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随着精准医疗与技术创新的不断演进，肿瘤药物研发正在经历深度重构。从靶点聚焦、疾病领域分布，到机构参与模式与技术路径，全球研究版图愈加清晰。特别是在2025年AACR年会公布的研究汇总分析后，核心趋势已逐渐呈现：传统靶点依旧强势，新兴靶标加速突破，机构分工更趋专业化，AI技术全面渗透药物发现与诊疗预测环节。本篇行业研究基于AACR 2025发布的全量摘要数据，系统梳理了全球肿瘤研发三大维度：（1）疾病与靶点研究热点，（2）机构类型与技术趋势，以及（3）AI在肿瘤研究中的融合应用。通过对7100余篇AACR 2025参会文章的内容归类与解析，本文旨在帮助读者快速掌握全球肿瘤研发的核心焦点、地区与机构间的差异化布局、前沿靶点的落地路径与AI技术赋能的实际场景。01全球肿瘤研究热点方向1.1 实体瘤为研究主战场，血液系统次之根据AACR 2025年会公布的研究统计数据，实体瘤研究占比高达89.14%，远超血液系统肿瘤（8.34%）及其他疾病类别（如代谢性疾病0.89%、免疫性疾病0.66%）[1]。这一研究格局与全球肿瘤负担相吻合。GLOBOCAN 2020报告显示，肺癌、乳腺癌和结直肠癌等固态瘤种占新发癌症病例的60%以上[2]，实体瘤仍是当前抗肿瘤药物开发和基础研究的核心领域。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理1.2 系统性肿瘤研究重心分布与临床负担吻合对实体瘤进一步分类发现，乳腺及妇科肿瘤（26.7%）与消化系统肿瘤（26.7%）并列为研究比例最高的领域，其次为呼吸系统肿瘤（16.1%）和泌尿生殖系统肿瘤（12.1%）[1]。这与全球高发癌种排名基本一致，其中乳腺癌为女性最常见肿瘤（占11.7%），结直肠癌和肺癌紧随其后[2]。在血液系统肿瘤中，白血病研究占比达52.8%，遥遥领先于淋巴瘤（27.4%）与浆细胞瘤（15.4%）。近年来，CAR-T、BiTE以及Bcl-2抑制剂等靶向策略的突破推动了白血病治疗手段的快速演进，呈现出细胞疗法与靶向药物双线并进的格局。感染相关疾病领域，HPV病毒致癌机制相关研究占据主导地位（46.2%），远超EBV相关研究（5.1%）。近年来研究焦点已由预防型HPV疫苗转向治疗性疫苗与免疫联合疗法开发，其在宫颈癌、头颈癌等肿瘤治疗中展现潜力。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理在代谢相关疾病中，研究集中于Ⅰ/Ⅱ型糖尿病（36.4%）与肥胖（30.3%）背景下的肿瘤易感性，其余如高胆固醇血症（15.2%）、胰岛素抵抗（6.1%）研究占比相对较小。流行病学研究证实，肥胖和Ⅱ型糖尿病显著增加胰腺癌和结直肠癌的发病风险[3]，提示代谢失衡是重要的肿瘤致病背景，亦为早筛与干预提供新方向。免疫相关疾病研究中，自身免疫病（41.3%）与炎症性肠病（IBD，23.9%）最受关注。IBD患者的结直肠癌风险是常人的2倍以上[4]，慢性炎症对肿瘤微环境的重塑作用正成为研究热点。该类研究有助于进一步解析免疫调控与肿瘤发生之间的关联。在遗传性癌症综合征研究中，林奇综合征（64.3%）为最主要研究对象，其在结直肠癌和子宫内膜癌中的早筛与风险管理已纳入临床指南。遗传性肿瘤研究强调对高危人群的早期干预与个体化防控策略。肿瘤相关并发症研究则聚焦于治疗相关毒性（71.4%），如细胞毒性、免疫不良反应等，远高于放射诱导性纤维化（28.6%）。随着治疗技术的升级，并发症管理日益成为优化临床方案不可忽视的部分。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理1.3 癌种亚型精细化研究趋势明显在乳腺及妇科肿瘤中，乳腺癌研究占比达59.3%，为最主要研究方向，卵巢癌（18.3%）与三阴性乳腺癌（TNBC，8.8%）紧随其后。三阴性乳腺癌因缺乏激素及HER2靶点，正积极探索T细胞引导疗法与抗体偶联药物（ADC）策略[5]。乳腺癌亚型研究逐步从分子分型向精准靶向与免疫联合推进。在消化系统肿瘤中，结直肠癌（38.4%）和胰腺癌（32.1%）为研究重点。胰腺癌因五年生存率低于10%，被广泛视为“难治性实体瘤”的攻坚方向；肝癌（13.3%）与胃癌（9%）研究关注亦不断升温。呼吸系统肿瘤以非小细胞肺癌（NSCLC，45.5%）、肺腺癌（13.1%）及小细胞肺癌（SCLC，12.2%）为主要研究对象，EGFR突变、ALK融合等经典靶点持续受到关注。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理泌尿生殖系统肿瘤中，前列腺癌（62.4%）研究占比最高，肾癌（15.1%）、膀胱癌（13.9%）次之。PSMA靶向放射性治疗与AR螺旋酶抑制剂相关成果获得FDA优先审评资格[6]，AR与PSMA双靶点策略成为前列腺癌治疗焦点。此外，肉瘤、神经系统与头颈部肿瘤的研究各有聚焦，主要关注稀有靶点、特定分子变异及免疫相关机制。血液系统肿瘤依然以白血病（49.6%）与淋巴瘤（25.3%）为主，罕见亚型研究正在获得更多关注，推动治疗手段与生物标志物的进一步多样化与精准化。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理1.4 TOP10 靶点研究：“广谱核心+系统特异”并进消化系统肿瘤靶点覆盖传统驱动基因（KRAS、EGFR、TP53）、免疫通路（PD-1/PD-L1）及关键信号通路（PI3K/AKT、β-catenin），展现“靶向+免疫+信号通路联合”的发展趋势。KRAS为胰腺导管癌和结直肠癌的核心驱动基因，G12C抑制剂sotorasib联合panitumumab方案已获FDA批准用于KRAS G12C突变的转移性结直肠癌[7]。TP53为最常突变的抑癌基因，突变率在消化系统肿瘤中显著偏高[8]。PD-1/PD-L1抑制剂在MSI-H/dMMR型结直肠癌中作为一线治疗已被证实有效，KEYNOTE-177试验中pembrolizumab改善了生存期与耐受性[9]。肺癌聚焦EGFR和KRAS等传统靶点，同时引入免疫策略及新靶点DLL3。第三代EGFR TKI（如lazertinib）联合抗体amivantamab已获批，开启“TKI+抗体”治疗时代[10]。KRAS G12C抑制剂在NSCLC中率先获批，并拓展至其他亚型。DLL3为小细胞肺癌特异性靶点，双特异抗体和CAR-T疗法正在临床早期阶段展现潜力。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理泌尿生殖系统肿瘤以AR和PSMA为前列腺癌核心靶点，同时扩展至PD-L1和Nectin-4。Pluvicto®（PSMA靶向放射配体）已被批准用于mCRPC[11]。膀胱癌中Nectin-4靶向ADC（如enfortumab vedotin）临床获益显著。乳腺与妇科肿瘤采用“信号通路+DNA修复+免疫”组合策略，HER2（23.9%）与ER（13.2%）为两大核心靶点。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理罕见实体瘤聚焦免疫检查点与融合蛋白，尤文氏肉瘤的EWS-FLI1已成为关键候选靶点。PD-1（24.7%）、p53（12%）、CTLA-4（10.1%）等位居研究前列。BRAF在黑色素瘤中应用广泛，PD-1与CTLA-4联合治疗已成为标准方案。神经系统肿瘤主要靶向EGFR、p53、MGMT及IDH1，构建精准治疗组合。头颈部肿瘤则结合免疫靶点与病毒抗原，探索表观遗传路径。血液系统则聚焦Bcl-2调控、CD19/BCMA CAR-T与双抗，以及BTK/FLT3信号通路。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理综上，p53与PD-1/PD-L1在六大系统中均位列TOP10，显示广泛的治疗适用性。KRAS与EGFR在消化与呼吸系统中均为核心靶点，反映其在实体瘤中的共性机制。