An Open-label, Multi-center, Single-arm Phase 1/2 Study to Assess Tolerability, Safety and Efficacy of CRC01 in Participants With Severe, Refractory Autoimmune Diseases: Systemic Lupus Erythematosus

The purpose of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of CRC01, an investigational autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy, in people with lupus nephritis (LN), a serious kidney complication of systemic lupus erythematosus (SLE).
The main objectives of the study are:
1. To determine whether CRC01 infusion can improve kidney outcomes and reduce disease activity in participants with lupus nephritis.
2. To assess the safety profile, including potential risks such as cytokine release syndrome (CRS) and neurotoxicity.
Study Design This is a single-arm, open-label, multi-center, Phase 1/2 study. All enrolled participants will receive CRC01 after screening and baseline assessments.
Study Procedures
Participants will:
* Undergo eligibility screening, including blood tests, urine tests, and disease activity assessments.
* Provide autologous T lymphocytes through a procedure called leukapheresis.
* Receive a lymphodepleting pre-conditioning regimen (short course of chemotherapy).
* Receive a single intravenous infusion of CRC01 cells.
* Be hospitalized for close monitoring to detect and manage early adverse events such as CRS or neurotoxicity.
* Return for scheduled follow-up assessments through Week 52 (12 months) post-infusion to evaluate safety and treatment response.
Key Outcomes
Researchers will measure:
* Changes in proteinuria and kidney function.
* Changes in disease activity scores.
* Incidence and severity of adverse events.

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

Curocell, Inc.

NCT07062627

/ Recruiting临床2期IIT

A Pilot Study of Anbalcabtagene Autoleucel in Patients With Relapsed/Refractory Primary or Secondary Central Nervous System Lymphoma

This clinical study aims to evaluate the tolerability, safety, and efficacy of Anbal-cel in patients with recurrent or refractory PCNSL or SCNSL.
Subjects who have provided written consent and meet the inclusion and exclusion criteria through screening evaluations will undergo leukapheresis (LP) for Anbal-cel manufacturing. Subjects whose collected nucleated cells are confirmed suitable for Anbal-cel production will be enrolled in the clinical study.
Prior to Anbal-cel administration, lymphodepletion therapy will be performed and must be completed at least 2 days before Anbal-cel administration. Anbal-cel will be administered to subjects who meet the inclusion and exclusion criteria for Anbal-cel administration.
Study subjects will be hospitalized for a minimum of 7 days to closely monitor adverse events and receive prompt necessary treatment after Anbal-cel administration. All study subjects will undergo primary visit evaluations for 12 months following Anbal-cel administration.
Subjects who discontinue primary visit evaluations before the 12-month visit will undergo an end of study 1 (EOS1) visit for safety observation. For subjects whose primary visit evaluations end before the 12-month visit due to disease progression (PD), withdrawal of consent for primary visit evaluations, or subsequent anti-cancer therapy, secondary follow-up visits will be conducted from the EOS1 visit to the 12-month time point (EOS2). The timing of the first secondary follow-up visit will be determined based on when the subject's primary visit evaluation was discontinued.
A separate long-term follow-up study is planned to monitor long-term safety, including delayed adverse events (AEs), in subjects who received Anbal-cel. In this long-term follow-up study, each subject will be followed for 15 years from the date of Anbal-cel administration. All specific details, including the visit schedule and examination items for the long-term follow-up study, will be described in a separate protocol.

开始日期2025-11-12

申办/合作机构

Asan Medical Center

[+1]

NCT04836507

/ Recruiting临床1/2期

An Open-label, Multi-center, Single-arm Phase 1/2 Study to Assess Tolerability, Safety and Efficacy of CRC01 in Adult Patients With Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma

This is a multi-center, phase I/II study to determine the efficacy and safety of CRC01 in adult patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

开始日期2021-03-02

申办/合作机构

Curocell, Inc.

100 项与安基奥仑赛相关的临床结果

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2023-06-01·HEMATOLOGICAL ONCOLOGY

PHASE 2 STUDY OF ANBAL‐CEL, NOVEL ANTI‐CD19 CAR‐T THERAPY WITH DUAL SILENCING OF PD‐1 AND TIGIT IN RELAPSED OR REFRACTORY LARGE B CELL LYMPHOMA ‐ INTERIM ANALYSIS RESULT

Article

作者: Jung, J. ; Lee, H. ; Yoon, S. E. ; Kim, J. ; Yoon, S. ; Kim, S. J. ; Koh, Y. ; Kim, W. ; Eom, H. ; Yoon, D. H. ; Yang, D. ; Cho, H.

