Deucrictibant

来自智慧芽Eureka Agent平台药物研发进展1. 礼来非共价BTK抑制剂新适应症获美国FDA批准上市当地时间 12 月 3 日，礼来宣布，美国 FDA 已批准 Jaypirca（Pirtobrutinib，匹妥布替尼，100mg 和 50mg 片剂）用于治疗既往接受过共价 BTK 抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。同时，FDA 已将原定于 2023 年 12 月获得的用于治疗后期 CLL/SLL 的加速批准转为常规批准。此次批准基于 BRUIN CLL-321 研究的结果。这是一项随机、开放标签的 III 期研究，共入组 238 名受试者，结果显示，PFS 风险比（HR）为 0.54，匹妥布替尼组的中位 PFS 为 14 个月，对照组为 8.7 个月。2. 辉瑞新一代偏头痛鼻喷剂申报上市12月4日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂的上市申请已获受理，用于治疗偏头痛。扎维吉泮鼻喷雾剂是一种降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，于2023年3月10日获FDA批准上市，用于急性治疗有或无先兆的成人偏头痛。该产品也是第一个用于成人偏头痛急性治疗的CGRP受体拮抗剂鼻腔喷雾剂。II/III期BHV3500-201研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂10mg（15.5% vs 22.5%，p=0.0113）和20mg剂量组（15.5% vs 23.1%，p=0.0055）患者的头痛缓解比例均显著提高；III期BHV3500-301研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂（10mg）组患者的头痛缓解比例显著提高（15% vs 24%，p＜0.0001）。3. 创新机制脱发新药关键3期临床成功，拟申报上市12月3日，Cosmo Pharmaceuticals宣布，其在研疗法clascoterone 5%外用溶液在用于男性雄激素性脱发（AGA）治疗的两项关键3期试验中取得积极的主要结果。根据新闻稿，clascoterone是三十多年来AGA治疗领域首个具有全新作用机制的潜在创新疗法。据此积极结果，Cosmo公司计划在2026年春季完成12个月的安全性随访研究后，在美国和欧洲同步提交监管申请。在两项设计完全相同的3期研究中，共入组1465名患者。结果显示，两项研究均在目标区域毛发数量（TAHC）上达到统计学显著性。其中一项研究显示，clascoterone 5%外用溶液在TAHC方面相较载体的改善达到5.39倍（539%），另一项研究则为1.68倍（168%）。4. 遗传性血管性水肿小分子关键3期试验结果积极，上市申请递交在即12月2日，Pharvaris公布，其在研疗法deucrictibant在RAPIDe-3临床3期关键研究中，用于缓解遗传性血管性水肿（HAE）发作获得积极结果。该数据将作为该公司预计在2026年上半年递交的上市申请的核心支持数据。分析结果显示，试验达到了主要终点，deucrictibant组患者的中位症状缓解起效时间为1.28小时，显著快于安慰剂组（中位起效时间超过12小时，p<0.0001）。此外，deucrictibant在所有次要终点上同样展现出显著疗效。Deucrictibant是一种强效、选择性的口服缓激肽B2受体拮抗剂。通过抑制缓激肽信号传导，deucrictibant有望改善HAE发作的临床体征，并预防发作的发生。5. 潜在“first-in-class”疗法达关键3期试验主要终点，即将递交监管申请12月2日，Capricor Therapeutics今日宣布，其在研细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的关键性3期HOPE-3研究取得积极中期结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入106名患者，主要终点上肢功能量表（PUL v2.0）与关键次要心脏终点左心室射血分数（LVEF）均达到统计学显著性（p值分别为0.03和0.04）。