Yoltech Therapeutics Co., Ltd.

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3.居民医保补助提标至724元，专家称将增强基金支付能力:针对政府工作报告中提出的居民医保补助提高24元，全国人大代表、南通大学附属医院教授刘璠解读称，2026年补助标准将从2025年的700元/人·年提高到724元/人·年，全国约10亿参保人意味着国家财政多投入240亿元以上，这将显著增强医保基金抗风险能力和支付能力 。 4.贵州钟山区部署2026年医保基金监管自查自纠工作:3月2日，钟山区医保局组织召开医保基金监管自查自纠工作恳谈会暨信息化建设工作部署会。会议传达了省级相关文件精神，通报了近期典型案例，并要求辖区内定点医药机构对2024、2025年医保基金使用情况开展全方位自查自纠，强调自查要动真格、见实效 。 5.福建寿宁县召开2026年医保基金专项整治工作部署会:2月28日（新闻发布于3月3日），寿宁医保局组织召开2026年医保基金专项整治工作部署会。会议总结了2025年工作，并围绕2026年专项整治重点任务作出部署，强调要健全跨部门监管协作机制，紧盯欺诈骗保、违规使用基金等突出问题，坚持严查严处 。 6.四川古蔺县彰德街道开展医保工作培训会:3月3日，彰德街道医保中心组织开展2026年医保工作培训会。会议详细解读了城乡居民医疗保险的最新参保流程、报销比例、异地就医结算等关键内容，旨在提升基层医保服务队伍的专业素养，推动医保政策在基层的有效落地 。 7.汕头市医保局提醒居民医保缴费即将截止:汕头市医疗保障局在2月底发布提醒（网页发布日期3月初），提示当地居民2026年度城乡居民医保集中参保缴费工作即将截止。同时，文章还解释了“待遇报销等待期”的政策，提醒未连续参保或未在集中征缴期参保的人员将面临等待期，期间医疗费用无法报销 。 医药创新与招采 8.正大天晴与赛诺菲达成全球独家授权协议:3月4日，中国生物制药发布公告，其附属公司正大天晴与跨国药企赛诺菲就新型JAK/ROCK抑制剂“罗伐昔替尼”订立全球独家授权协议。正大天晴将获得1.35亿美元首付款及最高13.95亿美元的里程碑付款。该药已于2026年2月在中国获批用于骨髓纤维化治疗。 9.司美格鲁肽新适应证在国内申报上市:国家药监局药审中心官网显示，诺和诺德的司美格鲁肽注射液用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的新适应证已在国内申报上市，并拟纳入优先审评。若获批，将成为该类患者的全新治疗选择。 10.轩竹生物创新药新适应证获批上市:国家药监局官网显示，轩竹生物的CDK4/6抑制剂“吡洛西利”新适应证获批，可与芳香化酶抑制剂联用，作为激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者的一线内分泌初始治疗。 11.科兴制药创新药获红斑狼疮临床试验批准:科兴制药3月3日晚间公告，其全资子公司自主研发的靶向BDCA2的创新药“GB19注射液”，已获得国家药监局签发的药物临床试验批准通知书，同意开展用于皮肤型红斑狼疮（CLE）适应证的临床试验。 12.中医药创新成果将亮相国际顶尖学术会议:总部位于中国的派特生物集团，其核心产品“派特灵”的创新研究成果，受邀将在3月18日于维也纳开幕的国际HPV及相关癌症学术会议（EUROGIN 2026）上进行报告。这是中医药相关成果首次跻身该会议分子生物学领域的核心学术环节。 13.浦东多家药企竞速全球创新赛道:上海市政府官网发布信息显示，浦东新区多家企业在春节后迎来创新“开门红”。晶泰科技与尧唐生物达成AI信使核糖核酸药物研发合作；英矽智能治疗特发性肺纤维化的候选药物已完成中国II期临床并获得积极结果；和黄医药多个ATTC候选药物的全球临床开发正有序推进。 14.康芝药业布洛芬颗粒中选国家集采接续采购:康芝药业3月2日公告，根据国家组织集采药品协议期满品种接续采购办公室发布的通知，其全资子公司河北康芝申报的布洛芬颗粒产品，正式中选国家集采药品接续采购。 15.亿帆医药部分产品中选国家集采接续采购:亿帆医药部分产品中选国家集采接续采购，具体产品信息及中选细节已在相关公告中披露。 医疗与便民服务 16.习近平总书记看望医卫界委员，强调扎实推进健康中国建设: 3月6日下午，习近平总书记看望了参加全国政协十四届四次会议的医药卫生界、社会福利和社会保障界委员并参加联组会。