新型核酸治疗药物获临床批准！由绿叶制药子公司研发

8月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布消息，南京吉迈生物技术有限公司申报的1类新药LY01620获得临床试验批准，计划用于治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。据公开资料显示，吉迈生物是绿叶生命科学集团专注于核酸治疗药物开发的子公司。通过CDE官网查询，这是吉迈生物首次获得IND批准。

吉迈生物作为绿叶生命科学集团旗下的子公司，致力于开发针对癌症和严重传染病的基因药物，包括mRNA和寡核苷酸。公司成立于2020年7月，拥有RNA（疫苗）药物开发与LNP递送技术平台，旨在为传染性疾病、遗传性疾病以及难治性肿瘤提供更先进、更有效的临床治疗手段。

在2021年6月于美国化学学会（ACS）春季会议上，吉迈生物发布了一项临床前研究。该研究展示了一种全新的三触角型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的合成技术，以及GalNAc-反义寡核苷酸缀合物在小鼠体内的递送和疗效评价。

研究结果显示，新型三触角型GalNAc耦联ApoB反义gapmer通过皮下注射后，小鼠血浆中的ApoB蛋白表达显著下降。新型GalNAc的敲除效率和作用持续时间与现行标准GalNAc相似，甚至更具优势。研究人员认为，吉迈生物自主合成的新型GalNAc更便捷且成本更低，与传统GalNAc相比，新型GalNAc在啮齿动物肝脏递送方面表现相近，可用于临床开发ASO、siRNA及其他治疗肝脏疾病的核酸药物。

此外，吉迈生物正在扩展腺相关病毒（AAV）载体在战略性选择的细胞靶点的应用，包括视网膜、肝脏和中枢神经系统的使用。公司还在积极推进基于寡核苷酸的TLR9激动剂的开发，以用于免疫肿瘤学。2021年在美国癌症研究协会（AACR）年会上发布的临床前研究结果表明，与单药TLR9激动剂相比，吉迈生物开发的水凝胶封装TLR9激动剂显著提高了抗肿瘤疗效，并展示出与TLR9激动剂相似的肿瘤生长抑制作用。

综上所述，吉迈生物在核酸药物研发领域表现出色，凭借其先进的技术平台和创新的药物开发策略，正逐步在临床治疗中展现出其独特的潜力和优势。公司不仅在RNA药物和LNP递送技术方面有所突破，还在基因治疗和免疫肿瘤学等领域积极探索，为未来的临床应用提供了更多可能。