Xuanwu Hospital Capital Medical University

2024年9月，《中国医疗保险》杂志发表《阿托伐他汀仿制药治疗高脂血症疗效与安全性的多中心回顾性队列研究》结果，该研究由首都医科大学宣武医院牵头，并在上海交通大学医学院附属瑞金医院、吉林大学第一医院等10家国内知名三甲医院开展，收集2020年4月1日至2023年3月31日期间首次处方阿托伐他汀仿制药（美达信）或原研药（立普妥）的患者共22万余例，其中原研药组98410例，仿制药组124897例，旨在真实诊疗环境下对阿托伐他汀仿制药和原研药疗效和安全性进行综合评价，为其临床合理使用提供证据参考。 研究结果表明，阿托伐他汀仿制药与原研药的临床降脂效果相当；在安全性方面，使用仿制药发生肝损伤的风险更低，相关肌肉症状与原研药无统计学差异。 01 “降脂疗效VS安全性评价”  仿制药与原研药疗效相当，肝损伤风险更低 这项多中心、回顾性、队列研究结果显示，在降脂疗效评价方面，治疗后6个月内仿制药组患者血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）和甘油三酯（TG）水平较基线期降低幅度分别为11.92%、8.21%、11.83%、7.35%，与原研药组的差异均无统计学意义。仿制药组患者治疗后LDL-C较基线期降低幅度≥50%的人数及比例为288例和11.1%，与原研药组的差异也无统计学意义。 特别值得关注的是，肝损伤安全性评价和肌肉毒性安全评价作为安全性指标，结果显示，治疗3个月内仿制药组患者出现药物性肝损伤/肝损害诊断的人数和比例为58和0.1%，使用保肝药物的人数和比例为38和0.1%，均显著少于原研药组。仿制药组患者出现肌肉症状相关诊断的人数和比例为88和0.1%，与原研药组相比差异无统计学意义。 几组统计数据意味着：在真实的诊疗环境中，阿托伐他汀仿制药与原研药的临床降脂效果相当，在治疗时以临床疗效和安全性明确的合格仿制药替代原研药，可以减少浪费性的医疗保健支出。 02 “仿制药VS原研药”  集采药品真实世界研究进展 药品集中带量采购如今已经成为协同推进医药服务供给侧改革的常态化举措。那么，低价中选的集采药品疗效和质量如何？这一问题备受公众关注。为此，一些针对集采药实际疗效的真实世界研究一直在进行中。 据了解，早在2019年国家医保局就设立第一批集采中选药品疗效与安全性评价的真实世界研究课题。现在已经开展了三期研究，覆盖了第一至五批国家集采部分中选仿制药，共60余个，涉及抗感染、抗肿瘤、心脑血管疾病、代谢及内分泌疾病、消化系统疾病、神经精神疾病等多个治疗领域。 在调节血脂，稳定动脉粥样硬化斑块，预防心脑血管疾病等方面，他汀类药物一直占据着至关重要的基础地位，其中阿托伐他汀作为长效他汀药物的代表，是全球使用最广泛的降脂药物之一。同时，该药物也是首批国家组织药品集中带量采购的“明星”品种。 2019年12月，在“4+7”扩围国家药品集中带量采购招标中，阿托伐他汀钙的价格竞争备受市场关注。阿托伐他汀原研药“立普妥”最终未能中标，中标企业为齐鲁制药、新安药业、乐普，其中齐鲁制药的“美达信”以第一顺位中标，价格较招标前降低97%，每片价格由6元降至0.2元，打破原研的“垄断”地位。随着国采续约的不断进行，齐鲁制药的“美达信”持续发力，从2021年开始，数量市场占有率保持首位，累计销售超两百亿片，成为民族药企积极拥抱集采、实现国产替代的典型代表之一，让患者真正实现了用得上、用得起。 事实上，药品集中带量采购要求中选仿制药必须通过一致性评价，尽管国内外研究显示，阿托伐他汀国产仿制药与原研药的疗效和安全性相当且仿制药的治疗成本更低，但仍有部分医师和患者在选择药品时心存疑虑，开展仿制药临床疗效与安全性等多维度的真实世界研究对于促进仿制药合理应用，以及为相关政策提供循证参考尤为重要。 本次《阿托伐他汀仿制药治疗高脂血症疗效与安全性的多中心回顾性队列研究》正是探讨并回答了公众关切的仿制药疗效和安全性问题。 正如研究结果展示的数据和结论，研究证实，阿托伐他汀仿制药与原研药在临床降脂效果和安全性方面基本相当，用阿托伐他汀仿制药替代原研药在真实诊疗环境中具有可行性，从而为国家组织药品集采中选仿制药的临床合理使用、集采政策的落地执行进一步提供了真实世界证据。 在此前开展的一系列真实世界研究中，替吉奥、阿扎胞苷、阿比特龙、来曲唑、阿那曲唑等多款肿瘤药，以及临床常用降糖药格列美脲，研究数据结果均证实，国产仿制药与原研药的临床疗效和安全性相当。 03 “不要盲目迷信进口原研药” 国产仿制药“弯道超车” 我国药品集中带量采购改革在增进民生福祉，推动“三医联动”改革，促进医药行业健康发展等方面发挥了重要作用。 基于上述真实世界研究结果，“不要盲目迷信进口原研药”显然需要更多的理性思考和科学判断。虽然进口原研药在某些方面具有领先优势，比如研发历史悠久、临床数据丰富等，但这并不意味着所有进口原研药在所有情况下都是最佳选择。 行业专家表示，随着国内制药工业的快速发展，越来越多的国产仿制药通过了一致性评价，这些国产仿制药在保证质量和疗效的同时，价格更为亲民，大大降低了患者的经济负担。鼓励和支持国产仿制药发展也是促进医药产业创新升级、保障国家医药安全的重要举措，推动国内制药企业不断提升研发能力和生产工艺水平，形成与原研药竞争的市场格局，有助于打破进口药垄断，提高药品可及性。 