总书记强调，要坚定不移走中国特色卫生与健康发展道路，聚焦基层能力提升、公共卫生体系建设、健康生活方式倡导等重点任务，补上边远地区医疗短板，让健康中国建设成果惠及全体人民。 17.两会代表建言：推动优质医疗资源下沉与数智化建设 全国两会期间，多位代表委员围绕医疗便民建言献策。复旦大学校长金力代表表示将深化医教研协同；四川省人民医院党委书记杨正林代表提出通过数字化平台推动优质资源下沉；360集团创始人周鸿祎委员则建议用科技赋能医疗，推动健康普惠。 18.威海启动新一轮妇女"两癌"免费筛查： 3月2日至8日当周，威海市宣布2026-2028年新一轮适龄妇女"两癌"免费筛查周期正式启动。本轮周期第一年，全市35-64周岁户籍妇女均可享受每三年一次的免费筛查服务，符合条件的女性可携带身份证户口本预约检查。 19.威海市立医院ECMO技术成功抢救暴发性心肌炎少女：本周，威海市立医院多学科团队运用ECMO+IABP尖端技术，成功抢救一名15岁暴发性心肌炎、心脏骤停少女。该案例展现了当地急危重症救治水平，引发社会广泛关注。 20.日喀则多部门联合开展便民健康服务：3月5日，日喀则市城市管理综合行政执法队联合城南社区卫生服务中心，为辖区30名环卫工人免费接种流感疫苗，将健康关怀送到一线劳动者身边。 21.杭州社区打造"和合新医代"健康服务品牌：杭州市滨江区新和社区党委联合浙江中医药大学，启动和合新"医"代健康管理品牌志愿服务活动。服务涵盖动态健康建档、代挂号、陪同就医等便民举措，每月5日定期上门服务，将专业医疗关怀送到高龄老人、独居长者等重点群体家门口。 22.哈医大六院连续5天开展"三八节"公益义诊：3月4日至8日，哈尔滨医科大学附属第六医院举办公益义诊活动，妇科、乳腺科、中医科等多科室专家出诊，免收专家挂号费，3月8日当天前20名女性还可享受免费妇科内诊检查。 23.奉贤中医医院推出女性健康专属"礼包"：3月6日起，上海市奉贤区中医医院整合超声科、脾胃病科、皮肤科等资源，推出乳腺甲状腺免费超声筛查、胃肠镜检查费用减免、头皮健康护理等"女神节"专属健康服务，满足女性多元健康需求。 24.西北大学第一医院多场义诊科普关爱女性健康：3月5日至6日，西北大学第一医院组织专家团队开展健康讲座、直播科普和现场义诊，走进企业为女职工讲解健康知识，同时在院内设置免费测血压血糖、多学科咨询等服务。 25.山东能源新矿集团举办"志愿服务大集"：3月5日学雷锋纪念日当天，山东能源新矿集团在省内老区和内蒙古区域同步举办志愿服务大集，设置健康义诊、免费血糖检测、眼部护理、口腔检查、爱心理发等20余个便民服务摊位，将医疗服务送到职工家属"家门口"。 医学与诊疗前沿 26.世界首例干细胞疗法治疗胎儿脊柱裂临床试验显示安全：3月2日，中国科学院转载《中国科学报》消息，美国加利福尼亚大学戴维斯分校团队在《柳叶刀》发表研究，首次证明利用胎盘干细胞在子宫内修复胎儿脊柱裂缺陷的安全性。6名孕妇在妊娠24-25周接受干细胞植入手术，未出现并发症，新生儿未见感染或肿瘤迹象，所有患儿的后脑疝得到逆转。 27.北大团队开发基于焦亡的个性化癌症免疫治疗新策略：3月5日，北京大学药学院汪贻广、张强、陈斌龙团队在《科学·进展》发表研究，揭示了焦亡囊泡介导免疫启动的分子机制，为构建可精准调控的个性化免疫治疗提供了理论框架和工程化设计思路。 28.复旦大学遗传性耳聋基因治疗研究曾登《柳叶刀》正刊：本周健康报回顾显示，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院团队此前在全球首次利用基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语，相关临床研究结果以长文形式发表于《柳叶刀》正刊，为耳聋治疗开辟了新路径。 29.北大刘志博团队揭示硼中子俘获疗法独特抗肿瘤免疫效应：3月4日，北京大学化学与分子工程学院刘志博团队与北大-清华生命科学联合中心曾泽贤团队合作，在《自然·通讯》发表研究，揭示了硼中子俘获疗法（BNCT）能够保留免疫细胞并诱导强效抗肿瘤免疫的机制。 30.中研院与台大医院开发AI预测模型，早期胰脏癌诊断率大幅提升：3月4日，台湾中央研究院与台大医院跨领域团队发布PanMETAI人工智能预测模型，利用核磁共振分析技术精准擷取胰脏癌早期分子特征。经跨国独立盲测验证，预测效能（AUC）高达93%至99%，有望成为高风险族群筛查利器。 31.