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更新于：2025-05-07

FGFR4

更新于：2025-05-07

基本信息

别名

CD334、FGFR-4、FGFR4

+ [4]

简介

Tyrosine-protein kinase that acts as a cell-surface receptor for fibroblast growth factors and plays a role in the regulation of cell proliferation, differentiation and migration, and in regulation of lipid metabolism, bile acid biosynthesis, glucose uptake, vitamin D metabolism and phosphate homeostasis. Required for normal down-regulation of the expression of CYP7A1, the rate-limiting enzyme in bile acid synthesis, in response to FGF19. Phosphorylates PLCG1 and FRS2. Ligand binding leads to the activation of several signaling cascades. Activation of PLCG1 leads to the production of the cellular signaling molecules diacylglycerol and inositol 1,4,5-trisphosphate. Phosphorylation of FRS2 triggers recruitment of GRB2, GAB1, PIK3R1 and SOS1, and mediates activation of RAS, MAPK1/ERK2, MAPK3/ERK1 and the MAP kinase signaling pathway, as well as of the AKT1 signaling pathway. Promotes SRC-dependent phosphorylation of the matrix protease MMP14 and its lysosomal degradation. FGFR4 signaling is down-regulated by receptor internalization and degradation; MMP14 promotes internalization and degradation of FGFR4. Mutations that lead to constitutive kinase activation or impair normal FGFR4 inactivation lead to aberrant signaling.

关联

项与 FGFR4 相关的药物

Futibatinib

福巴替尼

靶点

FGFR1 x FGFR2 x FGFR3 x FGFR4

作用机制

FGFR1拮抗剂 [+3]

在研机构

Taiho Oncology, Inc. [+2]

原研机构

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

在研适应症

FGFR2融合或重排的胆管癌 [+23]

非在研适应症

KRAS突变胰腺癌 [+1]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2022-09-30

Infigratinib Phosphate

英菲格拉替尼

靶点

FGFR1 x FGFR2 x FGFR3 x FGFR4

作用机制

FGFR1拮抗剂 [+3]

在研机构

QED Therapeutics, Inc.

[+7]

原研机构

QED Therapeutics, Inc.

在研适应症

FGFR2融合或重排的胆管癌 [+11]

非在研适应症

晚期胆道癌 [+25]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2021-05-28

Erdafitinib

厄达替尼

靶点

FGFR1 x FGFR2 x FGFR3 x FGFR4

作用机制

FGFR1拮抗剂 [+3]

在研机构

Janssen Research & Development LLC [+11]

原研机构

Astex Pharmaceuticals, Inc.

在研适应症

局部晚期尿路上皮癌 [+23]

非在研适应症

前列腺腺癌 [+2]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2019-04-12

807

项与 FGFR4 相关的临床试验

NCT06669572

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II, Multi-center, Single Arm Trial of Lenvatinib Plus Pembrolizumab in Patients With Unresectable Locally Advanced and/or Metastatic Anorectal Squamous Cell Carcinoma (ASCC) After Progression on First Line Chemotherapy.

The purpose of this study is to gather information on the safety and effectiveness of lenvatinib combined with pembrolizumab in anal/rectal cancer that has spread to other parts of the body and will not respond to standard care.

开始日期2026-01-13

申办/合作机构

The University of Chicago

NCT05077215

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Open-Label, Active-Controlled, Superiority Trial of EG007, Added to the Combination of Lenvatinib Plus Pembrolizumab Vs. Lenvatinib Plus Pembrolizumab in Patients with Advanced Endometrial Cancer

This is a Phase 3, multicenter, randomized, open-label trial to evaluate whether EG-007 plus Len+Pem is superior to Len+Pem alone in patients with advanced endometrial cancer (Stage III or IV). This trial will be preceded by a safety lead-in study with up to 28 patients (the safety lead-in is a separate, free-standing protocol).
Approximately 450 patients will be randomized equally (1:1) to receive EG-007 plus Len+Pem or Len+Pem alone. The randomization will be stratified by the following stratification factors:
* Diagnosis Classification (advanced Stage III/IV vs. recurrent endometrial cancer)
* ECOG score at baseline (0 vs 1)
* Geographic region (Asia vs ROW)

