An Open-label, Multi-center, Single-arm Phase 1/2 Study to Assess Tolerability, Safety and Efficacy of CRC01 in Participants With Severe, Refractory Autoimmune Diseases: Systemic Lupus Erythematosus

The purpose of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of CRC01, an investigational autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy, in people with lupus nephritis (LN), a serious kidney complication of systemic lupus erythematosus (SLE).
The main objectives of the study are:
1. To determine whether CRC01 infusion can improve kidney outcomes and reduce disease activity in participants with lupus nephritis.
2. To assess the safety profile, including potential risks such as cytokine release syndrome (CRS) and neurotoxicity.
Study Design This is a single-arm, open-label, multi-center, Phase 1/2 study. All enrolled participants will receive CRC01 after screening and baseline assessments.
Study Procedures
Participants will:
* Undergo eligibility screening, including blood tests, urine tests, and disease activity assessments.
* Provide autologous T lymphocytes through a procedure called leukapheresis.
* Receive a lymphodepleting pre-conditioning regimen (short course of chemotherapy).
* Receive a single intravenous infusion of CRC01 cells.
* Be hospitalized for close monitoring to detect and manage early adverse events such as CRS or neurotoxicity.
* Return for scheduled follow-up assessments through Week 52 (12 months) post-infusion to evaluate safety and treatment response.
Key Outcomes
Researchers will measure:
* Changes in proteinuria and kidney function.
* Changes in disease activity scores.
* Incidence and severity of adverse events.

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

Curocell, Inc.

NCT07062627

/ Recruiting临床2期IIT

A Pilot Study of Anbalcabtagene Autoleucel in Patients With Relapsed/Refractory Primary or Secondary Central Nervous System Lymphoma

This clinical study aims to evaluate the tolerability, safety, and efficacy of Anbal-cel in patients with recurrent or refractory PCNSL or SCNSL.
Subjects who have provided written consent and meet the inclusion and exclusion criteria through screening evaluations will undergo leukapheresis (LP) for Anbal-cel manufacturing. Subjects whose collected nucleated cells are confirmed suitable for Anbal-cel production will be enrolled in the clinical study.
Prior to Anbal-cel administration, lymphodepletion therapy will be performed and must be completed at least 2 days before Anbal-cel administration. Anbal-cel will be administered to subjects who meet the inclusion and exclusion criteria for Anbal-cel administration.
Study subjects will be hospitalized for a minimum of 7 days to closely monitor adverse events and receive prompt necessary treatment after Anbal-cel administration. All study subjects will undergo primary visit evaluations for 12 months following Anbal-cel administration.
Subjects who discontinue primary visit evaluations before the 12-month visit will undergo an end of study 1 (EOS1) visit for safety observation. For subjects whose primary visit evaluations end before the 12-month visit due to disease progression (PD), withdrawal of consent for primary visit evaluations, or subsequent anti-cancer therapy, secondary follow-up visits will be conducted from the EOS1 visit to the 12-month time point (EOS2). The timing of the first secondary follow-up visit will be determined based on when the subject's primary visit evaluation was discontinued.
A separate long-term follow-up study is planned to monitor long-term safety, including delayed adverse events (AEs), in subjects who received Anbal-cel. In this long-term follow-up study, each subject will be followed for 15 years from the date of Anbal-cel administration. All specific details, including the visit schedule and examination items for the long-term follow-up study, will be described in a separate protocol.

开始日期2025-11-12

申办/合作机构

Asan Medical Center

[+1]

NCT04836507

/ Recruiting临床1/2期

An Open-label, Multi-center, Single-arm Phase 1/2 Study to Assess Tolerability, Safety and Efficacy of CRC01 in Adult Patients With Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma and B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia

This is a multi-center, phase I/II study to determine the efficacy and safety of CRC01 in adult patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma and B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia.

开始日期2021-03-02

申办/合作机构

Curocell, Inc.

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2023-06-01·HEMATOLOGICAL ONCOLOGY

PHASE 2 STUDY OF ANBAL‐CEL, NOVEL ANTI‐CD19 CAR‐T THERAPY WITH DUAL SILENCING OF PD‐1 AND TIGIT IN RELAPSED OR REFRACTORY LARGE B CELL LYMPHOMA ‐ INTERIM ANALYSIS RESULT

Article

作者: Jung, J. ; Lee, H. ; Yoon, S. E. ; Kim, J. ; Yoon, S. ; Kim, S. J. ; Koh, Y. ; Kim, W. ; Eom, H. ; Yoon, D. H. ; Yang, D. ; Cho, H.

Introduction: Anbal-cel is a novel autologous anti-CD19 CAR-T cell therapy which has been knocked-down for PD-1 and TIGIT expression using OVIS platform. It demonstrated superior T-cell functionality compared to other marketed CD19 CAR-T cells at preclinical studies. Phase 1 dose escalation study confirmed anbal-cel is safe and potentially effective. Methods: Patients with relapsed or refractory LBCL were enrolled from six Korean investigator sites to receive anbal-cel at a dose of 2 × 106 CAR-T cells/kg. Primary endpoint is objective response rate (ORR) assessed by Independent Review Committee (IRC). Secondary endpoints are progression-free survival (PFS), duration of response (DOR), pharmacokinetics (PK) and safety profiles. Results: As of 28 February 2023, a total of 41 patients were infused and 34 patients completed at least one tumor response evaluation at day 28. With the median age of 63 (range 37–82), 66% of the patients (27/41) were double expressor. Non-GCB type was 76% (31/41) and 42% (17/41) were primary refractory patients. Median follow-up period was 4.6 months. ORR (CR/PR) assessed by investigators was 85.3% and CR rate at day 28 & month 3 were 73.5% (25/34) and 71.4% (22/31) respectively. IRC assessment result was similar and will be presented at the meeting. Among the 41 patients, grade 3 CRS and ICANS were reported from 6 patients (14.6%) and 2 patients (4.9%) respectively. No grade 4 CRS and ICANS was observed. Prolonged neutropenia was observed in 11 patients (26.8%) and thrombocytopenia was observed in 12 patients (29.3%). Three (7.3%) serious infections (1 bacteria and 2 COVID-19 infections) were reported during primary follow-up period. Responder group (CR) reported higher incidence and severity of CRS compared to non-responder group (Non-CR), but it was insignificant. Incidence rate, severity of ICANS and prolonged cytopenia were comparable between the two groups. Among CAR+ T-cells in the anbal-cel product, median CD4:CD8 ratio was 3.6 and CCR7+ memory phenotype CAR T-cells account for 65.8% of CAR-T cells. Median knock-down rates of PD-1 and TIGIT were 65% and 96% respectively. The responder group showed a significantly increased level of CCR7+ memory phenotype (68.6% vs. 44.9%) and PD-1 knock-down rate (71.8% vs. 59.3%) compared to the non-responder group, which showed correlation with increased levels of AUC0-28days and Cmax. Anbal-cel expansion was not correlated to tumor volume measured by SPD and TMTV. In addition, the responder group had notable changes in cytokine levels of IL-2, IL-10, IFN-γ, granzyme, GM-CSF and peak levels of various cytokines were proportional to severity of CRS. Patients with higher levels of IL-15 and MCP-1 at baseline had tendency to experience ICANS. Conclusions: Anbal-cel demonstrated unique characteristics in product profile which demonstrated potential to correlate with treatment outcomes and warrant to confirm with more data. The research was funded by: Curocell Inc. Keywords: aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma, cellular therapies, immunotherapy No conflicts of interests pertinent to the abstract.