上海交大发布全球首个罕见病循证推理诊断系统DeepRare：3月6日，全国人大代表、上海交通大学校长丁奎岭在接受采访时表示，上海交大发布的全球首个罕见病循证推理诊断系统DeepRare是“交大给世界奉献的一个礼物”。该系统整合全球公开案例与智慧，能显著提升罕见病诊断效率，学校正推动该模型全球开源共享。相关研究于2月底发表于《自然》杂志，测试显示仅凭临床表型信息、无基因数据时，首诊准确率达57.18%，较此前领先模型提升23.79个百分点。 32.中山医院研发全球首个0.5厘米肝癌早期诊断试剂盒：3月2日，复旦大学管理学院新年论坛消息，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长周俭教授透露，中山医院在肝癌防治领域实现全链条创新，研发全球首个可检出0.5厘米微小肝癌的早期诊断试剂盒，首创“废肝再利用”技术将切除的良性肿瘤组织移植给其他患者。 33.北大团队提出多模态分析框架SpaHDmap，实现空间转录组高分辨解析：3月3日，北京大学数学科学学院席瑞斌课题组提出全新的可解释多模态空间转录组降维分析框架SpaHDmap，通过融合基因表达数据与高分辨率组织学图像信息，构建具有明确生物学可解释性的高分辨基因表达嵌入表示。 33.北大药学院沈兴海课题组在高效热催化产氨领域取得重大突破：3月4日，北京大学化学与分子工程学院沈兴海课题组在高效热催化产氨领域取得重大突破，基于该工作，核能领域的“边角料”贫铀有望被转化为高附加值、高性能催化剂，为其高值化、无害化利用开辟全新技术路径。 34.北京大学第三医院揭示我国城镇居民颈椎病发病率与经济负担：3月3日，北京大学第三医院骨科周非非教授团队联合公共卫生学院王胜锋研究员团队在《柳叶刀区域健康-西太平洋》发表研究，基于全国人口数据分析了2013年至2017年中国城镇地区颈椎病的发病率与医疗费用，为公共卫生政策提供重要依据。 35.北大生命科学学院与合作者揭示补体系统C3转化酶组装及识别底物C3的分子机制：3月初，北京大学肖俊宇课题组联合北京大学第一医院肾内科赵明辉、谭颖团队在《科学·进展》发表研究论文“Complement C3 recognition by C3 convertases”，揭示了补体系统C3转化酶组装及识别底物C3的分子机制。 医疗投融与并购 36.Rallybio与Candid Therapeutics达成合并协议，中国TCE管线成核心资产：3月2日，纳斯达克上市公司Rallybio与临床阶段生物技术公司Candid Therapeutics宣布达成合并协议，合并后实体以Candid名义运营。作为交易组成部分，Candid同步完成5.05亿美元（约34.57亿人民币）私募融资，投资方包括Venrock、RA Capital等顶级机构。值得注意的是，Candid的核心资产全部来自中国生物技术公司，包括岸迈生物的BCMA×CD3双抗、嘉和生物的CD20×CD3双抗，以及与药明生物等的研发合作，成为近年来中国biotech出海Newco模式的集大成者。 37.固生堂拟收购济南三家医疗机构70%股权，扩大中医服务网络： 3月3日，固生堂发布公告，其附属公司山东固生堂健康科技有限公司拟收购济南新阳光、济南蕴生堂、济南历城蕴生堂三家医疗机构的70%股权。目标公司主要于山东省从事中医服务及药品零售业务。收购事项符合集团通过收购扩大线下医疗机构网络的扩张战略，将新增集团在山东的市场份额并形成协同效应。 38.市场监管总局无条件批准国药国际收购山东药玻股权案： 3月6日，市场监管总局发布2026年2月23日—3月1日无条件批准经营者集中案件列表，其中包括中国国际医药卫生有限公司收购山东省药用玻璃股份有限公司股权案。该收购案获无条件批准，标志着交易通过反垄断审查。 39.奥浦迈推进收购澎立生物配套募资，开设专项账户： 3月6日，奥浦迈召开董事会，审议通过开设本次向特定对象发行A股股票募集资金专项账户并授权签署监管协议的议案。公司已获中国证监会同意，通过发行股份及支付现金方式购买澎立生物医药技术（上海）股份有限公司100%股权，并向不超过35名特定投资者发行股票募集配套资金，金额不超过3.62亿元。 40.艾迪药业拟定增12.77亿元，超六成用于抗HIV创新药研发：3月2日晚，艾迪药业披露向特定对象发行A股股票预案，募集资金总额不超过12.77亿元，用于新型HIV整合酶抑制剂全球临床开发项目、向少数股东收购南大药业22.2324%股权以及补充流动资金。