SYS-6010

北京必诺达 · 注册科学观察 国内最专业的医药注册公众号 · 全球视野，科学客观 栏目一 · 全球监管动态速递 ｜ 第 020 期 · 2026-09-16 全球监管动态速递｜第 020 期：FDA 九天五款、中国一周十余款，"首款"集中兑现编者按 本周的三条主线，本质都是"一份证据的额度如何被监管定价"：零基线/首款信号分三类 ：① 治疗零基线——ZANVASTRO（Alexander 病全球首药）、Isembyld（SMA 首款肌靶向疗法）属"无药→有药"，额度绑定"此前无任何疗法"的稀缺性；② 标尺革新——Pixclara 是 FDA 首个 FET-PET 胶质瘤显像剂（改写影像判别标尺，非治疗零基线）；③ 国产替代——两款国产 RSV 单抗终结国内进口依赖（全球第 3、4 个长效 RSV 单抗、国产首批）。替代终点信用继续标定 ：camizestrant（已批）额度绑在 ctDNA 检出的 ESR1 窄窗；sevabertinib（已批）凭 ORR 75% 把口服 HER2-TKI 推上一线；lonvo-z（审评中，BLA 优先审评）额度是"一次性编辑的持久性证据"。前两份已"先上车、后验证"，lonvo-z 尚处"上车"前夜；三者都走"先给监管资格、后补确证证据"的逻辑，额度条件越发具体，但硬终点（OS）与确证性试验、持久性证据仍是悬顶之剑。中国同步变成可核验资格 ：工艺验证滚动提交把"全球首批时间差 ≤3 个月"写成硬门槛，一周十余款创新药密集落地，2026 年迄今 59 款创新药获批、海外授权 >120 亿美元（+36%）。注册知识库提示 ："额度条件"写得多具体，决定了一份证据能换多少监管信用。 零基线首款换的是"无药"稀缺性；加速批准换的是"窄人群 + 确证性试验"；中国同步换的是"全球首批时间差 ≤3 个月"。把额度条件写清楚，才是注册策略。本期速览（窗口 2026-08-31 ~ 09-16） 辖区 事件 关键数字FDA ZANVASTRO（zilganersen，Ionis）获批 09-03；NME/优先审评；Alexander 病全球首药（ASO，GFAP 靶向）FDA ETCAMAH（camizestrant，AZ）加速批准 09-04；SERD+CDK4/6i；ESR1+ HR+/HER2- 晚期乳腺癌（见 栏目三）FDA Pixclara（floretyrosine F18，Telix）获批 09-11；FDA 批准的首个 FET-PET 胶质瘤显像剂（诊断）FDA Isembyld（apitegromab-mstn，Scholar Rock）获批 09-11；SMA 首款肌靶向疗法；SAPPHIRE 2–12 岁改善 34.2% vs 13.5%FDA Omcazio（cabozantinib 胶囊，Handa）获批 09-11；已获批 RCC/HCC/epNET 适应症的胶囊剂型转换，进食不受限提升依从性FDA lonvo-z（in vivo CRISPR）BLA 优先审评 09-08；PDUFA 2027-03-10；全球首个 in vivo CRISPR 在审（见 栏目二）FDA sevabertinib 一线扩展加速批准 09-09；HER2 TKDmut 初治 NSCLC；SOHO-01 队列 F ORR 75%（N=69；DOR 未披露）FDA Enspryng（satralizumab）MOGAD sBLA 优先审评 09-10；PDUFA 2027-01-10FDA bepirovirsen（GSK/Ionis ASO）优先审评+突破性疗法 慢性乙型肝炎功能性治愈；PDUFA 2026-10-26FDA JBS-003（FMISO）/ AP-SA02（Armata 噬菌体）突破性疗法 09-01、09-14；HPV+ 头颈癌放疗减量 / 噬菌体抗感染耐药FDA uniQure AMT-130（亨廷顿）BLA 递交 09-04；FDA+MHRA，加速批准路径中国 