2021-06-01·The Lancet. Oncology1区 · 医学

Trastuzumab deruxtecan (DS-8201) in patients with HER2-expressing metastatic colorectal cancer (DESTINY-CRC01): a multicentre, open-label, phase 2 trial

1区 · 医学

Article

作者: Eriko Yamamoto ; Fortunato Ciardiello ; Kanwal Raghav ; Javier Rodriguez ; Tomohiro Nishina ; Kensei Yamaguchi ; Destiny-Crc investigators ; Fotios Loupakis ; Hisato Kawakami ; Javad Shahidi ; Ki Chung ; Toshiki Masuishi ; Andrea Sartore-Bianchi ; Yoshito Komatsu ; Maria Di Bartolomeo ; Yasuyuki Okuda ; Elena Elez ; Axel Grothey ; Marwan Fakih ; Taito Esaki ; Salvatore Siena ; Takayuki Yoshino ; Kapil Saxena ; Zev Wainberg ; Emarjola Bako

BACKGROUND:

HER2 amplification has been identified in 2-3% of patients with colorectal cancer, although there are currently no approved HER2-targeted therapies for colorectal cancer. We aimed to study the antitumour activity and safety of trastuzumab deruxtecan (an antibody-drug conjugate of humanised anti-HER2 antibody with topoisomerase I inhibitor payloads) in patients with HER2-expressing metastatic colorectal cancer.

METHODS:

DESTINY-CRC01 is an open-label, phase 2 study that recruited patients from 25 clinics and hospitals in Italy, Japan, Spain, the UK, and the USA. Eligible patients had centrally confirmed HER2-expressing metastatic colorectal cancer that had progressed on two or more previous regimens (HER2-targeted therapies other than trastuzumab deruxtecan permitted), were aged 18 years or older (≥20 years in Japan), had an Eastern Cooperative Oncology Group score of 0 or 1, and had RAS and BRAF^V600E wild-type tumours. Patients were enrolled into one of three cohorts by HER2 expression level: cohort A (HER2-positive, immunohistochemistry [IHC] 3+ or IHC2+ and in-situ hybridisation [ISH]-positive), cohort B (IHC2+ and ISH-negative), or cohort C (IHC1+). Patients received 6·4 mg/kg trastuzumab deruxtecan intravenously every 3 weeks until disease progression, unacceptable adverse events, withdrawal of consent, or death. The primary endpoint was confirmed objective response rate in cohort A by independent central review which was assessed in the full analysis set and safety was assessed in the safety analysis set. Both the full analysis set and the safety analysis set included all patients who received one or more doses of trastuzumab deruxtecan. This ongoing trial is registered with ClinicalTrials.gov, number NCT03384940.

FINDINGS:

Between Feb 23, 2018, and July 3, 2019, 78 patients were enrolled in the study (53 in cohort A, seven in cohort B, and 18 in cohort C), all of whom received at least one dose of study drug. For the 53 (68%) patients with HER2-positive tumours (cohort A), a confirmed objective response was reported in 24 (45·3%, 95% CI 31·6-59·6) patients after a median follow-up of 27·1 weeks (IQR 19·3-40·1). Grade 3 or worse treatment-emergent adverse events that occurred in at least 10% of all participants were decreased neutrophil count (17 [22%] of 78) and anaemia (11 [14%]). Five patients (6%) had adjudicated interstitial lung disease or pneumonitis (two grade 2; one grade 3; two grade 5, the only treatment-related deaths).

INTERPRETATION:

Trastuzumab deruxtecan showed promising and durable activity in HER2-positive metastatic colorectal cancer refractory to standard treatment, with a safety profile consistent with that reported in previous trastuzumab deruxtecan trials. Interstitial lung disease and pneumonitis are important risks requiring careful monitoring and prompt intervention.

FUNDING:

Daiichi Sankyo.

Cancer Research and Treatment

Comparative Effectiveness of Anbalcabtagene Autoleucel versus Tisagenlecleucel in Patients with Relapsed/Refractory Diffuse Large B-cell Lymphoma

Article

作者: Kim, Ji Won ; Seo, Hee-Jin ; Jung, Kyungyeon ; Kim, Won Seog ; Yoo, Woo Hyeon ; Shin, Ju-Young ; Kim, Ju Hwan

Purpose:

Anbalcabtagene autoleucel (anbal-cel) is a second-generation CD19-targeted chimeric antigen receptor-T cell therapy reducing T-cell exhaustion through PD-1 and TIGIT downregulation. We compared efficacy of anbal-cel with tisagenlecleucel (tisa-cel) in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma using external control arm study design.

Materials and Methods:

We performed a matching-adjusted indirect comparison (MAIC) using individual patient data from CRC01-01 (NCT#04836507) and aggregate data from JULIET trial (NCT#02445248). Primary outcomes were overall survival (OS) and progression free-survival (PFS), with corresponding hazard ratio (HR) and 95% confidence interval (CI) assessed using weighted Cox proportional hazard model. Secondary outcomes were objective response rate (ORR) and complete response rate (CRR), with corresponding odds ratio (OR) and 95% CI assessed using weighted logistic regression model.

Results:

We included 79 patients in CRC01-01 and 115 in JULIET trial. In naïve comparison, median OS was not reached (NR; 95% CI 13.1-NE) for anbal-cel versus 11.1 months (6.6-23.9) for tisa-cel, corresponding to HR of 0.54 (0.34-0.87). Median PFS was 5.5 months (4.2-16.2) versus 2.9 months (2.3-5.2) with HR of 0.73 (0.50-1.08). ORR was 73.4% versus 53.0% with OR of 2.45 (1.32-4.54), and CRR was 64.6% versus 39.1% with OR of 2.83 (1.56-5.13). After applying MAIC to balance prognostic factors between the groups, adjusted HRs or ORs were 0.47 (0.23-0.95) for OS, 0.59 (0.36-0.96) for PFS, 2.60 (1.04-6.52) for ORR, and 3.00 (1.30-6.92) for CRR.

Conclusion:

Anbal-cel showed superior effectiveness over tisa-cel, with higher response rates and improved survival outcomes, even after accounting for imbalances in prognostic factors at trial enrollment.