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Evergreen Therapeutics, Inc

NCT06919965

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Open-label, Multicenter Study Evaluating the Efficacy and Safety of TAR-210 Erdafitinib Intravesical Delivery System Versus Investigator's Choice of Intravesical Chemotherapy in Participants With High-risk Non-muscle-invasive Bladder Cancer With Susceptible FGFR Alterations Who Had Received Intravesical Bacillus Calmette-Guérin (BCG)

The main purpose of this study is to compare the disease-free survival (the length of time after randomization that a participant survives without any signs or symptoms of the cancer returning, or progressing) between Bacillus Calmette-Guérin (BCG) treated participants receiving treatment with TAR-210 versus investigator's choice of intravesical chemotherapy for treatment of high-risk non-muscle-invasive bladder cancer (HR-NMIBC).

开始日期2025-08-25

申办/合作机构

Janssen Research & Development LLC

100 项与 FGFR4 相关的临床结果

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100 项与 FGFR4 相关的转化医学

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0 项与 FGFR4 相关的专利（医药）

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1,333

项与 FGFR4 相关的文献（医药）

2025-07-07·Journal of Cell Biology

FGFR2 residence in primary cilia is necessary for epithelial cell signaling

Article

作者: Wiedlocha, Antoni ; Cizkova, Eliska ; Rico, Gustavo ; Trantirek, Lukas ; Nita, Alexandru ; Elrefaay, Eman R. ; Ursachi, Vlad Constantin ; Abraham, Sara P. ; Celiker, Canan ; Bosakova, Michaela ; Gudernova, Iva ; Koudelka, Adolf ; Gregor, Tomas ; Barta, Tomas ; Feketova, Zuzana ; Czyrek, Aleksandra A. ; Dudeja, Pooja ; Krejci, Pavel ; Svozilova, Katerina ; Fafilek, Bohumil

Primary cilium projects from cells to provide a communication platform with neighboring cells and the surrounding environment. This is ensured by the selective entry of membrane receptors and signaling molecules, producing fine-tuned and effective responses to the extracellular cues. In this study, we focused on one family of signaling molecules, the fibroblast growth factor receptors (FGFRs), their residence within cilia, and its role in FGFR signaling. We show that FGFR1 and FGFR2, but not FGFR3 and FGFR4, localize to primary cilia of the developing mouse tissues and in vitro cells. For FGFR2, we demonstrate that the ciliary residence is necessary for its signaling and expression of target morphogenic genes. We also show that the pathogenic FGFR2 variants have minimal cilium presence, which can be rescued for the p.P253R variant associated with the Apert syndrome by using the RLY-4008 kinase inhibitor. Finally, we determine the molecular regulators of FGFR2 trafficking to cilia, including IFT144, BBS1, and the conserved T429V430 motif within FGFR2.

2025-06-01·Bioorganic Chemistry

Optimization of Aminoindazole derivatives as highly selective covalent inhibitors for wild-type and mutant FGFR4

Article

作者: Patterson, Adam V ; Zhou, Yang ; Song, Xiaojuan ; Chen, Yongheng ; Guo, Jing ; Huang, Shengjie ; Lu, Xiaoyun ; Zhang, Lin ; Smaill, Jeff B ; Li, Xiaofei ; Yu, Xiangrong ; Wang, Xuan ; Chen, Xiaojuan ; Shao, Min

The Fibroblast growth factor receptor 4 (FGFR4) has emerged as a potential oncogenic driver in hepatocellular carcinoma (HCC), primarily due to aberrations in the FGFR4-FGF19 signaling axis. Although the FGFR4-selective inhibitors have been reported, none have received approval. Further, the clinical acquired resistance caused by FGFR4 mutations has become an unmet clinical need for cancer therapy. In this study, we designed and synthesized a series of 3-amido-1H-indazole-based FGFR4 irreversible inhibitors, targeting both wild-type FGFR4 and the gatekeeper and molecular brake mutants. The representative compound, 48c, exhibited potent inhibitory activity against FGFR4^WT kinase (IC₅₀ = 2.9 nM) and picomolar activity against FGFR4^WT, FGFR4^V550L, and FGFR4^V550M-driven Ba/F3 cell lines (IC₅₀ < 0.1, 0.3, and 0.3 nM, respectively). 48c exhibited high selectivity across a panel of 66 kinases harboring a cysteine at the hinge region, highlighting its potential as a promising therapeutic candidate for overcoming resistance in FGFR4-associated tumors.

