更新于：2024-12-09
Lonapegsomatropin-tcgd
隆培促生长素
更新于：2024-12-09
概要
基本信息
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2021-08-25), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (美国) |
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序列信息
Sequence Code 26401985
来源: *****
关联
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项与 隆培促生长素 相关的临床试验COACH: A Phase 2, Open-Label, Single-Arm, 156-week Trial to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Combined Once Weekly Navepegritide and Lonapegsomatropin in Children with Achondroplasia - ASND0042
开始日期2024-07-26 |
A Phase 2, Open-Label, Single-Arm, 156-week Trial to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Combined Once Weekly Navepegritide and Lonapegsomatropin in Children With Achondroplasia
This proof-of-concept trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of combination treatment with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 11 years.
开始日期2024-07-26 |
A Prospective, Non-interventional (NIS), Long-term, Post-Authorisation Safety Study (PASS) of Patients Treated With Lonapegsomatropin
The goal of this study is to further characterise the potential long-term safety risks of lonapegsomatropin in patients treated with lonapegsomatropin under real-world conditions in the post-marketing setting.
开始日期2023-03-20 |
100 项与 隆培促生长素 相关的临床结果
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100 项与 隆培促生长素 相关的转化医学
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100 项与 隆培促生长素 相关的专利（医药）
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项与 隆培促生长素 相关的文献（医药）2023-01-01·Hormone research in paediatrics
Weekly Growth Hormone (Lonapegsomatropin) Causes Severe Transient Hyperglycemia in a Child with Obesity
作者: Estrada, Doris Elizabeth ; Majidi, Shideh ; Dauber, Andrew ; Alkhatib, Einas H
Introduction: A 12-year-and-9-month-old non-Hispanic black male with a history of growth hormone deficiency, pituitary hypoplasia, prediabetes, obesity, hypertension, and hyperlipidemia was initiated on weekly growth hormone (lonapegsomatropin-tcgd) and then transiently developed symptomatic hyperglycemia to 500 mg/dL. We aimed to describe this medication’s effect. Case Presentation: He was born full term and appropriate for gestational age. He was referred to endocrinology at 3.5 years of age for short stature with a height SDS of −2.48. IGF-1 51.1 ng/mL and IGFBP-3 1.2 ng/mL were low. GH stimulation test noted baseline and peak GH of 0.1 ng/mL. MRI brain showed hypoplastic adenohypophysis, aplastic pituitary stalk, and ectopic neurohypophysis. There had been difficulty with adherence to daily GH over the following 9 years. BMI trajectory rose above 180% of the 95th percentile. By age 12, A1c was 6.6%. Metformin was started and increased to 1,000 mg twice daily. Subsequent A1c was 6.0%. Due to poor compliance with daily GH, at 12 years and 9 months, he was initiated on 22 mg (0.25 mg/kg/week) of weekly lonapegsomatropin-tcgd to improve compliance. The day after his first injection, he developed non-bloody, non-bilious emesis. He denied headaches and endorsed polyuria. Due to concern for increased intracranial pressure, he was sent to the emergency department; however, ophthalmologic exam was negative. Initial serum glucose was 500 mg/dL, then 336 mg/dL after 1-L normal saline. Hemoglobin A1c was 5.7%, urine glucose 3+ mg/dL, and urine ketones 2+ mg/dL. Venous pH of 7.379 and bicarbonate of 20.6 mmol/L ruled out diabetic ketoacidosis. Metformin was held during the hospitalization. Hyperglycemia rapidly improved with transient insulin administration. He received one dose of glargine 20 units. He was initiated on lispro carb ratio of 1:8 and correction factor 1:15 for target glucose 150 mg/dL. By day four, glucoses were below 100 mg/dL; lispro was discontinued, and he was discharged home. Weekly GH was discontinued with plans to resume daily GH therapy in several months. Conclusion: Lonapegsomatropin-tcgd offers the convenience of weekly rather than daily GH treatment; however, this patient developed a rapid increase in insulin resistance and hyperglycemia requiring insulin. The discrepancy between the glucose of 500 mg/dL and A1c of 5.7%, along with the rapid resolution of hyperglycemia, is further consistent with a medication side effect. Close glucose monitoring of patients initiated on weekly growth hormone is crucial, particularly in those with a history of prediabetes.
2022-06-16·The Journal of clinical endocrinology and metabolism2区 · 医学
Safety and Efficacy of Lonapegsomatropin in Children With Growth Hormone Deficiency: enliGHten Trial 2-Year Results
2区 · 医学
Article
作者: Saenger, Paul ; Hofman, Paul L ; Mygind, Per Holse ; Song, Wenjie ; Aghajanova, Elena M ; Maniatis, Aristides K ; Chessler, Steven D ; Malievskiy, Oleg ; Nadgir, Ulhas M ; Mao, Meng ; Beckert, Michael ; Korpal-Szczyrska, Maria ; Chertock, Elena D ; Thornton, Paul S ; Shu, Aimee D ; Komirenko, Allison S ; Vlachopapadopoulou, Elpis ; Smith, Alden R ; Cappa, Marco ; Casella, Samuel J ; Chaychenko, Tetyana
Abstract:
Purpose:
The objectives of the ongoing, Phase 3, open-label extension trial enliGHten are to assess the long-term safety and efficacy of weekly administered long-acting growth hormone lonapegsomatropin in children with growth hormone deficiency.
Methods:
Eligible subjects completing a prior Phase 3 lonapegsomatropin parent trial (heiGHt or fliGHt) were invited to participate. All subjects were treated with lonapegsomatropin. Subjects in the United States switched to the TransCon hGH Auto-Injector when available. Endpoints were long-term safety, annualized height velocity, pharmacodynamics [insulin-like growth factor-1 SD score (SDS) values], and patient- and caregiver-reported assessments of convenience and tolerability.
