排名前五的靶点	数量

factor IX(凝血因子IX)	2
TIM3(甲型肝炎病毒细胞受体2)	1
LDHA(L-乳酸脱氢酶A链)	1
PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9)	1
KLKB1(血浆激肽释放酶)	1

关联

项与 Intellia Therapeutics, Inc. 相关的药物

Lonvoguran

靶点

KLKB1

作用机制

KLKB1抑制剂

在研机构

Intellia Therapeutics, Inc.

原研机构

Intellia Therapeutics, Inc.

在研适应症

遗传性血管性水肿

非在研适应症-

最高研发阶段临床3期

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

Nexiguran ziclumeran

靶点

TTR

作用机制

TTR抑制剂

在研机构

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. [+1]

原研机构

Intellia Therapeutics, Inc.

在研适应症

甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 [+2]

非在研适应症

转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性

最高研发阶段临床3期

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

NTLA-3001

靶点-

作用机制-

在研机构

Intellia Therapeutics, Inc.

原研机构

Intellia Therapeutics, Inc.

在研适应症

α1-抗胰蛋白酶缺乏症

非在研适应症-

最高研发阶段临床1/2期

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

项与 Intellia Therapeutics, Inc. 相关的临床试验

NCT06634420 / Recruiting临床3期

HAELO: a Phase 3, Multinational, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NTLA-2002 in Participants with Hereditary Angioedema (HAE)

This Phase 3 study aims to evaluate the efficacy and safety of NTLA-2002 compared to placebo in adult participants with HAE.

开始日期2024-10-01

申办/合作机构

Intellia Therapeutics, Inc.

NCT06622668 / Recruiting临床1/2期

Phase 1/2 Multicenter, Open-label Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NTLA-3001 in Participants with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)-Associated Lung Disease

This study will be conducted to evaluate the safety, tolerability, clinical activity, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of NTLA-3001 in adults with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) -associated lung disease

开始日期2024-10-01

申办/合作机构

Intellia Therapeutics, Inc.

NCT06379789 / Recruiting临床1/2期

A Two-Part Open-Label Study of REGV131-LNP1265, A CRISPR/Cas9 Based Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy in Participants With Hemophilia B

Participants in this study have a genetic mutation, specifically in the coagulation (blood clotting) Factor 9 gene that causes severe or moderately severe hemophilia B. This study is researching an experimental gene insertion therapy (the adding of a gene into your DNA) called REGV131-LNP1265, also called the "study drug". Gene insertion therapy aims to teach the body how to produce clotting factor long-term, without the need for factor replacement therapy.
The main aim of this study is to find a safe and well-tolerated dose of the study drug by checking the side effects that may happen from taking it.
The study is looking at several other research questions including:
* How much study drug is in the blood at different times
* Whether the body makes antibodies against parts of the study drug, which could make the drug less effective or could lead to side effects. Antibodies are proteins produced by the body's immune system in response to a foreign substance
* Whether the body makes antibodies against the clotting factor replacement therapy
* How quality of life is affected by hemophilia B and if it changes after taking study drug
* How joint health is affected by hemophilia B and if it changes after taking study drug
* How often visits are required for the emergency room, urgent care center, physician's office, hospital, telephone or online are required as a result of bleeding events, and if the frequency changes after taking study drug
* How often factor replacement therapy is needed, both on a regular basis for prevention of bleeding, and as needed to treat bleeding events (and it if changes after taking study drug)
* Whether there is a difference in 2 different methods for measuring Factor 9 activity in the blood

开始日期2024-09-11

申办/合作机构

Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

[+1]

100 项与 Intellia Therapeutics, Inc. 相关的临床结果

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项与 Intellia Therapeutics, Inc. 相关的文献（医药）

2024-04-01·Nucleic acid therapeutics

Simplified Oligonucleotide Phosphorus Deprotection Process with Reduced 3-(2-Cyanoethyl) Thymidine Impurities

Article

作者: Yang, Jing ; Zhou, Xuan ; Pickel, Thomas ; Delavari, Armin ; Zhang, Jiabao ; Zhang, William ; Fillon, Yannick ; Antia, Firoz ; Shi, Xianglin

Oligonucleotides have emerged as valuable new therapeutics. Presently, oligonucleotide manufacturing consists in a series of stepwise additions until the full-length product is obtained. Deprotection of the phosphorus backbone before cleavage and deprotection (C&D) by ammonolysis is necessary to control the 3-(2-cyanoethyl) thymidine (CNET) impurity. In this study, we demonstrate that the use of piperazine as a scavenger of acrylonitrile allows phosphorus deprotection and C&D to be combined in a single step. This reduces solvent consumption, processing time, and CNET levels. Additionally, we showed that substitution of piperazine for triethylamine in the phosphorus deprotection step of supported-synthesis leads to reduced reaction times and lower levels of CNET impurities.