2025-06-01·Breast Cancer Research and Treatment

FGFR4 in endocrine resistance: overexpression and estrogen regulation without direct causative role

Article

作者: Tasdemir, Nilgun ; Levine, Kevin M ; Jankowitz, Rachel ; Dabbs, David ; Hazan, Rachel ; Sikora, Matthew J ; Ding, Kai ; Atkinson, Jenny ; Oesterreich, Steffi ; Shah, Osama ; Chen, Lyuqin ; Lee, Adrian V

PURPOSEEndocrine therapy resistance is the major challenge of managing patients with estrogen receptor positive (ER+) breast cancer. We previously reported frequent overexpression of FGFR4 in endocrine-resistant cell lines and breast cancers that recurred and metastasized following endocrine therapy, suggesting FGFR4 as a potential driver of endocrine resistance. In this study, we investigated the role of FGFR4 in mediating endocrine resistance and explored the therapeutic potential of targeting FGFR4 in advanced breast cancer.METHODSA gene expression signature of FGFR4 activity was examined in ER+breast cancer pre- and post-neoadjuvant endocrine therapy and the association between FGFR4 expression and patient survival was examined. A correlation analysis was used to uncover potential regulators of FGFR4 overexpression. To investigate if FGFR4 is necessary to drive endocrine resistance, we tested response to FGFR4 inhibition in long-term estrogen-deprived (LTED) cells and their paired parental cells. Doxycycline inducible FGFR4 overexpression and knockdown cell models were generated to examine if FGFR4 was sufficient to confer endocrine resistance. Finally, we examined response to FGFR4 monotherapy or combination therapy with fulvestrant in breast cancer cell lines to explore the potential of FGFR4 targeted therapy for advanced breast cancer and assessed the importance of PAM50 subtype in response to FGFR4 inhibition.RESULTSA FGFR4 activity gene signature was significantly upregulated post-neoadjuvant aromatase inhibitor treatment, and high FGFR4 expression predicted poorer survival in patients with ER+breast cancer. Gene expression association analysis using TCGA, METABRIC, and SCAN-B datasets uncovered ER as the most significant gene negatively correlated with FGFR4 expression. ER negatively regulates FGFR4 expression at both the mRNA and protein level across multiple ER+breast cancer cell lines. Despite robust overexpression of FGFR4, LTED cells did not show enhanced responses to FGFR4 inhibition compared to parental cells. Similarly, FGFR4 overexpression and knockdown did not substantially alter response to endocrine treatment in ER+cell lines, nor did FGFR4 and fulvestrant combination treatment show synergistic effects. The HER2-like subtype of breast cancer showed elevated expression of FGFR4 and an increased response to FGFR4 inhibition relative to other breast cancer subtypes.CONCLUSIONSDespite ER-mediated upregulation of FGFR4 post-endocrine therapy, our study does not support a general role of FGFR4 in mediating endocrine resistance in ER+breast cancer. The significant upregulation of FGFR4 expression in treatment-resistant clinical samples and models following endocrine therapy does not necessarily establish a causal link between the gene and treatment response. Our data suggest that specific genomic backgrounds such as HER2 expression may be required for FGFR4 function in breast cancer and should be further explored.

