An Exploratory Study on the Safety and Efficacy of Universal CAR-T Cells Targeting BCMA and CD19 in the Treatment of Refractory Autoimmune Diseases of the Nervous System

This is an open label, single-site, dose-escalation study in up to 25 participants with refractory autoimmune diseases of nervous system. This study aims to evaluate the safety and efficacy of the treatment with universal BCMA and CD19 CART.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

首都医科大学宣武医院

[+1]

NCT06681337

/ Not yet recruiting早期临床1期

A Clinical Study of the Safety and Efficacy of Universal CAR-T Cells Targeting BCMA and CD19 for the Treatment of Refractory Lupus Nephritis

This investigator-initiated trial aims to assess the efficacy and safety of combination therapy using universal CAR-T cells targeting BCMA and CD19 in refractory lupus nephritis.

开始日期2024-11-25

申办/合作机构

上海邦耀生物科技有限公司

100 项与靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞(邦耀) 相关的临床结果

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100 项与靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞(邦耀) 相关的转化医学

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100 项与靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞(邦耀) 相关的专利（医药）

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项与靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞(邦耀) 相关的新闻（医药）

2025-12-14

·派真生物PackGene

一周要闻丨基因治疗要闻速递第178期

行业动态速览热点聚焦 01 美国FDA批准了全球首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法 2025年12月9日，美国FDA批准了Waskyra（etuvetidigene autotemcel）——全球首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法。这一突破性进展不仅为WAS患者提供了全新的治疗选择，也为低迷中的基因治疗行业注入了新的信心。推荐阅读：重磅！首个非营利机构主导的基因疗法获FDA批准上市‌ 02 FDA 拟要求提交随机对照试验及优效性数据，方予 CAR-T 疗法完全批准 12月8日，美国FDA官员在JAMA文章中称，新的CAR-T癌症治疗药物需通过随机对照试验（RCT）证明优于现有疗法，以获得完全批准。加速批准仍可基于单臂试验缓解率数据，但完全批准需RCT提供直接临床终点如总生存期数据。FDA CBER局长Vinay Prasad表示，此举解决CAR-T单臂试验局限性，提升证据质量，但可能延长开发周期。