Trifarotene

导读 过去十年，“以患者为中心”已从口号变成监管语言。从FDA Patient‑Focused Drug Development,PFDD指南到中国CDE出台的以患者为中心的临床试验指导原则，国内外监管方都在持续强调患者体验数据（Patient Experience Data,PED）对药物研发与监管决策的价值：它不仅能帮助我们理解患者的症状与生活影响，也助力把“统计显著”转化为“患者真正感知到的获益”。[3][4][5] 当临床终点与患者报告结局提示了变化，监管或内部决策者会追问——这些变化对患者到底“有多重要”？这类问题从“有没有效果”进阶到“效果对患者意味着什么”。in‑trial interview（试验内/嵌入式定性访谈；也常被称为embedded interviews或exit interviews）正是回答这些问题的关键一环。[1][2][6] 本文将介绍临床试验访谈的核心价值，适用的证据场景，以及企业考虑的必要时机。 01 监管真正想解决的，不只是“有没有效果” 从监管视角看，药物获益的评价不止于P值与均值差异。更棘手的是以下三类问题：其一，某个终点或评分的变化，患者是否真的“感觉得到”；其二，我们测量的概念是否真的是患者最在意的；其三，在获益与风险并存时，患者如何理解这种权衡。PFDD与PED框架的核心精神，是让监管评估更接近患者真实体验，并建立可解释、可追溯的证据链。[3][4][5] 定量结果回答“变化有多大（how much）”，而定性数据更擅长回答“变化是什么、怎么发生、为什么重要（what/how/why）”。当研发项目需要把定量信号翻译成患者可理解，也能被审评采信的“意义”，in‑trial interview就成为一个非常合适的工具。[1][2] 02 In‑trial interview是什么：它在证据体系中处于什么位置？ In‑trial interview指在临床试验过程中（或治疗结束时）对已入组受试者（患者/照护者）开展的半结构式定性访谈。它可以作为试验方案的一部分嵌入（embedded），也可以作为与试验人群相连但相对独立的子研究（associated/stand‑alone）。与传统“单独招募的访谈研究”相比，in‑trial interview的独特之处在于：受访者已经真实暴露于研究治疗与试验流程，因此能直接讲述“治疗体验、症状变化与意义、试验参与负担”等关键信息。[6] 需要强调的是：in‑trial interview并不是为了替代PRO/COA或临床终点，而通常是作为supportive/interpretive evidence（支持性/解释性证据）的存在。系统性回顾也显示，监管机构在审评中使用这类数据的主要方式，往往是用于理解患者体验、验证PRO概念相关性，以及解释“多大变化算有意义”。[1][2] 03 最常见的四类应用场景 场景1：解释PRO/COA的变化是否“对患者有意义”（Meaningful Change）及阈值设定 在罕见病或高负担疾病领域，即使定量终点显示改善，也常会遇到“改善幅度是否足够、是否可感知”的质疑。以阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的iptacopan临床开发为例，研究团队在三项II/III期研究中对入组患者开展了in‑trial interviews，让患者用自己的语言描述治疗前后的症状与生活影响，并进一步判断这些变化是否“meaningful”。结果显示，患者不仅提到疲劳等症状改善，还描述了日常活动能力、社交限制、情绪挫败感等影响的变化，多数受访者认为这些改善“值得且重要”。这类叙述性证据在逻辑上为定量疗效结果提供了“意义解释”，帮助把分数变化连接到真实生活。[7] 场景2：支撑COA的内容有效性（content validity） 当项目目标涉及PRO/COA的合规性论证时，仅靠心理测量学指标往往不够，监管更希望看到“这个量表是否测到了患者真正关心的概念”。比如在肥胖合并中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的SURMOUNT‑OSA III期研究中，研究者对部分受试者开展退出访谈（exit interviews），让患者描述试验前后的OSA症状与影响，以及这些改变是否“有意义”。研究结果显示，受试者会明确指出“最糟糕”的症状（如鼾声、呼吸暂停）及其对睡眠与日间功能的影响，并报告治疗后症状、睡眠质量与日间功能改善。这类数据为“哪些变化被患者真正感知并重视”提供了直接证据。[10] 场景3：把“传统终点测不到的影响”纳入疗效叙事（如情绪、工作/生产力） 很多药物带来的获益并不止于症状强度的降低，还会体现在情绪、社会活动与生产力等更“生活化”的层面。以更年期血管舒缩症状（VMS，潮热等）治疗药物elinzanetant的两项III期试验为例，研究者对参与者开展exit interviews，聚焦VMS对情绪（如幸福感降低、尴尬、情绪波动）以及工作/生产力（如注意力下降、效率降低）的影响，并探索治疗后这些影响是否改善、改善是否meaningful。