其中，新型HIV整合酶抑制剂全球临床开发项目计划投入7.67亿元，占募资总额的60.06%，该药物是国内首个进入临床阶段的国产创新HIV整合酶抑制剂复方制剂-2-6。 41.浙江医药子公司新码生物完成6.21亿元C轮融资：3月3日，浙江医药公告，下属子公司新码生物拟实施C轮增资并引入六名战略投资者，C轮投资人合计以6.21亿元增资款认购新码生物新增注册资本，取得增资后约16.40%股权。此外，员工持股平台绍兴本一不二同期增资840万元。投资方包括廊坊信慧银发经济股权投资基金、嘉兴普华健桉、东莞新兴战略投资、明州基金、绍兴滨海新区生物医药产业基金、浙鑫玖号等。增资完成后，浙江医药直接持股比例由45.92%变更为37.63%，新码生物仍为控股子公司-。 42.莱芒生物完成近2亿元A轮新增融资，晶泰控股持续加注：3月5日，晶泰控股孵化的深圳莱芒生物科技有限公司完成了近2亿元的A轮新增融资。新增投资人包括粤财中垠、矿世之星、Mony Valley、泰珑投资（泰格医药旗下基金管理平台）、中山创投等，晶泰控股与富汇创投作为老股东持续加注。 43.全国政协委员丁列明呼吁健全生物医药投融资体系，打造"耐心"资本： 全国两会期间，全国政协委员、贝达药业董事长丁列明提交提案，建议健全生物医药投融资体系。他提出应更大力度支持产业投资基金发展，加快拓宽上市渠道，出台差异化政策支持医药上市企业收并购；鼓励国资牵头大力发展S基金；坚持长期主义打造"耐心"资本，设立10~15年的医药创新长期专项基金，健全全周期考核机制，明确容错免责，促进生物医药产业创新。 免责声明：本号内容仅供读者学习和交流。文章、图片等版权归原作者享有，如有侵权，请联系。 * 更多干货分析文章，点击下方关注即可 * 更多点击关注👆👆👆👆👆👆👆👆👆👆👆👆👆👆

📢本周核心看点 1. 资本去哪了？——重仓“下一代细胞疗法”与“AI驱动” 艾凯、莱芒、易慕峰三家本土细胞药企逆势获数亿元融资。资本正精准押注攻克实体瘤的创新CAR-T及AI驱动的通用型iPSC技术。服务商需加速拓展智能化筛选及复杂制备工艺，迎合下一代细胞管线的外包需求。 2. 监管风向？——“紧盯安全与终点”，审批门槛实质收紧 FDA虽解除Intellia临床搁置但附带严苛肝脏监测，同时拒批Regenxbio并要求uniQure开展双盲假手术对照。这表明监管对体内疗法安全性及罕见病替代终点极度严苛。高质量的毒理评价与生物标志物验证服务将成刚需。 3. 标杆企业在干什么？——“弃卒保帅”，聚焦去风险高潜赛道 拜耳砍掉早期项目全力押注庞贝病AAV新星；Opus与Ocugen则在眼科基因疗法上取得稳步进展。企业正精简管线向高确定性适应症集中，这要求CDMO提供更具成本效益的工艺优化与病毒载体量产能力。 4. 顶刊发了什么？——突破罕见病，进军“慢病大市场” 《Science》等首发CAR-星形胶质细胞治阿尔茨海默病、自复制RNA-LNP单次治心梗，尧唐生物实现体内碱基编辑一针降脂。底层突破正将CGT推向心血管与神经慢病，极大拉动对LNP递送及体内编辑构建的业务需求。 热点聚焦 01 拜耳调整庞贝病研发管线，全力推进AAV基因疗法AB-1009 近日，拜耳宣布终止其早期基因疗法ACTUS-101针对晚发型庞贝病的开发，转而将核心资源集中于另一款AAV基因疗法AB-1009。这两款药物均源于拜耳2020年对AskBio的收购。 庞贝病是一种罕见的遗传代谢疾病，现有酶替代疗法难以彻底解决其基因缺陷。AB-1009则旨在通过递送GAA基因的功能拷贝，从根本上恢复患者体内缺陷酶的产生。目前，该候选疗法已在美国迈入I/II期临床试验阶段，并顺利斩获FDA的快速通道资格与孤儿药认定。 近年来，庞贝病基因疗法研发壁垒颇高，罗氏、Denali等多家药企均曾遭遇研发波折或选择退出。在此背景下，拜耳果断叫停前期项目，意在精简战略布局，全力押注具有更高成功潜力的AB-1009，以期为患者带来持久的治愈希望。 推荐阅读：20亿美元收购后，拜耳“弃卒保帅”，押注基因疗法新星 02 FDA解除Intellia基因疗法III期临床搁置 2026年3月2日，美国FDA正式解除了对CRISPR基因疗法nex-z的III期Magnitude临床试验的搁置。该疗法由Intellia与再生元合作开发，旨在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。去年10月，因一名患者出现肝酶升高并最终死亡，该试验被迫暂停。 