推荐阅读：FDA将要求CAR-T细胞治疗开展随机对照试验 03 邦耀生物通用型UCAR-T获批临床，开启攻克自免疾病治疗新范式 2025年12月12日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-303）针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），已于12月11日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这是继异体UCAR-T产品（管线代号：BRL-301）在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治疗领域（管线代号：BRL-303）的又一里程碑式进展。推荐阅读：邦耀生物通用型UCAR-T获批临床，开启攻克自免疾病治疗新范式 04 体内CAR-T“火热”！两大技术路线最新I期临床数据公布 12月9日，体内基因递送先驱公司Kelonia Therapeutics在2025 ASH年会上口头报告了体内 BCMA CAR-T KLN-1010治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I期临床试验（inMMyCARTM，first-in-human）数据。Kelonia的核心技术是体内基因放置系统（in vivo gene placement system , iGPS）,其体内基因递送技术使用先进的慢病毒载体颗粒包膜修饰以改善体内基因转移效率，并使用趋向性分子，以促进组织特异性传递。KLN‑1010是Kelonia当前主打的核心管线，目前正处于I期临床阶段。同样是在2025 ASH年会上，国内体内CAR-T公司微滔生物也以口头报告形式公布了其基于LNP-mRNA技术路线的CD19靶向体内CAR-T管线GT801治疗非霍奇金淋巴瘤的首次临床数据。在研究者发起的I期临床试验中，评估了GT801在治疗复发/难治性 CD19 阳性B细胞淋巴瘤患者时，重复给药条件下的安全性、耐受性及初步疗效。推荐阅读：2025 ASH | 体内CAR-T“火热”！两大技术路线最新I期临床数据公布 05 全球首例！In vivo CAR 正式挑战肝癌一线治疗近日，CREATE Medicines（前身为 Myeloid Therapeutics）宣布其一线治疗转移性肝细胞癌（HCC）队列临床试验（NCT06478693）已完成首例患者给药。该研究旨在评估靶向 GPC3 in vivo CAR 疗法 MT-303 联合阿替利珠单抗与贝伐珠单抗的疗效，而后者正是当前一线治疗 HCC 的全球标准方案。推荐阅读：一线治疗肝细胞癌，GPC3 in vivo CAR 疗法完成首例患者给药创新突破 01 NBT| “空壳病毒”把基因编辑送进造血干细胞近日，Sana Biotechnology 与英国伦敦大学学院（UCL）Luca Biasco 团队在 Nature Biotechnology 发表论文 “In vivo gene editing of human hematopoietic stem and progenitor cells using envelope-engineered virus-like particles”，首次系统展示了两种“外壳工程化”的病毒样颗粒（VLP），可以在活体里编辑人源造血干 / 祖细胞（HSPCs），而且尽量避开肝脏等重要滤过器官。推荐阅读：NBT| “空壳病毒”把基因编辑送进造血干细胞 02 CRISPR-Cas9 引发的 DNA 双链断裂不仅改变遗传序列，还会扰乱局部表观遗传信息近日，Genome Biology在线发表了阿卜杜拉国王科技大学（KAUST）李墨团队题为CRISPR-Cas9-induced double-strand breaks disrupt maintenance of epigenetic information的的重要研究，系统揭示：Cas9 诱导的双链断裂（double-strand break, DSB）会导致 DNA 甲基化维持失败，产生稳定且可遗传的表观遗传重塑。这一发现填补了基因编辑领域一项长期空白，并对未来临床基因治疗的安全性评估具有关键意义。推荐阅读：Genome Biol | CAS9 切割不仅改序列，还改“记忆”：李墨团队发现 DNA 断裂重塑表观遗传状态 03 Cell | 新型CAR-T设计通过增强mRNA翻译显著提升实体瘤治疗效果哥伦比亚大学欧文医学中心细胞工程与治疗计划（CICET）及纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究团队在《细胞》杂志上发表了一项突破性研究，题为《pTα增强mRNA翻译并增强CAR T细胞的活性以消除实体肿瘤》。该研究通过将胸腺细胞发育关键蛋白pTα的一个片段整合到CAR（嵌合抗原受体）结构中，显著提升了CAR-T细胞的持续活性和抗肿瘤能力。