Introduction: Anbal-cel is a novel autologous anti-CD19 CAR-T cell therapy which has been knocked-down for PD-1 and TIGIT expression using OVIS platform. It demonstrated superior T-cell functionality compared to other marketed CD19 CAR-T cells at preclinical studies. Phase 1 dose escalation study confirmed anbal-cel is safe and potentially effective. Methods: Patients with relapsed or refractory LBCL were enrolled from six Korean investigator sites to receive anbal-cel at a dose of 2 × 106 CAR-T cells/kg. Primary endpoint is objective response rate (ORR) assessed by Independent Review Committee (IRC). Secondary endpoints are progression-free survival (PFS), duration of response (DOR), pharmacokinetics (PK) and safety profiles. Results: As of 28 February 2023, a total of 41 patients were infused and 34 patients completed at least one tumor response evaluation at day 28. With the median age of 63 (range 37–82), 66% of the patients (27/41) were double expressor. Non-GCB type was 76% (31/41) and 42% (17/41) were primary refractory patients. Median follow-up period was 4.6 months. ORR (CR/PR) assessed by investigators was 85.3% and CR rate at day 28 & month 3 were 73.5% (25/34) and 71.4% (22/31) respectively. IRC assessment result was similar and will be presented at the meeting. Among the 41 patients, grade 3 CRS and ICANS were reported from 6 patients (14.6%) and 2 patients (4.9%) respectively. No grade 4 CRS and ICANS was observed. Prolonged neutropenia was observed in 11 patients (26.8%) and thrombocytopenia was observed in 12 patients (29.3%). Three (7.3%) serious infections (1 bacteria and 2 COVID-19 infections) were reported during primary follow-up period. Responder group (CR) reported higher incidence and severity of CRS compared to non-responder group (Non-CR), but it was insignificant. Incidence rate, severity of ICANS and prolonged cytopenia were comparable between the two groups. Among CAR+ T-cells in the anbal-cel product, median CD4:CD8 ratio was 3.6 and CCR7+ memory phenotype CAR T-cells account for 65.8% of CAR-T cells. Median knock-down rates of PD-1 and TIGIT were 65% and 96% respectively. The responder group showed a significantly increased level of CCR7+ memory phenotype (68.6% vs. 44.9%) and PD-1 knock-down rate (71.8% vs. 59.3%) compared to the non-responder group, which showed correlation with increased levels of AUC0-28days and Cmax. Anbal-cel expansion was not correlated to tumor volume measured by SPD and TMTV. In addition, the responder group had notable changes in cytokine levels of IL-2, IL-10, IFN-γ, granzyme, GM-CSF and peak levels of various cytokines were proportional to severity of CRS. Patients with higher levels of IL-15 and MCP-1 at baseline had tendency to experience ICANS. Conclusions: Anbal-cel demonstrated unique characteristics in product profile which demonstrated potential to correlate with treatment outcomes and warrant to confirm with more data. The research was funded by: Curocell Inc. Keywords: aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma, cellular therapies, immunotherapy No conflicts of interests pertinent to the abstract.

2021-06-01·The Lancet. Oncology1区 · 医学

Trastuzumab deruxtecan (DS-8201) in patients with HER2-expressing metastatic colorectal cancer (DESTINY-CRC01): a multicentre, open-label, phase 2 trial

1区 · 医学

Article

作者: Fortunato Ciardiello ; Eriko Yamamoto ; Kanwal Raghav ; Javier Rodriguez ; Tomohiro Nishina ; Kensei Yamaguchi ; Destiny-Crc investigators ; Fotios Loupakis ; Hisato Kawakami ; Javad Shahidi ; Ki Chung ; Toshiki Masuishi ; Andrea Sartore-Bianchi ; Yoshito Komatsu ; Yasuyuki Okuda ; Maria Di Bartolomeo ; Elena Elez ; Axel Grothey ; Marwan Fakih ; Taito Esaki ; Salvatore Siena ; Takayuki Yoshino ; Kapil Saxena ; Zev Wainberg ; Emarjola Bako

BACKGROUND:

HER2 amplification has been identified in 2-3% of patients with colorectal cancer, although there are currently no approved HER2-targeted therapies for colorectal cancer. We aimed to study the antitumour activity and safety of trastuzumab deruxtecan (an antibody-drug conjugate of humanised anti-HER2 antibody with topoisomerase I inhibitor payloads) in patients with HER2-expressing metastatic colorectal cancer.

METHODS:

DESTINY-CRC01 is an open-label, phase 2 study that recruited patients from 25 clinics and hospitals in Italy, Japan, Spain, the UK, and the USA. Eligible patients had centrally confirmed HER2-expressing metastatic colorectal cancer that had progressed on two or more previous regimens (HER2-targeted therapies other than trastuzumab deruxtecan permitted), were aged 18 years or older (≥20 years in Japan), had an Eastern Cooperative Oncology Group score of 0 or 1, and had RAS and BRAF^V600E wild-type tumours. Patients were enrolled into one of three cohorts by HER2 expression level: cohort A (HER2-positive, immunohistochemistry [IHC] 3+ or IHC2+ and in-situ hybridisation [ISH]-positive), cohort B (IHC2+ and ISH-negative), or cohort C (IHC1+). Patients received 6·4 mg/kg trastuzumab deruxtecan intravenously every 3 weeks until disease progression, unacceptable adverse events, withdrawal of consent, or death. The primary endpoint was confirmed objective response rate in cohort A by independent central review which was assessed in the full analysis set and safety was assessed in the safety analysis set. Both the full analysis set and the safety analysis set included all patients who received one or more doses of trastuzumab deruxtecan. This ongoing trial is registered with ClinicalTrials.gov, number NCT03384940.

FINDINGS:

Between Feb 23, 2018, and July 3, 2019, 78 patients were enrolled in the study (53 in cohort A, seven in cohort B, and 18 in cohort C), all of whom received at least one dose of study drug. For the 53 (68%) patients with HER2-positive tumours (cohort A), a confirmed objective response was reported in 24 (45·3%, 95% CI 31·6-59·6) patients after a median follow-up of 27·1 weeks (IQR 19·3-40·1). Grade 3 or worse treatment-emergent adverse events that occurred in at least 10% of all participants were decreased neutrophil count (17 [22%] of 78) and anaemia (11 [14%]). Five patients (6%) had adjudicated interstitial lung disease or pneumonitis (two grade 2; one grade 3; two grade 5, the only treatment-related deaths).

