Vesleteplirsen

免责声明：本文仅为行业分析，不构成任何投资建议。 2026年3月25日，Sarepta Therapeutics（SRPT）正式公布了其siRNA管线两大核心候选药物—SRP-1001（针对FSHD1，面肩肱型肌营养不良1型）和SRP-1003（针对DM1，强直性肌营养不良1型）的Phase 1/2早期临床数据。这份初步读出堪称RNA疗法领域的一次里程碑式亮相：单剂量即实现肌肉高浓度递送、显著靶标敲低及生物标志物改善，且安全性良好、无剂量限制毒性。 小核酸（siRNA）凭借Sarepta独家授权的TRiM™平台（源于Arrowhead Pharmaceuticals），在“肌肉难治”这一老大难战场上强势突围，被市场解读为“best-in-class”肌肉RNA疗法的概念验证。 SRPT的股价在消息发布后大涨35%。 本文的参考文献请移步至知识星球下载： 1 靶向技术的革命：TRIM™ 平台的“制胜法门” 肌肉组织的递送效率一直是核酸药物研发的核心瓶颈。Sarepta的成功很大程度上归功于其独特的αvβ6整合素靶向技术。 与传统的转铁蛋白受体1（TfR1）靶向方案相比，αvβ6整合素在肌肉和血管组织中具有更高的表达量和表面可用性 。临床数据显示，TfR1仅有约5%的受体位于细胞表面可供结合，而αvβ6的这一比例高达40% 。 这种差异直接转化为药物递送效力的巨大优势：SRP-1001在4.08mg/kg 的单次给药后，第42天的肌肉药物浓度达到了惊人的28.4nM 。相比之下，采用 TfR1 单克隆抗体（mAb）递送的竞争项目，其在枢纽研究剂量下的中位肌肉浓度仅为4.5nM 。这种六倍以上的浓度提升，为后续的疗效释放奠定了坚实的物质基础。 2 SRP-1001：精准敲减 DUX4 驱动的 FSHD1 治疗 FSHD1的致病根源在于DUX4基因的异常表达。SRP-1001的临床数据证明了其极强的靶点抑制能力。在接受单次给药后，受试者的DUX4调节基因复合评分下降了90%至93% 。 更为令人振奋的是功能性生物标志物的改善。临床观察到受试者的血清肌酸激酶（CK）水平在给药后迅速下降，在第42天时较安慰剂组实现了33%的降幅 。这表明药物不仅成功进入了肌肉细胞并敲减了致病基因，还实实在在地减轻了肌肉损伤。此外，SRP-1001的安全性表现相当稳健，目前尚未观察到剂量限制性毒性，这为进一步提高剂量以追求更优疗效留出了空间 。 3 SRP-1003：DM1 领域的有力竞争者 在DM1领域，SRP-1003同样展现出了“同类最佳”的潜力。DM1的治疗难点在于必须在细胞核内实现对DMPK mRNA的有效靶向 。 在低剂量（1.02 mg/kg）的单次给药试验中，SRP-1003的肌肉药物浓度就达到了12.2nM 。对比竞争对手的数据，采用TfR1 Fab-ASO架构的药物在多次给药后的肌肉浓度约为1.86 nM，而另一款TfR1 mAb-siRNA 药物在两次给药后的浓度仅为1.43 nM。SRP-1003凭借单次低剂量便在肌肉浓度上实现了量级的超越，充分验证了αvβ6靶向配体的卓越性能。 4 安全性满分，爬坡空间打开 安全性方面，两款药物均交出满分答卷。SRP-1001（56例，治疗40例）和SRP-1003（36例）均未出现严重相关不良事件或剂量限制毒性，多数治疗 emergent不良事件为轻中度头痛或上呼吸道感染，且不呈剂量依赖。这一良好耐受性，为后续持续爬坡和追求更高疗效打开了空间。Sarepta管理层在电话会议中明确表示，临床数据与动物模型完全匹配，进一步强化了对TRiM™差异化递送能力的信心。 5 SRPT如何在强敌环伺中脱颖而出 在siRNA治疗肌肉疾病的赛道上，Sarepta 并非孤身一人，Avidity （已经被诺华收购）和Dyne等强劲对手早已在此深耕。