项与安基奥仑赛相关的新闻（医药）

2026-06-09

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共悦 | 何义富教授：从 HER2 阳性晚期胃癌到泛实体瘤，T-DXd 持续拓展精准治疗边界 | ASCO 2026

问AI · T-DXd如何从胃癌治疗跨界到泛实体瘤领域？5 月 29 日- 6 月 2 日，全球顶级的肿瘤学盛会 ——2026 美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在美国芝加哥圆满召开。本届大会集中亮相了多项 T-DXd 重磅研究，全面覆盖一线联合策略、生活质量获益、肿瘤微环境重塑及 HER2 IHC 3+ 泛实体瘤探索等多个维度。这些成果不仅进一步夯实了 T-DXd 在 HER2 阳性晚期胃癌全程管理中的循证依据，更推动了 HER2 ADC 治疗从「单一瘤种获益」跨入「跨瘤种精准治疗」的新阶段。值此之际，丁香园肿瘤时间特邀中国科学技术大学附属第一医院何义富教授，结合本届 ASCO 大会公布的 T-DXd 相关研究数据，对 T-DXd 在 HER2 表达晚期胃癌及 HER2 IHC 3+ 泛瘤种研究进展及其未来临床价值进行深入解读，以期为临床诊疗与研究探索提供更多参考与启发。从生存获益到健康相关生活质量改善：T-DXd 胃癌二线治疗价值进一步延伸DESTINY-Gastric04 健康相关生活质量（HRQoL）分析DESTINY-Gastric04（DG-04）研究 [1] 证实，相较雷莫西尤单抗联合紫杉醇（RAM+PTX），T-DXd 可显著改善 HER2 阳性晚期 GC/GEJA 患者总生存期（OS），确立了其二线标准治疗地位。随着晚期胃癌治疗逐渐进入长期管理阶段，如何在延长生存的同时兼顾患者生活质量与治疗体验，已成为 ADC 治疗临床价值评估的重要维度。本次 ASCO 公布了 DG-04 附加 HRQoL 分析结果 [2]，进一步补充了 T-DXd 在患者获益层面的临床价值。研究结果显示，在 EQ-5D-5L VAS、FACT-G 总分以及情绪健康、社会健康等多个维度中，T-DXd 组首次恶化时间均优于 RAM + PTX 组。这意味着，相较传统二线化疗方案，T-DXd 不仅延长了患者生存，同时也延缓了患者生活质量下降的时间。此外，FACT-Ga 各亚量表的平均变化均总体稳定，提示 T-DXd 治疗期间患者整体症状负担及功能状态并未出现明显恶化。MMRM 分析进一步显示，在功能健康及社会健康等方面，T-DXd 较 RAM+PTX 具有一定优势。图 1 EQ-5D-5L VAS 评分和 FACT-Ga 总分及子评分的首次恶化时间（TTFD）DG-04 的 HRQoL 数据提示，T-DXd 并未因 ADC 治疗相关毒性而削弱患者整体治疗体验，反而在部分维度体现出优于传统方案的趋势。这也意味着，ADC 治疗的临床价值正在从「单纯延长生存」进一步向「兼顾患者长期获益与生活质量」延伸。T-DXd 治疗边界持续拓展：一线联合、剂量优化与 HER2 表达人群探索DESTINY-Gastric03 第 2 部分 D、F 组以及第 4 部分的安全性结果此前，基于 DESTINY-Gastric01（DG-01）与 DG-04 等研究 [1,3]，T-DXd 单药治疗（6.4 mg/kg）已在美国、中国和日本等多国获批用于既往接受过抗 HER2 治疗后进展的 HER2 阳性（IHC 3+ 或 IHC 2+/ISH+）胃癌或胃食管交界处腺癌（GC/GEJA）患者，确立了其在 HER2 阳性晚期胃癌二线及三线治疗中的重要地位。如何进一步推动 T-DXd 治疗前移，尤其是在一线治疗构建更具协同作用的联合治疗策略，已成为当前 HER2 阳性晚期胃癌一线治疗的重要方向。近年来，越来越多研究提示，ADC 与免疫治疗、化疗等之间可能存在多层面的生物学协同。T-DXd 除了能够特异性结合 HER2 阳性肿瘤细胞，直接杀伤肿瘤细胞，还具有免疫激活效应，并可能通过 ADC payload 介导的细胞死亡促进肿瘤抗原释放和抗肿瘤免疫激活 [4]。与此同时，PD-1/TIGIT 双重阻断有助于解除 T 细胞耗竭状态并恢复 NK 细胞功能 [5-6]。而化疗不仅能持续杀伤增殖的肿瘤细胞，还能通过调节微环境进一步提升肿瘤对免疫治疗的敏感性。上述机制共同为 T-DXd 联合免疫治疗及化疗策略提供了重要理论基础。DESTINY-Gastric03（DG-03）是一项开放标签、多部分 Ib/II 期研究 [7]，持续探索 T-DXd 联合免疫治疗及化疗在一线治疗 HER2 阳性或 HER2 表达晚期胃癌中的应用潜力。本次 ASCO 公布的是 DG03 第 2 部分 D、F 组以及第 4 部分的安全性结果 [8]。第 2 部分（A-F 组）主要聚焦传统定义的 HER2 阳性人群，即 IHC 3+ 或 IHC 2+/ISH+ 的晚期 GC/GEJA 或食管腺癌患者。其中，D 组接受 T-DXd 6.4 mg/kg + 帕博利珠单抗+ 氟尿嘧啶类化疗治疗，F 组则接受 T-DXd 5.4 mg/kg + 帕博利珠单抗 + 氟尿嘧啶类化疗治疗。第 4 部分则进一步将入组范围扩展至 HER2 表达人群，除 HER2 阳性患者外，还纳入了 IHC 2+/ISH− 及 IHC 1+ 患者，接受 T-DXd 5.4 mg/kg 联合新型 PD-1/TIGIT 双特异性抗体 rilvegostomig 及 FP 化疗。结果显示，在不同剂量 T-DXd 联合方案中均未观察到新的安全性信号。其中，T-DXd 5.4 mg/kg 的方案整体耐受性更优，无论联合帕博利珠单抗还是 rilvegostomig，安全性均与既往已知特征总体一致。在临床实践高度关注的药物相关间质性肺病（ILD）方面，第 2 部分 F 组未观察到 ILD/ 肺炎事件，第 4 部分 ILD 发生率亦维持在较低水平（3%）。图 2 各组最常见的治疗相关不良反应上述结果进一步支持了 T-DXd 剂量优化后在一线联合治疗中的可行性，同时也提示 ADC 联合免疫治疗在胃癌领域具备较好的安全性基础。Rilvegostomig 的引入，反映出当前 HER2 阳性胃癌治疗已不仅局限于「ADC + PD-1 抑制剂」模式，而正在向更复杂的免疫协同机制拓展。随着 TIGIT 等新型靶点逐渐进入胃癌研究视野，未来 ADC 联合双免疫检查点抑制策略是否能够进一步提升疗效，值得持续关注。EPOC2203：HER2 表达胃癌精准治疗探索进一步深入随着 ADC 药物不断拓展 HER2 靶向治疗边界，HER2 在胃癌中的临床意义也正从传统「阳性/阴性」二分模式向更精细化的表达谱分层演变。《2025 CSCO 胃癌诊疗指南》及《中国胃癌及胃食管结合部腺癌 HER2 靶向治疗指南（2025 版）》[9-10] 以及均提出 HER2 表达的临床新定义：依据 HER2 表达水平，将胃癌进一步划分为 HER2 高表达、中表达、低表达及不表达四类，更加强调 HER2 表达连续谱与潜在治疗获益之间的关系。这一分类体系的更新，也为 T-DXd 等新型 ADC 在 HER2 低表达甚至更广泛 HER2 表达人群中的应用探索提供了重要理论基础。EPOC2203[11] 是一项聚焦 HER2 低表达转移性胃食管腺癌（mGEA）一线治疗的 Ib/II 期研究，旨在评估 T-DXd 联合纳武利尤单抗及 CAPOX 方案的疗效与安全性。患者每 3 周接受一次治疗，方案包括：T-DXd（5.4 或 4.4 mg/kg，第 1 天）、纳武利尤单抗（360 mg，第 1 天）以及 CAPOX 方案（卡培他滨 750 mg/m2，每日两次，第 1–14 天；奥沙利铂 70 mg/m2，第 1 天）。主要终点为 Ib 期的剂量限制性毒性（DLT）发生率以确定推荐 II 期剂量（RP2D），以及 II 期的客观缓解率（ORR）。结果显示，研究人群以 HER2 IHC1+ 为主（83.3%），且绝大多数患者 PD-L1 CPS ≥ 1，具有较高的免疫治疗敏感性。在 T-DXd 剂量为 5.4 mg/kg 时发生 2 例 DLT，均为发热性中性粒细胞减少症；而在 Ib 期研究中，4.4 mg/kg 剂量组未观察到 DLT，因此选定 4.4 mg/kg 为 RP2D。在 RP2D 下，T-DXd 联合纳武利尤单抗及 CAPOX 联合方案展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。全分析集 ORR 达 89.3%，显著超过预设阈值。中位随访时间 10.1 个月时，中位无进展生存期（PFS）达 8.1 个月。同时，研究中共有 6 例患者接受转化手术，其中 3 例达到病理完全缓解。安全性总体可控，≥3 级治疗后出现的不良事件（TEAE）发生率为 46.6%，主要仍以血液学毒性为主，未观察到新的安全性风险。ILD 发生率为 10.7%，均为低级别事件。图 3 全分析集中最佳肿瘤缩小的客观缓解率（ORR）和瀑布图（n = 28）既往 DG-01 探索性分析 [12] 提示，T-DXd 在 HER2 低表达患者中同样具有一定抗肿瘤活性，也为 HER2 靶向治疗从传统 HER2 阳性人群进一步拓展至 HER2 表达人群提供了早期依据。