INTERPRETATION:

Trastuzumab deruxtecan showed promising and durable activity in HER2-positive metastatic colorectal cancer refractory to standard treatment, with a safety profile consistent with that reported in previous trastuzumab deruxtecan trials. Interstitial lung disease and pneumonitis are important risks requiring careful monitoring and prompt intervention.

FUNDING:

Daiichi Sankyo.

Cancer Research and Treatment

Comparative Effectiveness of Anbalcabtagene Autoleucel versus Tisagenlecleucel in Patients with Relapsed/Refractory Diffuse Large B-cell Lymphoma

Article

作者: Kim, Ji Won ; Seo, Hee-Jin ; Jung, Kyungyeon ; Kim, Won Seog ; Yoo, Woo Hyeon ; Shin, Ju-Young ; Kim, Ju Hwan

Purpose:

Anbalcabtagene autoleucel (anbal-cel) is a second-generation CD19-targeted chimeric antigen receptor-T cell therapy reducing T-cell exhaustion through PD-1 and TIGIT downregulation. We compared efficacy of anbal-cel with tisagenlecleucel (tisa-cel) in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma using external control arm study design.

Materials and Methods:

We performed a matching-adjusted indirect comparison (MAIC) using individual patient data from CRC01-01 (NCT#04836507) and aggregate data from JULIET trial (NCT#02445248). Primary outcomes were overall survival (OS) and progression free-survival (PFS), with corresponding hazard ratio (HR) and 95% confidence interval (CI) assessed using weighted Cox proportional hazard model. Secondary outcomes were objective response rate (ORR) and complete response rate (CRR), with corresponding odds ratio (OR) and 95% CI assessed using weighted logistic regression model.

Results:

We included 79 patients in CRC01-01 and 115 in JULIET trial. In naïve comparison, median OS was not reached (NR; 95% CI 13.1-NE) for anbal-cel versus 11.1 months (6.6-23.9) for tisa-cel, corresponding to HR of 0.54 (0.34-0.87). Median PFS was 5.5 months (4.2-16.2) versus 2.9 months (2.3-5.2) with HR of 0.73 (0.50-1.08). ORR was 73.4% versus 53.0% with OR of 2.45 (1.32-4.54), and CRR was 64.6% versus 39.1% with OR of 2.83 (1.56-5.13). After applying MAIC to balance prognostic factors between the groups, adjusted HRs or ORs were 0.47 (0.23-0.95) for OS, 0.59 (0.36-0.96) for PFS, 2.60 (1.04-6.52) for ORR, and 3.00 (1.30-6.92) for CRR.

Conclusion:

Anbal-cel showed superior effectiveness over tisa-cel, with higher response rates and improved survival outcomes, even after accounting for imbalances in prognostic factors at trial enrollment.

