主要目的：评价在HeFH患者中给予SAL061后的安全性和耐受性；次要目的：（1）评价在HeFH患者中给予SAL061后的药代动力学特征；（2）评价在HeFH患者中给予SAL061后的药效学特征；（3）评价在HeFH患者中给予SAL061后的初步有效性；（4）评价在HeFH患者中给予SAL061后的免疫原性。

开始日期2025-11-13

申办/合作机构

深圳信立泰药业股份有限公司

[+1]

ChiCTR2500112984

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Clinical Exploratory Study of YOLT-101 in the Treatment of Heterozygous Familial Hypercholesterolemia (HeFH) or Atherosclerotic Cardiovascular Disease (ASCVD)

开始日期2025-08-28

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属仁济医院

NCT06458010

/ Recruiting早期临床1期IIT

Clinical Exploration Trial of YOLT-101 in the Treatment of Familial Hypercholesterolemia (FH)

This study is a single arm, open, single dose escalation trial aimed at evaluating the safety and tolerability of YOLT-101 administration in patients with familial hypercholesterolemia; Determination of YOLT-101 OBD; Preliminary evaluation of the effects of single administration of YOLT-101 on plasma lipid and lipoprotein levels.
Note: OBD is defined as the dosage at which plasma PCSK9 protein levels decrease between 60% and 95% from baseline on the 28th day after YOLT-101 administration. OBD ≤ Maximum Tolerable Dose (MTD).
In this study, the longest screening period for the main study was 42 days, the treatment day was Day 1 (D1), and the safe follow-up period was up to 52 weeks after medication. In the main study, when OBD occurs, additional subjects will be added to the dose group (specific number of cases will be negotiated between the cooperating organization and investigators) for further validation. In addition, subjects in the first dose group can voluntarily receive a second drug administration of OBD level.
After the completion of the main study, participants will undergo long-term follow-up. According to the Technical Guidelines for Long term Follow up Clinical Research of Gene Therapy Products (Trial) released by CDE, a long-term follow-up until 15 years after the medicine administration is required .

开始日期2024-05-24

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属仁济医院

100 项与 YOLT-101 相关的临床结果

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100 项与 YOLT-101 相关的专利（医药）

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项与 YOLT-101 相关的文献（医药）

NATURE MEDICINE

In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial

Article

作者: Tang, Siyuan ; Ott, Michael ; Wang, Zi Jun ; Yu, Wensu ; Lu, Yuming ; Xia, Qiang ; Wu, Yuxuan ; Wan, Ping ; Long, Mei ; Liao, Jiaoyang ; Yang, Taihua ; Liu, Ying ; Jiang, Yanhong ; Xiao, Ling ; Ma, Xiaoying ; Lin, Dongni

Heterozygous familial hypercholesterolemia is a common genetic disorder characterized by lifelong elevation of serum low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) and premature atherosclerotic cardiovascular disease. YOLT-101 is an investigational in vivo gene therapy that uses adenine base-editing technology, delivered via GalNAc-modified lipid nanoparticles to inactivate PCSK9 and achieve sustained LDL-C reduction. Here we report interim results from an ongoing clinical trial evaluating primary (safety and tolerability) and secondary (lowering of PCSK9 and LDL-C levels) outcomes of a single intravenous dose of YOLT-101 in adults with heterozygous familial hypercholesterolemia and uncontrolled LDL-C. Six participants (three men and three women) received escalating doses of YOLT-101 (0.2, 0.4 or 0.6 mg kg^-1). No grade ≥3 adverse events occurred. Transient and self-limited infusion-related reactions and elevations in liver enzymes were the most common adverse events. A single infusion of YOLT-101 induced dose-dependent and durable reductions in circulating PCSK9 and LDL-C, with sustained reductions of 74.4% and 52.3%, respectively, at 24 weeks in the 0.6 mg kg^-1 cohort (n = 3), demonstrating promise for future clinical development. ClinicalTrials.gov registration: NCT06458010 .