09-03 一批 5 款创新药 + 一周十余款落地 两款国产 RSV 单抗同日破局，终结进口依赖中国 2026 年迄今累计 59 款创新药 + 51 款器械获批，13 款全球首创；海外授权 >120 亿美元（+36%）中国 化药 1 类工艺验证"滚动提交"征求意见 09-10；全球首申报 ≤3 个月；截止 10-09中国 CDE 突破性治疗公示 YL202（宜联 HER3 ADC，09-01，黑色素瘤）、SHR-A2009（恒瑞，09-03）、SYS6010（石药 EGFR ADC）、AMT-116（普众发现，09-07）EMA CHMP 会期 09-14~17 结果 09-18 前后落地；同步推进 NAM 数据自愿提交试点 ---一、FDA 九月批准潮：九天五款，三项"全球首款"09-03，ZANVASTRO（zilganersen）获 FDA 批准 ——Ionis 的 GFAP 靶向反义寡核苷酸（ASO），用于儿科及成人 Alexander 病（AxD），是该病全球首个治疗药物。罕见病属性拉满：突破性疗法 + 孤儿药 + 快速通道 + 罕见儿科疾病 + 优先审评，NDA #220210（Type 1 NME）。它把"无药可治"的罕见神经退行性疾病第一次推入有药时代，是本周"零基线突破"最典型的注脚。09-04，ETCAMAH（camizestrant）加速批准 ——AZ 的口服 SERD，联用 CDK4/6 抑制剂（abemaciclib / palbociclib / ribociclib），用于经 FDA 授权检测发现 ESR1 突变的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌（NDA #220359，Type 1 NME）。其额度绑在 ctDNA 引导的窄人群，确证性 OS 仍是悬顶之剑——深拆见 栏目三。09-11，Pixclara（floretyrosine F18）获批 ——Telix 的放射性诊断药，用于 PET 鉴别复发/进展性胶质瘤，是 FDA 批准的首个 FET-PET 显像剂。它革新的是影像判别标尺（胶质瘤本身已有手术/放疗/化疗等手段，并非"无药"领域），意义在于给后续靶向/细胞疗法试验提供更准的复发影像终点工具。09-11，Isembyld（apitegromab-mstn）获批 ——Scholar Rock 的靶向肌生长抑素（myostatin）前体的重组单抗，用于 ≥2 岁、正在接受 SMN2 靶向治疗的 SMA 患者，是 SMA 首款"肌靶向"疗法（区别于 SMN2 修正与基因治疗，直接对抗肌肉流失）。SAPPHIRE 中 2–12 岁运动功能改善 34.2% vs 13.5%。深拆见本刊 018 期栏目二。09-11，Omcazio（cabozantinib 胶囊）获批 ——Handa 的月桂硫酸盐胶囊剂型，对 cabozantinib 已获批的 RCC/HCC/extra-pancreatic NET 适应症做剂型转换，"进食不受限"提升多瘤种 TKI 的给药依从性。属剂型红利型批准，监管兑现"同分子、更友好剂型"。注册视角 ：九天五款里三项属"全球首款"——ZANVASTRO（AxD 首药）、Pixclara（FDA 首个 FET-PET 显像剂）、Isembyld（SMA 肌靶向首款）。注意 Pixclara 是诊断标尺革新而非治疗零基线；监管对"无药"治疗领域的证据宽容度，明显高于"有药但更好"的领域。立项时先问"这个适应症此前有没有药"，直接决定能换到多少加速信用。二、替代终点信用继续标定：加速批准"先上车"，额度更具体camizestrant / SERENA-6（见栏目三） ：09-04 凭 SERENA-6 ctDNA 引导 PFS（HR 0.44）加速批准；AZ 09-11 披露 SERENA-4 broad 一线仅"数值改善"未显著（n=1,371，具体 HR/p 未披露，本刊不做推断）——信用额度绑在窄窗，"批准但 III 期失败"张力全在 栏目三。