同时，各系统也呈现独特靶点：AR/PSMA限于前列腺癌，EWS-FLI1专属尤文氏肉瘤，MGMT/IDH1聚焦神经系统，CD19/BCMA聚焦血液肿瘤，HPV抗原集中于头颈部肿瘤，明确揭示了肿瘤靶向治疗的“共性+特异”结构。1.5 见解：TOP3 系统肿瘤靶点分布与技术趋势消化系统肿瘤（胃肠、肝胆胰等）：代表性靶点包括EGFR、HER2、KRAS、BRAF、PI3K、VEGF等传统靶点；新兴靶点如Claudin18.2（柯德素2）和GPC3在胃癌、肝癌中受关注[1]。例如，Claudin18.2抗体zolbetuximab已获批用于胃食管腺癌[12]，对应研究也在AACR等会议频繁报道。KRAS突变（尤其G12C/G12D）在胰腺癌和结直肠癌中高发，目前针对KRAS G12C的抑制剂已上市，而新型G12D抑制剂（如zoldonrasib、MRTX1133）正显示出临床前和I期疗效[13,14]。免疫检查点（如PD-1/PD-L1）和新型ADC靶点（如HER2、TROP2）也占据主要研究阵地。总体来看，消化道肿瘤靶向研发既延续了对EGFR、HER2、KRAS等传统靶点的关注，同时积极拓展Claudin18.2、GPC3、FGFR2（胆管癌）等新靶点的潜力。呼吸系统肿瘤（主要指肺癌）：关键靶点包括EGFR、ALK、ROS1、BRAF、MET、RET、KRAS以及免疫靶点PD-1/PD-L1等传统目标；同时出现诸如HER2突变、NRG1融合（HER3相关）、TIGIT、DLL3等新靶点。典型案例是肺癌：第3代EGFR抑制剂（如lazertinib）已与双特异抗体amivantamab联合获FDA批准[15]；KRAS G12D抑制剂zoldonrasib呈现初步临床活性[16]；HER3靶向双特异抗体zenocutuzumab（针对NRG1融合肿瘤）实现了临床突破[17]。新药开发方面，研究重点正从传统EGFR/ALK等靶点拓展到KRAS变体、HER2/HER3信号通路以及各种免疫通路的联合抑制。可见，肺癌领域的靶点分布呈现“老靶点加新靶点并行”的趋势。泌尿生殖系统肿瘤（前列腺、膀胱、肾脏等）：前列腺癌以雄激素受体（AR）为传统靶点，近期PSMA（前列腺特异膜抗原）放射性核素治疗获得FDA批准（Pluvicto™）[18]，展示了新靶点带来的治疗潜力。膀胱癌研究中，FGFR3突变/融合常见，对应靶向药如pemigatinib获批；Ras/MAPK和PD-1免疫靶点也在临床试验中占据重要地位。肾癌则以VEGF/VEGFR（抗血管生成）和mTOR路径为经典靶点，近年来对免疫检查点和新型靶点如HIF-2α抑制剂（belzutifan）等展开布局。总的来看，泌尿生殖系统肿瘤中，传统靶点仍主导（如AR、VEGFR、FGFR），但新靶点（PSMA、HIF-2α、各种免疫检查点）研究热度显著上升。1.6 见解：传统 vs 新兴靶点：研发热度与创新潜力传统靶点（KRAS、EGFR、p53等）：这些靶点历经多年研究，目前在研发中仍占据主导地位。KRAS家族是典型代表，近年来G12C抑制剂（sotorasib、adagrasib）成功上市，研究重心逐渐向G12D等其他变体转移。例如，zoldonrasib作为首个口服KRAS G12D抑制剂，在KRAS G12D突变的NSCLC患者中取得了客观缓解[16]；MRTX1133在胰腺癌模型中诱导深度肿瘤退缩[14]。EGFR靶向仍是肺癌研究热点，新一代EGFR抑制剂联用双特异抗体方案已进入临床并获批[15]。p53作为经典肿瘤抑癌基因，其直接靶向仍具挑战性，当前更多研究集中在p53基因补偿疗法或相关通路（如MDM2）的干预。在药企布局方面，大型制药公司持续推进这些经典靶点的升级药物和组合疗法，例如多靶点抑制剂和新型抗体偶联药物等。新兴靶点（BCMA、PSMA、CD19等）：这些靶点在近年研究中活跃度显著上升，创新潜力巨大。以血液肿瘤为例，BCMA靶向治疗（CAR-T和双特异抗体）已成为多发性骨髓瘤治疗的焦点。Roche/Poseida开发的全新异体CAR-T产品P‑BCMA‑ALLO1在复发/难治MM患者中展示了91%总缓解率[19]，显示出比单靶向更强的疗效。PSMA靶向策略在前列腺癌表现亮眼，^177Lu-PSMA放射性核素治疗（Pluvicto）已获准用于晚期转移性前列腺癌并正在拓展至一线应用[18]。B淋巴瘤靶点CD19则通过CAR-T和双靶CAR-T等新技术持续创新，合作开发的双抗CD19/CD20 CAR-T首次实现异体双靶CAR-T临床应用[19]。这些新靶点的研究通常伴随着新型疗法平台（如CAR-T、双抗体、ADC、多特异抑制剂）同步推进，使其在AACR等会议上成为讨论热点。此外，ADC、肿瘤疫苗、CRISPR免疫治疗等技术趋势正在为传统和新靶点研究注入新动力，激发更多创新。1.7 见解：TOP10研究机构画像AACR 2025中排名前列的机构主要包括MD安德森癌症中心、Memorial Sloan Kettering（MSKCC）、Dana-Farber癌症研究所、约翰霍普金斯大学、NCI/NIH等。这些中心往往拥有多学科整合的平台和丰富的临床资源。例如，MSKCC领导的免疫疗法研究组在错配修复缺陷（MMRd）实体瘤中报道了PD-1抗体dostarlimab的新辅助疗法，80%患者完成治疗后无需手术[20]；其团队还获得AACR奖项以表彰MSK-IMPACT基因测序平台的贡献[21]。MD安德森则在PARP抑制剂联合免疫疗法、数字孪生模型等领域持续发力，本次报告了针对BRCA突变患者的PARP+PD-1组合试验早期数据[20]。Dana-Farber在头颈癌、肺癌和乳腺癌等多种疾病中保持领先地位，重点研究方向包括HPV阴性头颈癌的新辅助免疫治疗、KRAS突变肺癌联合通路抑制[22]以及乳腺癌抗耐药联合方案等。以上机构的共同优势在于强大的科研实力、多中心临床试验网络以及跨学科合作（如免疫学、基因组学与临床研究结合），使其在AACR发文中表现突出。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理02研发机构类型、地区与创新分布2.1 机构类型与地区：大学领跑，北美为重心在AACR 2025大会披露的研究数据中，高校机构占据主导地位，占比达35.6%，凸显其在基础研究与创新路径探索中的重要作用。企业和医院分别占据22.9%和22.5%，体现出产业转化和临床验证作为肿瘤研发核心驱动的双轮结构。独立研究机构占比16.3%，展现其在方法学、平台开发与基础生物学中的支撑性角色。从地区分布来看，北美以57.5%的占比稳居全球肿瘤研究高地，其中美国的研究机构公布研究数量超过4700多份，远超全球其他国家，稳居全球第一；亚洲（21.9%）与欧洲（17.5%）紧随其后，中国以758的公布数量占据全球第二，其后是韩国388；英国、法国、德国、西班牙和意大利均位列全球前十，是欧洲癌症研究关注度和投入较高的区域，与当地的人口体量具有较强的相关性。相较之下，大洋洲（1.3%）、南美（1.0%）及非洲（0.9%）占比较低，提示肿瘤研究在全球尚有地域拓展与合作潜力。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理2.2 药物品种研发趋势：抗体与小分子双核驱动，新体系加速拓展大学、企业、医院与独立研究机构在肿瘤药物研发路径上呈现“双核（小分子+大分子）主导、平台技术融合”的共性框架，并在具体布局上各具特点。高校倾向于以小分子为主（占比约40%），其中约30%集中在TKI与传统靶向药，另有25%左右聚焦于ADC、双抗、PROTAC与AI辅助筛选等前沿平台，体现其基础研究与技术验证双向优势。企业则呈现出“30%小分子+20%抗体+20%ADC+10%免疫检查点”四足并进结构，同时在靶向蛋白降解与放射性配体等新兴机制（10%）方面快速推进商业化。医院机构更聚焦临床应用，抗体药物（25%）与免疫调节剂（15%）布局靠前，搭配小分子（30%）与细胞/基因疗法（10%），体现其对一线治疗与CAR-T平台的双重重视。