然而，本次披露的数据显示，Sarepta 凭借αvβ6 整合素靶向技术，在药物递送效率这一核心指标上实现了对竞争对手的“降维打击” 。 FSHD1 领域的对决：SRP-1001 vs. TfR1 方案 在针对FSHD1的开发中，行业此前的标杆多采用转铁蛋白受体1（TfR1）作为递送门户 。根据第三方公开数据，某款基于 TfR1 单克隆抗体（mAb）的核酸药物，在其选定的枢纽临床试验剂量下，测得的肌肉药物浓度中位值仅为 4.5 nM 。 相比之下，SRP-1001在仅4.08mg/kg 的单次给药后，于第42天测得的肌肉浓度高达28.4 nM 。这意味着在同等或更优的安全背景下，SRP-1001向肌肉组织输送“弹药”的能力是竞争对手的 6 倍以上 。这种压倒性的递送优势，直接转化为了对致病基因DUX4高达90%以上的深度抑制 。 DM1领域的效率跨越：SRP-1003的优势 在DM1（1型强直性肌营养不良）领域，由于病理机制要求药物必须深入细胞核，递送效率更显关键 。Sarepta的SRP-1003在临床中再次展现了极高的效能： SRP-1003 (Sarepta)：仅需单次低剂量（1.02 mg/kg），肌肉浓度即可达到12.2nM 。 TfR1 Fab-ASO 方案 (Dyne - ACHIEVE试验)：即使在每四周给药一次、连续三次给药（1.8 mg/kg）后，肌肉浓度也仅约为 1.86 nM 。 TfR1 mAb-siRNA 方案 (Avidity)：在两次给药后，肌肉浓度测得约1.43 nM 。 数据对比清晰地表明，SRP-1003 仅凭单次给药，其肌肉递送效率就显著优于对手的重复给药方案。 6 Serapta如何革自己的命 将SRP-1001/1003（siRNA 平台）与 Sarepta 成名已久的 PMO/PPMO（外显子跳跃平台）进行对比，本质上是看 Sarepta 如何通过技术迭代突破核酸药物递送的“天花板”。 简单来说，siRNA 平台在递送效率和给药频率上展现出了跨代式的提升。 维度  PMO (第一代) PPMO (第二代，如 SRP-5051) siRNA (第三代，TRIM™ 平台) 代表药物 Eteplirsen (Exondys 51) SRP-5051 (MOMENTUM 研究) SRP-1001 / SRP-1003 递送效率 较低，大部分被肾脏清除 提高，利用肽结合增强渗透 极高，利用αvβ6 整合素靶向 关键肌肉浓度 极低（通常不作为核心指标） 显著提升     28.4 nM (单次给药后) 给药频率 每周一次 (IV) 每月一次 (IV) 每季度一次 (Q3M/Q12W) 作用机制 改变剪接（外显子跳跃） 改变剪接（外显子跳跃） mRNA 降解 (Knockdown)     Sarepta 传统的PMO药物最大的痛点在于由于分子不带电荷，极易被肾脏过滤，导致进入肌肉的药量极少。即便到了第二代PPMO（如SRP-5051），通过加入细胞穿透肽，其外显子跳跃效率比第一代提高了约18倍。 然而，SRP-1001/1003 采用的 TRIM™ 平台更进一步。它不再盲目“穿透”，而是通过特异性配体像“导航”一样精准结合肌肉表面的 αvβ6整合素。数据证明了这种降维打击：SRP-1001的肌肉浓度达到28.4 nM，这在核酸药物领域是一个非常惊人的组织浓度，足以支持更深度的基因抑制。 此外，新的疗法带来了给药方式的巨大进步。 PMO 时代：患者需要每周去医院进行静脉注射，生活质量受限。 PPMO 时代：频率降至每月一次，是巨大的进步。 siRNA 时代：根据目前的 Cohort 设计，SRP-1001和SRP-1003均探索了 每 3 个月（Q3M/Q12W）给药一次的可能性。这意味着患者一年仅需 4 次治疗，这得益于siRNA在细胞内RISC复合体中的超长稳定性。 