过去，部分患者往往认为“一分钱一分货”，高价购买的原研药品质更优，不过，某些药品的高价格背后其实包含了相当一部分虚高的营销费用。市场调查发现，一些进口原研药通过在境内或境外加设经销环节，部分药品一次加价80%至280%不等，价高部分用于不规范的营销行为。 “品质优异、价格合理”已经成为中国仿制药产业高质量发展的重要竞争力，这意味着只有优秀的企业和产品才能够在愈发激烈的市场赛道竞逐中脱颖而出，国家集采显然为国产仿制药提供了“弯道超车”的重要机遇。 在国家集采的推动下，药物价格调整也进一步引发市场格局变化。以降脂药市场为例，米内网数据显示，国家集采执行之前，阿托伐他汀钙片在中国公立医疗机构终端为超100亿级别的头部品种，硝苯地平控释片、瑞舒伐他汀钙片为超60亿级别的重磅品种。集采执行后，存量品种销售额均大幅下滑，如阿托伐他汀钙片的销售额由2018年的超110亿元下滑至2020年的不足55亿元。 虽然价格大幅下降，但是伴随慢性疾病的医疗服务刚需，自2022年开始该类药物市场已有明显复苏的趋势。2022年重点省市公立医院终端血脂调节剂品种TOP12中，他汀类前5大品种市场份额整体回升，包括阿托伐他汀、瑞舒伐他汀、普伐他汀、氨氯地平阿伐他汀及匹伐他汀。 自医药集中带量采购实施五年来，已开展的9批国家组织药品集采共有1600多个产品中选，其中国产仿制药占96%，集采品种的价格大大低于进口原研药，国内用药格局逐渐回归市场价格规则和药品价值规律。 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝 精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海 启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册 创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药 跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

SHANGHAI, Sept. 5, 2024 /PRNewswire/ -- UltraDx Bio is proud to announce that its flagship product, the UD-X™ Fully Automated Single-Molecule Array Fluorescence Immunoassay Analyzer, has received its first clinical registration approval in China. This groundbreaking achievement is now officially listed on the National Medical Products Administration (NMPA) website (Registration Certificate No.: JXZZ 20242220334) and marks a significant milestone in the field of medical diagnostics. The UD-X™ Single-Molecule Analyzer is designed for the ultra-sensitive detection and quantification of trace protein biomarkers in body fluids, reaching sensitivity levels at the fg/ml scale. This technology will be utilized alongside soon-to-be-approved companion assay kits, addressing the precision detection needs of clinical diagnostics and community health screenings. Continue Reading Jay Dong, CEO of UltraDx Bio Academician George Fu Gao, the Member of the Chinese Academy of Sciences, the Foreign Member of the U.S. National Academy of Sciences , the foreign member of the Royal Academy Academician Guoliang Xu, the Member of the Chinese Academy of Sciences, a researcher at the Shanghai Institutes for Biological Sciences, Chinese Academy of Sciences Prof. Jintai Yu, of National Clinical Center for Neurological diseases in Shanghai, Deputy Director of Department of Neurology, Huashan Hospital Affiliated to Fudan University, Executive Deputy Director of Institute of Neurology, Fudan University, and Vice Chairman of the Youth Committee of Neurology Branch of Chinese Medical Association

