Encorafenib

点击上方蓝字 关注我们 2026年伊始，全球抗肿瘤药物研发领域持续取得突破，为无数患者带来了新的治疗希望与生存曙光。中国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）以及欧洲药品管理局（EMA）作为全球药品审评的核心机构，其每一项批准决定都意味着经过严格临床验证的创新疗法正加速走向临床。 本汇编基于权威监管机构发布的官方信息，系统梳理了2026年第一季度期间，在国内外获批的抗癌新药及已上市药物的新适应症。内容涵盖多个癌种，包括肺癌、乳腺癌、消化道肿瘤、血液系统肿瘤等，涉及靶向治疗、免疫治疗、抗体偶联药物（ADC）等多种创新机制。旨在为医务工作者提供借鉴与参考。 1月 NMPA批准 1月 阿美替尼 获批日期：2026.1.5 药物类型：EGFR TKI 适应症：联合培美曲塞和铂类化疗药物适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 依据研究：AENEAS2 1月 瑞拉芙普α 获批日期：2026.1.5 药物类型：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白 适应症：联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。 依据研究：SHR-1701-III-307 1月 度伐利尤单抗 获批日期：2026.1.14 药物类型：PD-L1单抗 适应症：与卡铂和紫杉醇联合用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌成人患者的一线治疗，随后以本品单药维持治疗。 依据研究：DUO-E 1月 德曲妥珠单抗 获批日期：2026.1.14 药物类型：靶向HER2 ADC 适应症：单药适用于既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。 依据研究：DESTINY-Gastric04 FDA批准 1月 达雷妥尤单抗（皮下注射） 获批日期：2026.1.27 药物类型：抗CD38单抗 适应症：联合硼替佐米、来那度胺与地塞米松（D-VRd方案）用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者。 依据研究：CEPHEUS EMA批准 1月 德曲妥珠单抗 获批日期：2026.1.19 药物类型：靶向HER2 ADC 适应症：联合帕妥珠单抗用于治疗不可切除或转移性人表皮生长因子受体 2（HER2）阳性乳腺癌成人患者的一线治疗。 依据研究：DESTINY-Breast09 2月 NMPA批准 2月 伏美替尼 获批日期：2026.2.2 药物类型：EGFR TKI 适应症：用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20 外显子插入突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的治疗。 依据研究：FURMO-003 2月 芦康沙妥珠单抗 获批日期：2026.2.2 药物类型：靶向TROP2 ADC 适应症：用于治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性乳腺癌成人患者。 依据研究：OptiTROP-Breast02 2月 达罗他胺 获批日期：2026.2.2 药物类型：雄激素受体抑制剂 适应症：联合雄激素剥夺疗法（ADT）用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。 依据研究：ARANOTE 2月 帕博利珠单抗 获批日期：2026.2.2 药物类型：PD-1单抗 适应症：联合卡铂和紫杉醇用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌成人患者的一线治疗，随后以帕博利珠单抗单药维持治疗。 依据研究：KEYNOTE-868 2月 达雷妥尤单抗（皮下注射） 获批日期：2026.2.2 药物类型：抗CD38单抗 适应症：与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合用药治疗适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者。 依据研究：PERSEUS 2月 贝莫苏拜单抗 获批日期：2026.2.10 药物类型：PD-L1单抗 适应症：用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的未携带已知表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的不可切除Ⅲ期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。 