7 总结 PMO平台主要锁定在杜氏肌营养不良（DMD）的特定外显子跳跃上。而 siRNA 平台让 Sarepta 能够进入 FSHD1 和 DM1 这种需要“减法”（降低毒性蛋白表达）的疾病领域。这标志着公司从单一的 DMD巨头向广谱神经肌肉疾病巨头的战略转型。 如果说PMO是Sarepta解决“有没有药”的开山之作，那么siRNA平台则是解决“药够不够强、给药方不方便”的终极方案。 您对Sarepta的小核酸药怎么看？请在评论区留下您的宝贵意见。 如果你喜欢这类深度内容，欢迎加入我的知识星球。我在那里分享更多宏观经济、医药产业、社会观察相关的研究资料、数据和思考。

由触界生物主办的Peptides 2026第三届多肽药物产业创新峰会于2026年03月05-06日在苏州香格里拉大酒店成功拉开帷幕。本次会议在GLP-1 与减重代谢，多肽偶联与环肽药物开发，多肽药物CMC及产业化，多肽药物新进展与新技术等细分领域展开了深度交流。目前，本次峰会已圆满落幕。本文将带您一同回顾本届论坛的精彩瞬间，直击会议现场的高光时刻！ Peptides 2026 论坛精彩回顾 嘉宾：银诺医药， 注册负责人， 张敏 演讲主题：GLP-1 治疗的创新趋势和审评体系升级 纪要：围绕 GLP-1 治疗创新趋势与审评体系升级展开，指出 GLP-1 药物已替代胰岛素成为降糖基石，降糖与减重适应症双轮驱动市场快速增长，2025 年相关产品登顶全球药王。监管层面，GLP-1 审评从安全核查转向获益与结局驱动，非临床重点关注甲状腺、胰腺等器官风险，临床强调剂量论证与多器官保护终点，降糖与减重适应症均升级为心血管、肾脏等硬终点导向。同时，药械组合、供应短缺、安全警戒与营销监管成为热点。未来 GLP-1 研发将聚焦长期器官结局、合规给药装置与全球差异化准入，推动代谢疾病治疗向 “一药多效” 综合干预范式升级。 嘉宾：道尔生物， 首席运营官， 方永亮 演讲主题：基于GLP-1受体激动剂的创新型多靶点激动剂的发现和临床转化 纪要：本次介绍 GLP‑1R、GIPR、GCGR、FGF21R 等代谢核心靶点的协同作用，重点展示三款核心产品：DR10627 为三靶点速效激动剂，降糖减重效果显著，I 期临床 4 周减重近 9%；DR10628 为长效双靶点激动剂，半衰期长，I 期 4 周减重超 7%；DR10624 为全球首创三靶点激动剂，II 期临床显著降甘油三酯、大幅减少肝脏脂肪，成果入选 AHA 突破性研究。三款产品安全性良好、药效突出，代表新一代 GLP‑1 多靶点药物的临床转化突破。 嘉宾：德睿智药， 首席商务官， 林剑 演讲主题：AI-Designed Oral GLP-1RA: First-in-Class Phase III Clinical Readouts and Translational Insights 纪要：德睿智药是 AI 驱动的创新药企，依托自研 Molecule Dance 等三大平台，高效推进小分子药物研发。核心产品MDR‑001为 AI 设计的口服小分子 GLP‑1RA，仅 19 个月获 FDA IND 批准，目前处于 III 期临床。IIb 期数据显示，24 周最高减重约 10.3%，安慰剂调整后减重 7.1%‑7.8%，安全性优异，胃肠道不良反应低、无肝脏与心脏风险，还可改善肝功能。公司布局代谢与肿瘤管线，MDR‑001 具备 Best‑in‑class 潜力，口服优势显著、生产成本低，有望重塑 GLP‑1 市场格局。 嘉宾：民为生物， 副总经理， 宋文鑫 演讲主题：揭秘多靶点 GLP-1 药物的突破与未来 纪要： 聚焦多靶点 GLP‑1 药物的技术突破与未来方向，指出MWN109等产品 II 期减重幅度显著超越替尔泊肽，同时强调统计方法、滴定策略等会影响数据解读。