而 EPOC2203 则进一步将这一探索前移至一线治疗阶段。研究结果显示，以 T-DXd 为核心联合免疫治疗及化疗的方案，不仅在 HER2 低表达晚期胃癌中展现出较高缓解率和可控安全性，还有望进一步提升患者获得转化治疗机会的可能性。这也提示，HER2 低表达晚期胃癌未来或将逐步从「有限获益探索」迈向更加明确的精准治疗时代。新辅助治疗探索：T-DXd 与肿瘤免疫微环境重塑EPOC2003 探索性分析：新辅助 T-DXd 治疗 HER2 阳性晚期胃癌的肿瘤与免疫微环境重塑除晚期治疗外，T-DXd 在围术期及新辅助治疗中的应用同样受到关注。EPOC2003 研究 [13] 评估了 T-DXd 新辅助治疗 HER2 阳性局部晚期 GC/GEJA 的疗效和安全性。本次公布的 EPOC2003 探索性分析 [14]，则进一步从分子与免疫机制层面揭示了 T-DXd 可能带来的肿瘤微环境改变。研究通过 bulk RNA 测序、单细胞 RNA 测序、多色 IHC 以及 ctDNA 动态监测，对 T-DXd 治疗前后的肿瘤及免疫景观变化进行了系统分析。结果显示，治疗反应者与非反应者之间基线 HER2 表达水平并无明显差异，提示 HER2 表达强度本身可能并不足以完全预测疗效。在治疗后样本中，反应者肿瘤增殖指数呈下降趋势，提示 T-DXd 对高增殖肿瘤细胞具有优先清除作用。同时，无论是否达到病理缓解，治疗早期均可观察到炎症反应、细胞因子信号及免疫相关特征上调，并伴随 CD8+ T 细胞浸润增加。中性粒细胞相关改变在反应者中更为显著。scRNA-seq 分析显示，治疗后中性粒细胞迁移、吞噬及脱颗粒相关特征明显增强，提示 T-DXd 可能不仅通过细胞毒作用杀伤肿瘤，同时还可诱导免疫微环境激活，从而增强抗肿瘤免疫反应。此外，ctDNA 动态变化同样展现出潜在价值。所有反应者均在治疗后实现 ctDNA 清除，而非反应者清除率明显较低，提示 ctDNA 或可作为未来评估新辅助 ADC 疗效的重要动态生物标志物。EPOC2003 探索性分析进一步提示，T-DXd 的作用机制可能并非单纯「递送细胞毒载荷」，其对肿瘤免疫微环境的调节作用值得进一步深入研究，这也为未来 ADC 联合免疫治疗策略提供了重要机制依据。泛瘤种布局推进：T-DXd 拓展 HER2 IHC3+ 实体瘤治疗边界DESTINY-PanTumor03 第 1 部分初步分析近年来，HER2 靶向治疗的发展正在逐步突破传统瘤种边界。从乳腺癌、胃癌到肺癌、胆道癌（BTC）和结直肠癌（CRC），HER2 已逐渐成为跨瘤种的重要治疗靶点。尤其随着 HER2 ADC 的快速发展，HER2 靶向治疗理念也正从「基于瘤种」逐步向「基于分子特征」的精准治疗模式转变。在 CRC 领域，HER2 扩增约见于 3%–5% 的 CRC 患者，并被认为与抗 EGFR 治疗耐药相关 [15-16]。既往 HER2 阳性转移性 CRC（mCRC）后线治疗选择有限，预后相对较差。DESTINY-CRC01（DC-01）研究 [17] 首次证实，T-DXd 在 HER2 阳性（IHC 3+ 或 IHC 2+/ISH+）mCRC 经治患者中具有显著抗肿瘤活性，ORR 达 45.3%，中位 PFS 达 6.9 个月，为 HER2 ADC 在 mCRC 中的应用奠定了重要基础。随后，DESTINY-CRC02（DC-02）[18] 进一步探索了不同剂量 T-DXd 的疗效与安全性，结果显示 5.4 mg/kg 剂量在维持疗效的同时具有更优的安全性特征，也进一步推动 T-DXd 成为 HER2 阳性 mCRC 后线治疗的重要候选方案。在 BTC 领域，HER2 过表达或扩增主要见于胆囊癌及肝外胆管癌亚型，但整体患者占比相对较低，长期以来缺乏标准化 HER2 靶向治疗方案 [19]。既往晚期 BTC 经标准化疗后预后极差，中位生存时间有限，后线治疗选择尤其匮乏 [20]。DESTINY-PanTumor02（DPT-02）研究 [21] 是一项全球、多中心、开放标签的 II 期临床研究，旨在评估 T-DXd 在既往接受过治疗的 HER2 表达晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。结果显示，T-DXd 在 HER2 IHC 3+ BTC 和 CRC 均展现出较好的抗肿瘤活性；而在妇科肿瘤、肺癌等瘤种中同样观察到持续且具有临床意义的缓解获益。这些结果共同推动 T-DXd 在全球多个国家获批，用于既往接受过治疗和/或无满意替代疗法的不可切除或转移性 HER2 阳性（IHC 3+）实体瘤患者。然而，DPT-02 以及 DESTINY-CRC 系列研究并未纳入中国人群，中国 HER2 阳性晚期实体瘤患者的真实获益数据仍相对有限。在此背景下，DESTINY-PanTumor03（DPT-03）研究的开展，对于验证 T-DXd 在中国 HER2 IHC 3+ 实体瘤患者中的疗效与安全性具有重要意义。DPT-03 是一项开放标签的 II 期研究 [22]，第 1 部分旨在评估 T-DXd 在中国 HER2 IHC 3+、局部晚期、不可切除或转移性实体瘤（不包括乳腺癌和胃癌）患者中的疗效和安全性。研究纳入多种实体瘤类型，包括 BTC、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、非小细胞肺癌及 CRC 等，且患者多数已接受多线治疗或已无其他治疗选择。结果显示，T-DXd 在这一高度异质性人群中仍展现出较强且持久的抗肿瘤活性。根据独立中心评估，ORR 达 58.0%，中位缓解持续时间达 15.4 个月，中位 PFS 达 15.7 个月，而中位 OS 尚未达到。安全性方面，研究结果总体与既往 T-DXd 已知特征一致。ILD 发生率可控，未观察到新的安全性风险。图 4 由独立中心评审（ICR）和研究人员评估（INV）的疗效结果这一结果进一步验证了 HER2 IHC 3+ 作为泛瘤种治疗生物标志物的重要意义，也与既往 DPT-02 以及 DC 系列等研究结果形成呼应。对于 CRC 而言，DPT-03 的中国数据进一步支持了 T-DXd 在 HER2 阳性 mCRC 后线治疗中的临床价值，也为其国内适应症获批提供了更具本土化的人群证据；而对于长期缺乏精准治疗手段的 HER2 阳性 BTC，DPT-03 则进一步强化了 HER2 ADC 在胆道肿瘤中的治疗潜力。目前针对 HER2 阳性 BTC 的 DESTINY-BTC01 研究 [23] 也正在开展，进一步探索 T-DXd 在胆道肿瘤中的疗效与安全性。DPT-03 所体现的并不仅仅是单一瘤种治疗策略的拓展，而是 HER2 靶向治疗理念从「特定瘤种驱动」逐步迈向「分子特征驱动」的重要体现。4 月 16 日，中国国家药品监督管理局药品评审中心官网显示，T-DXd 单药用于治疗既往接受过治疗或无满意替代治疗方案的不可切除或转移性 HER2 表达为 IHC 3+ 成人实体瘤患者的新适应症上市申请已获受理。随着 DPT-03 等中国人群数据不断积累，以及 DESTINY-BTC01 等研究持续推进，未来 T-DXd 有望进一步推动 HER2 IHC 3+ 泛实体瘤精准治疗在国内落地，为更多既往缺乏有效治疗选择的 HER2 阳性患者带来新的治疗希望。小结总体而言，本次 ASCO 上所呈现的 T-DXd 相关研究，正在不断丰富 HER2 ADC 的临床内涵。无论是一线联合治疗策略的持续优化，HER2 低表达胃癌治疗潜力的逐步显现，还是围术期免疫微环境研究与泛瘤种探索的深入推进，都提示 T-DXd 的发展方向已不再局限于单一适应证拓展，而正在推动 HER2 靶向治疗进入更加精细化、多维度的发展阶段。与此同时，HER2 在胃癌及多种实体瘤中的生物学意义也在被重新认识。从传统「HER2 阳性」概念，逐步延伸至 HER2 表达连续谱与动态生物标志物探索，未来 HER2 ADC 治疗或将进一步实现更精准的人群筛选、更合理的联合策略以及更前移的治疗布局。随着更多关键研究结果陆续公布，T-DXd 有望持续推动 HER2 精准治疗策略演进，并为不同 HER2 表达层级患者带来更多治疗可能。何义富教授医学博士，主任医师，教授，博士生导师中国科学技术大学附一院消化道肿瘤亚专科主任青年领军人才（安徽省卫生厅第五周期学术和技术带头人）国之名医 • 优秀风范（2025 年度）国家质控中心胃癌质控专家委员会委员CSCO 胃癌专家委员会常委CSCO 食管癌专家委员会常委CSCO 肝癌/胆道肿瘤/临床研究专委会委员中国抗癌协会肿瘤内科专委会常委中国抗癌协会胃癌/肠癌专委会委员中国抗癌协会靶向治疗/国际医疗交流分会委员中国抗癌协会支持治疗专业委员会内科学组副组长中华医学会肿瘤学分会青年委员会委员安徽省抗癌协会副理事长安徽省医学会肿瘤内科学分会副主任委员安徽省医师协会肿瘤分会副主委安徽省抗癌协会食管癌专业委员会候任主委安徽省抗癌协会癌症康复与姑息治疗专委会候任主委安徽省临床肿瘤学会胃肠肿瘤专委会主委上下滑动阅览✩ 本文仅供医疗卫生等专业人士参考本内容来自海南国际医药创新联合基金会「肿瘤慢病化管理与生命质量提升项目」; 本条鸣谢: 第一三共 (中国) 投资有限公司内容策划：Kiki项目审核：吕雪参考文献：[1]Shitara K, et al. Trastuzumab Deruxtecan or Ramucirumab plus Paclitaxel in Gastric Cancer. N Engl J Med. 2025;393(4):336-348.