。在呼吸疾病领域，IL-33单抗Itepekimab针对COPD的适应症已进入3期临床开发阶段，数据预计于下半年公布；同时，针对哮喘的双抗疗法lunsekimig已推进至2期临床阶段。在血液肿瘤管线中，BTK抑制剂tolebrutinib获得FDA优先审评资格，PDUFA日期定于2025年9月28日。此外，公司管线中的其他项目也在积极推进，包括蛋白降解药物KT-474和口服BTK抑制剂rilzabrutinib。与此同时，赛诺菲深化战略合作以布局未来增长点。公司与Orano Med达成3亿欧元股权投资及3.2亿欧元独家许可协议，联合开发下一代放射性配体药物，开辟肿瘤精准治疗新路径；并与Synthekine合作优化IL-10受体激动剂，旨在满足炎症性疾病的未满足需求。此外，赛诺菲还以17亿美元收购Inhibrx Biosciences，获得α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）候选药物INBRX-101。诺和诺德2024年，诺和诺德聚焦三大核心治疗领域：糖尿病/肥胖症/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、心血管/慢性肾病以及罕见病。其重点产品CagriSema（cagrilintide/司美格鲁肽复方制剂）在3期临床试验中展现出积极疗效，治疗68周可实现22.7%的显著减重效果。为拓展创新管线，诺和诺德开展了一系列战略布局：斥资10.25亿欧元收购Cardior公司，获得其处于2期临床阶段的心力衰竭反义寡核苷酸疗法CDR132L；与Ascendis Pharma合作开发每月一次给药的GLP-1受体激动剂；同时与EraCal、Metaphore、Omega Therapeutics和Cellarity公司等多家企业达成合作协议，共同开发新一代减重疗法和MASH治疗药物。安进2024年，安进公司聚焦核心创新药物布局，重点推进代谢疾病和心血管领域突破性疗法。其注射型肥胖症药物MariTide在2期临床试验中展现出显著疗效，治疗52周实现约20%的平均体重减轻，并显著改善心血管代谢指标，目前已进入关键后期试验阶段。在心血管领域，siRNA疗法olpasiran在2期试验中表现优异，可使98%患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的载脂蛋白（a）水平降至标准值以下，目前正在ASCVD患者中开展3期临床试验，预计2026年公布结果。安进同时积极推进其他重点产品：CD19抗体Uplizna今日获FDA批准，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者；治疗特应性皮炎的rocatinlimab则在3期试验中达成所有主要和次要终点，展现出显著的临床改善效果。吉利德科学2024年，吉利德科学通过创新疗法突破和战略合作持续推动多元化发展。其在肿瘤治疗领域取得重要进展，与Arcellx合作开发的BCMA靶向CAR-T疗法anito-cel在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的2期临床试验中表现优异：总缓解率高达97%，12个月总生存率达到96.5%，且安全性良好，未出现迟发性神经毒性。同时，公司以43亿美元收购CymaBay获得了原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗seladelpar，显著增强了自身肝脏疾病产品管线，该药物已在2024年8月被FDA批准。此外，吉利德还通过多项战略合作加速创新布局：与Tubulis、Xilio Therapeutics及Merus达成总额超49亿美元的合作协议，重点开发ADC、肿瘤激活IL-12蛋白及三特异性抗体等前沿疗法；追加3.2亿美元投资Arcus Biosciences以推进联合开发项目。这些举措加强了吉利德在肿瘤学和肝脏疾病等新治疗领域的战略布局与创新实力。再生元2024年，再生元公司聚焦肿瘤、免疫和基因治疗三大领域，构建了丰富的创新药物管线。在肿瘤领域，抗LAG-3单抗fianlimab联合PD-1疗法展现出显著疗效，在非小细胞肺癌和黑色素瘤患者中达到近60%的客观缓解率；双特异性抗体linvoseltamab已向FDA和EMA提交上市申请，用于治疗多发性骨髓瘤。此外，与Intellia合作的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的1期临床试验中取得积极结果。在代谢疾病和呼吸系统疾病领域，抗GDF8单抗trevogrumab和抗IL-33单抗itepekimab等创新疗法正处于后期临床开发阶段，展现了公司在多元化治疗领域的研发实力。除了研发进展，再生元在过去的一年还达成了多项合作与交易：与Mammoth Biosciences达成1亿美元协议开发体内CRISPR基因编辑疗法；通过收购2seventy bio的细胞疗法管线成立Regeneron Cell Medicines，探索细胞疗法与抗体药物的联合应用。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Big ambitions at Merck and AstraZeneca — along with a few giant pitfalls — reshape top ranks of the R&D 15. Retrieved April 3, 2025 from https://endpts.com/big-ambitions-at-merck-and-astrazeneca-along-with-a-few-giant-pitfalls-reshape-top-ranks-of-the-rd-15/[2] 各公司官网免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新