项与安基奥仑赛相关的新闻（医药）

2026-05-12

·癌度

当“肿瘤标志物”癌胚抗原CEA变成“靶子”：前沿药BG-C477为耐药肺癌开辟新路径！

临床试验资讯研究交流群（点击）在很多肺癌患者的复查单上，CEA（癌胚抗原）升高往往意味着坏消息；它可能提示肿瘤复发或耐药。但在最新的药物设计中，科学家正在做一件反直觉的事：把CEA从复发“预警信号”变成新药“攻击靶点”。癌度今天给大家介绍的BG-C477正是一款靶向CEA的新型ADC药物，目前已在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中启动1a/1b期首次人体试验临床招募。一、从肿瘤标志物到治疗靶点：CEA的逆袭之路 CEA长期以来被用于血液检测，作为结直肠癌、肺癌等的辅助诊断指标。但它并非只存在于血液中。正常组织中的“隐身术”：CEA在胎儿期高表达，但出生后，在正常成人组织中几乎绝迹仅在肠道、胰腺等少数组织中，极微量表达；肿瘤组织中的“高调暴露”：在30%-40%的非鳞状非小细胞肺癌患者中，肿瘤细胞表面会大量表达CEA。这一巨大的表达差异，给了ADC药物“精准打击”的机会：利用抗体精准识别癌细胞表面的CEA，将高活性毒素直接送入肿瘤内部引爆，从而在很大程度上减少对正常组织的波及。可以说，癌细胞高表达CEA，无异于在自己身上挂了块“请轰炸我”的牌子。二、前赴后继：CEA靶点的探索之路在创新药研发中，先驱往往承担着探路的风险。跨国药企赛诺菲曾率先将靶向CEA的ADC（SAR408701）推向Ⅲ期临床，但最终因旧一代毒素毒性过大而遗憾折戟而归。然而，先驱的失败并不等于靶点的终结，反而为后来者指明了方向：问题出在毒素弹头和连接方式上，而非CEA靶点本身。最近的行业动态有力佐证了这一观点。在2025年ASCO大会上，默克公布了其CEA的ADC（M9140）在难治性晚期结直肠癌中的最新数据：客观缓解率（ORR）达到24.1%，疾病控制率（DCR）高达72.4%，中位无进展生存期（PFS）达到6.9个月。此外，阿斯利康重金布局的CEA的ADC（Lapuleucel）也在稳步推进。这些国际药企的“卷土重来”，共同传递了一个强烈信号：在更智能的分子设计和新一代毒素的加持下，CEA靶点正迎来真正的临床价值兑现期。三、降维打击：CEA的ADC相较于其他靶点ADC的差异性优势当下肺癌ADC赛道早已是一片“红海”，TROP2、HER3等靶点背后聚集了数十家药企的狂热追逐。那么CEAADC独特差异化优势有哪些？ 1. 覆盖人群更广：打破驱动基因状态的局限性目前大火的TROP2的ADC（如Dato-DXd）和HER3的ADC（如BL-B01D1），其适用人群往往仍有局限。例如，HER3的ADC主要针对EGFR突变耐药患者。而CEA的表达不依赖于特定的基因突变状态。无论是EGFR/ALK靶向耐药，还是无驱动基因的免疫耐药，只要肿瘤细胞高表达CEA，都能成为潜在的获益人群。这种“不挑人”的特性，极大地拓宽了受众基数。 2. 机制互补：专攻“冷肿瘤”与异质性难题 TROP2等靶点虽然在多种肿瘤中广泛表达，但也存在于许多正常组织（如皮肤、胃肠道），这导致了严重的“脱靶毒性”（如口腔黏膜炎、皮疹）。相比之下，CEA在正常组织几乎不表达，具有极高的肿瘤特异性。此外，肺癌具有极强的肿瘤内异质性——有的细胞高表达CEA，有的则很低。BG-C477不仅能精准打击高表达CEA的“明面上的敌人”，其产生的“旁观者效应”还能顺带清除周围低表达的“隐藏的敌人”，这种无差别的范围伤害完美弥补了单靶点表达的局限性。 3. 竞争格局：避开红海的蓝海突围在TROP2和HER3领域，国内已有多家企业的产品进入Ⅲ期临床，后来者面临极大的上市和医保准入压力。而CEA赛道在国内尚处于起步阶段，今天给大家介绍的BG-C477属于名副其实的“First-in-Class（同类首创）”潜力股，这为患者在后线无药可用时提供了一个绝无仅有的全新武器。四、站在巨人的肩膀上：BG-C477的四重进化吸取了前辈们的经验教训，BG-C477的分子结构上进行了堪称“武装到牙齿”的四重升级，直击传统ADC的痛点：换装"新一代弹头"：摒弃了易导致严重毒性的旧式载荷，改用目前业界最受认可的拓扑异构酶Ⅰ抑制剂（TOP1i）。这种弹头活性更强、毒性更低，是目前ADC领域实现疗效突破的黄金标配。高载药量（DAR≈8）：通过优化连接技术，使每个抗体平均携带8个毒素分子（传统ADC通常只有3-4个）。这种高载药量确保了极强的杀伤力，足以对付顽固的耐药肿瘤。精准识别：CEA家族有一个“近亲”叫CEACAM6，极易导致药物误伤。BG-C477做到了只认CEA、绝不误判，大幅降低了对正常组织的脱靶风险。智能连接子触发“旁观者效应”：配备亲水性可裂解连接子，一旦进入肿瘤微环境便迅速释放毒素。释放出的毒素能自由穿透细胞膜，不仅炸毁初始靶细胞，还能波及周边CEA低表达的肿瘤细胞，实现“一锅端”。五、谁可以抓住这根橄榄枝？招募条件介绍目前，BG-C477正在开展1a/1b期首次人体临床研究。如果您或家人正面临“无药可用”的绝境，不妨核对以下关键门槛： ✅ 核心入组条件： (1) 组织学证实：患有晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 (2) 既往治疗：接受过至少1线标准全身治疗，且疾病已进展。有驱动基因：接受过靶向治疗 + 含铂化疗。无驱动基因：接受过含铂双药化疗 + 抗PD-1或PD-L1。 (3) 生物标志物： CEA高表达（经中心实验室IHC检测，评分IHC 2/3+ 且 TC ≥ 50%）。非鳞状非小细胞肺癌患者需有EGFR基因组状态检测结果。 (4) 样本提供：必须提供同意采集的肿瘤组织样本（FFPE组织块或约10张新切的未染色切片），存档组织应≤1年。 ❌ 主要排除标准： (1) 既往用过任何CEA的ADC或含TOP1抑制剂的ADC； (2) 存在无法控制、需频繁引流的胸腔积液/腹水； (3) 有间质性肺疾病（ILD）或非感染性肺炎病史（ADC药物常见的严重风险，需严格排查）； (4) 活动性软脑膜疾病或控制不良且未经治疗的脑转移； (5) 2年内患有其他恶性肿瘤。写在最后医学的进步，往往就藏在对已知事物的重新定义里。当CEA不再是令人提心吊胆的“复发信号”，而是转化为引导药物直击癌巢的“北斗导航”，无数耐药患者便有了继续走下去的底气。如果常规治疗路径已经走不通的时候，一次主动的CEA表达检测，或许就能为您或家人打开一扇通往前沿临床新药的大门。欢迎扫描本文的二维码联系癌度咨询！ 2026年福利 “吉爱3000”惠民检项目，最低2000+可及的二代基因检测专属福利，详情微信扫码进行基因检测报告解读、申请新药临床试验！参考文献： Scott Kopetz et al. Precemtabart tocentecan (M9140), an anti-CEACAM5 ADC with exatecan payload, in patients with metastatic colorectal cancer (mCRC): Results from the dose optimization of the phase 1 PROCEADE CRC-01 study. J Clin Oncol 43, 3038-3038(2025). 往期推荐诺贝尔奖得主坚持用维生素C治癌，被嘲笑半个世纪——如今科学开始重新看待他！肿瘤缩小率76%、脑转移也管用！肺癌HER2突变一线口服靶向药宗格替尼，终于来了！惊了！近5万例真实世界数据：化疗加用贝伐珠，间质性肺炎风险不升反降25%，死亡风险猛降39%！ ALK肺癌患者注意：PD-L1高表达，靶向药有效时间从25个月暴跌到12个月！进展风险增加2.3倍！点亮小手爱心，送来温暖鼓励