[2]Shitara K, et al. Additional health-related quality of life (HRQoL) analysis from DESTINY-Gastric04 (DG-04), a randomized phase 3 study of trastuzumab deruxtecan (T-DXd) vs ramucirumab (RAM) + paclitaxel (PTX) in patients (pts) with human epidermal growth factor receptor 2–positive (HER2+) unresectable/metastatic gastric cancer (GC)/gastroesophageal junction adenocarcinoma (GEJA). 2026 ASCO. Abstract 4111.[3]Shitara K, et al. Trastuzumab Deruxtecan in Previously Treated HER2-Positive Gastric Cancer. N Engl J Med. 2020;382(25):2419-2430.[4]Iwata TN, et al. A HER2-Targeting Antibody-Drug Conjugate, Trastuzumab Deruxtecan (DS-8201a), Enhances Antitumor Immunity in a Mouse Model. Mol Cancer Ther. 2018;17(7):1494-1503. [5]Johnston RJ, et al. The immunoreceptor TIGIT regulates antitumor and antiviral CD8(+) T cell effector function. Cancer Cell. 2014;26(6):923-937. [6]Harjunpää H, et al. TIGIT as an emerging immune checkpoint. Clin Exp Immunol. 2020;200(2):108-119.[7]ClinicalTrials.gov. (2020). A study of trastuzumab deruxtecan (T-DXd) combinations in HER2-positive advanced gastric cancer (DESTINY-Gastric03) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04379596). U.S. National Library of Medicine. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04379596[8]Janjigian YY, et al. First-line (1L) trastuzumab deruxtecan (T-DXd)–based regimens in advanced HER2-expressing gastric cancer (GC), gastroesophageal junction adenocarcinoma (GEJA), or esophageal adenocarcinoma (EA): Safety results from DESTINY-Gastric03 (DG-03) Part 2 arms D and F, and Part 4. 2026 ASCO. Abstract 4022.[9]中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会（CSCO）胃癌诊疗指南 2025.[10]Zhang X, et al. Chinese guidelines for HER2-targeted therapy in gastric and gastroesophageal junction adenocarcinoma (2025 Edition).J Hematol Oncol. Published online May 8, 2026.[11]Aoki Y, et al. An open-label phase Ib/II study of trastuzumab deruxtecan combined with nivolumab and CAPOX in patients with HER2-low gastroesophageal adenocarcinoma (EPOC2203). 2026 ASCO. Abstract 4024.[12]Shitara K, et al. Trastuzumab deruxtecan in HER2-positive advanced gastric cancer: exploratory biomarker analysis of the randomized, phase 2 DESTINY-Gastric01 trial. Nat Med. 2024;30(7):1933-1942.[13]Takahari D, et al.Phase 2 study of trastuzumab deruxtecan as neoadjuvant treatment for HER2-positive gastric and gastroesophageal junction adenocarcinoma (EPOC2003).J Clin Oncol ,2024,42 (3_suppl):309 .[14]Kawazoe A, et al. Tumor and immune microenvironment remodeling with neoadjuvant trastuzumab deruxtecan in HER2-positive gastric cancer: Exploratory analyses from the phase 2 EPOC2003 study. 2026 ASCO. Abstract 3129.[15]Sartore-Bianchi A, et al. Dual-targeted therapy with trastuzumab and lapatinib in treatment-refractory, KRAS codon 12/13 wild-type, HER2-positive metastatic colorectal cancer (HERACLES): a proof-of-concept, multicentre, open-label, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2016 Jun;17(6):738-746.[16]Raghav K, et al. Validation of HER2 amplification as a predictive biomarker for anti–epidermal growth factor receptor antibody therapy in metastatic colorectal cancer. JCO Precision Oncology, 2019, 3: 1-13.[17]Siena S, et al. Trastuzumab deruxtecan (DS-8201) in patients with HER2-expressing metastatic colorectal cancer (DESTINY-CRC01): a multicentre, open-label, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2021;22(6):779-789. [18]Raghav K, et al. Trastuzumab deruxtecan in patients with HER2-positive advanced colorectal cancer (DESTINY-CRC02): primary results from a multicentre, randomised, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2024;25(9):1147-1162.[19]Ayasun R, et al. The Role of HER2 Status in the Biliary Tract Cancers. 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2026-05-29