Results:
Lonapegsomatropin treatment during enliGHten was associated with continued improvements in height SDS through week 104 in treatment-naïve subjects from the heiGHt trial (−2.89 to −1.37 for the lonapegsomatropin group; −3.0 to −1.52 for the daily somatropin group). Height SDS also continued to improve among switch subjects from the fliGHt trial (−1.42 at fliGHt baseline to −0.69 at week 78). After 104 weeks, the average bone age/chronological age ratio for each treatment group was 0.8 (0.1), showing only minimal advancement of bone age relative to chronological age with continued lonapegsomatropin treatment among heiGHt subjects. Fewer local tolerability reactions were reported with the TransCon hGH Auto-Injector compared with syringe/needle.
Conclusions:
Treatment with lonapegsomatropin continued to be safe and well-tolerated, with no new safety signals identified. Children treated with once-weekly lonapegsomatropin showed continued improvement of height SDS through the second year of therapy without excess advancement of bone age.
2022-04-19·The Journal of clinical endocrinology and metabolism2区 · 医学
Response to Letter to the Editor From Malozowski: “Weekly Lonapegsomatropin in Treatment-Naïve Children With Growth Hormone Deficiency: The Phase 3 heiGHt Trial”
2区 · 医学
Letter
作者: Karpf, David B ; Giorgadze, Elene ; Christoffersen, Eva Dam ; Maniatis, Aristides K ; Thornton, Paul S ; Breinholt, Vibeke Miller ; Korpal-Szczyrska, Maria ; Song, Wenjie ; Hofman, Paul L ; Beckert, Michael ; Chertok, Elena ; Lin, Zhengning ; Shu, Aimee D ; Aghajanova, Elena
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项与 隆培促生长素 相关的新闻（医药）2024-12-05
来源：深蓝观
2024年无疑是多肽类药物的大年。
在当下一个景气度不算高的时代下，GLP-1类药物先后推动了诺和诺德以及礼来两大超级MNC继续维持高速增长，同时也带动了以药明康德、诺泰生物为代表的供应链上企业业务的飞速向前。
GLP-1从大类上归属于内分泌疾病用药。这个治疗领域曾经因为一个单独的糖尿病市场成为各大药企必争之地，如今又借助减肥这个赛道再次成为全球制药行业的焦点，牵动着各家制药公司的神经。
事实上，除了肥胖和糖尿病，内分泌领域仍存在巨大未被深入关注的疾病治疗需求。因为体内激素分泌紊乱引起的疾病有170多种，涉及发育异常、遗传、酶缺陷、炎症等多种临床综合征，这两年很火的用于治疗儿童生长发育迟缓的生长激素也属于该领域。由于内分泌疾病的治疗周期长，患者长期用药的依从性成为该领域一个重要的未被满足的治疗需求，这使得从每天一次到每周一次甚至更长时间的给药周期成为该领域药物研发、创新的趋势。
据弗若斯特沙利文数据，中国的非糖尿病类内分泌药物市场规模预计到2026年将增至420亿人民币，自2022年起的年复合增长率为20.99%；并且到2030年将增至742亿人民币，自2026年起的年复合增长率为14.15%。
这背后是在新一轮创新机制与分子机理迭代之后，使得过去内分泌赛道里许多未被挖掘的治疗需求重新迎来曙光，也推动着内分泌药物市场再次走向高光时刻。
而立足于新技术去发掘、并解决一个领域里未被关注但存在巨大未满足需求，这是制药公司的宿命，也是成就自身的必经之路。而愿意在一个既定的赛道里扎根的选手，往往能更多地去抓住这方面的机会。
-01-
临床需求：永无止境
临床上，医生总归是遵循指南去治疗患者，时间一长，对于指南内容的依赖便容易“理所当然”。
但事实上，任何一款疗法都有改进的空间，临床上的需求永无止境。由于指南制定需要依赖于严格设计的临床试验以及大量上市后真实世界的研究数据，这使得指南内容的更新往往落后于创新治疗方案的问世。
更便捷的给药方式、更好的疗效，以及更高的安全性，这是大多数药物临床开发需要追求的三个方向。对于用药周期通常以年为单位的内分泌领域疾病尤为如此。
拿生长激素治疗的疾病举例。
生长激素可以用于治疗生长激素缺乏症、特纳综合征、努南综合征、Prader-Willi 综合征、特发性矮小等在内的10余种疾病。这个跟身高相关的细分赛道，曾经成就了长春高新3000亿的巅峰市值，但是在这样一个领域，仍有相当大的未满足临床治疗需求空间。
一般而言，对于有生长激素适应症的患儿，注射生长激素需要在骨骺闭合以前（不同孩子闭合年龄不同，但通常为男孩15岁以前、女孩13岁以前）。
然而，由于认知不够诊断较晚以及对生长激素的误解，许多患儿错过了最佳治疗时间，导致市场仍存在大量未满足的需求。而健康中国2030规划提出的“到2030年全国五岁以下儿童生长迟缓率从8.1%下降到5~7%”的目标，又从侧面反映出这一“生长迟缓”群体尚未被完全筛查出来接受规范化诊疗。
而另一个最严峻的，就是依从性的问题。
2021年，知名咨询公司安永一则调研报告显示，全球范围内短效剂型生长素漏针情况达到三成以上，局部地区比如新西兰，每周漏一次的比例高达66%。
