Encorafenib

据公开资料显示，2026年1-2月，国家药品监督管理局（NMPA）及美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多款实体瘤领域重要药物新适应症，覆盖了非小细胞肺癌、乳腺癌、子宫内膜癌、胃及胃食管结合部（G/GEJ）腺癌等多种恶性肿瘤。 其中 NMPA 共批准实体瘤相关新适应症 11 条，FDA 批准新适应症 2 条、完全批准 1 条，本次审批多款适应症落地直接填补临床治疗空白：美国方面，卵巢癌 / 输卵管癌 / 原发性腹膜癌迎来首款免疫疗法；国内诊疗领域再迎突破，HER2 突变非小细胞肺癌获批首款一线 HER2 靶向治疗方案，胃及胃食管结合部腺癌也新增二线 HER2 靶向治疗选择，为实体瘤精准诊疗领域带来多项关键进展。 1 Part.1 新药速递（概括版） 2 Part.2 新药速递（详细版） 安罗替尼/ 商品名：福可维 通用名：安罗替尼、Anlotinib 适应症：联合派安普利单抗用于初治的不可切除或转移性HCC 临床试验：APOLLO 原研公司：正大天晴 获批日期：2026.01.05 获批机构：NMPA 2026年01月05日，NMPA批准安罗替尼联合派安普利单抗用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）的治疗。该适应症获批进一步证实了多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合免疫检查点抑制剂（ICI）作为不可切除 HCC一线治疗的应用潜力和临床价值，为晚期肝癌患者提供了兼具疗效突破与安全性保障的优选治疗策略。 本次适应症获批是基于一项随机、开放、多中心III期临床试验APOLLO研究结果。该研究旨在评估安罗替尼+派安普利单抗 vs. 索拉非尼一线治疗晚期HCC的疗效与安全性。主要终点为独立影像评估委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS），次要终点包括研究者评估的PFS、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）以及安全性。 截至2024年1月29日，该研究共纳入649例患者，其中安罗替尼+派安普利单抗组433例，索拉非尼组216例。与索拉非尼相比，安罗替尼+派安普利单抗显著延长了中位PFS（6.9个月 [95%CI：5.8–8.0] vs. 2.8个月 [95%CI：2.7–4.1]；HR 0.52 [95%CI：0.41-0.66]；p<0.0001），疾病进展风险显著下降48%。中位OS也得到显著延长（16.5个月[95%CI：14.7-19.0] vs. 13.2个月[95%CI：9.7–16.9]；HR 0.69 [95%CI：0.55-0.87]；p=0.0014），死亡风险显著降低31%。 APOLLO研究数据 2.  瑞普替尼/ 商品名：奥凯乐、AUGTYRO 通用名：瑞普替尼、Repotrectinib 适应症：携带NTRK基因融合的成人实体瘤患者 临床试验：TRIDENT-1 原研公司：百时美施贵宝 获批日期：2026.01.06 获批机构：NMPA 2026年01月06日，NMPA批准瑞普替尼用于治疗携带NTRK基因融合的成人实体瘤患者，这些患者为患有局部晚期转移性实体瘤或手术切除可能导致严重并发症的患者，且这些患者既往治疗失败或无满意替代治疗。 据再鼎医药披露，NMPA的批准基于 1/2 期TRIDENT-1关键研究的结果。近日，《自然-医学》（Nature Medicine）发表的TRIDENT-1研究结果表明，瑞普替尼在NTRK基因融合阳性晚期实体瘤中展现出持久且广泛的抗肿瘤活性。研究共有120例患者参与疗效分析，其中未接受过和接受过TKI治疗患者分别为51例和69例，主要为非小细胞肺癌、甲状腺癌、唾液腺癌等。主要终点为确认的ORR，次要终点包括DOR、无进展生存期PFS、OS和安全性。 未接受过TKI治疗的患者，中位随访时间为25.7个月。无论肿瘤类型、NTRK融合情况如何，均可观察到缓解，其中： 缓解率：30例（59%）患者确认缓解，其中8例（16%）完全缓解、22例（43%）部分缓解； 中位至缓解时间（TTR）：1.8个月； DOR：数据尚未成熟，预计有85%的缓解者持续缓解时间至少为24个月； 中位PFS：30.3个月，预估60%的患者至少24个月内无进展生存； 中位OS：数据尚未成熟，24个月OS率预估为68%。 接受过TKI治疗患者中，63例（91%）患者入组前最后一次治疗为TKI治疗，且56例（89%）因疾病进展而停药。中位随访时间为21.3个月。