为加强患者安全，Intellia在更新的方案中增加了多项保障措施，包括：排除既往有特定肝病、射血分数低于25%或近期心血管不稳定的患者；在研究全程强化肝酶监测；并指导研究人员对出现肝脏不良事件的患者进行短期类固醇管理。 Nex-z是一种通过脂质纳米颗粒递送的一次性CRISPR疗法，通过破坏TTR基因来减少致病蛋白产生。分析人士指出，此次方案的安全性调整较为适度，不太可能严重干扰临床时间线。然而，由于引发肝毒性的根本原因尚未完全明确，这可能会在未来一段时间内影响医生和患者对该疗法的接受度。 推荐阅读：从致死停滞到全面重启：FDA恢复Intellia基因编辑三期临床的背后故事 03 FDA重申uniQure需开展基因疗法新试验，公司股价大跌35% 近日，uniQure公司披露，FDA认为其亨廷顿病AAV5基因疗法AMT-130的I/II期数据不足以支持批准，并“强烈建议”开展一项随机、双盲、假手术对照的新临床试验。受此消息影响，该公司股价重挫约35%。 AMT-130是一种需通过颅骨钻孔给药的一次性基因疗法。2025年9月，uniQure曾公布数据显示，高剂量治疗能使患者疾病进展减缓75%（基于外部对照队列比较），一度促使股价飙升250%。然而，FDA在近期的A类会议上重申，与外部对照的比较不能作为有效性的主要证据。uniQure首席执行官对此表示，FDA对潜在加速审批途径的态度发生了“剧烈变化”。 分析指出，鉴于该疗法极具侵入性的神经外科给药方式，假手术对照试验将带来巨大的开发风险与成本。目前，uniQure表示仍致力于与FDA合作，并计划于今年第二季度申请B类会议，探讨潜在的III期研究设计方案。 推荐阅读：下跌33%！uniQure基因疗法还能批吗？ 04 Opus Genetics公布眼科AAV基因疗法早期临床数据，展现积极疗效 近日，Opus Genetics在黄斑学会年会上公布了其在研AAV基因疗法OPGx-BEST1的I/II期临床早期数据。该疗法旨在治疗卵黄状黄斑营养不良（BVMD）等BEST1相关遗传性视网膜疾病。 数据显示，首例接受单次视网膜下注射的63岁女性患者在治疗3个月后展现出良好的耐受性，未观察到眼部炎症或严重不良事件。同时，该疗法释放了令人鼓舞的早期生物学活性信号：患者治疗眼最佳矫正视力（BCVA）提高了12个字母，中央子野厚度减少23%，局部视网膜内液体在一个月内消退，提示基因递送后带来了明显的眼部功能与解剖学改善。 Opus Genetics首席执行官表示，这对于该项目及广大患者而言是一个重要里程碑。这项开放标签研究旨在评估疗法安全性并探索最佳剂量。目前，该试验正在美国持续招募患者，并计划扩充临床中心，预计将于2026年中期公布完整第一队列的三个月随访数据。 推荐阅读：Opus Genetics公布黄斑基因疗法I/II期试验积极结果 05 Ocugen完成视网膜色素变性基因疗法OCU400的III期临床入组 近日，Ocugen公司宣布，其用于治疗视网膜色素变性（RP）的AAV修饰基因疗法OCU400已完成III期临床试验的140名患者入组。该研究顶线数据预计于2027年第一季度公布，公司计划在2026年第三季度启动滚动生物制品许可申请（BLA）。此外，EMA也已同意接受该试验数据用于未来的欧洲上市申请。 与现有仅针对单一突变基因的替代疗法不同，OCU400具有独特的“基因非依赖性”。它围绕核激素受体NR2E3构建，旨在重置视网膜基因网络并恢复细胞稳态。这一创新机制有望为目前缺乏靶向疗法的约98%的RP患者填补巨大的临床空白。 此前长达三年的I/II期数据显示，受试者的视觉功能获得了持续改善，88%的治疗眼表现优于未治疗的对照眼，且具有良好的长期安全性。此次III期试验广泛覆盖了3岁及以上、早期至晚期的RP患者，标志着这款一次性基因疗法向最终获批迈出了关键一步。 推荐阅读：OCUGEN针对视网膜色素变性的广谱疗法OCU400的3期试验已完成患者入组 06 FDA 拒批 AVV 基因疗法，生物标志物替代终点存争议 近日，FDA发布完整回复函，详细说明了拒绝Regenxbio治疗亨特综合征（MPS II）的AAV9基因疗法RGX-121的决定。该疗法旨在向大脑递送IDS基因，以缓解重度神经病变患者的认知衰退。 FDA的拒批主要基于三大担忧：首先，难以准确界定目标人群。FDA对公司利用基因分析和认知评分来区分重度与轻度患者的方法提出质疑；其次，试验依赖的自然病史对照组在年龄和基线特征上与受试者缺乏可比性；最后，FDA指出该关键研究中使用的生物标志物（一种硫酸乙酰肝素D2S6）作为替代终点缺乏广泛的科学共识与强有力的文献验证。 