Corneal endotheliolitis

本周，“科创板八条”“创投十七条”的发布带来暖风。 资本市场也颇具看点：一家CAR-T公司暴涨480%；一家核药Biotech前脚要IPO，半个月后“变卦”，取消上市。国内，诺泰生物20cm涨停，两家公司IPO终止，其中一家又是CXO公司。 医保谈判前夕，多款药物“突击式”降价，其中包括两款明星ADC产品。 产品研发上市方面，AZ、武田遇挫，吉利德长效HIV疗法III期试验结果亮眼，股价涨超8%。另外，默沙东21价肺炎疫苗正式获批上市。 近期，医药反腐深入全产业链，中纪委点名，反垄断局曝光，全面“围剿”药企不合规。军队采购网上公布一系列处理公告，大批企业因围标串标、虚假投标等违规行为遭到处罚，国药、华润、九州通、重药控股等均包括在内。 其中，广西九州通医药有限公司因涉嫌存在串通投标、虚假投标等违规行为，依法拟给予终身禁止参加处理全军物资工程服务采购活动处罚。 一起看看本周医药行业都有哪些亮点值得关注？ 政策动态 广东省药品交易中心发布《关于征询药品拟带量采购意向品种清单的通知》：文件显示，广东将探索带量采购新机制，向相关企业征询2024年药品拟带量采购意向品种，品种范围包括两大类产品，一类是基药，一类是国谈产品，涉及20个基药以及431款国谈药物。企业填报的需求仅代表企业产品拟参与带量采购的意向，最终是否纳入带量采购品种范围以公布的采购文件为准。 证监会发布“科创板八条”具体举措：6月19日上午，中国证监会主席吴清在2024陆家嘴论坛的发言中提到将推出“科创板八条”。同日下午，证监会发布《关于深化科创板改革 服务科技创新和新质生产力发展的八条措施》，从科创板入手，支持创新药发展，规范市场、发展市场、搞活市场的政策基调呼之欲出。 国办出台支持创投“十七条”：6月19日，国务院办公厅印发《促进创业投资高质量发展的若干政策措施》，措施共六项、十七条细则，涵盖募、投、管、退等全链条，支持创业投资高质量发展。文件指出，发挥政府出资的创业投资基金作用，通过“母基金+参股+直投”方式支持战略性新兴产业和未来产业；对突破关键核心技术的科技型企业，建立上市融资、债券发行、并购重组绿色通道；加快解决银行保险资产管理产品投资企业的股权退出问题。 江苏耗材价格治理发力：6月20日，江苏省医保局发布《关于进一步推进医用耗材阳光挂网价格治理工作的通知》。其中，外省省级带量采购中选产品，可以带量采购中选记录申报挂网，但申报价格不得高于该产品全国各省级现执行挂网价、带量采购中选价格和省内医疗机构应急采购价三者中最低值。已撤网产品同注册证产品申报阳光挂网的，申报价格应不高于同注册证同品种已撤网产品撤网前价格的1.5倍。 大型制药 国药、华润、九州通、重药控股等头部流通公司子公司禁入军队采购：近期，军队采购网上公布了一系列处理公告，大批企业因围标串标、虚假投标等违规行为遭到处罚，程度较轻的2-3年内被禁止再参加采购，严重的则是终身禁入。相关公告点到了一批著名的头部流通企业，国药、华润、九州通、重药控股等均包括在内。 华东医药口服GLP-1R激动剂I期研究积极：6月20日，华东医药宣布口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002片在中国Ia及Ib期临床试验中取得了积极结果。HDM1002片是由中美华东自主研发并拥有全球知识产权的创新型小分子药物，是具有口服活性、强效、高选择性的GLP-1受体小分子完全激动剂。临床前研究显示，HDM1002具有强效的改善糖耐受、降糖和减重作用并且显示出良好的安全性。 九洲药业拟注销瑞博生命科学、瑞博欧洲两家子公司：目的在于以优化资源配置、降低管理成本、提高运营管理效率。注销子公司不会对公司整体业务发展和股东利益产生影响。据悉，瑞博生命科学未开展实际经营活动，而瑞博欧洲为全资孙公司，有一定资产和营收。 华润医药商业集团有限公司聘任新总经理：6月19日，华润医药商业集团有限公司发布公告，称经公司董事会审议，决定聘任郭霆为新的总经理。郭霆曾任北京双鹤药业财务总监、北京双鹤药业副总裁、华润北贸副总经理等职务。 中国生物制药依奉阿克获批上市：6月17日，国家药监局显示，中国生物制药下属企业正大天晴药业集团申报的1类创新药依奉阿克胶囊（商品名：安洛晴）获批上市，适用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。这也是4月底以来，中国生物制药获批的第三款1类创新药。 阿斯利康一项临床试验失败：6月18日，据阿斯利康官网披露，其全球首创AKT抑制剂Truqap在全人群和携带特定标志物改变的亚组患者的III期临床试验中，联合化疗一线治疗三阴性乳腺癌（TNBC）未达到生存期的双重主要终点。此前，Truqap被FDA批准治疗HR阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌。 吉利德长效HIV疗法III期试验结果亮眼：近期，吉利德宣布，每半年注射一次的HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir（来那卡帕韦）关键III期PURPOSE 1试验的中期分析结果显示，该产品在女性中的HIV预防用途上显示出100%的有效性，且效果优于吉利德现有口服抗HIV药物Truvada。吉利德表示，这是显示首个无患者感染的预防HIV的III期试验。 默沙东21价肺炎疫苗获批上市：6月17日，默沙东宣布FDA已批准其21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116）的生物制品许可申请（BLA），用于预防18岁及以上成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎，这意味着V116成为了首个专为成人设计的肺炎球菌结合疫苗。据了解，Capvaxive专为成年人设计，涵盖导致50岁及以上成年人中约84%侵袭性肺炎球菌疾病的血清型。 武田同类首创CH24H抑制剂错失2项III期研究主要终点：6月17日，武田和Ovid Therapeutics共同公布了CH24H抑制剂soticlestat（TAK-935）治疗癫痫的两项III期SKYLINE和SKYWAY研究的初步数据。