BRL-303

NEWS CELL THERAPY FRONTIER WEEKLY 细胞治疗前沿周报 · 第12期 2026年10月12日 — 10月18日 01 本周头条 · TOP 4 1. 传奇生物 LB2501 获 FDA IND——全球首款双靶点体内 CAR-T 获批临床 核心内容：10 月 15 日，传奇生物宣布其 LB2501 获美国 FDA 临床试验（IND）许可。LB2501 是基于 TaVec™ 工程化慢病毒载体平台的现货型（off-the-shelf）体内 CAR-T，单次输注即在患者体内生成靶向 CD19/CD20 的双靶点 CAR-T 细胞，用于复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤（含 B 细胞非霍奇金淋巴瘤），且无需清淋化疗。这是目前已知首款获 FDA IND 许可的双靶点体内 CAR-T。该产品在华的 I 期开放标签研究（NCT07002112）正在进行中。 信息来源：GLOBE NEWSWIRE（2026-10-15）、医药魔方 ByDrug、OncoDaily。 参考价值：体内 CAR-T（in vivo）被业界视为下一代细胞治疗范式，双靶设计直接针对抗原逃逸这一核心耐药机制。协会会员可重点关注体内基因递送/慢病毒载体技术路线，评估与天津本地在研管线的对接与引进可能。 2. 合源生物打通"香港采血—天津智造—赴港施治"全链路，津港 CAR-T 跨境救治落地 核心内容：10 月 16 日（天津高新报道），高新区企业合源生物为一名香港急性淋巴细胞白血病患者定制的源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）已完成生产制备并经工厂质量放行，自天津工厂启程经滨海机场转运赴香港玛丽医院回输。这是合源生物首次在陆港跨境场景下实现 CAR-T 制剂全链条落地。天津市科技局牵头联合天津海关等 12 个市级部门建立的"进出境高风险特殊物品联合监管机制"，使单采血从采集到上线加工压缩至 48 小时，审批时限由 20 个工作日压至 5 个工作日。 信息来源：天津高新（2026-10-16）、东方财富（2026-10-14）、企查查（2026-10-19 更新）。 参考价值：天津依托自贸区制度优势把"跨境监管破冰"做成常态化通道，会员企业可借势对接港澳台及"一带一路"重症患者跨境治疗服务，天津在 CGT 跨境服务领域的先发优势进一步巩固。 3. 滨海新区企业梯度培育行动计划发布，细胞与基因治疗列入千亿级特色集群 核心内容：10 月 14 日，天津市滨海新区政府印发《滨海新区企业梯度培育行动计划》，在"生物医药全链条创新发展"中明确"壮大脑机接口、细胞与基因治疗等新业态，实行基因与细胞治疗分级分类管理，争取将符合条件的创新药纳入国家医保目录"，并点名加快原研 CAR-T 创新药、CDMO 研产一体化项目建设。 信息来源：天津市滨海新区人民政府（tjbh.gov.cn，2026-10-14）、科服网。 参考价值：这是天津市级层面对 CGT 产业的明确政策加持。协会会员在津落地项目应紧盯该计划的申报窗口，争取分级分类管理与医保衔接红利。 4. iPSC 神经修复密集兑现：中盛溯源、士泽生物帕金森病管线进入确证性临床 核心内容：本周 iPSC 衍生细胞治疗在神经退行领域集中释放积极信号。合肥日报（10 月 16 日）报道中盛溯源已有 6 条 iPSC 管线进入临床、其中 3 条完成Ⅱ期入组（NCR201 多巴胺能神经前体治帕金森、NCR100 iPSC-MSC 治膝骨关节炎、NCR102 iPSC-MSC 治激素难治性 aGvHD），NCR201 即将完成Ⅱ期入组、目标 2028 上半年上市。同期，士泽生物通用型 XS411（iPSC 来源多巴胺能神经前体）在 2026 年 10 月于韩国首尔举行的国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）公布Ⅰ期结果（9 例中晚期患者均显著改善且超最小临床重要差异 MCID）及 PROBE 盲评Ⅱ期全入组进展，并获 FDA 快速通道资格。 