推荐阅读： Cell | 新型CAR-T设计通过增强mRNA翻译显著提升实体瘤治疗效果 04 Cancer Cell：IL-36γ装甲型CAR-T细胞，攻克实体瘤 2025 年 12 月 11 日，罗斯威尔帕克综合癌症中心的研究人员在 Cancer Cell 期刊发表了题为：IL-36γ armored CAR T cells reprogram neutrophils to induce endogenous antitumor immunity 的研究论文。该研究表明，IL-36γ 装甲型 CAR-T 细胞，重编程中性粒细胞以诱导内源性抗肿瘤免疫，实现对实体瘤的有效清除，有望克服实体瘤过继细胞疗法面临的关键障碍。推荐阅读：Cancer Cell：IL-36γ装甲型CAR-T细胞，攻克实体瘤 05 AAV.GMU01携带分泌型GBA1可同时治疗戈谢病及 GBA 相关帕金森病 GBA1 基因突变不仅是帕金森病（PD）最常见的遗传风险因素，其双等位基因突变还是戈谢病（GD）的致病元凶。针对这一共性病理，赛诺菲基因药物研究团队近日报告了一种创新型 AAV 介导的基因替代疗法。该研究的核心突破在于工程化改造了人源 GCase 蛋白（SS3-GBA1），使其具备极强的分泌能力，能实现广泛的“交叉纠正”——即蛋白可跨越细胞和组织边界，高效清除堆积的脂质。在小鼠及非人灵长类动物模型中，该候选药物（AAV.GMU01 SS3-GBA1）展现了卓越疗效。特别是在非人灵长类大脑中，治疗后的 GCase 水平成功恢复至接近健康人类的生理标准。尤为重要的是，该方案安全性良好，未见不良反应。这一成果确立了通过单一基因疗法同时治疗戈谢病及 GBA 相关帕金森病的策略，为临床转化奠定了坚实基础。推荐阅读：#102.(文献速递)：AAV.GMU01携带分泌型GBA1可有效挽救小鼠和NHPs中的Gcases缺乏及其导致的脂质累积资本速递 01 上海君赛生物科技有限公司赴港IPO 2025年12月10日，港交所披露信息显示，上海君赛生物科技有限公司（以下简称“君赛生物”或“公司”）正式向港交所递交上市申请书，由中信证券担任独家保荐人。君赛生物成立于2019年6月，专注于开发针对实体瘤的创新细胞疗法，依托两大领先的技术平台——DeepTIL™细胞富集扩增平台与NovaGMP™非病毒载体基因修饰平台，公司构建了覆盖TIL全链条的自主知识产权体系。目前，公司已布局70余项中国发明专利及PCT国际专利，核心专利具备全球独占性，形成极高技术壁垒。推荐阅读：国内一细胞治疗公司赴港IPO 02 基因疗法新锐 EpilepsyGTx 完成 3300 万美元 A 轮融资，用于推进其基于 AAV 的癫痫项目近日，英国生物技术公司EpilepsyGTx宣布完成3300万美元A轮融资，用于推动其核心在研AAV基因疗法EPY201 (AAV9-CAMK2A-EKC) 的1/2a期首次人体临床试验。该疗法旨在通过颅内微创手术局部精准单次给药，为全球千万局灶性难治性癫痫 (FRE) 患者带来“一次性治愈”的曙光。推荐阅读：一针治疗，终结癫痫？一款AAV基因疗法完成3300万美元A轮融资！ 03 西班牙生物科技公司 Tetraneuron获得融资，推进其首创的 AAV 基因疗法，用于治疗阿尔茨海默病 2025 年 12 月 11 日，总部位于马德里的生物技术公司 Tetraneuron 宣布，在 GIMIC Ventures 的支持下已成功完成新一轮融资，将加速其开创性阿尔茨海默病疗法的临床开发。先导候选药物 TET-101 是一种基于腺相关病毒（AAV）的专有基因疗法，旨在通过恢复神经元稳态来阻止疾病进展。公司未透露本轮投资的具体金额，但其此前类似融资规模通常在 500 万至 1,500 万欧元之间。新资金将用于推动该 AAV 疗法在欧洲进入临床试验。推荐阅读：Tetraneuron Secures Funding to Advance First-in-Class AAV Gene Therapy for Alzheimer’s disease | PackGene Biotech 04 Diakonos Oncology 获得 700 万美元 CPRIT 资助，用于推进治疗难治性黑色素瘤的个性化树突状细胞疫苗 2025年12月10日，临床阶段生物技术公司Diakonos Oncology Corp.获得得克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）价值逾700万美元的产品开发研究资助。该资金将用于推动其主打免疫疗法DOC1021在难治性黑色素瘤早期临床开发中的扩展应用。推荐阅读：Diakonos Oncology Secures $7M CPRIT Grant to Advance Personalized Dendritic Cell Vaccine for Refractory Melanoma | PackGene Biotech 关于派真生物