未来研发核心不再是单纯追求减重强度，而是高依从性、低胃肠道副作用、多器官获益。多靶点组合（GLP‑1/GIP/GCG/Amylin 等）、超长效（月 / 季度给药）、多肽长效化技术（脂肪酸修饰、抗体偶联、siRNA 联用）成为主流方向。同时需平衡代谢提升、脂肪动员与安全性，解决 LDL‑C 升高、免疫原性、停药反弹等问题，推动第二代减重药向安全、便捷、精准减脂升级。 圆桌讨论 GLP-1 热潮之后：下一代药物的研发方向与投资逻辑 嘉宾： 道尔生物， 首席运营官， 方永亮 （主持人） 硕迪生物， 总经理 & 首席科学官， 林熹晨 礼来中国创新合作中心， 外部创新合作高级顾问， 赵晓琳 辉瑞， 中国内科领域搜寻与评估负责人， 李思 峰瑞资本， 合伙人， 沈炯 元生创投， 合伙人， 李克纯 嘉宾：北京志道生物，研发副总裁，高翔 演讲主题：多特异性 GLP-1 分子的差异化设计与开发 纪要：志道生物聚焦多特异性 GLP‑1 分子差异化研发，依托多肽设计、修饰、长效化及大肠杆菌生产平台，打造低成本、高性能管线。核心产品ME001为 GLP‑1/FGF21 双激动剂，通过二硫键稳定 FGF21、单链 Fc 长效化，降糖、减重、降脂及改善肝脂效果显著优于替尔泊肽，覆盖肥胖与 NASH。同时布局 GLP‑1/GLP‑2、GLP‑1/Amylin 双靶点分子，兼顾抗炎、肠屏障修复与减重。公司拥有全球权益，工艺成本仅为 CHO 系统 1/10，多款分子处于临床前阶段，在代谢疾病领域形成差异化竞争力。 嘉宾：箕星药业， 技术运营副总裁， 郭红星 演讲主题：GLP-1 产品管线全球竞争分析与展望 纪要：梳理了全球及中国肥胖症创新药管线与发展趋势。全球肥胖药物市场规模预计 2035 年达 1200 亿美元，诺和诺德、礼来主导赛道。中国企业密集布局 GLP‑1 类药物，恒瑞、信达、众生睿创、博瑞等多款双 / 三靶点多肽进入 III 期或 NDA 阶段。研发方向从单靶点 GLP‑1 RA 向GLP‑1/GIP/GCGR多靶点、口服小分子、长效制剂升级，并拓展至 Amylin、FGF21 等新靶点。适应症从肥胖、降糖延伸至心衰、肾病、MASH、骨关节炎等。行业呈现大分子并购活跃、技术迭代加速、长期器官保护成核心审评逻辑的特征。 嘉宾：仁会生物， 医学副总监， 李洁 演讲主题：全球 GLP-1 类药物临床开发进展 纪要：系统梳理全球 GLP‑1 类药物的多适应症临床进展。GLP‑1 受体广泛分布，使其从降糖、减重延伸至心血管、肾病、MASH、神经退行性疾病、OSAS、PCOS 等领域。诺和诺德与礼来领跑研发，司美格鲁肽、替尔泊肽等覆盖多适应症。 同时指出行业痛点：停药反弹、肌肉流失、胃肠道反应、心率增加、胆囊及精神风险等。仁会生物贝那鲁肽为全人源序列，半衰期短、反弹低、肌肉流失少、生殖安全性更优。未来趋势聚焦中国化 BMI 标准、长期安全性、器官保护与差异化给药方案。 嘉宾：上海交通大学医学院附属新华医院， 内分泌科主任， 苏青 演讲主题：减重药物的现状和展望 纪要：肥胖管理以生活方式、膳食、运动为基础，配合药物与手术。减重药物从传统中枢抑制剂、脂肪酶抑制剂，发展到降糖减重药，其中GLP-1 受体激动剂成主流。司美格鲁肽、替尔泊肽、玛仕度肽等单 / 双激动剂减重效果显著，最高可减重超 20%。在研方向含多靶点激动、减重增肌药物等，联合用药效果更优。目前仍存在疗效平台期、体重反弹、肌肉流失、价格高等未满足需求，国内企业正推进仿创与出海布局。 嘉宾：柯君医药， 化学副总裁， 陈小五 演讲主题：后 GLP-1 时代的口服减重药物 CG-0416：减脂保肌，降低副作用 , 改善依从性 纪要：GLP-1RA 存在副作用、肌肉流失、注射不便等问题，下一代方向为减脂保肌、低副作用、口服便利。