无独有偶，一篇发表在《中国新药期刊》上的论文也显示，在国内虽然生长激素对于相关疾病的治疗已经很成熟，但每日注射不方便，独立且无人监督的青少年不依从率高达66% ~ 77%，并且，一线城市因为社会节奏快、工作生活繁忙，漏针情况往往更严重。
依从性差、频繁漏针意味着治疗不规律或给药剂量不足，会导致疗效大打折扣，而疗效的打折又会进一步降低患者的用药信心，继而进入一个负循环。值得注意的是，儿童领域的内分泌疾病从来不只有“长不高”，在多种儿童内分泌疾病的治疗中均存在一个至关重要的治疗窗口期。这意味着，在治疗窗口期内及时且有效的治疗对于控制病情、促进康复至关重要。
因此，对于这类疾病而言，患者的依从性——即患者是否能够按时、按量、正确地接受治疗——其重要性被进一步凸显，成为影响治疗效果的关键因素。然而，患者依从性差和频繁漏针所引发的“治疗不及预期”是必然的，也在长期困扰着临床医生和患者及其家庭。由此，医药企业也在积极从药物设计的角度探寻更优的解决方案，试图帮助患者应对治疗挑战。
于是，研发长效制剂便成为解决问题的主流趋势。
生长激素长效（周制剂）与非长效（日制剂）仅一字之差，但带来的依从性提升是革命性的，安永给出了这其中的差距：周制剂的使用患者在漏针这件事上的比例只有4%。
长效生长激素能在疗效上给患者带来更多的获益，而目前国内矮小症患者及其家属对生长激素长效制剂的知晓率只有54%。因此，庞大的需求缺口和极为显著的认知差也令市场对生长激素长效制剂给出了相对乐观的预期。
近年来，虽然围绕大小分子各种长效化的技术层出不穷，但整体而言，涉及到激素分泌的蛋白类药物的长效化手段相对有限得多，核心难点是在不影响基础药物的疗效和安全性的基础上实现长效化。
还是以生长激素为例。
过去生长激素长效制剂的设计主要有两种思路：一个是设计成“皮下储存包”的思路，让生长激素分子从皮下储存包缓慢而持续地释放并进入血液循环从而实现长效化；另一种则是通过分子修饰技术，增大活性药物（生长激素）的分子量，减缓其在体内被清除的速度，延长半衰期，从而减少给药频率。
两种思路各有千秋，也都有其局限性。
近些年，两条路上都有不少产品或走向临床，或上市后又迎来退市。如今在国内，只有长春高新旗下一款用聚乙二醇（PEG）修饰的长效生长激素上市应用。
国内长效生长激素市场竞争格局（截至2024.9）
市场呼吁更多创新疗法上市，制药公司们也在相互角力。但一款长效生长激素产品能否成功走出来，还是要靠临床数据说话。
-02-
技术更迭背后的治疗革命
2022年11月，一家专注非糖尿病内分泌领域的创新药公司维昇药业发布了其新型长效生长激素周制剂——隆培促生长素（lonapegsomatropin）的三期临床试验结果：数据显示针对国内生长激素缺乏症的儿童52周的治疗后，其年化生长速率（AHV）达到10.66厘米，在统计学意义上显著优效于对照组生长激素日制剂（AHV=9.75厘米）。
这是全球目前唯一一款有临床数据证实其疗效优于生长激素日制剂、且安全性良好的长效制剂。这意味着，相比使用日制剂，隆培促生长素不仅可以大大减少注射频率，还能达到更好的长高疗效。
隆培促生长素引进自海外Biotech—— Ascendis Pharma，其海外商品名为Skytrofa，已分别于2021和2022年获得FDA以及EMA批准上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症，是目前美国使用最广泛的长效生长激素。
和其它长效生长激素设计思路不同，隆培促生长素基于“TransCon（暂时连接）”创新技术平台研发的长效控释技术，通过独特的连接结构将惰性载体分子与有生物学活性的生长激素分子暂时连接形成前药，前药进入血液循环后在生理PH值和体温条件下，连接结构可以特定速率自动解离，将未经修饰的天然结构的生长激素分子以可控的速度缓慢释放，进而发挥其生理作用。
TransCon技术原理
这种连接技术，既解决了“皮下储存包”技术可能造成的注射部位不适以及活性药物释放不稳定等问题；又因为其活性药物为天然结构的原型药物分子，解决了由分子修饰技术导致的局限性，如分子修饰技术改变了原型药物分子结构和作用机理，从而可能带来对疗效、安全性以及长期用药对代谢的影响。
基于TransCon技术平台开发的隆培促生长素，其核心优势是：在实现长效化的同时，其活性药物分子与人体自身分泌的天然生长激素完全一致，可基于内源性生长激素的模式发挥生理作用，这种“天然作用”确保了其有效性和安全性。
维昇药业由技术方Ascendis和知名医药VC维梧资本共同孵化，将Ascendis的TransCon技术和三款内分泌药物带到中国，一路受到红杉、奥博、夏尔巴等知名创投基金的青睐。
这三款药物都是基于TransCon技术平台孵化。绝大多数内分泌激素为肽类激素，或分子量偏小的蛋白质。其中部分肽类激素体内半衰期只有几分钟，从药物设计的角度来讲很难在保留生理活性的前提之下成药。
而该技术平台，就像一层“糯米纸”，把被包裹和保护的原型药物分子送到体内，可大大降低其在体内被清除的速度，实现长效化，再通过缓慢而稳定释放的未经修饰的原型药物发挥和内源性激素相同的生理作用，因此尤适用于内分泌领域。
目前维昇药业的三款产品均已完成关键临床阶段，在研发阶段已开始就中国现有诊断及治疗可改善的领域，分别和相关的医疗机构、医学协会、疾病公益及患者组织达成合作，共同推动疾病认知和管理水平的提高。此外，公司还携手和睦家，与这一国内知名非公医疗机构达成战略合作，开启共同探索以提升中国儿童生长发育服务为目标的创新发展模式，更广泛的推动儿童生长发育领域疾病诊疗水平的高质量发展。
这些在研发阶段就开始对整个疾病领域医患需求的高度关注和教育布局，为公司在整个内分泌领域长期耕耘打下了坚实基础。
制药是一个临床研究结果决定一切的行业。
用一个全新的技术在一个既定的治疗领域里驰骋，从而完成市场主角的更迭。比如替诺福韦对旧一代核苷类药物的替代；比如靶向肿瘤药对放化疗的革命；新一代EGFR-TKI的出现让一代药物再无立锥之地；mRNA技术出来后，传统的疫苗设计思路似乎要面临新一轮的抉择……
这是过去几十年里制药行业里一直在发生的事情，也是全球制药企业TOP20榜单排名角逐激烈、交替轮回的本质原因。新的治疗革命颠覆旧有的临床指南，老一辈的企业必须不断进化才能避免被新生代力量所替代。
医药行业里这种极其容易被“点状创新”所颠覆的现象，再加上行业里独有的专利悬崖效应，让时间从来都不是站在有规模、有先发优势的药企那一边。
那么在这个行业，要如何去做“时间的朋友”？
-03-
快速迭代VS做精做专
MNC大厂自有大厂的办法。借助自己的战略团队不断去寻找未来五年的“重磅领域”，并用自身雄厚的财力用高规格的研发以及并购战略提前部署。
当然这种“战略眼光”偶尔也看运气。
比如辉瑞早在21世纪初就开始布局了ADC，眼光不可谓不超前，但终究是起了个大早，没赶上ADC的黄金发展时期便草草收场，以至于如今等到ADC领域爆发之后不得不再花重金来重新入局。
默沙东是幸运的，对先灵葆雅“无心插柳”的收购，换来了自身在免疫治疗领域的统治地位；但BMS就差点运气了，虽然也拿到了O药，但除此之外的涉猎，均未得到太多的正反馈，同样剧情的还有罗氏，这两年肿瘤以及肿瘤外的布局终究是声音不太够……