试验结果显示，deramiocel可为患者带来具有临床意义的骨骼肌和心脏功能获益。此外，deramiocel在HOPE-3研究中保持了良好的安全性与耐受性，与既往临床经验一致。公司表示，基于此次积极数据，其计划向FDA提交针对完整回应函（CRL）的补充资料，并纳入本次3期研究成果，以推动该细胞疗法的后续监管进程。Deramiocel（又名CAP-1002）是一种潜在“first-in-class”同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。6. 复星医药宣布其ATR抑制剂FXS0887获批临床12月3日，复星医药宣布其自主研发的ATR抑制剂FXS0887正式获中国药监部门批准开展临床试验，拟定适应症为晚期恶性实体瘤。从全球研发格局来看，ATR抑制剂已是跨国药企竞逐的热点赛道，默克、阿斯利康、拜耳等巨头均有布局，其中阿斯利康的Ceralasertib已进入临床Ⅲ期，默克的Berzosertib已进入临床Ⅱ期。从国内布局看目前江苏恒瑞与石家庄智康弘仁的ATR抑制剂已进入临床Ⅱ期，此次复星医药FXS0887的临床获批，使得国内ATR抑制剂赛道也更加火热。行业资讯1. 超13亿美元！科伦博泰新型ADC授权给Crescent，并引进PD-1/VEGF双抗12月4日，科伦博泰与Crescent Biopharma共同宣布，双方已建立战略合作伙伴关系，共同开发和商业化肿瘤治疗手段（含新型联用疗法）。根据合作条款，科伦博泰授予Crescent在美国、欧洲及所有其他大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）以外市场研究、开发、生产和商业化SKB105的独家权利，Crescent则授予科伦博泰在大中华地区研究、开发、生产和商业化CR-001的独家权利。SKB105是科伦博泰研发的一款靶向整合素β6(ITGB6)的ADC，CR-001是Crescent的一款PD-1xVEGF双特异性抗体。基于本次合作，科伦博泰将向Crescent收取8,000万美元的首付款，并有资格收取高达12.5亿美元的里程碑付款，以及基于SKB105净销售额的中个位数至低双位数百分比的分级特许权使用费。Crescent将向科伦博泰收取2,000万美元的首付款，并有资格收取高达3,000万美元的里程碑付款，以及基于CR-001净销售额的低至中个位数百分比的分级特许权使用费。2. 高光制药递表港股IPO，上轮投后估值24.6亿元12月4日，高光制药港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。高光制药成立于2017年，聚焦开发用于治疗自免疾病和炎症性疾病的创新疗法。核心产品TLL0-018为一款高选择性的JAK1/TYK2抑制剂，目前正在开展慢性自发性荨麻疹、类风湿关节炎两项关键三期注册临床试验，同时在探索其他多个自免适应症，后续管线还有透脑JAK1/TYK2抑制剂TLL-041，以及NLRP3抑制剂、高选择性透脑LRRK2抑制剂等。高光制药成立以来经历多轮融资，2025年11月完成1.62亿元C轮融资，投前估值23亿元，投后估值24.62亿元。

旺山旺水授权先声药业开发VV116新适应症12月3日，旺山旺水与先声药业就抗病毒药物VV116达成独家授权合作，覆盖RSV和人偏肺病毒感染适应症在大中华区的开发与商业化。II期临床试验显示，VV116三个剂量组均显著缩短症状消失时间，高剂量组病毒载量较安慰剂降低1.3 log10 copies/mL。基于该数据，VV116干混悬剂已被CDE纳入突破性治疗品种。中国生物肉毒毒素获批新适应症12月4日，中国生物宣布其注射用A型肉毒毒素（商品名：衡力®）获国家药监局批准新增原发性腋窝多汗症适应症，成为国内首个获批该适应症的A型肉毒毒素产品。该病我国患病率达1.4%-5.75%，约30%患者属中重度。临床研究显示，肉毒毒素注射后7-10天症状明显减轻，疗效可持续4-25个月，为患者提供微创且长效的新选择。Pharvaris公布遗传性水肿药物III期积极数据12月3日，Pharvaris宣布其口服药物deucrictibant在III期试验中达到主要终点，将遗传性血管性水肿症状缓解时间缩短至1.28小时（安慰剂组超12小时）。