·新药信息合集

新药合集—4月全球新药汇总

4月全球获批新药清单 2026年4月全球共有90款新药获批（含新适应症），其中19款为改良新药，10款为生物类似药。中国澳门、中国内地及美国是获批活跃区，统计数据包含首次获批、新适应症获批及同适应症在不同地区获批。 •肿瘤领域：包括治疗非小细胞肺癌的新药他雷替尼、塞伐艾替尼、安达艾替尼、度伐利尤单抗等；治疗原发纵隔大B细胞淋巴瘤|弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药安基奥仑赛；治疗卵巢上皮癌|宫颈癌|结直肠癌|胶质母细胞瘤|非小细胞肺癌的新药贝伐珠单抗-TAB008以及治疗HR阳性、HER2阴性乳腺癌的新药氟维司群(新适应症)、库莫西利等多款重要药物。 •其他重要领域： ⭐免疫系统疾病：治疗慢性自发性荨麻疹的新药度普利尤单抗伊；治疗克罗恩病|银屑病|银屑病关节炎的新药乌司奴单抗-CT-P43；治疗斑块状银屑病的新药卡泊三醇+倍他米松-LEO90100等获批。 ⭐内分泌代谢系统疾病：治疗肥胖的新药奥氟格列隆，治疗1型糖尿病|2型糖尿病的新药甘精胰岛素和治疗肾上腺功能不全的新药氢化可的松缓释硬胶囊-Efmody肾等获批。 ⭐其他：治疗射血分数保持的心力衰竭|射血分数轻度降低的心力衰竭的新药非奈利酮、治疗OTOF突变相关的听觉障碍的新药lunsotogene parvec-cwha、治疗阿尔兹海默症激越的新药安非他酮+右美沙芬-AXS-05、治疗精神分裂症的新药卢美哌隆等也获得批准。 4月全球提交申请新药清单 4月全球71款新药提交上市申请（含11款改良新），ADC药物和JAK抑制剂是申报主力。统计范围涵盖首次申请、新适应症申请及同适应症在多地申请。 •肿瘤领域：包括治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药阿可替尼、维奈克拉；治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤| 原发纵隔大B细胞淋巴瘤的新药；治疗小细胞肺癌的新药ifinatamab deruxtecan（B7-H3 ADC）；治疗实体瘤的新药德曲妥珠单抗（HER2 ADC），治疗胃癌的新药泽尼达妥单抗（HER2双抗）；治疗淋巴瘤的新药万基奥仑赛（CD19 CAR-T）等。 •其他重要领域： ⭐免疫系统疾病：治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药索乐匹尼布；治疗系统性红斑狼疮的新药奥妥珠单抗和治疗季节性过敏性鼻炎的新药Povetacicept等申请上市。 ⭐内分泌和代谢系统疾病：治疗苯丙酮尿症|高苯丙氨酸血症的新药塞匹蝶呤；治疗X连锁低磷血症的新药布罗索尤单抗和治疗肥胖的新药司美格鲁肽(诺泰澳赛诺）在中国申请上市。 ⭐罕见病与其他：治疗年龄相关性黄斑变性|湿性年龄相关性黄斑变性|糖尿病黄斑水肿|脉络膜新生血管|视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿的新药Zilganersen，治疗HIV感染的新药来那帕韦+比克替拉韦等前沿疗法提交申请。 4月首次进入 Ⅲ 期临床的新药清单 4月全球共有29个项目首次进入III期，其中19款为新药。血液肿瘤和慢性疾病是主要战场。 •肿瘤领域：是III期临床最集中的领域，治疗多发性骨髓瘤的新药ARI0002H（CAR-T）、泽沃斯妥单抗（CD3/FCRL5双抗）；治疗卵巢上皮癌的新药Azenosertib；治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药TQB3909等。 •其他重要领域： ⭐代谢与慢性病：治疗2型糖尿病，原发性高血压的新药HL1113、HL1113R1、HL1113R2；治疗弗里德赖希共济失调的新药Nomlabofusp；治疗斑块状银屑病的新药RSS0393（PDE4）等。 4月研发进度终止新药 4月全球共有21款新药研发终止，3款适应症终止。临床I/II期是淘汰最集中的阶段。终止原因：在明确原因中，研发策略调整是首要原因，其次是疗效未达预期。基因治疗（安斯泰来）和新型免疫疗法（ISAC）的高风险性在本月数据中尤为突出。终止阶段与领域： •终止项目覆盖多集中在临床I/II期，反映了早期研发的高淘汰率；CAR-T、双抗等前沿技术同样面临失败风险 END