sevabertinib（09-09 一线扩展加速批准） ：口服 HER2-TKI 凭 SOHO-01 队列 F ORR 75%（N=69；DOR 未披露）推上 HER2 TKDmut 初治 NSCLC 一线；与 zongertinib 同期、外有 T-DXd——口服 TKI 双雄 vs ADC 格局成型。"ORR 替代终点 → 确认性 III 期"的信用结构，与 camizestrant 同构。lonvo-z（09-08 BLA 优先审评，见栏目二） ：Intellia 的 in vivo CRISPR 疗法获 FDA 优先审评（审评中，尚未获批），PDUFA 2027-03-10 且不计划召开咨询委员会——若获批将是全球首个 in vivo CRISPR 疗法、HAE 唯一"一次性"疗法；机制、III 期疗效数据（HAELO，随机安慰剂对照）与"一次性编辑持久性"监管额度解读见栏目二整篇拆解。专家视角 ：三份动作（camizestrant 凭 PFS、sevabertinib 凭 ORR、lonvo-z 凭 III 期持久性证据）都体现"先给监管资格、后补确证证据"——前两份已加速批准"先上车"，lonvo-z 刚获优先审评受理；差别只在额度条件写得多具体，硬终点（OS）与确证性试验、持久性随访仍是悬顶之剑。三、监管动作密集：BLA、优先审评、突破性治疗同周落地Enspryng（satralizumab，罗氏）09-10 获 MOGAD sBLA 优先审评 ，PDUFA 2027-01-10——把 IL-6 受体拮抗剂从 NMOSD 拓展到 MOG 抗体相关疾病，罕见神经免疫适应症的又一条加速路径。bepirovirsen（GSK/Ionis ASO）获优先审评 + 突破性疗法认定 ，拟用于慢性乙型肝炎功能性治愈，PDUFA 2026-10-26——反义寡核苷酸在乙肝"功能性治愈"上的首条优先审评通道，若成将打开庞大慢病存量市场。JBS-003（FMISO，09-01）/ AP-SA02（Armata 噬菌体，09-14）获突破性疗法 ：前者用于 HPV+ 头颈癌放疗减量，后者为噬菌体抗感染耐药方向——突破性疗法认定的覆盖面继续向"老问题新机制"延伸。uniQure AMT-130（ifezuntirgene inilparvovec，09-04）向 FDA 与 MHRA 递交 BLA ，亨廷顿病 AAV 基因治疗走加速批准路径——与 lonvo-z 的 in vivo 编辑路线形成"体内基因治疗"双线并进。四、中国：一周十余款创新药落地，"同步"变成硬门槛09-03 一批 5 款创新药同日获批 ：① 醒脾解郁片（国药同济堂，中药 1.1 类，轻中度抑郁）；② 芮特韦拜单抗注射液（新多妥，泰诺麦博，RSV 单抗，优先审评，全球第 3、4 个长效 RSV 单抗、国产首批长效 RSV 单抗、同批 2 个国产、保护期 9 个月、120mg 固定剂量、覆盖早产儿/高危）；③ 库莱韦拜单抗注射液（英沐乐，瑞阳生物/先声商业化，RSV 单抗，胎龄 ≥35 周健康婴儿）；④ 艾曲帕米鼻喷雾剂（星必妥，Milestone，成人 PSVT 急性转复窦性）；⑤ 利扎布替尼片（赛立止，Genzyme/Sanofi，ITP）。其中两款国产 RSV 单抗同日破局，正式终结国内婴幼儿 RSV 长效预防完全依赖进口药的历史（属国产替代首批，全球层面为第 3、4 个长效 RSV 单抗）。一周十余款、多赛道同步突破 ：8/31–9/3 短短四天集中国家药监局批准超 10 款创新药，国产 1 类占比过半。自身免疫线同期迭代——丽珠莱康奇塔单抗（国内首个自研 IL-17A/F 双靶点，8 月）、强生伊可白滞素片（全球首个口服 IL-23 受体拮抗剂，8 月）、磷酸芦可替尼乳膏新增特应性皮炎（09-03），形成注射/口服/外用全剂型供给。