8月2日，国家药监局发布一则批复：关于同意在北京上海开展优化创新药临床试验审评审批试点的批复，国药监药注函〔2024〕55号，同意在北京、上海开展优化创新药临床试验审评审批试点，请你局严格按照《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》要求组织开展试点工作。 同日北京市药品监督管理局和上海市药品监督管理局都发布了本市的试点工作方案。这工作方案发布还不到48小时，首都和“魔都”已抢先一个身位拿到“优惠券”。 对于分秒必争的新药企业，尤其是fast follow的企业，毕竟缩短30个工作日，一个半月的时间啊！ 图源 | 药通社 流程？ 仔细研读梳理总局和两试点城市的优化创新药临床试验审评审批试点工作方案，基本流程是： 1、各省市局自评估后后向NMPA申请试点； 2、医疗机构自评估后向已获得批复的省市局申请试点； 3、既往已申报多个创新药的企业自评估后，首先向申请试点的中心走伦理前置流程； 4、取得伦理前置相关文件后，企业向各省市局申请试点； 5、取得试点项目确认书后，向CDE申请IND试点。 图源 | 药通社 Bug？ 结合总局和京沪两地的试点方案，笔者有几点要 “吐槽” 一下： 1、此次将1类创新药中的细胞和基因治疗产品、疫苗产品等除外，是否合理？ 虽然对此类型申请CDE有安全性上的顾虑，但毕竟近几年CGT和疫苗项目申报也不少了，CGT相关指导原则都发布了很多，审评经验得到了一点的积累，本着“宽进严出”的原则，CDE完全可以也有能力放开所有1类药范围，甚至是2类药。 2、申请试点的申请人要求是否过于苛刻？ 申请试点的申请人要求必须具备：需在境内外至少获批过3个创新药临床试验申请，有丰富的临床试验实施及药物警戒管理经验，能够在临床试验申请提交前对临床试验项目进行全面的风险评估并制定有效的风险管理计划。 试问对于那些刚刚成立没几年，第一个品种即将申报，急等着拿到IND通知书用于融资的企业友好吗？ 再试问那些即使已经报过多个IND的小微企业，难道PV能力，医学能力，风险控制能力就一定过关吗？不都是委托CRO的吗？ 3、北京的工作方案稍优于上海，北京至少明确在8月底前确定所有的试点机构，申请人可以根本机构清单觉得是否申请试点，而上海并未明确试点机构的时间表，有些机构可能会延迟申请试点。 4、试点项目应在临床试验申请获批后12周内启动临床试验（第一例受试者签署知情同意书），该条款好像有点多余？ 笔者甚至觉得12周太长了，连一个半月都想节约的企业，怎能接受12周才启动筛选，毕竟伦理前置该做的都做了，只等临床试验通知书签合同开启动会了。 当然明确一个12周也有好处，倒逼试点机构明确合同签署和启动会的时间，毕竟很多医院申请合同盖章动不动两三周，启动前质控又是两三周，约PI启动会又是一两周。 钱和信心！ 此次试点方案的发布看着总有一种“给自己加戏”的感觉，不过不管怎样，这都算是临床试验审评审批制度改革的又一次进步，但笔者认为其意义和重要性远远比不上2018年第50号文《国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》。 毕竟从以前IND时限1年缩短至3个月，属于质的提升，而现在从3个月到一个半月，虽说更向FDA靠拢，但对于目前资本寒冬下的创新药企来说，只能算是一个不痛不痒的利好！ 毕竟，大部分创新药企业缺的并不是那30天，而且钱和信心！ 说到钱，7月国务院通过《全链条支持创新药发展实施方案》，上海、广州等地快速响应，发布《上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》和《广州市从化区促进生物医药与健康产业发展扶持办法》。 都知道临床烧钱最多，给钱才是更实际的，用“钞”能力实实在在补贴企业。对此，上海政府提出持续加大创新药研发支持力度：对由我市注册申请人开展国内Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验并实现产出的1类新药，按照规定对不同阶段择优给予不超过研发投入的40%，最高分别1000万元、2000万元、3000万元支持；对其中仅需完成早期临床试验、确证性临床试验的细胞与基因治疗1类新药，按照规定择优给予最高分别1500万元、3000万元支持。每个单位每年累计支持金额最高1亿元。 不过，想拿到政府的补贴，首先企业得先有几千万乃至上亿去做完临床，而这些钱哪里来才是biotech老板们最关心的，也是关乎投资人对生物医药行业的信心所在。 投稿/内容沟通：华籍美人（Ww_150525） 2024 CMC博览会，将于8月15-16日在苏州国际博览中心C、D、E馆召开，内容涵盖前沿法规政策、MAH、改良型新药、吸入制剂、透皮制剂、中药、缓控释制剂、注射剂、原料药、辅料领域热点话题。 一键报名 · 见证合作！ 限量！扫描二维码抢免费门票