2026-05-23

·细胞链

细胞产业周报｜“818号令”新政将满月、CDE密集受理、数十亿资本入局…

编辑导读2026年5月第三周，全球细胞产业正经历一场深刻的结构性变革。国内方面，被誉为“中国细胞行业史上最严监管”的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令）实施已满三周，政策效应持续释放，行业洗牌加速推进。值得关注的是，CDE近期在干细胞与细胞治疗领域的IND受理呈现“多点开花”态势，东北、华东、华南多地企业相继取得关键突破。国际市场同样精彩纷呈，FDA在细胞治疗审批层面释放积极信号，跨国药企重金押注下一代技术路线，产业资本加速向中国聚集——2026年第一季度，国内CGT行业累计融资已突破25亿元。本文从政策法规、产品审批、研发进展、产业动态四大维度，梳理近一周国内外细胞产业重大新闻，为读者呈现行业最新图景。一、政策法规1. “818号令”实施满三周，行业洗牌效应初显 2026年5月1日，国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，这是我国首部专门针对细胞治疗、基因编辑等前沿生物医学技术的行政法规。新政划下三条明确红线：临床研究机构必须是三甲医院；严禁向受试者收取任何费用；已形成产品形态的细胞药品必须走药监局新药审批通道。业界普遍认为，60%至70%的现有细胞治疗企业将在本轮洗牌中被淘汰，全国干细胞公司中仅约5%具备全链条合规能力。与此同时，三甲医院正加速入局。北京大学第三医院已系统推进临床级脐带间充质干细胞批量生产，打造“临床干细胞中心”。值得关注的是，新政不仅画出了“红线”，也点亮了绿灯。对于个性化程度极高、难以标准化的技术，818号令明确允许三甲医院在完成临床研究后，按新技术方式合规转化与收费，为罕见病等领域因市场失灵而难以商业化的项目提供了一条可行路径。2. CDE发布MSC产品药学研究技术指导原则（征求意见稿） 5月11日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布了《间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，旨在进一步明确间充质干细胞产品的药学技术要求，公开征求意见时限为一个月。这是继2026年1月发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》之后，监管部门在细胞治疗药学技术标准领域的又一重要布局。3. TCR-T细胞疗法团体标准通过审查 5月15日，中国医药新闻信息协会在北京组织召开《工程化T细胞受体修饰的T细胞（TCR-T）细胞疗法指南》团体标准审查会，专家组一致同意标准通过审查。该标准规定了TCR-T细胞疗法的基本要求、适应症和禁忌症、治疗方案制定、细胞制备、临床输注、不良反应管理等全流程内容，标志着我国TCR-T细胞疗法标准化建设迈出重要一步。4. 地方产业布局加速落地地方政府积极响应新政，加速产业布局。广州黄埔区于4月28日举办了细胞与基因治疗产业对接活动，启动“黄埔细胞与基因治疗产业创新联合体”，发布首批10个临床研究重点培育项目，涵盖自体肿瘤治疗性DC疫苗、干细胞治疗Alport综合征、TCR-T疗法、NK细胞治疗等前沿方向，并达成多项医企合作与投资签约。深圳前海近期也迎来首个818号令备案项目——“干细胞外泌体治疗儿童过敏性鼻炎”临床研究项目顺利通过备案审核。目前前海已累计新增细胞与基因产业相关企业77家，覆盖干细胞药物、免疫细胞、递送载体、制备设备等全产业链。无锡市于5月15日在卫生健康大会上明确将发展细胞治疗等前沿技术列为打造区域医疗卫生高地的攻坚方向，目前已依托江南大学附属医院平台同步推进超10项细胞治疗相关临床试验，覆盖创面修复、肿瘤、骨科等多个领域。合肥依托中国科学技术大学等110个高能级创新平台，已培育30余家CGT核心企业，2025年生物医药产业年度营收首度突破千亿元。广西南宁片区也于近期启动区域细胞制备中心试点申报，明确提出建筑面积不低于1000平方米、洁净度C级背景局部A级等标准。二、产品审批：CDE密集受理，国内CGT迎来批量申报潮1. 赛浦生物3D间充质干细胞新药IND获受理 5月20日，赛浦生物科技（长春）有限公司自主研发的1类治疗用生物制品——“人脐带来源3D间充质干细胞注射液”IND申请正式获得CDE受理，受理号CXSL2600554。这是东北地区干细胞领域的重要突破，标志着国产3D培养干细胞技术向临床转化迈出了关键一步。2. 爱萨尔生物第三款MSC产品IND获受理 5月12日，上海爱萨尔生物申报的IxCell hUC-MSC-P注射液临床试验申请正式获受理，受理号CXSL2600496，为1类治疗用生物制品。这是该公司基于自主脐带间充质干细胞技术平台开发的第三款进入临床阶段的创新细胞药物，适应症大概率指向特发性肺纤维化这一尚无根治手段的领域。3. 优恺泽生物CAR-T细胞注射液IND获受理同日（5月20日），优恺泽生物医药（上海）有限公司的CT1190B CAR T细胞注射液IND申请获受理，受理号CXSL2600552，注册分类为1类新药。4. 京东方再生医学脑卒中干细胞新药获临床试验许可京东方再生医学自主研发的人脐带间充质基质细胞注射液，已获国家药监局临床试验默示许可，专项用于治疗急性缺血性脑卒中。天坛医院王拥军院士团队将全程参与该药物的临床试验方案优化、疗效研判、安全评估等核心工作。5. 启函生物通用型双靶向CAR-T获FDA IND许可（国际市场） 5月22日，杭州启函生物宣布其自主研发的通用型异体双靶向CAR-T细胞候选药物QT-019C获得美国FDA IND许可。QT-019C靶向CD19和BCMA，通过多重基因编辑技术消除TCR表达以减少免疫排斥，其一大创新在于可大幅减少甚至免除淋巴清除化疗预处理，是首批以该方案进入临床试验的产品之一。6. 韩国Anbal-cel获BLA批准及商业化准备就绪 5月11日，韩国ProBio与Curocell宣布，其联合开发的下一代CD19靶向CAR-T细胞疗法Anbalcabtagene autoleucel（Anbal-cel，CRC01）已获得BLA监管批准并具备商业化条件。该产品通过Curocell的OVIS平台抑制CAR-T细胞中PD-1和TIGIT免疫检查点受体的表达，在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中展现出82%的总缓解率和完全缓解率。7. Artiva NK细胞疗法获FDA三期临床许可 5月8日，Artiva Biotherapeutics宣布其同种异体NK细胞疗法AlloNK（AB-101）获得FDA三期临床试验许可，用于治疗难治性类风湿关节炎。在2a期试验中，71%随访至少6个月的患者达到ACR50（症状改善50%以上），所有可评估患者均实现深度B细胞耗竭。公司同时完成约3亿美元公开募资，用于推进全球三期临床运营。8. 俄罗斯首个CAR-T药物Utzhefra拟申报有条件注册俄罗斯国家血液学医学研究中心已完成首个国产抗CD19 CAR-T细胞药物Utzhefra（gemagenlecleucel）的I/II期临床试验，计划于2026年提交有条件注册申请。该药物于2025年12月完成首例人体给药，俄罗斯政府已将其纳入强制医保计划。三、研发进展：临床与基础研究多点突破1. TSCM干细胞记忆CAR-T破解化疗预处理瓶颈 5月13日，国际顶级期刊《Cell》发表了一项里程碑式首次人体临床试验结果。由德国莱布尼茨免疫疗法研究所和美国NIH领衔的研究团队开发的干细胞记忆T细胞（TSCM）富集型CAR-T产品，在无需淋巴细胞清除化疗的预处理条件下实现了55%的总客观缓解率，而常规CAR-T组为45%。TSCM组中位剂量仅为常规组的四分之一不到（6600万 vs 2.9亿个细胞），且TSCM占比高达78.4%（常规组仅8.4%），产品均一性大幅提升，为中位无事件生存期的延长奠定了基础。2. 羊驼纳米体双表位CD5 CAR-T入选EHA口头报告 5月14日，由中国医学科学院血液病医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院等团队完成的“羊驼来源纳米抗体双表位CD5 CAR-T治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病”研究，成功入选2026年欧洲血液学协会年会口头报告（摘要号EHA-5247/S330）。该新型CAR载体旨在加速细胞扩增并提高安全性。3. CRISPR编辑干细胞成功躲避CAR-T“误杀” 5月中旬，美国圣路易斯华盛顿大学医学院领导的一项国际1/2期多中心临床试验显示，采用CRISPR基因编辑技术去除供体干细胞表面CD33蛋白后，再进行干细胞移植的30名急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征成人患者均成功实现植入。接受CD33靶向维持治疗后，血细胞计数保持稳定，未出现常规移植后常见的严重血细胞减少问题。研究成果发表于《自然·医学》。4. 白血病干细胞免疫逃逸新机制被破解重庆医科大学侯宇教授团队联合陆军军医大学新桥医院等团队，首次破解了多聚蛋白1（Polycomb 1）在白血病干细胞中驱动免疫逃逸与自我更新的全新机制，研究成果发表于《细胞·干细胞》。临床研究表明，基于该新思路的治疗方案可将缓解率从44%提升至75%。5. 上海中医药大学实现NK细胞高效碱基编辑上海中医药大学朱诗国研究员团队与上海市生物医药技术研究院黄行许教授团队合作，在国际期刊《Cancer Research》上发表研究成果，首次实现了外周血单个核细胞来源NK细胞的高效碱基编辑。通过精准修改NK细胞抑制性受体TIGIT的单个碱基，实现“C-T”转换，同时解除抑制信号和重编程激活信号，显著增强抗肿瘤活性。基于该成果的NK细胞I类新药已先后获得中美临床批件。6. 日本千叶大学iPSC-iNKT细胞联合疗法研究取得进展日本千叶大学研究团队在小鼠模型中发现，将iPSC来源的iNKT细胞与负载α-GalCer的抗原呈递细胞联合使用，能够激发持久的抗肿瘤免疫记忆，相关研究成果发表于《Stem Cell Research & Therapy》。四、产业动态：融资并购热度不减，中国CGT迎来资本浪潮1. 2026年Q1中国CGT融资超25亿元据公开数据统计，2026年第一季度，共有21家中国CGT企业完成融资，总披露融资金额超过25亿元人民币，其中近70%的融资轮次金额超过1亿元。融资覆盖CAR-T、TCR-T、NK细胞治疗、iPSC、再生医学等多个技术平台。其中： OriCell完成7000万美元C1轮融资，聚焦实体瘤CAR-T和体内CAR-T技术；希济生物累计完成4亿元融资，推进iPSC衍生神经细胞疗法；恩比兴生物获得近2亿元支持通用型NK细胞疗法开发。2. 礼来70亿美元收购Kelonia Therapeutics 5月16日，礼来公司宣布以高达70亿美元（首付32.5亿美元+最高37.5亿美元里程碑付款）收购Kelonia Therapeutics。Kelonia的核心技术iGPS是一种体内基因递送系统，利用工程化慢病毒颗粒在患者体内直接改造T细胞产生CAR-T疗法，有望将复杂的CAR-T治疗简化为单次注射，彻底变革现有体外制备模式。KLN-1010是其在研核心产品，用于靶向多发性骨髓瘤，已进入I期临床试验。3. 诺和诺德向初创公司转让帕金森细胞疗法 5月11日，诺和诺德宣布将其临床阶段的帕金森病细胞疗法全球权益转让给美国初创公司Cellular Intelligence，并同步入股该公司。Cellular Intelligence计划利用其AI原生平台加速该疗法从早期/中期临床试验走向商业化，并任命前艾伯维/诺华神经科专家为首任首席医学官。4. Gilead/Kite将在ASCO/EHA发布CAR-T新数据 Gilead Sciences宣布，旗下Kite公司将在2026年ASCO年会（5月29日-6月2日）和EHA年会（6月11日-14日）上发布超过25篇摘要，包括6篇口头报告。重点内容包括：anito-cel在复发/难治性多发性骨髓瘤中的最新数据、KITE-753的增强型DuoCore CAR-T疗法更新，以及CAR-T在复发性胶质母细胞瘤中的I期临床数据等。5. 广东首个GMP干细胞药厂正式启动 5月20日，2026国际（广州）干细胞与精准医疗产业化大会上，广东省首个GMP干细胞药厂项目正式启动，将建成集临床级细胞制备、质量控制、新药研发、规模化量产于一体的现代化产业基地。该项目标志着广东干细胞产业全面从实验室临床研究迈入标准化、规模化、可商业化的新药生产阶段。五、本周观察 818号令实施三周，行业分化加速。合规能力正在成为企业生存的核心竞争力。从CDE密集的IND受理清单来看，真正具备全链条研发能力和合规意识的企业并未受到新政冲击，反而迎来了更清晰的竞争格局和更广阔的创新空间。赛浦生物、爱萨尔生物等企业在新政实施后接连获得CDE受理，说明监管层对优质项目的审评推进并未放缓。资本市场的信号同样清晰。2026年Q1超过25亿元的CGT融资规模，加上礼来70亿美元收购Kelonia、Artiva完成3亿美元募资等国际案例，共同表明资本正在以理性方式向具备真正技术壁垒和明确临床价值的项目集中。“合规是入场券，创新是护城河”，正在成为行业共识。技术路线的多元化趋势愈发明显。从iPSC衍生细胞疗法、体内CAR-T、通用型NK细胞治疗到碱基编辑免疫细胞，多技术平台同台竞逐的局面已然形成。在这轮由政策、资本、技术共同驱动的产业升级中，中国CGT产业正站在通往“法治化、规模化、国际化”的历史拐点上。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资和临床建议，请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。

