An Open-label, Multi-center, Single-arm Phase 1/2 Study to Assess Tolerability, Safety and Efficacy of CRC01 in Adult Patients With Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma

This is a multi-center, phase I/II study to determine the efficacy and safety of CRC01 in adult patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

开始日期2021-03-02

申办/合作机构

Curocell, Inc.

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2023-06-01·HEMATOLOGICAL ONCOLOGY

PHASE 2 STUDY OF ANBAL‐CEL, NOVEL ANTI‐CD19 CAR‐T THERAPY WITH DUAL SILENCING OF PD‐1 AND TIGIT IN RELAPSED OR REFRACTORY LARGE B CELL LYMPHOMA ‐ INTERIM ANALYSIS RESULT

Article

作者: Jung, J. ; Yoon, S. E. ; Lee, H. ; Yoon, S. ; Kim, J. ; Kim, S. J. ; Koh, Y. ; Kim, W. ; Eom, H. ; Yoon, D. H. ; Yang, D. ; Cho, H.

2021-06-01·The Lancet. Oncology1区 · 医学

Trastuzumab deruxtecan (DS-8201) in patients with HER2-expressing metastatic colorectal cancer (DESTINY-CRC01): a multicentre, open-label, phase 2 trial

1区 · 医学

Article

作者: Kanwal Raghav ; Fortunato Ciardiello ; Eriko Yamamoto ; Javier Rodriguez ; Tomohiro Nishina ; Kensei Yamaguchi ; Destiny-Crc investigators ; Fotios Loupakis ; Javad Shahidi ; Hisato Kawakami ; Toshiki Masuishi ; Ki Chung ; Andrea Sartore-Bianchi ; Yoshito Komatsu ; Maria Di Bartolomeo ; Yasuyuki Okuda ; Elena Elez ; Axel Grothey ; Marwan Fakih ; Taito Esaki ; Salvatore Siena ; Takayuki Yoshino ; Kapil Saxena ; Zev Wainberg ; Emarjola Bako

BACKGROUND:

HER2 amplification has been identified in 2-3% of patients with colorectal cancer, although there are currently no approved HER2-targeted therapies for colorectal cancer. We aimed to study the antitumour activity and safety of trastuzumab deruxtecan (an antibody-drug conjugate of humanised anti-HER2 antibody with topoisomerase I inhibitor payloads) in patients with HER2-expressing metastatic colorectal cancer.

METHODS:

DESTINY-CRC01 is an open-label, phase 2 study that recruited patients from 25 clinics and hospitals in Italy, Japan, Spain, the UK, and the USA. Eligible patients had centrally confirmed HER2-expressing metastatic colorectal cancer that had progressed on two or more previous regimens (HER2-targeted therapies other than trastuzumab deruxtecan permitted), were aged 18 years or older (≥20 years in Japan), had an Eastern Cooperative Oncology Group score of 0 or 1, and had RAS and BRAF^V600E wild-type tumours. Patients were enrolled into one of three cohorts by HER2 expression level: cohort A (HER2-positive, immunohistochemistry [IHC] 3+ or IHC2+ and in-situ hybridisation [ISH]-positive), cohort B (IHC2+ and ISH-negative), or cohort C (IHC1+). Patients received 6·4 mg/kg trastuzumab deruxtecan intravenously every 3 weeks until disease progression, unacceptable adverse events, withdrawal of consent, or death. The primary endpoint was confirmed objective response rate in cohort A by independent central review which was assessed in the full analysis set and safety was assessed in the safety analysis set. Both the full analysis set and the safety analysis set included all patients who received one or more doses of trastuzumab deruxtecan. This ongoing trial is registered with ClinicalTrials.gov, number NCT03384940.