尽管遭遇监管挫折，Regenxbio仍坚信该标志物降低是具有科学意义的指标。公司计划在与FDA召开A类会议并解决相关反馈后重新提交申请。此事件也再次凸显了超罕见病药物研发在平衡科学严谨性与临床可行性方面所面临的巨大挑战。 推荐阅读：亨特综合征基因疗法，为何遭 FDA 驳回？ 创新突破 01 《Science》重磅：新型CAR-星形胶质细胞疗法有望破解阿尔茨海默病治疗困境 阿尔茨海默病（AD）的传统抗体疗法常面临需反复高剂量给药、治疗窗口窄及潜在副作用等局限。为打破这一瓶颈，2026年3月5日，华盛顿大学医学院Marco Colonna教授团队（第一作者为陈昀博士）在顶级期刊《Science》上发表最新研究，首次将CAR技术引入中枢神经系统，成功开发出靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）的CAR-星形胶质细胞（CAR-A）疗法。 研究团队创新性地将抗Aβ单链可变片段与吞噬受体胞内结构域相融合。通过利用AAV-PHP.eB病毒载体，该疗法在星形胶质细胞中实现了广泛且持久的表达，赋予其自主识别并精准清除Aβ的能力，从而避免了传统抗体需频繁给药的弊端。 在小鼠模型测试中，单次注射优选的CAR-A不仅能在3个月内显著降低淀粉样蛋白负荷、缓解神经突萎缩，若早期给药更能有效预防Aβ积累。此外，该疗法通过星形胶质细胞与小胶质细胞的协同作用，成功改善并重塑了大脑内的胶质细胞生态。 这项开创性研究不仅克服了单抗疗法的给药难题，更拓宽了CAR技术的应用边界。作为一种高度灵活且可调的神经免疫干预新策略，CAR工程未来有望为AD及其他神经退行性疾病带来颠覆性的治愈希望。 推荐阅读：中国博后一作Science：开发CAR-星形胶质细胞，治疗阿尔茨海默病 02 哥大团队开发自复制RNA-LNP疗法，单次肌注长效治疗心梗 心肌梗死后的心脏修复一直是医学界的一大挑战。2026年3月5日，哥伦比亚大学程柯教授团队在《Science》杂志发表突破性研究，开发出一种创新的自复制RNA脂质纳米颗粒疗法（saNppa-LNP），仅需单次肌肉注射即可长效、精准地治疗心肌梗死。 该疗法利用自复制RNA技术，将注射部位的肌肉组织转化为“体内生物工厂”，能够持续数周分泌心脏保护因子前体。其核心亮点在于“肌肉生产、心脏激活”的器官特异性设计：前体蛋白进入血液循环后，仅在心脏特有酶（Corin）的作用下才转化为活性因子，这既保障了靶向疗效，又大幅降低了全身副作用风险。 动物模型实验证实，该疗法能显著提升心梗后的心脏射血分数，有效逆转心室扩张、减少心肌纤维化与细胞凋亡。这一全新策略不仅攻克了传统生物疗法靶向差、需反复给药的难题，更为各类慢性疾病的长效RNA治疗奠定了极具潜力的技术平台。 推荐阅读：Science | 程柯团队开发自复制RNA-LNP疗法，一针肌肉注射，持久治疗心肌梗死 03 Nature Medicine：尧唐生物体内碱基编辑疗法实现家族性高胆固醇血症单次治疗突破 2026年3月3日，上海交通大学医学院附属仁济医院与华东师范大学、尧唐生物合作团队在顶尖期刊《Nature Medicine》发表重磅临床研究。该研究公布了全球首个靶向肝脏的体内碱基编辑疗法（YOLT-101）治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的1期临床试验中期数据，首次在人体内验证了该前沿技术的安全与有效性。 HeFH患者面临终生低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高及严重心血管风险，传统上需承受终身规律服药的沉重负担。YOLT-101则通过GalNAc修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送腺嘌呤碱基编辑器，精准破坏肝细胞中的PCSK9基因，从根本上增强肝脏对LDL-C的清除能力。 临床数据显示，6名受试者接受单次静脉注射后耐受性良好，未出现3级及以上不良事件，且未发现脱靶编辑风险。在0.6 mg/kg高剂量组中，治疗后第24周的PCSK9和LDL-C水平分别平均大幅下降了74.4%和52.3%，降脂效果显著且持久稳定。 这一疗效不仅媲美现有的PCSK9单抗，更成功实现了“一针长效”的治疗目标。