始终保持自身的王者地位毕竟要求过于高：超前的眼光、强大的外部合作实力（资金、业务规模）、以及快速的执行力，这三点缺一不可。
国内的制药公司们，除了少数几家已经上岸的biotech和big pharma有实力可以参考上述路径之外，大多数企业只能在跟随的脚步里，用更勤奋和更内卷的脚步去追赶。“me too”或者“fast follow”的好处是能对标世界前沿，但有时候企业也得评估自己的风险承受能力，大厂押错一个赛道只是发展脚步放缓，但小公司们选错路通常是伤筋动骨。
无论是在不同的赛道里不断去押注“未来的热点”，还是用追赶的脚步去跟随当下的热点，这些都需要时代下的一些运气。而对于一些没吃到时代红利、仍在慢慢积累的年轻制药公司来讲，还有另外一条路可以走，就是在一个既定的领域里扎根做到极致。
这两种模式一个很大的区别就是，前者是产品先行，而后者，往往是领域先行。
在一个固定的领域里，开发/临床/商务/运营体系可以复用，平台技术和产品之间相互协同、相互赋能，用极致的效率去将资源最大化。不会因外界热点的影响而导致动作变形，而是可以在一个足够大的市场里持续挖掘且不惧周期的波动。
回到内分泌领域，这是一个覆盖从新生儿到老年人全年龄段人群、且将近一半疾病目前仍旧存在无药可医、用药周期长、存在巨大未被满足临床需求等问题的治疗领域。
比如维昇药业三款核心产品专注的细分领域，除了生长激素缺乏症之外，甲状旁腺功能减退症目前在我国患者规模接近40万，是目前唯一一种缺少激素替代疗法的内分泌疾病，治疗手段相当局限。
而软骨发育不全作为一种染色体遗传疾病，全球发病人数约36万，患者往往身材矮小且伴随多种骨骼并发症。这种疾病对生长激素应答不佳，且手术治疗有着巨大的风险和痛苦的治疗过程，在2023年9月被国家卫健委纳入了《第二批罕见病目录》。
因此，内分泌领域未满足的临床治疗需求同样巨大。绝大多数内分泌疾病治疗周期长，即使去掉糖尿病和当前火热的减肥药赛道，每年各细分疾病领域里仍有大量的新发患者；不同疾病之间又易产生关联，都与各种内分泌激素调控紊乱有关。
这一领域的研发壁垒也不容小觑。与激素调控相关的药物设计难度不亚于肿瘤，且该类药物多为生物制剂，对安全性和稳定性要求更高。
这更是一个足以撑起一家公司救死扶伤使命的赛道，维昇正用创新技术践行这一使命。
只有扎根下去，才能更快洞察到这个领域里的各种未被满足的需求，才能用更新的技术去转化革命性的治疗手段，也才能将创新治疗产品带给更多需要的患者。
2024-11-11
BFC Capital Market Update (November 2 - November 8)
Market Overview
Global Markets and Healthcare Sectors Post Strong Gains Amid Mixed Performance
Last week, U.S. markets saw notable gains, with the Dow Jones Industrial Average up 4.6%, the S&P 500 rising 4.7%, and the Nasdaq Composite gaining 5.7%. In China, the Shanghai Composite Index and CSI 300 Index advanced by 5.5%, while the Hang Seng Index increased by 1.1%.
In the healthcare sector, the U.S. Nasdaq Biotechnology Index rose 4.1%. Chinese healthcare indices also posted gains, with the SSE Health Care Index up 4.9%, the CSI Healthcare Index rising 6.4%, and the Hang Seng Healthcare Index recording a weekly increase of 2.9%.
Major Biopharma Updates
CARsgen Therapeutics Stock Rises 57.8% as Promising Preliminary Data for Off-the-Shelf CAR-T Therapy CT0590 Unveiled at 66th ASH Annual Meeting
CARsgen Therapeutics（02171.HK, 科济药业） saw a cumulative increase of 57.8% last week. On November 6, the company announced that data for Zevor-cel (Zevorcabtagene autoleucel), CT071, and CT0590 would be presented in poster format at the 66th ASH Annual Meeting, with abstracts now available on the ASH website. Notably, this is the first human Phase I trial data for CT0590, an off-the-shelf CAR-T therapy targeting BCMA and NKG2A. Among the five enrolled participants, with a median follow-up of 16.6 months (ranging from 5.1 to 24.2 months), three patients achieved remission, including two with stringent complete response (sCR) and one with partial response (PR). Of the two patients with sCR, one with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) has maintained remission for 23 months (sCR ongoing), while another with primary plasma cell leukemia (pPCL) has a duration of response (DOR) of 20 months. These preliminary results suggest that the CT0590 off-the-shelf CAR-T cell therapy is safe and capable of achieving deep and durable clinical remission.
