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您好，我是大兵（尹相兵），是一名DMD孩子家长，也是专家型DMD家庭倡导者， 见字如面。 如需全面了解，请访问 ClinicalTrials.gov,EUclinicaltrials.eu,www.chictr.org.cn。如果您需要帮助理解临床试验，我们建议您阅读我们的公众号文章，其中提供了详细的见解，帮助您有效地浏览和解读现有信息。–参加杜氏肌营养不良症 (DMD) 临床试验。 1.基因治疗 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 萨雷普塔治疗公司 SRP-9001-303(地兰斯特基因莫西帕沃韦) 第 3 阶段 杜氏肌营养不良症     无法行走或8岁至18岁可走动 美国（阿肯色州、加利福尼亚州、佛罗里达州、伊利诺伊州、爱荷华州、马里兰州、马萨诸塞州、密苏里州、纽约州、北卡罗来纳州、俄亥俄州、宾夕法尼亚州、弗吉尼亚州）、澳大利亚、比利时、德国、香港、ISR、意大利、日本、韩国、西班牙、瑞典、台湾、英国 NCT05881408  (ENVISION)萨雷普塔治疗公司 SRP-9001-401(地兰斯特基因莫西帕沃韦) 第四阶段 一项比较 Delandistrogene Moxeparvovec   与杜氏肌营养不良症患者标准治疗的观察性研究 美国（阿拉斯加州、科罗拉多州、华盛顿特区、佛罗里达州、印第安纳州、堪萨斯州、密歇根州、宾夕法尼亚州、田纳西州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）NCT06270719 (ENDURE)萨雷普塔治疗公司 SRP-9001-103(地兰斯特基因莫西帕沃韦) 第 1 阶段一项干预性研究可行走和不可行走的参与者2岁至18岁 美国（加利福尼亚州、密苏里州、俄亥俄州、弗吉尼亚州）NCT04626674（ENDEAVOR） 萨雷普塔治疗公司 SRP-9001-104(地兰斯特基因莫西帕沃韦)伊米利菲达酶 第 1 阶段 4岁至9岁可独立行走（儿童） 西班牙 NCT06241950萨雷普塔治疗公司 SRP-9001-105(地兰斯特基因莫西帕沃韦) 第 1 阶段 杜氏肌营养不良症 美国（密苏里州、俄亥俄州）NCT06597656(HORIZON) 萨雷普塔治疗公司 SRP-9001-305(地兰斯特基因莫西帕沃韦) 第 3 阶段 对先前临床研究中接受过 Delandistrogene   Moxeparvovec (SRP-9001) 治疗的参与者进行的长期随访研究 (EXPEDITION) 美国、比利时、德国、香港、意大利、日本、西班牙、泰国、英国NCT05967351 Roche 地兰司基因莫西帕沃韦 第 2 阶段 杜氏肌营养不良症     最长 3 年     外显子 18 和 79 之间的突变 比利时、德国、法国、意大利、西班牙、英国NCT06128564     (ENVOL)Genethon 通用名称 0004 关键阶段 5 名 6 岁和 10 岁的患者接受了 GNT0004 治疗，其中 4 名在法国，1 名在在英国。 法国、英国GNT-016-MDYF瑞金生物 RGX-202 第一、二、三阶段杜氏肌营养不良症1岁及以上门诊外显子   18 及以上突变 美国（阿肯色州、加利福尼亚州、科罗拉多州、伊利诺伊州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）NCT05693142NCT05683379Solid Biosciences SGT-001 第一阶段和第二阶段杜氏肌营养不良症4岁至17岁（儿童） 美国（加利福尼亚州、佛罗里达州）NCT03368742Solid Biosciences SGT-003 第一阶段和第二阶段杜氏肌营养不良症4岁至8岁门诊 美国（阿肯色州、加利福尼亚州、俄亥俄州、弗吉尼亚州）、加拿大NCT06138639Solid Biosciences SGT-003影响杜氏肌营养不良症 第 3 阶段 7岁至11岁（儿童）排除标准：已确诊的 DMD 患者，其基因检测报告显示，其基因存在 DMD 基因外显子   1 至 11 或外显子 42 至 45（含）的任何缺失突变。 