抗体药物偶联物ASCO会议临床3期临床结果临床1期

2026-05-11

·ProBio蓬勃生物

ProBio与Curocell携手实现CAR-T重要里程碑，推动BLA获批及商业化生产落地

Anbalcabtagene autoleucel（Anbal-cel；代号：CRC01），商业名称为Rimqarto，是由韩国生物技术公司Curocell开发的一款新一代靶向CD19的CAR-T细胞疗法，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。2026年4月29日，韩国食品药品监督管理局（MFDS）正式批准Rimqarto上市，使其成为韩国首个本土获批的CAR-T细胞治疗产品。 I/II期临床研究数据显示，该疗法展现出令人瞩目的疗效：在DLBCL患者中，总缓解率（ORR）达到82%，完全缓解率（CR）同样达到82%。同时，该疗法也表现出可控的安全性特征，最常见的3/4级不良反应包括中性粒细胞减少、贫血和血小板减少。 CRC01的一大差异化优势在于Curocell自主开发的OVIS™平台，该平台能够抑制CAR-T细胞中免疫检查点受体PD-1和TIGIT的表达。该创新机制旨在改善肿瘤微环境中的免疫抑制状态，从而有望较传统CAR-T疗法进一步提升治疗效果。作为Curocell的战略合作伙伴，ProBio依托全球CDMO质量体系与生产设施，全面支持了项目从IND后供应商变更、II期临床生产、BLA申报到商业化生产的全过程。凭借在变更管理方面的深厚经验，我们紧密结合客户整体申报策略，高效推动重大工艺及生产场地变更的快速获批。基于对慢病毒载体生产工艺的深入理解，ProBio仅用四个月便完成了工艺表征，识别关键工艺参数，建立了稳健的工艺控制策略，并实现了三批工艺验证（PV）一次性全部成功。在韩国上市前检查（PAI）过程中，ProBio完善的审计应对体系、快速且专业的响应能力，以及成熟的GMP质量体系，获得了韩国监管机构及客户的高度认可。ProBio也成功通过韩国食品药品监督管理局（MFDS）的GMP检查。这一里程碑标志着MFDS首次向慢病毒载体（LVV）生产设施颁发GMP认证，进一步奠定了ProBio作为韩国细胞与基因治疗供应链先行者的地位。目前，该项目已正式进入商业化生产阶段。ProBio将持续致力于提供高质量的质粒与病毒载体产品，助力CAR-T疗法的广泛应用，加速患者可及性。 “我们非常高兴见证Curocell取得这一里程碑式成就。”ProBio首席执行官国璋先生表示，“此次获批不仅代表着韩国患者治疗领域的重要突破，也进一步彰显了创新CAR-T疗法的全球潜力。ProBio将继续致力于通过一体化CDMO解决方案赋能合作伙伴，加速先进疗法在全球范围内的开发与商业化进程。” “Rimqarto的获批具有重要意义，因为这代表着韩国首款CAR-T疗法实现商业化。” Curocell CEO Kim Gun-soo表示，“ProBio在整个过程中发挥了关键作用，从临床阶段到工艺开发、质量管理、法规应对以及商业化生产准备，始终作为重要合作伙伴，支持了此次成功获批，并为后续商业化奠定了基础。” 展望未来，ProBio将继续与Curocell紧密合作，支持CAR-T疗法的进一步开发与全球拓展，为更多有需要的患者带来变革性的治疗选择。关于蓬勃生物蓬勃生物（ProBio）致力于为生物科技公司及制药公司提供一站式CDMO服务，帮助全球客户加速新药研发进程，服务涵盖临床试验到商业化生产。蓬勃生物始终秉持“质量为先，创新驱动”的理念，与全球生物科技公司携手合作，致力于加速先进疗法的交付，以满足患者的需求。关注我们,了解更多