细胞疗法免疫疗法基因疗法临床申请临床1期

2025-12-14

·搜狐新闻

从肿瘤到自免：邦耀生物 UCAR-T 双赛道突破

2025 年 12 月 15 日医麦客新闻 eMedClub News2025 年 12 月 12 日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称「邦耀生物」）宣布，基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体 UCAR-T 产品「靶向 CD19 基因修饰的异体嵌合抗原受体 T 细胞注射液」（管线代号：BRL-303）针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），已于 12 月 11 日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这是继异体 UCAR-T 产品（管线代号：BRL-301）在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治疗领域（管线代号：BRL-303）的又一里程碑式进展。值得一提的是， BRL-303 是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型 CAR-T 产品，本次获批中国 IND 标志着邦耀生物在将革命性的通用型细胞治疗技术从血液肿瘤扩展至复杂自免疾病领域迈出了关键一步。▲ CDE 临床试验默示许可公示信息BRL-303 UCAR-T 三大核心优势，重塑难治性 SLE 治疗格局！系统性红斑狼疮（SLE）是一种以 B 细胞异常活化和自身抗体产生为特征的全身性自身免疫疾病，传统免疫抑制剂对部分患者疗效有限。尽管早期 IIT 研究显示，自体 CAR-T 疗法对系统性红斑狼疮已显示出初步疗效，但其存在个体化制备周期长、成本高等难题，因此异体 CAR-T 细胞凭借均质性、即时可用性等优势成为极具前景的替代方案。 BRL-303 是基于邦耀生物具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的一款全新一代靶向 CD19 的异体通用型 CAR-T 产品，针对适应症领域为自身免疫性疾病。该 UCAR-T 技术是由邦耀生物创始人&董事长、华东师范大学刘明耀教授以及杜冰教授领衔的科学家团队历经 8 年科研攻关、多次技术迭代所研发。其主要通过多重基因编辑技术实现异体 T 细胞的免疫逃逸和功能优化，既从源头规避了移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）风险，又能精准靶向调控 SLE 患者体内异常活化的免疫细胞、重建免疫平衡，完美攻克了异体 CAR-T 在自免疾病治疗中的核心技术壁垒，是通用型细胞治疗技术在自免领域的又一创新性转化。此前，邦耀生物 BRL-303 UCAR-T 治疗 SLE 已在两项 IIT 临床研究中展示了显著的临床疗效，相关研究成果已于 2025 年分别发表在国际著名期刊 Cell Research和 Med。同时值得一提的是，该产品治疗 3 例难治性自免疾病患者的研究成果于 2024 年 7 月发表在顶级期刊 Cell，成为全球首个报道应用于临床并成功治疗自免疾病的异体通用型 CAR-T 的临床在研产品。该项研究成果先后获评「两院院士评选 2024 年中国十大科技进展新闻」、「2024 年中国医药生物技术十大进展」、「2024 年度中国科学十大进展」等重要荣誉，并获「CAR-T 之父」Carl June 教授在 Cell 发文高度点评：「有望改写自免疾病的治疗格局」。可以说，通过已有的临床研究充分验证了，邦耀生物异体 UCAR-T 在肿瘤和自免疾病等多适应症治疗中的应用潜力，展示了三大核心优势： 01突破可及性瓶颈，惠及更多患者作为「现货型」通用 CAR-T 产品，该异体 UCAR-T 无需患者自体细胞采集和定制化生产，单批次可满足 200 例以上治疗需求，大幅降低了生产成本；同时，其无需 HLA 配型的特性，可实现「即取即用」，显著缩短了患者的治疗等待周期，尤其适合病情进展迅速、自体免疫细胞功能紊乱的肿瘤和难治性自免患者，可为更多患者群体提供便捷可及的治疗新选择。 