该成果有望彻底解决遗传代谢性肝病患者的用药依从性难题，为心血管疾病的基因治愈开启了全新纪元。 推荐阅读：Nat Med：尧唐生物肝靶向PCSK9体内基因编辑I期临床结果 资本速递 01 艾凯生物完成A3轮超亿元融资，加速AI驱动iPSC细胞治疗与类器官平台升级 近日，艾凯利元生物科技有限公司（简称“艾凯生物”）宣布完成A3轮过亿元融资。本轮融资由沃杰资本与知壹投资联合领投，联新资本持续追加投资。依托自主构建的AI驱动预测模型体系，艾凯生物已形成系统化的iPSC细胞药物研发路径，覆盖帕金森、癫痫等神经系统疾病等创新方向。本轮资金将重点用于加速推进多款基于AI驱动研发体系构建的异体通用型iPSC衍生细胞新药进入临床阶段，同时加速完善公司在iPSC细胞治疗与iPSC类器官两大技术平台上的战略布局，为核心产品的临床推进提供资源支持，也标志着公司AI驱动细胞治疗与药物筛选平台开发模式进入关键验证阶段。 推荐阅读：【首发】艾凯生物完成A3轮超亿元融资，加速AI驱动iPSC细胞治疗与类器官平台升级 02 莱芒生物完成近2亿元A轮新增融资，以代谢重编程技术开创颠覆性免疫细胞治疗 2026年3月4日，深圳莱芒生物科技有限公司（Leman Biotech Co., Ltd.，以下简称“莱芒生物”）宣布完成规模近2亿元的A轮新增融资。本轮融资由粤财控股旗下机构粤财中垠联合晶泰科技领投，矿世之星、Mony Valley、泰珑投资、中山创投、以及个人财务投资者跟投，老股东富汇创投持续加注。 募集资金将重点用于推进极低剂量代谢增强型 CAR-T 细胞药物注册I期临床研究，并加速推进自动化生产工艺研发与验证，以及启动代谢增强型实体瘤细胞治疗药物的临床转化。此前，莱芒生物已获得包括晶泰科技、天图投资、五源资本、富汇创投、君熠资本等机构投资。此次融资标志着投资机构对莱芒生物全球首创的免疫代谢重编程技术及其临床价值的持续高度认可，为加速高质量发展注入强劲动能。 推荐阅读：莱芒生物完成近2亿元A轮新增融资，以代谢重编程技术开创颠覆性免疫细胞治疗 03 易慕峰生物完成近2亿元人民币的Pre-IPO轮融资 近日，细胞治疗企业易慕峰生物完成近2亿元人民币的Pre-IPO轮融资，由高榕创投与济峰资本联合领投，深天使、明道投资共同参与，老股东约印医疗基金继续加码，华兴资本担任独家财务顾问。至此，在不到一年的时间里，易慕峰已连续完成三轮融资，累计融资额逾6亿元人民币。 易慕峰生物成立于2020年，是一家专注于细胞治疗领域的创新型企业，致力于攻克实体瘤这一全球肿瘤治疗的重大难题，以期为患者带来持久且显著的临床获益。公司由一批兼具深厚科研功底与丰富产业经验的科学家和行业专家共同创立，其核心团队曾主导并成功推动中国首个CAR-T药物的上市申请，在细胞治疗药物的研发、注册申报及产业化落地等方面积累了扎实而宝贵的实践经验。 推荐阅读：一细胞药物公司完成近2亿元Pre-IPO轮融资 END 本期内容编辑和排版：Tina 免责声明 本公众号推送文章仅为信息交流使用，仅供读者参考。文中观点不代表派真生物立场，亦不代表派真生物支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医疗机构就诊。 关于派真生物

杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）是一种常见的常染色体显性遗传疾病，全球范围内估计每250至300人中就有一人患病。由于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）代谢功能先天缺陷，患者自出生起LDL-C水平就持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。尽管临床已有多种降脂药可供使用，但仍有部分患者因治疗依从性等问题，无法达到理想的降脂目标。 近日，《自然-医学》（Nature Medicine）发表一项运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗HeFH的1期临床研究结果，表明体内基因编辑治疗有望让HeFH患者实现持久降脂效果，0.6 mg/kg 高剂量组患者在接受治疗后24周，前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）水平平均降低74.4%，LDL-C水平平均降低52.3%，且降脂疗效持续稳定。