无论肿瘤类型、NTRK融合情况如何，均可观察到缓解，其中： 缓解率：33例（48%）患者确认缓解，其中2例（3%）完全缓解、31例（45%）部分缓解； 中位TTR：1.9个月； DOR：9.8个月，预计有42%的缓解者持续缓解时间至少为12个月； 中位PFS：7.4个月，预估26%的患者至少12个月内无进展生存； 中位OS：18.6个月，12个月OS率预估为62%。 TRIDENT-1研究数据 3.  瑞拉芙普α/ 商品名：艾泽利 通用名：瑞拉芙普α 适应症：联合化疗用于PD-L1阳性(CPS≥1)的局部晚期不可切除、复发或转移性G/GEJ腺癌的一线治疗 临床试验：SHR-1701-III-307 研发公司：盛迪亚生物医药（恒瑞医药子公司） 获批日期：2026.01.07 获批机构：NMPA 2026年01月07日，NMPA批准瑞拉芙普α联合化疗（氟尿嘧啶和铂类）用于PD-L1阳性（CPS≥1）的局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的一线治疗。 本次适应症获批是基于一项随机、双盲、多中心的III期临床试验SHR-1701-III-307研究结果。该试验在晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者中评价瑞拉芙普α注射液联合化疗对比安慰剂联合化疗的有效性和安全性。研究结果已在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发布，本研究共入组731例受试者，被随机分配至瑞拉芙普α注射液联合化疗组（n=365）或安慰剂联合化疗组（n=366）。截至2024年5月20日，中位随访时间为8.5个月（四分位距5.6-13.2）。 在PD-L1综合阳性评分≥5的患者中，与安慰剂联合化疗组相比，瑞拉芙普α注射液联合化疗组的中位OS显著延长（16.8个月vs.10.4个月）；风险比（HR）为0.53（95% Cl：0.40-0.68）；p<0.0001。 在意向治疗人群中，瑞拉芙普α注射液联合化疗组的中位OS也显著优于安慰剂联合化疗组（15.8个月vs.11.2个月）；HR为0.66（95% Cl：0.53-0.81）；p<0.0001。 此外，瑞拉芙普α注射液联合化疗组的PFS、ORR及DOR均优于安慰剂联合化疗组。 SHR-1701-III-307研究数据 2025年ESMO Asia大会进一步披露了PD-L1 CPS≥1亚组分析数据，瑞拉芙普α注射液联合化疗的中位OS高达16.7个月，较对照组安慰剂联合化疗提升6.4个月，死亡风险降低43%（HR：0.57；95% Cl：0.45-0.71）。 4.  阿美替尼/ 商品名：阿美乐 通用名：阿美替尼、Aumolertinib 适应症：联合化疗用于具有EGFR 19del或L858R突变的局部晚期或转移性NSCLC的一线治疗 临床试验：AENEAS 2 原研公司：翰森药业 获批日期：2026.01.08 获批机构：NMPA 2026年1月8日，NMPA批准阿美替尼联合培美曲塞和铂类化疗药物适用于具有EGFR外显子 19 缺失或外显子 21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。 本次适应症获批是基于是一项随机、开放标签、多中心的III期临床试验AENEAS 2 研究结果。该临床试验旨在评估阿美替尼联合化疗对比阿美替尼单药一线治疗EGFR敏感突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌的疗效与安全性。 研究共纳入624例患者，随机分配至阿美替尼联合化疗组（n=310）或阿美替尼单药组（n=314）。根据EGFR突变类型（Ex19del 对比 L858R）及基线中枢神经系统转移状态进行分层。经独立评审委员会评估，联合治疗组的中位PFS为28.9个月（95% CI：26.3至未达到），单药治疗组为18.9个月（95% CI: 17.8-21.1）；HR为0.471（95% CI: 0.371-0.598, p<0.0001）。预设亚组分析显示PFS获益趋势一致。总生存期数据尚不成熟，事件发生率为21.6%；HR为0.442（95% CI：0.308-0.636, p<0.0001）。阿美替尼联合培美曲塞及铂类的安全性特征与各药物已知的安全性特征一致，未发现新的安全性风险。 AENEAS 2研究数据PFS 阿美替尼是中国首个原研三代EGFR-TKI，具有良好的脂溶性和稳定性，能更好地透过血脑屏障，且不良反应发生率低。