SKYLINE研究显示，与安慰剂相比，soticlestat错过了惊厥性癫痫发作频率的主要终点。在另一项针对难治性Lennox-Gastaut综合征患者的SKYWAY研究中，与安慰剂相比，该药物未能降低癫痫发作频率。 生物技术 康方生物卡度尼利降价53.4%：据悉，医保谈判前夕，康方生物自主研发的全球首个肿瘤免疫双抗新药卡度尼利单抗注射液的价格将下调，单支价格从原来的13220元降为6166元，降幅为53.4%。此外。德曲妥珠单抗（DS-8201）、维泊妥珠单抗等产品也有价格调整。 迪哲医药高瑞哲在中国获批上市：迪哲医药近日宣布，公司自主研发的I类新药——淋巴瘤领域全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂高瑞哲（通用名：戈利昔替尼胶囊）正式获得国家药监局批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。 沃森生物终止重组新冠疫苗研发：6月17日，沃森生物发布公告，称公司决定终止重组新型冠状病毒疫苗（CHO细胞）和重组新型冠状病毒变异株疫苗（CHO细胞）的后续临床试验。 BioNTech/宜联 HER3 ADC 临床部分暂停：6月17日，BioNTech在提交给SEC的一份文件中表示，在研究人员观察到多起死亡事件后，美国FDA部分暂停在研HER3 ADC药物BNT326/YL202的多中心、开放标签、首次人体I期临床（NCT05653752），原因是担心 BNT326/YL202“在较高剂量下可能会使受试者面临不合理且显著的患病或受伤风险”。 科伦博泰又一款ADC创新药获批临床：6月18日，科伦博泰宣布其自主开发的创新ADC注射用SKB518在中国获批临床，拟在晚期实体瘤患者中开展临床试验。注射用SKB518是一款由科伦博泰针对靶点生物学特点研发的创新ADC，在临床前展现了良好的有效性和安全窗。 麦科思生物PTK7 ADC授权给Day One：6月18日，Day One Biopharmaceuticals宣布，公司已与麦科思生物达成独家许可协议，Day One将拥有在大中华区以外地区开发、生产和商业化PTK7  ADC产品MTX-13的全球独家权利。根据协议条款，MabCare 将获得5500万美元的预付款，并有资格获得额外的11.52亿美元的开发、监管和商业成功里程碑，以及大中华区以外地区净销售额的低至个位数特许权使用费。 首款DMD基因疗法获FDA完全批准：Sarepta Therapeutics在近期宣布，美国FDA批准了其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys扩展适应证，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。 18亿美元，Ascidian 与罗氏达成药物研发合作：6月18日，生物技术公司Ascidian Therapeutics宣布，与罗氏达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，两家公司将共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。根据协议，Ascidian将针对未披露的神经疾病靶点，向罗氏提供AscidianRNA外显子编辑技术的独家、特定靶点的使用权。 首个获FDA双重认定的同种异体细胞疗法诞生：近期，眼科细胞疗法公司Aurion Biotech宣布美国FDA授予其同种异体细胞疗法AURN001突破性疗法认定（BTD）和再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于角膜内皮疾病继发的角膜水肿。据悉，AURN001是同时获得美国FDA的BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法。 资本市场 复星医药出售子公司6.01%股权：6月19日，复星医药称公司控股子公司复星医药新加坡公司通过大宗交易以均价1771.81印度卢比/股（税前）出售所持有的990万股Gland Pharma股份（约占截至2024年6月19日Gland Pharma股份总数的6.01%），交易总对价为175.41亿印度卢比（税前），折合约2.11亿美元（税前）。本次交易完成后，集团持有Gland Pharma的股权比例约为51.83%（本次交易前约为57.84%）。 上海莱士正式并入海尔：6月18日，海尔集团宣布成功完成战略入股上海莱士的交易交割，海尔集团通过海盈康（青岛）医疗科技有限公司以总价125亿人民币收购全球医疗健康企业基立福所持有的上海莱士20%股份，全部交易完成后，海盈康将合计获得26.58%的表决权。此后，上海莱士正式并入海尔集团的大健康版图，成为大健康生态品牌“盈康一生”新成员。 又两家公司IPO终止：6月17日，上交所官网显示，上海生生医药冷链撤回上市申请，该公司占比最大的业务板块是创新药研发和生命科学冷链服务，整个业务板块中占比约70%，其次是药械商业流通冷链物流。6月19日，上海熙华检测技术服务股份有限公司创业板上市申请终止。熙华检测是一家以生物分析、药物分析为核心的医药研发外包服务提供商。 诺泰生物半年报预告出炉，开盘涨停：6月19日晚，科创板上市生物医药企业诺泰生物披露2024年上半年业绩预告，报告期内，预计实现归母净利润1.8亿元-2.5亿元，同比增长330.08%-497.34%。诺泰生物称，得益于公司自主选择产品的持续放量及收入占比提升，公司2024年半年度业绩同比实现较大增长。受此消息影响，诺泰生物股价次日开盘20％涨停。 蓝帆医疗子公司增资扩股引入外国产业投资者：6月19日，蓝帆医疗发布公告，称为提高子公司的综合竞争力，充分发挥和扩大其在技术、自动化、能源方面的优势，共享合作方的产业资源，实现多个层面的业务协同，公司全资子公司山东蓝帆健康科技有限公司拟以增资扩股方式引入泰国产业投资者Hua Kee Co.,Ltd。 明星核药公司紧急撤回IPO：近期，远大医药海外合作伙伴取消IPO。Telix在6月5日刚刚宣布IPO，拟定价11.87美元，募资约2亿美元。谁承想，才刚刚过了半个月，这家Biotech就决定取消IPO，起因似乎是在产品连传喜讯拉动股价增长后，“嫌弃”IPO定价太低。 