2023-01-01·Frontiers in immunology

Epithelial ovarian cancer is infiltrated by activated effector T cells co-expressing CD39, PD-1, TIM-3, CD137 and interacting with cancer cells and myeloid cells.

Article

作者: Potenza, Alessia ; Tassi, Elena ; Candotti, Giorgio ; Trippitelli, Federica ; Mangili, Giorgia ; Scalisi, Fabiola ; Candiani, Massimo ; Taccagni, Gianluca ; Rabaiotti, Emanuela ; Bocciolone, Luca ; Doglioni, Claudio ; Sant'Angelo, Miriam ; Cangi, Maria Giulia ; Abbati, Danilo ; Manfredi, Francesco ; Redegalli, Miriam ; Bergamini, Alice ; Maffia, Maria Chiara ; Bonini, Chiara ; Wignall, Jessica ; Magliacane, Gilda ; Schultes, Birgit ; Balestrieri, Chiara ; Ruggiero, Eliana ; Cioffi, Raffaella ; Brunetto, Emanuela

Introduction:

Despite predicted efficacy, immunotherapy in epithelial ovarian cancer (EOC) has limited clinical benefit and the prognosis of patients remains poor. There is thus a strong need for better identifying local immune dynamics and immune-suppressive pathways limiting T-cell mediated anti-tumor immunity.

Methods:

In this observational study we analyzed by immunohistochemistry, gene expression profiling and flow cytometry the antigenic landscape and immune composition of 48 EOC specimens, with a focus on tumor-infiltrating lymphocytes (TILs).

Results:

Activated T cells showing features of partial exhaustion with a CD137⁺CD39⁺PD-1⁺TIM-3⁺CD45RA^-CD62L^-CD95⁺ surface profile were exclusively present in EOC specimens but not in corresponding peripheral blood or ascitic fluid, indicating that the tumor microenvironment might sustain this peculiar phenotype. Interestingly, while neoplastic cells expressed several tumor-associated antigens possibly able to stimulate tumor-specific TILs, macrophages provided both co-stimulatory and inhibitory signals and were more abundant in TILs-enriched specimens harboring the CD137⁺CD39⁺PD-1⁺TIM-3⁺CD45RA^-CD62L^-CD95⁺ signature.

Conclusion:

These data demonstrate that EOC is enriched in CD137⁺CD39⁺PD-1⁺TIM-3⁺CD45RA^-CD62L^-CD95⁺ T lymphocytes, a phenotype possibly modulated by antigen recognition on neoplastic cells and by a combination of inhibitory and co-stimulatory signals largely provided by infiltrating myeloid cells. Furthermore, we have identified immunosuppressive pathways potentially hampering local immunity which might be targeted by immunotherapeutic approaches.

2016-05-01·G3 (Bethesda, Md.)3区 · 生物学

Staufen Negatively Modulates MicroRNA Activity in Caenorhabditis elegans

3区 · 生物学

ArticleOA

作者: Veksler-Lublinsky, Isana ; Morrissey, David ; Ren, Zhiji ; Ambros, Victor

Abstract:

The double-stranded RNA-binding protein Staufen has been implicated in various posttranscriptional gene regulatory processes. Here, we demonstrate that the Caenorhabditis elegans homolog of Staufen, STAU-1, functionally interacts with microRNAs. Loss-of-function mutations of stau-1 significantly suppress phenotypes of let-7 family microRNA mutants, a hypomorphic allele of dicer, and a lsy-6 microRNA partial loss-of-function mutant. Furthermore, STAU-1 modulates the activity of lin-14, a target of lin-4 and let-7 family microRNAs, and this modulation is abolished when the 3′ untranslated region of lin-14 is removed. Deep sequencing of small RNA cDNA libraries reveals no dramatic change in the levels of microRNAs or other small RNA populations between wild-type and stau-1 mutants, with the exception of certain endogenous siRNAs in the WAGO pathway. The modulation of microRNA activity by STAU-1 does not seem to be associated with the previously reported enhanced exogenous RNAi (Eri) phenotype of stau-1 mutants, since eri-1 exhibits the opposite effect on microRNA activity. Altogether, our results suggest that STAU-1 negatively modulates microRNA activity downstream of microRNA biogenesis, possibly by competing with microRNAs for binding on the 3′ untranslated region of target mRNAs.

