BRL-303

1. AI 驱动的药物研发革命 研发周期大幅缩短：从传统 4-6 年缩短至 12 个月左右，如 Isomorphic Labs 的 AI 设计药物已启动临床试验，Generate:Biomedicines 的靶向 TSLP 单抗 GB-0895 仅用 4 年进入 III 期 全流程赋能： 靶点发现：同时处理亿级生物数据，挖掘潜在靶点 分子设计：DeepMind 的 AlphaDrug 平台将 2300 万种化合物与量子计算结合，设计全新分子 临床试验优化：AI 预测患者反应，虚拟临床试验占比预计 2030 年达 25% 以上 生产质控：实时监控发酵参数，提升产量并减少批次差异 生成式 AI 新突破：Chai-2 等平台从 "预测蛋白质结构" 升级为 "创造所需蛋白质"，将生物学转变为工程学科2. 基因与细胞治疗的个性化精准医疗 定制化基因编辑：2025 年首次实现针对单一患者的 CRISPR 基因疗法，成功治愈罕见 CPS1 缺乏症婴儿，为数百种罕见病带来新希望 细胞治疗升级：通用型 CAR-T/CAR-NK ：解决供体依赖，降低成本至 20 万元以下，产业化加速体内直接重编程 ：通过靶向脂质纳米颗粒直接在体内改造 T 细胞，规避传统 CAR-T 体外制备环节实体瘤突破 ：CAR-T 与溶瘤病毒结合，提高实体瘤渗透，部分临床试验显示客观缓解率达 40% 基因递送创新：AAV 载体优化、靶向脂质纳米颗粒、AI 预测载体效率 (如 xTrimoAAVViability 模型)3. 抗体药物与新型治疗方式的爆发抗体偶联药物 (ADC)精准打击升级 ：双靶点 ADC、可降解连接子技术研发，目标 2027 年成功率提升至 40%市场爆发 ：2025 年前 8 个月达成 14 项出海交易，总额 172.72 亿美元，占生物医药 BD 总额 1/3 以上T 细胞衔接器 (TCE) 药物机制革新 ：双特异性抗体一端锁定肿瘤抗原，一端激活 T 细胞，无需依赖细胞毒素，对靶点表达量要求更低临床突破 ： 血液瘤：维立志博 LBL-034 在多发性骨髓瘤中伴髓外病变 ORR 达 100% 实体瘤：遮蔽型 TCE 在肿瘤微环境中特异性激活，减少副作用市场潜力 ：预计 2030 年全球市场规模超千亿元，成为继 PD-1 和 ADC 后的又一重磅品类其他前沿抗体双 / 多特异性抗体 ：百时美施贵宝 PD-1/VEGF 双抗数据亮眼；罗氏阿尔茨海默病新药中期试验成功长效抗体 ：半衰期延长技术，部分产品实现季度给药4. 代谢疾病治疗的革新 GLP-1 药物多维突破：多靶点协同 ：GLP-1/GIP (替尔泊肽)、GLP-1/GCG (玛仕度肽)、甚至三靶点 (瑞他鲁肽)，疗效提升 30% 以上长效化 ：从周制剂 (如司美格鲁肽) 到月制剂 (如 Metsera 的 MET-097i)，患者依从性提升 50%口服化 ：诺和诺德 Rybelsus 已获批，多家企业布局，解决注射痛点适应症扩展 ：从糖尿病到肥胖、非酒精性脂肪肝、心血管疾病，市场规模预计 2030 年中国突破 330 亿元 其他代谢创新： 胰淀素 / GLP-1 双激动剂 (诺和诺德 amycretin) 二期试验成功，肥胖治疗新选择 新型减肥药 Metsera 引发巨头收购战，减重效果显著且副作用更低5. 前沿递送与制造技术的突破精准递送系统纳米递送 ：靶向肝、肺等器官效率超越国际金标准，降低副作用，提高疗效生物 - 电子 - 材料融合 ： 植入式装置实时监测血糖并动态调控胰岛素，1 型糖尿病模型中血糖波动降低 90% 柔性电子贴片替代注射，实现药物可控释放绿色制造革命连续流生产 ：替代传统批次生产，能耗降低 25%，溶剂使用减少 50%，已应用于利拉鲁肽等药物合成AI 辅助绿色工艺 ：数字孪生技术优化参数，原料转化率达 98% 以上，减少废弃物生物催化创新 ：铁单原子催化剂实现无溶剂 N - 烷基化反应，效率提升 10 倍，已用于抗组胺药合成技术融合的未来图景AI + 生物技术 ：AI 与基因编辑、合成生物学深度融合，设计全新治疗方案，如 AI 辅助 mRNA 疫苗快速定制活体系统药物 ：生物 - 信息 - 材料三维融合，创造能感知环境并自我调节的 "活体药物"精准精神病学 ：生物标志物从理论到临床试验，实现抑郁症等精神疾病的精准分型与治疗总结 生物制药正经历一场由 AI 驱动、基因编辑引领、精准治疗主导的全方位变革。