研究机构中，“其他”创新平台（占比约35%）居首，其次为小分子（30%）和ADC（15%），更偏重高通量靶点筛选与机制创新。整体来看，四类机构在稳固传统路径的同时，正加速布局多模态、跨平台的新兴疗法，显示肿瘤药物研发正向“靶点+平台”双驱动战略演进。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理2.3 各类机构聚焦的TOP10靶点分析在靶点选择上，PD1、PDL1、EGFR、HER2、KRAS与p53为各类机构共同关注的核心靶点，反映免疫检查点与驱动突变位点在肿瘤治疗中的长期战略地位。大学倾向于围绕MYC、AR、Akt、PI3K等基础生物学靶点进行探索，突出其在信号转导、细胞周期和内分泌肿瘤机制研究中的学术深度。企业则集中于CD3、TROP2、CTLA-4等免疫靶点，布局双抗、CAR-T、ADC等商业潜力明确的新兴治疗形式。医院更关注CDKN2A等与患者分型和临床转化密切相关的靶点，体现其桥接基础与临床的优势。研究机构则重点发力Ras、Akt等信号通路关键节点，强化对肿瘤依赖机制的机制性解析与早期验证。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理2.4 全球TOP20 MNC的研发趋势全球TOP 20跨国药企（MNC）在药物类型方面，小分子药物仍为主导（33%），但大分子（19.7%）及技术驱动类药物（7.1%）比例持续上升，体现出研发模式由传统单一平台向多技术耦合的方向演进。在疾病布局上，消化系统肿瘤、乳腺及妇科肿瘤、呼吸系统肿瘤为三大重点领域，分别占18%、18%和16.6%，对应全球肿瘤负担高发趋势。在靶点选择上，PD1、EGFR、PDL1、HER2的高频布局（分别为22、19、18和14次）验证其在免疫+靶向双线战术中的核心地位。表：全球TOP20 MNC公司名单来源：根据美国《制药经理人》公布信息整理来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理在代表性药物方面，罗氏的选择性ER降解剂 giredestrant（用于HR+/HER2–乳腺癌）进入III期；阿斯利康的HER2-ADC Enhertu、Imfinzi在乳腺和肺癌中不断拓展适应症；诺华的放射性配体疗法Pluvicto（靶向PSMA）在前列腺癌中改善疗效并已上市[23]。此外，强生的EGFR/MET双抗Rybrevant联合方案和辉瑞的BRAF抑制剂Braftovi也体现出靶点协同策略的临床价值。在新兴技术平台方面，Arvinas的BCL6靶向PROTAC（ARV-393）进入I期临床，BMS的AR降解剂CC-199正在临床前推进[24-27]；CRISPR基因编辑疗法Casgevy（由Vertex与CRISPR Therapeutics联合开发）2023年在英国获批上市，成为首个CRISPR肿瘤疗法产品，代表靶点治疗正迈入基因级干预新阶段[28]。此外，多家药企在CAR-T、ADC以及靶向蛋白降解平台上的联合探索，正重塑下一代肿瘤治疗范式。2.5 中国TOP20药企的研发趋势中国头部药企近年来快速崛起，展现出“生物制品主导+新兴技术突破”的研发格局。统计显示，其在药物类型上对大分子药物（抗体、融合蛋白等）投入占比高达65%，形成对单抗、双抗、ADC等产品形态的研发优势；靶向蛋白降解类药物比例达15%，显示出在新机制药物方面的积极布局，尤其是在PROTAC和分子胶方向开始具备一定储备。在适应症选择上，消化系统肿瘤、乳腺及妇科肿瘤、呼吸系统肿瘤并列为重点关注方向，均占比24.1%，贴合国内肿瘤发病谱的高发趋势。在靶点层面，EGFR和PD-L1分别被提及4次和2次，反映出对经典靶点的持续关注。表：TOP20 中国制药公司名单来源：根据搜狐医药, 美国《制药经理人》，上市公司财报信息整理来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理近年来，中国药企不断提升原始创新能力。以恒瑞医药为例，其HER2-ADC SHR-A1811已被纳入国家突破性治疗品种名单，并拥有10余个差异化ADC项目处于临床阶段[29]。华东医药则聚焦胃肠道肿瘤抗原，如CDH17/CLDN18.2双靶点ADC VBC108展现出双通路协同激活潜力[30]。在免疫治疗方面，国产首个PD-1/CTLA-4双抗“卡度尼利单抗”已上市，标志国产免疫联合策略进入成熟应用阶段[31]。PD-1单抗方面，君实生物、信达生物等头部企业已构建稳定管线；此外，融合蛋白（如艾加莫德α）和CAR-T/ADC项目也在“国产替代”逻辑下快速推进[32]。根据医药魔方数据统计，2016–2023年间，中国TOP20药企累计获批新药88款，其中64%聚焦肿瘤，41%为自主研发，59%通过引进与合作完成[33]。这表明在满足国内市场需求的同时，中国药企正通过国际合作与平台搭建，向更高水平的原始创新迈进。2.6 TOP20 国际科研机构的研究趋势全球领先科研机构展现出药物研发平台化、多样化的策略特征。在药物类型方面，小分子与大分子药物分别占比30.7%和10.8%，技术驱动类（如蛋白质降解、递送系统）占比7.2%，免疫调节剂与细胞/基因疗法分别为6.6%和6.2%，形成以靶点机制研究为核心、以平台融合为方向的多模态布局。在疾病关注上，消化系统肿瘤（22.2%）、乳腺及妇科肿瘤（19.7%）与呼吸系统肿瘤（12.1%）位列前三，反映出科研机构在贴合流行病学趋势的基础上，优先布局高发高致死性瘤种。在靶点层面，PD1与p53并列为最常被研究靶点（均被提及46次），凸显其在免疫微环境与基因稳定性机制研究中的基础性地位。表：全球TOP20 科研机构来源：根据《新闻周刊》和Statista公司公布的全球权威肿瘤治疗机构的信息整理来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理2.7 TOP20 中国科研机构的研究趋势中国顶尖科研机构在肿瘤药物研究中同样呈现出平台多元、机制深化的趋势。在药物类型上，小分子仍占主导地位（28.5%），大分子（16.3%）与细胞/基因疗法（6.5%）占比逐年增长，反映出对前沿治疗手段的快速采纳。在疾病布局上，消化系统肿瘤（21.7%）、乳腺及妇科肿瘤（19.7%）和呼吸系统肿瘤（12.8%）依然是主力方向，研究聚焦与国际趋势保持一致。在靶点选择方面，PD-L1与EGFR并列第一（均被提及10次），显示出对免疫检查点和经典驱动基因的持续兴趣与深入研究。表：中国TOP20 科研机构来源：复旦大学医院管理研究所发布的《2023年度中国医院排行榜》和《2024年度中国卫生健康统计年鉴》的信息整理来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理见解：国际与中国头部科研机构靶点研究趋势分析国际科研机构广泛应用CRISPR筛选、多组学集成与人工智能辅助识别，推动新靶点发现体系化发展。英国Wellcome Sanger研究所联合EMBL-EBI发起的“癌症依赖性图谱”项目，通过对20,000基因进行CRISPR敲除筛选，在300余个癌症模型中建立靶点优先级评分体系[34]。NCI主导的CPTAC项目通过蛋白质组+转录组一体化分析，已发现超2800个潜在可成药靶点[35]。AI也被广泛用于分子网络建模与靶点预测，在精准治疗策略中发挥基础作用[36]。这类成果多以开放数据共享形式发布，并通过Open Targets等联盟促进产业界转化。中国科研机构亦快速引入上述工具体系，部分团队已系统性开展CRISPR筛选、单细胞转录组测序与AI辅助药靶预测工作[37]。政策层面，《国家重大新药创制专项》推动“临床-实验室-企业”三位一体协同攻关，CPTAC数据库等国际资源也逐步向国内开放，助力靶点资源共享与本地化挖掘。2.8 共性与差异：全球与中国研发布局比较共性方面，全球与中国科研机构在靶点聚焦和平台技术上方向趋同，广泛研究PD-1/PD-L1、EGFR、HER2等核心靶点，并采用ADC、双抗、细胞治疗等多种形式落地药物创新；均积极引入蛋白质组学、AI算法与CRISPR筛选等技术手段，推进基础研究向药物开发的高效转化。