一家CAR-T公司股价暴涨近480%：6月17日，Mustang Bio公司宣布其MB-106——靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法的I/II期临床试验数据显示，该疗法在华氏巨球蛋白血症（WM）患者中显示出良好的安全性和有效性。消息一出，Mustang Bio当天股价暴涨近480%。 最大私营医院集团破产：日前，美国最大的私营医院运营商Steward Health Care宣布，其原计划于夏季进行的资产出售程序将有所延迟。据悉，该公司由于数亿美元的债务堆积，已经陷入了经营困境，目前正处于第11章破产重组阶段，计划出售其在八个州内的31家医院。此外，公司近3万名员工也受到破产影响。 波士顿科学产生今年第二笔收购：6月18日，波士顿科学宣布收购纳斯达克上市公司Silk Road Medical，收购价格为每股27.5美元，总价约为11.6亿美元。交易完成后，Silk Road Medical将成为波士顿科学的全资子公司，此次收购，是波士顿科学对TCAR（经颈动脉血管重建）术式及产品在治疗颈动脉疾病和预防中风上的一次创新布局。 精彩推荐 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今天，Aurion Biotech宣布，美国FDA授予其现货型细胞疗法AURN001突破性疗法认定（BTD）和再生医学先进疗法（RMAT）认定。根据新闻稿，AURN001是同时获得BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法，用于治疗角膜内皮疾病继发的角膜水肿。 继发于内皮功能障碍的角膜水肿是一种危及视力的衰弱性疾病，影响着全世界数百万人。角膜内皮细胞（CEC）死亡或退化后不会再生。如果不及时治疗，角膜内皮细胞损失会导致角膜水肿和视力受损。尽管角膜移植是有效的治疗方式，但受到有限的供体器官数量所限制。传统上进行移植时，一个健康的供体角膜仅能用于治疗一个患病的眼睛。但据估计，每70只患病眼只有一个供体角膜可用。此外，这些手术具潜在术后恢复困难和并发症的风险，例如移植物脱离、移植排斥、脱位、不规则散光和感染。而进行角膜移植的患者在术后需要平躺长达三天，以便移植的角膜能够粘附在角膜基质上。基于以上种种限制，这类患者存在着显著的未满足需求。 AURN001是一种一次性前房注射细胞疗法与药物的组合，由同种异体人角膜内皮细胞neltependocel和Rho相关蛋白激酶（ROCK）抑制剂Y-27632所组成。这次FDA授予该疗法的双重认定主要基于角膜内皮疾病患者未满足的医疗需求，以及FDA对AURN001相关临床数据的审评，该项目包括多项临床试验，受试者已完成至少12个月的随访。 Aurion日前宣布已在美国和加拿大完成1/2期CLARA试验的招募和患者给药。CLARA临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、平行臂细胞剂量范围研究，研究对象为因角膜内皮功能障碍而导致角膜水肿的受试者。该研究将评估三种不同剂量的neltependocel与Y-27632联合使用的效果。97名受试者已在美国和加拿大的试验中心随机分组。CLARA试验旨在评估AURN001治疗因角膜内皮功能障碍而导致的角膜水肿的安全性、耐受性和有效性。主要终点是6个月时视力恢复3行的受试者百分比。 该公司曾在2018年于《新英格兰医学杂志》上发布其所开发的CEC疗法添加ROCK抑制剂组合，用以治疗大泡性角膜病变患者的积极结果。分析显示，细胞注射后24周，在11只接受治疗的眼睛中观察到11只的CEC密度超过每平方毫米500个细胞（范围：947-2833），达成试验主要终点（100%，95% CI：72-100）。值得一提的是，其中10只眼睛的CEC密度超过每平方毫米1000个细胞。此结果显示该细胞疗法可能有效定植于患者眼部。 ▲细胞疗法注射的示意图，将补充ROCK抑制剂所培养的人角膜内皮细胞注射到前房（图片来源：参考资料[3]） 值得一提的是，去年3月，Aurion Biotech宣布其现货型细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。Vyznova是来自捐赠者角膜的健康细胞通过Aurion专有的创新、多步骤培养，以产生完全分化的角膜内皮细胞。此过程不需经过基因编辑，来自单一捐赠者完全分化的角膜内皮细胞最终可用以治疗超过100只患者眼睛。这些内皮细胞通过前房内注射入患者眼中，并在此处重新填充到健康单层中，以进行角膜中液体的清除，缓解角膜水肿。 现货型细胞基因疗法的开发已逐渐成为产业趋势，近日产业界也迎来不少积极进展。日前，IN8bio公司公布其在研现货型γδ T细胞疗法INB-100的最新1期临床试验结果。白血病患者在接受造血干细胞移植后，接受一剂INB-100的治疗。在可评估的白血病患者中，100%在数据截止前仍然存活并且维持完全缓解达到1年。而这个月，Wugen公司也公布其所开发的在研CD7靶向、现货型CAR-T疗法WU-CART-007在用以治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者中的2期研究取得了积极结果。分析显示，有73%患者达成复合完全缓解率的主要终点，总缓解率达91%。 此外，Precigen公司在这个月宣布其现货型基因疗法PRGN-2012治疗复发性呼吸乳头状瘤病（RRP）患者的1/2期临床试验达到主要终点。该公司计划在2024年下半年通过加速批准途径提交PRGN-2012的滚动生物制品许可申请（BLA）。新闻稿指出，如果获得批准，PRGN-2012有可能成为首个获得FDA批准用于治疗RRP的疗法。今年5月，Atara Biotherapeutics向FDA提交现货型同种异体T细胞疗法tabelecleucel（tab-cel）的BLA，作为单药疗法，用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）。新闻稿指出，如果获批，tab-cel将成为FDA批准的首款同种异体T细胞疗法，以及治疗EBV阳性PTLD的首款疗法。 