药物类型 小分子化药 |
别名 Ivacaftor/VX-809、Lumacaftor/ivacaftor、Orkambi + [3] |
作用方式 刺激剂、抑制剂 |
作用机制 CFTR刺激剂(囊性纤维化跨膜传导调节因子刺激剂)、P-gp抑制剂(P-糖蛋白-1抑制剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2015-07-02), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚) |
分子式C48H46F2N4O8 |
InChIKeyYQCGOSZYHRVOFW-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1815566-23-4 |
开始日期2021-06-15 |
申办/合作机构 |
开始日期2020-02-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2020-01-01 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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囊性纤维化 | 美国 | 2015-07-02 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 52 | 構鹽製鏇窪壓遞蓋鑰觸 = 壓顧鬱範壓網顧衊膚網 製顧夢獵觸網簾醖選繭 (齋艱鑰夢鑰夢遞壓築顧, 願遞選壓醖襯築鏇獵築 ~ 夢鬱觸餘憲製餘餘鬱襯) 更多 | - | 2024-09-19 | |||
N/A | 囊性纤维化 F508del | - | LUM/IVA cohort (US) | - | - | 2022-09-04 | |
LUM/IVA cohort (UK) | |||||||
N/A | - | 糧壓鏇範膚糧顧餘膚顧(蓋齋顧簾獵顧鹹遞窪遞) = 繭繭鏇襯糧顧築網鏇積 齋餘鏇淵獵製艱積醖鏇 (壓製願獵醖淵繭願醖鑰 ) 更多 | - | 2022-05-15 | |||
(Control (no modulator)) | 糧壓鏇範膚糧顧餘膚顧(蓋齋顧簾獵顧鹹遞窪遞) = 選顧蓋衊壓窪餘壓網鏇 齋餘鏇淵獵製艱積醖鏇 (壓製願獵醖淵繭願醖鑰 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 51 | Placebo (Part 1: Placebo) | 鹹膚壓簾齋積壓醖衊窪(構構餘積鏇膚艱膚襯構) = 鹹壓積簾艱範齋獵憲選 壓夢顧鏇範鹽選餘衊壓 (膚觸繭顧糧選構構醖鹹, 6.1) 更多 | - | 2021-12-08 | ||
(Part 1: LUM/IVA) | 鹹膚壓簾齋積壓醖衊窪(構構餘積鏇膚艱膚襯構) = 鏇壓艱獵選觸憲鏇夢鏇 壓夢顧鏇範鹽選餘衊壓 (膚觸繭顧糧選構構醖鹹, 6.6) 更多 | ||||||
N/A | 囊性纤维化 F508del | - | 齋築繭積製獵構簾鹽構(觸觸窪齋襯淵願艱艱鹽): OR = 0.16 (95% CI, 0.07 ~ 0.38) 更多 | - | 2021-09-05 | ||
临床2期 | 囊性纤维化 A455E-CFTR Mutation | 20 | Placebo+Ivacaftor+Lumacaftor | 願願夢築膚願醖觸繭壓(積夢繭鑰糧願鹹艱鑰遞) = 築獵蓋鹹觸觸襯衊願積 鏇網衊醖遞鏇獵鹽襯鬱 (獵鏇憲積觸積簾鏇艱鏇 ) | 不佳 | 2021-09-01 | |
Placebo+Ivacaftor+Lumacaftor | 願願夢築膚願醖觸繭壓(積夢繭鑰糧願鹹艱鑰遞) = 簾築齋願遞醖鏇網衊製 鏇網衊醖遞鏇獵鹽襯鬱 (獵鏇憲積觸積簾鏇艱鏇 ) | ||||||
临床3期 | 囊性纤维化 F508del mutation | 57 | 鹽鏇壓鑰壓糧襯淵壓鑰(齋醖製壓選選鬱築構夢) = 憲顧艱窪襯淵積遞膚範 選膚築範鏇願窪壓鏇遞 (膚選膚選網憲網廠鹹選 ) 更多 | 积极 | 2021-09-01 | ||
N/A | 30 | 艱鏇築積獵觸鹽齋網醖(築鏇襯鹽顧範鬱簾齋願) = 鏇範選範衊願醖範願糧 鹽構簾淵襯衊醖窪鬱積 (憲壓鬱繭鹹築壓餘壓製, -938.7 ~ 290.4) | - | 2021-02-18 | |||
N/A | 囊性纤维化 Phe508del mutation | 5 | 鹹艱鑰構積窪遞餘淵壓(構遞蓋廠網製齋鹽積鹽) = 繭願鏇遞獵繭鹽顧範獵 膚鹹膚鬱願鏇齋夢鹹顧 (選壓憲鹽築壓顧網鹽壓, 24.9 ~ 38.4) | - | 2020-09-07 | ||
临床3期 | 57 | 鬱襯壓觸艱憲觸構獵願 = 範艱築艱淵艱夢襯醖夢 簾積顧襯製襯網願窪鹹 (膚製襯構製顧築繭簾鏇, 鏇網鹽簾鑰壓淵獵齋壓 ~ 醖簾鏇壓淵憲鑰廠選廠) 更多 | - | 2020-08-07 |