2026 年迄今大盘 ：全国累计 59 款创新药 + 51 款器械获批，其中 13 款全球首创；中国创新药海外授权交易额 >120 亿美元、同比 +36%——"量产兑现 + 全球价值外溢"双轮成形。制度为"同步"定价 ：09-10 化药 1 类工艺验证"滚动提交"征求意见（截止 10-09），企业可先交方案 + 部分批次、审评期滚动补完整报告；门槛"中国不晚于全球首申报 3 个月" + 3 年商业化经验——红利只给同批申报者（若正式稿维持该门槛）。立项阶段就要把中国写进全球首批序列。CDE 加快通道密集公示 ：本周 CDE 突破性治疗公示 6 项中有 4 项为国产 ADC（YL202 / SHR-A2009 / SYS6010 / AMT-116，另有 AMX3009、优先审评玛巴洛沙韦干混悬剂、替瑞奇珠单抗），ADC 占比突出，是本周中国线最值得跟踪的结构性信号。五、EMA 及其他辖区EMA CHMP 09-14~17 会期 ，审评结论预计 09-18 前后落地；同步推进 NAM（新活性物质）数据自愿提交试点 与短缺预防计划模板更新——欧洲在"早期科学对话 + 供应韧性"两条线持续加码。英国 MHRA  与 FDA 同步受理 uniQure AMT-130 BLA（09-04），体现英美在 AAV 基因治疗加速批准上的协同。六、结论 1. "首款"集中兑现但性质需分清：本周 FDA 三项全球首款（ZANVASTRO=Alexander 病全球首药、Pixclara=FDA 首个 FET-PET 显像剂、Isembyld=SMA 首款肌靶向）+ 两款国产 RSV 单抗终结进口依赖（国产替代首批）；监管对"无药"治疗领域的证据宽容度，是本周最底层信号。 2. 替代终点信用仍在"先给资格、后补证据"而非收紧：camizestrant 与 sevabertinib 两份加速批准已"先批准、后验证"，lonvo-z 的 BLA 优先审评则走"先受理、后确证"——差别只在额度条件写得多具体；硬终点（OS）与确证性试验、持久性证据仍是悬顶之剑。 3. 中国同步变成可核验资格：工艺验证滚动提交把"全球首批时间差 ≤3 个月"写成硬门槛，一周十余款 + 2026 迄今 59 款创新药，注册策略必须把中国嵌入全球首批序列。转发 ：这一期把"给谁首批、凭什么加速、何时同步"压成三条主线——FDA 九天五款集中兑现首款、替代终点信用继续标定、中国制度为同步定价。转给做注册策略与临床方案的同事，比转十条快讯更有用。深拆见 栏目二（lonvo-z）、栏目三（camizestrant）、栏目四（CSCO/WCLC 余音）。 关注「北京必诺达 · 注册科学观察」 国内最专业的医药注册公众号 · 全球视野，科学客观每期从全球主要监管机构的最新动作中，挑出真正影响注册决策的那几条，拆成可执行的判断——欢迎转发给同行，专业判断，值得被更多人看见。 本栏目由北京必诺达生物医药科技有限公司注册科学团队整理，仅供医药专业人士参考，不构成诊疗或投资意见。数据来源 ：FDA Drugs@FDA 原研 NDA/BLA 月度批准报告（2026-09，ZANVASTRO #220210 / ETCAMAH #220359 等）、Drugs.com New Drug Approvals 2026、The Pharma Letter FDA Regulatory News（09-01~09-11）；NMPA 国家药监局 09-03 批准公告与综合司工艺验证征求意见稿（09-10）、CDE 突破性治疗/优先审评公示（YL202 09-01、SHR-A2009 09-03、SYS6010/AMT-116/AMX3009 09-07、玛巴洛沙韦 09-09）、光明网/中国医药报/新浪财经对 09-03 一批 5 款及一周十余款创新药的报道；Intellia lonvo-z BLA 新闻（09-08）、AZ SERENA 披露（09-11）、Bayer sevabertinib（09-09）、Scholar Rock / Telix / uniQure / GSK 官方稿；EMA CHMP 会期公告。窗口 2026-08-31 ~ 09-16；中文媒体同日口径冲突处以官方原始文件为准。