参考资料： [1] Aurion Biotech Receives Breakthrough Therapy Designation and Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation for Its Drug Candidate AURN001. Retrieved June 19, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240619102413/en [2] Aurion Biotech Announces Completion of Enrollment In Phase 1 / 2 Clinical Trial. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/aurion-biotech-announces-completion-of-enrollment-in-phase-1-2-clinical-trial/ [3] Kinoshita S, Koizumi N, Ueno M, Okumura N, Imai K, Tanaka H, Yamamoto Y, Nakamura T, Inatomi T, Bush J, Toda M, Hagiya M, Yokota I, Teramukai S, Sotozono C, Hamuro J. Injection of Cultured Cells with a ROCK Inhibitor for Bullous Keratopathy. N Engl J Med. 2018 Mar 15;378(11):995-1003. doi: 10.1056/NEJMoa1712770. PMID:29539291. [4] Corneal EndothelialCell Therapy. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/products/ [5] Aurion Biotech Receives Approval from Japan’s PMDA for New Drug Application. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/aurion-biotech-receives-approval-from-japans-pmda-for-new-drug-application/ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

DALLAS--(BUSINESS WIRE)-- Celanese Corporation (NYSE: CE), a global specialty materials and chemical company, announced the launch of iDose® TR by Glaukos Corporation using Celanese’s VitalDose® EVA to provide sustained drug release for the treatment of glaucoma. The majority of glaucoma and ocular hypertension patients are non-compliant with topical medication use due to complex dosing regiments, side effects, and eye-drop intolerance. Sustained delivery of therapeutics provides an important approach in addressing non-compliance and improving treatment outcomes. With iDose® TR and the VitalDose® EVA, there is now the opportunity to provide continuous dosing which can improve patient compliance and address adherence issues. iDose® TR was approved by the Food and Drug Administration (FDA) in December 2023 and is a first-of-its-kind, long-duration, intracameral procedural pharmaceutical therapy designed to continuously deliver 24/7 therapeutic levels of a proprietary formulation of travoprost inside the eye for extended periods of time. iDose® TR was approved on the basis of two pivotal trials (1,150 subjects randomized across both trials), which demonstrated safety and efficacy. Glaukos used the VitalDose® EVA to create a nanoporous membrane for travoprost delivery in iDose® TR. The VitalDose® EVA is a platform that can be formulated into a wide range of form factors to suit drug delivery needs for various conditions. “A clear unmet need exists in ophthalmology for therapies that address