Encorafenib

康特替尼颗粒（商品名：首要泽®，CT-707，曾名康太替尼）是首药控股自主研发化学1类创新药，2026年6月11日NMPA正式获批上市，国内首款颗粒剂型ALK抑制剂。 基本信息 规格：450mg、600mg两种颗粒规格 药物分类：第二代ALK多靶点激酶抑制剂，同时抑制ALK+FAK双靶点 获批适应症 单药用于一线治疗：既往从未使用过任何ALK抑制剂的ALK阳性局部晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）；ALK融合突变在晚期NSCLC发生率约5%–7%，属于经典肺癌靶向分型。 作用机制：竞争性结合ALK激酶ATP结合区，阻断ALK融合蛋白下游致癌信号；额外抑制FAK激酶，具备差异化抗肿瘤活性，为联合用药、适应症拓展留有空间。 剂型核心优势：颗粒可冲水溶解口服，无需整粒吞咽：适配老年、术后、放化疗后吞咽困难、体质虚弱患者；未来有潜力拓展儿童ALK肿瘤用药场景，填补剂型空白。 临床疗效（III期对照研究，对照药：克唑替尼） 主要终点：独立评估无进展生存期（PFS）显著优于克唑替尼，大幅降低疾病进展/死亡风险； 次要终点：客观缓解率ORR、缓解持续时间DOR均明显获益；长期生存趋势良好，支持ALK肺癌慢病化长期治疗。 安全性特点：整体耐受性佳，绝大多数不良反应为1–2 级轻中度：常见靶向药典型反应：转氨酶升高、胃肠道不适、乏力、视力相关轻微异常等；多数可通过减量、短暂停药、对症处理控制，无新发重大安全风险信号，适合长期维持服用。 上市情况 2026年06月11日，NMPA批准康特替尼颗粒（商品名：首要泽®，CT-707，曾名康太替尼）上市。该产品为国内首款颗粒剂型ALK抑制剂，获批规格为450mg、600mg两种颗粒剂型，唯一获批适应症为一线单药治疗未用过任何ALK抑制剂的ALK阳性局部晚期/转移性非小细胞肺癌。 注册与受理情况 临床试验情况 专利情况 核心化合物专利 国际公开号：WO2012092880，申请时间2012年，2032年到期。 美国授权专利：US9428508，权利要求覆盖康特替尼完整母核结构、游离碱、四盐酸盐药用形式。 晶型/盐型专利：保护四盐酸盐稳定药用晶型、结晶工艺，多件国内授权专利；规避仅改盐型、晶型的简单仿制路径。 颗粒制剂专属专利：PCT/CN2025/110506于2025年递交，2026年WIPO公开，保护颗粒剂型配方、溶出工艺、冲服组合物，国内同步递交制剂发明专利，锁定国内唯一颗粒ALK抑制剂剂型知识产权；片剂竞品无法直接套用该制剂专利体系。 合成工艺专利：多段路线、手性纯化、工业化放大工艺专利，锁住原料药低成本合规生产路径；阻挡原料药简单逆向合成仿制。 治疗用途专利：覆盖ALK阳性NSCLC一线/二线治疗；FAK协同适应症（胰腺癌、实体瘤联合方案）；多件用途专利叠加，扩大专利保护边界。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 BRAF 功能获得性突变（尤其是 BRAFV600E），在所有结直肠癌（CRC）患者中约占 10%，这类患者的预后较差且治疗手段有限。由于 BRAF 二聚化导致 MAPK 通路重新激活，因此，BRAF 抑制剂（例如恩考芬尼）疗效不佳。尽管 FDA 已批准 BRAF 抑制剂联合抗 EGFR 单抗治疗 BRAF 突变的结直肠癌，但其生存获益较短，且常出现治疗耐药和复发。 2026 年 6 月 10 日，上海科技大学/达歌生物仓勇教授，达歌生物粟鹤秀、窦好作为共同通讯作者（上海科技大学逯小翠、王秀云、王旭升及达歌生物杨正作为共同第一作者），在 Nature 期刊发表了题为：Molecular glue degraders of HuR suppress BRAF-mutant colorectal cancer 的研究论文。 