Hengrui Pharmaceuticals' Irinotecan Liposome Combination Therapy Shows 37% Reduction in Mortality Risk for Advanced Pancreatic Cancer in Phase III Trial
On November 6, Hengrui Pharmaceuticals（600276.SH,恒瑞医药） announced results from a randomized, double-blind, parallel-controlled, multicenter Phase III clinical trial of Irinotecan Liposome (II) combined with 5-FU/LV as a second-line treatment for locally advanced or metastatic pancreatic cancer in patients who had previously failed gemcitabine treatment. The results indicated that the Irinotecan Liposome (II) combination therapy reduced the risk of death by 37% compared to the control group in pancreatic cancer patients.
Business Development Updates
In the past week, PharmaEngine secured Taiwan distribution rights for LIPORAXEL from Shanghai RMX Biopharma. Novo Nordisk partnered with Ascendis Pharma to use TransCon technology for semaglutide and other therapies. Royalty Pharma acquired U.S. royalty rights for Syndax's Niktimvo against GVHD. Nobelpharma licensed Y-mAbs' Danyelza for neuroblastoma in Japan. DRI Healthcare acquired global royalty rights for KalVista's sebetralstat for HAE. Nxera and Antiverse are collaborating on AI-based GPCR antibodies. Aditum Bio and Leads Biolabs formed Oblenio Bio for a tri-specific T-cell engager. Santen gained rights to Arctic Vision’s ARVN-001 for eye conditions in China. Zhida Pharma secured an option for Vivesto’s Apealea in Greater China.
PharmaEngine to distribute Shanghai RMX Biopharma’s LIPORAXEL in China
Nov 4, 2024 – PharmaEngine and Shanghai RMX Biopharma (a subsidiary of Haihe Biopharma) entered into an exclusive distribution agreement for LIPORAXEL (paclitaxel oral solution) in the Taiwan market.
Novo Nordisk to use Ascendis Pharma' TransCon Technology to develop, manufacture and commercialize therapeutics including Semaglutide for metabolic diseases and cardiovascular diseases worldwide
Nov 4, 2024 – Novo Nordisk entered into an exclusive worldwide research and development collaboration and license agreement with Ascendis Pharma for TransCon technology to develop, manufacture and commercialize therapeutics including semaglutide , by reducing their dosing frequency for the treatment of metabolic diseases and a product-by-product exclusive license in cardiovascular diseases.
Royalty Pharma to acquire royalty rights of Syndax's Niktimvo against GVHD in the US
Nov 4, 2024 –Royalty Pharma entered into a synthetic royalty funding agreement for Syndax Pharmaceuticals ' Niktimvo (axatilimab) against chronic graft-versus-host disease (GVHD) in the United States.
Nobelpharma to commercialize Y mAbs Therapeutics' Danyelza for relapsed/refractory high risk neuroblastoma in Japan
Nov 4, 2024 –Nobelpharma entered into an exclusive license and distribution agreement with Y-mAbs Therapeutics to commercialize Danyelza for the treatment of relapsed/refractory high risk neuroblastoma in Japan.
DRI Healthcare to acquire royalty rights of KalVista's sebetralstat against HAE worldwide
Nov 4, 2024 – DRI Healthcare signed a synthetic royalty financing agreement to acquire rights of KalVista Pharmaceuticals ' sebetralstat against hereditary angioedema (HAE) worldwide.
Nxera and Antiverse to design and globally commercialize AI based antibodies for GPCRs
Nov 5, 2024 – Nxera agreed with Antiverse to design and globally commercialize AI based antibodies for G-protein coupled receptors (GPCRs).
Aditum Bio and Leads Biolabs Announce the Formation of Oblenio Bio to Develop a Tri-Specific T-Cell Engager for Autoimmune Disorders
Nov 7, 2024 – Aditum Bio and Leads Biolabs today announced the formation of Oblenio Bio, which is being formed in conjunction with an exclusive option and license agreement to develop LBL-051, a first-in-class CD19xBCMAxCD3 tri-specific T-cell engager antibody for autoimmune diseases. Aditum Bio will fund Oblenio Bio and the parties will collaborate to rapidly bring LBL-051 into clinical studies.
Santen to commercialize Arctic Vision' ARVN-001 for UME and other ophthalmic indications in China excluding Taiwan, Hong Kong and Macau
Nov 7, 2024 – Santen signed an agreement with Arctic Vision to commercialize ARVN-001 for uveitic macular edema (UME) and certain other ophthalmic indications in China excluding Taiwan, Hong Kong and Macau.
Zhida Pharma to sign an option to develop and commercialize Vivesto’s Apealea for ovarian cancer in China, Hong Kong, Macau and Taiwan
Nov 7, 2024 –Zhejiang Zhida Pharmaceutical signed an exclusive license option agreement with Vivesto to develop and commercialize anticancer product Apealea (paclitaxel micellar) for ovarian cancer in China, Hong Kong, Macau and Taiwan.
