Irpagratinib

2024年12月16日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK011) 已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，开展治疗肝细胞癌（HCC）的注册性临床研究。这项研究将作为支持依帕戈替尼上市的关键依据，也标志着依帕戈替尼在晚期或不可切除肝细胞癌（HCC）治疗领域迈出了重要的一步。 此次获批的注册性临床研究（ABSK-011-205）是一项多中心、随机、双盲的研究，旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经免疫检查点抑制剂(ICI)和多靶点酪氨酸激酶抑制剂(mTKI)治疗的成纤维细胞生长因子 19(FGF19)过表达的晚期或不可切除的肝细胞(HCC)患者中的有效性和安全性。 目前，晚期或不可切除肝细胞癌病人在接ICI和mTKI治疗后缺乏有效的后续治疗方案。FGF19过表达的患者往往预后更差，因此迫切需要新的治疗选择。和誉医药即将开展的这项注册性临床研究将有望为这部分大量医疗需求未得到满足的患者带来新的曙光。 关于依帕戈替尼(Irpagratinib/ABSK011) 依帕戈替尼（ABSK011）是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。开发针对该信号通路的靶向疗法代表了治疗HCC的一种新颖的创新方法。 当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，根据弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼凭借其在竞争格局中的领先地位，有望成为首个治疗FGF19过表达aHCC患者的突破性药物。 除单药之外，和誉医药同时在探索联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（由F. Hoffmann-La Roche Ltd.及罗氏（中国）投资有限公司制造）的II期试验。在2024年ESMO-GI大会上，和誉医药发布了联合用药治疗aHCC患者的最新临床试验数据，其中，依帕戈替尼220mg BID联用阿替利珠单抗队列在既往接受过 ICI 治疗的 FGF19+ HCC 患者中实现了 50% 的客观缓解率 (ORR)。 Abbisko Therapeutics Receives CDE Approval to Initiate a Registrational Study of Irpagratinib (ABSK011) in patients with Hepatocellular Carcinoma December 16, 2024 — Abbisko Therapeutics (HKEX Code: 02256) announced that its self-developed, highly selective small molecule FGFR4 inhibitor, irpagratinib (ABSK011), has received approval from the Center for Drug Evaluation (CDE) of the China National Medical Products Administration (NMPA) to conduct a registrational clinical trial for the treatment of Hepatocellular Carcinoma (HCC).  This study will serve as the key basis for approval , marking a significant milestone for irpagratinib in the treatment of advanced or unresectable HCC. The registrational study, ABSK-011-205, is designed as a multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial evaluating the efficacy and safety of irpagratinib in combination with Best Supportive Care (BSC) versus placebo in combination with BSC in patients with advanced or unresectable HCC who have FGF19 overexpression and have previously received immunotherapy (ICI) and multi-targeted kinase inhibitor (mTKI) therapies. Patients with advanced or unresectable HCC currently lack effective treatment options following treatment with ICI and mTKI therapies. Those with FGF19 overexpression often face significantly worse prognosis, and thus new treatment options are urgently needed. Abbisko Therapeutics is preparing to launch a pivotal study that holds the promise of bringing renewed hope and transformative possibilities to this group of patients with substantial unmet medical need. About Irpagratinib (ABSK011) Irpagratinib is a highly selective FGFR4 small molecule inhibitor designed to target overexpression of the FGF19 signaling pathway. Multiple epidemiological studies indicate that approximately 30% of HCC patients worldwide have overexpression of FGF19. The development of targeted therapies against this signaling pathway represents an innovative and novel approach to the treatment of