non-compliance and reduce the treatment burden for patients,” says Cyonna Holmes, global business strategy leader for Ophthalmology and RNA at Celanese. “Our team is excited to support Glaukos as they transform the landscape of glaucoma treatment for millions of patients.” The VitalDose® EVA Drug Delivery Platform provides reliable, controlled-release performance and has a long history of use in approved parenteral drug products in the United States and Europe. For more information on Celanese VitalDose® technology, visit . About Celanese Celanese is a global leader in chemistry, producing specialty material solutions used across most major industries and consumer applications. Our businesses use our chemistry, technology and commercial expertise to create value for our customers, employees and shareholders. We are committed to sustainability by responsibly managing the materials we create for their entire lifecycle and are growing our portfolio of sustainable products to meet increasing customer and societal demand. We strive to make a positive impact in our communities and foster inclusivity across our teams. Celanese is a Fortune 500 company that employs approximately 12,400 employees worldwide with 2023 net sales of $10.9 billion. iDose TR Indication and Important Safety Information INDICATIONS AND USAGE iDose TR (travoprost intracameral implant) is indicated for the reduction of intraocular pressure (IOP) in patients with open angle glaucoma (OAG) or ocular hypertension (OHT). Dosage and Administration For ophthalmic intracameral administration. The intracameral administration should be carried out under standard aseptic conditions. Contraindications iDose TR is contraindicated in patients with active or suspected ocular or periocular infections, patients with corneal endothelial cell dystrophy (e.g., Fuch’s Dystrophy, corneal guttatae), patients with prior corneal transplantation, or endothelial cell transplants (e.g., Descemet’s Stripping Automated Endothelial Keratoplasty [DSAEK]), patients with hypersensitivity to travoprost or to any other components of the product. Warnings and Precautions iDose TR should be used with caution in patients with narrow angles or other angle abnormalities. Monitor patients routinely to confirm the location of the iDose TR at the site of administration. Increased pigmentation of the iris can occur. Iris pigmentation is likely to be permanent. Adverse Reactions In controlled studies, the most common ocular adverse reactions reported in 2% to 6% of patients were increases in intraocular pressure, iritis, dry eye, visual field defects, eye pain, ocular hyperaemia, and reduced visual acuity.