研究显示，多数参与者在治疗后报告上述影响的改善，并且相当比例的参与者认为改善有意义且满意。此类定性数据把“情绪与生产力负担”这一常被忽略的维度带入疗效解释框架，帮助形成更贴近患者生活、也更具沟通力的价值叙事。从HTA和payer角度看，这类定性证据并非直接用于ICER计算，而是前置性地影响评估者对疾病负担、患者相关获益以及后续纳入生产力或社会视角分析的合理性判断。[9] 场景4：在慢病/皮肤病等“长期体验”领域，解释满意度与生活影响的差异 在慢性皮肤病等长期治疗领域，患者对价值的感知通常更多来自外观、自信心、社交参与和长期治疗负担的变化，而非单一临床评分。Trifarotene在LEAP IV期研究中嵌入的exit interviews显示，患者将色素沉着改善与自信恢复、社交意愿增强和日常护理负担减轻紧密联系。定性发现为定量结果提供了“为什么这很重要”的补充视角。[11]在慢病与皮肤病领域，这种解释性证据有助于完善价值构成的整体理解，并支持后续准入与报销讨论。 04 药企研发及证据团队什么时候该考虑in‑trial interview？ in‑trial interview能收集更为深入的患者体验信息，它最适合出现在以下研发痛点节点： 早期探索非预期的获益或风险； 需要证明某个变化对患者重要； 希望把情绪、工作/生产力、治疗负担等真实体验纳入价值叙事； 当项目处在罕见病、小样本或异质性极强的领域，需要更完整地理解“哪些患者为什么获益”。 某些时候，申办方还会通过临床试验访谈同时收集患者参与临床试验过程的体验，以辅助未来的临床试验执行的设计。这也成为越来越多企业开展in trial interview的原因之一。 结语 从监管趋势看，PFDD/PED的核心并不是要求“多做一种研究”，而是要求我们在关键节点能够回答“患者意义”的问题。In‑trial interview的价值恰恰在于：它让研发团队在不改变临床试验主体设计的前提下，用一套相对成熟的方法补齐解释链条，让终点、量表与患者真实体验之间形成可沟通、可审评的连接。[3][4][5][6] 参考文献 Dias‑Barbosa C, Kimel M, Rolska‑Wojcik P, et al. Beyond Numbers: Uses and Value of In‑Trial Interview Data for Regulatory and Health Technology Assessment (HTA) Decision Making. The Patient – Patient‑Centered Outcomes Research. 2026. https://link.springer.com/article/10.1007/s40271-025-00795-x Michel AS, Kamudoni P, Marrel A, et al. Integrating qualitative interviews in drug development and the use of qualitative evidence in product labelling and health technology assessments: a review. Frontiers in Medicine. 2023. https://www.frontiersin.org/journals/medicine/articles/10.3389/fmed.2023.1197529/full U.S. FDA. Patient‑Focused Drug Development Guidance Series for Enhancing the Incorporation of the Patient’s Voice in Medical Product Development and Regulatory Decision Making (webpage; includes Guidance documents and related materials). https://www.fda.gov/drugs/development-approval-process-drugs/fda-patient-focused-drug-development-guidance-series-enhancing-incorporation-patients-voice-medical European Medicines Agency (EMA). 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Patient‑Reported Meaningful Change in Symptoms and Impacts of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in Three Phase III Clinical Trials of Iptacopan. The Patient. 