依据研究：R-ALPS 2月 匹妥布替尼 获批日期：2026.2.10 药物类型：BTK抑制剂 适应症：用于治疗既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。 依据研究：BRUIN CLL-321 2月 硫酸索西美雷塞片 获批日期：2026.2.28 药物类型：KRAS G12C抑制剂 适应症：适用于至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 2月 罗伐昔替尼片 获批日期：2026.2.28 药物类型：JAK/ROCK双靶点抑制剂 适应症：用于中危-2或高危骨髓纤维化（PMF、PPV-MF、PET-MF）成人患者的一线治疗。 FDA批准 2月 帕博利珠单抗及皮下注射剂型 获批日期：2026.2.10 药物类型：PD-1单抗 适应症：联合紫杉醇（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于经FDA批准的检测方法确认肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者，这些患者已经接受过一到两线全身治疗方案。 依据研究：KEYNOTE-B96 2月 埃万妥单抗（皮下注射） 获批日期：2026.2.17 药物类型：EGFR/MET双抗 适应症：每月一次新给药方案（原方案：每2周给药一次）获批准，完整适应症：联合兰泽替尼一线治疗EGFR突变的局部晚期或转移性NSCLC患者。 依据研究：PALOMA-2 2月 阿可替尼+维奈克拉 获批日期：2026.2.19 药物类型：BTK抑制剂 + BCL-2抑制剂 适应症：用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者。 依据研究：AMPLIFY 2月 恩考芬尼 获批日期：2026.2.24 药物类型：BRAF抑制剂 适应症：正式批准联合西妥昔单抗和基于氟尿嘧啶的化疗方案，用于经FDA批准的检测方法确认存在BRAF V600E突变的成人转移性结直肠癌（CRC）患者。 依据研究：BREAKWATER 2月 宗艾替尼 获批日期：2026.2.26 药物类型：HER2 TKI 适应症：加速批准用于治疗经FDA批准的检测方法确认存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 依据研究：Beamion LUNG-1 EMA批准 2月 阿美替尼 获批日期：2026.2.12 药物类型：EGFR TKI 适应症：用于（i）具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗；（ii）晚期EGFR T790M突变阳性NSCLC成人患者的治疗。 3月 NMPA批准 3月 瑞康曲妥珠单抗 获批日期：2026.03.20 药物类型：靶向HER2 ADC 适应症：适用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的局部晚期或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。 依据研究：HORIZON-Breast01 FDA批准 3月 特立妥单抗 获批日期：2026.03.05 药物类型：双特异性T细胞衔接抗体（BCMA×CD3） 适应症：联合达雷妥尤单抗透明质酸酶，治疗既往接受过至少一线治疗（含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 3月 纳武利尤单抗 获批日期：2026.03.20 药物类型：PD-1单抗 适应症：联合AVD方案，治疗既往未经治疗的III期或IV期经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人和12岁及以上儿童患者。 3月 瑞拉可兰 获批日期：2026.03.25 药物类型：糖皮质激素受体拮抗剂 适应症：联合白蛋白结合型紫杉醇，治疗既往接受过1-3线治疗（至少一线含贝伐珠单抗）的铂耐药卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。 EMA批准 3月 尼拉帕利+阿比特龙复方片 获批日期：2026.03.09 药物类型：PARP抑制剂 + CYP17抑制剂 适应症：联合ADT治疗携带BRCA1/2突变的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。 依据研究：AMPLITUDE 信息来源： NMPA官网. https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwpjfbzs/pjfbzsyp/index.html FDA官网 https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancerhematologic-malignancies-approval-notifications?randparam=712542 EMA官网 https://www.ema.europa.eu/en/homepage 声明：本文内容仅为信息分享用途，仅供参考与学习交流，不构成任何形式的医疗建议或诊疗方案推荐，具体诊疗方案请遵从主治医师的指导。另文中信息源于公开网站或资料等，内容可能存在疏漏或滞后，如有不准确之处，欢迎留言指正。 编辑：亨利 审核：林夕