2026-05-11

·细胞治疗前沿

韩国首款国产CAR-T疗法获批：破局进口依赖，开启K-CAR-T时代

在细胞与基因治疗这一全球生物医药竞逐的最前沿，韩国终于迎来了属于自己的“CAR-T时刻”。2026年4月29日，韩国食品医药品安全处（MFDS）正式批准Curocell公司开发的RIMQARTO®（通用名：anbalcabtagene autoleucel）上市。RIMQARTO由此成为韩国首款自主研发并实现商业化的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，标志着韩国正式跻身美国、欧洲和中国之后具备自主CAR-T开发能力和产业基础设施的国家行列，开启了“K-CAR-T”时代。从进口依赖到国产突破：韩国CAR-T市场的十年博弈 CAR-T疗法通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够精准识别并攻击癌细胞，单次输注即可带来近乎治愈的疗效。对于复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）及原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）等恶性血液肿瘤患者而言，CAR-T往往是最后一线希望。然而在RIMQARTO问世之前，韩国市场上的所有CAR-T疗法均为进口产品，患者长期依赖海外制造，承受着因细胞运输、跨境生产和生产周期带来的治疗延迟。 2022年4月，诺华公司开发的全球首款CAR-T疗法Kymriah被正式纳入韩国国民健康保险报销范围。每次注射的药剂费从此前的约3亿韩元降至个人仅需负担500万至1,000万韩元，极大缓解了患者的治疗压力。然而Kymriah的适应症仅限于三线治疗情境，且尽管后续又有强生旗下Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）获批用于多发性骨髓瘤等适应症，但Carvykti一直未能获得健康保险覆盖。在RIMQARTO获批前，韩国CAR-T市场上真正获得报销并实际用于处方的，实际上只有Kymriah一款产品。全球CAR-T市场的竞争格局也在快速演变。截至2025年，吉利德旗下Yescarta（axicabtagene ciloleucel）凭借更广泛的适应症范围——覆盖从二线到三线的DLBCL及PMBCL——在全球CAR-T销售额排行榜上已超越Kymriah，其2024年全球销售额为16亿美元，而Kymriah仅为4.43亿美元。与此同时，百时美施贵宝的Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）在美欧韩等市场也获批了相同的三线DLBCL及PMBCL适应症，构成了与RIMQARTO直接竞争的产品矩阵。市场研究数据显示，韩国CAR-T细胞疗法市场规模预计将从2025年的约2.866亿美元增长至2035年的11.25亿美元，年复合增长率高达14.6%。面对这一快速扩容并有望在2026年超过2,000亿韩元的DLBCL三线治疗市场，Curocell的入局恰逢其时。从零到一： RIMQARTO研发之路与政策护航 RIMQARTO的成功获批并非一日之功，而是韩国近十年来在细胞与基因治疗领域持续投入、从零构建产业能力的缩影。“2017年诺华Kymriah获批全球首款CAR-T疗法时，韩国没有任何相关基础设施和经验。Curocell是从零开始的，”Curocell首席执行官金建洙坦言，“我们即使在‘后来者’之中都属于起步最晚的那一类，但这反而使我们可以专注于解决CAR-T现有限制”。 Curocell切入的正是CAR-T疗法公认的一大痛点——T细胞耗竭（T-cell exhaustion）。常规CAR-T疗法在长期攻击癌细胞的过程中，T细胞因持续受刺激而功能逐渐衰退，抗癌能力和持久性随之下降。金建洙观察到，CAR-T细胞激活时会启动多个免疫“刹车”系统，而癌细胞恰恰利用这些刹车来逃避免疫攻击。基于这一洞察，Curocell开发了自有的OVIS™（Overcome Immune Suppression）平台技术，通过在基因层面同时抑制PD-1和TIGIT两个免疫检查点受体，阻止T细胞耗竭并长期维持抗癌效能。公司于2018年基于这一双重抑制策略获得专利，并在2020年代持续推进产品开发与临床试验。在商业化路径上，韩国政府为RIMQARTO的获批提供了全方位政策护航，这也是韩国致力于推动本地先进生物制药发展与建立生物产业生态系统的缩影。RIMQARTO的研发与审批历程见证了多个关键节点的协同发力。启动：从实验室到临床（2017-2021年） 2017年Kymriah获批后，韩国在CAR-T领域仍是空白。Curocell在零基础之上搭建团队、建立研发设施，以T细胞耗竭为核心突破口。公司聚焦于通过基因编辑技术同时抑制多个免疫抑制信号，确立了两大免疫检查点受体PD-1和TIGIT的双重阻断策略，并于2018年完成专利布局。2019-2021年间，Curocell完成了早期研发和临床前概念验证，为进入临床阶段奠定基础。临床准入与政策入选（2021-2022年） 2021年11月，Curocell以其下一代CD19 CAR-T候选药物CRC01（后更名为RIMQARTO）入选MFDS的“生物挑战者”计划（Bio Challenger）。该计划是韩国推进先进生物制药产业化的核心项目，被视为扶持本土创新生物药的“引水工程”。入选该计划需要满足韩国国内首创、未满足的医疗需求、创新性以及显著有效性潜力等严格标准，每年仅遴选2-3项，是一项含金量极高的资格。加速审评与优先通道（2022-2024年） RIMQARTO在入选Bio Challenger后即进入研发加速轨道。2023-2024年间，RIMQARTO先后被指定为MFDS旗下“全球创新产品快速通道”（GIFT）机制的第33号产品，并被纳入保健福祉部的“审评、报销评估与定价并行试点项目”。值得注意的是，RIMQARTO还于2024年12月24日获得了“发展阶段孤儿药”资格认定。这意味着RIMQARTO获批后享有长达10年的市场独占期保护（常规为5年）、审批费用减免、10年的数据保护期（常规4-6年）以及简化的报销评估流程，对一家年轻生物技术公司而言是极具价值的保障。在法规层面，2025年2月21日正式生效的韩国《先进再生生物法》（Advanced Regenerative Bio Act）修订案，将原本仅限于临床试验的先进再生医学扩展至治疗用途，为RIMQARTO的商业化铺平了制度道路。产出与上市（2024-2026年）经过政策支持周期和多项监管加速通道的叠加，RIMQARTO于2024年12月30日正式向MFDS提交上市许可申请，并在此前的二期临床试验中交出了一份亮眼的成绩单。MFDS基于二期数据做出完全批准决定，豁免了三期临床试验要求，这反映了监管层在三线治疗且替代选择有限的背景下对其数据稳健性的充分认可。最终，2026年4月29日RIMQARTO获得MFDS完全批准，成为韩国第42个根据《先进再生医学及先进生物制品安全与支持法》获批生产和销售的药品。竞争格局与医保挑战： RIMQARTO面临的多重角逐 RIMQARTO获批后，韩国CAR-T市场从Kymriah“单极格局”演变为进口产品（Kymriah、Yescarta、Carvykti）与本土产品（RIMQARTO）共存的多元竞争格局。