479

项与 Intellia Therapeutics, Inc. 相关的新闻（医药）

2024-11-03

·药明康德

28家创新药公司完成新一轮融资！

▎药明康德内容团队编辑根据药明康德内容部统计，截至2024年10月28日，今年10月全球生物医药领域共计完成175起融资活动，累计公开披露的融资总额已经超过了50亿美元。其中，有28家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，也包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者详细介绍其中9家获得大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2024年10月全球5000万美元以上融资事件盘点》 Triveni Bio：抗体药物研发公司 10月2日，Triveni Bio宣布完成1.15亿美元B轮融资，此轮融资将用于推动该公司管线药物的开发，包括它的主要候选药物TRIV-509，该药计划于2025年第一季度提交新药临床试验申请。此外，双特异性抗体项目TRIV-573也在持续推进中。Triveni Bio还将扩展其数据科学平台，以更精准的方式应对皮肤病及炎症性疾病，并加强其领导团队。本轮融资由Goldman Sachs Alternatives领投，新投资者富达（Fidelity Management & Research Company）和Deep Track Capital以及A轮投资者Atlas Venture、鱼鹰资管（Cormorant Asset Management）、奥博资本（OrbiMed）、Viking Global Investors和Invus也积极参与了本轮融资。 Triveni Bio是一家生物技术公司，通过融合人类遗传学、潜在“best-in-class”抗体设计和精准医学方法致力于功能性抗体药物的研发。公司先导抗体项目（TRIV-509）能靶向激肽释放酶5和7（KLK5/7），从而治疗特应性皮炎、哮喘、其他免疫学及炎症（I&I）适应症。公司的现任首席执行官是Vishal Patel博士，他曾担任Flagship Pioneering公司的投资组合战略与联盟主管，拥有与创业科学家和运营领导团队合作、指导科学和业务战略的丰富经验。 Resolution Therapeutics：巨噬细胞疗法开发公司 10月3日，Resolution Therapeutics宣布完成6350万英镑的B轮融资，此次融资由Syncona领投。融资所得资金主要将用于推进其在研主打项目巨噬细胞疗法RTX001进入1/2期临床试验，用于治疗终末期肝病患者。所得款项的其他用途包括投资公司的生产平台，和将其管线扩展到其他炎症和纤维化适应症，包括移植物抗宿主病（GVHD）和肺纤维化。 Resolution Therapeutics是一家处于临床阶段的生物医药公司，致力于发掘巨噬细胞疗法在治疗炎症和纤维化疾病方面的潜力。其主打项目RTX001是一款潜在“first-in-class”的工程化自体巨噬细胞疗法，旨在为终末期肝病患者提供更强的抗纤维化和抗炎作用。该疗法采用已知在巨噬细胞中表达的独特基因组合设计，以增强肝脏的再生能力，从而实现卓越的疗效和持久性。RTX001的临床开发项目目前包括两项临床研究。进行中的OPAL研究是一项多中心自然史研究，研究对象为因肝功能失代偿而首次住院的肝硬化患者。OPAL研究的目的是生成有关疾病进展轨迹的新数据，以作为EMERALD研究的对照组。1/2期EMERALD研究是一项RTX001在终末期肝病患者中的“first-in-human”开放标签研究，该试验的主要疗效终点为患者发生的临床事件。EMERALD研究已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的临床试验授权，预计将于2024年第四季度开始招募患者。公司的现任首席执行官是Amir Hefni博士，他在医药行业积累了丰富的经验，对药物研发、市场战略以及运营管理有着深刻的见解。在加入Resolution公司之前，他曾在多家知名药企担任重要职位，包括诺华（Novartis）、益普生（Ipsen）和百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）。 Judo Bio：小干扰RNA（siRNA）偶联药物研发公司 10月7日，Judo Bio公司宣布成立并在种子轮和A轮融资中成功筹集了1亿美元。融资所得资金将用于将公司的主导配体-siRNA共轭物项目推向临床，并进一步建立公司专有的STRIKE（选择性靶向RNA进入肾脏）平台。 Judo Bio公司主要由Atlas Venture创办并孵化，The Column Group也参与了种子轮融资。A轮融资于近期完成，由Atlas Venture、TCG和Droia Ventures共同领投，Digitalis Ventures、Euclidean Capital、Alexandria Venture Investments、YK Bioventures和其他未披露的基金参投。 Judo Bio是一家致力于向肾脏输送寡核苷酸药物的生物技术公司，其最初的管线项目是megalin-STRIKERs，该项目利用megalin受体家族选择性地向肾脏近端小管上皮细胞递送siRNA治疗药物。这些megalin-STRIKERs分子旨在沉默mRNA，从而减少特定的溶质载体蛋白（SLCs）。SLCs有助于维持循环物质的平衡，靶向SLCs是治疗各种系统性疾病的既定方法。公司现任首席执行官是Rajiv Patni博士。