211

项与 FGFR4 相关的新闻（医药）

2025-04-27

·亚虹医药

亚虹医药及其子公司Baylink关于AI小分子和ADC平台研究成果亮相2025年美国癌症研究协会年会

中国上海，2025年4月27日 –聚焦泌尿生殖系统肿瘤及女性健康的全球化创新药公司亚虹医药（www.asieris.cn,股票代码：688176.SH）及其子公司Baylink Biosciences Inc. (www.baylinkbio.com), 近日宣布在当地时间4月25日至30日美国芝加哥举行的2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上,以壁报形式公布了三项临床前研究成果如下：摘要标题：ASN-7350, a highly selective FGFR2/3 dual inhibitor, for FGFR2/FGFR3 driven solid tumorsASN-7350，一种高选择性FGFR2/3双靶点抑制剂，用于治疗FGFR2/FGFR3驱动型实体瘤摘要编号：3014会议日期和时间：当地时间 2025年4月28日14:00 - 17:00 研究背景：当前，第一代泛FGFR抑制剂在特定实体瘤治疗中已实现临床应用突破：厄达替尼（Erdafitinib）获批用于FGFR突变的晚期或转移性尿路上皮癌，佩米替尼（Pemigatinib）和福巴替尼（Futibatinib）获准用于FGFR2异常的肝内胆管癌治疗。然而，这类药物也面临双重挑战：其一，由于对FGFR1和FGFR4亚型的非选择性抑制导致脱靶毒性，导致包括高磷血症等剂量限制性不良反应；其二，治疗过程中频发的FGFR2/3激酶域获得性耐药突变（如FGFR2 N549K和FGFR3 V555M），显著削弱了其长期疗效。针对这一未满足的临床需求，公司研发团队基于结构药理学策略，成功开发出具有差异化优势的FGFR2/3双靶点小分子抑制剂ASN-7350。结论：针对现有泛FGFR抑制剂存在的FGFR1/4相关毒性和获得性耐药问题，ASN-7350通过非共价结合机制实现选择性抑制，在临床前研究中展现出优于同类候选药物（RLY-4008、TYRA-300）的广谱抗肿瘤活性。该化合物可有效克服FGFR2/3耐药突变，治疗窗显著拓宽，适用于包括膀胱癌、子宫内膜癌和胃癌在内的多种FGFR2/3驱动型实体瘤。目前该项目已经正式进入IND Enabling阶段，期望在2025年年底前获得临床批件。摘要标题：A linker platform for antibody drug conjugates (ADCs): expanding the therapeutic window抗体药物偶联物（ADC）连接子平台：拓宽治疗窗口摘要编号：7463会议日期和时间：当地时间 2025年4月30日 9:00 - 12:00研究背景：尽管抗体偶联药物（ADC）已展现出极大的临床潜力，但由于这种药物形式的复杂性，其治疗窗口仍然很小，限制了相关药物的临床开发。其中有效载荷（payload）的疏水性和ADC分子的不稳定性是关键的因素。好的连接子（linker）能够改善ADC分子疏水性并提高其稳定性，减少副作用并拓宽治疗窗口。结论：公司开发了一组新型连接子，其特性在于通过提高ADC的亲水性和稳定性、减少脱靶效应，同时保持疗效，从而扩展当前ADC的治疗窗口。这些连接子的优势已在多个项目中得到证实，其中领先项目（CLDN6/9 ADC）预计将在2026年中期递交IND。