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项与 YOLT-101 相关的新闻（医药）

2026-04-02

·今日头条

只有6例样本量该怎么发78分期刊？无对照组1期试验的统计方法选择和呈现方式解析

今天准备分享给大家的是一篇基因治疗领域的1期临床试验文章，是3月刚发表在《 Nature Medicine 》（IF 78.5）上的“ In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial ”（体内碱基编辑基因治疗杂合子家族性高胆固醇血症：1 期临床试验）。由上海交通大学医学院附属仁济医院夏强院士团队等联合完成。这篇文章的价值在于，它是中国原创的体内碱基编辑基因治疗首次进入临床试验阶段，并且报告了 24 周的随访数据。对于关注基因编辑技术临床转化的研究者来说，这项研究的设计思路和安全性数据都非常值得借鉴。话不多说，我们开始解读。研究背景杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）是一种常见的遗传性疾病，患者从出生起就存在血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高，这导致他们过早发生动脉粥样硬化性心血管疾病的风险显著增加。传统的降脂治疗包括他汀类药物、PCSK9 抑制剂等，但部分患者即使接受最大耐受剂量的药物治疗，LDL-C 仍然无法达标。 PCSK9是调控LDL-C代谢的关键蛋白。PCSK9与肝细胞表面的LDL受体结合后，会促进LDL受体的降解，从而减少肝脏对LDL-C的清除。因此，抑制 PCSK9 可以显著降低LDL-C水平。已有的PCSK9单克隆抗体和小干扰RNA药物需要定期注射，而基因编辑技术有望实现单次给药、持久获益的效果。 YOLT-101是一种研究性体内基因治疗药物，它使用腺嘌呤碱基编辑技术，通过GalNAc修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送，靶向失活PCSK9基因。这项 1期临床试验的目的就是评估YOLT-101在HeFH患者中的安全性和耐受性，并初步探索其疗效。 YOLT-101降低PCSK9和LDL-C水平的机制研究设计研究对象这项研究纳入了6名 HeFH 且LDL-C未控制的成人患者，其中男性3名，女性3名。纳入标准包括确诊HeFH、尽管接受最大耐受剂量降脂治疗但LDL-C仍然高于目标值。排除标准包括严重的肝功能异常、妊娠或哺乳期、既往有基因治疗史等。患者基线干预措施所有患者接受YOLT-101单次静脉输注。研究采用剂量递增设计，设置了三个剂量组：0.2mg/kg、0.4mg/kg和0.6mg/kg。剂量递增遵循"3+3"设计的变体：每个剂量组先入组1名患者，观察安全性后再扩展至2-3名患者。具体入组情况为：0.2 mg/kg组1人，0.4mg/kg组2人，0.6mg/kg组3人。为减轻输注相关反应，患者在输注前8-24小时口服7.5mg地塞米松（或等效剂量）进行预处理，随后在YOLT-101给药前30-60分钟单次静脉注射类固醇（地塞米松10mg）、口服组胺H1受体拮抗剂（左西替利嗪10mg）和口服组胺H2受体拮抗剂（法莫替丁20mg）。研究终点研究旨在评估单次给药YOLT-101在HeFH患者中的安全性、耐受性、药效学和疗效，并确定最佳生物活性剂量（OBD）。所有评估均采用标准化方案进行。安全性和耐受性评估包括监测不良事件、生命体征、体格检查、12导联心电图（ECG）、全血细胞计数、肝肾功能检查、凝血功能评估、免疫原性试验以及C反应蛋白、补体、细胞因子和淋巴细胞亚群的测定。