夏强教授表示：“一次静脉输注的碱基编辑治疗就能实现持久降脂，为实现疾病的长期控制带来了新希望”。 该研究共同第一作者为上海交通大学医学院附属仁济医院肝脏外科副主任医师万平、博士后汤思源、林冬妮、博士生龙玫以及上海交通大学教授陆钰明。中国工程院院士、仁济医院院长夏强、肝脏外科住院医师/副研究员杨太华，华东师范大学教授吴宇轩，尧唐生物王子君博士为共同通讯作者。 截图来源：Nature Medicine YOLT-101是一种通过静脉输注给药的体内基因编辑疗法。通过借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞PCSK9基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。这一独特设计在保留LDLR通路的基础上发挥作用，尤其适配存在LDLR功能缺陷的HeFH患者。 ▲YOLT-101降低PCSK9及LDL-C的作用机制图示（图片来源：参考文献[1]） 这项单臂、开放标签、单剂量递增研究纳入6例携带LDLR基因不同突变的HeFH中国成人患者，接受0.2 mg/kg（1例）、0.4 mg/kg（2例）和0.6 mg/kg（3例）剂量治疗。 截至2025年5月16日，中位随访时间为9.4个月。研究结果显示，0.4 mg/kg组和0.6 mg/kg组PCSK9水平均有所下降，且0.6 mg/kg组降幅更明显，治疗第1周时，两组PCSK9水平降幅分别为8.6%和55.9%；治疗第24周时，两组降幅分别为4.4%和74.4%。两组均表现出明显的剂量依赖性反应，即更高用药剂量与更大幅度的PCSK9水平相关。治疗第4周时间，0.4 mg/kg组和0.6 mg/kg组PCSK9水平自基线的559.4 μg/L降至389.6 μg/L，以及586.6 μg/L降至147.4 μg/L。 ▲0.4 mg/kg组（橙色）和0.6 mg/kg组（绿色）PCSK9水平较基线变化对比（图片来源：参考文献[1]） 在降低LDL-C水平方面，0.4 mg/kg组治疗第1周和第24周时，LDL-C水平较基线分别降低12.9%和23.3%；0.6 mg/kg组在同时间段则分别降低33.2%和52.3%，且降脂疗效持续稳定。 ▲0.4 mg/kg组（橙色）和0.6 mg/kg组（绿色），LDL-C水平较基线变化对比（图片来源：参考文献[1]） 此外，研究团队通过多维度技术全面评估脱靶风险，未检测到DNA或RNA水平的脱靶编辑，证实了该治疗手段的精准性。 安全性方面，共有5例（83.3%）患者报告了治疗相关不良事件，均为轻中度，如发热、肌痛等输注相关反应，均可在24小时内自行缓解。未发生3级及以上不良事件，也无患者因不良事件退出研究。 总之，该研究初步证实了仅需单次静脉输注基因编辑药物，即可实现长期稳定降脂。据公开资料显示，研究团队将对参与临床试验的患者开展长达15年的长期随访，持续监测治疗效果；同时还将进一步优化脂质纳米颗粒配方，力求提升治疗的临床获益，推动这一创新疗法向更成熟的临床应用阶段迈进。 点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问期刊官网阅读完整论文。 推荐阅读 NEJM：PCSK9抑制剂降脂进入“口服时代”？针对“坏胆固醇”、脂蛋白等多项指标，新药临床结果积极 《自然-医学》：针对“坏胆固醇”、甘油三酯等多项指标，新型口服药展现降脂潜力，有望降低心血管残余风险 题图来源：123RF 参考资料 [1] Wan, P., Tang, S., Lin, D. et al. In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04254-4 [2] 上海交通大学医学院附属仁济医院. 全球首个！仁济医院夏强院士团队在《Nature Medicine》发表杂合子家族性高胆固醇血症肝脏靶向体内碱基编辑基因治疗Ⅰ期临床研究成果. Retrieved 2026/06/03. From https://mp.weixin.qq.com/s/1m0yYvG-uuY9LkGbczR3RQ 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医学新视点」微信公众号留言联系。 如有其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com 分享，点赞，在看，传递医学新知