此前，阿美替尼已有4项适应症获批上市，分别是： （1）2020年获批用于既往经EGFR-TKI治疗进展，且T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者； （2）2021年获批用于具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗； （3）2025年获批用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的NSCLC患者的治疗； （4）2025年获批用于II-IIIB期具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的成人NSCLC患者的治疗，患者须既往接受过手术切除治疗，并由医生决定接受或不接受辅助化疗； 5.  度伐利尤单抗/ 商品名：英飞凡、Imfinzi 通用名：度伐利尤单抗、Durvalumab 适应症：与化疗联合用于dMMR的原发晚期或复发性EC患者的一线治疗，随后以单药维持治疗 临床试验：DUO-E 研发公司：阿斯利康 获批日期：2026.01.22 批准机构：NMPA 2026年01月22日，NMPA批准度伐利尤单抗与卡铂和紫杉醇联合用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌（EC）成人患者的一线治疗，随后以本品单药维持治疗。 度伐利尤单抗是一种人源化的PD-L1单克隆抗体，可与PD-L1蛋白结合，能够阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，从而阻断肿瘤免疫逃逸并恢复被抑制的免疫反应。本次适应症获批标志着国内迎来了首个专门针对dMMR晚期子宫内膜癌的免疫联合治疗方案，为这一类患者群体提供了全新的治疗选择与生存希望。 本次适应症获批基于全一项全球多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验DUO-E的预设亚组分析结果。 在针对dMMR患者群体中，与单纯化疗（安慰剂+化疗）相比，度伐利尤单抗联合化疗组可将患者的疾病进展或死亡风险降低58%（HR：0.42，95% CI：0.22-0.80）。联合治疗组的中位PFS在研究数据截止时尚未达到，而对照化疗组的中位PFS为7.0个月，凸显了免疫疗法带来的持久获益潜力。  DUO-E研究数据 6.  德曲妥珠单抗/ 商品名：优赫得、Enhertu 通用名：德曲妥珠单抗、Trastuzumab Deruxtecan 适应症：含曲妥珠单抗方案经治的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者 临床试验：DESTINY-Gastric04  原研公司：阿斯利康、第一三共 获批日期：2026.01.22 获批机构：NMPA 2026年01月22日，NMPA批准德曲妥珠单抗单药用于治疗既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。这是国内首个且唯一一个获得批准的HER2阳性胃癌二线抗HER2 治疗策略，改写了HER2阳性胃癌治疗格局。 本次适应症获批基于一项全球、多中心、III期临床试验 DESTINY-Gastric04 研究结果。DESTINY-Gastric04 研究纳入了 494 例既往接受过曲妥珠单抗联合化疗的HER2阳性（IHC 3+或 IHC 2+/ISH+）局部晚期或转移性胃癌/胃食管结合部癌患者，所有患者均无活动性脑转移。其中，亚洲人群约占 44%，中国大陆人群约占20%。患者按1:1随机分配至德曲妥珠单抗（T-DXd）治疗组或雷莫西尤单抗+紫杉醇（RAM+PTX）标准治疗组进行二线治疗。主要重点为OS，关键次要终点包括 PFS、ORR 等。 研究结果显示，德曲妥珠单抗单药较 RAM+PTX 显著延长 mOS，为 14.7 个月vs.11.4 个月，降低了 30%的死亡风险，（HR=0.70，95%CI：0.55-0.90，p=0.0044），各亚组在德曲妥珠单抗治疗下更具优势，2 年 OS 率实现翻倍，为 29.0% vs.  13.9%。德曲妥珠单抗二线治疗不仅取得了当下最长的OS值，还使更大比例的患者有机会获得了长期生存获益。在 PFS 方面，德曲妥珠单抗单药取得的mPFS为6.7个月，同样较 RAM+PTX 的 5.6 个月取得了显著延长，降低患者 26% 的疾病进展或死亡风险（HR=0.74，95%CI：0.59-0.92，p= 0.0074），各亚组同样均能在德曲妥珠单抗治疗中取得优势获益，为患者带来了更长时间的、稳定的疾病控制效果。其中值得注意是，中国大陆人群 mPFS更具优势，为 7.2个 月vs. 5.6 个月，HR为 0.62（0.28-1.00），提示德曲妥珠单抗方案可能更加适合中国患者。在疾病缓解方面，德曲妥珠单抗单药较 RAM+PTX 确认的 ORR 为 44.3%vs.29.1%（p=0.0006），DOR 为 7.4 个月 vs. 5.3  个月，意味着德曲妥珠单抗较当前标准二线治疗方案具有更深、更持久的疾病缓解效果，能有效减轻患者疾病负担。