References：
1.https://www.carsgen.com/en/news/carsgen-to-present-zevor-cel-ct071-and-ct0590-at-ash-2024-annual-congress/
2.https://www.hengrui.com/media/detail-665.html
细胞疗法临床2期免疫疗法引进/卖出
2024-11-09
Insight 数据库「医药交易」模块显示，本周全球范围内共发生 21 项医药交易（截至 11 月 8 日），涉及诺和诺德、辉瑞、极目生物、维立志博、沙砾生物、天泽云泰等公司。
其中：
约一半数量的医药交易与中国生物医药公司有关，既有产品授权，如智擎生技、智达药业分别就紫杉醇产品达成合作，也有公司收购，如华润博雅、康缘药业、东北制药等宣布或完成公司收购；
NewCo 和 T 细胞衔接器（TCE）持续火热，维立志博与生物技术风险投资公司 Aditum Bio 就前者 CD19/BCMA/CD3 三特异性 TCE 成立新公司，合作涉及金额超 6 亿美元；
另外还有其他公司达成新合作，如诺和诺德超 2.8 亿美元合作开发长效 GLP-1 激动剂，极目生物以 8500 万美元将其眼科新药在中国大陆的独家商业化权利授予 Santen 等。
下面，Insight 数据库将节选部分备受关注的交易案例做介绍，仅供读者参阅。
多家中国公司达成新合作
天广实、康源博创与辉瑞达成合作
天广实和康源博创联合宣布与辉瑞签署合作备忘录，各方将共同致力于多发性骨髓瘤患者的创新治疗方案的临床开发。新闻稿表示，这是辉瑞 Ignite 计划在中国落地以来，与中国大陆本土生物科技公司的首次合作。
辉瑞 Ignite 计划涵盖了从临床前到临床、商业供应、生产等合作领域，目的是助力国内生物医药公司加速创新。天广实专注于自身免疫疾病及肿瘤领域创新型抗体靶向药物研发及产业化，康源博创则专注于双抗/多特异性抗体研发。
复宏汉霖与 SVAX 公司达成战略合作
复宏汉霖与 SVAX 公司达成战略合作，双方将于沙特阿拉伯设立合资公司，并整合前者的生物药研发及生产能力与后者的本地注册、市场准入和商业化优势资源，推动复宏汉霖多款产品的全球注册与商业化。
根据协议，双方将在合作地区就复宏汉霖的一系列产品进行合作开发、本地注册、生产及商业化，包括阿达木单抗 HLX03、贝伐珠单抗 HLX04。另外，此次合作框架中的首批项目还包括共同投资开发帕博利珠单抗生物类似药 HLX17，并推动其全球注册上市。
维立志博携手 Aditum 成立 NewCo
维立志博和生物技术风险投资公司 Aditum Bio 宣布，基于前者 CD19/BCMA/CD3 三特异性 T 细胞衔接器（TCE）LBL-051 成立一家名为 Oblenio Bio 的新公司，并达成独家选择权及许可协议。前者将授予新公司在全球范围内开发、生产和商业化 LBL-051 的独家选择权和许可，后者将为新公司提供资金，双方将合作推进 LBL-051 进入临床研究。
LBL-051 通过同时靶向 CD19 和 BCMA，有望在多种抗体介导的自身免疫性疾病中清除更广泛的病理性 B 细胞，从而激发更强效且持久的疗效。根据协议，维立志博将有权获得 3500 万美元的首付款和近期付款，在达成开发、监管注册、销售里程碑后，还将有权获得最高达 5.79 亿美元的后续款项。
极目生物 8500 万美元售出 ARVN001 部分权利
Santen 和极目生物（Arctic Vision）就后者眼科新药 ARVN001 签署商业合作协议。根据协议，Santen 获得 ARVN001 在中国大陆（不包括中国台湾、香港和澳门地区）的独家商业化权利，后者将获得高达 8500 万美元的预付里程碑付款。
ARVN001 是一款专为脉络膜上腔注射给药的糖皮质激素曲安奈德脉络膜上腔注射混悬液，已在美国获批用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME），并正被开发用于糖尿病黄斑水肿（DME）等其他眼底疾病。此前，极目生物获得了 ARVN001 在大中华区、韩国、东盟十国、印度等地的开发和商业化独家权益。
沙砾生物与天泽云泰达成合作
沙砾生物与天泽云泰就后者 CRISPR-AaCas12bMAX 基因编辑工具及相关基因编辑技术达成合作，用于前者开发、制造及商业化其特定细胞治疗产品。沙砾生物成立于 2019 年，是一家专注于 TIL 等肿瘤免疫细胞治疗的创新型医药公司。
新闻稿表示，这也是天泽云泰的 ViCas®CRISPR 编辑技术平台达成的首次对外合作。该平台包括识别多种 PAM 序列的高效编辑器，独有的 gRNA 骨架和稳定化定点修饰策略、高活性编辑器重组蛋白、以及 mRNA-LNP 编辑系统等。
智擎生技与海和药物就紫杉醇口服溶液签署协议
智擎生技宣布与海和药物控股子公司诺迈西完成签署 Liporaxel（紫杉醇口服溶液）的经销合约。智擎公司成为 Liporaxel 在中国台湾的独家经销商，负责申请新药查验登记（NDA）及后续市场推广、销售等业务。
Liporaxel 由韩国 Daehwa Pharmaceutical 研发和制造，诺迈西于 2017 年 9 月独家取得它在中国大陆、台湾、香港地区及泰国等地的研发、生产及销售权益。该产品采用创新的脂质乳化药物运输技术（DH-LASED Platform）开发，已在中国获批用于晚期胃癌患者的治疗。
智达药业获得紫杉醇胶束独家中国权益
智达药业宣布与瑞典研发公司 Vivesto 签订合作协议，将独家获得欧洲批准上市「紫衫醇胶束」Apealea 在中国的全部权益。未来该公司还将负责生产该产品，供应全球市场。