02安全性全面升级，降低治疗风险不同于传统治疗方案的强免疫抑制，该产品无需对患者进行额外的清淋或者免疫抑制，仅采用常规甚至更低的清淋方案，就可以实现对靶细胞的完全清除，还能够有效避免对患者过度免疫抑制所带来的感染、粒细胞缺乏、淋巴细胞恢复慢等风险。先前临床试验数据表明，接受该产品治疗的患者未发生 ≥3 级的细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性（ICANS），感染发生率较同类产品更低，印证了其卓越的临床安全性。 03精准重建免疫平衡，实现持久缓解该产品通过精选健康供体 T 细胞并优化扩增工艺，使其在患者体内具备更强的增殖能力和长效存续性。在前期的临床研究中，该产品已经表现可精准清除或抑制 SLE 患者体内的致病细胞，同时促进免疫稳态的重建，实现对疾病的长期控制，为患者摆脱病情反复、实现高质量生存提供了可能。引领自免治疗革新，加速异体 UCAR-T 技术产业化落地！邦耀生物创始人&董事长刘明耀教授表示：「BRL-303 本次成功获批临床试验，是我们异体通用型 CAR-T 技术从血液肿瘤领域向自免疾病领域拓展的又一重要里程碑。既验证了该异体 UCAR-T 在多疾病领域的广泛适配性，也彰显了邦耀生物在自免疾病细胞治疗领域的先发优势。此前我们的异体 UCAR-T 在血液肿瘤领域取得双适应症的 IND 批件，并且在自免领域的成果取得国内外多项重磅荣誉的肯定。相信伴随此次 BRL-303 获批，将进一步推动该技术的临床转化与产业化进程。未来，我们也将加快推进该产品临床转化，持续探索该异体 UCAR-T 技术在更多自免疾病及实体瘤领域的应用，让创新疗法早日惠及更多患者。」不得不说，此次 BRL-303 获得中国 IND，不仅为中重度难治性 SLE 患者开辟了全新的治疗路径，更标志着邦耀生物的通用型细胞治疗技术已形成「血液肿瘤 + 自免疾病」的双赛道布局，将助力中国创新细胞治疗技术持续领跑国际。未来，邦耀生物将快速推进该 BRL-303 UCAR-T 在中国的多中心临床试验，并积极探索 UCAR-T 技术在血液肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病中的应用，为广大患者造福。关于邦耀生物上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以「以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类」为使命，依托自主研发中心及与高校共建的「上海基因编辑与细胞治疗研究中心」，目前已产生 100 多项专利成果，有 19 个项目在 20 余家知名医院开展临床试验，6 个项目已获批 IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入 IND 申报阶段。其中，基因编辑治疗 β-地中海贫血症、非病毒定点整合 PD1-CAR-T、以及 UCAR-T 等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在 Nature、 Cell、 Nature Medicine、 Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合 CAR-T 平台、通用型细胞平台、增强型 T 细胞平台、体内基因编辑 CAR-T 平台六大具有自主知识产权的技术平台，拥有 7000 平米 GMP 中试基地及近 100 人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！参考资料：1. https://mp.weixin.qq.com/s/p1qUj_EVFegGLErfb-XhBA声明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。返回搜狐，查看更多