德曲妥珠单抗安全性表现与既往相似，以血液学毒性为主，未见新的安全信号。 DESTINY-Gastric04研究数据 7.  芦康沙妥珠单抗/ 商品名：佳泰莱 通用名：芦康沙妥珠单抗、Sacituzumab tirumotecan 适应症：既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性HR+且HER2-乳腺癌（BC）成人患者 临床试验：OptiTROP-Breast02 原研公司：科伦博泰 获批日期：2026.02.06 获批机构：NMPA 2026年02月06日，NMPA批准芦康沙妥珠单抗用于治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性激素受体阳性（HR+）且人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌（BC）成人患者。这是芦康沙妥珠单抗在国内获批的第4项适应症。 本次获批是基于 OptiTROP-Breast02 注册 III 期研究的积极结果。这是一项随机、开放标签、多中心 III 期临床研究，评估芦康沙妥珠单抗单一疗法（5mg/kg，Q2W）对比研究者选择化疗方案用于治疗局部晚期或转移性 HR+/HER2-（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）BC 患者的有效性和安全性。 在 2025 年 ESMO 大会上，OptiTROP-Breast02 研究结果正式发布。在该研究中，共有 399 例既往接受过 CDK4/6 抑制剂治疗且在晚期或转移性阶段接受过至少一种化疗后进展的 HR+/HER2- BC 患者，被随机 (1:1) 分配接受芦康沙妥珠单抗或研究者选择的化疗 (ICC) 治疗。 数据截至 2025 年 1 月 22 日，结果显示，芦康沙妥珠单抗组的中位 PFS 较 ICC 组有显著延长 (8.3 个月对比 4.1 个月)，且在不同 HER2 表达水平的患者中均观察到临床获益 (HER2 不表达患者 HR=0.39；HER2 低表达患者 HR=0.31)。 OptiTROP-Breast02研究数据PFS 芦康沙妥珠单抗相较化疗显示出更长的DOR，其 ORR 亦优于 ICC 组（41.5% vs. 24.1%）；OS 方面，芦康沙妥珠单抗组相对 ICC 组存在更有利的趋势 (HR=0.33)。 OptiTROP-Breast02研究数据ORR 芦康沙妥珠单抗此前在国内获批的3项适应症分别为： （1）用于既往至少接受过 2 种系统治疗（其中至少 1 种治疗针对晚期或转移性阶段）的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者； （2）用于治疗经 EGFR-TKI 和含铂化疗治疗后进展的 EGFR 基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成人患者； （3）用于治疗经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的 EGFR 突变局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者。 8.  帕博利珠单抗/ 商品名：可瑞达、Keytruda 通用名：帕博利珠单抗、Pembrolizumab 适应症：联合化疗用于dMMR原发晚期或复发性EC一线治疗 临床试验：KEYNOTE-868 原研公司：默沙东 获批日期：2026.02.06 获批机构：NMPA 2026年02月06日，NMPA批准帕博利珠单抗联合卡铂和紫杉醇用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌（EC）成人患者的一线治疗，随后以帕博利珠单抗单药维持治疗。 本次适应症获批基于一项双盲、安慰剂对照、随机、III期临床试验KEYNOTE-868研究结果。研究将患者分为dMMR队列及错配修复功能完整（pMMR）队列。主要终点为两个队列的PFS，次要终点为OS。从 2019 年 7 月至 2022 年 12 月，共纳入 816 例患者，其中 225 例为dMMR组，591 例为pMMR组；这些患者中，588 例可用于疗效分析。 截至数据分析时，dMMR队列中位随访时间 12 个月。帕博利珠单抗组的PFS率为 74%，安慰剂组为 38%，两组中位PFS分别为NR vs. 7.6个月，帕博利珠单抗降低患者疾病进展及死亡风险达 70%（HR：0.30；95% CI：0.19-0.48；P<0.001）。