CG-0416 是新型 THR-β 受体激动剂，肝靶向强、活性优，单药减重效果与司美格鲁肽相当，减脂占比近 95%，可保肌、改善血脂血糖与肝脂肪，副作用低、依从性好。联用 GLP-1 类药物可显著提升减重幅度与质量，减少肌肉流失并降低伴侣药剂量与副作用，兼具临床与消费市场价值。 嘉宾：同宜医药，首席技术官，邵军 演讲主题：新型抗肿瘤多肽类偶联药物的研发和临床探索 纪要：PDC 作为小型偶联药物，相比 ADC 分子量更小、肿瘤穿透更快、免疫原性低、制备更简便。重点介绍 ANG1005、CBX‑12、BT5528、BT8009、SC‑101 等多款在研 PDC，覆盖卵巢癌、尿路上皮癌、乳腺癌等实体瘤，疗效与安全性积极。公司核心 Bi‑XDC 双靶点药物 CBP‑1008、CBP‑1018 临床数据优异，后者已对外授权。未来方向聚焦配体优化、双 / 多靶点、稳定性提升，以突破成药挑战。 嘉宾：汉鼎医药，总经理，张普文 演讲主题：新型穿膜肽-药物偶联物（PDC）的研发 纪要：汉鼎医药聚焦多肽 - 药物偶联物（PXC）研发，PXC 分子小、组织穿透快、成药性广，分细胞靶向肽（CTP）与细胞穿膜肽（CPP）两类。CTP-PDC 可高效递送毒素、核素等，BT5528、BT8009 等临床数据优异；CPP-PDC 突破胞内难成药靶点，SRP-5051、ANG1005 等已验证价值。公司自研穿膜肽效率与稳定性优于 CPP12，基于此开发的 HDP-51068 等 C/EBPβ 拮抗剂，活性显著优于临床药 ST101。同时布局双靶点 PDC 与寡核苷酸递送管线，覆盖肿瘤、纤维化、眼科等疾病，临床前成果突出。 嘉宾：天津星联肽，商务副总裁，程萍 演讲主题：抗肿瘤多肽偶联药物临床开发策略和进展 纪要：星联肽聚焦抗肿瘤 PDC 研发，对比 ADC，PDC 分子量小、肿瘤穿透强、载毒效率高、免疫原性低、成本更低。核心产品SC‑101（Nectin‑4 靶点）Ia 期临床显示，未接受过 MMAE‑ADC 治疗的尿路上皮癌患者ORR 达 80%、DCR 100%，安全性显著优于同靶点 ADC 与 PDC，已获中美临床许可及孤儿药资格。SC‑102（EphA2 靶点）解决同靶点 ADC 出血等安全难题，临床前药效优异，已进入临床阶段。公司布局 5 条管线，两款已临床，依托三环肽技术打造高选择性、宽安全窗的新一代偶联药物。 嘉宾：成都先导， 研发化学中心高级副总裁， 刘观赛 演讲主题：核苷酸编码环肽化合物库及其应用 纪要：成都先导依托 DNA 编码化合物库（DEL）技术，构建超 1.2 万亿分子库，建立多种环肽合成与筛选方法。已实现 FAP 靶向配体、肌肉 / CNS 靶向 siRNA 递送等应用，药效与靶向性突出。同时布局偶联技术，覆盖肿瘤、炎症等自研管线。该技术可突破传统药物局限，为 PDC、核酸药物、核药等提供高效筛选与开发支撑，助力难成药靶点药物研发。 嘉宾：祥根生物，CSO，原晨光 演讲主题：环肽创新药的开发 纪要：此次演讲探讨口服环肽是否成为全新药物模态。目前两款口服环肽已完成 III 期临床：JNJ-2113（IL-23 靶点）治疗银屑病疗效优于靶点药，MK-0616（PCSK9 靶点）降脂效果媲美单抗。这类药物兼具小分子口服便利与抗体高活性、高组织渗透性，依托 mRNA 展示与 AI 设计实现高活性与成药性优化。中外制药、深圳桑根等已布局同类管线，SG6001 等临床前数据优异。口服环肽突破传统成药限制，有望在免疫、心血管、肿瘤等领域重构治疗格局，是下一代重磅药物方向。 嘉宾：华安生物， 项目管理和抗体筛选部副总监， 高关刚 演讲主题：多肽偶联药物研发解决方案 纪要：杭州华安生物提供 PDC 多肽偶联药物全流程研发解决方案，依托兔单 B 细胞、鼠杂交瘤等核心抗体平台，可快速开发抗毒素、抗连接子、抗独特型等高特异性抗体。