此外，公司还在拓展这类连接子的应用，以促进双有效载荷ADC和降解剂-抗体偶联物（Degrader–Antibody–Conjugates）的创新设计。摘要标题：Preclinical evaluation of BLB-101, a topoisomerase-inhibitor-based anti-CLDN6/9 antibody-drug conjugate featuring a proprietary hydrophilic linkerBLB-101的临床前评估：搭载专有亲水性连接子、基于拓扑异构酶抑制剂的抗CLDN6/9抗体药物偶联物（ADC）摘要编号：1578会议日期和时间：当地时间 2025年4月28日 9:00 - 12:00研究背景：Claudin 6 (CLDN6) 是一种紧密连接蛋白，在多种人类癌症中高度表达，包括卵巢癌、子宫内膜癌和非小细胞肺癌（NSCLC），但在正常成人组织中不存在。与 CLDN6 具有高度同源性的 Claudin 9 (CLDN9) 也表现出类似的表达模式，在正常组织中几乎不存在，但在卵巢癌和子宫内膜癌中被上调表达。公司提出利用ADC的药物形式同时靶向 CLDN6 和 CLDN9，可以增强抗肿瘤疗效，并为更多患者提供治疗选择。结论：公司成功筛选出一个高亲和力抗体，可特异性结合 CLDN6 和 CLDN9，同时避免与其他 Claudin 家族成员结合。BLB-101结合了该CLDN6/9抗体并用拓扑异构酶 I 抑制剂作为有效载荷，采用了我们自主研发的亲水性连接子 BL001。BLB-101展现出强大的生物活性、良好的体内药代动力学（PK）特性以及优异的可开发性。BLB-101 在多种抗原阳性癌细胞系中表现出强大的细胞杀伤作用。在 CLDN6 或 CLDN9 表达的异种移植模型中，BLB-101 低剂量即可实现肿瘤消除。此外，在非人灵长类动物中，BLB-101表现出良好的耐受性。综上所述，这些研究结果强有力地支持 BLB-101在临床上进一步开发。如以上两款重要在研产品和一个技术平台的成果所示，亚虹医药和其专注ADC的子公司Baylink Biosciences Inc.展现了突出的新药研发实力，这些药物有望为肿瘤患者带来更多的福音。关于亚虹医药亚虹医药（股票代码：688176.SH）成立于2010年3月，是一家专注于泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域的全球化创新药公司。秉承“改善人类健康，让生命更有尊严”的企业使命，亚虹医药立志成为在专注治疗领域集研发、生产和商业化为一体的国际领先制药企业，为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。公司坚持以创新技术和产品为核心驱动力，通过打造自有的研发平台和核心技术，深入探索药物作用机理，高效率筛选评价候选药物。通过内部完善的研发体系和全球药物开发经验专长，亚虹医药致力于在专注治疗领域推出全球首创（First-in-Class）药物和其它存在巨大未被满足治疗需求的创新药物。同时，亚虹医药通过自主研发和战略合作，围绕泌尿生殖系统疾病进行产品管线的深度布局，高度关注该领域的技术前沿和治疗发展趋势，洞察并挖掘未被满足的临床需求，前瞻性地进行产品规划和生命周期管理，打造涵盖疾病诊断到治疗的优势产品组合，从而造福更多的中国和全球患者。欲了解更多信息，请访问www.asieris.cn。