FINDINGS:

Between Feb 23, 2018, and July 3, 2019, 78 patients were enrolled in the study (53 in cohort A, seven in cohort B, and 18 in cohort C), all of whom received at least one dose of study drug. For the 53 (68%) patients with HER2-positive tumours (cohort A), a confirmed objective response was reported in 24 (45·3%, 95% CI 31·6-59·6) patients after a median follow-up of 27·1 weeks (IQR 19·3-40·1). Grade 3 or worse treatment-emergent adverse events that occurred in at least 10% of all participants were decreased neutrophil count (17 [22%] of 78) and anaemia (11 [14%]). Five patients (6%) had adjudicated interstitial lung disease or pneumonitis (two grade 2; one grade 3; two grade 5, the only treatment-related deaths).

INTERPRETATION:

Trastuzumab deruxtecan showed promising and durable activity in HER2-positive metastatic colorectal cancer refractory to standard treatment, with a safety profile consistent with that reported in previous trastuzumab deruxtecan trials. Interstitial lung disease and pneumonitis are important risks requiring careful monitoring and prompt intervention.

FUNDING:

Daiichi Sankyo.

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2024-07-19

·药智网

当CAR-T慢慢成为主流疗法

又一家专注CAR-T疗法的biotech掀起热度。近日，原启生物宣布，美国FDA已授予公司靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液OriCAR-017快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。前有传奇生物并购消息满天飞，后有原启生物OriCAR-017商业化进程加快，CAR-T疗法的普及程度，正在悄然加快。何方神圣？原启生物原名原能医学，成立于2015年，2019年进入大众视野。那一年，原能医学获得了启明创投将近亿元的pre-A轮融资。随后在2020年，原启生物完成了沂景资本、张科创投领投的A轮融资；一直到2023年，原启生物已经融到了B＋轮，领投方也从上海本地的知名VC到外资风投机构。该公司目前知名管线主要是两条：Ori-C101和OriCAR-017。图1 原启生物管线图片来源：原启生物官网 2021年，它的核心管线Ori-C101登陆ASCO，获得公开发表，是一个重要的里程碑。Ori-C101是一款靶向GPC3的肝癌适应症药物，也是其CAR-T疗法的得意之作。GPC3在肝癌细胞表面是过度表达的，根据相关研究，GPC3在超过70%的肝细胞癌中高表达，并且其表达水平随着HCC恶性程度的增加而升高，因此其可以作为肝癌药物的理想靶点而存在。而这个靶点也不止CAR-T一种疗法在卷，乐普生物和智康弘义的巴靶点GPC3的ADC药物皆已申报临床。 Ori-C101作为CAR-T疗法治疗肝癌，算是HCC领域的重大突破。根据其初步临床研究数据，在10例可评估受试者中，6例达到部分缓解（PR），3例达到疾病稳定（SD），1例疾病进展（PD），达到了60%客观缓解率，90%疾病控制率。