Pierre Fabre实验室的BRAFTOVI®（恩可非尼）与MEKTOVI®（比尼美替尼）组合疗法获欧盟委员会批准

欧洲药品管理局（EMA）于2024年8月31日批准了基于II期PHAROS试验结果的治疗方案，Pierre Fabre Laboratories宣布欧盟委员会已经批准了BRAFTOVI®（恩可非尼）和MEKTOVI®（比尼美替尼）联合用于治疗携带BRAF V600E突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该批准背后是II期PHAROS试验，这是一项全球性、开放标签、多中心、非随机试验，旨在评估BRAFTOVI®和MEKTOVI®在初治和既往治疗过的BRAF V600E突变转移性NSCLC患者中的有效性和安全性。

PHAROS试验的主要疗效分析截止日期是2022年9月22日，在该分析中，达到了试验的主要终点，即由独立放射学审查（IRR）确定的客观缓解率（ORR）。在初治人群（n = 59）中，ORR为75%（95% CI：62、85），包括15%的完全缓解（CR）和59%的部分缓解（PR）。在既往治疗人群中，ORR为46%。

额外的随访数据显示，治疗后10个月时，64%的患者保持缓解至少12个月，每次IRR的中位缓解持续时间（mDOR）为40个月（95% CI：23.1，NE）。这些结果表明，BRAFTOVI®联合MEKTOVI®在治疗BRAF V600E突变的晚期NSCLC患者中具有显著的临床疗效和持久的缓解效果。

Pierre Fabre Laboratories的首席执行官Eric Ducournau表示，该批准将为患有BRAF V600E突变的晚期NSCLC的患者提供更多有效的靶向治疗选择，这是一个重要的里程碑。目前针对BRAF V600E突变型NSCLC患者的靶向治疗选择有限，因此BRAFTOVI®和MEKTOVI®的联合使用为这些患者提供了额外的治疗选择，这对于患者群体来说具有重要意义。

根据人用药品委员会（CHMP）于7月25日发布的正面意见，欧盟委员会基于II期PHAROS试验的结果做出了这一批准决定。试验显示，在主要疗效分析中，初治患者的ORR为75%，既往治疗患者的ORR为46%。该疗法的安全性与此前在治疗转移性黑色素瘤中的观察结果一致。

总之，PHAROS试验的成功为携带BRAF V600E突变的晚期NSCLC患者带来了新的希望，BRAFTOVI®和MEKTOVI®的联合使用显示出较高的客观缓解率和持久的缓解效果，为患者提供了重要的治疗选择。这一批准不仅是对Pierre Fabre Laboratories研究成果的肯定，也是对BRAF V600E突变NSCLC患者治疗前景的重大提升。

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