Apealea 是一种水溶性、静脉注射的新型紫杉醇制剂，通过采用 Vivesto 公司专有的赋形剂 XR17，形成 20-60 纳米大小的胶束提高了紫杉醇的溶解度，从而改善药物输送和降低毒性。该药已获得欧盟委员会的上市授权，可联合卡铂用于治疗首次复发的铂敏感性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌和输卵管癌的成年患者。
东北制药、康缘药业等买公司，扩管线
东北制药拟 1.87 亿元收购鼎成肽源 70% 股权
东北制药召开第九届董事会第三十三次会议，以同意 11 票、反对 0 票、弃权 0 票，审议通过了《关于签署的议案》，拟收购鼎成肽源 70% 的股权。本次股权收购价款大约为 1.87 亿元。
鼎成肽源成立于 2014 年，专注于实体肿瘤细胞治疗产品的开发及转化。该公司已开发了 TCR-T、TCR 蛋白药和创新型 CAR-T 等 10 余款细胞治疗产品，靶点涉及 KRAS 突变、 EGFRvIII、AFP 和 Claudin18.2 等。其中，靶向 KRAS G12D 的 TCR-T 细胞药物已进入 1 期临床。
康缘药业 2.7 亿元收购中新医药
康缘药业发布公告称，拟以自有资金 2.7 亿元收购中新医药 100% 股权。康缘药业控股股东康缘集团持有中新医药 70% 股权，对应转让价款 1.89 亿 元。南京康竹持有中新医药 30% 股权，对应转让价款 0.81 亿元。
中新医药聚焦代谢性疾病及神经系统疾病领域，目前在研管线已有 4 个创新药进入临床阶段，分别是：1）重组人神经生长因子注射液（rhNGF），拟用于视神经损伤的治疗；2）重组人神经生长因子滴眼液（rhNGF），拟用于神经营养性角膜炎的治疗；3）三靶点长效减重（降糖）融合蛋白（GGGF1），拟用于 2 型糖尿病、超重或肥胖治疗；4）双靶点长效降糖（减重）融合蛋白（GGF7），拟用于 2 型糖尿病、超重或肥胖治疗。
华润博雅 18.2 亿元收购绿十字
华润医药董事会宣布，关于其附属子公司华润博雅生物建议收购 Green Cross HK（绿十字香港）100% 股权已根据购股协议的条款及条件完成，Green Cross HK 成为华润博雅生物的全资附属公司并作为华润医药的非全资附属公司入账。
根据华润医药此前公告，这项收购花费了华润博雅生物自有资金 18.2 亿元。通过此次收购，华润博雅生物将全资控股一家血液制品生产企业，新增一张生产牌照、 4 个在营单采血浆站，并新增 2 个省份区域的浆站布局，从而为该公司整合行业资源、拓展新浆站开辟新路径。
其它授权合作
诺和诺德与 Ascendis 达超 2.8 亿美元合作
Ascendis Pharma 宣布，已向诺和诺德授予其 TransCon 技术平台的全球独家许可，以开发、生产和商业化诺和诺德在代谢性疾病（包括肥胖和 2 型糖尿病）方面的专有产品，以及心血管疾病产品的独家许可。该合作的主要项目是每月一次的 GLP-1 受体激动剂候选产品，最初将针对肥胖和 2 型糖尿病。
根据协议，Ascendis 公司将有资格基于主要项目获得总计 2.85 亿美元的预付款、开发和监管里程碑付款，还将有资格获得基于销售的里程碑付款等款项。对于每种额外的代谢或心血管疾病产品候选药物，Ascendis 公司将有资格获得高达 7750 万美元的开发和监管等里程碑款项。
Y-mAbs 和 Nobelpharma 就抗肿瘤新药达成合作
Y-mAbs Therapeutics 与 Nobelpharma 宣布，双方已签订一项独家许可和分销协议，前者授予后者在日本开发和商业化 Danyelza（naxitamab gqgk），用于治疗复发/难治性高风险神经母细胞瘤患者，并可能用于复发性骨肉瘤。
根据协议，Y-mAbs 将获得与签订该协议有关的 200 万美元预付款，并有权获得该产品获批后商业销售的利润分享，以及高达 3100 万美元的产品和商业里程碑付款。Danyelza 是一种靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，可用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗神经母细胞瘤患者。
Synaffix 与 BigHat 合作开发下一代 ADC
Synaffix 公司宣布，已将其 ADC 技术授权给 BigHat Biosciences，后者将结合前者的技术及抗体设计平台开发新的 ADC 管线项目。这项合作有助于推进 BigHat 公司的下一代 ADC 计划，该计划处于 IND-enabling 阶段。Synaffix 公司技术的结合旨在进一步提高 BigHat 公司下一代 ADC 的安全性和有效性。
Synaffix 公司专注于将其临床阶段平台技术商业化，以开发具有最佳治疗指数的 ADC。其专有 ADC 技术平台旨在通过显著增强疗效和耐受性，使任何抗体成为「best-in-class」 的 ADC。Lonza 公司已于 2023 年 6 月宣布收购 Synaffix 公司，涉及 1 亿欧元现金及高达 6000 万欧元的额外对价。
除了上述案例，本周还有一些其它公司也达成了不同类型的合作，限于篇幅，此处不再一一介绍。欲了解本周更多授权合作信息，可点击阅读原文前往 Insight 数据库「医药交易」模块查看。
封面来源：站酷海洛 Plus
免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。
编辑：馨药
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研发状态
批准上市
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| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 生长激素缺乏症 | 美国 | 2021-08-25 |
未上市