在14例安全性可评估受试者中，仅4例出现了细胞因子释放综合征（CRS）等级3，其余均为1-2级CRS，并且未见神经毒性和剂量限制性毒性。目前，Ori-C101正在进行Ib/II期临床试验，受试者至少进行了二线治疗。 OriCAR-017则是该公司另一款主打产品。虽然与传奇生物的Carvykti适应症以及疗法相同，但靶点并不相同，Carvykti的靶点为BCMA，而OriCAR-017的靶点为GPRC5D。它是中国首个、全球第二个靶向GPRC5D治疗复发难治多发性骨髓瘤的CAR-T产品。该药的临床研究数据在2022年的ASCO年会和2022年的EHA年会进行了口头报告，根据ACSO公布的临床I期结果，10名患者全部对OriCAR-017治疗反应良好。总体的客观缓解率（ORR）为100%，严格完全缓解率（sCR）为80%，非常好的部分缓解率（VGPR）为20%。此外，所有患者在第28天均达到了100%的微小残留病灶阴性率。此外，此次临床的中位缓解持续时间（DOR）为10.43个月，中位无进展生存期（PFS）为11.37个月。该药的安全性非常不错，仅有一名患者出现二级细胞因子释放综合征（CRS），其余全为一级CRS。目前该药已于中美双地开展临床研究。两条核心管线之外，其余管线均处于临床前阶段，而治疗实体瘤的各管线也暂时没有确认具体的适应症。国内CAR-T单品梳理 CAR-T作为新兴疗法，拥有值得肯定的疗效，也受到许多争议比如严重不良反应，此外，成本昂贵也是其显著的特点。但也正是因为昂贵，给了该药市场非常可观的复合增长率，根据Frost&Sullivan预测，2024年全球CAR-T市场将达到约66亿美元（2019年~2024年的复合年增长率为55.0%）；2030年将达至218亿美元（2024年~2030年的复合年增长率为22.1%）。国内最负盛名的CAR-T疗法代表，自然是传奇生物，以及它的代表单品——Carvykti。该药自从liscense out后，强生也一直给它进行背书和商业推广，给它的销售额峰值为50亿美金。该药目前在适应症拓展上也不负众望，不断向前线治疗推进。今年2月，该药在欧洲获批二线治疗；4月，FDA批准其用于二线治疗。很有意思的是，Carvykti目前并没有在中国获批。目前国内获批的CAR-T疗法药物有5款，分别是：复星凯特旗下的阿基仑赛注射液、药明巨诺旗下的瑞基奥仑赛注射液、信达生物与驯鹿生物合作研发的伊基奥仑赛注射液、合源生物旗下的纳基奥仑赛注射液及科济药业研发的泽沃基奥仑注射液。表1 中国CAR-T获批上市药物数据来源：据公开资料整理如表格所示，目前上市的药物适应症皆为血液瘤或白血病，靶点为CD19或BCMA，这也是CAR-T疗法面临的局限性之一。价格方面，阿基仑赛是我国第一个获批的CAR-T疗法药物，原研方为吉利德。吉利德财报显示，2023年其总销售额达到15亿美元。该药在中国的售价为120万元，而后期上市的药物，例如合源生物的纳基奥仑赛已经把价格打到了百万以下，为99.9万元。不过科济药业的新药泽沃基奥仑赛依然较高，为115万元左右。拓展适应症上，已经上市的药物正在积极向自身免疫病适应症拓展，例如信达和驯鹿合研的伊基奥仑赛，今年1月获得了肌无力适应症的临床试验批准。但靶向CD19的药物由于靶点原因，很难取得B细胞疾病以外的突破。从血液瘤到实体瘤的飞跃在已经商业化的CAR-T药物中，靶点主要是BCMA和CD19，后者由于靶点原因拓展适应症较为困难，前者还有自身免疫疾病的想象空间。不过，CAR-T药物，大家更关注的是从血液瘤到实体瘤的突破。其中非常典型的，自然是上文提到的原启生物的Ori-C101治疗肝癌。而相比原启生物，科济药业的CT011起源更早：2017年12月28日，该药获得了国家药监局的IND许可，为GPC3靶向CAR-T候选产品中全球首个IND，不过目前该管线尚未突破I期试验阶段。 Claudin18.2是CAR-T在实体瘤领域炙手可热的靶点，该靶点针对的适应症则是经典的消化道癌症：胃癌，胰腺癌等。代表产品则是科济药业的CT041，目前该药已经进入了临床II期阶段。间皮素也是目前实体瘤领域正在研发的新兴靶点。间皮素是一种肿瘤相关抗原，在上皮样间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、胆管癌和胃癌等多种恶性肿瘤细胞上过表达，而在大多数正常组织中几乎没有表达。不过，目前该靶点的管线近两年并未看到巨大突破。而此外，一些比较经典的靶点上，例如肺癌的EGFR，前列腺癌的PSMA上，CAR-T疗法也均有涉及。 CAR-T成为主流疗法值得期待。参考来源：原启生物官网、科济药业官网声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是昨天最受欢迎的文章哦