HCC. Currently, no FGFR4 inhibitor has been approved worldwide. According to Frost & Sullivan, irpagratinib is expected to become the first breakthrough treatment for the treatment of aHCC patients with FGF19 overexpression. In addition to monotherapy, Abbisko Therapeutics is exploring a Phase II trial of irpagratinib in combination with atezolizumab, an anti-PD-L1 antibody manufactured by F. Hoffmann-La Roche and Roche (China). At the 2024 ESMO-GI Congress, Abbisko presented updated clinical data demonstrating 220mg BID irpagratinib in combination with atezolizumab achieved a 50% objective response rate (ORR) in FGF19+ HCC patients who had received prior ICI therapy.   关于和誉 和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。 更多信息，欢迎访问 www.abbisko.com。

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄凯 信达生物版图再扩充。 12月16日，信达生物宣布，和礼来就礼来非共价（可逆）BTK 抑制剂捷帕力在中国大陆的权益达成合作协议。协议规定，信达生物拥有匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权利，礼来将负责该产品在中国大陆的持续研发和上市后医学事务相关工作。 又一家A股上市药企赴港上市。 12月15日，迈威生物发布公告称，公司拟在境外发行股份（H股）并在香港联交所主板上市。此次发行H股，公司表示，主要是为了满足资金需求以及持续推进公司国际化水平，助力公司国际化业务实现可持续发展。不过，受该消息影响，迈威生物股价大跌近7%。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）百奥泰与SteinCares签署最高800万美元合作协议 12月16日，百奥泰公告，与SteinCares签署授权许可及生产、供货和商业化协议，将BAT2306（司库奇尤单抗）注射液在巴西及其余拉丁美洲地区的独占产品商业化权益有偿许可给Stein。交易金额为首付款及里程碑款总金额最高至800万美元，包括120万美元首付款、累计不超过680万美元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。 2）信达与礼来就三代BTK抑制剂达成商业化合作 12月16日，信达生物宣布，和礼来就礼来非共价（可逆）BTK 抑制剂捷帕力在中国大陆的权益达成合作协议。协议规定，信达生物拥有匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权利，礼来将负责该产品在中国大陆的持续研发和上市后医学事务相关工作。 / 02 / 资本信息 1）迈威生物拟赴港上市 12月15日，迈威生物发布公告称，公司拟在境外发行股份（H股）并在香港联交所主板上市。此次发行H股，公司表示，主要是为了满足资金需求以及持续推进公司国际化水平，助力公司国际化业务实现可持续发展。不过，受该消息影响，迈威生物股价大跌近7%。 / 03 / 医药动态 1）泽德曼医药TAN-118片获临床许可 12月16日，据CDE官网，泽德曼医药TAN-118片获临床许可，拟用于炎症性肠病的研究。 2）东阳光药业HEC169584胶囊获临床许可 12月16日，据CDE官网，东阳光药业HEC169584胶囊获临床许可，拟用于非酒精性脂肪性肝炎的研究。 3）恒瑞医药SHR-1819注射液获临床许可 12月16日，据CDE官网，恒瑞医药SHR-1819注射液获临床许可，拟用于慢性自发性荨麻疹的研究。 4）鞍石生物ANS03片获临床许可 12月16日，据CDE官网，鞍石生物ANS03片获临床许可，拟用于治疗携带ROS1异常的局部晚期或转移性实体瘤的成年患者。 5）双鹤润创DC10190胶囊获临床许可 12月16日，据CDE官网，双鹤润创DC10190胶囊获临床许可，拟用于晚期或转移性实体瘤的研究。 6）上海医药SPH9788片获临床许可 12月16日，据CDE官网，上海医药SPH9788片获临床许可，拟用于精神分裂症的研究。 7）烨辉医药BN104片拟获突破性疗法认定 12月16日，据CDE官网，烨辉医药BN104片拟获突破性疗法认定，拟用于治疗携带KMT2A重排和/或NPM1突变的复发/难治性急性白血病。 8）伊曲莫德被纳入粤港澳大湾区临床急需目录 12月16日，云顶新耀宣布，伊曲莫德被纳入广东省粤港澳大湾区内地九市临床急需港澳药品医疗器械目录。 9）和誉医药依帕戈替尼用于HCC患者的注册研究获批 12月16日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）注册性临床研究获CDE批准。 / 04 / 器械跟踪 1）万瑞飞鸿冠状动脉钴铬合金可降解涂层雷帕霉素药物洗脱支架系统获注册许可 12月16日，据NMPA官网，万瑞飞鸿冠状动脉钴铬合金可降解涂层雷帕霉素药物洗脱支架系统获注册许可。 2）安德盛威皮秒Nd:YAG倍频激光治疗仪获注册许可 12月16日，据NMPA官网，安德盛威皮秒Nd:YAG倍频激光治疗仪获注册许可。 3）宗匠科技射频皮肤治疗仪获注册许可 12月16日，据NMPA官网，宗匠科技射频皮肤治疗仪获注册许可。 4）时光机智能射频皮肤治疗仪获注册许可 12月16日，据NMPA官网，时光机智能射频皮肤治疗仪获注册许可。 5）惠泰医疗一次性使用心脏脉冲电场消融导管获注册许可 12月16日，据NMPA官网，惠泰医疗一次性使用心脏脉冲电场消融导管获注册许可。 6）三诺生物持续葡萄糖监测系统获注册许可 12月16日，据NMPA官网，三诺生物持续葡萄糖监测系统获注册许可。 / 05 / 数字医疗日报 1）普健医疗肝脏局灶性病变CT图像辅助检测软件获注册许可 12月16日，据NMPA官网，普健医疗肝脏局灶性病变CT图像辅助检测软件获注册许可。 / 06 / 海外药闻 1）诺和诺德投资85亿丹麦克朗在丹麦欧登塞新建生产设施 12月16日，诺和诺德表示，投资85亿丹麦克朗在丹麦欧登塞新建生产设施，项目已开始建设，预计2027年完工。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。