不适用NCT07160634Belief BioMed BBM-D101 第 1 阶段杜氏肌营养不良症4岁至8岁 中国（上海）NCT06641895英斯迈德 INS1201 第 1 阶段杜氏肌营养不良症2岁至4岁门诊外显子 18 和 58 之间的突变 美国（佐治亚州）NCT06817382 Shanghai   Siponuoyin 生物技术SPOT-mRNA03 第一阶段早期 2岁至6岁（能走动的男性） 中国（上海）NCT07188012 成都金唯科生物科技有限公司 JWK007 第一阶段早期 1.男性，年龄5~10岁（含界值） 中国（成都）ChiCTR2300076948 Ultragenyx UX810 第一阶段早期 不适用 不适用 不适用GeneriumGNR-097 第一阶段早期 不适用 俄罗斯 不适用 Kinea Bio KNA-123     中型肌营养不良蛋白基因疗法 临床前 不适用 不适用 不适用2.外显子跳跃 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 NS制药 NS-089/NCNP-02（外显子 44） 第 2 阶段 杜氏肌营养不良症4 岁至 14 岁门诊可进行外显子 44 跳跃 美国（科罗拉多州、佐治亚州、伊利诺伊州、堪萨斯州、俄亥俄州、俄勒冈州、宾夕法尼亚州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）加拿大、日本、韩国、土耳其 NCT05996003 NS制药 NS-050/NCNP-03（外显子 50） 第一阶段和第二阶段 杜氏肌营养不良症4 岁至 14 岁门诊适合外显子 50 跳跃 美国（科罗拉多州、佐治亚州、伊利诺伊州、堪萨斯州、俄亥俄州、俄勒冈州、宾夕法尼亚州、德克萨斯州、弗吉尼亚州）加拿大、日本、韩国、土耳其 NCT06053814 NS制药 NS-051/NCNP-04（外显子 51） 临床前 不适用 不适用 不适用 全国儿童医院 AAV9 U7snRNA（外显子 2 重复） 第一阶段和第二阶段 6 个月至 13 岁（儿童）确认 DMD 基因外显子 2 重复 美国（俄亥俄州） NCT04240314 Wave Life Sciences WVE-N531（外显子 53） 第 2 阶段 4 岁至 18 岁（儿童、成人）可进行外显子 53 跳跃 约旦，英国 NCT04906460NCT07209332 AvidityBiosciences AOC 1044（外显子 44） 第 2 阶段 7 岁至 27 岁（儿童、成人）可进行外显子 44 跳跃 美国 NCT06244082 AvidityBiosciences AOC 1045（外显子 45） 临床前 不适用 不适用 不适用 Dyne治疗公司 DYNE-251（外显子 51） 第一阶段和第二阶段 4 岁至 16 岁（儿童）可进行外显子 51 跳跃 美国、澳大利亚、比利时、加拿大、爱尔兰、意大利、韩国、西班牙、英国 NCT05524883 Dyne治疗公司 外显子 44、45、53 临床前 不适用 不适用 不适用 PepGen PGN-EDO51（外显子 51） 第 2 阶段 6 岁至 16 岁（儿童）可进行外显子 51 跳跃 加拿大 NCT06079736 EntradaTherapeutics ENTR-601-44（外显子 44） 第一阶段和第二阶段 4 岁至 20 岁（儿童、成人）可进行外显子 44 跳跃 比利时、意大利、西班牙、英国 NCT07037862 EntradaTherapeutics ENTR-601-45（外显子 45） 第一阶段和第二阶段 4 岁至 20 岁（儿童、成人）可进行外显子 45 跳跃 比利时、意大利、荷兰、西班牙、英国 NCT07038824 EntradaTherapeutics ENTR-601-50（外显子 50） 临床前 不适用 不适用 不适用 EntradaTherapeutics