差异方面，国际头部科研机构与药企依托全球资源，更早布局如KRAS、BCL6、SMARCA2/4等高壁垒靶点，并向PROTAC与CRISPR疗法等未来技术延伸。中国机构起步聚焦“国产替代”路径，以PD-(L)1等成熟靶点切入，近年转向CDH17、GPC3等差异化抗原及AI靶点筛选探索，形成“国产可及+局部突破”的组合策略。此外，跨国企业推动全球同步开发，而中国团队则以本地市场为核心，逐步对接国际标准与临床试验网络[38]。总体而言，中外研发体系在靶点布局和技术采纳上日趋融合，但在策略上各有侧重：国际机构重体系化与广度，中国团队则以速度与灵活机制加速差异化创新，构建“追赶+突围”的双路径体系。03AI赋能肿瘤研究的全球格局3.1 地区与机构画像在AACR 2025大会展示的研究中，人工智能（AI）已成为推动肿瘤学精准化发展的重要技术引擎。总体来看，美国在AI肿瘤研究中保持绝对领先地位，共计发布113篇相关摘要，占全球总量超过一半，延续了其在传统靶点开发与机构产出中的主导态势[39]。韩国（23篇）与英国（15篇）分列第二与第三，体现出亚洲和欧洲国家在AI医疗技术方面的政策支持和研发投入日益加强。中国以11篇排名第四，相较其在传统肿瘤研究中占据的区域份额（亚洲21.9%），在AI领域仍有广阔提升空间。机构方面，美国国立癌症研究院（NCI, 8篇）和芝加哥大学（7篇）为AI肿瘤研究产出最多的机构，其在传统免疫靶点研究中的高活跃度亦有所延续。MD Anderson癌症中心和三星医疗中心则体现出临床型机构在数据驱动医学中的多模态融合能力：前者建立肿瘤学数据科学研究所（IDSO），开发基于深度学习的HER2自动评分系统和肺癌预后AI模型[40]，后者则联合KAIST构建AI数字病理平台，并推进多模态影像学研究，覆盖呼吸、消化系统等核心疾病领域[41]。这些机构的共同特点是拥有高度结构化的医疗数据和多学科协作机制，为AI模型的临床转化提供坚实基础。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理表：头部机构近3年内AI研发布局案例来源：根据AACR 2025大会网站信息，National Cancer Institute, Pubmed和机构网站信息整理注：上表引用[1]Sinha, Sanju et al. “PERCEPTION predicts patient response and resistance to treatment using single-cell transcriptomics of their tumors.” Nature cancer vol. 5,6 (2024): 938-952.[2] Krishnamurthy, Savitri et al. “Fully Automated Artificial Intelligence Solution for Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Immunohistochemistry Scoring in Breast Cancer: A Multireader Study.” JCO precision oncology vol. 8 (2024): e2400353.[3] Pan, Xiaoxi et al. “The artificial intelligence-based model ANORAK improves histopathological grading of lung adenocarcinoma.” Nature cancer vol. 5,2 (2024): 347-363.[4] Dolezal, James M et al. “Uncertainty-informed deep learning models enable high-confidence predictions for digital histopathology.” Nature communications vol. 13,1 6572. 2 Nov. 2022.[5] https://medicine.uchicago.edu/new-i3lung-project-to-fund-ai-tools-for-improving-treatment-and-outcomes-for-lung-cancer-patients/[6]https://keai.kaist.ac.kr/projects/smc-digital-pathology-consortium/[7] https://www.itnonline.com/content/samsung-receives-fda-clearance-ai-algorithms-detect-lung-nodules-chest-x-rays[8]https://www.cancer.gov/news-events/press-releases/2024/ai-tool-matches-cancer-drugs-to-patient3.2 疾病领域聚焦疾病研究方面，AI应用聚焦于高发癌种：呼吸系统肿瘤居首（25.8%），与传统研究中NSCLC的高热度（16.1%）相契合；消化系统肿瘤（21.5%）与结直肠癌、胰腺癌等高突变负荷肿瘤关联紧密；乳腺及妇科肿瘤（13.5%）虽略低于传统研究占比（26.8%），但已有HER2表达评分等AI辅助系统临床落地，表明该领域AI应用仍处于加速渗透期。来源：根据AACR 2025大会网站信息，医药魔方的数据整理3.3 AI研究靶点特征靶点层面，AI研究对EGFR与PD‑L1的关注度最高（均15.4%），与第二、第三部分中统计的传统研究热点高度吻合，显示AI工具正用于增强这些经典靶点的表型识别与疗效预测能力。AI在HER2与KRAS（各12.8%）的应用中亦表现活跃，特别是在肺癌和结直肠癌中，深度学习模型被用于非侵入性预测基因突变状态[40,42]。此外，免疫相关靶点如CD3（10.3%）、MHC‑I（7.7%）的显著上升，标志着AI在肿瘤免疫微环境建模与抗原呈递机制探索中的扩展能力。少见靶点如DLL3（5.1%）的出现，提示AI正被用于罕见靶标的发现与亚群识别，支持新兴疗法如BiTE或CAR-T的早期开发[43]。表：TOP10靶点的AI研发案例来源：根据AACR 2025大会网站信息，PMC和 Pubmed文献库信息整理注：上表引用[1]Nguyen, Hung Song et al. “Predicting EGFR Mutation Status in Non-Small Cell Lung Cancer Using Artificial Intelligence: A Systematic Review and Meta-Analysis.” Academic radiology vol. 31,2 (2024): 660-683.[2] Yan, Fang et al. “Artificial intelligence-based assessment of PD-L1 expression in diffuse large B cell lymphoma.” NPJ precision oncology vol. 8,1 76. 27 Mar. 2024.[3] Dong, Yunyun et al. “Multi-channel multi-task deep learning for predicting EGFR and KRAS mutations of non-small cell lung cancer on CT images.” Quantitative imaging in medicine and surgery vol. 11,6 (2021): 2354-2375.