Retinal Telangiectasis

ELK GROVE VILLAGE, Ill., April 1, 2025 /PRNewswire/ -- Orsini, a leader in rare disease pharmacy solutions, has been selected by Neurotech Pharmaceuticals, Inc., as the exclusive specialty pharmacy partner for ENCELTO™ (revakinagene taroretcel-lwey), an FDA-approved encapsulated cell therapy implant for the treatment of Macular Telangiectasia type 2 (MacTel). [For more information, see Neurotech's ENCELTO™ (revakinagene taroretcel-lwey) Approved by the FDA for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel).] MacTel is a neurodegenerative disease of the retina in adults that causes progressive and irreversible vision loss, significantly impacting patients' quality of life. ENCELTO utilizes an encapsulated cell therapy technology designed to continually deliver therapeutic doses of ciliary neurotrophic factor (CNTF) to the retina to assist in slowing the progression of the disease. ENCELTO is the first and only FDA-approved treatment available for MacTel. Read the full Prescribing Information here. "We are honored that Neurotech trusts us to connect patients living with MacTel to this innovative treatment," said Darin DeCarlo, Orsini's Chief Commercial Officer. "It's a privilege to bring hope to those facing vision loss, especially where no treatment options were available before. We are proud to be the leading independent specialty pharmacy for cell and gene therapies." About Orsini Providing patients with comprehensive and compassionate care since 1987, Orsini is a leader in rare diseases and gene therapies. Orsini partners with biopharma innovators, healthcare providers and payors to support patients and their families in accessing revolutionary treatments for rare diseases. Through integrated rare disease pharmacy solutions including pharmacy distribution, patient services, clinical management and convenient home infusion services, Orsini simplifies how patients connect to advanced therapies. Orsini's high-touch care model centers on experienced and trained therapy care teams that provide personalized patient care to ensure that No Patient is Left Behind™. Orsini holds accreditations with the Accreditation Commission for Health Care (ACHC), The Joint Commission, URAC and NABP. Orsini has earned URAC's Rare Disease Pharmacy Center of Excellence Designation and ACHC's Distinction in Rare Diseases and Orphan Drugs. For more information, visit . SOURCE Orsini WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