抗体药物偶联物AACR会议临床申请临床结果临床1期

2025-04-24

·正大天晴药业集团

双适应症申报获受理！贝莫苏拜方案“头对头”优于替雷联合化疗、覆盖Ⅲ期肺癌巩固治疗

肺癌治疗领域再传捷报！4月23日，正大天晴1类创新药贝莫苏拜单抗注射液联合盐酸安罗替尼胶囊两项新适应症获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理：针对晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）患者的一线治疗、Ⅲ期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的巩固治疗。至此，贝莫苏拜单抗联合安罗替尼已经申报上市5个适应症。此前，贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合安罗替尼对比替雷利珠单抗注射液联合化疗一线治疗晚期sq-NSCLC的主要研究终点无进展生存期（PFS）达到方案预设的优效界值。头对头替雷利珠！一线治疗sq-NSCLC取得显著阳性TQB2450-Ⅲ-12（NCT05718167）是一项多中心、随机、双盲、平行对照的Ⅲ期临床研究，旨在评估贝莫苏拜单抗注射液联合化疗后序贯联合盐酸安罗替尼胶囊对比替雷利珠单抗注射液联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）的有效性和安全性。本研究的期中分析结果显示，与替雷利珠单抗联合化疗组相比，贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合安罗替尼可显著延长患者的中位无进展生存期（PFS），本研究安全性数据与已知风险相符，未发现新的安全性信号。经独立数据监查委员会（IDMC）判定，主要研究终点PFS达到方案预设的优效界值。基于以上试验结果，公司向CDE提交了贝莫苏拜单抗及安罗替尼新适应症的上市申请，并获得受理。值得关注的是，本研究是全球首个对比PD-1免疫联合化疗一线治疗sq-NSCLC取得阳性结果的Ⅲ期临床研究，详细研究数据将于2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）上公布。NSCLC患者巩固治疗新方案获受理！上市进入倒计时针对局部晚期/不可切除的Ⅲ期NSCLC治疗手段有限，同步/序贯放化疗后使用免疫单药巩固治疗是标准治疗方案[1,2]。此次同步获CDE受理的上市申请还有贝莫苏拜单抗联合或不联合安罗替尼，用于同步/序贯放化疗后未进展的局部晚期/不可切除（Ⅲ期）NSCLC的巩固治疗。R-ALPS研究（NCT04325763）是一项随机、双盲、平行对照、多中心的Ⅲ期临床研究，旨在评估该疗法的有效性和安全性。研究显示，相较于对照组，贝莫苏拜联合或不联合安罗替尼治疗同步/序贯放化疗后未进展的Ⅲ期NSCLC患者可显著降低疾病进展风险，详细研究数据将于2025年ASCO公布。至此，贝莫苏拜单抗联合安罗替尼的“免疫+抗血管生成治疗”模式已经申报上市5个适应症，其中用于治疗广泛期小细胞肺癌、子宫内膜癌的适应症已获批上市，治疗肾细胞癌以及此次获受理的2个适应症的上市申请正在审评中。安罗替尼则已经申报上市12个适应症，其中7个适应症已获批上市。贝莫苏拜单抗+安罗替尼，持续推进肺癌治疗新高度2022年全球癌症数据统计显示，全球肺癌发病人数达248万，中国发病人数为106.1万，肺癌在全球和中国的发病率及死亡率居所有恶性肿瘤的第一位[3]。其中非小细胞肺癌（NSCLC）占全部肺癌的80%-85%[4]，鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）是NSCLC的主要亚型之一，约占全部NSCLC的30%[5]。虽然免疫联合化疗是多种肺癌的首选方案，但仍有部分患者无法达到肿瘤缓解或在短期内疾病进展，如何扩大免疫治疗响应人群，延长无进展生存期是目前亟待解决的问题[6]。研究发现，免疫治疗的响应与肿瘤微环境（TME）的免疫浸润状态有关，抗血管生成药物治疗不仅参与微环境中异常血管的重构、调节肿瘤免疫细胞浸润，还能逆转TME的免疫抑制状态[7]，二者联合在抗肿瘤治疗中具有协同增效的作用。贝莫苏拜单抗作为一种创新人源化抗PD-L1单克隆抗体，能够精准地作用于肿瘤细胞表面的PD-L1，从而阻止肿瘤细胞对免疫系统的抑制，重新激活免疫细胞。安罗替尼则是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制VEGFR 1-3、PDGFR α/β、FGFR 1-4、c-Kit等靶点，通过调控肿瘤微环境重编程，起到抑制肿瘤血管新生、抑制肿瘤生长、调控免疫微环境的作用。随着多项在研创新项目陆续进入收获期，贝莫苏拜单抗联合安罗替尼的“免疫联合抗血管生成治疗”模式必将持续推进肺癌治疗的新高度，为肺癌患者提供更丰富的治疗选择。参考文献：[1] Antonia SJ, Villegas A, Daniel D, et al. Durvalumab after Chemoradiotherapy in Stage III Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2017;377(20):1919-1929.[2] Qing Zhou,Ming Chen,et al.Sugemalimab versus placebo after concurrent or sequential chemoradiotherapy in patients with locally advanced, unresectable, stage III non-small-cell lung cancer in China (GEMSTONE-301): interim results of a randomised, double-blind, multicentre, phase 3 trial.The Lancet Oncology.2022;2(23).P209-219.[3] Sung H, Ferlay J, Siegel RL, et al. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA Cancer J Clin. 2021.[4] Bray F, Laversanne M, Sung H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries[J]. CA: a cancer journal for clinicians, 2024, 74(3): 229-263.[5] Hirsh V. New developments in the treatment of advanced squamous cell lung cancer: focus on afatinib. Onco Targets Ther. 2017 May 11;10:2513-2526.[6] Remon J, Passiglia F, Ahn MJ, et al. Immune checkpoint inhibitors in thoracic malignancies: Review of the existing evidence by an IASLC expert panel and recommendations. J Thorac Oncol, 2020,15(6):914-947.[7] Liang H, Wang M. Prospect of immunotherapy combined with anti-angiogenic agents in patients with advanced non-small cell lung cancer.Cancer Manag Res,2019,11:7707-7719.▲ 上下滑动查看更多声明：1.新闻稿旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。2.本公司不对任何药品和/或适应症作推荐。3.本新闻稿中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 ● 从“引领创新”到“投资创新” 中生引领（上海）私募投资基金揭牌成立● 应邀出席中国医学发展大会谢承润：用AI助力患者全周期健康管理，打造亚太多中心临床联盟● 中国工程院党组成员、副院长王辰院士一行到正大天晴调研● 《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南（2025）》发布，正大天晴3款1类新药新增I级推荐