并检测PCSK9蛋白水平变化和LDL-C水平变化，检测时间点包括基线、给药后第1天、第周、第2周、第4周、第8周、第12周和第24周。分析方法研究属于1期临床试验（剂量递增）。主要分析采用描述性统计方法，安全性数据以频数和百分比表示，疗效数据以均值±标准差或中位数（四分位距）表示。PCSK9 和 LDL-C 的变化幅度以相对于基线的百分比变化计算。由于样本量较小（n=6），这项研究没有进行正式的统计假设检验，而是侧重于描述性分析和趋势观察。这是1期试验的常规做法，主要目的是初步评估安全性和探索剂量-反应关系。研究流程研究结果疗效结果在0.6mg/kg 剂量组（n=3）中，PCSK9和LDL-C的降低幅度最为显著。 PCSK9水平：在给药后24周时，PCSK9水平较基线持续降低74.4%。这个降幅非常可观，而且从第1周开始就观察到明显的下降趋势，在整个随访期间保持稳定。 PCSK9水平变化 LDL-C水平：在给药后24周时，LDL-C水平较基线持续降低52.3%。这个降幅与PCSK9的降低幅度相匹配，说明靶点抑制效果成功转化为了临床获益。 LDL-C水平变化 PCSK9和LDL-C的降低幅度呈现剂量依赖性。0.2mg/kg和0.4mg/kg 剂量组的降幅相对较小，而0.6mg/kg 剂量组的降幅最大。这为后续2期试验的剂量选择提供了依据。安全性结果在安全性方面，整个研究期间没有发生3级或以上的不良事件。最常见的不良事件是输注相关反应和肝酶升高，但所有这些事件都是一过性的，不需要特殊处理即可自行恢复。具体来说，部分患者在输注后出现短暂的发热、寒战或乏力，这些症状在 24-48 小时内自行缓解。肝酶（ALT/AST）在给药后 1-2 周出现轻度升高，但在 4 周内恢复到基线水平。没有患者出现严重肝损伤或需要停药的情况。安全性结果表亮点总结我个人总结这项研究有以下几个知识点值得学习：第一，碱基编辑与传统CRISPR-Cas9的区别。这项研究使用的是腺嘌呤碱基编辑技术，而不是传统的CRISPR-Cas9。碱基编辑的优势在于它不切割DNA双链，而是直接在DNA单链上进行碱基转换（比如A变成G）。这避免了Cas9可能引起的DNA双链断裂和潜在的基因组不稳定性，理论上安全性更高。这对于首次进入临床试验的基因编辑药物来说是一个重要的设计考量。第二，GalNAc-LNP递送系统的设计。 YOLT-101使用GalNAc修饰的脂质纳米颗粒进行递送。GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）是一种能够特异性结合肝细胞表面受体的配体，这使得LNP能够靶向肝脏，而肝脏正是PCSK9的主要表达器官。这种靶向递送策略可以提高药物在靶器官的浓度，同时减少在其他组织的暴露，从而提高安全性。第三，1期试验的剂量递增设计。这项研究采用了经典的剂量递增设计，从低剂量开始，逐步评估安全性后再进入更高剂量组。每个剂量组先入组1名患者进行观察，确认安全后再扩展至更多患者。这种设计可以在最大程度上保护受试者的安全，是首次人体试验的标准做法。第四，中国原创的基因编辑治疗。这项研究完全由中国团队完成，从药物研发到临床试验都是本土团队主导。这标志着中国在基因编辑临床转化领域已经走到了世界前列。对于国内的研究者来说，这是一个很好的示范，说明从基础研究到临床转化的路径是可行的。 Wan P, Tang S, Lin D, et al. In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial. Nat Med. 2026;32(3):1045-1051. 本文解读仅供参考，具体诊疗方案请遵循临床指南和专家共识。