ENTR-601-51（外显子 51） 临床前 不适用 不适用 不适用 BioMarin制药 BMN351（外显子 51） 第一阶段和第二阶段 4 岁至 10 岁（儿童）可进行外显子 51 跳跃 意大利、荷兰、西班牙、土耳其、英国 NCT06280209 交通大学 LE051（外显子 51） 第一阶段早期 4 岁至 8 岁（儿童）可进行外显子 51 跳跃 中国（上海） NCT06900049 Sqy治疗公司 SQY51（外显子 51） 第一阶段和第二阶段 6 岁及以上（儿童、成人、老年人）可进行外显子 51 跳跃 法国 NCT057534623.减少炎症 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 全国儿童医院 泼尼松龙 第四阶段 1 个月至 30 个月（儿童） 美国 NCT05412394 儿童国家研究所 卡那奴单抗 第一阶段和第二阶段 2 岁及以上（儿童、成人、老年人） 美国 NCT03936894 格伦泰尔有限公司 GRT6019 第 1 阶段 18 岁至 55 岁（成人） 美国 NCT07317063 4.改善肌肉生长和保护 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 Capricor治疗公司 CAP-1002 第 3 阶段 10 岁及以上 （儿童、成人、老年人） 美国 NCT05126758 Edgewise 治疗公司 EDG-5506 第 2 阶段 4 岁至 17 岁 （儿童） 美国 NCT05540860NCT06100887NCT05540860 Dystrogen Therapeutics DT-DEC01 第一阶段和第二阶段（综合） 年龄在 5 至 18 岁之间（筛查时）的男孩，经基因检测确诊患有   DMD。 波兰 2024-519004-27-00 Satellos Bioscience SAT-3247 第 2 阶段 18 岁至 40 岁（成人） 澳大利亚 NCT06867107 Satellos Bioscience SAT-3247 第二阶段 A 7 岁至 9 岁 （男童） 美国、澳大利亚、加拿大、塞尔维亚、英国 NCT07287189 肌源性 MyoPAXon 第 1 阶段 18 岁及以上（成人、老年人） 美国 NCT06692426 Keros Therapeutics KER-065 第 1 阶段 2025 年 3 月，KER-065 在健康志愿者中进行的 1期临床研究的首批顶线结果公布。KER-065 总体耐受性良好。 不适用 不适用 5.mRNA-tRNA-saRNA疗法 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 Ractigen Therapeutics RAG-18 第一阶段早期 4 岁至 15 岁 （男童） 中国 (北京) NCT07282652 Elixirgen Therapeutics Bobcat mRNA 临床前 不适用 美国 不适用 Tevard生物科学公司 suptRNA 临床前 不适用 美国 不适用 6.基因编辑 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 辉大基因 HG302 不适用 杜氏肌营养不良症4 岁至 8 岁门诊外显子 52、52-61 或   52-63 突变 中国 NCT06594094 福泰制药 CRISPR/Cas9 临床前 不适用 不适用 不适用 MyoGene生物 肌病（外显子 45-55） 临床前 不适用 不适用 不适用 精准生物科学 PBGENE-DMD（外显子 45-55） 临床前 不适用 不适用 不适用 GenAssist GEN6050X（外显子 50） 临床前 不适用 不适用 不适用 7.调节钙平衡 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 EspeRare   基金会 利美泊来德 第一阶段和第二阶段 Rimeporide 有可能成为治疗 DMD 患者心肌病的一流疗法 不适用 NCT02710591 8.