小分子新药获批临床，72%患者缓解超六个月

中国国家药监局药品审评中心（CDE）近日公布，日本大鹏药品公司及其子公司Taiho Oncology提交的futibatinib薄膜包衣片获批临床，用于治疗接受过治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，这些患者携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排。根据公开资料，futibatinib是一种强效选择性不可逆FGFR1、2、3、4口服小分子抑制剂，已获得美国FDA的加速批准，用于治疗肝内胆管癌。

胆管癌是一种侵袭性癌症，分为肝内和肝外两种类型。约20%的胆管癌患者为肝内胆管癌，其中10%~16%携带FGFR2基因重排。目前，胆管癌的主要治疗方法是手术切除，但由于早期症状不明显，多数患者在确诊时已失去手术机会。局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除，目前的标准治疗主要为化疗、放疗和肝移植，但患者预后较差。肝内胆管癌的5年生存率仅为9%，且在亚洲人群中的发病率较高。

研究表明，FGFR2的改变是治疗肝内胆管癌的潜在靶点。futibatinib通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而减少携带FGFR1-4变异的肿瘤细胞的增殖。该产品还对与ATP竞争性FGFR抑制剂相关的获得性耐药突变具有显著的临床前活性。futibatinib曾获得FDA的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格，用于治疗胆管癌。

2022年9月底，美国FDA宣布加速批准futibatinib用于先前治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，这些患者携带FGFR2基因融合或其他重排。这次在中国获批临床的适应症与美国类似。根据FDA的公告，这一批准基于关键性2b期临床试验的数据，该试验结果显示futibatinib的客观缓解率（ORR）为42%，中位缓解持续时间（DoR）为9.7个月，72%的患者缓解持续时间超过6个月。

根据ClinicalTrials官网，关键性2期临床研究FOENIX-CCA4目前正在进行中，研究计划在中国纳入相应的受试者，预计将于2026年6月完成。这次在中国获批临床意味着futibatinib将在中国开始临床研究。

根据日本大鹏药品官网，futibatinib目前已在美国、欧盟、英国、日本等多个国家和地区获批治疗胆管癌。除了胆管癌，Taiho公司还在进行其他两项2期临床研究，评估futibatinib联合PD-1抑制剂治疗其他实体瘤和尿路上皮癌的疗效和安全性。

通过这些研究和临床试验，futibatinib有望成为治疗肝内胆管癌和其他实体瘤的重要药物，为这些患者带来新的治疗希望。

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