临床结果基因疗法临床1期

2026-03-31

·今日头条

中国首创！一针降血脂，基因治疗突破来了

2026年3月，一条重磅消息登上国际顶尖期刊《自然·医学》：中国团队研发的体内碱基编辑疗法YOLT-101，在临床试验中实现单次注射持久降血脂，6名难治性高胆固醇血症患者半年内“坏胆固醇”降幅稳定超50%。这不是科幻，是中国在基因治疗降血脂领域，从跟跑到领跑的关键跨越，彻底打破了“终身吃药”的困局。今天只讲事实、只划重点，大白话拆解这项突破到底是什么、原理有多牛、对普通人有啥用，看完心里有数。一、先讲痛点：谁在被高血脂“折磨”？要懂这项突破的价值，得先认清两类高血脂人群，他们的困境太真实了。 1. 普通高血脂人群（4亿+）我国成人血脂异常人数超4亿，很多人查出高胆固醇后，每天一把药，一吃就是十几年。不仅麻烦，还得长期盯着副作用，稍不注意就反弹，血管里的“定时炸弹”始终没彻底解除。 2. 家族性高胆固醇血症患者（特殊高危）这是一种遗传病，患者肝脏天生缺了代谢胆固醇的“零件”，哪怕不吃油腻，血液里“坏胆固醇”（LDL-C）也会从出生就持续飙升。 • 风险极高：早发冠心病、心肌梗死的概率是普通人的十几倍，很多人不到50岁就可能突发心梗； • 治疗难：传统药物效果差，只能终身吃药，可很多人连药都控制不住，疾病负担沉重。这两类人，都在盼着一种“一针管用、不用长期吃药”的办法。而中国团队的这项突破，刚好精准击中了这个痛点。二、核心突破：中国首创的“一针降血脂”到底是什么？这项由上海交通大学医学院附属仁济医院夏强院士团队主导的研究，是全球首个在人体中完成的肝脏靶向体内碱基编辑降脂疗法，核心信息全是硬数据、无夸大。 1. 关键结论（2026年3月最新临床数据） • 试验对象：6名杂合子家族性高胆固醇血症患者，都是传统治疗无效的难治病例； • 用药方案：单次静脉注射YOLT-101，分0.2、0.4、0.6 mg/kg三个剂量组； • 疗效数据：高剂量（0.6 mg/kg）组患者，24周后血清PCSK9蛋白降74.4%，“坏胆固醇”LDL-C平均降52.3%，且疗效持续稳定；具体时间节点更直观： 1周：LDL-C平均降33.2%，从高危快速回落； 1个月：降幅逼近48.09%，从4.70 mmol/L（高危）降到2.44 mmol/L（接近正常）； 24周：维持52.3%的降幅，没有反弹。 • 安全性：未发生3级及以上严重不良事件，最常见的发热、肌痛等输注反应，24小时内就能自行缓解；转氨酶一过性升高也能短期恢复，无脱靶风险，精准性有保障。 2. 原理大白话：像给基因“精准修错” 很多人觉得基因治疗很复杂，其实原理很简单，核心就三步，像“精准维修”： 1. 找靶点：锁定肝细胞里的PCSK9基因——这个基因会产生一种蛋白，专门破坏肝脏代谢胆固醇的“工人”（LDL受体），让胆固醇堆积在血管里； 2. 送工具：用肝脏靶向递送系统（GalNAc修饰的脂质纳米颗粒），把高精度碱基编辑器精准送到肝细胞里，不跑偏、不影响其他基因； 3. 修基因：编辑器对PCSK9基因做单碱基编辑，让它“沉默”，不再产生破坏胆固醇代谢的蛋白，这样肝脏就能恢复主动清除“坏胆固醇”的能力，从根源解决问题。和传统治疗比，差距一目了然：治疗方式核心特点痛点传统降脂药每日服用，控制症状依从性差、长期用药负担重、效果有限单抗药物每2-4周注射一次仍需长期给药，没摆脱终身用药思维中国碱基编辑疗法单次注射，持久降脂首次实现“一针管长期”，从根源干预三、和其他新药的区别：别搞混，这是不同技术现在降血脂创新药不少，很多人分不清，这里一次性说清楚，避免混淆： 1. 中国碱基编辑疗法（本次突破） • 技术类型：体内碱基编辑（直接修改基因）； • 针对人群：主要是家族性高胆固醇血症，未来可拓展到普通高血脂； • 核心优势：单次注射、基因层面干预、效果持久、精准无脱靶。 2. siRNA降脂药（已获批） • 技术类型：小干扰RNA（降解mRNA，抑制蛋白合成）； • 代表药物：2026年1月获批的瑞达普（普乐司兰钠注射液），针对家族性乳糜微粒血症综合征，一年打4针，甘油三酯降80%； • 核心优势：长效给药，不用每天吃药，但仍需定期注射。 3. 单抗药物 • 技术类型：抗体药物，抑制PCSK9蛋白； • 特点：每2-4周注射一次，效果明确，但需长期持续给药。