改善心脏功能 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 ImmunoForge Pemziviptadil 第 2 阶段 不适用 韩国 不适用 坎伯兰制药公司 伊非曲班 第 2 阶段 7 岁及以上 （儿童、成人、老年人） 美国 NCT03340675 格但斯克医科大学 美托洛尔 第 3 阶段 8 岁至 17 岁（儿童） 波兰 NCT05066633 Sardocor SRD-001 第 1 阶段 18 岁及以上 （成人、老年人）第 2b 阶段即将启动 美国 NCT06224660 Sardocor SRD-003 1/2a 阶段 预计2026 年中期完成第 1/2a 阶段的读数 2b/3 阶段将于2026年下半年启动 不适用 不适用 9.增强骨骼健康 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 罗氏/基因泰克 沙特利珠单抗 第 2 阶段 8 岁至 17 岁（儿童） 美国、意大利、波兰、西班牙 NCT06450639 10.超音波介导的传输(UMD) 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验 SonoThera 波纹 临床前 SonoThera 利用超声介导递送 (UMD)开发一种专有的、非病毒的、非侵入性的方法，该方法能够实现广泛、高度针对性的生物分布，以可重复的方式递送多种遗传有效载荷，旨在实现安全、耐受性良好且具有成本效益。 不适用 不适用 11.细胞疗法 公司 药品 阶段 适应症和纳入标准 位置 临床试验中国人民解放军总医院 脐带血单个核细胞 临床前年龄在7至16岁之间，DMD男孩 中国（北京）ChiCTR2400094101  DMD药物 | 2025年洞察，2026年展望 温和激素 | DMD患者用药手册 恳切的希望，所有的CDMD(China DMD)家友们，一起努力好好学习专业知识，用知识武装头脑，成为 ⌈专家型DMD家庭⌋ ，为了DMD孩子们的明天，全力去推动 ⌈未来五年，药物可及所有DMD患者⌋。为了成为 ⌈专家型DMD家庭⌋ ，恳请CDMD家友们可以关注公众号后回复：DMD 打开链接登录网盘后，即可领取完整版资料 《DMD患者读本》和《DMD家庭与教育者手册》 【CDMD家友会】公众号分享最新的国内外DMD药物研发信息和临床招募信息，已经在【CDMD患者互助(一)群 或 (二）群或（三）群 或（四）群 或（五）群 或（六）群】就不要加入啦，请扫二维码加入【CDMD患者互助(七)群】啦！

点击关注小白学药2026 上半年 10 大核心临床 trial 干货：巨头卡位、Biotech 翻身战全解析 2025 年 Biotech 行业复苏的核心引擎是临床数据，2026 年上半年，10 项关键试验将直接定调行业走向。这些试验覆盖肥胖、流感、罕见病、心血管等热门赛道，既关乎礼来、默克等巨头的市场卡位，更是深陷困境企业的 “生死突围战”，以下是精简后的核心干货：一、代谢疾病：礼来三重靶点减肥药，冲击减重疗效天花板企业与试验 礼来（Eli Lilly）- Triumph-1/2/3核心亮点 retatrutide 突破性靶向 GLP-1、GIP、胰高血糖素三重通路，比已实现 21% 减重的 Zepbound 多一作用靶点。去年在非减重适应症的 Phase 3 试验中，意外创下 “平均减重近 29%、部分患者超 35%” 的惊艳数据，直接震撼行业。试验设计 三项试验共入组超 5000 人，分别覆盖单纯肥胖、肥胖合并糖尿病、肥胖合并心血管疾病（有心肌梗死 / 中风病史）患者，核心结果将于年中正式揭晓。行业影响 一旦试验成功，礼来将彻底巩固肥胖药市场垄断地位，与诺和诺德拉开代差 —— 后者的三重靶点药物仍处于早期临床阶段，短期内无法构成直接竞争。二、感染疾病：默克 92 亿收购的流感新药，挑战疫苗传统地位企业与试验 默克（Merck）+ Cidara Therapeutics - Anchor核心亮点 CD388 是一款创新抗病毒药，可覆盖全季 A/B 型流感毒株，中期试验中 6 个月内成功预防 75% 的流感症状，无需依赖疫苗狭窄的接种窗口。