Patni博士在医药和生物技术行业中拥有25年的丰富经验。此前，他曾在医药公司和几家成功上市的生物技术公司担任首席医疗官等高级职位。在任职期间，Patni博士带领团队完成了药物批准、适应症扩展和收购等一系列工作。 City Therapeutics：RNAi疗法研发公司 10月8日，City Therapeutics正式亮相，并宣布完成由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元A轮融资。Fidelity Management & Research Company、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures和其他未披露的投资者也参与了本轮融资。 City Therapeutics致力于利用siRNA的新一代工程技术，建立一个强大和可持续的产品引擎，扩大基于RNAi的药物的治疗范围。公司将推进siRNA的设计、递送和靶向，以提高效力和特异性，更广泛地进入更多的组织类型，扩大在多个治疗领域的机会。当前，该公司正在建立一条创新RNAi疗法的管线，其主导项目预计将于2025年底或其前后进入临床开发阶段。 John Maraganore博士目前担任City Therapeutics的董事会执行主席，他也是该公司的联合创始人之一。在加入City Therapeutics之前，Maraganore博士曾在Alnylam Pharmaceuticals担任创始首席执行官和董事，领导该公司近20年。在他的领导下，Alnylam公司已发展成为一个全球领先的RNAi药物公司，成功实现了五种RNAi药物的全球批准和商业化。在Alnylam公司之前，Maraganore博士还在多家医药公司担任过高级领导职务，积累了丰富的行业经验和管理能力。 Purespring Therapeutics：肾病基因治疗研发公司 10月9日，Purespring Therapeutics宣布完成1.05亿美元的B轮融资，所募集的资金将用于推进其基于腺相关病毒（AVV）的基因疗法产品管线以治疗肾脏疾病，包括启动针对IgA肾病（IgAN）的1/2期临床试验。本轮超额认购由Sofinnova Partners领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital和创始投资者Syncona Limited也参与其中。 Purespring Therapeutics是一家致力于改变肾脏疾病治疗方法的基因治疗先驱公司，公司目前正在通过其专有的AAV基因治疗平台开发一系列治疗肾脏疾病的项目，其中包括针对IgAN和其他补体介导的肾脏疾病开发的项目PS-002、针对肾病综合征的项目以及一个未公开的肾小球肾病项目。新闻稿指出，该公司是首个利用AAV基因疗法，在肾病模型中成功直接靶向足细胞（podocyte）的公司。足细胞在约60%的肾病中受到影响，该公司的技术平台能够将转基因高效特异性递送到足细胞中，为多种肾病提供了一种具有差异性的治疗模式。 Julian Hanak先生是Purespring Therapeutics的首席执行官，拥有超过25年的生物技术和生物医药领域经验。他曾在许多医药公司担任高级领导职务，积累了丰富的基因治疗药物开发、生产和业务拓展经验。 CAMP4 Therapeutics：寡核苷酸药物研发公司 10月10日，CAMP4 Therapeutics宣布登陆纳斯达克，预计通过此次公开募股将获得约7500万美元的总收益。 CAMP4 Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在利用可编程反义寡核苷酸（ASO）药物扩增mRNA，来治疗相关疾病。该公司专有的RAP平台能够定位调节RNA（regRNA）并生成治疗候选药物，旨在靶向与单倍体不足和隐性部分功能丧失病症相关基因相关的regRNA，治疗代谢和中枢系统相关疾病。目前，CAMP4 Therapeutics的产品管线包括针对尿素循环障碍的ASO药物CMP-CPS-001和针对SYNGAP1相关疾病的CMP-SYNGAP。此外，公司还拥有多个处于早期开发和发现阶段的项目，涵盖代谢性中枢神经系统疾病和心血管疾病。 CMP-CPS-001目前正在健康志愿者中进行1期临床试验评估。今年9月，该药物获得了美国FDA的孤儿药资格认定，此前还获得了罕见儿科疾病资格。另一个项目CMP-SYNGAP目前正在进行临床前开发，旨在治疗与SYNGAP1基因突变相关的一组中枢神经系统疾病。 Josh Mandel-Brehm先生是CAMP4 Therapeutics的总裁兼首席执行官，他拥有深厚的行业经验和卓越的领导能力。在加入CAMP4 Therapeutics之前，他在Polaris Partners担任创业合伙人，他的职业生涯还包括在多家生物技术公司担任关键的业务拓展和运营领导角色。在渤健（Biogen）工作期间，Mandel-Brehm先生在业务发展部门担任要职，负责领导和执行多项战略性活动和交易。在加入渤健之前，他在Genzyme公司罕见病业务部门的业务开发组工作。Mandel-Brehm先生的丰富经验和在生物技术行业的成功记录，使他成为CAMP4 Therapeutics的掌舵人。 AvenCell Therapeutics：CAR-T细胞疗法研发公司 10月22日，AvenCell Therapeutics宣布完成1.12亿美元的B轮融资。本轮融资由生命科学投资机构Novo Holdings领投，新投资者F-Prime Capital、Eight Roads Ventures Japan、Piper Heartland Healthcare Capital和NYBC Ventures参与了此次融资，创始投资者Blackstone Life Sciences也参与该轮融资。