简单总结：本次中国首创是“基因修错”，siRNA是“基因静默”，单抗是“蛋白抑制”，技术路径不同，适用人群和给药频率也不一样，各有优势。四、突破的意义：不止是“一针降脂” 这项研究不是实验室里的小成果，对中国医疗、对普通人都有三大核心价值。 1. 中国医疗：实现“领跑”突破过去，全球基因治疗领域我们一直跟在欧美后面，而这次YOLT-101的临床成果，是全球首个在真实患者身上验证的体内碱基编辑降脂疗法，发表在《自然·医学》这样的顶刊，得到国际认可。这意味着中国在精准基因编辑领域，从“跟跑”变成了“领跑”，打破了欧美在高端生物制药领域的垄断，为后续同类药物研发积累了中国经验。 2. 患者群体：摆脱终身用药困境对家族性高胆固醇血症患者来说，这是“救命级”的突破： • 不用再每天吃药、长期承受用药负担，一次治疗就能长期稳定控制血脂； • 降低早发心梗、脑梗的风险，给年轻患者更多正常生活、工作的机会； • 对普通高血脂患者来说，也为未来提供了新的治疗方向，不用再长期依赖药物。 3. 行业发展：开启精准治疗新时代这项突破验证了体内碱基编辑技术在降脂领域的可行性，推动中国血脂管理从“长期用药”向“精准根治”迈进。同时，也带动了基因递送、碱基编辑工具等核心技术的发展，未来不仅能治高血脂，还可能拓展到其他遗传病、慢性病，为中国生物医药产业打开了新赛道。五、实用提醒：什么时候能用上？普通人该做啥很多人会问“什么时候能打这一针？”“普通人需要准备什么？”，这里说清楚： 1. 上市时间：还在临床试验，需耐心等待目前YOLT-101还处于Ⅰ期临床试验阶段，完成了6名患者的安全性和有效性验证。接下来团队会开展长期随访（长达15年），并推进更大规模的临床试验，只有通过多期试验、拿到国家药监局批准后，才能正式上市应用。从临床到上市，通常需要2-3年时间，具体时间以官方公告为准。 2. 适用人群：先别盲目跟风目前这款药物主要针对杂合子家族性高胆固醇血症患者，尤其是传统治疗无效的难治病例。普通人如果是普通高血脂，先通过饮食、运动、常规药物控制，不用过度焦虑；有家族性高胆固醇血症家族史的人，可先去医院做基因检测、血脂筛查，明确诊断后再关注后续进展。 3. 日常管理：别等新药，先做好基础防护不管新药什么时候上市，控制血脂的核心原则永远不变： • 饮食：少吃高油、高盐、高糖食物，多吃蔬菜、水果、全谷物，控制体重； • 运动：每周至少150分钟中等强度运动，比如快走、慢跑、游泳； • 监测：每年做一次血脂检查，尤其是有家族史、高血压、糖尿病的人，定期监测LDL-C水平； • 用药：遵医嘱服用降脂药，别擅自停药、减药，定期复查肝功能。六、写在最后 2026年这项中国首创的基因治疗突破，不是“噱头”，是实实在在的医疗进步。单次注射、持久降血脂、安全性良好，这三个核心点，彻底改写了高血脂的治疗逻辑。它不仅给数千万高血脂患者带来了新希望，也让中国在全球生物医药领域站稳了脚跟。你身边有高血脂或家族性高胆固醇血症的朋友吗？对这项一针降血脂的基因治疗，你最关心什么？欢迎在评论区聊聊，一起关注这项突破的后续进展，期待它早日上市，守护更多人的血管健康。免责声明本文基于2026年3月《自然·医学》发表的仁济医院夏强院士团队临床研究成果、国家药监局公开信息及权威医学媒体报道，仅作健康科普与技术解读，不构成医疗诊断或治疗建议。具体用药、治疗方案需由专科医生根据个体情况评估确定，切勿自行尝试。临床试验进展及上市时间以国家药品监督管理局、研发团队官方公告为准。参考文献 1. Xia Q, Wan P, et al. In vivo base editing for the treatment of heterozygous familial hypercholesterolemia. Nature Medicine, 2026. 2. 上海交通大学医学院附属仁济医院. 全球首个体内碱基编辑治疗家族性高胆固醇血症临床成果发布[EB/OL]. 2026-03-03. 3. 国家药品监督管理局. 普乐司兰钠注射液获批上市公告[EB/OL]. 2026-01-06. 4. 《中国居民营养与慢性病状况报告》. 成人血脂异常患病情况数据. 5. 瑞博生物. RBD7022注射液临床进展公告[EB/OL]. 2026-03-02.