今天聚焦的医药产业核心事件包括：GSK从恩沐生物拿下多发性骨髓瘤三特异性TCE全球权益，潜在总交易价值最高7.5亿美元；宇道生物完成数千万美元C1轮融资；石药创新EGFR ADC SYS6010获第四项突破性治疗认定；恒瑞医药瑞卡西单抗获批开展颅内动脉狭窄III期、HRS-4139获银屑病临床试验批准；荣昌生物RC148在WCLC公布一线NSCLCⅠb期数据、鳞状ORR达90%；先通医药XTR008新适应症获NMPA批准、瞄准复发难治性脑膜瘤；复宏汉霖HLX43亮相WCLC、胸腺鳞癌后线cORR达45.5%；武田zasocitinib获FDA优先审评，Revolution Medicines RASONQUE一线胰腺癌联合化疗获突破性疗法认定；Scholar Rock apitegromab（Isembyld）获FDA批准，成为全球首个SMA肌肉靶向疗法；GSK拟2027年夏季关停德累斯顿疫苗工厂、约641岗位受影响；礼来Foundayo口服GLP-1新患份额已超30%、加速全球上市等。 ◍市场速递 政策 · 产业动态 9/15GSK拿下恩沐生物三特异性TCE：多发性骨髓瘤管线最高7.5亿美元 9月15日，GSK宣布与恩沐生物（Chimagen Biosciences）达成协议，收购一款潜在最佳同类的三特异性T细胞接合器（TCE）全球权益，计划用于多发性骨髓瘤，预计2027年进入I期临床。该分子同时结合T细胞与两个肿瘤相关抗原，旨在提升深度、持久缓解并改善现有TCE的耐受性。交易条款显示，GSK将支付首付款，恩沐生物有资格获得基于开发和商业化的里程碑付款，潜在总交易价值最高7.5亿美元；交易仍需满足惯例交割条件。这是继GSK此前拿下恩沐双靶点TCE资产CMG1A46之后，双方合作再进一步。 解读： 这笔交易不是泛泛的早期授权，而是GSK在血癌赛道补齐“下一代TCE”库存：现有TCE疗效已验证，但毒性限制了更前线使用。对中国Biotech而言，价值也不只是7.5亿美元上限，而是把多特异性平台从“卖出单抗”推进到“卖出可规模化的下一代细胞接合器”，MNC会用全球临床和商业化能力兑现平台溢价。 ◍资本信息 融资 · IPO · 股权变动 9/15宇道生物完成数千万美元C1轮融资：信宸与德诚联合领投 9月15日，AI原生Biotech宇道生物（NUTSHELL Therapeutics）宣布完成数千万美元C1轮融资，由信宸资本与德诚资本联合领投，达晨财智及中生锡创鼎祺基金联合参投，点石资本担任长期独家财务顾问。公司基于“AI+物理”调控蛋白构象，聚焦难成药靶标，已布局近20条自研管线；代表性项目p53 Y220C变构重激活剂Dalretapopt（NTS071）正在推进国际多中心I期临床。本轮资金将用于AI+物理计算平台迭代及核心管线开发。 解读： AI制药融资开始分层：资本市场更愿意为“算法能转成临床候选分子、甚至跨国I期数据”买单，而不是只为模型讲故事。宇道把变构数据库、力场和分子生成放进同一平台，再把NTS071推进到中美临床，本质上是在证明AIDD可以从找靶点，走到可验证的成药路径。 ◍医药动态 国内获批 · 临床进展 9/15石药创新SYS6010获第四项突破性治疗认定：瞄准驱动基因阴性非鳞NSCLC 9月15日，石药创新公告，控股子公司巨石生物开发的SYS6010被国家药监局药审中心纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为免疫及含铂化疗治疗失败的复发或转移性驱动基因阴性非鳞非小细胞肺癌。SYS6010为靶向EGFR的抗体偶联药物，由人源化抗EGFR单抗通过可裂解连接子偶联拓扑异构酶I抑制剂载荷；该适应症的随机、开放、多中心III期临床试验正在开展。此前，SYS6010已获3项突破性治疗认定，分别覆盖EGFR突变阳性晚期NSCLC、食管鳞癌和头颈鳞癌。 