[4] Krishnamurthy, Savitri et al. “Fully Automated Artificial Intelligence Solution for Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Immunohistochemistry Scoring in Breast Cancer: A Multireader Study.” JCO precision oncology vol. 8 (2024): e2400353.[5] Diao, James A et al. “Human-interpretable image features derived from densely mapped cancer pathology slides predict diverse molecular phenotypes.” Nature communications vol. 12,1 1613. 12 Mar. 2021.[6] Shao, Xiaoshan M et al. “High-Throughput Prediction of MHC Class I and II Neoantigens with MHCnuggets.” Cancer immunology research vol. 8,3 (2020): 396-408.[7] Frascarelli, Chiara et al. “Deep learning algorithm on H&E whole slide images to characterize TP53 alterations frequency and spatial distribution in breast cancer.” Computational and structural biotechnology journal vol. 23 4252-4259. 26 Nov. 2024.综上所述，AI在AACR 2025肿瘤研究中的布局已深入至主流机构、核心靶点与高发癌种的多个层面。当前的AI模型主要整合多组学数据、病理影像与临床信息，以实现复杂生物特征和分子表型的定量评估，对疾病特征进行分层预测，同时推动多模态数据交叉学习与智能协同。相较传统方法，AI赋能正使肿瘤的疗法和药物研发向“精准靶点发现+临床智能匹配”的方向升级，其在肿瘤的早期预测、患者筛选和精准治疗等环节的渗透将重塑未来肿瘤临床研究和药物开发模式。综上，全球肿瘤药物研发已步入“靶点+平台+智能”的三轴驱动时代。从实体瘤主导的靶点格局，到跨国药企与科研机构在新技术平台上的差异化尝试；从中国药企的国产替代到逐步崛起的创新靶点突破，再到AI技术对经典与新兴靶点的赋能重塑，2025年肿瘤研究生态已呈现出系统性变革特征。未来，靶点的“泛系统性”与“系统特异性”将共构临床策略主线；机构协作将加速从基础研究到转化应用的闭环效率；AI与多组学融合将成为肿瘤研究不可或缺的计算引擎。本研究报告希望为业界提供一份扎实的数据分析与趋势解读，助力各类主体在靶点选择、技术规划与国际协同中的前瞻决策与战略落位。张鸿宇浙江大学 生物与医药工程 在读博士中山大学 管理学硕士 法国格勒诺布尔高等经管学院 金融硕士（公派留学）个人简介浙江大学生物医药工程在读博士，专攻AI辅助精准肿瘤筛查，药物设计与开发；曾就职于平安集团、恒健金控和广发证券体系，从事生物科技和医疗卫生机构一级股债投融资业务，拥有AI、精准医疗与金融交叉复合背景，兼具前沿医学研发与资本运作双重视角，专注于AI赋能的精准医疗及新药研发，注重成果转化和市场应用。（微信号：18927501292）引用[1] https://www.aacr.org/meeting/aacr-annual-meeting-2025/aacr-fast-facts/[2] Sung H, Ferlay J, Siegel RL, et al. “Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries.” CA: A Cancer Journal for Clinicians, 71(3):209–249, 2021.[3] Lauby-Secretan B, Scoccianti C, Loomis D, et al. “Body Fatness and Cancer — Viewpoint of the IARC Working Group.” New England Journal of Medicine, 375(8):794–798, 2016.[4] Jess T, Rungoe C, Peyrin-Biroulet L. “Risk of Colorectal Cancer in Patients With Ulcerative Colitis: A Meta-analysis of Population-based Cohort Studies.” Gastroenterology, 143(4): 860–868.e4, 2012.[5] Bardia A, Tolaney SM, Loirat D, et al. “Sacituzumab Govitecan–Hziy in Metastatic Triple-Negative Breast Cancer.” New England Journal of Medicine, 384(16):1529–1541, 2021.[6] https://www.fda.gov/news-events[7] U.S. Food and Drug Administration. “FDA Approves Sotorasib in Combination With Panitumumab for KRAS G12C–Mutated Metastatic Colorectal Cancer.” FDA News Release, May 2024. [8] Kandoth C, McLellan MD, Vandin F, et al. “Mutational Landscape and Significance Across 12 Major Cancer Types.” Nature, 502(7471):333–339, 2013.[9] Andre T, Shiu KK, Kim TW, et al. “Pembrolizumab versus Chemotherapy for MSI‑High/Mismatch Repair‑Deficient Metastatic Colorectal Cancer (KEYNOTE-177): Final Analysis of a Randomised, Open‑Label, Phase 3 Study.” Lancet Oncology, 22(7):931–942, 2021.[10] U.S. Food and Drug Administration. “FDA Approves Amivantamab and Lazertinib Combination for EGFR Mutated NSCLC.” FDA News Release, June 2024. [11] U.S. Food and Drug Administration. “FDA Grants Regular Approval to Pluvicto® for PSMA‑Positive Metastatic Castration‑Resistant Prostate Cancer.” FDA News Release, March 2024. [12] Onclive. “FDA Approves Zolbetuximab Plus Chemo for CLDN18.2+ Gastric or GEJ Adenocarcinoma.” Jul 2024.[13] U.S. FDA. “FDA Approves Sotorasib in Combination With Panitumumab for KRAS G12C–Mutated Metastatic Colorectal Cancer.” May 2024.