未来 3-5 年，随着技术进一步融合，我们将见证更多 "不可能" 变为现实：从攻克癌症到逆转神经退行性疾病，从个性化医疗普及到药物研发周期以月计算。关注这些趋势，把握技术交叉点，将是生物医药创新的关键。生物制药领域领先创新趋势深度研究报告1. 执行摘要 生物制药行业正经历由人工智能、基因编辑和精准医疗驱动的历史性变革。本报告基于 2025 年最新数据，深入分析了五大领先创新趋势的技术原理、市场表现和发展前景。 AI 驱动的药物研发革命已从概念验证进入临床应用阶段。全球 AI 药物研发市场规模 2025 年达到 23.4-69.3 亿美元，预计以 20-30% 的复合年增长率持续扩张。Generate:Biomedicines 的 GB-0895 成为首个进入 III 期临床试验的 AI 设计抗体药物，仅用 4 年时间完成从设计到临床 III 期的跨越。Insilico Medicine 的 rentosertib 在 IIa 期试验中显示出显著疗效，高剂量组患者肺功能改善 98.4ml，而安慰剂组下降 20.3ml。 基因与细胞治疗的个性化精准医疗实现重大突破。2025 年 5 月，费城儿童医院完成全球首例针对单一患者的个性化 CRISPR 基因疗法，成功治愈患有罕见 CPS1 缺乏症的婴儿 KJ，治疗在 6 个月内完成，成本显著低于传统肝移植。通用型 CAR-T 技术的突破使治疗成本从 120 万元降至数万元，邦耀生物的 BRL-303 成为首个获批临床的通用 UCAR-T 产品。 抗体药物与新型治疗方式呈现爆发式增长。全球双特异性抗体市场 2025 年规模达 98-172 亿美元，预计 2030 年将达到 224-767 亿美元，复合年增长率 17.8%-44%。维立志博的 LBL-034 在多发性骨髓瘤治疗中展现卓越疗效，800μg/kg 剂量组客观缓解率达 90.9%，伴髓外病变患者在最高剂量组实现 100% 缓解。 代谢疾病治疗的革新创造了新的 "药王"。诺和诺德的司美格鲁肽 2025 年上半年销售额达 167 亿美元，成为全球最畅销药物，其减肥版 Wegovy 同比增长 78%。礼来的三靶点激动剂瑞他鲁肽在 III 期试验中实现 28.7% 的减重效果，并显著缓解骨关节炎疼痛 75%。中国 GLP-1 市场 2025 年预计达 45 亿美元，渗透率从不足 5% 跃升至 18-20%。 前沿递送与制造技术的突破正在重塑产业格局。连续流制造技术使设备占地面积减少 70%，生产周期缩短 40% 以上，单位生产成本下降 18%。新型纳米递送系统实现了器官特异性靶向，肝脏靶向效率提升 10 倍以上。植入式连续血糖监测系统可工作 3 年，为糖尿病管理带来革命性变化。2. AI 驱动的药物研发革命2.1 技术原理与平台发展

1. CAMP4 与 GSK 达成战略合作，聚焦神经与肾脏疾病 ASO 药物开发  2025 年 12 月 18 日，临床阶段生物制药公司 CAMP4 Therapeutics 宣布与葛兰素史克达成一项战略研究、合作和许可协议，共同开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病多个基因靶点的反义寡核苷酸候选药物。根据协议，CAMP4 将获得 1750 万美元（约 1.23 亿人民币）的预付款，并有资格获得后续的里程碑付款及销售分级特许权使用费。 2. 百明信康完成超 3 亿元 D+轮融资，加码特异性免疫疗法   2025 年 12 月 19 日，创新企业百明信康宣布完成超 3 亿元人民币 D+轮融资。