产品覆盖 MMAE、DXD、DM1、SN38 等主流 payload 试剂与配对抗体，具备高灵敏度、高亲和力、批间稳定等优势，适配 ELISA、WB、IHC 等多种检测。公司提供定制化开发、配对抗体构建及生物分析服务，支持 PDC 药物的PK/PD 研究、DAR 测定、组织分布等关键环节，为 PDC 研发提供稳定可靠的工具与技术支撑。 嘉宾：诺泰生物， 多肽研发总监， 张宇睿 演讲主题：环肽药物的发现和竞争格局分析 纪要：环肽因环状结构具稳定、靶向性优的特点，可通过修饰改造、适配设计优化性能，经噬菌体 /mRNA 展示等技术筛选合成。2025 年其全球销售额达 33.6 亿美元，抗感染为主要销售领域，肿瘤是未来核心赛道，头部企业各拥技术优势，竞争聚焦研产与商业化。光控、偶联等新兴技术成发展方向，NNMT 环肽抑制剂案例验证了环肽研发的可行性与潜力。 嘉宾：甘李药业，注册部副总监，王饶旭 演讲主题：重组胰岛素类产品的CMC开发策略 纪要：核心围绕原材料管控、生产工艺、质量研究、相似性评价四大模块，区分创新药与生物类似药开发路径。重点对比大肠与酵母表达系统，规范发酵、酶切、修饰、结晶工艺，明确制剂构象与聚体控制要求，建立完整质量与杂质研究体系。对比中美欧监管要求，指出胰岛素生物类似药有望豁免临床疗效研究。公司已布局全系列胰岛素产品，GZR4作为国产首个胰岛素周制剂，有望打破海外垄断。 嘉宾：艾捷博雅，产品经理，韩金珠 演讲主题：高性能硅胶色谱技术：解锁多肽药物高效纯化的核心密码 纪要：艾捷博雅依托高性能硅胶色谱技术，为多肽药物提供高效纯化解决方案。其专属硅胶基质具备高比表面积、均匀孔径与优异耐碱性，可显著提升多肽分离度与载样量，快速去除杂质与异构体。该技术适配从实验室小试到工业化大生产，有效缩短纯化周期、降低成本，是突破多肽药物规模化纯化瓶颈、保障产品质量与收率的核心支撑。 嘉宾：瑞博 ( 苏州 ) 制药有限公司， 总经理， 刘进生 演讲主题：瑞博（苏州）制药有限公司多肽业务介绍 纪要：瑞博苏州是九洲药业全资子公司，前身为诺华苏州生产基地，拥有7000㎡多肽生产车间与完善的 CDMO 服务体系。公司提供从临床前到商业化的多肽、偶联药物及小核酸药物一站式研发生产，涵盖工艺开发、质量研究、注册申报等全流程。配备 5L–1000L 合成、裂解、纯化、冻干等自动化设备，具备固相 / 液相合成、无氟工艺、高活药物生产能力，年产能达520kg。建立严格的生产控制点与清洁验证体系，符合国际 GMP 标准，可支持多肽创新药、PDC、寡核苷酸药物的中试与商业化落地。 嘉宾：恒敬合创， 副总经理， 庞力 演讲主题：以合成生物学手段，实现多肽大规模生产的探索 纪要：恒敬合创介绍合成生物学多肽大规模生产技术，对比化学合成与生物合成路线，指出生物法在长链、复杂多肽上具备低成本、绿色、规模化优势。当前面临底盘适配、表达效率、修饰精准、工艺放大等瓶颈。公司建立超高密度发酵、融合表达、精准酶切平台，内毒素降低 96%，可线性放大至百吨级。已建成 cGMP 基地，原液年产能 3 吨、制剂 1.4 亿支，覆盖胰岛素、司美格鲁肽等重磅品种，提供从研发到商业化 CMO 服务，以合成生物学突破多肽产业化成本与产能瓶颈。 嘉宾：药石科技， PTCoE 多肽业务负责人， 刘晨 演讲主题：绿色智造：重新定义多肽规模化生产 纪要：全球多肽治疗市场高速增长，公司依托超万种非天然氨基酸（UAA） 与连续流、酶催化、液相合成（LPPS）等绿色技术，大幅提升收率、降低成本与溶剂消耗。创新开发酶促合成（EAPS）、连续流环肽工艺及 TAG 辅助 LPPS，实现长链、环肽与 PDC 高效制备。提供从发现到商业化的一体化 CRDMO 服务，覆盖 SPPS/LPPS/ 连续流全合成平台，配套 GMP 生产与分析质控，以低碳智能技术赋能多肽药物工业化升级。 