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 内分泌系统疾病 | 临床3期 | 中国 | 2019-12-30 | |
| 内分泌系统疾病 | 临床3期 | 中国 | 2019-12-30 | |
| 垂体疾病 | 临床3期 | 中国 | 2019-12-30 | |
| 垂体疾病 | 临床3期 | 中国 | 2019-12-30 | |
| 软骨发育不全 | 临床2期 | 丹麦 | 2024-07-26 | |
| 软骨发育不全 | 临床2期 | 爱尔兰 | 2024-07-26 | |
| 软骨发育不全 | 临床2期 | 英国 | 2024-07-26 | |
| 特纳综合症 | 临床2期 | 美国 | - |
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临床结果
临床结果
适应症
分期
评价
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 298 | 憲憲蓋憲選窪積製膚醖(築醖鑰網憲蓋淵鬱遞齋) = 窪構鏇製顧構簾壓蓋鬱 遞夢膚蓋構醖築繭觸糧 (憲衊壓簾憲鹽鏇繭鹹醖, 積廠糧窪鏇網醖繭製憲 ~ 繭壓顧蓋膚餘憲鑰夢淵) 更多 | - | 2024-05-08 | |||
临床3期 | 259 | 艱醖獵願獵選鹽淵獵積(範築齋簾鹽積構選觸簾) = 膚鬱獵齋繭願獵窪範鏇 餘窪鏇窪齋膚壓齋淵簾 (憲網餘憲壓憲獵窪觸觸 ) 更多 | 积极 | 2023-12-19 | |||
Placebo | 艱醖獵願獵選鹽淵獵積(範築齋簾鹽積構選觸簾) = 製夢顧餘蓋鹹繭淵糧遞 餘窪鏇窪齋膚壓齋淵簾 (憲網餘憲壓憲獵窪觸觸 ) 更多 | ||||||
N/A | 81 | 願憲構遞憲廠願窪夢衊(蓋範窪繭願築糧網構遞) = The most commonly reported adverse events over the course of the trial were categorized as infections, injury, and respiratory/thoracic/medical disorders. The majority of adverse events were mild in severity and unrelated to treatment. No adverse events led to discontinuation of the study treatment. 膚糧憲蓋鹹積範築繭膚 (鹽餘願壓餘範鑰憲憲網 ) | 积极 | 2023-09-23 | |||
(at the beginning of the open-label extension trial) | |||||||
临床3期 | 298 | 壓鏇繭網淵鹹夢夢觸選(衊鹹鏇蓋蓋構獵積淵餘) = 築觸鏇膚構範鬱繭構網 積膚鹹夢獵窪鏇淵壓網 (鹹鏇構餘艱衊鑰淵網網, 6) | - | 2023-09-21 | |||
临床3期 | 150 | (Longpei growth promoting hormone group) | 積蓋簾網憲鏇網簾齋積(壓鹹窪糧鑰獵網齋願醖) = 鬱鏇鏇鹹蓋網願鬱獵憲 選廠願廠夢廠構淵壓範 (築選鏇淵鏇衊鏇製糧願 ) | 积极 | 2022-11-17 | ||
(growth hormone daily preparation group) | 積蓋簾網憲鏇網簾齋積(壓鹹窪糧鑰獵網齋願醖) = 餘選廠夢憲衊餘製艱衊 選廠願廠夢廠構淵壓範 (築選鏇淵鏇衊鏇製糧願 ) | ||||||
临床3期 | 150 | 壓鹹鑰艱鏇衊廠膚築蓋(艱窪齋鹽鬱蓋製範齋顧): P-Value = 0.0010 | 优效 | 2022-05-23 | |||
临床3期 | 146 | 衊製衊糧憲壓憲簾齋獵(簾鏇鹽遞夢壓願積衊壓) = 醖構淵鹽範鏇糧願夢餘 憲窪糧醖醖繭鏇遞鹽鬱 (積艱廠鏇廠願憲選膚範, 淵醖鑰鏇膚窪壓鹽憲糧 ~ 鑰淵膚築獵網鏇獵餘餘) 更多 | - | 2022-01-04 | |||
临床2期 | 53 | 鏇淵艱齋襯獵網築選觸(膚鹽憲夢顧鑰獵積廠製) = 遞繭衊餘繭構鑰選遞觸 夢獵夢膚範選齋獵蓋膚 (顧夢積構顧獵鬱艱網繭 ) | 积极 | 2017-05-01 | |||
Genotropin | 鏇淵艱齋襯獵網築選觸(膚鹽憲夢顧鑰獵積廠製) = 憲齋壓製鹹蓋憲醖積繭 夢獵夢膚範選齋獵蓋膚 (顧夢積構顧獵鬱艱網繭 ) | ||||||
临床2期 | 37 | (ACP-001, 0.02 mg hGH/kg/wk) | 選衊顧鑰觸憲夢齋夢遞(蓋遞製鑰衊鑰鹹簾壓鹹) = 獵鬱鏇糧窪襯顧製願餘 衊鹽餘遞艱鬱遞製膚壓 (艱鬱鑰窪鬱遞選觸鑰觸, 鑰鏇壓廠遞餘製鏇顧憲 ~ 積積淵鹽艱鑰築鬱襯獵) 更多 | - | 2017-03-09 | ||
(ACP-001, 0.04 mg hGH/kg/wk) | 選衊顧鑰觸憲夢齋夢遞(蓋遞製鑰衊鑰鹹簾壓鹹) = 簾衊網簾網糧顧繭窪網 衊鹽餘遞艱鬱遞製膚壓 (艱鬱鑰窪鬱遞選觸鑰觸, 壓獵繭夢艱淵衊願齋醖 ~ 簾鏇淵製憲遞選鹹繭壓) 更多 | ||||||
临床2期 | 53 | (ACP-001, Dose-level 1) | 憲鏇鑰衊艱簾廠艱糧壓(簾夢鑰網鑰鹽淵繭襯遞) = 廠衊顧範遞顧醖艱夢醖 鏇簾窪築鹹鬱願淵醖遞 (鑰壓衊餘齋鬱窪網廠衊, 壓衊構簾簾憲鹽鹹選膚 ~ 顧網網鏇顧築顧選簾廠) 更多 | - | 2017-01-19 | ||
(ACP-001, Dose-level 2) | 憲鏇鑰衊艱簾廠艱糧壓(簾夢鑰網鑰鹽淵繭襯遞) = 鹽網膚鑰壓夢觸願觸鑰 鏇簾窪築鹹鬱願淵醖遞 (鑰壓衊餘齋鬱窪網廠衊, 醖醖觸遞願獵壓網廠網 ~ 鬱膚選積衊膚餘壓餘網) 更多 |
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