此次融资所获得的资金将用于继续验证AvenCell的专有可控通用CAR-T细胞疗法平台，该平台产生的CAR-T细胞即使在患者接受治疗后也可以快速“关闭”和“打开”。与传统细胞疗法相比，该通用平台旨在更安全、更有效地治疗多种血液系统恶性肿瘤。 AvenCell Therapeutics是一家专注于推进可控的自体和异体CAR-T细胞疗法的公司。目前，AvenCell的临床管线包括一种高度差异化的自体CAR-T细胞疗法AVC-101，和一种通过CRISPR改造的异体CAR-T细胞疗法AVC-201，这两种管线均靶向急性髓系白血病（AML）细胞上常见的CD123抗原。进行中的试验正在研究这两种在研疗法用于治疗复发/难治性AML的作用，这种疾病具有很高的未竟医疗需求，且患者的治疗选择非常有限。AVC-101和AVC-201已在早期临床试验中显示出令人鼓舞的安全性和疗效。此外，AvenCell有多个管线候选药物将在未来两年进入临床阶段。 Andrew Schiermeier博士目前担任AvenCell公司首席执行官，他拥有超过二十年的生物技术和医药行业高管经验，涵盖了从管理初创公司运营到指导全球品牌战略扩张。他曾在Intellia Therapeutics担任五年领导职务，在此之前，他在德国默克（Merck KGaA）担任高级副总裁兼肿瘤学业务全球负责人，负责重建肿瘤学产品线并推动Erbitux的适应症扩展、以及全球首款商业化血液活检产品的开发上市。他还曾任Aura Biosciences、Medicine in Need Corporation（MEND）和Lantibio等公司的高管职位，积累了丰富的战略规划和执行经验。 Be Biopharma：B细胞药物开发公司 10月22日，Be Biopharma宣布已完成8200万美元的融资，此轮融资得到了多家风险投资公司和医药公司的支持，包括ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、百时美施贵宝和武田创投。获得资金将用于实现该公司主打项目BE-101的临床概念验证，并推进BE-102的开发。 Be Biopharma是一家致力于发现和开发工程B细胞药物（BCMs）的公司，拥有一个强大且高效的B细胞药物平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。该公司管线中包含两个主要项目：用于治疗血友病B的BE-101，以及用于治疗低磷酸酶症（HPP）的BE-102。目前，BE-101已进入临床试验阶段。 Joanne Smith-Farrell博士现任Be Biopharma首席执行官，她拥有深厚的医药行业高级管理经验。在加入Be Biopharma之前，她在bluebird bio担任要职，包括首席运营官和肿瘤学业务部主管，并在辉瑞（Pfizer）、德国默克等知名药企担任高级管理职位。 Alpha-9 Oncology：癌症放射性药物研发公司 10月23日，Alpha-9 Oncology宣布成功完成超额认购的1.75亿美元C轮融资，以支持其研发管线的推进。此次C轮融资将用于支持临床阶段候选疗法的人体研究，并推动发现阶段候选药物进入临床开发。此外，还将用于扩大公司的研发能力，并持续投资于化学、生产与控制（CMC）和供应链。此次融资由Lightspeed Venture Partners和Ascenta Capital领投。除现有投资者Frazier Life Sciences、Longitude Capital、Nextech Invest、BVF Partners和Samsara BioCapital之外，General Catalyst、a16z Bio + Health、RA Capital Management、Janus Henderson Investors、Delos Capital、Digitalis Ventures、Lumira Ventures和abrdn等新投资者也参与其中。 Alpha-9 Oncology是一家处于临床阶段的公司，致力于开发放射性药物，以切实改善癌症患者的治疗。该公司拥有一套独特的结合子、连接子、螯合剂和放射性同位素技术，这些元素在放射性药物开发中都起到关键作用。Alpha-9 Oncology对每种放射性药物的每个组成部分都进行了优化，以确保药物的选择性、稳定性和有效的载荷递送。目前，Alpha-9 Oncology已建立了一个多元化的临床期和发现阶段研发管线，涵盖经过验证的靶点和创新靶点。 David Hirsch博士目前担任公司的首席执行官。在加入Alpha-9之前，他在Longitude Capital担任风险合伙人，期间他在10多家生物技术公司的董事会任职，为这些公司的发展战略和运营决策提供了指导和支持。此前，Hirsch博士在Pequot Ventures担任过副总裁。这些经历为他积累了丰富的行业知识和管理经验。限于篇幅，本文无法对所有公司进行介绍，若欲获取完整公司信息，请扫描或长按以下二维码，申请获取《2024年10月全球5000万美元以上融资事件盘点》。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2024年10月全球5000万美元以上融资事件盘点》 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] 各公司官网免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法