解读： 这是SYS6010的第四项突破性治疗认定，也是它从“突变阳性肺癌”扩到“驱动基因阴性肺癌”的关键一步。EGFR ADC的逻辑，是把EGFR当作高表达地址而不是激酶突变靶点，因此能覆盖TKI失效人群之外、更大体量的后线患者；接下来要看的是，多项突破性认定能否在III期里转化为可注册、可支付的生存获益。 9/15恒瑞瑞卡西单抗获批开展III期：用于颅内动脉狭窄降卒中复发风险 9月15日，恒瑞医药公告，子公司广东恒瑞医药收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意注射用瑞卡西单抗开展III期临床试验，用于颅内动脉粥样硬化性狭窄成人患者以降低卒中复发风险。瑞卡西单抗为公司自主研发的抗PCSK9单克隆抗体，2025年已在国内获批上市，相关项目累计研发投入约4.22亿元。 解读： 已上市降脂药继续向脑血管适应症外延，说明PCSK9竞争不只拼血脂数字，还要拼能否进入卒中二级预防等高临床价值场景。III期获批只是起点，真正的考验是终点事件设计、与标准抗血小板治疗的叠加获益，以及未来能否进入指南和支付目录。 9/15恒瑞HRS-4139获临床试验批准：拟攻中重度斑块状银屑病 9月15日，恒瑞医药公告，子公司福建盛迪医药收到国家药监局核准签发关于HRS-4139片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展中重度斑块状银屑病临床试验。HRS-4139片为公司自主研发的1类新药，在动物模型中可改善银屑病症状并抑制炎症反应；公司称国内外暂无相同靶点药物获批上市，相关项目累计研发投入约2040万元。 解读： 银屑病口服赛道正在被TYK2等高选择性分子重塑，恒瑞用新靶点1类药切入，押注的是差异化机制而不是跟随已验证靶点。临床获批意味着进入人因验证阶段，后续仍需用皮肤清除率、起效速度和安全性，回答它能否在已有生物制剂和口服药拥挤的市场里找到位置。 9/15荣昌生物RC148亮相WCLC：一线鳞状NSCLCⅠb期ORR达90% 9月15日，荣昌生物在2026年世界肺癌大会（WCLC 2026）公布PD-1/VEGF双特异性抗体RC148（ABBV-1480）两项研究。RC148-C002为一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅰb期临床：10 mg/kg组中，鳞状NSCLC客观缓解率（ORR）达90.0%（PD-L1阴性亚组93.3%），非鳞状NSCLC ORR达75.9%（PD-L1阴性亚组71.4%）；中位无进展生存期（PFS）分别为11.8个月和11.1个月，疗效不受PD-L1表达及年龄影响。RC148-C301展示了国内一线鳞状NSCLC的Ⅲ期临床方案（对比替雷利珠单抗联合化疗）。RC148已授权艾伯维，全球Ⅲ期（AMUR-Lung-01）正招募受试者。 解读： PD-1/VEGF双抗的鳞癌逻辑，是用抗血管生成打开鳞癌“出血禁忌”的窗口，再用免疫激活覆盖PD-L1低表达/阴性人群。RC148在10 mg/kg把鳞状一线ORR推到90%、PFS拉长到近12个月，明显优于现有免疫联合化疗6—8个月的中位PFS；接下来真正要验证的，是Ⅲ期能否把Ⅰb期的高缓解转化成可注册的PFS/OS获益，以及艾伯维全球开发能否把中国数据放大成全球标准疗法。 9/15先通医药XTR008新适应症获NMPA批准：瞄准复发难治性脑膜瘤 9月15日，先通医药宣布，其177Lu标记SSTR靶向放射性治疗药物XTR008的新适应症临床试验申请获国家药监局批准，拟用于SSTR阳性的复发或难治性脑膜瘤治疗。脑膜瘤是最常见的原发性中枢神经系统肿瘤，约占全部颅内肿瘤的四分之一，复发难治人群目前尚无获批的全身性治疗药物，标准方案依赖再次手术与放疗、疗效有限且可能进一步损害神经功能。