细胞疗法临床申请申请上市

100 项与安基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29
复发性原发性纵隔大B细胞淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29
原发性纵隔大B细胞难治性淋巴瘤	韩国	Curocell, Inc.	2026-04-29

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
狼疮性肾炎	临床2期	-	Curocell, Inc.	2026-02-01
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	Asan Medical Center	2025-11-12
复发性中枢神经系统淋巴瘤	临床2期	韩国	Asan Medical Center	2025-11-12
难治性中枢神经系统淋巴瘤	临床2期	韩国	Asan Medical Center	2025-11-12
CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02
滤泡性淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02
高级别B细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床2期	韩国	Curocell, Inc.	2021-03-02

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO2023	临床2期	Carney复合症 CD19 \| PD-L1 \| CD112/CD155 ... 更多	-	Anbal-cel	築鑰顧願醖憲積襯觸餘(鹹鏇鑰網膚醖積鬱鹹衊) = 簾壓醖繭願壓醖艱衊鑰網膚構憲鹹憲網壓鹽網 (窪鬱製襯壓齋獵鬱憲鏇 )	-	2023-10-23
ICML2023	N/A	大B细胞淋巴瘤	-	Anbal-cel	鬱網構廠鹹齋願壓襯淵(淵築遞網鹽範製積艱簾) = Responder group (CR) reported higher incidence and severity of CRS compared to non-responder group (Non-CR), but it was insignificant. 襯衊鑰積鏇淵蓋構範夢 (選鑰鏇憲餘艱衊窪廠觸 ) 更多	-	2023-06-09
NCT04836507 (ESMO_ASIA2022) 人工标引	临床1/2期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	11	CRC-01	構遞夢選鏇築齋鹹醖壓(範鏇積選鑰築窪製艱艱) = Anemia 22%, neutropenia 82%, thrombocytopenia 55% 構齋艱構顧顧遞鏇衊窪 (網夢鏇齋醖餘廠糧範夢 )	积极	2022-12-04
NCT04836507 (ASCO2022) 人工标引	临床1/2期	B细胞淋巴瘤	9	CRC-01	淵鹹餘齋構鬱膚鏇窪淵(襯鹽遞醖衊選簾顧壓築) = 獵鹽鹽積築鑰鏇襯窪簾鏇壓蓋膚醖餘艱醖繭艱 (廠遞衊鏇構遞憲製獵製 ) 更多	积极	2022-06-02