[14] AACR. “Abstract CT019: Zoldonrasib May Elicit Objective Responses in KRAS G12D-Mutated NSCLC.” AACR Annual Meeting 2025.[15] U.S. FDA. “FDA Approves Amivantamab and Lazertinib Combination for EGFR Mutated NSCLC.” Jun 2024.[16] Arbour KC，Tawee T，Yaeger R，et al.CT019-Preliminary safety and antitumor activity of zoldonrasib(RMC-9805)，an oral，RAS(ON)G12D-selective，tri-complex inhibitor in patients with KRAS G12D non-small cell lung cancer(NSCLC)from a phase 1 study in advanced solid tumors.Presented at:2025 AACR Annual Meeting;April 25-30,2025.[17] Schram, Alison M et al. “Zenocutuzumab, a HER2xHER3 Bispecific Antibody, Is Effective Therapy for Tumors Driven by NRG1 Gene Rearrangements.” Cancer discovery vol. 12,5 (2022): 1233-1247. [18] U.S. FDA. “FDA Grants Regular Approval to Pluvicto® for PSMA‑Positive Metastatic Castration‑Resistant Prostate Cancer.” Mar 2024.[19]https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/26/2987189/0/en/Roche-enters-into-a-definitive-agreement-to-acquire-Poseida-Therapeutics-including-cell-therapy-candidates-and-related-platform-technologies.html.[20] Cercek A. et al. “PD-1 Blockade in Mismatch Repair–Deficient Locally Advanced Rectal Cancer.” NEJM 386(25):2434–2442, 2022.[21] https://www.aacrmeetingnews.org/news/aacr-to-recognize-2025-scientific-achievement-award-recipients-during-annual-meeting.[22] ASCO. “Abstract 123: KRAS-Mutant NSCLC: Dual Pathway Inhibition Plus Immunotherapy.” ASCO 2023 Annual Meeting.[23] Novartis. “Novartis’ Pluvicto receives FDA approval for PSMA-positive mCRPC.” Novartis Press Release, March 2024.[24] Johnson & Johnson. “Rybrevant™ (amivantamab) plus Lazertinib receives FDA approval.” J&J Press Release, June 2024.[25] Pfizer. “FDA approves Braftovi (encorafenib) for BRAF V600E-mutant metastatic colorectal cancer.” Pfizer News, April 2024.[26] Arvinas. “Arvinas reports first patient dosed in Phase 1 trial of ARV-393 PROTAC.” Arvinas Press Release, February 2024.[27] Bristol Myers Squibb. “BMS advances CC‑199, an AR degrader, into preclinical development.” BMS News, January 2024.[28] Vertex Pharmaceuticals. “Vertex and CRISPR Therapeutics announce FDA approval of Casgevy, first CRISPR therapy.” Vertex Press Release, December 2023.[29] Hengrui Medicine. “Hengrui’s novel HER2-ADC SHR-A1811 designated as Breakthrough Therapy by NMPA.” Hengrui Annual Report 2023.[30] CStone Pharmaceuticals. “Preclinical proof-of-concept data for VBC108 dual-target ADC presented at AACR 2025.” CStone News, April 2025.[31] Junshi Biosciences. “Junshi’s toripalimab achieves NDA acceptance for NSCLC in China.” Junshi News, February 2024.[32] Innovent Biologics. “Innovent’s Cadonilimab (AK104) approved by NMPA for relapsed/refractory cervical cancer.” Innovent Press Release, May 2024.[33] Pharmcube (医药魔方). “2023 China Top20 Pharma R&D Landscape Report.” Pharmcube, January 2024.[34] Schumacher TN, Schreiber RD. “Neoantigens in cancer immunotherapy.” Science 348(6230):69–74, 2015.[35] Gillette MA, Satpathy S, Cao S, et al. “Clinical Proteomic Tumor Analysis Consortium (CPTAC) Investigates 2800 Putative Cancer Targets.” Cell, 179(2):340–355.e11, 2019.[36] Menden MP, Iorio F, Garnett M, et al. “Machine Learning for Integrative Analysis of Cancer Drug Sensitivity.” Nat. Commun. 9: 406, 2018.[37] Li B, Chen J, Wang X, et al. “CRISPR screening identifies novel immunotherapy targets in Chinese colorectal cancer cohort.” Nature Communications, 14: 3456, 2023.