嘉宾：四川多瑞药业有限公司，总经理，刘标 演讲主题：多肽原料药CMC研究与规模化生产 纪要：围绕 CTD 申报框架，明确 CMC 涵盖化学、生产、控制三大核心，覆盖工艺、质量、杂质、放大全链条。工艺对比固相、液相、发酵及固液融合法，基于 QbD 原则优化关键参数与中间体控制，强化过程分析。质量研究包含结构确证、标准制定与方法验证。重点管控肽类与非肽类杂质，开展杂质传递与稳定性研究。规模化生产聚焦传热、物料转运，通过 HAZOP 分析降低放大风险，为多肽药物从研发到商业化生产提供完整合规与技术支撑。 嘉宾：南京工业大学，教授，苏贤斌 演讲主题：多肽制造的第二曲线—从GLP‑1需求爆发到连续化与绿色制造 纪要：GLP-1 市场爆发推动多肽制造进入大工业时代，传统批式 SPPS 工艺面临高污染、高成本、合规受限瓶颈，1kg 多肽产生 13 吨废弃物，DMF 受限加剧行业转型压力。报告提出多肽制造第二曲线：以连续化、绿色化、平台化重构工艺，核心技术包括连续流合成、Tag-LPPS、OSN 膜分离、MCSGP 连续色谱，搭配绿色溶剂与 AI 控制。可使 PMI 下降 75%、收率提升、合规成本降低，已完成工业化验证。诺唯肽提供成套技术与设备，助力行业从扩产模式迈向高效低碳的新一代制造体系。 圆桌讨论 多肽药物产业化的 CMC 攻坚与创新破局 嘉宾： 诺泰生物， 多肽研发总监， 张宇睿 （主持人） 质肽生物，口服生产总监 , 吴伟 普洛药业， 首席技术官， 徐财丁 四川多瑞药业有限公司，总经理，刘标 普康生物， 首席技术官， 苗小明 嘉宾：N1 Life，CEO，臧晓羽 演讲主题：Peptide-Driven Precision Delivery: Unlocking New Era of Skin Health 纪要：针对皮肤屏障难穿透、递送不精准、全身毒性等痛点，打造 AbsoTide™、MetaTide™、ChARLS™ 三大技术平台，实现活性成分分层靶向递送，渗透效率提升 10 倍以上，全身暴露降低 98%，作用时长可达 48 小时。已布局脱发、色斑、痤疮、抗衰等管线，产品涵盖纳米分散体、溶液、冻干粉等形态，完成 INCI 与 FDA DMF 认证。依托多肽偶联、纳米包载与 AI 模拟技术，同步推进创新皮肤药物与高端功效护肤，构建医药 + 消费健康双落地路径。 嘉宾：浙江大学教授 & 杭州诺芙泰生物技术有限公司创始人，余红 演讲主题：GHRH类似物多肽临床应用探索 纪要：GHRH‑A 为 29 肽，通过 GPCR 通路发挥多效作用，安全性高、副作用小，优于 GLP‑1 类药物。其核心功效包括减脂增肌、改善糖尿病与脂肪肝、抗衰老延寿、保护心功能、促血管新生、加速伤口愈合、抗肿瘤、抗炎及神经保护。诺芙泰已完成修饰优化与动物验证，布局注射、口服、透皮等剂型，覆盖医药与医美。该赛道国内空白、适应症广、市场潜力千亿，拟推进 IND 与临床，打造下一代重磅多肽药物。 嘉宾：佩德生物， BD 负责人， 刘露露 演讲主题：镇痛多肽药物的开发 纪要：佩德生物依托动物毒液多肽源头创新开发镇痛新药，针对阿片类成瘾、NSAIDs 副作用等痛点，聚焦离子通道靶点（Nav1.7、Cav2.2）。公司建立超 1.3 亿条毒液多肽库与 AI 智能筛选平台，效率远超传统方法。核心管线 PD-DP-016 靶向三叉神经痛等慢性疼痛，采用新型毒素 Ca2a 与 LcTx-I，高选择性、无成瘾、可滴鼻 / 腹腔给药，安全性优于齐考诺肽与加巴喷丁。同时布局抗感染、肺纤维化、血栓等管线，以天然进化多肽为源头，打造高活性、低副作用的下一代差异化多肽药物。 嘉宾：苏州格兰科， 创始人， 陈锦辉 演讲主题：神经系统多肽药的现状、挑战和机遇 纪要：全球 CNS 疾病市场庞大，多肽药物因高特异性、低免疫原性成为重要方向，已上市 26 款、临床超 200 款，覆盖疼痛、神经退行性疾病等。