然而CAR-T市场的真正竞争场域，在很大程度上并非适应症审批范围的宽窄，而是是否获得国民健康保险的报销资格。在韩国，获批与报销之间的落差往往是决定一款药品能否真正惠及患者的关键。在RIMQARTO之前，Kymriah是韩国唯一进入报销体系的CAR-T疗法。2022年4月Kymriah被纳入国民健康保险报销后，患者每次注射的治疗费用从约3亿韩元大幅降低至500万至1,000万韩元。与之形成对比的是，Carvykti尽管在韩国获批用于复发或难治性多发性骨髓瘤，但迄今未获得保险覆盖，因此几乎没有实际处方记录。Yescarta的情况则更为复杂——该产品已在韩国获批了二线以内和二三线两大适应症，但实际处方中被纳入报销的仅有第三线及以后治疗。韩国制药业观察人士指出，尽管Yescarta拥有二线适应症的审批优势，但由于尚未实现该批适应症的报销，在临床实践中的实质竞争力有限。这对RIMQARTO而言恰恰是一个突破口。RIMQARTO获批的适应症为三线及以后DLBCL及PMBCL，与当前报销的Kymriah同处同一治疗线数。然而与Kymriah竞争的可能性则与价格、能否通过卫生技术成本效益考验、医保谈判结果以及医院选择偏好密切挂钩。此外RIMQARTO已在保健福祉部并行审评试点项目中预先启动，审批与报销评估同步进行，有望大幅缩短从获批到正式可处方的窗口期。Curocell已于2025年初正式向健康保险审查评价院提交了RIMQARTO的报销申请，为商业化做好准备。 RIMQARTO同时间接面临的另一类竞争，来自近年来在韩国市场快速升温的双特异性抗体（Bi-specific Antibody）类新型抗癌药。以罗氏的Columvi和艾伯维的Epkinly为代表的CD20×CD3双特异性抗体采用现货型“即取即用”给药模式，相比CAR-T疗法无需等待数周进行细胞个性化制备。目前双特异性抗体正在韩国加速进入报销轨道，已有产品通过了“癌症疾病审查委员会”的首轮报销门槛。这将对CAR-T疗法在韩国DLBCL市场占据的优先级与市场份额带来一定的冲击。 OVIS平台的技术护城河： RIMQARTO的临床数据优势在一个已有多款进口CAR-T产品同台竞技的市场中，RIMQARTO的核心竞争力体现在其优异的临床数据和安全性表现上，而这些优势的根源正是Curocell独有的OVIS™平台技术。支持RIMQARTO获批的关键二期临床试验（CRC01-01研究）数据显示：在成人复发或难治性DLBCL及PMBCL患者中，客观缓解率（ORR）达75.3%，完全缓解率（CR）高达67.1%。在CAR-T疗法最为关注的疗效终点上，这一完全缓解率已达到或超越了诸多已在全球上市的同靶点产品水平。在安全性层面，RIMQARTO同样表现出显著优势。接受其治疗的患者中，细胞因子释放综合征（CRS）的报告发生率为10%，免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率为5%。这两个指标均处于行业较低水平，而CRS和ICANS恰是CAR-T疗法公认的最为棘手的不良事件谱系。在对安全性要求极高的肿瘤治疗决策中，这种差异化的安全性特征为RIMQARTO在临床上提供了重要的优势，有利于医生与患者的双向接受。上述疗效结果背后，蕴藏着层层深入的技术创新：传统CAR-T疗法面临的一个重要障碍，是经过基因改造的T细胞在肿瘤微环境中长期难以维持功能，即“T细胞耗竭”——这也是导致许多患者疗效无法持久的主要原因。OVIS™平台的技术核心在于：通过同时下调CAR-T细胞中PD-1和TIGIT两大免疫检查点受体的表达，从基因层面移除T细胞表面这些导致疲惫的“免疫刹车”。 Curocell自主开发的OVIS™基因盒将负责攻击癌细胞的CAR基因与抑制PD-1、TIGIT的调控基因串联在同一表达盒中，一并导入T细胞。这种基于基因层面同时下调两个关键免疫检查点的策略，使OVIS CAR-T细胞在不牺牲特异性和安全性的同时获得了明显的差异化特征：延长了细胞在体内的增殖周期，使CAR-T细胞保持未衰老状态，协同增强了对肿瘤的长期杀伤活性。 OVIS™平台的设计具有高度通用性。原则上可以适用于任何靶点的CAR-T以及多种免疫细胞疗法，这意味着RIMQARTO未来在实体瘤和自身免疫病领域的拓展具有重要的技术基础。尽管公司已在公开表态中计划将平台扩展至实体瘤和自身免疫疾病领域，但目前尚未有注册试验在这些领域启动。商业化进程与中国市场的对位思考获批后，Curocell已快速启动商业化部署。在医保准入方面，RIMQARTO在申请审批的同时已进入并行审评项目，如能顺利通过健康保险审查评价院的药效经济学评估并完成与国民健康保险公团的价格谈判，有望在2026年年内或2027年实现保险报销放行，个人自付比例有望参考Kymriah模式显著降低。在供应体系方面，Curocell已着手与国内12家主要医院进行产品供应初步协商，并力争在2026年底前将供应网络扩展至全韩国30家医院。金建洙强调，“现阶段的核心任务不是收入规模，而是构建让学生们安心接受治疗且可及性有保障的稳定供应系统”。 RIMQARTO的商业化落地也是韩国细胞和基因治疗生态建设能力的集中体现。随着2025年《先进再生生物法》的正式生效，韩国政府已经明确了构建先进再生医学与细胞基因治疗完整产业链的政策导向。在此框架下，RIMQARTO获批不仅仅象征着一款新药的诞生，更预示着韩国生物医药产业突破从“技术追赶”到“产业领先”的结构性转型。参照中国CAR-T市场的发展历程——自2021年奕凯达获批以来，国内CAR-T产品已进入多个适应症审批通道，但医保覆盖面的局限和高昂治疗费用依然是患者可及性的最大制约因素。在韩国，Kymriah保险报销后个人自付约2.6万至5.3万元人民币，而韩国CAR-T完全自费时约为3.6亿韩元（约合人民币190万元），这一高额与自付后的极大降幅所形成的参照路径，为RIMQARTO的价格谈判与患者管理提供了宝贵经验。韩国通过孤儿药制度和加速通道将RIMQARTO迅速推进到市场端，为亚洲其他新兴生物医药市场提供了一个动态参照样本，特别是在调节创新药的快速准入与医保支付能力的微妙平衡问题上提供了多方位评估视角。展望 RIMQARTO的成功获批标志着韩国在细胞与基因治疗领域实现了从“零基础”到“首个国产CAR-T”的跨越。从2017年零产业基础起步，到2026年凭借OVIS™平台核心技术和稳健的临床数据跻身自主CAR-T国家行列，Curocell的研发之路本身就是韩国生物医药从技术追随到技术引领战略的一个缩影。然而对韩国CAR-T市场而言，RIMQARTO的商业化竞争才刚刚开始。在供给端，RIMQARTO需要与Kymriah（已纳入报销）、Yescarta（适应症范围更广）等全球成熟产品正面竞争；在支付端，它需要在医保价格谈判中与双特异性抗体等新兴疗法争夺有限的国家医保预算；在制造端，大田工厂与临床试验医院生产批次的生物等效性保障，是满足CAR-T细胞疗法严格规范的核心基础条件。在技术和战略层面，RIMQARTO未来有望通过OVIS™平台的通用性向实体瘤和自身免疫性疾病领域扩展，这也是Curocell的长线竞争力所在。无论如何，RIMQARTO的获批已经书写了韩国细胞治疗史上最重要的一页。在“K-CAR-T”的号角声中，韩国生物医药正朝着下一个目标挺进：用自主创新为更多疑难重症患者，提供最前沿的治疗选择。

