GPRC5D CAR-T(Shanghai YaKe Biotechnology)

众咖云集·议程揭晓 上海 2023年5月30日 /美通社/ -- CGCT2023第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛，由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley 、BioBAY 联合主办，将于 2023年6月9-10日 在苏州召开。本次大会以"博翱细胞基因星辰大海·摘取生物医药闪耀新星"为主题，邀请 70+中美日韩等国CGT 圈嘉宾 献声青藜，汇聚 1000+ 国内外基因与细胞领域的行业顶尖专家与领导者、高成长公司、技术专家及专业投资人等行业伙伴，持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术的最前沿，站在更高的高度、更深的广度，同与会各方一齐深度探讨与分享CGT的新成果，共论CGT领域的新时代。 会议信息 会议时间：2023年6月9-10日 会议地点：苏州中茵皇冠假日酒店G1层 会议框架：1个主论坛、3个分论坛、9个主题 会议费用：会议免费，住宿自理 *会议最终解释权归CGCT组委会所有 药物的商品化是药品距离普通患者的最近一环，而联合疗法中CGT疗法取长补短，是彻底攻克疾病的康庄大道。因此本次青藜论坛将 特别增加免疫联合疗法的探讨专场、CGT在罕见病领域的应用专场 ，囊括从前沿技术开发到产业合作的CGT领域的全阶段，而这也是青藜论坛一直以来的目标。 会议日程 6月9日上午 全体大会 出席的有：大会主办方、魏于全 中国科学院 院士、国家食品药品监督管理局药品审评中心、Akihiro Shimosakay 亚洲细胞治疗协会（ACTO) 主席&国际细胞治疗学会（ISCT) 副主席、黄如方 蔻德罕见病中心(CORD) 创始人及主任&瑞鸥公益基金会联合创始人、秘书长 等； 6月9日下午 论坛一：细胞治疗专场 细胞治疗的临床/法规 CAR-T联合自体造血干细胞移植新疗法的应用 颜灵芝 苏州大学附属第一医院 主任医师 CAR-T治疗诱发细胞因子风暴的机制及应对策略 吴长有 中山大学中山医学院免疫所 所长 CAR-T治疗的实践与思考 梁爱斌 上海同济医院 副院长 Immunotherapy for Cancer Cure: A Historical Mission 沈浩 复星凯特 CSO 复杂模型系统在成药性研究中的应用 刘莉 中国医药工业研究总院 药理中心主任 广谱抗实体瘤CAR-T：乏氧激活型的技术平台研发与应用 徐建青 鑫湾生物 创始人、董事长&CEO 6月9日下午 论坛二：基因治疗专场 基因治疗的临床/法规 基因治疗血友病临床试验设计 郑浩 信念医药 高级副总裁 心血管疾病基因治疗进展 陈雄文 天津医科大学药学院 院长/教授 新型底层碱基编辑技术的临床应用 徐天宏 贝斯昂科 CEO 基因治疗眼科疾病临床进展 沈吟 武汉大学人民医院 副院长&中眸医疗 创始人 基因治疗神经退行性疾病及所用载体AAV的商业化生产 周静敏 鲸奇生物 联合创始人及CEO 基因治疗产品的非临床评价与IND申请要点 戴学栋 赛赋医药 副总裁 圆桌论坛：求索未来，共论基因治疗从罕见病进入常见病 季清洲 博腾生物 技术平台部副总经理 吴昊泉 康霖生物 CEO 孔令洁 科动生物 联合创始人 金家齐 礼来亚洲基金 副总裁 Kevin Zhao 齐禾生科 CTO 6月9日下午 论坛三 核酸药物开发专场 mRNA 技术在基因治疗中的应用 李航文 斯微生物 CEO mRNA肿瘤疫苗的设计及突破 袁纪军 艾博生物 副总裁 mRNA产品药学研究要点及质量控制策略 陈慧 博腾生物 分析检测&基因治疗工艺与生产副总经理 AI驱动药物递送和药物发现 王文首 剂泰医药 联合创始人&首席运营官 高通量脂质纳米颗粒发现平台实现肺部mRNA递送与基因编辑 袁哲凡 星辰智曜 CEO mRNA递送的底层逻辑与研究进展 陈重 慧疗生物 副总裁 圆桌论坛：核酸药物方兴未艾，从mRNA开启的核酸时代 吴立刚 中科院分子细胞科学卓越创新中心 研究员 袁哲凡 星辰智曜 CEO 汪剑飞 君联资本 董事总经理 陈重 慧疗生物 副总裁 王文首 剂泰医药 联合创始人&首席运营官 6月10日上午 论坛一：细胞治疗专场 NK/TIL等新兴免疫细胞的早期研发与破局 实体肿瘤细胞治疗的应用与调整 周鹏辉 广州泛恩生物创始人/中山大学肿瘤防治中心教授 Research on the Engineering Transformation and Delivery Mechanism of T Cells Armon Sharei Portal Therapeutics CEO γδT细胞的抗肿瘤活性和临床开发前景 杨林 博生吉 董事长 iPSC来源的NK细胞工艺开发与安全性讨论 徐廷婷 