近日，Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批准Encelto（revakinagene taroretcel），用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（Macular Telangiectasia Type 2，简称MacTel）。该药是首个且唯一获得FDA批准的MacTel治疗药物。这一创新疗法的获批，不仅为MacTel患者带来了新的希望，也为眼科疾病的治疗开辟了新的道路。 2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）是一种罕见的神经退行性眼病，主要影响成年人的视网膜。其特征为局部视网膜变性，并伴有视网膜血管的继发性改变，导致视网膜神经细胞的渐进性退化和不可逆的视力丧失。MacTel的发病机制尚未完全明确，但研究表明，它可能与遗传、代谢紊乱以及视网膜血管异常等多种因素相关。 MacTel的病程通常进展缓慢，早期症状可能不明显，但随着病情的加重，患者会逐渐出现中央视力下降、阅读困难、色觉异常以及视野缩小等症状。由于该疾病主要影响黄斑区，即视网膜中负责中央视力和精细视觉的部分，因此对患者的日常生活质量造成了极大的影响。 在Encelto获批之前，MacTel的治疗选择极为有限。传统的治疗策略主要集中在缓解症状和减缓病情进展上，例如通过激光治疗、抗VEGF药物注射或玻璃体手术等方式来控制视网膜水肿和出血。然而，这些方法并不能从根本上阻止疾病的进展，且治疗效果因人而异。 Encelto的获批，标志着MacTel治疗领域迈入了一个新的时代。Encelto是一种基于封装细胞疗法（Encapsulated Cell Therapy，ECT）的创新药物，其核心机制是通过持续向视网膜输送睫状神经营养因子（Ciliary Neurotrophic Factor，CNTF），以减缓疾病的进展。 封装细胞疗法是一种独特的细胞基因治疗技术。Encelto的治疗系统由一个小型的半透膜胶囊组成，内部含有经过基因工程改造的异体视网膜色素上皮细胞（RPE细胞），这些细胞能够稳定地分泌重组人睫状神经营养因子（rhCNTF）。当胶囊被植入眼内后，其半透膜允许营养物质进入，同时让CNTF释放到眼内，直接作用于视网膜。 CNTF是一种神经营养因子，能够支持视网膜神经细胞的存活和功能，从而对抗MacTel引起的神经退行性变化。通过持续释放CNTF，Encelto能够为视网膜提供长期的保护，减缓光感受器细胞的丢失，进而延缓视力的进一步下降。 此次批准基于两项III期临床研究，研究旨在评估Encelto在减缓黄斑光感受器细胞丢失方面的疗效和安全性。 试验结果显示，与对照组相比，接受Encelto治疗的患者在植入后24个月内，黄斑光感受器细胞的丢失速度显著减缓。具体而言，在24个月时，对照组的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。MacTel病变面积的增加差异（0.065平方毫米）具有统计学显著性（p=0.030）。与基线相比，椭圆体带面积增加35%及以上的眼在治疗组中的比例显著降低（p=0.045），并且与对照组相比，治疗组的黄斑厚度显著增加（p=0.007）。次要临床终点显示，治疗眼的阅读速度得以维持，而对照组的阅读速度则有所下降（p=0.016）。 此外，Encelto总体上耐受性良好，与既往在视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性患者中对Encelto的研究结果一致。在研究过程中，没有受试者因任何原因移除植入物。大多数不良事件与手术操作有关，且在所有病例中，这些与手术相关的事件均在3个月内得到解决。 Encelto的获批不仅是MacTel治疗领域的一个里程碑，也为其他慢性眼病的治疗提供了新的思路。Neurotech Pharmaceuticals的封装细胞疗法平台具有广泛的适用性，未来有望用于治疗更多的眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜色素变性（RP）以及其他神经退行性眼病。 此外，Encelto的上市也预示着细胞基因疗法在眼科领域的巨大潜力。与传统的药物治疗相比，细胞基因疗法能够提供更持久、更精准的治疗效果，为患者带来更显著的临床获益。 Encelto获FDA批准，为MacTel患者带来了新的希望。这一创新疗法通过持续输送睫状神经营养因子，显著减缓了疾病的进展，为患者保留了更多的功能性视力。随着获批Encelto将正式进入美国市场，我们期待它能够为更多MacTel患者带来光明。同时，我们也期待未来有更多的创新疗法问世，为眼科疾病的治疗带来更多突破。 参考资料： 1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, et al. Macular Telangiectasia Type 2. Progress in Retinal and Eye Research, 2013. 2.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. FDA Approves Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel). Business Wire, 2025. 3.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. Highlights of Prescribing Information for Encelto. Neurotech Pharmaceuticals, 2025. 4.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. About Encapsulated Cell Therapy (ECT). Neurotech Pharmaceuticals, 2025. 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