试验设计 III 期试验入组 6000 人，一季度将启动中期分析，核心评估流感样疾病的预防效果。行业影响 该药不受争议不断的 ACIP 委员会管辖，审批路径更清晰。若成功，有望成为 50 亿美元级重磅产品，直接分流传统疫苗市场份额。三、罕见病（基因治疗）：Regenxbio 差异化破局，挑战 DMD 疗法格局企业与试验 Regenxbio - Affinity Duchenne核心亮点 RGX-202 针对杜氏肌营养不良（DMD），通过独特病毒载体产生更接近正常结构的 microdystrophin 蛋白，早期试验中患者肌肉功能多项指标显著改善，所选剂量已达到加速批准阈值。试验设计 III 期试验核心目标为证明患者 3 个月内安全达标，结果将于上半年公布。行业影响 有望替代因肝衰竭风险受限的现有疗法 Elevidys，重塑 DMD 基因治疗市场格局。四、心血管疾病：诺华 RNA 药闯关，或新增心脑血管风险指标企业与试验 诺华（Novartis）- Lp (a) Horizon核心亮点 pelacarsen 是一款反义 RNA 药物，精准靶向 Lp (a)（脂蛋白 a）这一心脑血管疾病 “隐藏风险因子”，此前试验已证实能高效降低 Lp (a) 水平。试验设计 III 期试验入组超 8000 名心血管疾病患者，采用事件驱动设计，核心结果将于上半年揭晓。行业影响 若试验成功，Lp (a) 有望纳入临床常规风险评估指标，带动安进、礼来等同类药物研发热潮，诺华也将收获年销售额超 10 亿美元的重磅产品。五、罕见病（基因编辑）：Intellia CRISPR 疗法，绝境中求翻身企业与试验 Intellia Therapeutics - Haelo核心亮点 lonvo-z 针对遗传性血管水肿（HAE），号称可实现 “功能性治愈”，能显著降低肿胀发作频率，且无其他项目曾出现的肝脏安全问题。试验设计 III 期试验将全面验证疗效与安全性，结果于上半年公布。行业影响 这是 Intellia 的 “生死战”—— 公司此前烧钱超 20 亿美元、核心项目因受试者死亡暂停，股价跌至历史低位。若试验成功，不仅能扭转颓势，还将抢占 HAE 市场份额，峰值年销售额预计达 5 亿美元。六、免疫疾病：Vertex 肾病新药，正面挑战同类竞品企业与试验 Vertex Pharmaceuticals - Rainier核心亮点 povetacicept 采用双重靶点机制，针对 IgA 肾病（进展性疾病，可致肾衰竭），公司声称其在疗效和给药频率上，均优于大塚制药的获批药物及 Vera Therapeutics 的在审疗法。试验设计 III 期试验早期中期分析将于上半年公布，阳性结果将直接推进加速批准进程。行业影响 助力 Vertex 突破囊性纤维化领域的单一依赖，成功拓展炎症疾病管线，打开新增长空间。七、罕见病（RNAi）：Sarepta 靠合作续命，摆脱 Elevidys 阴影企业与试验 Sarepta Therapeutics + Arrowhead Pharmaceuticals - NCT06131983/8743核心亮点 两款 RNAi 药物分工明确 ——SRP-1001 靶向面肩肱型肌营养不良，降低异常蛋白 DUX4 产生；SRP-1003 针对强直性肌营养不良，清除致病突变信使分子。试验设计 早期临床试验将公布安全性与初步疗效数据，结果于上半年揭晓。行业影响 Sarepta 近年深陷危机 —— 核心产品 Elevidys 因安全问题商业前景黯淡，两款 DMD 药物确证试验失败，股价暴跌。此次合作项目是其 “救命稻草”，需证明药物优于同类在研产品，才能重获市场信心。八、中枢神经：致幻剂疗法闯关，攻克难治性抑郁症企业与试验 Compass Pathways - Comp-005/006核心亮点 裸盖菇素疗法打破传统，单剂量治疗 6 周即可显著改善难治性抑郁症症状，后续试验 Comp-006 入组 585 人，招募速度远超预期，显示出强劲潜力。