DMD基因疗法展现顶级潜力，今年启动关键试验

REGENXBIO公司近日公布了其在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE的中期安全性和疗效数据，显示出积极的结果。该公司表示，这些数据表明RGX-202有可能成为“best-in-class”的差异化DMD基因疗法，并计划在今年第四季度启动关键性临床试验。

中期数据显示，在AFFINITY DUCHENNE试验中，接受推荐剂量（剂量水平2）的5.8岁和8.5岁患者在治疗后三个月的微抗肌营养不良蛋白表达水平分别达到了健康对照组的77.2%和46.5%。试验结果显示，按照不同的剂量和年龄分类，患者的微抗肌营养不良蛋白表达均显著增加。

截至2024年7月8日，RGX-202具有良好的耐受性，未出现严重不良事件。在完成三个月试验评估的七名患者中，RGX-202显著提高了微抗肌营养不良蛋白的表达水平，同时这些患者的血清肌酸激酶水平也较基线有所下降。

RGX-202是一种基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，能够编码包含天然抗肌营养不良蛋白C端（CT）结构域的微抗肌营养不良蛋白，从而更好地模拟天然蛋白的功能。临床前研究显示，CT结构域可以保护肌肉免受收缩应力的影响，并增强其自我修复的能力。

REGENXBIO公司计划在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募工作，并已启动1-3岁男孩队列的招募。预计关键性临床试验将在2024年第四季度开始。

总体来看，RGX-202在杜氏肌营养不良症患者中的临床试验结果显示出积极的前景，特别是在提升微抗肌营养不良蛋白表达和改善血清肌酸激酶水平方面。这使得该基因疗法有望成为一种有效的治疗手段。公司计划在未来继续推进临床试验，以期早日将这一治疗方法推向市场，为更多DMD患者带来希望。

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