更新于：2025-01-23

Liver-Targeted Factor Ix Gene Therapy (Intellia/Regeneron)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
liver-targeted factor IX gene therapy (Intellia/Regeneron)
靶点
factor IX
作用机制
factor IX刺激剂(凝血因子IX刺激剂)、基因转移
治疗领域
遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病
在研适应症
血友病B
非在研适应症-
原研机构
Intellia Therapeutics, Inc.Intellia Therapeutics, Inc.
在研机构
Intellia Therapeutics, Inc.Intellia Therapeutics, Inc.
非在研机构
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
血友病B临床1期
美国
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
-
血友病B临床前
美国
Intellia Therapeutics, Inc.Intellia Therapeutics, Inc.
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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