pMMR队列中位随访时间为 7.9 个月。两组中位PFS分别为 13.1 个月 vs. 8.7 个月，帕博利珠单抗降低患者疾病进展及死亡风险达 46%（HR：0.54；95% CI：0.41-0.71；P<0.001）。两队列均到达主要终点。 KEYNOTE-868研究数据 9.  伏美替尼/ 商品名：艾弗沙 通用名：伏美替尼、Furmonertinib 适应症：既往经含铂化疗治疗的EGFR 20ins突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的治疗 临床试验：FURMO-003  研发公司：艾力斯医药 获批日期：2026.02.06 批准机构：NMPA 2026年02月06日，NMPA批准伏美替尼用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20 外显子插入突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的治疗。 约 12% 的EGFR突变患者携带 20ins突变，这是EGFR突变NSCLC中第三常见的突变。在携带ex20ins突变的患者中，EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）效果较差，因此难以治疗。伏美替尼是第三代表皮生长因子受体（EGFR）激酶抑制剂（EGFR-TKI），具有高度选择性，且安全性良好。在中国既往经治治疗的EGFR ex20ins突变晚期/转移性NSCLC患者中，伏美替尼显示出积极的临床活性和可接受的安全性特征。 本次适应症获批用于经治的EGFR 20ins突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者，是基于一项多中心、开放标签的II期临床试验FURMO-003 研究结果。研究数据显示，由独立评审委员会（IRC）评估的确认ORR为 44.3%，疾病控制率为 90.0%，中位DOR为 8.3 个月，中位PFS为 8.3 个月，中位OS为 21.2 个月。 FURMO-003研究数据 伏美替尼此前已经在国内获批 2 项适应症，包括： （1）用于治疗既往 EGFR TKI 治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者； （2）用于具有 EGFR 外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的一线治疗。 10.  帕博利珠单抗/ 商品名：可瑞达、Keytruda 通用名：帕博利珠单抗、Pembrolizumab 适应症：联合紫杉醇（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于治疗肿瘤细胞表达PD-L1（CPS≥1）且已经接受过一到两种全身治疗方案的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者 临床试验：KEYNOTE-B96 原研公司：默沙东 获批日期：2026.02.10 获批机构：NMPA 2026年02月10日，FDA批准帕博利珠单抗联合紫杉醇（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于治疗肿瘤细胞表达PD-L1（CPS≥1）且已经接受过一到两种全身治疗方案的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。 本次批准主要基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期KEYNOTE-B96试验（NCT05116189）的疗效和安全性结果。研究共纳入643例既往接受过1～2线全身治疗的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。入组患者需至少接受过一线含铂化疗方案，并在末次铂类药物给药后6个月内出现影像学疾病进展。患者按1:1的比例随机分配至帕博利珠单抗联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）组或安慰剂联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）组。该研究的主要终点是研究者根据RECIST 1.1标准评估的PFS，旨在比较帕博利珠单抗联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）与安慰剂联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）的疗效差异。 