细胞疗法免疫疗法临床申请临床1期

2025-12-13

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4个1类新药国内获批上市；云顶新耀与海森生物达成战略合作 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周，热点较多。首先是审评审批方面，共有4个1类新药国内获批上市，分别是上海医药的苹果酸司妥吉仑片、中国生物制药的库莫西利胶囊、健康元的玛帕西沙韦以及诺诚健华的佐来曲替尼片；其次是研发方面，阿斯利康收购的双靶CAR-T药物AZD0120 ORR达100%；再次是交易及投融资方面，药友制药与辉瑞达成GLP-1药物YP05002独家合作与许可协议，总交易额超20亿美元；最后是上市方面，君赛生物向港交所递交上市申请。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及上市四大板块，统计时间为2025.12.8-12.12，包含25条信息。审评审批 NMPA 上市批准 1、12月9日，NMPA官网显示，中国生物制药旗下泰德制药自主研发的利多卡因凝胶贴膏（商品名：得百宁）获批新适应症，用于缓解糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）治疗，成为全球首个、国内唯一获批DPNP治疗的贴剂药物。 2、12月9日，NMPA官网显示，上海医药1类新药苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）获批上市，用于治疗高血压。司妥吉仑是新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂，通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发性高血压的治疗，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。 3、12月9日，NMPA官网显示，翼思生物医药的盐酸索安非托片获批上市，用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)伴有日间过度嗜睡的成人患者的觉醒程度。索安非托作为一种新型促觉醒药，通过全新双重作用机制发挥药物疗效，可以通过抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取，针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。 4、12月9日，NMPA官网显示，翼思生物医药3类化药西诺氨酯片获批上市，用于成人癫痫患者部分性发作的治疗。西诺氨酯（Xcopri/Ontozry）是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物，它通过选择性抑制持续性钠离子电流（INaP）和正向变构调节GABAA受体非苯二氮䓬位点的双通道机制，协同发挥抗癫痫作用，显著降低发作频率。 5、12月9日，NMPA官网显示，齐鲁制药的帕尼单抗生物类似药（QL1203）获批上市，用于联合mFOLFOX一线治疗RAS野生型转移性结直肠癌（mCRC）患者。原研帕尼单抗是武田与安进合作开发的一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的单克隆抗体，暂时未在中国获批上市。EGFR是重要的原癌基因，帕尼单抗可以针对EGFR异常细胞信号通路，抑制肿瘤生长。 6、12月10日，NMPA官网显示，赛诺菲的芬妥司兰（赛菲因）获批上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。 7、12月11日，NMPA官网显示，中国生物制药1类新药库莫西利胶囊获批上市，用于联合氟维司群治疗既往内分泌经治的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。库莫西利是一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂，2025年7月，中国生物制药递交第2项适应症，联合氟维司群用于HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌患者的初始内分泌治疗。 8、12月11日，NMPA官网显示，勃林格殷格翰的那米司特片（nerandomilast）获批新适应症，用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。该药物是目前唯一一款获批用于PPF的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，2025年10月，那米司特先后在美国和中国获批上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。 9、12月11日，NMPA官网显示，健康元1类新药玛帕西沙韦（TG-1000）胶囊获批上市，用于治疗流感。玛帕西沙韦是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药以及太景生物研发。早期研究数据表明，玛帕西沙韦具有起效快、抑制病毒时间长、耐受性好、口服不受食物影响的特点，能够同时有效抑制甲型、乙型流感病毒。 10、12月11日，NMPA官网显示，诺诚健华1类新药佐来曲替尼片获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）患者。佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛TRK抑制剂。申请 11、12月9日，CDE官网显示，施贝康1类新药sbk002片申报上市，推测用于动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防。早在2023年5月，sbk002就向CDE递交过上市申请并获受理。2024 年4月，该产品出现在了药监局通知件待领取名单中。这次是它第二次申报上市。 12、12月11日，CDE官网显示，正大天晴下属企业连云港润众制药开发的司美格鲁肽注射液生物类似药申报上市，司美格鲁肽是一款长效GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂。原研产品由诺和诺德开发，其已获批适应症包括2型糖尿病、心血管风险、肥胖和慢性肾病。目前，已有10款国产司美格鲁肽进入申报上市阶段，包括石药、齐鲁、复星和华东等药企。 13、12月12日，CDE官网显示，宁丹新药1类新药注射用洛贝米柳（Y-3）申报上市，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）。洛贝米柳是宁丹新药开发的一款nNOS/PSD95解耦联及GABRA2激动剂，2023年8月，康哲药业与宁丹新药达成协议，获得了洛贝米柳在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的独家推广权。 