临床3期ASCO会议临床结果上市批准申请上市

2025-04-13

·赛柏蓝

创新产品收入Top10药企：百济、恒瑞、翰森、信达、先声…

编者按：本文来自药智网，作者唐昭然；赛柏蓝授权转载，编辑相宜2024年是创新药收获颇丰的一年。据统计，2024年排名前十的企业创新药收入合计超过900亿元。头部Biotech渐入佳境，多家企业已证明其商业化能力。而以恒瑞医药、中国生物制药为代表的老牌药企创新药收入已突破百亿元，成为其营收增长的主要驱动力。表1 药企创新产品收入TOP10注：1.创新产品收入含生物类似药；2.贝达药业尚未公布2024年报，其创新产品收入、总营收为笔者预估值01头部Biotech渐入佳境在经历了多年的巨额投入的亏损后，多家Biotech终于迎来了盈利的曙光。百济神州在泽布替尼的驱动下，盈利已经进入倒计时。信达生物通过自研+全球合作，已有15款商业化产品，并首次在Non-IFRS准则下实现盈利3.32亿元。百济神州自2018年在港交所上市以来，长期位居国内上市药企研发投入榜首，2018-2024七年间研发费用合计达679亿元。如此巨额的投入，也培育出了泽布替尼（商品名：百悦泽）这样在全球畅销的“重磅炸弹药物”，使百济神州在全球制药行业中占得一席之地。财报显示，2024年百济神州总收入达38亿美元，同比增长55%；GAAP经营亏损持续收窄，实现全年非GAAP经营利润为正。产品收入37.8亿美元，其中泽布替尼全球销售额达26亿美元，同比增长105%，是业绩增长的主要驱动力。图1 百济神州产品收入图片来源：空之客百济神州预计2025年全年收入49亿至53亿美元，GAAP经营利润为正且经营活动产生现金流为正。值得一提的是，百济神州在去年将英文名更名为BeOne Medicines(ONC)，强调其“全球化”属性。信达生物在多款抗肿瘤药和代谢产品的驱动下，首次在Non-IFRS准则下实现盈利3.32亿元，超出市场预期。财报显示，信达生物2024年总营收94.22亿元，同比激增51.8%，其中产品收入82.3亿元，贡献占比达87.3%。核心产品信迪利单抗（商品名：达伯舒）依然能打，凭借8项适应症覆盖和医保放量，单品种收入达到38.14亿元。肿瘤之外，信达生物在代谢疾病和自身免疫疾病领域取得突破，开启第二增长引擎。PCSK9抑制剂托莱西单抗（信必乐）等产品的上市为信达生物的业绩提供新的驱动力。而2025年，信达生物有望迎来多个里程碑。此前，其甲状腺眼新药——替妥尤单抗N01注射液（信必敏）已获NMPA批准上市，成为中国首个、全球第二个IGF-1R抗体药物。另外，糖尿病、减重领域重磅新药——玛仕度肽，自免潜力药物匹康奇拜单抗也有望在今年获批上市，开启业绩增长新征程。此外，艾力斯凭借伏美替尼这一大单品早在2021年就已扭亏。复宏汉霖创新药、生物类似药两手抓，6款产品销售收入合计约人民币49.335亿元，已连续两年实现盈利。再鼎医药以其独特的眼光，成功引进商业化多个潜力大单品，正朝着盈利目标迈进。02连云港三巨头集体迈入“百亿俱乐部”近几年，老牌药企们转型创新也取得了不错的成绩。连云港三大制药巨头恒瑞医药、正大天晴、翰森制药的创新药收入都已超过或接近百亿元。恒瑞医药作为中国药企的传统龙头，在百济神州上市以前，一直是国内研发投入最多的药企。虽然近几年受集采等影响，业绩一度出现下滑，但很快凭借创新药走出低谷。