核心挑战包括血脑屏障穿透难、稳定性差、半衰期短、临床转化低效，且缺乏生物标志物与高效递送系统。未来方向聚焦新靶点挖掘、AI 多肽设计、环化 / PEG 化改造、纳米制剂与透递技术创新，结合 PDC 等偶联形式，突破递送与成药瓶颈，开拓脑卒中、AD、帕金森等未满足需求领域。 嘉宾：胜普泽泰， 副总裁， 郭建 演讲主题：人工智能引导发现 CCR8 多肽抑制剂用于治疗特应性皮炎 纪要：本次会议全面展示多肽药物从创新发现、工艺升级到临床转化的全产业链突破，聚焦下一代新药方向与绿色智能制造。技术层面，AI 驱动多肽设计加速落地，胜普泽泰依托 Chemical 空间大数据开发全球首个 AI 设计 CCR8 多肽抑制剂 SP-TG02，外用治疗特应性皮炎已获批临床。工艺上，行业从传统批式生产转向连续化、绿色化、平台化，连续流合成、多柱色谱、有机溶剂纳滤等技术大幅降本减废；合成生物学与发酵技术实现长链多肽低成本规模化。产品方向，环肽、口服多肽、PDC 成为主流，GHRH 类似物、镇痛毒液多肽、神经系统多肽、胰岛素 / GLP-1 迭代产品管线丰富。配套服务完善，CDMO、纯化技术、抗体工具、CMC 合规体系成熟，支撑多肽药物在代谢、疼痛、皮肤、肿瘤、神经等领域快速产业化，行业进入高质量发展新阶段。 嘉宾：晶泰科技，多肽平台负责人&高级总监，张根卫 演讲主题：PepiX™：AI驱动的环肽一体化开发平台 纪要：晶泰科技推出PepiX™ AI 驱动环肽研发平台，整合 AI 设计、百万亿级实体库、高通量筛选与自动化合成，攻克环肽稳定性差、透膜难、周期长等痛点。平台兼具高亲和力、高稳定性、强透膜性优势，可快速开发高成药性环肽分子，1-2 个月发现 Hits、18 个月内交付 PCC。已落地五大案例：眼科大环肽、pM 级 RDC 核药配体、IDP 难成药靶点、血脑屏障穿透多肽、口服降糖减重环肽，均实现高效迭代与优异活性。平台赋能肿瘤、眼科、代谢、核药等领域，加速环肽新药从源头到临床的转化。 嘉宾：美华鼎昌，创始人，王传跃 演讲主题：多肽高端复杂制剂的研发及产业化 纪要：浙江美华鼎昌聚焦多肽高端复杂制剂，主攻微球长效注射剂研发与产业化，解决多肽半衰期短、稳定性差、依从性低等痛点。公司已建成 cGMP 微球产线，布局司美格鲁肽、替尔泊肽、奥曲肽、亮丙瑞林等重磅微球管线，覆盖糖尿病、减肥、肿瘤、抗感染等领域。核心产品司美格鲁肽微球实现月度给药，半衰期显著延长；多项产品进入临床申报阶段。平台攻克微球放大、无菌工艺、溶剂残留、质量控制等产业化难题，提供从研发到商业化的高端制剂解决方案，助力多肽药物长效化与价值升级。 嘉宾：苏州大学， 教授， 吴铎 演讲主题：基于新型喷雾制粒技术的多肽粉体产品研发 纪要：基于新型喷雾制粒技术的多肽粉体产品研发，聚焦解决多肽粉体流动性差、稳定性不足、分装不均等产业痛点。通过低温喷雾制粒与可控干燥工艺，实现多肽粉体粒径均一、流动性优异、低含水率，显著提升制剂加工与灌装效率。同时保护多肽活性，提升储存稳定性，适配注射用冻干粉、口服固体制剂等多种剂型，为多肽药物规模化生产提供高效、稳定、低成本的新型粉体制备方案。 嘉宾：中国科学院苏州纳米技术与纳米仿生研究所， 研究员， 朱毅敏 演讲主题：应用于肿瘤治疗的多肽药物递送体系研究 纪要：多肽药物具备高特异性、强穿透、低毒性优势，已在前列腺癌、神经内分泌肿瘤等领域广泛应用。团队重点开发两大递送系统：一是肿瘤细胞膜包裹的纳米载药系统，实现同源靶向与免疫逃逸，协同多肽与二甲双胍增强抗肿瘤免疫；二是AAV 病毒递送体系，将 PMI 多肽精准递送至胞内，阻断 P53-MDM2 结合治疗肝癌。两类系统均提升多肽稳定性、靶向性与疗效，为多肽攻克实体瘤与胞内靶点提供全新方案，推动肿瘤精准治疗。 Peptides 2026 展商风采 Peptides 2026 合作伙伴