2024-10-31

·医药魔方Pro

里程碑！体内CRISPR基因编辑疗法II期临床结果积极，高剂量组73%患者“完全缓解”

近日，由诺奖得主Jennifer Doudna联合创办的基因编辑公司Intellia Therapeutics宣布了其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002针对遗传性血管性水肿（HAE）患者的I/II期临床的II期研究获得积极数据。数据表明，NTLA-2002具有通过一次注射消除HAE的潜力。相关研究结果同一天发表在顶级医学期刊NEJM杂志上。 HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是在身体的各个器官和组织中发生严重、反复发生的和不可预测的炎症发作。据估计，每5万人中就有一人受到HAE的影响。已批准的HAE疗法能够减少但通常不能消除所有血管性水肿发作，并且需要长期给药，导致严重的治疗负担和对HAE患者生活质量的重大影响。激肽释放酶（kallikrein）是一种临床验证的预防治疗HAE发作的靶点。NTLA-2002靶向kallikrein B1 (KLKB1)基因，该基因编码激肽释放酶的前体蛋白prekallikrein。 NTLA-2002的II期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估NTLA-2002的疗效、安全性、药效学和药代动力学特征。研究共招募了27名参与者，这些参与者被分配到NTLA-2002 25 mg（n=10）、NTLA-2002 50 mg（n=11）或安慰剂组(n=6)。分析的数据截止日期为2024年4月4日，当时第25例患者完成了16周的主要观察期。在主要观察期间内，单剂NTLA-2002导致发作率大幅下降。相对于安慰剂，NTLA-2002 25 mg组和NTLA-2002 50 mg组在第1-6周的平均月发作率分别降低了75%和77%，在第5-16周的平均月发作率分别降低了80%和81%。在NTLA-2002 50 mg组中，11例患者中有8例在单剂NTLA-2002给药后实现完全缓解，在16周的主要观察期内没有发作；这8名患者在最近的随访中（中位8个月）持续无发作，不需要后续治疗。相比之下，25 mg组的10名患者中有4名患者完全缓解，而安慰剂组0名患者完全缓解。此外，在第16周时，50 mg组的患者激肽释放酶水平下降幅度更大，较基线平均下降了86%，而25 mg组较基线平均下降55%。安全性方面，在两种剂量水平下，NTLA-2002耐受性良好。最常见的不良事件（AE）是头痛、疲劳和鼻咽炎。没有严重的AE，所有AE都是1级或2级。基于这些结果，Intellia选择50 mg用于全球关键III期HAELO研究（NCT06634420）的评估，该研究正在积极筛选患者。 “II期数据表明，在一次性输注NTLA-2002后，50 mg组的大多数患者经历了完全缓解(没有再发作，不需要进一步治疗)，与长期的I期数据一致。这些积极的NTLA-2002 II期结果非常令人鼓舞，强调了我们的体内CRISPR基因编辑疗法实现功能性治愈的巨大潜力。”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士说道。这项II期研究的首席研究员Danny Cohn博士表示：“我乐观地认为，NTLA-2002将改变治疗HAE的方式，并结束终身慢性治疗的需要。” 备注：文中图片均来自NEJM。参考资料： [1]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-presents-positive-results-phase-2-study-ntla-2002 [2]https://www.intelliatx.com/about/ [3]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2405734 推荐阅读 David Baker最新Nature！这次竟与LYTAC有关超前布局AI赛道！AI制药明星公司“押中”三大诺奖领域 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