研究结果显示，在肿瘤表达PD-L1且CPS≥1的患者群体中（n=466），帕博利珠单抗联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）组的中位PFS为8.3个月（95%CI：7.0-9.4），而安慰剂联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）组为7.2个月（95%CI：6.2-8.1），HR为0.72（95%CI：0.58-0.89），p=0.0014。帕博利珠单抗组的中位OS为18.2个月（95%CI：15.3-21.0），安慰剂组为14.0个月（95%CI：12.5-16.1），HR为0.76（95%CI：0.61-0.94），p=0.0053。 KEYNOTE-B96研究数据 11.  恩考芬尼/ 商品名：毕太维、Braftovi 通用名：恩考芬尼、Encorafenib 适应症：联合西妥昔单抗和化疗用于BRAF V600E突变型mCRC 临床试验：BREAKWATER 原研公司：皮尔法伯 获批日期：2026.02.24 获批机构：FDA 2026年02月24日，FDA正式批准恩考芬尼联合西妥昔单抗和化疗用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成人患者。 BREAKWATER试验（NCT04607421）是一项随机、活性药物对照、开放标签、多中心研究，纳入既往未经治疗、BRAF V600E突变阳性、转移性结直肠癌患者。 BREAKWATER研究的III期部分最初按1:1:1的比例随机分配至以下三个治疗组之一： 恩考芬尼（每日一次口服）联合西妥昔单抗（每2周静脉输注一次）（试验组，A组）， 恩考芬尼（每日一次口服）联合西妥昔单抗（每2周静脉输注一次）和mFOLFOX6方案（每2周一次）（试验组，B组），或 mFOLFOX6或FOLFOXIRI方案（均为每2周一次）或CAPOX方案（每3周一次），联合或不联合贝伐珠单抗（对照组，C组）。 随后对试验方案进行了修订，将随机化限制为B组和C组之间的1:1分配，并启动了一个新的队列（队列3），包含以下两个按1:1随机分配的治疗组： 恩考芬尼（每日一次口服）联合西妥昔单抗（每2周静脉输注一次）和FOLFIRI方案（每2周一次）（试验组，D组），或 FOLFIRI方案（每2周一次），联合或不联合贝伐珠单抗（对照组，E组）。 所有治疗组的治疗均持续至出现疾病进展、发生不可接受的毒性、患者撤回知情同意、失访或死亡。 BREAKWATER研究的III期部分 BREAKWATER研究的III期部分主要疗效结局指标是所有随机患者的PFS以及经盲态独立中心审查评估的、每个组前110名随机患者的总缓解率。对所有患者的总生存期进行了额外的正式检验。共有236名患者随机分配至试验组B组，243名患者分配至对照组C组。 B组的中位PFS为12.8个月（95%CI：11.2-15.9），C组为7.1个月（95%CI：6.8-8.5）（HR：0.53；95%CI：0.41-0.68；p值 <0.0001）。B组的中位总生存期为30.3个月（95%CI：21.7，不可估计），C组为15.1个月（95%CI：13.7-17.7）（HR：0.49；95%CI：0.38-0.63；p值<0.0001）。两组的总缓解率分别为61%（95%CI：52%-70%）和40%（95%CI：31%-49%）（p值=0.0008）。 BREAKWATER研究B组和C组研究数据 BREAKWATER研究的队列3部分主要疗效结局指标是经盲态独立中心审查评估的总缓解率；共有73名患者随机分配至试验组D组，74名患者分配至对照组E组。D组的总缓解率为64%（95%CI：53-74），而E组为39%（95%CI：29-51）（p值=0.0011）。 BREAKWATER研究的队列3研究数据 12.  贝莫苏拜单抗/ 商品名：安得卫 通用名：贝莫苏拜单抗 适应症：含铂同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的未携带已知EGFR敏感突变或ALK重排的不可切除III期NSCLC 临床试验：R-ALPS 原研公司：正大天晴 获批日期：2026.02.14 获批机构：NMPA 2026年02月14日，NMPA批准贝莫苏拜单抗用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的未携带已知表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。 本次适应症获批基于一项在中国开展的随机、双盲、多中心III期临床试验R-ALPS研究结果。