基因疗法临床研究临床结果

2026-03-28

·挖掘题材

基因编辑概念，核心公司（最新梳理）

写在文章开头我们另外开通了专题挖掘栏目（视频版），每周更新2个专题视频，专注那些未被充分定价的超预期公司（每期会挖掘出上中下游约7家公司）。视频均附带深度产业链图谱 + PPT 课件+ 思维导图，一目了然。以下为近期专题视频列表（提前潜伏，比别人快一步） ☝3.25 算力时代来了！（算力协同） ☝3.17 中美算力军备赛（储能）截止25日，区间内首航新能23.09%，海博思创7.15%，固德威2.46%，鹏辉能源1.74%，宁德时代-2.59%，国轩高科-4.22% 为了回馈大家长期以来的关注和支持！我们免费分享给大家。抓紧扫码，领取最新一期，快人一步。驱动因素：中国科学院东北地理与农业生态研究所联合崖州湾国家实验室的科研团队日前发现了水稻“无胚”的调控基因。通过调控OsBZR4基因，可以培育出具有温度敏感型的无胚水稻种质，既能提高稻谷的精米产量，又能提高稻谷的耐储性。百奥赛图：公司是一家临床前CRO以及生物技术企业，基于自主开发的基因编辑技术提供各类创新模式动物以及临床前阶段的医药研发服务，并利用其自主开发的RenMice全人抗体小鼠平台针对人体内近千个潜在药物靶点进行规模化药物发现与开发，并将有潜力的抗体分子对外转让、授权或合作开发信立泰：公司于24年8月与尧唐生物签订协议，以总金额10.35亿元获得PCSK9碱基编辑药物YOLT-101在中国大陆的独家许可权益；该药物已获NMPA临床试验批准，用于治疗家族性高胆固醇血症；同时公司持有CRISPR/Cas9基因编辑技术相关专利，布局基因编辑治疗领域昭衍新药：控股子公司启辰生物提供基因编辑实验模型定制服务，建立基因编辑技术平台，为药企提供基因治疗与细胞治疗产品的临床前安全性评价，累计完成230多个大分子创新药IND申报，覆盖病毒载体、非病毒载体基因治疗及CAR-T等基因改造细胞领域双鹭药业：参股美国ATGC公司，拥有基因编辑和转基因兔生产技术，是全球唯一可完成转基因兔治疗性抗体开发平台；同时参股Diapin Therapeutics，布局免疫基因编辑和抗体药物，形成从技术研发到治疗药物的完整基因编辑药产业链布局百济神州：公司是国内唯一建立功能基因组学平台的药企，整合CRISPR筛选与AI靶点预测技术，BCL11A基因编辑疗法治疗β地中海贫血已进入Ⅱ期临床，同时布局CAR-T细胞疗法，并与北京生科院合作获CRISPR平台授权，建立细胞疗法平台全面探索基因编辑技术泓博医药：基因编辑技术可应用于大规模筛选药物靶点，从而发现更多新的靶点，公司为众多客户提供的很多Fisrt in Class项目其靶点均基于编辑技术而发现；另外，公司小核酸技术平台亦具备sgRNA研发技术，sgRNA被广泛用于引导Cas9对DNA进行定点编辑键凯科技：公司提供LNP递送系统核心材料和开发CPP-PEG基因递送技术，为CRISPR-Cas9等基因编辑工具提供递送载体，同时公司明确将基因编辑列为技术拓展方向，已通过客户将技术应用于该领域，其JK0039型LNP已在探索肺部靶向基因编辑治疗路径赛升药业：全资子公司安牛生物主要从事拓展种牛培育、体外胚胎技术应用、基因编辑等生物育种业务领域开发川宁生物：公司建立了菌种选育的基因编辑体系，通过人工智能手段研发新的红霉素菌种，实现菌种的优化选育冠昊生物：全资子公司北昊研究院与北京大学邓宏魁教授合作，主要开展CiPS/EPS技术的生物型人工肝细胞治疗研究，非CRISPR等基因编辑技术博腾股份：公司控股子公司博腾生物建立了CRISPRNP基因编辑CRO平台，提供基因编辑方案设计、sgRNA设计、稳转细胞构建与检测、编辑效率验证等CRO服务，以及质粒生产、病毒载体包装、细胞系工程改造等CDMO服务，覆盖CRISPR/Cas9、碱基编辑、先导编辑等前沿技术，已为国内外多家企业提供服务并与微光基因达成战略合作，共同开发基因编辑疗法蔚蓝生物：公司在酶制剂研发中已采用基因编辑等相关技术，拥有CRISPR-Cas9基因编辑专利百普赛斯：公司推出GMP级别CRISPR-Cas9/Cas12a等基因编辑酶产品，拥有完整CRISPR平台提供sgRNA设计与细胞株开发服务，为基因治疗药物研发提供关键工具和技术支持药康生物：公司主营基于基因编辑技术开发小鼠模型，从Broad研究所获得CRISPR/Cas9技术授权并优化应用，建立了完整的基因编辑技术平台，累计开发超20,000种商品化基因编辑小鼠模型，为科研及医药企业提供基因功能研究和药物研发的动物模型支撑瑞普生物：公司设有合成生物技术平台，平台拥有基因编辑、基因合成、细胞改造、蛋白质挖掘与改造、高通量筛选、高通量分析、多组学联用等多项领先技术和元生物：作为基因治疗CRO/CDMO领先企业，公司提供CRISPR/Cas9载体构建、全基因组敲除文库筛选等服务，其慢病毒、AAV等载体技术平台直接支持基因编辑工具递送，且为基因编辑药物研发提供工艺开发与GMP生产等全链条服务乐普医疗：公司控股子公司上海民为生物和北京乐普基因科技布局基因编辑技术应用，利用CRISPR-Cas9和RNAi干扰技术开发心血管疾病新药，同时为基因治疗药物提供临床前研究和分子诊断支持，构建了基因编辑技术在心血管疾病治疗的研发管线中源协和：国内细胞基因工程龙头；公司控股子公司傲锐东源布局基因编辑技术，提供CRISPR/Cas9基因编辑载体、试剂盒等产品；同时将基因编辑技术与细胞治疗深度融合，构建通用型CAR-T细胞，已进入临床试验阶段；公司还利用基因编辑技术优化干细胞治疗产品，形成基因编辑技术研发到药物产业化的全链条支撑南模生物：基因修饰动物模型龙头企业，因编辑药物产业链上游的关键技术服务商；公司主要从事基因修饰动物模型的研发、生产、销售及相关技术服务；利用基因编辑技术，构建模拟人类特定生理、病理特征的基因修饰动物模型，主要产品是基因修饰小鼠模型；这些模型广泛应用于生命科学和医学研究、药物研发及CRO服务等领域，已累计开发超10000种基因修饰模型点击在看，设为星标只投资自己看得懂的公司告诉我，我会忘记教给我，我可能记住让我参与，我才能学会 @ 查理·芒格声明本公众号内容严格基于上市公司依法公开披露的信息（包括但不限于临时公告、定期报告、官方互动平台等法定披露渠道）及权威媒体公开信息整理而成，不构成任何形式的建议

