100 项与 Liver-Targeted Factor Ix Gene Therapy (Intellia/Regeneron) 相关的临床结果
100 项与 Liver-Targeted Factor Ix Gene Therapy (Intellia/Regeneron) 相关的转化医学
100 项与 Liver-Targeted Factor Ix Gene Therapy (Intellia/Regeneron) 相关的专利(医药)
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项与 Liver-Targeted Factor Ix Gene Therapy (Intellia/Regeneron) 相关的新闻(医药)▎Armstrong2022年9月16日,Intellia Therapeutics宣布其第二款体内基因编辑疗法NTLA-2002,在治疗遗传性血管水中(HAE)的初步临床研究中取得积极数据。NTLA-002靶向KLKB1基因,阻断kallikrein的产生,进而减少Bradykinin,达到治疗HAE的目的。NTLA-002通过LNP进行体内递送。NTLA-002的1/2期临床设计如下,此次披露的为一期临床部分的数据。治疗后第8周,Kallikrein的水平显著下降,25mg剂量组下降幅度为65%,75mg剂量组下降幅度为92%。NTLA-002治疗显著减少了疾病发作频率。总结Intellia Therapeutics的开拓性研究表明,CRISPR体内基因编辑疗法有望成为一种全新的、安全有效的治疗形式,至少在肝靶向的2款基因编辑疗法初步临床中展现了这种潜力。期待Intellia的后续临床进展,也期待体内基因编辑疗法为更多疾病带来突破性的全新治疗选择。----------------------感兴趣的读者可以加入“医药笔记”知识星球。Armstrong技术全梳理系列GPRC5D靶点全梳理;CD40靶点全梳理;CD47靶点全梳理;补体靶向药物技术全梳理;补体药物:眼科治疗的重要方向;Claudin 6靶点全梳理;Claudin 18.2靶点全梳理;靶点冷暖,行业自知;中国大分子新药研发格局;被炮轰的“me too”;佐剂百年史;胰岛素百年传奇;CUSBEA:风雨四十载;中国新药研发的焦虑;中国生物医药企业的研发竞争;中国双抗竞争格局;中国ADC竞争格局;中国双抗技术全梳理;中国ADC技术全梳理;Ambrx技术全梳理;Vir Biotech技术全梳理;Immune-Onc技术全梳理;科济药业技术全梳理;恺佧生物技术全梳理;同宜医药技术全梳理;百奥赛图技术全梳理;腾盛博药技术全梳理;创胜集团技术全梳理;永泰生物技术全梳理;中国抗体技术全梳理;德琪医药技术全梳理;德琪医药技术全梳理2.0;和铂医药技术全梳理;荣昌生物技术全梳理;再鼎医药技术全梳理;药明生物技术全梳理;恒瑞医药技术全梳理;豪森药业技术全梳理;正大天晴技术全梳理;吉凯基因技术全梳理;基石药业技术全梳理;百济神州技术全梳理;百济神州技术全梳理第2版;信达生物技术全梳理;信达生物技术全梳理第2版;中山康方技术全梳理;复宏汉霖技术全梳理;先声药业技术全梳理;君实生物技术全梳理;嘉和生物技术全梳理;志道生物技术全梳理;道尔生物技术全梳理;尚健生物技术全梳理;康宁杰瑞技术全梳理;科望医药技术全梳理;科望医药技术全梳理2.0;岸迈生物技术全梳理;礼进生物技术全梳理;康桥资本技术全梳理;余国良的抗体药布局;荃信生物技术全梳理;安源医药技术全梳理;三生国健技术全梳理;仁会生物技术全梳理;乐普生物技术全梳理;同润生物技术全梳理;宜明昂科技术全梳理;派格生物技术全梳理;迈威生物技术全梳理;Momenta技术全梳理;NGM技术全梳理;普米斯生物技术全梳理;普米斯生物技术全梳理2.0;三叶草生物技术全梳理;贝达药业抗体药全梳理;泽璟制药抗体药全梳理;恒瑞医药抗体药全梳理;齐鲁制药抗体药全梳理;石药集团抗体药全梳理;豪森药业抗体药全梳理;华海药业抗体药全梳理;科伦药业抗体药全梳理;百奥泰技术全梳理;凡恩世技术全梳理。
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