该研究旨在评估贝莫苏拜单抗单药或联合安罗替尼在放化疗后未进展的III期NSCLC中疗效与安全性。研究共纳入553例经cCRT或sCRT治疗后未进展的局部晚期不可切除III期NSCLC患者，患者被随机分配至贝莫苏拜单抗单药组、贝莫苏拜单抗联合安罗替尼组或安慰剂组。 截至数据截止日期（2023年11月30日）：IRC评估的中位无进展生存期：联合治疗组为15.15个月（95% CI：9.40-21.65），安慰剂组为4.17个月（HR：0.49，95% CI：0.36-0.66，Log-rank检验p<0.0001）；单药治疗组为9.69个月（95% CI ：5.98-34.43），安慰剂组为4.17个月（HR 0.53，95% CI ：0.39-0.72，Log-rank检验p<0.0001）；12个月PFS率：联合治疗组54.9%，单药治疗组45.7%，安慰剂组26.4%。总生存期数据尚未达到中位值，有待后续更新。 截至数据截止日期（2024年7月8日）：IRC评估的中位无进展生存期：联合治疗组为17.38个月（95% CI：12.45-24.77），单药治疗组为11.20个月（95% CI：7.00-20.73）（HR：0.82，95% CI：0.63-1.08，Log-rank检验p=0.1218）。 治疗组的安全性与安慰剂组相比仍在可控范围内。 13.  宗艾替尼/ 商品名：圣赫途、Hernexeos 通用名：宗艾替尼、Zongertinib 适应症：用于治疗携带HER2 TKD激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者 临床试验：Beamion LUNG-1 原研公司：勃林格殷格翰 获批日期：2026.02.26 获批机构：FDA 2026年02月26日，FDA加速批准宗艾替尼用于治疗携带HER2 TKD激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 约有2%-4%的NSCLC携带HER2突变，HER2突变最常见于TKD的活性位点（约53%发生在第18-21号外显子），尤其是第20号外显子，而且大多为插入突变。其他HER2突变具有高度异质性，主要发生在受体的细胞外结构域（约25%）和跨膜结构域（约10%）。 本次适应症扩展的获批，是基于一项开放标签、多中心、多队列的临床试验Beamion LUNG-1（NCT04886804）研究结果。该研究纳入了72例既往未接受过针对晚期疾病系统性治疗的、携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）突变的不可切除性或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。主要疗效终点指标是由盲态独立中心审查根据RECIST v1.1标准评估的ORR和DOR。研究结果显示，客观缓解率ORR为76%（CR：11%；PR：65%），其中64%的缓解者DOR ≥ 6个月，44%的缓解者DOR ≥ 12个月。 Beamion LUNG-1研究数据 宗艾替尼此前已获FDA批准用于HER2 TKD突变非鳞NSCLC经治患者，并获得NMPA批准用于HER2激活突变NSCLC经治患者。本次新适应症的获批成功填补了该类初治人群精准靶向治疗的临床空白，为患者带来了更高效、更便捷的一线治疗新选择。期待宗艾替尼一线适应症在国内尽早获批，惠及更多患者。 14.  索西美雷塞/ 商品名：济乐美 通用名：索西美雷塞、Sosimerasib 适应症：既往经治的KRAS G12C突变型的晚期NSCLC 临床试验：ChiCTR2200059986 原研公司：杭煜制药 获批日期：2026.02.28 获批机构：NMPA 2026年02年28日，NMPA批准索西美雷塞用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期NSCLC成人患者。 本次适应症获批是基于一项开放性、多中心、单臂、关键性的II期试验研究结果。研究纳入了经过含铂化疗和/或PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性KRAS G12C突变NSCLC患者。患者接受索西美雷塞（sosimerasib，每日口服一次 500 mg）治疗。研究主要终点为独立评审委员会（IRC）根据RECIST v1.1标准评估的ORR。次要终点包括缓DOR、DCR、TTR、PFS、OS和安全性。 截至2024年11月3日，中位随访时间为 6.8 个月。IRC确认的ORR为52.4%，中位TTR为 1.4 个月，DCR 为 87.6%。中位PFS为 7.2 个月，中位DOR和中位OS尚未达到。 ChiCTR2200059986研究数据 更全面的国内外最新上市肿瘤治疗药物相关信息，详情请见下文。 