公司计划2026年上半年提交上市申请，若获批将直接挑战KalVista同类产品。分析师预测该药峰值年销售额可能达8亿美元，其快速起效特性有望成为差异化优势。 诺纳生物任命苗洪江博士为首席AI官12月4日，诺纳生物宣布任命苗洪江博士为首位首席人工智能官，负责整合AI技术与抗体研发平台，推动公司向AI驱动药物发现转型。苗博士曾主导开发国内首个高精度3D蛋白质结构预测算法，其加入将加速诺纳生物在双抗、CAR-T等领域的创新疗法开发。FDA拟调整费用政策鼓励本土早期临床试验12月3日，FDA在PDUFA谈判中提出对海外开展早期临床试验的公司加收费用，同时削减在美国进行I期试验企业的申请费。业界担忧此举可能加剧监管不确定性，影响生物医药创新投资流向。这一提案背景是美国担忧失去生物技术领先地位，尤其面对中国等国家的竞争。 FDA详细规划减少部分抗体药物的动物试验 美国FDA周二发布草案，允许部分实验性单抗药在进入人体试验前，可不再强制用猴子做三个月毒理实验。企业须先完成“权重证据”风险评估，综合同类靶点药物安全性数据、体外脱靶结合实验及非灵长类短期研究，并鼓励采用类器官等“人类相关”模型替代。该举措预计可节省约百只猕猴、单只五万美元及三个月时间，加快早期开发。FDA局长Makary称，现代科技已提供更人道高效手段。此次改革系FDA今年系列减负政策之一，同期推出AI审评工具、国家优先审评券及超罕见病灵活路径，意在降低开发成本、缩短上市时间，并应对中国生物药快速崛起带来的竞争压力。公众可在90日内提交意见。 14.5亿并购国内CRO细分赛道龙头，重组事项即将上会 12月2日，奥浦迈披露拟通过发行股份及现金收购澎立生物100%股权，并向特定投资者募资，交易将于12月8日上会审核，仍待上交所与证监会批复。奥浦迈成立于2013年，2022年科创板上市，主营细胞培养与CDMO服务，已交付200余项目，拥有4个GMP基地，但受价格战拖累，亟需新增长点。澎立生物成立于2008年，专注临床前药效学评价，构建40余种疾病全种属平台，拥有四大核心技术，上海基地获国际认证，服务全球上千家客户，为细分赛道龙头。此次并购意在整合上下游，强化奥浦迈从发现到IND一体化能力，提升抗风险能力。 资本、临床双线推进，科望医药全球首创CD39/TGF-β双抗ES014获ESMO Asia口头报告，差异化管线价值持续释放 科望医药宣布将于12月5日在新加坡2025 ESMO Asia大会口头报告全球首创CD39/TGF-β双抗ES014治疗晚期实体瘤的Ⅰ期数据，并已更新港交所招股书，由中信证券保荐。ES014在NSCLC、硬纤维瘤等难治瘤种显示单药活性，安全性良好。公司另拥六价OX40激动剂ES102、VEGF/DLL4双抗ES104等肿瘤管线，及自研髓系细胞衔接器BiME®平台，布局肿瘤与自免双赛道。BiME®已获安斯泰来超17亿美元全球合作，靶向SIRPα/TAA，可强效杀伤实体瘤并深度清除B细胞。ES302（TL1A/IL-23）等自免项目正推进。累计融资超2.5亿美元，估值近6亿美元。和美药业递表港股IPO12月2日，和美药业正式向港交所提交IPO申请，招股书披露其上轮投后估值为39.2亿元。公司聚焦自身免疫病和肿瘤领域小分子创新药，核心管线PDE4B抑制剂Mufemilast已在国内获批用于中重度斑块状银屑病，并拓展白塞病、溃疡性结肠炎等适应症。此外，管线还涵盖TNFα抑制剂Hemay007、EGFR/HER2抑制剂Hemay022等7款在研药物。 礼来、诺和诺德GLP-1定价计划为未来竞争者扫清跑道 PitchBook报告指出，诺和诺德与礼来GLP-1减重药纳入医保并采用最惠国定价，将覆盖人群扩大700至1500万，为后来者扫清支付障碍，也巩固两大巨头渠道优势。Pfizer以百亿美元抢得Metsera，揭示代谢领域并购紧迫；全球尚有120项资产、60家公司待交易，资本正向早期新靶点前移。2025年Q3生物风投回暖，预计2026年降息继续推高风险偏好；除肥胖外，CAR-T、ADC、小分子亦受巨头追捧。政策层面，特朗普Rx方案首次允许2026年直销，患者自付是否真降仍待观察，但药企可规避高关税并绕过中间商，提升价格透明度。Verdiva Bio、Kailera、ReCode被点名具备明年退出潜力。