信息来源：合肥日报/合肥高新区（2026-10-16）、中安在线、制药在线 m.cphi.cn（MDS 2026）。 参考价值：iPSC 衍生功能细胞正从"概念验证"迈向"确证性临床"，帕金森病功能治愈路径临近。对标协会会员的 iPSC 布局，建议加速临床转化与工艺闭环。 02 新药研发进展 （一）干细胞类（含 iPSC）： 中盛溯源 NCR201（iPSC 来源多巴胺能神经前体细胞，帕金森病）｜2026-10-16（合肥日报）｜6 条管线进临床、3 条完成Ⅱ期入组（NCR201/NCR100/NCR102），NCR201 即将完成Ⅱ期入组，目标 2028 上半年上市；公司拥有 32 项授权专利｜来源：合肥日报、合肥高新区、中安在线。 士泽生物 XS411（通用型 iPSC 来源多巴胺能神经前体，帕金森病）｜2026-10（MDS 首尔）｜Ⅰ期 9 例显著改善（超 MCID），PROBE 盲评Ⅱ期全部入组，获 FDA 快速通道；无需 HLA 配型｜来源：制药在线 m.cphi.cn。 （二）免疫细胞类： 传奇生物 LB2501（CD19/CD20 双靶点体内 CAR-T，TaVec™ 慢病毒载体平台）｜2026-10-15｜FDA IND clearance，适应症为复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤，现货型单次输注、免清淋；在华 I 期 NCT07002112 进行中｜来源：GLOBE NEWSWIRE、医药魔方 ByDrug、OncoDaily。 邦耀生物 BRL-303 / TyU19（CD19 异体通用型 CAR-T）｜持续跟踪：SSc IND 于 2026-09-10 获 CDE 默示许可，2026-10-08 正式纳入 CDE"关爱计划-延伸"，为中国首个入选该试点的 CAR-T 类产品（罕见病快车道）｜来源：邦耀生物公告、动脉网、VCBeat Health。 （三）衍生产品类（外泌体等）： 博雅 脐带间充质干细胞来源外泌体分泌组鼻滴｜2026-10-13｜一项纳入 ALS、肯尼迪病、先天性肌无力综合征、路易体痴呆共 18 例的临床观察研究发表于《American Journal of Stem Cells》，报道 94% 受试者肌力/运动/吞咽/认知获改善、全程 0 不良事件｜来源：博雅干细胞。 03 临床合作与产业动态 第 12 批生物医学新技术临床研究备案清单公布（10 月 10 日，中国生物技术发展中心）：2026-10-01 至 10-10 共 13 项完成备案，细胞治疗占 11 项（CAR-T/TCR-T 共 6 项、NK 2 项、MSC 1 项、APC 1 项）。重点包括：药明巨诺 JWCAR239（CD19/CD20 双靶 Fast CAR-T，北肿）、科济 CT0596（浆细胞白血病）、恩凯 NK010（难治/复发再生障碍性贫血）、北科脐带 MSC（儿童脑瘫）、合源 HY001N（神经系统自身免疫病）、浙一 IL-5 CAR-T（高嗜酸性粒细胞增多综合征）、瑞金 APC RT201（AML）、赛比曼 C-CAR031（GPC3 装甲型肺鳞癌）、盈凯赛威 YK1101（TCR-T，MAGE-A4 实体瘤）。本批脑机接口首次入列（领创医谷闭环植入式脊髓刺激、天坛脑脊髓接口），标志监管口径由"细胞与基因"扩至广义生物医学新技术；累计备案达 139 项。｜来源：中国生物技术发展中心官网、微信公众号转载。 天津本地动态： 除合源津港跨境全链路（见头条 2）与滨海新区梯度培育计划（见头条 3）外，合源生物据企查查 10 月 19 日更新，正推进细胞治疗产品布局中国香港及沙特阿拉伯市场，并已进入 IPO 辅导期（2026-10-16 第一期辅导进展报告）。 行业会议： 第十四届中国医药生物技术大会暨珠海生物医药产业招商大会定于 2026-10-31—11-01 在珠海金湾举办，设"细胞与基因治疗药物研发与产业化""干细胞疗法技术突破与临床转化""818 号令/828 号令政策解读"等分会场。 