星奕昂 CMC工艺科学首席科学家 PrismcoreTM Platform and development of calibrated CAR and for accelerated discovery of therapeutics Farzad Haerizadeh Bio4t2® LLC CSO&CO-founder TIL在实体瘤的发展与未来发展方向 孙静玮 砂砾生物 研发负责人 6月10日上午 论坛二：基因治疗专场 基因药物的工艺与载体 基因治疗中的载体策略选择策略 吴凤岚 华毅乐健 总裁兼联合创始人 AAV Gene of Interest (GOI) plasmid design 乔春平 Novartis Associate Director 基因药物载体的成药与安全性研究及CMC质控 罗光佐 贝思奥生物 创始人&CSO 工程化外泌体递送系统的平台化建设 赵立波 恩泽康泰 CTO 遗传性耳聋创新基因治疗机会 谭青乔 鼎新基因 CTO&CO Founder 6月10日上午 论坛三 CGT联合疗法及溶瘤病毒专场 Intelligent tailor-made adenovirus using nanocarriers for cancer gene therapy Chae-Ok Yun GeneMedicine CEO&CTO 溶瘤病毒的临床试验设计以及精准诊断 王汉明 滨会生物 副总裁 《中国溶瘤病毒产业发展蓝皮书》摘要 毛化 弗若斯特沙利文 合伙人兼董事总经理 《中国溶瘤病毒产业发展蓝皮书》 发布仪式 表达MUC16-BiTE的溶瘤腺病毒联合MUC16-CAR-T细胞在卵巢癌中的抗肿瘤作用研究 苑存忠 山东大学齐鲁医院 教授 免疫疗法的联合使用原则 李斌 上海免疫学研究所 副所长 免疫细胞联合治疗研究进展 王建刚 康立泰 总经理 6月10日下午 论坛一：细胞治疗专场 T细胞疗法的工艺与质量优化 GPRC5D CAR-T 治疗多发性骨髓瘤 罗敏 百暨基因 CEO 细胞治疗药物(ATMP)中慢病毒工艺开发的考虑要点 胡迪超 博腾生物 细胞治疗工艺开发副总经理 通用型CAR-T技术的开发进展和思考 谭炳合 邦耀生物 CMC副总裁 实体肿瘤TCR疗法及其生产工艺研究 王江华 可瑞生物 联合创始人&首席科学官 AI in CGT Manufacturing 杜祥熙 细胞产业关键共性技术国家工程研究中心-先进细胞智造系统研发平台 主任&赛动智造 副总经理 非病毒载体工程的同种异体CAR-T/DAR-T CMC难点 郭文忠 Sorrento Therapeutics Inc CTO 圆桌论坛：赋能细胞治疗，持续创新驱动 孙启鸿 博腾生物 细胞治疗市场开发副总裁 彭松明 新景智源 CEO 陈丽娟 跃赛生物 COO 薛永铭 蓝马医疗 基础研发部总监 葛诚 分享投资VP 6月10日下午 论坛二：基因治疗专场 基因编辑与应用实例专场 基因编辑2.0时代–从随机到精准 Kevin Zhao 齐禾生科 CTO 中枢神经系统疾病的基因治疗 彭林 神济昌华 联合创始人&CEO AAV capsid engineering by computer-assisted directed evolution and rational design for improved targeted gene therapy Damien Marsic 博腾生物 AAV首席科学家 基因治疗在地中海贫血疾病领域的应用实践 刘超 禾沐基因 CEO 基因编辑和基因治疗 杨力 复旦大学 特聘研究员 基因替换治愈丙酮酸激酶缺乏症 王海峰 科金生物 首席执行官兼创始人 6月10日下午 论坛三 CGT在罕见病领域的应用 mRNA技术在罕见病基因治疗中的应用 杨海涛 中山大学深圳研究院&瑞羿奥纳 研究员/创始人&总裁 原位神经再生基因疗法在罕见病中的运用 盛健 神曦生物 CEO 罕见病基因治疗药物的开发现状和挑战 陈意雄 凌意生物 CSO 中国的罕见病治疗现状与药物可及性 李林国 蔻德公共政策研究中心 项目负责人 线粒体疾病的药物发现与转化 严庆丰 浙江大学 遗传与再生生物学研究所 所长 Non-viral vector based gene delivery system for the next generation gene and cell therapy 金夷 精缮生物 CEO 关于佰傲谷 佰傲谷-BioValley是一家垂直于生物科技领域的知识聚合社区，长期秉持"专业、原创"的精神，致力于为全产业链提供完整的知识服务体系和精准的营销解决方案，将高价值知识植入到生物医药行业的基因里。 旗下现有新媒体品牌（佰傲谷BioValley、生物制药小编、闲谈Immunology、佰傲云测试、生物前哨）近30w垂直用户。