XTR008此前用于G1/G2级SSTR阳性胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）的上市申请已于2025年4月获受理，针对更广谱SSTR阳性晚期神经内分泌肿瘤的国内Ⅲ期临床已于2026年7月启动。 解读： 核药的逻辑是“精准递送、局部杀伤”，对位置隐蔽、传统治疗难起效的脑膜瘤尤其有想象空间。XTR008把已验证的肽受体放射性核素治疗（PRRT）从神经内分泌瘤往实体瘤外适应症延伸，也是先通在GEP-NETs上市申请之外，用“同一分子、多适应症”摊薄核药重资产成本的标准打法；接下来要看脑膜瘤这条线能否复制GEP-NETs的临床与注册节奏。 9/15复宏汉霖HLX43亮相WCLC：胸腺鳞癌后线cORR达45.5% 9月15日（WCLC 2026，首尔），复宏汉霖宣布其PD-L1 ADC HLX43治疗既往经治晚期胸腺鳞状细胞癌（TSCC）的Ⅰ期剂量扩增队列结果在大会Poster Tour环节公布。截至2026年6月1日，34例患者入组，33例疗效可评估患者中盲态独立中心评审（BICR）确认客观缓解率（cORR）达45.5%、疾病控制率（DCR）87.9%；2.5与3.0 mg/kg剂量组cORR分别为58.3%和54.5%、DCR分别为100%和90.9%，6个月PFS率分别为100%和90.9%，中位PFS、OS、DOR均尚未达到。安全性方面≥3级治疗相关不良事件发生率为64.7%，未报告治疗相关死亡。HLX43为全球首个布局胸腺癌的PD-L1 ADC，已于2025年10月获FDA孤儿药资格，国际多中心研究在中、美、日同步推进。 解读： 胸腺鳞癌是极罕见高侵袭癌种，含铂化疗失败后选择极为有限，HLX43把PD-L1阻断与载荷细胞毒性合为一体，在如此后线、高肿瘤负荷人群里仍拿到45.5%的确认缓解率，且2.5/3.0 mg/kg组DCR接近100%，达到了早期概念验证。真正的考验在于，罕见病入组难、难以支撑大规模随机试验，后续要靠跨癌种（NSCLC、妇科、食管鳞癌）的广谱数据，以及中美日国际多中心研究，把“单一罕见适应症的高缓解”升级为可注册、可支付的BIC ADC叙事。 ◍海外药闻 全球视野 · 跨境动态 9/14武田zasocitinib获FDA优先审评：中重度斑块状银屑病口服TYK2 9月14日，武田宣布FDA已受理zasocitinib（TAK-279）用于成人中重度斑块状银屑病的新药申请，并给予优先审评，PDUFA目标审评日期为2027年第一季度；EMA也已受理其上市许可申请。该申请基于III期LATITUDE PsO 3001/3002研究，近3000例患者中共同主要终点及全部44项排序次要终点均达成。第16周时，zasocitinib组sPGA 0/1达69%—71%，PASI 75达71%—76%，显著优于安慰剂和阿普米司特。 解读： 优先审评把竞争焦点提前到2027年初的审评窗口：口服TYK2能否真正重塑中重度银屑病的治疗预期，取决于它是否能把III期里快速、深度的皮损清除，转成医生愿意替换现有生物制剂或一线口服药的日常选择。对行业而言，这也在抬高后来者进入自免皮肤病口服赛道的临床门槛。 9/14Revolution Medicines RASONQUE获突破性疗法认定：瞄准一线转移性胰腺癌 9月14日，Revolution Medicines宣布，FDA授予RASONQUE（daraxonrasib）联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇，用于初治转移性胰腺导管腺癌的突破性疗法认定。认定基于开放标签I/II期RMC-GI-102研究中治疗初治RAS突变转移性PDAC患者的初步抗肿瘤活性和可管理安全性。公司正在开展全球III期RASolute 303，评估单药及联合化疗对比化疗；该联合方案仍属研究性用途。RASONQUE此前已获批用于至少一线治疗后、或不适合多药全身治疗的转移性PDAC成人患者。 解读： 从后线获批再向前线推进，是RAS抑制剂商业化能否放大的关键一跳。