免疫疗法细胞疗法ASCO会议临床1期临床结果

2024-05-16

·医药笔记

吉利德/Arcellx：新一代BCMA CAR-T启动三期临床

▎Armstrong2024年5月14日，吉利德、Arcellx在Clinicaltrials.gov网站上注册了Anitocabtagene Autoleucel治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的三期临床试验。该三期临床将于今年10月启动，计划入组450例复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，预计2028年初步完成。5月9日，Arcellx公布了该三期临床iMMagine-3的实验设计方案，450例患者随机1:1分组接受Anito-cel治疗或者标准治疗方案。Anito-cel采用了差异化设计，BCMA结合段采用D-domain，大小仅8kDa，转染效率更高、稳定性更好。D-domian源于从头设计的α-螺旋束，仅有scFv三分之一的大小，没有二硫键也没有糖基化修饰，非常适合用来作为CAR-T的抗原结合域。与强生/传奇的Carvykti相比，Anito-cel的转染效率更高，可以采用更低的总细胞剂量。与吉利德的合作，可以采用Kite的先进生产工艺。Anito-cel后线治疗的关键临床iMMagine-1正在进行中，预计今年底前公布最新数据。此次启动的为前先治疗的三期验证临床试验。Anito-cel此前一期临床入组的是更为高危的患者人群。一期临床两个剂量组，共治疗38例患者。Anito-cel一期临床的ORR为100%，其中sCR/CR为76%，对于高危患者仍保持高度有效性。考虑到Anito-cel的患者更加高危，其疗效数据横向对比来看极具竞争力。平均随访26.5个月，Anito-cel的mPFS尚未达到。Anito-cel具有成为BIC的潜力。对于更差预后因素的EMD（髓外病变），Anito-cel的优势更加明显，mPFS超过同类产品1倍以上。Anito-cel的安全性数据如下。总结强生/传奇的Carvykti为目前最好的BCMA CAR-T，已经向前拓展到二线治疗，2023年销售5亿美元，今年一季度销售额1.57亿美元。Anitol-cel正在进行关键临床，从目前的数据来看，可能成为BCMA CAR-T赛道一个强有力的竞争者。Armstrong技术全梳理系列GPRC5D靶点全梳理；CD40靶点全梳理；CD47靶点全梳理；补体靶向药物技术全梳理；补体药物：眼科治疗的重要方向；Claudin 6靶点全梳理；Claudin 18.2靶点全梳理；靶点冷暖，行业自知；中国大分子新药研发格局；被炮轰的“me too”；佐剂百年史；胰岛素百年传奇；CUSBEA：风雨四十载；中国新药研发的焦虑；中国生物医药企业的研发竞争；中国双抗竞争格局；中国ADC竞争格局；中国双抗技术全梳理；中国ADC技术全梳理；Ambrx技术全梳理；Vir Biotech技术全梳理；Immune-Onc技术全梳理；亘喜生物技术全梳理；康哲药业技术全梳理；科济药业技术全梳理；恺佧生物技术全梳理；同宜医药技术全梳理；百奥赛图技术全梳理；腾盛博药技术全梳理；创胜集团技术全梳理；永泰生物技术全梳理；中国抗体技术全梳理；德琪医药技术全梳理；德琪医药技术全梳理2.0；和铂医药技术全梳理；荣昌生物技术全梳理；再鼎医药技术全梳理；药明生物技术全梳理；恒瑞医药技术全梳理；豪森药业技术全梳理；正大天晴技术全梳理；吉凯基因技术全梳理；基石药业技术全梳理；百济神州技术全梳理；百济神州技术全梳理第2版；信达生物技术全梳理；信达生物技术全梳理第2版；中山康方技术全梳理；复宏汉霖技术全梳理；先声药业技术全梳理；君实生物技术全梳理；嘉和生物技术全梳理；志道生物技术全梳理；道尔生物技术全梳理；尚健生物技术全梳理；康宁杰瑞技术全梳理；科望医药技术全梳理；科望医药技术全梳理2.0；岸迈生物技术全梳理；礼进生物技术全梳理；康桥资本技术全梳理；余国良的抗体药布局；荃信生物技术全梳理；安源医药技术全梳理；三生国健技术全梳理；仁会生物技术全梳理；乐普生物技术全梳理；同润生物技术全梳理；宜明昂科技术全梳理；派格生物技术全梳理；迈威生物技术全梳理；Momenta技术全梳理；NGM技术全梳理；普米斯生物技术全梳理；普米斯生物技术全梳理2.0；三叶草生物技术全梳理；贝达药业抗体药全梳理；泽璟制药抗体药全梳理；恒瑞医药抗体药全梳理；齐鲁制药抗体药全梳理；石药集团抗体药全梳理；豪森药业抗体药全梳理；华海药业抗体药全梳理；科伦药业抗体药全梳理；百奥泰技术全梳理；凡恩世技术全梳理。