04 监管与政策速递 CDE《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026 年版）》解读落地 2026-10-09《中国药事》刊发 CDE 研究团队解读专文（指导原则本身于 2026-07-03 发布施行）。文件基于"物质基础与活性成分、生产工艺、作用机制"三要素构建细胞治疗药品的二级归类框架，明确 CTMPs/GTMPs 范围与边界，是 818 号令/828 号令"双轨制"中药品路径的核心配套文件。 影响分析：会员在研产品须按"三要素"自检归类，尽早明确走"药品注册路径"还是"生物医学新技术（技术路径）"，避免后期路径冲突；个性化、难产品化者倾向技术路径，可标准化规模化生产者应走药品路径。 CDE《药物非临床药代动力学研究技术指导原则（征求意见稿）》12 年来首次修订 2026-10-08 发布并征求意见。其中细胞治疗产品的 PK 被重新定义为"体内过程"——分布、迁移、归巢、定植、增殖、分化、存续，要求分阶段采样并关注 GvHD 对细胞动力学的影响。 影响分析：CGT 非临床 PK 评价范式升级，会员在申报前须重梳非临床 PK 研究方案，补充分阶段采样与存续/归巢证据。 天津地方政策信号： 滨海新区行动计划（10-14）提出"基因与细胞治疗分级分类管理、争取创新药纳入医保"，与国家级双轨制形成上下衔接。 影响分析：天津本地 CGT 企业迎来政策与支付双重窗口，建议提前准备分级分类管理下的合规材料与医保准入路径。 05 资本动态简报 行业信号： 本周边际融资主线清晰指向"底层能力"——可规模化制造与可控递送。窗口前后，造血干细胞扩增平台 Celaid（10-04 二期交割，盐野义入局）、AI 设计基因递送 WhiteLab Genomics（10-09 完成 2600 万美元 B 轮）、CGT 自动化制造 Multiply Labs（10-08 完成 7500 万美元 B 轮，英伟达、阿斯利康跟投）共同构成"制造与递送"投资主线。国内中吉智药（基因治疗）、Estuary（肾脏基因治疗）代表基因治疗赛道继续吸金。对协会会员的启示：资本对 CGT 的押注正从"分子/靶点创新"转向"可规模化制造、可控递送"的底层平台，天津企业可借跨境监管便利与制造基础，对接这一产业趋势。 06 下周关注日历 10-19（周一）：本周期刊发布；关注传奇 LB2501 美国 Phase 1/2 与在华 Phase 1（NCT07002112）后续进展。 10-21 起：关注 818 号令配套细则与地方落地进展，天津自贸区跨境特殊物品联合监管机制是否进一步常态化（合源案例的后续复制）。 10-30 报到 / 10-31—11-01⭐：第十四届中国医药生物技术大会（珠海金湾，主题"智汇金湾·药创未来"）——设细胞与基因治疗、干细胞临床转化、818 号令/828 号令政策解读等分会场，协会会员可重点对接大湾区 CDMO、跨境转化与投融资资源。 10-31—11-02：先进生物治疗大会（广州南沙，中科院广州健康院主办）——聚焦细胞治疗、基因编辑、活菌药物等下一代生物治疗融合创新。 待官宣：CDE"先锐计划"正式稿、"关爱计划-延伸"新增纳入名单、合源生物港澳/沙特市场拓展节点（据企查查 10-19 更新，公司正推进相关布局）。 07 主编点评 本周三条主线可概括为："体内生成、iPSC 兑现、津港贯通"。 第一，体内生成。传奇 LB2501 作为全球首款双靶点体内 CAR-T 获 FDA IND，标志着 in vivo 细胞工程从概念走向临床，双靶设计直面抗原逃逸。第二，iPSC 兑现。中盛溯源、士泽生物的 iPSC 来源多巴胺能神经前体在帕金森病领域密集进入Ⅱ期并获 FDA 快速通道，功能治愈路径临近兑现。第三，津港贯通。合源生物把 CAR-T 跨境监管"破冰"做成"香港采血—天津智造—赴港施治"全链路，天津在 CGT 跨境服务上的制度优势被实质性放大。 免责声明： 本周报仅供行业参考，不构成投资或医疗建议。信息均来自公开信源，未核实者已剔除。转载注明：天津市干细胞开发应用协会 · 细胞治疗前沿情报官。 点击链接，加入协会 干细胞_单位会员邀请函(1010).pdf