2025. https://link.springer.com/article/10.1007/s40271-025-00755-5 Brookes E, Coşkun U, O’Donnell C, et al. Exit Interviews to Understand Meaningful Change from the Patient Perspective in a Clinical Study of Dupilumab for the Treatment of Chronic Inducible Cold Urticaria. The Patient. 2025. https://link.springer.com/content/pdf/10.1007/s40271-025-00754-6.pdf Haberland C, Barclay M, Lehane A, et al. Exit Interviews Examining Changes to Mood and Work/Productivity Impacts Related to Vasomotor Symptoms: Perspectives of Postmenopausal Women Receiving Elinzanetant in Phase III Clinical Trials. The Patient. 2025. https://link.springer.com/article/10.1007/s40271-025-00748-4 Shinde S, Kanu C, Varnado OJ, et al. Patients’ Experiences of Obstructive Sleep Apnea and Tirzepatide Treatment: An Exit Interview Study. The Patient. 2026. https://link.springer.com/article/10.1007/s40271-026-00808-3 Dias‑Barbosa C, Taylor N, Chan K, et al. Patient Insights on Acne Hyperpigmentation, Trifarotene, and Skincare: 6‑Month, LEAP Phase 4 Qualitative Exit Interview Findings. The Patient. 2025. https://link.springer.com/article/10.1007/s40271-025-00789-9 IQVIA. In‑Trial Interviews (webpage). https://www.iqvia.com/solutions/research-and-development/consulting/patient-centered-endpoints/in-trial-interviews 更多详情，敬请垂询： 谢洋 博士 IQVIA艾昆纬副总裁、亚太区真实世界研究与医学事务负责人 yang.xie@iqvia.com 蔡博婧 IQVIA艾昆纬以患者为中心解决方案亚太区策略拓展负责人 bojing.cai@iqvia.com 殷铮 博士 IQVIA艾昆纬大中华区真实世界研究和患者为中心负责人 angela.yin@iqvia.com 杨硕 博士 IQVIA艾昆纬大中华区真实世界整合解决方案负责人 shuo.yang2@iqvia.com   声明   原创内容的最终解释权以及版权归IQVIA艾昆纬中国所有。如需转载文章，请发送邮件至iqviagcmarketing@iqvia.com。

临床试验招募广告 斑秃试验参与者招募 一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究评估JYP0061在成人重度斑秃患者的有效性和安全性。 如果您或者您的亲友被诊断为成人重度斑秃，并至少符合以下条件，可以考虑参加本次研究。 年龄在18到65周岁之间（包含两端值）； 筛选前临床诊断为斑秃；当前头皮秃发的持续时间为6个月至8年，且无证据显示在筛选和基线前6个月内自然终发再生。 愿意而且能够遵守访视时间安排、给药计划、实验室检查以及其它的临床试验步骤。 如果您或您的家人对斑秃相关研究感兴趣，请与以下人员联系，最终是否入组需研究医生根据研究方案及相关检查结果等评估后判定。 研究医生：陈医生，联系电话：15120840271 痤疮试验参与者招募 一项在中国寻常痤疮受试者中比较曲法罗汀50g/g乳膏有效性、安全性和药代动力学的多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照研究。 