14、12月12日，CDE官网显示，复宏汉霖PD-1单抗斯鲁利单抗（H药）申报新适应症，推测用于胃癌围手术期治疗。目前，H药已获批用于治疗鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）、食管鳞状细胞癌（ESCC）和非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC)适应症。临床批准 15、12月12日，CDE官网显示，上海邦耀生物1类治疗用生物制品靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液（管线代号：BRL-303）获批临床，用于治疗中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）。BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型CAR-T产品。优先审评 16、12月10日，CDE官网显示，和黄医药的赛沃替尼新适应症拟纳入优先审评，用于治疗经过至少2种系统化疗失败的MET基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌成人患者。赛沃替尼是一种口服的高选择性c-Met抑制剂，2021年6月，赛沃替尼在中国获附条件批准，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的NSCLC患者。2025年1月和6月，再次获批两项适应症。突破性疗法 17、12月9日，CDE官网显示，普众发现1类新药AMT-253拟被纳入突破性治疗品种，适应症为既往经一线治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性黑色素瘤。该药是全球首个且目前唯一进入临床阶段的MUC18ADC，同时也是全球首个进入临床的MUC18靶向药。 18、12月9日，CDE官网显示，强生1类新药JNJ-78278343注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为用于接受过雄激素受体（AR）通路抑制剂和紫杉烷类化疗治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。该药是全球首个且目前唯一进入Ⅲ期临床阶段的KLK2靶向药物。研发临床数据 20、12月8日，阿斯利康公布了AZD0120治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/RMM）患者的Ib/II期DURGA-1研究的Ib阶段初步结果，结果显示，在15例可评估疗效的患者中（剂量1组10例，剂量2组5例），总缓解率（ORR）为100%；其中剂量1组有3例、剂量2组有2例达到完全缓解（CR）。两组起效时间均为0.9个月（中位数）。未观察到剂量限制性毒性（DLT）。AZD0120是阿斯利康通过2023年收购亘喜生物获得的一款同时靶向BCMA与CD19的CAR-T细胞疗法。交易及投融资 21、12月9日，复星医药宣布，控股子公司重庆药友制药、上海复星医药与辉瑞共同签订许可协议，辉瑞获得口服小分子胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂（包括YP05002）及含有该活性成分的产品全球独家开发、使用、生产及商业化的权利。药友制药将获得1.5亿美元的首付款，并有资格获得与特定开发、注册和商业里程碑相关的最高达19.35亿美元的里程碑付款，以及产品获批销售后的分层特许权使用费。 22、12月10日，凌科药业宣布，和FormationBio达成协议，FormationBio已获得凌科药业的新一代具有中枢神经系统（CNS）渗透性、高选择性TYK2抑制剂LNK01006在全球（不含大中华区）的独家权利。凌科药业将持有BleeckerBio的一部分股权，并将获得首付款及后续开发、监管和商业里程碑付款，累计最高达6.05亿美元，同时还将获得未来产品销售的分级提成。 23、12月11日，云顶新耀宣布，其全资附属公司云顶新耀医药科技已与海森生物签署协议。云顶新耀医药科技获得在大中华区开展第三代PCSK9抑制剂莱达西贝普(Lerodalcibep)的后续临床开发、注册和商业化的独家许可，云顶新耀医药科技将支付2900万美元初始付款，及最高不超过3000万美元（相当于约人民币2.12亿元）的潜在开发及监管里程碑款项与最高不超过2.8亿美元（相当于约人民币19.77亿元）的潜在销售里程碑款项；以及按净销售额的潜在特许使用权费。 24、12月12日，英矽智能宣布，和太景达成独家管线对外授权合作。根据协议条款，太景将获得PHD抑制剂ISM4808在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）的独家开发、商业化和分许可权利，英矽智能则有资格获得一次性首付款、基于开发和销售的里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费等，交易总额达数千万美元。上市 25、12月10日，港交所官网显示，上海君赛生物正式递交招股书。君赛生物成立于2019年6月，核心管线GC101是全球首款无需高强度清淋化疗、无需联用IL-2的天然TIL细胞新药。目前，GC101用于治疗黑色素瘤的临床试验处于关键II期，预计将于2026年提交生物制品许可申请（BLA）批准；GC101用于治疗非小细胞肺癌的临床管线处于Ib临床期；多个适应症的早线联合治疗和术后辅助治疗也已布局。 END 【智药研习社直播预告】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准免疫疗法生物类似药细胞疗法并购

100 项与靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞(邦耀) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多发性硬化症	临床1期	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2025-02-28
重症肌无力	临床1期	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2025-02-28
视神经脊髓炎	临床1期	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2025-02-28
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	临床1期	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2025-02-28
狼疮性肾炎	临床1期	-	上海邦耀生物科技有限公司	2024-11-25
系统性红斑狼疮	临床申请批准	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2025-12-12
胃癌	临床前	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2023-06-14