突破性疗法认定降低的是开发与沟通成本，并不等于一线适应症已经坐实；真正决定空间的，是RASolute 303能否证明联合化疗在初治患者中把“有活性”升级成“可改变标准治疗”。 9/11Scholar Rock apitegromab（Isembyld）获FDA批准：全球首个SMA肌肉靶向疗法 9月11日，Scholar Rock宣布，apitegromab（商品名Isembyld）获FDA批准，用于正在接受SMN2靶向药物治疗的2岁及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。该药通过结合骨骼肌中的肌肉生长抑制素前体和潜在形式，抑制myostatin生成，解除肌肉生长抑制；公司称其为全球首个SMA肌肉靶向治疗药物。批准主要基于188例患者参与的III期SAPPHIRE研究：在2—12岁主要疗效人群中，10mg/kg每4周一次组HFMSE评分较安慰剂组提高2.2分（P=0.0121），34.2%患者达到HFMSE至少提高3分，安慰剂组为13.5%。 解读： SMA治疗正在从“保护运动神经元”走向“修复肌肉功能”：诺西那生、利司扑兰等SMN2靶向疗法解决病因端问题，apitegromab则补上肌肉端的功能恢复。它的价值不在于替代现有疗法，而在于成为联合用药；这也意味着罕见病创新药的竞争，会从单药疗效转向能否嵌入既有治疗路径并持续改善患者功能。 9/11GSK拟2027年夏季关停德累斯顿疫苗工厂：115年基地落幕，641岗位受影响 日前，GSK宣布将于2027年夏季关停位于德国德累斯顿的疫苗生产工厂，这座可追溯至1911年萨克森血清厂的基地将结束疫苗生产使命。GSK称，传统鸡胚工艺流感疫苗市场需求持续走低，造成现有产能明显过剩；公司已完成对德累斯顿与加拿大魁北克Ste-Foy两处流感疫苗基地的评估，决定将生产整合至Ste-Foy。德国化工与能源工会IGBCE表示，约641个岗位面临风险，员工已于9月10日收到计划通知，工会与工厂企业委员会均反对关停。德累斯顿工厂主要生产传统鸡胚工艺的季节性流感疫苗及肝炎疫苗，流感疫苗销往约70个国家，巅峰周产能约200万剂；流感疫苗产线将并入Ste-Foy，生产于2027年9月底前逐步停止，工厂彻底关闭预计2028年夏，乙肝疫苗产线去向尚未明确。 解读： 鸡胚流感疫苗的退场，是疫苗技术代际切换的缩影：细胞培养、重组与mRNA平台正在挤压传统工艺的产能需求。GSK把德累斯顿的闲置产能收拢到Ste-Foy，本质是用“单点提效”对冲平台过渡期的过剩；但监管与产业界对欧洲本土制造韧性的诉求，让“关厂省成本”与“保留战略产能”之间始终存在张力。与此同时，GSK正把流感疫苗组合往mRNA方向推进，德累斯顿的关闭与新一代管线的爬坡，是同一笔产能账的两面。 9/14礼来Foundayo口服GLP-1新患份额超30%：加速全球多市场上市 9月14日（美东），礼来在摩根士丹利第24届全球医疗健康大会交流中确认，其口服GLP-1药物Foundayo（orforglipron）在口服GLP-1的新起始中已占据超过30%的份额，过去两个月新起始显著改善。公司已在阿联酋、英国上市，近期在沙特、墨西哥获批，并计划2027年前在超过40个市场上市；目前美国以外约75%市场仍属自费。礼来同时披露，Medicare Bridge计划已有约60万人借此获得药物，并围绕retatrutide、eloralintide等后续减重管线推进多机制产品组合布局。 解读： 口服GLP-1的份额之争，本质是给药便利性与患者依从性的竞赛。Foundayo作为小分子口服药，避开注射壁垒、可规模化供应，礼来用“Zepbound+Foundayo+retatrutide”的多机制组合覆盖不同治疗旅程，意在把减重从单一注射标准，推向按人群分层的口服/注射并存格局。30%的新患份额只是起点，真正的看点在于2026年底前后，口服GLP-1能否在美国以外自费市场复制这一渗透速度，并倒逼支付方重新评估肥胖症的用药结构。