细胞疗法免疫疗法抗体药物偶联物临床3期引进/卖出

2023-12-18

·药明康德

GLP-1基因疗法减重27%，缓解率达100%的CAR-T疗法

近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。其中：CAR-T疗法不但在治疗多发性骨髓瘤的临床试验中达到100%的总缓解率，在治疗自身免疫疾病的临床试验中也让所有患者症状达到持续缓解。基于GLP-1受体激动剂的基因疗法在动物实验中将体重降低27%，带来无需长期接受治疗就可维持减重的希望。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 ◇德国埃尔兰根大学医院（University Hospital Erlangen）研究人员在2023美国血液学会（ASH）年会上，公布了靶向CD19的CAR-T疗法治疗自身免疫性疾病患者的研究结果。该试验入组系统性红斑狼疮（SLE）、特发性炎性肌炎（IIM）和系统性硬化症（SSc）难治性患者，这些患者有活动性器官受累的迹象、经历多种免疫调节疗法失败且其疾病严重、有立即危及生命的可能。共有15例患者（8例SLE、4例SSc和3例IIM）接受了CAR-T细胞单次输注治疗。分析显示，所有8名SLE患者在3个月后均达到完全缓解，并自此维持SLE疾病活动指数（SLEDAI）为0。3/3的IIM患者在3个月后体内肌酸肌酶（CK）水平呈现显著改善和正常化，且这一情况仍在持续中。在4名SSc患者中，根据欧洲抗风湿病联盟（EULAR）标准，3名随访时间超过3个月患者的疾病活动性降低了4.3。所有15例患者均完全停止使用免疫抑制药物。◇Arcellx公布了旗下细胞疗法CART-ddBCMA（现名为anitocabtagene autoleucel，anito-cel）治疗多发性骨髓瘤的1期扩展研究的最新临床数据。试验结果显示，患者的客观缓解率（ORR）达到100%，38例可评估患者中有29例获得了完全缓解（CR）或严格的完全缓解（sCR）（>CR率，76%）。38例患者中有35例获得了非常好的部分缓解或更高水平的缓解（>VGPR率，92%）。 ◇Affimed在ASH年会上宣布了其先天细胞衔接蛋白（ICE）acimtamig，与同种异体自然杀伤（NK）细胞联用的最新临床试验数据。数据显示，在接受2期临床试验推荐剂量（RP2D）的复发/难治性霍奇金淋巴瘤（HL）患者中，客观缓解率达97%，完全缓解率高达78%。 Acimtamig是一款潜在“first-in-class"的先天细胞衔接蛋白，可独特地激活先天免疫系统破坏CD30阳性血液肿瘤。Acimtamig通过结合并激活自然杀伤细胞和巨噬细胞，利用先天免疫系统的力量，诱导CD30阳性肿瘤细胞的特异性和选择性杀伤。 ◇Poseida Therapeutics宣布了与罗氏（Roche）共同开发的同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1的1期临床试验的早期疗效和安全性结果，该疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。分析显示，在接受充分淋巴细胞耗竭的强化预治疗患者中，接受CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1治疗患者的ORR为82%（n=9/11），并具有深度临床缓解。而在既往未接受过BCMA靶向双特异性T细胞衔接抗体治疗患者的ORR则为100%。 ◇Editas Medicine公司在ASH年会上公布了17例患者接受CRISPR基因编辑疗法EDIT-301治疗的最新安全性和有效性数据，EDIT-301又称为renizgamglogene autogedtemcel（reni-cel），在RUBY试验中用于治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）（n=11），在EdiTHAL试验中用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）（n=6）。试验结果显示，在RUBY试验中，所有患者均未发生血管闭塞事件（VOE）。在EdiTHAL试验中，所有患者的总血红蛋白均早期稳健升高，高于输血非依赖性阈值9 g/dL（n=6）。 ◇Obsidian Therapeutics公司公布了其工程化肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法OBX-115治疗晚期或转移性黑色素瘤的积极1期临床试验结果。中位随访时间为18周时，在对PD-1抑制剂耐药的6名患者中，ORR达到50%，完全缓解率为33%，疾病控制率为100%。 OBX-115是一款表达与细胞膜结合的IL-15的工程化TIL细胞疗法。它无需使用高剂量IL-2激活和扩增TIL细胞，减轻了疗法的潜在毒性。安全性方面，目前尚未观察到剂量限制毒性，治疗后出现的不良事件与淋巴细胞清除的特征一致。 ◇Carisma Therapeutics宣布，确定该公司与Moderna公司研发合作中的首款体内CAR巨噬细胞（CAR-M）候选疗法。这款疗法靶向具有显著未竟医疗需求的实体瘤上一个尚未公开的靶点。Carisma和Moderna的研发合作利用Moderna的脂质纳米颗粒（LNP）技术在体内制造CAR-M细胞。近日发表的临床前概念验证实验数据显示，Moderna公司使用LNP装载的优化mRNA能够在动物体内将髓系细胞重新定向，展现出抗肿瘤活性。在2022药明康德全球论坛上，Carisma公司首席医学官Debora Barton博士表示，在实体瘤的微环境中，T细胞耗竭，同时巨噬细胞大量存在，因此，对于实体瘤的治疗，探索CAR-M是有意义的。 ◇Fractyl Health日前在2023年世界胰岛素抵抗、糖尿病和心血管疾病大会上展示了其Rejuva基因治疗平台的临床前研究成果。在啮齿类动物肥胖模型中，该公司开发的基因疗法GLP-1 PGTx单剂输注后28天，将小鼠体重降低27%，而持续接受司美格鲁肽（10 nmol/kg/day）治疗的对照组在同一阶段体重降低21%。这一差异具有统计学显著性。这些发现表明，针对性的GLP-1 PGTx递送可以在肥胖动物中通过仅一次给药实现持久的减重。目前获批的GLP-1受体激动剂需要患者长期接受注射或者口服疗法，一旦停药，体重可能会逐渐反弹。GLP-1 PGTx是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，目标是在胰岛素启动子的驱动下，在胰岛β细胞中增加GLP-1受体激动剂的表达，从而达到持久调节机体代谢功能的效果。该公司预计在2024年进行GLP-1 PGTx的毒理学和支持IND申请的临床前研究。 ◇CSL公司在ASH年会上公布了血友病B基因疗法Hemgenix的3年长期随访结果。在这项开放标签3期临床试验中，52名中重度血友病B患者完成了三年随访。Hemgenix在一年后产生的平均凝血因子IX水平为41.5 IU/dL，两年后因子IX平均水平为36.7 IU/dL，三年后平均水平为38.6 IU/dL。