[38] Xie ZY, Chen H, Song Y, et al. “China’s integration into global oncology clinical trials: trends and challenges.” Lancet Oncology, 24(2): e75–e83, 2023.[39] National Cancer Institute. “F U.S. Food and Drug Administration. “FDA Approves Sotorasib in Combination With Panitumumab for KRAS G12C–Mutated Metastatic Colorectal Cancer.” FDA News Release, May 2024. ” NCI News Release, April 2024. [40] Krishnamurthy, Savitri et al. “Fully Automated Artificial Intelligence Solution for Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Immunohistochemistry Scoring in Breast Cancer: A Multireader Study.” JCO precision oncology vol. 8 (2024): e2400353.[41] https://keai.kaist.ac.kr/projects/smc-digital-pathology-consortium/[42] Dong, Yunyun et al. “Multi-channel multi-task deep learning for predicting EGFR and KRAS mutations of non-small cell lung cancer on CT images.” Quantitative imaging in medicine and surgery vol. 11,6 (2021): 2354-2375.[43] Paz‐Ares L, et al. “Tarlatamab (AMG 757), a First‑in‑Class DLL3/CD3 Bispecific T‑Cell Engager, in Recurrent Small‑Cell Lung Cancer: An Open‑Label, Phase I Study.” Journal of Clinical Oncology, 41(15_suppl):8507, 2023.*封面图片来源：神笔PRO如果您认同文章中的观点、信息，或想进一步讨论，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。动脉网，未来医疗服务平台

关注并星标CPHI制药在线根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网 4 月 29 日的最新公示，上海复星医药产业发展有限公司申报的 FCN-159 片，拟被纳入突破性治疗品种，其对应的适应症为儿童朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）。公开信息表明，FCN-159 片是复星医药研发的创新型小分子化学药物芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼） 。此前，该产品已有两项上市申请获得 CDE 受理，并被纳入优先审评程序。这两项适应症分别为：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤的治疗，以及 2 岁及以上儿童 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。       截图来源：CDE官网PART01认识 MEK1/2 抑制剂MEK1/2，全名丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2（Mitogen-Activated Protein Kinase Kinase 1/2） ，它处于 RAS-RAF-MEK-ERK 信号通路的核心位置，负责将来自上游 RAF 的激活信号，精准无误地传递给下游的 ERK，从而调控细胞的增殖、分化、生存和代谢等一系列关键过程。正常情况下，MEK1/2 能确保细胞的生长、分裂等活动都在正确的轨道上进行 。然而，当身体受到各种致癌因素的影响，如长期暴露在紫外线、化学物质或病毒感染下，RAS-RAF-MEK-ERK 信号通路就可能出现异常激活。此时，MEK1/2 持续处于激活状态，不断向下游传递错误的信号，就会导致细胞疯狂增殖、无法正常凋亡，最终引发肿瘤的形成和发展 。在许多恶性肿瘤中，如黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌等，都能检测到 MEK1/2 的异常激活。复星医药凭的FCN-159 片是一款高选择性的 MEK1/2 抑制剂，能够精准地识别并结合 MEK1/2 蛋白，通过抑制 MEK 激酶的磷酸化，有效阻断下游 ERK 蛋白的磷酸化，从而阻滞细胞周期于 G0/G1 期，诱导癌细胞凋亡 。此次复星医药拟被纳入突破性治疗疗法的适应症朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是组织细胞肿瘤的亚型之一，已经被收录至《中国第一批罕见病目录》。组织细胞肿瘤是指起源于单核吞噬细胞系统或向单核吞噬细胞系统细胞分化的肿瘤。它是一种以MAPK信号通路激活为主要特征的克隆性血液系统肿瘤，目前手术治疗、放化疗、骨髓移植等治疗手段的疗效十分有限，患者预后仍然较差。     PART02临床数据在一项多中心、开放标签、单臂、非随机、1 期剂量递增试验中，19 名 18 - 70 岁的 NF1 相关丛状神经纤维瘤患者参与其中，他们被分成 4 组，分别接受口服不同剂量（4mg、6mg、8mg、12mg）的 FCN-159 治疗，每日一次 。在疗效分析的 16 例患者中，所有患者的肿瘤体积都出现了减小，其中 6 例（37.5%）患者获得了部分缓解（PR） ，最大的肿瘤缩小率更是高达 84.2%在安全性方面，虽然所有 19 例患者都观察到了药物治疗相关的不良事件（TEAE），但大多数为 1 级或 2 级，属于轻度到中度的不良反应 。纳入剂量限制性毒性（DLT）分析的患者中，8 例接受 8mg 治疗的患者仅有 1 例报告了 DLT，3 例接受 12mg 治疗的患者中有 3 例报告了 DLT ，最大耐受剂量确定为 8mg 。这表明 FCN-159 片在治疗剂量范围内具有良好的耐受性，不良事件可控，患者能够较好地接受治疗 。在 2023 年 6 月美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上展示的 FCN-159 在成人 NF1 的 1/2 期研究结果汇总分析中，进一步证实了其出色的疗效 。研究结果显示，FCN-159 治疗成人患者的客观缓解率（ORR）达到了 45.1% ，这一数据再次证明了 FCN-159 片在治疗 NF1 相关丛状神经纤维瘤成人患者上的显著效果 。除了在 NF1 相关丛状神经纤维瘤治疗上的突出表现，FCN-159 片在其他拟开发适应症上也展现出了巨大的潜力 。在组织细胞肿瘤的治疗研究中，FCN-159 片同样表现出色 。在一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂 2 期临床试验中，共纳入了 30 例患者（其中 1 例患者因未满足 LCH 诊断标准而从基线和疗效分析中排除） 。截至数据截止日期（2024 年 2 月 2 日），中位随访时间为 16.2 个月 。