Elamipretide Hydrochloride

今日国内外医药新闻（2025年12月6日） 国内医药动态 1️⃣ 创新药领域重大突破 信达生物与武田制药达成114亿美元战略合作（12月5日） - 信达生物获12亿美元首付款+最高102亿美元里程碑款，创中国创新药出海金额新纪录 - 合作涵盖PD-1/IL-2代表产品IBI363和抗体偶联药物IBI343的全球开发 来瑞韦仑片获批上市（12月4日） - 国内首款针对新冠病毒变异株的口服小分子药物，一次给药即可完成治疗 亚盛医药耐立克全球III期临床获批（12月5日） - 奥雷巴替尼(耐立克)联合化疗治疗Ph+ ALL的全球注册研究获FDA和EMA批准，将在ASH年会上公布数据 2️⃣ 政策法规更新 医保新规正式实施（12月1日起） - 严控过度医疗：西药处方最多5种药，中药饮片不超30味，"贵细药材"需审批 - 住院门槛提高：轻症须门诊评估，普通病住院不超14天，按疗效付费 - 预计年节省医保支出上千亿元 第八批国采接续填报时间延长（12月5日） - 填报系统开放时间延至12月9日17时，涉及多个治疗领域药品 3️⃣ 今日重要医药会议 第67届美国血液学会(ASH)年会开幕（12月6-9日） - 中国学者表现亮眼：近千篇研究入选，口头报告超90篇，壁报展示破800篇 - 西达本胺联合方案成焦点，III期临床显示初治AML患者缓解率达98.8%，显著优于传统方案 长春国际医药健康产业博览会（12月6-8日） - 长春生物制品研究所等多家企业展示核心产品，推动医药产业交流合作 国际医药前沿 1️⃣ FDA重要审批 全球首个Barth综合征治疗药物获批（12月5日） - Forzinity(elamipretide)注射液获FDA加速批准，适用于体重≥30kg患者，填补该罕见病治疗空白 罗氏佳罗华(奥妥珠单抗)新适应症获批 - 用于活动性狼疮肾炎成人患者，是自身免疫疾病治疗领域突破 2️⃣ 跨国医药合作 药明生物与卡塔尔签署战略合作（12月5日） - 将在中东建立首个一体化CRDMO中心，助力卡塔尔生物医药产业发展 科伦博泰与美国Crescent达成12.5亿美元授权 - 涉及实体瘤在研药物，获8000万美元首付，预计2026年Q1启动临床试验 3️⃣ 流感季防控进展 全球流感疫苗更新 - 新版四价疫苗对H3N2变异株保护率达68%，建议与新冠疫苗间隔14天接种 - 罗氏mRNA流感疫苗III期结果优于传统疫苗，保护效力提升约40% 抗病毒药物供应充足 - 科伦药业奥司他韦颗粒产能达1亿袋/月，市占率35% - 巴洛沙韦(Xofluza)等新药上市，提供更多治疗选择 今日医药短讯 - 昭衍新药：顾静良、高大鹏、李叶新任非独立董事，完善公司治理结构（12月6日） - 上海医药：终止与贵州生诺生物X842项目合作，已收回1.1亿元款项（12月6日） - 可瑞生物：全球首款TCR-TCE药物获FDA临床试验许可，针对MAGE-A1阳性实体瘤（12月5日） - 信尔美：信达生物GLP-1双受体激动剂上市申请获NMPA受理，用于肥胖治疗（12月5日） 注：部分信息截至北京时间2025年12月6日12:00，国际新闻因时差可能有延迟。

2017年，首款遗传性眼病基因疗法Luxturna的获批，为眼科疾病治疗按下加速键。如今，从罕见视网膜病变到糖尿病黄斑水肿，制药公司将目光投向更广阔的战场——艾伯维、礼来等巨头通过收购与合作，竞相布局"一次治疗、长期获益"的基因疗法。然而，科学与成本的高墙依然矗立，这场光明与时间赛跑的革命，下一步将走向何方？ 如今，一个活跃且不断增长的眼科疾病研发管线涵盖了从小分子药物到基因疗法的研究性治疗。目标不仅包括罕见的遗传性视网膜疾病，还包括视力损害和失明的主要原因，例如糖尿病视网膜病变和年龄相关性黄斑变性。 虽然眼科疾病曾主要是小型生物技术公司的领域，但大型制药公司现在已将其雄厚的资金带入药物研发。诸如艾伯维、礼来、赛诺菲、罗氏和再生元等巨头正在开发他们自己的眼科疾病候选药物，其中一些是通过近期的交易收购或许可获得。 11月，基因药物公司MeiraGTx Holdings宣布与礼来达成一项眼科合作，将授予礼来其针对罕见病Leber先天性黑蒙4型的AAV-AIPL1基因疗法项目的权利。该药物在出生即法定失明的4岁以下儿童中显示出改善视力的早期证据。 