来源：药渡 撰文：Pharmadeep     编辑：维他命 近日，Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批准Encelto（revakinagene taroretcel），用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（Macular Telangiectasia Type 2，简称MacTel）。该药是首个且唯一获得FDA批准的MacTel治疗药物。这一创新疗法的获批，不仅为MacTel患者带来了新的希望，也为眼科疾病的治疗开辟了新的道路。 来源：FDA官网 1 MacTel:威胁视力的罕见眼病 2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）是一种罕见的神经退行性眼病，主要影响成年人的视网膜。其特征为局部视网膜变性，并伴有视网膜血管的继发性改变，导致视网膜神经细胞的渐进性退化和不可逆的视力丧失。MacTel的发病机制尚未完全明确，但研究表明，它可能与遗传、代谢紊乱以及视网膜血管异常等多种因素相关。 MacTel的病程通常进展缓慢，早期症状可能不明显，但随着病情的加重，患者会逐渐出现中央视力下降、阅读困难、色觉异常以及视野缩小等症状。由于该疾病主要影响黄斑区，即视网膜中负责中央视力和精细视觉的部分，因此对患者的日常生活质量造成了极大的影响。 在Encelto获批之前，MacTel的治疗选择极为有限。传统的治疗策略主要集中在缓解症状和减缓病情进展上，例如通过激光治疗、抗VEGF药物注射或玻璃体手术等方式来控制视网膜水肿和出血。然而，这些方法并不能从根本上阻止疾病的进展，且治疗效果因人而异。 2 Encelto:创新的细胞基因疗法 Encelto的获批，标志着MacTel治疗领域迈入了一个新的时代。Encelto是一种基于封装细胞疗法（Encapsulated Cell Therapy，ECT）的创新药物，其核心机制是通过持续向视网膜输送睫状神经营养因子（Ciliary Neurotrophic Factor，CNTF），以减缓疾病的进展。 封装细胞疗法是一种独特的细胞基因治疗技术。Encelto的治疗系统由一个小型的半透膜胶囊组成，内部含有经过基因工程改造的异体视网膜色素上皮细胞（RPE细胞），这些细胞能够稳定地分泌重组人睫状神经营养因子（rhCNTF）。当胶囊被植入眼内后，其半透膜允许营养物质进入，同时让CNTF释放到眼内，直接作用于视网膜。 CNTF是一种神经营养因子，能够支持视网膜神经细胞的存活和功能，从而对抗MacTel引起的神经退行性变化。通过持续释放CNTF，Encelto能够为视网膜提供长期的保护，减缓光感受器细胞的丢失，进而延缓视力的进一步下降。 3 临床试验数据 此次批准基于两项III期临床研究，研究旨在评估Encelto在减缓黄斑光感受器细胞丢失方面的疗效和安全性。 试验结果显示，与对照组相比，接受Encelto治疗的患者在植入后24个月内，黄斑光感受器细胞的丢失速度显著减缓。具体而言，在24个月时，对照组的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。MacTel病变面积的增加差异（0.065平方毫米）具有统计学显著性（p=0.030）。与基线相比，椭圆体带面积增加35%及以上的眼在治疗组中的比例显著降低（p=0.045），并且与对照组相比，治疗组的黄斑厚度显著增加（p=0.007）。次要临床终点显示，治疗眼的阅读速度得以维持，而对照组的阅读速度则有所下降（p=0.016）。 此外，Encelto总体上耐受性良好，与既往在视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性患者中对Encelto的研究结果一致。在研究过程中，没有受试者因任何原因移除植入物。大多数不良事件与手术操作有关，且在所有病例中，这些与手术相关的事件均在3个月内得到解决。 4 未来探索与展望 Encelto的获批不仅是MacTel治疗领域的一个里程碑，也为其他慢性眼病的治疗提供了新的思路。Neurotech Pharmaceuticals的封装细胞疗法平台具有广泛的适用性，未来有望用于治疗更多的眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜色素变性（RP）以及其他神经退行性眼病。 此外，Encelto的上市也预示着细胞基因疗法在眼科领域的巨大潜力。与传统的药物治疗相比，细胞基因疗法能够提供更持久、更精准的治疗效果，为患者带来更显著的临床获益。 结 语 Encelto获FDA批准，为MacTel患者带来了新的希望。这一创新疗法通过持续输送睫状神经营养因子，显著减缓了疾病的进展，为患者保留了更多的功能性视力。随着获批Encelto将正式进入美国市场，我们期待它能够为更多MacTel患者带来光明。同时，我们也期待未来有更多的创新疗法问世，为眼科疾病的治疗带来更多突破。 参考资料： 1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, et al. Macular Telangiectasia Type 2. Progress in Retinal and Eye Research, 2013. 2.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. FDA Approves Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel). Business Wire, 2025. 3.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. Highlights of Prescribing Information for Encelto. Neurotech Pharmaceuticals, 2025. 4.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. About Encapsulated Cell Therapy (ECT). Neurotech Pharmaceuticals, 2025. *声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！