本轮由人保资本、LongRiver 江远投资联合领投，多家知名机构跟投，老股东持续加持。成立于 2018 年的百明信康，正专注于过敏性疾病及自身免疫疾病领域的新一代特异性免疫疗法研发。 3. T-CURX 获 2000 万美元 A 轮融资，推进非病毒 CAR-T 疗法   2025 年 12 月 17 日，致力于下一代 CAR-T 疗法的 T-CURX 公司成功完成 A 轮首期 2000 万美元融资。本轮由 BiomedVC 领投，所获资金将用于加速其基于非病毒技术平台的 CAR-T 疗法在急性髓系白血病及实体瘤领域的临床开发，并推进其专有的体内 CAR-T 技术平台。 4. 全球首款牙囊干细胞新药在川启动临床试验    近期，成都世联康健生物科技有限公司自主研发的 SLDSC001 牙囊间充质干细胞注射液宣布启动临床试验。该产品是全球首个获批临床试验的牙囊间充质干细胞 I 类新药，也是四川省首个获批 IND 的干细胞药物，有望填补牙周炎再生医学领域的空白。 5. 漳州市医院成立福建省首家「细胞治疗与再生医学中心」  2025 年 12 月 18 日，漳州市医院在总部院区隆重举行「细胞治疗与再生医学中心」揭牌仪式，标志着该院成为福建省首家正式挂牌成立该类中心的三甲医院，展现了其在区域医学前沿探索上的决心。 6. Fate Therapeutics 公布 iPSC 衍生 CAR-T 产品最新数据    近期，Fate Therapeutics 公司公布了其 iPSC 衍生 CAR-T 细胞产品 FT819 治疗红斑狼疮的Ⅰ期临床试验最新数据，并首次披露了两款新一代候选产品在血液肿瘤及自身免疫疾病领域的临床前研究成果。 7. 元码智药完成天使+轮融资，推进环状 mRNA 体内 CAR-T 疗法    近日，专注于环状 RNA 体内 CAR-T 新药研发的元码智药宣布已完成天使+轮融资，此轮融资由倚锋灼华基金投资。融资所得将主要用于推进其环状 mRNA 体内 CAR-T 疗法的 IIT 临床试验，这是公司在两个月内完成的第二轮融资。 8. 君跻基因完成近亿元 A 轮融资，引领基因技术自动化革命    新一代自动化与智能化基因技术应用领导者 —— 君跻基因宣布完成近亿元 A 轮融资。本轮融资由天汇资本、金桥基金、金海创投共同领投，资金将用于全自动化产线升级、核心技术研发迭代及全球市场拓展。 9. 邦耀生物通用型 CAR-T 产品获 IND 默示许可，进军自免疾病领域 2025 年 12 月 12 日，邦耀生物宣布，其基于通用型细胞平台开发的新一代异体 UCAR-T 产品 BRL-303，用于治疗难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请已获得 CDE 默示许可。这是全球首款在 IIT 中针对自免疾病显示疗效的异体通用型 CAR-T 产品，标志着该技术从血液肿瘤扩展至复杂自免疾病领域的关键一步。 10. 茂行生物通用 CAR-T 细胞 MT027 胶质瘤Ⅱ期临床获 FDA 批准 近日，茂行生物正式宣布，其自主研发的靶向 B7 H3 的通用型 CAR-T 细胞疗法 MT027，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展Ⅱ期临床研究，用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）。此次获批标志着茂行生物在攻克异体 CAR-T 治疗实体瘤这一全球性难题上取得了实质性突破。 👥 扫描下方二维码添加企微 1. 获取报告：发送【CGT】，即可获取行业深度洞察报告 2. 如需进群：发送【加群】并提供您的名片，即可加入【丁香通 CGT 行业交流群】 丁香通长期为科研用户提供前沿资讯、实验方法、选品推荐等服务，并且组建了 70 多个不同领域的专业交流群，覆盖 CAR-T 工艺、肿瘤免疫、基因编辑、外泌体、类器官等领域，定期分享实验干货、文献解读等活动。