信立泰斥资逾10亿元引入尧唐生物的临床前碱基编辑药物

8月26日晚，信立泰药业发布公告，宣布与尧唐生物签订协议，获得其在研的PCSK9靶点碱基编辑药物YOLT-101在中国大陆区域的独家许可权限。此权限涵盖研发、注册、生产及商业化销售等各方面。YOLT-101是尧唐生物自主研发的靶向PCSK9的药物，计划用于治疗家族性高胆固醇血症等疾病。

根据协议，信立泰将按照交易进度和研发进展，以自筹资金支付费用。其中，首付款和研发里程碑款总金额最高不超过2.05亿元人民币。如果该药物成功获批上市且销售额首次达到协议规定的数额，信立泰将支付销售里程碑款，累计金额最高不超过8.3亿元。此外，信立泰还将在协议规定期限内，根据年度净销售额按一定比例支付尧唐生物销售提成。

尧唐生物是一家专注于基因编辑技术的生物技术公司，致力于开发新一代基因编辑药物。YOLT-101由包裹在脂质纳米颗粒中的碱基编辑器和引导RNA组成，通过低密度脂蛋白受体介导的内吞作用进入肝细胞，释放碱基编辑器和引导RNA。二者结合形成复合体，针对PCSK9基因特定序列进行碱基编辑，关闭基因表达，抑制PCSK9对低密度脂蛋白受体的降解，增加受体与低密度脂蛋白胆固醇的结合，从而有效降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇水平，最终达到治疗家族性高胆固醇血症的效果。

目前，YOLT-101处于临床前研究阶段，并在一项研究者发起的临床研究中完成了首例受试者给药。已有的临床前数据显示，在非人灵长类动物模型中，YOLT-101实现了一次给药长达近两年的低密度脂蛋白胆固醇大幅度降低。

据信立泰公告介绍，YOLT-101作为PCSK9碱基编辑药物，可以在DNA水平编辑PCSK9基因的单个碱基，从而降低靶蛋白的表达。如果研发成功，将大幅提高家族性高胆固醇血症患者的服药依从性，提供一种更为便捷的新型治疗选择。