独立评审委员会（IRC）根据 PET 反应标准（PRC）评估的总缓解率（ORR）高达 82.8%（24/29，其中 14 例完全代谢缓解 CMR、10 例部分代谢缓解 PMR） ，研究者根据 PRC 评估的 ORR 为 75.9%（22/29，其中 12 例 CMR、10 例 PMR） ，中位至缓解时间均为 2.9 个月 。对于 IRC 和研究者分别根据 RECIST 1.1 基线评估存在靶向病灶的 16 例、13 例患者，其 ORR 分别为 56.3%、46.2% ，中位至缓解时间分别为 3.0 个月、3.4 个月 。在安全性方面，虽然大多数患者出现了治疗相关不良事件，但多为 1 - 2 级，严重不良事件发生率低，且均与研究药物无关 。这一研究结果表明，FCN-159 片对组织细胞肿瘤患者具有显著疗效，且药物治疗耐受性良好，不良事件可控 。对于晚期实体瘤和低级别脑胶质瘤等疾病，FCN-159 片目前也正在积极开展临床试验 。从前期的研究数据和初步结果来看，FCN-159 片在抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡等方面展现出了积极的作用 ，有望为这些疾病的治疗提供新的有效手段 。本次芦沃美替尼用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症拟纳入突破性治疗品种，意味着这款产品有望在不久的将来为这种儿童罕见病带来新的治疗选择。PART03目前全球 mek 抑制剂竞争格局在全球医药市场中，MEK 抑制剂领域的竞争可谓是硝烟弥漫，目前全球总共有 5 款 MEK 抑制剂获批上市，在国内上市的有 3 款 。这 5 款抑制剂各有千秋，在不同的肿瘤治疗领域发挥着重要作用 。诺华的曲美替尼（Trametinib），商品名为 Mekinist，是全球首款上市的 MEK 抑制剂 。2013 年 5 月，它首次获 FDA 批准，用于治疗具有 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤 。曲美替尼不仅能单独使用，还能与 BRAF 抑制剂达拉非尼（Dabrafenib）联合使用 。这种联合疗法在 2014 年 1 月获得 FDA 批准，用于治疗 BRAF V600E 或 V600K 突变的转移性非小细胞肺癌。辉瑞的比美替尼（Binimetinib），商品名为 Mektovi 。2018 年 6 月，它与恩考芬尼（Encorafenib）联合获批，用于治疗 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤 。阿斯利康的司美替尼（Selumetinib），商品名为 Koselugo 。2020 年 4 月，它获批用于治疗 2 岁及以上儿童的 Ⅰ 型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤 ，这是首个获批用于治疗 NF1 的药物，填补了该领域的治疗空白 。司美替尼能够特异性地抑制 MEK1/2，阻断肿瘤细胞的生长信号传导，从而达到治疗肿瘤的目的 。在针对 NF1 相关丛状神经纤维瘤的临床试验中，司美替尼表现出了良好的治疗效果，显著改善了患者的病情 。罗氏的考比替尼（Cobimetinib），商品名为 Cotellic 。2015 年 11 月，它与维莫非尼（Vemurafenib）联合获批，用于治疗 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤 。考比替尼通过抑制 MEK1/2 的活性，协同维莫非尼增强对 BRAF 突变黑色素瘤细胞的抑制作用 。上海科州药物研发有限公司的妥拉美替尼（Tolametnib），商品名为科露平 。2024 年 3 月，它获批用于含抗 PD - 1/PD - L1 治疗失败的 NRAS 突变晚期黑色素瘤患者 ，是全球首个获批用于 NRAS 突变黑色素瘤的靶向药物 。妥拉美替尼在结构上与其他 4 款 MEK 抑制剂不同，有效解决了已有药物的安全性问题，提高了靶点抑制作用，活性更高，药代动力学性质更佳 。在针对 NRAS 突变晚期黑色素瘤患者的临床试验中，妥拉美替尼展现出了良好的疗效和安全性。面对如此激烈的竞争格局，复星医药的 MEK1/2 抑制剂依然展现出了独特的竞争优势和广阔的前景 。如上文所述复星医药的 FCN-159 片在多项临床试验中和安全性上表现出色 。在适应症拓展方面，复星医药展现出了前瞻性的布局 。目前，除了在 NF1 相关丛状神经纤维瘤和组织细胞肿瘤等领域取得显著进展外，FCN-159 片还在积极开展针对晚期实体瘤和低级别脑胶质瘤等多种疾病的临床试验 。这一广泛的适应症拓展策略，使得 FCN-159 片能够覆盖更多的患者群体，满足不同患者的治疗需求 。一旦在这些新的适应症上取得突破，复星医药的 MEK1/2 抑制剂将在市场中占据更有利的地位 。PART04复星医药创新之路复星医药自 1994 年成立以来，始终将创新视为企业发展的核心驱动力，在创新药领域走出了一条坚定而辉煌的发展之路 。复星医药在创新药和高值器械领域进行了广泛而深入的布局，成果斐然 。在创新药方面，其产品聚焦实体瘤、血液瘤、免疫炎症等核心治疗领域 。2019 年，中国首个生物类似药汉利康（利妥昔单抗注射液）获批上市，打破了国外药企在该领域的长期垄断，为国内淋巴瘤患者带来了质优价廉的治疗选择 ，开启了复星医药创新药发展的新篇章 。此后，复星医药不断取得突破，中国首个自主研发的中欧美获批生物类似药汉曲优（曲妥珠单抗注射液，美国商品名：HERCESSI，欧洲商品名：Zercepac）成功上市，为全球乳腺癌和胃癌患者提供了新的治疗方案 ；中国首个获批上市的 CAR-T 细胞治疗产品奕凯达（阿基仑赛注射液），为癌症治疗带来了革命性的突破，让更多癌症患者看到了治愈的希望 ；全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗 PD-1 单抗汉斯状（斯鲁利单抗注射液），更是在肺癌治疗领域取得了重大进展，惠及全球超 7.5 万名患者 。在医疗器械领域，复星医药同样积极布局，不断引入先进技术和产品 。2024 年 6 月，复星医药与直观医疗联营公司直观复星总部产业基地在上海浦东张江启用，进一步加速达芬奇手术系统的国产化进程，真正实现 “中国制造、共同研发、全球销售” ，推动了我国高端医疗器械产业的发展 。2024 年 3 月，用于肺部结节等早诊早治的 Ion 支气管导航操作系统获得国家药监局批准，将帮助更多肺癌患者通过更微创的方式获得早期的诊断和治疗。此外，复星医药还在神经系统疾病领域布局了磁共振引导超声聚焦（磁波刀）、自由移动式 CT 和无液氦脑磁图仪等全球 领先的创新技术和产品 ，致力于为脑重大疾病的精准诊疗提供整体解决方案 。从实验室到临床，从中国到世界，复星医药正朝着 “重磅炸弹” 的目标全速前进。随着药物的获批上市，它将为无数患者驱散病痛阴霾；而复星医药也将继续以创新为笔，在全球医药舞台上书写更多 “中国奇迹”！参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Apr 29,2025,From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]【2024 EHA】ORR 82.8%,,MEK1/2抑制剂复迈替尼（FCN-159）治疗组织细胞肿瘤2期数据披露.Retrieved Jun 14,2024,From https://mp.weixin.qq.com/s/-VMGcI2oomZvQi2onoddig  [3]全球研发动态|筑希望之堤,芦沃美替尼助力罕见病诊疗新篇章.Retrieved Feb 28,2025,From https://mp.weixin.qq.com/s/6xJs0gqrx92tsD1OJ83aZAEND【企业推荐】智药研习社直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~