此外，94%接受治疗的患者无需持续接受预防性治疗。三年数据同时显示，在接受治疗后7-36个月期间，平均年化出血率（ABR）降低64%。 ◇Tome Biosciences公司宣布完成2.13亿美元的A轮和B轮融资。该公司致力于开发名为程序化基因组整合（PGI）的新技术，用于精确插入任何大小的DNA序列到目标基因组位置。 PGI技术结合了CRISPR/Cas9系统的位点特异性与不需切断DNA双链，就能够插入或写入DNA序列（包括完整基因）的酶。公司最先进的PGI技术称为整合酶介导的PGI（I-PGI），使用独特的整合酶。到目前为止，I-PGI已成功实现了在各种分裂和非分裂细胞类型中超过30 kb的遗传物质的精确位点特异性插入。它还提供了多重编辑的潜力，可进行复杂的细胞工程化改造，为细胞疗法开发的未来铺平了道路。 ◇Shinobi Therapeutics宣布完成5100万美元的A轮融资。该公司独特的方法基于共同科学创始人Tobias Deuse博士和Shin Kaneko博士的研究，首先编辑诱导多能干细胞（iPSCs）使其具有高度免疫逃逸能力，然后利用公司的专有技术将其分化为CD8αβ iPS-T细胞。这一技术平台有望让同种异体细胞疗法逃避免疫系统的排斥，降低细胞疗法的生产成本并提高疗法的可及性。除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。参考资料： [1] Immusoft Administers the First Engineered B Cell in a Human Clinical Trial. Retrieved December 15, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20231215132846/en [2] Precision BioSciences Announces Approval of First Clinical Trial Application of ARCUS Gene Insertion Program by Partner iECURE. Retrieved December 15, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20231212100358/en [3] Ocugen, Inc. Announces First Patient Dosed in Phase 1/2 Clinical Trial Evaluating the Safety and Efficacy of OCU410—Modifier Gene Therapy—for Geographic Atrophy Secondary to Dry Age-Related Macular Degeneration. Retrieved December 15, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/13/2795480/0/en/Ocugen-Inc-Announces-First-Patient-Dosed-in-Phase-1-2-Clinical-Trial-Evaluating-the-Safety-and-Efficacy-of-OCU410-Modifier-Gene-Therapy-for-Geographic-Atrophy-Secondary-to-Dry-Age-.html [4] Tome Biosciences Launches with Over $200 Million in Funding to Advance Programmable Genomic Integration Platform. Retrieved December 15, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/12/2794660/0/en/Tome-Biosciences-Launches-with-Over-200-Million-in-Funding-to-Advance-Programmable-Genomic-Integration-Platform.html [5] CSL Behring's HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb) Demonstrates at Three Years Post-Treatment Long-Term Durability, Safety and Greater Bleed Protection Versus Prophylactic Treatment in People Living with Hemophilia B. Retrieved December 15, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/csl-behrings-hemgenix-etranacogene-dezaparvovec-drlb-demonstrates-at-three-years-post-treatment-long-term-durability-safety-and-greater-bleed-protection-versus-prophylactic-treatment-in-people-living-with-hemophilia-b-302011606.html [6] Fractyl Health Demonstrated That a Single Dose of a GLP-1-Based Pancreatic Gene Therapy Candidate (GLP-1 PGTx) Durably Maintained Weight Loss After Semaglutide Withdrawal in a Murine Model of Obesity at WCIRDC 2023 Annual Meeting. Retrieved December 15, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/11/2793883/0/en/Fractyl-Health-Demonstrated-That-a-Single-Dose-of-a-GLP-1-Based-Pancreatic-Gene-Therapy-Candidate-GLP-1-PGTx-Durably-Maintained-Weight-Loss-After-Semaglutide-Withdrawal-in-a-Murine.html [7] Poseida Therapeutics Presents Positive Early Results from its Phase 1 Trial of Allogeneic CAR-T P-BCMA-ALLO1 in