我们两翼并行，一翼为行业相关人员提供专业知识培训、信息咨询、职业发展规划、资源人脉拓展等服务；另一翼为产业链上下游企业提供精准营销、品牌\/产品推广、技术咨询、人才引进等服务，逐渐形成了"有态度、有高度、有温度"的生物医药知识聚合社区。 更多信息，请访问佰傲谷BioValley-生物医药知识聚合社区-生物医药学习共同体中心 (biovalleyclub.com)。 关于青藜论坛 青藜论坛始终为细胞基因行业的青藜之士保驾护航。2023年第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2023），将于2023年6月9-10日在苏州召开。在过往的两届论坛，我们共话前沿技术，我们并肩携手共建产业链、T细胞治疗的生产工艺与临床应用、新兴细胞疗法的前沿研究、基因编辑与疗法、mRNA药物开发与生产、溶瘤病毒。我们将持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术的最前沿，囊括从前沿技术开发到产业合作的CGT领域的全阶段，站在更高的高度、更深的广度，同与会各方一齐深度探讨与分享CGT的新成果，共论CGT领域的 新时代。 会议官网： https:\/\/www.bagevent.com\/event\/8416436

2023年5月19日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，原启生物科技（上海）有限责任公司（以下简称原启生物）申报的“靶向GPRC5D嵌合抗原受体自体T细胞注射液”临床试验申请，已经获得受理。这是国内首款申报临床的GPRC5D CAR-T细胞治疗产品，也是原启生物第二款申报临床的CAR-T细胞治疗产品。根据公开信息，“靶向GPRC5D嵌合抗原受体自体T细胞注射液”的研发代号为OriCAR-017，是由原启生物基于专有的OriAb和OriCAR技术平台自主研发的一款靶向GPRC5Dd的CAR-T细胞治疗，被开发用于治疗复发难治多发性骨髓瘤（RR MM）。OriCAR-017目前已经获得美国FDA授予的孤儿药称号。2023年1月，知名期刊Lancet Haematology刊登了OriCAR-017针对RR MM的临床研究POLARIS（NCT05016778）的数据，POLARIS研究是OriCAR-017的首次人体研究。研究数据显示，到截止日期（2022年6月30日），在10例RR MM患者中，总体反应率（ORR）100%，其中6例获得严格意义的完全缓解（sCR），4例获得非常好的部分缓解（VGPR）。中位无进展生存期（mPFS）尚未达到。到截止日期为止，2例患者出现疾病进展，其中1例为GPRC5D阳性进展，另一例为GPRC5D阴性进展。安全性方面，无剂量限制性毒性（DLT），无严重不良事件（SAE）和死亡病例报道，常见≥3级的不良反应主要是血液系统的毒性，包括中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低，血小板计数降低和贫血。所有患者均发生了细胞因子风暴（CRS），其中9例为1级，1例为2级CRS。无神经毒性报道。原启生物布局多发性骨髓瘤多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，也是原启生物重点的布局领域。根据原启生物的管线图来看，分别有两款针对MM的CAR-T细胞资产，一款是以上所说的OriCAR-017，还有一款处于IND启用的OriC321（BMCA/GPRC5D双靶点CAR-T）。原启生物在MM治疗上，格外看重GPRC5D这个靶点，与现在BCMA CAR-T的主流竞争区分。延伸阅读：#ASH 2022：BCMA之后会是GPRC5D吗？GPRC5D是一种G蛋白偶联孤儿受体，在正常组织表达有限，通常仅限于毛囊，但在MM细胞中却呈现特异性高表达，被认为是MM的潜力靶点。GPRC5D项目进度最快的是强生/杨森的Talquetamab（GPRC5D/CD3双抗），已于2022年12月向美国FDA提交了生物制剂许可申请（BLA），用于治疗R/R MM。国内GPRC5D CAR-T的研发赛道上，原启生物领跑一步，OriCAR-017是国内首款申报临床的GPRC5D CAR-T细胞治疗产品。此外，驯鹿医疗的GPRC5D CAR-T也在Clinicaltrials.gov网站上登记了一期临床试验。小结但是值得注意的是，在MM这个适应症上，涵盖了小分子、抗体药物、细胞药物等多种治疗药物。单是CAR-T细胞治疗，国内就已经有三款BCMA CAR-T产品正在排队上市，GPRC5D CAR-T是否能够后发制人？参考资料：1.原启生物：《柳叶刀血液学》：原启生物GPRC5D CAR-T治疗R/RMM临床数据公布近期热门视频更多精彩视频，尽在佰傲谷视频号，欢迎关注~本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ 点亮在看，传递信息♥