图2 2026-2024年恒瑞医药总营收图片来源：同花顺财报显示，2024年恒瑞医药实现营业收入279.85亿元，同比增长22.63%；归属于上市公司股东的净利润63.37亿元，同比增长47.28%。其中，创新药销售收入达138.92亿元（含税，不含对外许可收入），同比增长30.6%，占总营收的50%。截至目前，恒瑞医药已有19款1类创新药在国内获批上市，覆盖肿瘤、疼痛、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病等众多疾病领域。庞大的商业化创新药矩阵及在研管线，为其持续盈利提供了保障。正大天晴是中国生物制药的核心子公司，近几年也在创新之路上高歌猛进。根据中国生物制药财报，2024年公司营收288.7亿元，同比增长10.2%；经调整归母净利润达34.6亿元，同比增长33.5%，创历史新高。其中创新药收入120.6亿元，同比增长21.9%，占总收入41.8%。其中安罗替尼自2018年上市以来，已为正大天晴贡献超过150亿元的收入。该药是正大天晴自主研发的一款小分子、多靶点酪氨酸激酶受体抑制剂，能有效抑制VEGFR 1-3、PDGFRα/β、FGFR 1-4、c-Kit等靶点，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长、迁移的作用。该药对肿瘤患者没有基因突变筛选要求，适用人群广泛，目前已获批七个适应症。图3 盐酸安罗替尼在样本医院的销售额而且，2024年正大天晴又新获批了4个1类创新药，截至2024年末，公司创新产品已达到17个，预计到2025年底将达到22个，为后续业绩增长奠定了基础。翰森制药同样表现优秀。2024年公司营收122.61亿元，同比增21.3%，归属于上市公司股东的净利润43.72亿元，同比增33.4%。创新药与合作产品销售收入94.77亿元，比去年同期大增38%，占营收比重已提升至77.3%。肿瘤是翰森制药的优势领域，其中三代EGFR-TKI阿美替尼最为耀眼。据华泰证券估计，2023年阿美替尼销售额在37亿元左右。2024年阿美替尼销售额可能超过40亿元。而且2024年，阿美替尼联用HS-10241(c-MET TKI)联合化疗一线治疗NSCLC进入Ⅲ期临床，通过拓展阿美替尼适应症、联合用药及开发互补产品，翰森在肺癌领域做了全生命周期的布局。除肺癌外，翰森还布局了血液瘤、妇科肿瘤等细分领域研发，在研管线覆盖第三/四代EGFR TKI、RET TKI、KRAS G12C、B7-H3 ADC、B7-H4 ADC、CDH6 ADC、CDH17 ADC、EGFR C-MET双抗、EGFR C-MET双抗ADC等，不断加固在肿瘤领域的护城河。经过多年的重金投入，部分药企已尝到创新的甜头。率先进行创新转型的老牌药企如恒瑞医药、中国生物制药，逐渐尝到了转型红利，创新产品收入已成为其业绩增长的关键。Biotech们在创新药领域也取得了显著的成果，展现出强大的发展潜力。百济神州凭借泽布替尼在国际市场上占得一席之地。信达生物、艾力斯、再鼎医药等企业凭借优秀的产品在国内市场也能站稳脚跟。展望未来，随着创新药的不断获批和商业化进程的加速，更多药企有望在创新药领域收获硕果。END内容沟通：郑瑶（13810174402）

财报上市批准生物类似药