细胞疗法免疫疗法基因疗法上市批准引进/卖出

100 项与安基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29
复发性原发性纵隔大B细胞淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29
原发性纵隔大B细胞难治性淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
狼疮性肾炎	临床2期	-	Curocell, Inc.	2026-02-01
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	Asan Medical Center	2025-11-12
复发性中枢神经系统淋巴瘤	临床2期	韩国	Asan Medical Center	2025-11-12
难治性中枢神经系统淋巴瘤	临床2期	韩国	Asan Medical Center	2025-11-12
滤泡性淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02
高级别B细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO2023	临床2期	Carney复合症 CD19 \| PD-L1 \| CD112/CD155 ... 更多	-	Anbal-cel	餘衊襯窪齋願鏇襯簾窪(鏇衊窪廠蓋簾繭繭鑰膚) = 壓願壓膚遞鹽繭醖壓夢齋壓鏇觸製膚憲襯範窪 (壓顧繭齋蓋製齋網鑰顧 )	-	2023-10-23
ICML2023	N/A	大B细胞淋巴瘤	-	Anbal-cel	淵鬱願壓構構艱夢醖鬱(鏇簾築鬱鑰夢顧淵鬱獵) = Responder group (CR) reported higher incidence and severity of CRS compared to non-responder group (Non-CR), but it was insignificant. 網夢築襯願衊鑰窪鬱鹽 (廠廠築鏇糧淵選積憲壓 ) 更多	-	2023-06-09
NCT04836507 (ESMO_ASIA2022) 人工标引	临床1/2期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	11	CRC-01	選鹹製顧選鹹選願廠顧(願網夢鹽夢鏇糧憲淵願) = Anemia 22%, neutropenia 82%, thrombocytopenia 55% 醖鹽鬱鏇鏇鹽鬱鑰鏇淵 (鬱鹽製網膚顧獵襯獵鏇 )	积极	2022-12-04
NCT04836507 (ASCO2022) 人工标引	临床1/2期	B细胞淋巴瘤	9	CRC-01	構齋鑰憲鹽衊鑰餘淵憲(觸鑰繭鹹構膚鏇鑰鹽糧) = 構壓範繭醖鬱糧蓋鏇蓋觸觸艱衊窪壓憲窪醖鹽 (憲遞選築構憲觸願鹹積 ) 更多	积极	2022-06-02