这片新兴的研究领域正给患者带来希望，他们曾被告知唯一的选择是学习用手杖探索世界，而现在有望减缓甚至逆转视力丧失。但与许多疾病领域一样，行业仍需克服科学和成本相关的挑战，才能将昂贵的、"一劳永逸"的基因治疗带给患者。 进展缓慢的研究 01 尽管Luxturna为行业注入了活力，但对其他基因疗法的探索进展并不快。Associated Retinal Consultants遗传性视网膜疾病与视觉功能诊所临床研究主任Benjamin Bakall博士表示，并非所有病症都像Luxturna靶向的RPE65基因那样在科学上直接明了。 "进展一直很缓慢，"他说。"自那时起，我们还没有其他基因疗法获批，但可以说有一些已经接近成功了。" 其中之一是Beacon Therapeutics，该公司正在开发基因疗法laru-zova，目前正处于X连锁视网膜色素变性的2/3期注册试验中。这种罕见病症由母亲遗传，主要影响男性儿童，会导致视力随时间推移进行性下降，并常在中年时达到法定失明。 在一项2期试验中，这种旨在修复视网膜中光敏细胞损伤的治疗，改善了患者在弱光下的视物能力并改善了视网膜功能。 Bakall博士说，另一款可能在明年问世的治疗是来自Nanoscope Therapeutics的基因无关疗法。MCO-010是一种一次性眼部注射剂，可能对所有类型的视网膜色素变性都有效，因为它的设计使其不受潜在病因影响。这种眼病受100个基因和1000种突变的影响，这历来使其难以成为治疗靶点。 虽然恢复正常视力是最终目标，但即使是渐进的改善也仍然有价值。 "对我来说，作为一名治疗视网膜疾病的专科医生，我们知道这些都是神经退行性、缓慢进展的疾病，"他说。"如果我能减缓它的进展，我认为这就是一个巨大的胜利。" 瞄准常见眼病 02 Bakall博士表示，虽然许多针对遗传性视网膜疾病的疗法目标人群较小，但像黄斑变性和糖尿病视网膜病变这样更普遍的疾病正在推动投资的增加。这些疾病影响着数百万人，使其成为极具吸引力的市场。 针对这些疾病的更持久、更方便的治疗方法是多项临床试验的主题。 Regenxbio与艾伯维合作，正在推进3期基因疗法候选药物ABBV-RGX-314，这是一种针对湿性黄斑变性患者的一次性治疗。湿性黄斑变性的特点是异常血管形成和视力加速下降。目前的治疗需要每四到八周定期进行眼部注射。 艾伯维并非唯一参与竞争的制药巨头。礼来着手收购Adverum Biotechnologies及其单剂量晚期湿性黄斑变性基因疗法，而赛诺菲则在7月为其黄斑变性基因疗法SAR446597获得了FDA快速通道资格。如果这些产品成功，将能显著减轻患者的治疗负担。 干性黄斑变性的特征是视网膜中心区域变薄，也得到了一些研发关注。Belite Bio的tinlarebant（一种每日一次的口服疗法，针对该病最晚期形式，称为地图状萎缩）已进入3期临床。 Stealth BioTherapeutics的肽化合物elamipretide也处于3期临床阶段。 在糖尿病视网膜病变领域，有4DMT的药物4D-150用于治疗一种称为糖尿病黄斑水肿的并发症。艾伯维和Regenxbio也将其基因疗法带入了这一领域。 Bakall博士预测，在未来五到十年内，眼科研究将保持强劲势头，并为患者提供新的选择。 "这将是该领域的一次重大洗牌，"他说。 但创新的步伐也将带来新的财务和物流挑战。对于治疗患者的医生来说，这些新工具可能会引发棘手的问题。 患者可能更喜欢能提高便利性的治疗，但这些治疗的成本会很高。他表示，在有效、低成本疗法与更具吸引力、更昂贵的选项之间找到平衡，将是未来几年的一个重大挑战。 "成本与疗效之间总是存在博弈，"Bakall博士说。 信息来源：www.pharmavoice.com — END — 关于仕揽 Talent One 仕揽（Talent One）是一家专注于生命科学领域中高端人才招聘及一站式人力资源整体解决方案服务商，致力于成为创业者、科学家和高管们值得信赖的伙伴。我们的团队成员充满激情和经验丰富，曾成功为国内多家知名药企寻聘C-level高管和搭建创始管理团队，擅长为制药公司输入药物早期发现、临床前研究、临床开发、药政事务、CMC开发、生产质量、BD/投资、市场销售等方向的高品质、高价值人才。未来，仕揽（T1）将坚定以客户为中心，持续为客户创造价值，为医疗大健康行业贡献一份力量招聘