Relapsed-Refractory Multiple Myeloma at the 65th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting. Retrieved December 15, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/poseida-therapeutics-presents-positive-early-results-from-its-phase-1-trial-of-allogeneic-car-t-p-bcma-allo1-in-relapsed-refractory-multiple-myeloma-at-the-65th-american-society-of-hematology-ash-annual-meeting-302010725.html [8] Long-term Follow-up Data From bluebird’s Gene Therapy Program in Sickle Cell Disease Support Durable, Potentially Curative Benefits Through Stable Production of Anti-Sickling Adult Hemoglobin and Resolution of Vaso-Occlusive Events. Retrieved December 15, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20231209650405/en [9] First In Vivo CAR-M Lead Candidate Nominated Under Carisma-Moderna Collaboration. Retrieved December 15, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/first-in-vivo-car-m-lead-candidate-nominated-under-carisma-moderna-collaboration-302014783.html [10] Shinobi Therapeutics Launches with Completion of $51M Series A to Advance Hypoimmune iPS-T Cell Therapy Platform. Retrieved December 15, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/shinobi-therapeutics-launches-with-completion-of-51m-series-a-to-advance-hypoimmune-ips-t-cell-therapy-platform-302012188.html [11] Obsidian Therapeutics Announces Positive Interim Top-Line Clinical Data for OBX-115 Engineered TIL Cell Therapy in Advanced or Metastatic Melanoma Post-Anti-PD1 Therapy. Retrieved December 15, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20231212231588/en [12] Gracell Biotechnologies Presents Updated Clinical Data from FasTCAR-T GC012F Demonstrating Deep and Durable Responses in Newly Diagnosed Multiple Myeloma at ASH 2023. Retrieved December 15, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/12/2794331/0/en/Gracell-Biotechnologies-Presents-Updated-Clinical-Data-from-FasTCAR-T-GC012F-Demonstrating-Deep-and-Durable-Responses-in-Newly-Diagnosed-Multiple-Myeloma-at-ASH-2023.html [13] Nexcella Announces 100% Overall Response Rate (n=10); 23.7 months Best Response Duration (ongoing) for CAR-T NXC-201 in Relapsed/Refractory AL Amyloidosis Patients at ASH 2023. Retrieved December 15, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/11/2793986/0/en/Nexcella-Announces-100-Overall-Response-Rate-n-10-23-7-months-Best-Response-Duration-ongoing-for-CAR-T-NXC-201-in-Relapsed-Refractory-AL-Amyloidosis-Patients-at-ASH-2023.html [14] Affimed Announces Updated Phase 1/2 Data from Acimtamig in Combination with Allogeneic NK in Hodgkin Lymphoma Patients Who Failed Prior Chemotherapy and Are Double-Refractory to Brentuximab Vedotin (BV) and Checkpoint Inhibitors (CPIs). Retrieved December 15, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/11/2793672/0/en/Affimed-Announces-Updated-Phase-1-2-Data-from-Acimtamig-in-Combination-with-Allogeneic-NK-in-Hodgkin-Lymphoma-Patients-Who-Failed-Prior-Chemotherapy-and-Are-Double-Refractory-to-Br.html 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