临床申请基因疗法细胞疗法临床1期免疫疗法

100 项与 YOLT-101 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
杂合子家族性高胆固醇血症	临床1期	中国	尧唐（南京）生物科技有限公司	2025-11-13
杂合子家族性高胆固醇血症	临床1期	中国	深圳信立泰药业股份有限公司	2025-11-13
家族性高胆固醇血症	临床1期	中国	上海尧唐生物科技股份有限公司	2024-05-24
家族性高胆固醇血症	临床1期	中国	上海交通大学医学院附属仁济医院	2024-05-24

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06458010 (Nat Med) 人工标引	临床1期	杂合子家族性高胆固醇血症	6	YOLT-101	構壓艱衊鹽鏇廠積憲顧(膚鬱製構壓積構鬱齋鑰) = No grade ≥3 occurred. Transient and self-limited infusion-related reactions and elevations in liver enzymes were the most common . 艱製觸觸餘醖鹹齋壓膚 (鑰鏇簾鏇壓願選糧選壓 )	积极	2026-03-03
NCT06458010 (Nat Med) 人工标引	临床1期	杂合子家族性高胆固醇血症	6	YOLT-101 0.6 mg/kg		积极	2026-03-03
NCT06458010 (PRNewswire) 人工标引	早期临床1期	高胆固醇血症	6	YOLT-101	網鏇艱網壓壓夢願範醖(獵顧範願憲選築獵製壓) = None 醖製鹽衊壓範廠網鏇襯 (淵衊醖鹽製醖廠鹽觸鏇 ) 更多	积极	2025-04-28