试验设计 上半年将同步公布两大关键数据 ——Comp-005 的 26 周长期疗效（验证疗效持续性），以及 Comp-006 的初步试验结果。行业影响 若数据积极，该药物有望在 2027 年年中获批，正式开启致幻剂药物的商业化时代，为难治性抑郁症患者提供全新治疗选择。九、心血管疾病：Cytokinetics 新药冲刺，覆盖全类型心肌病企业与试验 Cytokinetics - Acacia-HCM核心亮点 Myqorzo 与百时美施贵宝的 Camzyos 争夺肥厚型心肌病（HCM）市场，而 Camzyos 已在非梗阻性 HCM 试验中失败。Myqorzo 剂量范围更宽，无需个体化调整，被分析师认为更适配非梗阻性患者。试验设计 III 期试验入组 500 名非梗阻性 HCM 患者，评估 72 周后患者的峰值耗氧量和心脏健康评分，结果将于二季度公布。行业影响 若试验成功，Myqorzo 将成为首个覆盖梗阻性与非梗阻性全类型 HCM 的药物，彻底拉开与竞品差距，抢占超 10 亿美元规模市场。十、罕见病：Sionna 正面挑战 Vertex，打破囊性纤维化垄断企业与试验 Sionna Therapeutics - Precision CF、NCT07035990核心亮点 药物通过稳定 CFTR 蛋白的难靶向区域发挥作用，采用 “联用 Vertex 王牌药 Trikafta + 自研多药组合” 双策略，早期数据优于市场预期。试验设计 上半年将同步公布两项关键结果 ——Phase 2 试验（验证联用 Trikafta 的增效作用）与早期试验（评估自研组合的单独疗效）。行业影响 Vertex 的 Trikafta 年销售额超 100 亿美元，垄断囊性纤维化市场多年。若 Sionna 试验成功，将打破现有格局，公司市值（当前近 20 亿美元）有望实现爆发式增长。核心总结 2026 年上半年，临床数据是 Biotech 行业复苏的 “终极试金石”：巨头靠试验巩固市场壁垒，困境企业凭结果寻求绝境翻身，投资者以数据为核心决策依据。 从三重靶点减肥药到 CRISPR 基因编辑疗法，从流感创新药到致幻剂疗法，每一项试验结果都将改写对应赛道的竞争格局，值得全行业持续追踪关注。 参考来源：biopharma dive“10 clinical trials to watch in the first half of 2026” 点击关注小白学药 喜欢就点个感恩一路相伴 推荐阅读继ADC之后，下一个千亿赛道？AOC技术全景解析1 月医药圈炸场：荣昌生物 56 亿 BD 交易、科伦 ADC 获突破性疗法，中国创新药的 “出海 + 内卷” 双节奏从 License-out 到联合研发，抗体与 ADC 引领创新，全球药企竞逐大分子赛道FDA新药风向标: 2026医药创新, 聚焦ADC、siRNA等前沿赛道不止双特异性抗体！新型表达载体技术，多链生物疗法加速落地2025创新药年终考: 融资超40亿美元, BD破千亿美金, ADC/双抗扛起大旗！百亿布局! Ipsen联手先声药业押注ADC新赛道, 靶向LRRC15资产引关注HER2 阳性膀胱癌患者福音！RC48-ADC 免疫联合疗法，疗效提升 6.75 倍，安全性可控2026 年全球生物制药领域核心会议指南：见证医学突破与行业风向2025ADC爆发: 160亿市场+6款新药获批! 耐药/联用/早线治疗全面突破, 谁将成下一个“药王”？终于摸清! T细胞受体是个‘玩偶盒’? 科学家揭开其激活开关之谜重磅! 信诺维科创板IPO获受理, 创新药“造血”强者冲刺资本市场 2025ADC爆发: 160亿市场+6款新药获批! 耐药/联用/早线治疗全面突破, 谁将成下一个“药王”？ 2026 年全球生物制药领域核心会议指南：见证医学突破与行业风向HER2 阳性膀胱癌患者福音！RC48-ADC 免疫联合疗法，疗效提升 6.75 倍，安全性可控百亿布局! Ipsen联手先声药业押注ADC新赛道, 靶向LRRC15资产引关注 声明：本公众号所有推文不构成任何投资意见和建议，科普性质内容，非医疗建议。 转载请注明出处：小白学药公众号。部分内容源于网络公开信息，仅用于交流学习传播知识，侵删。因水平有限，若出现错误，欢迎指出。