基因疗法临床结果临床2期临床3期

2024-10-31

·GlobeNewswire-Health Care

Intellia Therapeutics Announces Two Upcoming Investor Events in November 2024

Third quarter 2024 financial results – November 7, at 8 a.m. ETNew clinical data from the Phase 1 study of nexiguran ziclumeran (nex-z) for the treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis – November 16, at 11 a.m. CT / 12 p.m. ET CAMBRIDGE, Mass., Oct. 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced it will be hosting two virtual investor events in November. Third Quarter 2024 Earnings – November 7, at 8 a.m. ETIntellia will present its third quarter 2024 financial results and operational highlights. To join the call, U.S. callers should dial 1-833-316-0545 and international callers should dial 1-412-317-5726 approximately five minutes before the call. All participants should ask to be connected to the Intellia Therapeutics conference call.Please visit this link for a simultaneous live webcast of the call. Clinical Data Update from Phase 1 Study of nex-z – November 16, at 11 a.m. CT / 12 p.m. ET Intellia will also host an investor webcast to review new data from the ongoing Phase 1 study of nexiguran ziclumeran (nex-z, also known as NTLA-2001), following a late-breaking oral presentation at the 2024 American Heart Association (AHA) Scientific Sessions, taking place November 16-18 in Chicago, Illinois. Nex-z is an investigational in vivo CRISPR-based gene editing therapy designed to be a single-dose treatment for transthyretin (ATTR) amyloidosis. Intellia leads development and commercialization of nex-z as part of a multi-target discovery, development and commercialization collaboration with Regeneron. To join the webcast, please visit this link, or the Events and Presentations page of the Investors & Media section of the company’s website at www.intelliatx.com. A replay of the events will be available through the Events and Presentations page of the Investors & Media section on Intellia’s website at www.intelliatx.com for at least 30 days following the event. About Intellia Therapeutics Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) is a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies. The company’s in vivo programs use CRISPR to enable precise editing of disease-causing genes directly inside the human body. Intellia’s ex vivo programs use CRISPR to engineer human cells outside the body for the treatment of cancer and autoimmune diseases. Intellia’s deep scientific, technical and clinical development experience, along with its people, is helping set the standard for a new class of medicine. To harness the full potential of gene editing, Intellia continues to expand the capabilities of its CRISPR-based platform with novel editing and delivery technologies. Learn more at intelliatx.com and follow us @intelliatx. Intellia Contacts: Investors:Lina LiSenior Director, Investor Relations and Corporate Communicationslina.li@intelliatx.com Media:Matt CrensonTen Bridge Communications+1-917-640-7930media@intelliatx.commcrenson@tenbridgecommunications.com This press release was published by a CLEAR® Verified individual.

临床1期财报基因疗法AHA会议

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管线布局

2024年12月18日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

药物发现

临床前

临床2期

临床3期

其他

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当前项目

药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

Nexiguran ziclumeran ( TTR )	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病更多	临床3期
Lonvoguran ( KLKB1 )	遗传性血管性水肿更多	临床3期
NTLA-3001	α1-抗胰蛋白酶缺乏症更多	临床1/2期
Hemophilia A Program (Intellia Therapeutics, Inc.)	血友病A 更多	临床前
Hemophilia B Program (Intellia Therapeutics, Inc.) ( factor IX )	血友病B 更多	临床前