2026年度推荐|全癌种获批靶向及免疫药物汇总一览 安龙基因 安龙基因成立于2016年，秉持以“帮助癌症患者知道更早，感觉更舒服，生活更长久”为使命，立足临床需求，专注开发肿瘤早筛早诊试剂和智能化肿瘤基因甲基化检测平台，旨在为临床医生提供更精准的临床决策依据。 公司拥有多个国内首创癌症早筛早诊产品，目前已推出独家“AI+分子技术+设备平台”核心专利和产品——斐维欣®早期肺癌基因甲基化检测试剂盒和智能化肿瘤基因甲基化检测系统。 同时公司成功开发出OmegaSeq扩增子捕获建库、多重引物/探针双阻断ctDNA甲基化检测以及自动化数据分析等多项肿瘤精准检测分析技术，搭建PCR、数字PCR、一代测序、二代测序等在内的多种分子诊断平台，为临床提供肿瘤免疫、靶向用药指导、早期筛查、预后判断及遗传性肿瘤筛查等全周期医学诊断服务。公司以满分成绩通过多项全国临床检验室间质量评价，并获得“国家高新技术企业”、“中国隐形独角兽500强”、“安徽省战略新兴产业集聚发展基地”、“安徽省高层次科技人才团队”、“安徽省企业研发中心”等多项荣誉称号。 安龙基因 安龙医学

摘要：2026 年开年，全球医药监管领域动作密集。FDA 与 EMA 接连释放审批信号，多款新药斩获适应症拓展、新适应症获批，也有药物遭遇监管折戟。从肾病移植到罕见病，从肿瘤治疗到慢性病管理，药企在监管赛道的博弈与突破，正为患者带来更多治疗选择，也折射出全球药审的新趋势。 美欧审批：多款新药迎来新突破 FDA 的审批清单在 2026 年一季度持续更新。瑞典 Hansa Biopharma 的肾移植药物 imlifidase 拿到了 12 月 19 日的审批节点，这款在欧洲已获批的药物，针对的是美国 10%-15% 的高致敏肾移植等待患者，这群人此前无获批治疗方案，只能靠透析度日。 诺和诺德的 Sogroya 也迎来利好，这款每周一次的生长激素，新增了三种儿童生长障碍适应症，让常年依赖每日注射的患儿，终于有了更便捷的选择。赛诺菲与再生元的 Dupixent 则拿下过敏性真菌性鼻窦炎适应症，成为首款针对该疾病的药物，能让患者少挨手术刀，激素使用也大幅减少。 欧洲方面，GSK 的半年一次给药的哮喘药 Exdensur 获批，成了欧盟首款超长效呼吸领域生物药，4200 万欧洲哮喘患者里，那些重度患者终于有了新的维持治疗选择。诺和诺德的 Wegovy 在欧洲添了 7.2mg 新剂量，临床数据里 21% 的平均减重率，让医生对难治性肥胖多了一手牌。 肿瘤领域：靶向治疗持续进阶 肿瘤药的监管突破，始终是医药圈的焦点。辉瑞的 Braftovi 组合疗法从加速审批转为正式获批，针对 BRAF V600E 突变结直肠癌，能把患者死亡风险砍半，客观缓解率也大幅高于传统化疗，这让靶向治疗在结直肠癌一线的地位更稳了。 吉利德的 CAR-T 疗法 Yescarta 摘掉了使用限制，终于能用于罕见的中枢神经系统淋巴瘤，这种癌症五年生存率仅 30%，此前无标准疗法，这次审批算是给患者开了一扇窗。阿斯利康与第一三共的 ADC 药物 Datroway 拿下优先审评，瞄准无免疫治疗机会的三阴性乳腺癌，70% 的这类患者此前只能靠化疗，这款药的获批潜力不小。 强生的 Rybrevant Faspro 则把给药周期从两周改成了每月，注射时间从小时缩到分钟，晚期肺癌患者不用再频繁跑医院，这点改变，对患者的生活质量而言，其实格外重要。 监管冷暖：有突破也有折戟 并非所有药企都能收获监管利好，冰火两重天是常态。礼来的阿尔茨海默病药物 Kisunla 在美欧获批，却两度被苏格兰监管机构拒绝，成本效益成了迈不过的坎，英国的 NICE 此前也因同样原因，拒了这款药和渤健的 Leqembi。 Acadia 的雷特综合征药物 trofinetide 在欧洲遇冷，CHMP 给出了负面意见，尽管这款药在美加以已获批，是该疾病首款治疗药物，但欧洲监管的态度，让欧洲的患儿家庭暂时只能观望。Outlook Therapeutics 的眼科药物 ONS-5010 第三次被 FDA 拒绝，公司股价应声暴跌 61%，这款贝伐珠单抗改构药，在欧洲已获批，却始终敲不开美国市场的门。 还有些药物在等待中前行，Viatris 的治老花眼滴眼液 Ryzumvi 拿到了 FDA 的审评受理，10 月 17 日将出结果，90% 的 45 岁以上美国老花眼患者，都在等着这款药的好消息。 其实看这波监管动态，能明显感受到药审的逻辑变了：既要疗效硬，也要兼顾患者体验，便捷性、可及性的权重越来越高。而药企的布局，也更贴近临床未满足的需求，只是不同地区的监管尺度差异，仍在考验着药企的全球化能力。 参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026 识别微信二维码，可添加药时空小编 请注明：姓名+研究方向！