精准医疗下的“小众”生存希望在肺癌诊疗的精准时代，基因检测已成为指导治疗的核心环节。大众熟知的EGFR突变外，肺癌中还存在一类发生率低于5%的“罕见靶点”。这类看似“小众”的突变，单一类型发生率虽低，但总和约占肺癌基因突变的三分之一，在我国庞大的肺癌患者基数下，背后关联着数十万患者的生存希望。肺癌罕见靶点指非小细胞肺癌（NSCLC）中发生率≤5%的基因突变或基因融合异常，单个类型发生率多在0.3%至5%之间。以我国每年超80万肺癌新发病例估算，即使是发生率仅1%的靶点，也对应着数千名患者。随着靶向药物研发加速，这些曾经被忽视的突变正成为精准治疗的新突破口。2025年《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》的更新，标志着多个罕见靶点的治疗进入规范化阶段。罕见靶点治疗的终极目标是让基层患者平等受益，这一目标将通过“检测-药物-服务”全链条下沉实现。在检测层面，多基因Panel检测已在基层医院逐步普及，抽一管血即可同时筛查常见与罕见靶点，部分检测费用纳入医保报销，大幅降低患者负担。即使基层不具备检测条件，通过医联体协作机制，样本可快速外送上级机构，检测结果同步回传，避免患者奔波。MET异常包括14外显子跳跃突变、基因扩增等，其中MET ex14跳跃突变在我国NSCLC人群中占比0.9%-2.0%。卡马替尼、赛沃替尼等5种药物已获指南一线及后线I级推荐，一线治疗客观缓解率达57%-77%，中位无进展生存期11.7-14.5个月。更重要的是，MET扩增是EGFR靶向药耐药的常见原因，奥希替尼联合赛沃替尼的方案，能将这类患者的中位无进展生存期从4.5个月延长至8.2个月。KRAS突变在我国NSCLC中发生率约10%，曾因分子结构特殊被视为“不可成药”靶点。如今针对最常见的G12C突变，氟泽雷塞、格索雷塞等药物已纳入指南二线及后线I级推荐，新获批的戈来雷塞治疗客观缓解率达47.9%，疾病控制率86.3%。更有新药D3S-001在临床试验中展现出73.5%的整体客观缓解率，为耐药患者带来新希望。BRAF突变发生率1.5%-5.5%，其中V600E突变最常见。指南一线I级推荐达拉非尼联合曲美替尼方案，在我国人群中客观缓解率高达75%，疾病控制率95%。康奈非尼联合比美替尼的新组合也获III级推荐，初治患者客观缓解率同样达75%。不过非V600E突变患者需先明确亚型，部分可从靶向治疗获益。ROS1融合在NSCLC中占比1.0%-3.4%，多见于非吸烟女性患者。2025年指南在一线I级推荐中新增他雷替尼、安奈克替尼。这类药物对颅内转移疗效显著，恩曲替尼在成人中枢神经系统肿瘤患者中客观缓解率达69.2%，解决了患者的关键痛点。精准诊疗的核心：基因检测先行罕见靶点治疗的前提是精准检测。下一代测序（NGS）技术的普及至关重要，其能一次性检测60个以上基因，连NRG1融合等罕见位点也能检出，而传统PCR检测仅能覆盖预设突变。临床建议三类患者必须进行全面基因检测：初诊晚期非小细胞肺癌患者、靶向治疗进展者，以及初测基因阴性但希望寻找靶向机会的患者。2025年NCCN指南已新增NRG1靶点检测建议，检测前需确认实验室覆盖完整靶点范围。当前肺癌罕见靶点诊疗仍面临难题：部分药物价格高昂，尽管拉罗替尼等已纳入医保，但更多新药尚未进入报销目录；基层医院检测条件不足，导致部分患者错失靶向机会；BRAF非V600E等突变仍缺乏标准靶向方案。不过利好信号不断显现：2025年国际会议上，新靶点探索、联合治疗优化等领域成果频出；指南持续更新纳入新药；检测技术成本逐步下降。随着这些进展落地，罕见靶点患者“无药可医”的困境正逐步缓解。对患者而言，“罕见”绝不等于“无救”。全面的基因检测如同“精准导航”，能帮助找到专属治疗方案。在精准医疗的浪潮下，这些曾经的“小众”突变，正成为延长生存期、改善生活质量的希望之光，让更多患者在个体化治疗中获益。肺癌罕见靶点治疗的未来，是“精准解码每一个突变，匹配每一款药物，覆盖每一位患者”的时代。从靶点发现的全景化、新药研发的多元化，到耐药管理的精准化、医疗服务的普惠化，每一步进展都在缩小“罕见”与“可治”的距离。对于基层患者而言，曾经遥远的“精准治疗”正变为触手可及的现实，肺癌逐步走向“慢性化管理”的愿景，正在罕见靶点领域率先照进现实。总监制：韩生利监 制：时 珺审 核：李 敬责 编：张 霞编 辑：李素红 来源：科普中国