该研究首次报道了靶向降解 HuR 的新型分子胶降解剂，突破了 HuR “不可成药”瓶颈，发现了 BRAF 突变可作为 HuR 分子胶降解剂治疗肿瘤的生物标志物，阐明了 HuR 直接调控癌基因 BRAF 的分子机制，为复发难治型 BRAF 突变结直肠癌开辟了全新的精准治疗策略。 携带 BRAF 突变的结直肠癌（约占结直肠癌病例的 10%）是侵袭性最强、治疗难度最大的结直肠癌亚型之一，目前治疗下的中位生存期不足 12 个月。与 BRAF 突变黑色素瘤不同，后者使用 BRAF 抑制剂（例如维莫非尼和恩考芬尼）可获得显著疗效，而 BRAF 突变的结直肠癌则因 EGFR 依赖性的 MAPK 通路反馈再激活，而表现出内在耐药性。 美国 FDA 批准的 BRAF 抑制剂（BRAFi）恩考芬尼联合抗 EGFR 抗体西妥昔单抗的治疗方案，可将 BRAF 突变的结直肠癌的治疗应答率从单独使用 BRAFi 时的 5% 提高至 20%-26%，但大多数患者仍无法获益，且响应者通常在 4-6 个月内复发。因此，约 80% 的 BRAF 突变结直肠癌患者缺乏持久有效的治疗选择，迫切需要开发能够克服耐药的新疗法，或靶向 BRAF 及其关键共因子的替代靶向策略。 人类 RNA 结合蛋白 HuR 在调控 mRNA 稳定性和翻译控制方面发挥关键作用，是多种生理和病理条件下特定 RNA 的重要转录后调控因子，尤其在癌症进展中具有重要作用。HuR 在癌细胞胞质中常出现过表达和/或异常富集，其异常表达与多种恶性肿瘤（包括结直肠癌）的高肿瘤分级和不良预后密切相关。HuR 可增强促进癌症进展的蛋白质表达，尤其是在致癌突变、化疗或靶向治疗等应激刺激下。通过其多效性作用，HuR 促进肿瘤生长、侵袭、血管生成以及对治疗药物的耐药性，使其成为癌症治疗的重要靶点。 然而，靶向抑制 HuR 功能的小分子药物和 siRNA，或由于效果不足或由于难以有效递送至肿瘤部位，这些候选药物均尚未进入临床开发阶段。 分子胶降解剂（Molecular Glue Degrader，MGD）作为一类新兴的靶向蛋白降解技术，介导 E3-泛素连接酶与靶蛋白相互作用，诱导靶蛋白经泛素-蛋白酶体途径降解，包括靶向降解那些被认为是“不可成药”（Undruggable）的蛋白，近年来已成为抗肿瘤新药研发的极具前景的新策略， 在这项最新研究中，研究团队通过理性化学库设计结合平行蛋白质组学筛选，鉴定出了一种可靶向降解 HuR 的分子胶降解剂——dHuR。HuR是一种RNA结合蛋白，驱动肿瘤生长、侵袭及治疗耐药。冷冻电镜结构解析显示，dHuR 与 CRBN 泛素连接酶结合，形成独特的苯并呋喃连接复合表面，通过识别 HuR 的 β-hairpin G-loop degron，将其招募为新底物。dHuR 通过诱导 BRAF 第 18 个外显子跳跃，有效抑制 BRAF 表达，并显著抑制包括对 BRAF 抑制剂产生耐药性的 BRAF 突变结直肠癌。 dHuR 诱导泛素连接酶 CRBN 招募并降解 HuR，调控 BRAF pre-RNA 剪接 dHuR 通过介导 BRAF 第 18 号外显子跳跃，与 BRAFi、EGFRi 或 MEKi 协同作用的机制 最后，研究团队进行了激酶组文库的 CRISPR 筛选，发现抑制 EGFR 或 MEK 可增强 dHuR 的细胞毒性，从而确立了一种用于治疗复发难治性 BRAF 突变结直肠癌的联合治疗策略。 论文链接： https://www.nature.com/articles/s41586-026-10613-5 设置星标，不错过精彩推文 开放转载 欢迎转发到朋友圈和微信群  微信加群  为促进前沿研究的传播和交流，我们组建了多个专业交流群，长按下方二维码，即可添加小编微信进群，由于申请人数较多，添加微信时请备注：学校/专业/姓名，如果是PI/教授，还请注明。 点在看，传递你的品味