细胞疗法免疫疗法基因疗法

100 项与安基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
滤泡性淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02
高级别B细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02
纵隔大b细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO2023	临床2期	Carney复合症	-	Anbal-cel	憲壓鏇糧齋遞鹽鹽積鏇(構衊獵醖積艱顧製窪鏇) = 遞鹹淵齋觸築範製觸壓鑰範齋網築築製夢襯鏇 (糧淵壓壓願鹽襯鏇積夢 )	-	2023-10-23
ICML2023	N/A	大B细胞淋巴瘤	-	Anbal-cel	願淵憲膚鹹餘範廠鏇網(襯製選鬱製築壓網築壓) = Responder group (CR) reported higher incidence and severity of CRS compared to non-responder group (Non-CR), but it was insignificant. 淵鑰繭襯簾壓網選襯鑰 (淵選膚觸艱簾願夢構鏇 ) 更多	-	2023-06-09
NCT04836507 (ESMO_ASIA2022) 人工标引	临床1/2期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	11	CRC-01	窪遞壓窪蓋選鹹餘膚獵(鬱蓋廠憲選鹽淵齋襯製) = Anemia 22%, neutropenia 82%, thrombocytopenia 55% 觸製襯顧艱廠壓積壓夢 (廠簾築鹹鑰鬱網夢鑰簾 )	积极	2022-12-04
NCT04836507 (ASCO2022) 人工标引	临床1/2期	B细胞淋巴瘤	9	CRC-01	糧蓋觸夢憲積鏇襯積範(齋淵繭醖壓艱廠選鹹糧) = 製築壓遞築鬱鏇選艱糧壓網餘淵窪鏇觸艱鬱艱 (鑰鹹構窪廠襯鏇積鏇鹹 ) 更多	积极	2022-06-02