如果您符合以下标准，您将有机会参与本项研究: 年龄至少满9周岁 12岁以上患者面部和躯干均有中度寻常痤疮 9-11岁患者面部或面部和躯干有中度寻常痤疮 能理解并遵循研究要求 如果您或您的家人对痤疮相关研究感兴趣，请与以下人员联系，最终是否入组需研究医生根据研究方案及相关检查结果等评估后判定。 研究医生：阳医生，联系电话：18711134529 荨麻疹试验参与者招募 在中国成年健康受试者和慢性自发性荨麻疹患者中评估HS-10561胶囊安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效的随机、双盲、安慰剂对照I/II期临床研究。 主要入选条件： 男性或女性，年龄18~65岁（含临界值）； 筛选时确诊慢性自发性荨麻疹≥6个月； 确诊为H1抗组胺药物控制不佳的慢性自发性荨麻疹: a)筛选前任何时间内规律使用标准剂量2~4倍的H1抗组胺药物或联合两种不同的H1抗组胺药物≥2周，风团和瘙痒症状仍持续存在； b)导入期前7天和随机前14天均满足UAS7评分≥16分且HSS7评分≥8分； 研究期间须每日如实记录荨麻疹患者每日日记（UPDD），按方案要求自愿配合完成研究。 如果您或您的家人对荨麻疹相关研究感兴趣，请与以下人员联系，最终是否入组需研究医生根据研究方案及相关检查结果等评估后判定。 研究医生：张医生，联系电话：13976897805 研究医生：邓医生，联系电话：18976654448 结节性痒疹试验参与者招募 评价QY201片在中重度结节性痒疹患者中的有效性及安全性的多中心、随机、平行、双盲、安慰剂对照的II期临床研究。 主要入选条件： 签署知情同意书时，年龄≥18 周岁且≤70 周岁，性别不限； 筛选前至少3个月由皮肤科医生诊断为PN（结节性痒疹）； 筛选时至少存在 20 个痒疹结节。 如果您或您的家人对结节性痒疹相关研究感兴趣，请与以下人员联系，最终是否入组需研究医生根据研究方案及相关检查结果等评估后判定。 研究医生：邓医生，联系电话：18976654448 银屑病试验参与者招募 在成年中重度斑块状银屑病患者中评价HS-20137注射液有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计的Ⅲ期临床研究。 主要入选条件： 18岁及以上成人，男性或女性均可； 随机前确诊斑块状银屑病至少6个月，伴或不伴银屑病性关节炎； 在筛选和随机时，斑块状银屑病严重程度为中重度，需同时满足以下条件： a)BSA≥10%； b)PASI≥12； c)sPGA≥3； 适合接受系统性治疗或光疗； 自愿参与本研究，有能力和愿意依照本研究方案完成研究，并签署知情同意。 评价SYHX1901片在中重度斑块状银屑病患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究 如果您满足以下条件，则将初步具有入选资格： 自愿参加研究，并签署书面知情同意书（ICF）; 签署知情同意书时，年龄≥ 18且≤ 65周岁，男女不限； 临床诊断为稳定的中重度斑块状银屑病，且银屑病病史≥6个月（距随机时）。稳定的中重度斑块型银屑病，定义为同时满足以下4条标准： a.研究者认为没有形态变化或疾病活动的显著爆发 b.研究者认为适于进行光疗或系统治疗 c.在筛选访视和基线时BSA受累≥10% d.在筛选访视和基线时，银屑病皮损面积与严重程度指数（PASI）评分≥10，静态医师整体评估（sPGA）≥3 若育龄妇女，则应非孕期或哺乳期，随机前7日内血妊娠试验结果呈阴性，且受试者以及其伴侣在研究期间以及末次用药后至少28天内自愿采取研究者认为高效的避孕措施； 必须自愿并能完成研究程序和随访检查，同意在研究中配合研究人员参与病灶拍摄。 一项前瞻性、单臂、多中心、IV期研究以评估夫那奇珠单抗对于既往未接受生物制剂治疗的成人中重度斑块状银屑病的有效性及安全性（V-NEW） 签署知情同意书时年龄≥18岁，性别不限; 诊断为中重度斑块状银屑病; 经研究者评估，计划接受夫那奇珠单抗治疗; 受试者在研究相关的任何程序开始前自愿签署知情同意，能够与研究者顺利交流，理解并愿意严格遵守本临床研究方案的要求完成研究。 评价UA021治疗中重度斑块状银屑病的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的Ⅱ期临床研究 主要入选条件: 能够和研究者进行良好沟通，理解和遵守本研究的各项要求，并自愿签署知情同意书; 男性或女性，年龄18~70周岁(包含边界); 身体质量指数(BMI)18-40kg/m2(包含边界)，并且体重>40kg; 诊断为斑块型银屑病≥6个月; 适合接受光疗或系统疗法; 有生育能力的女性自筛选期至末次给药后31天或有生育能力的女性伴侣的男性91天内无生育计划、捐献精子或卵子计划，且自愿采取方案要求的有效避孕措施。 一项多中心、随机、研究者设盲、卡泊三醇倍他米松凝胶和赋形剂对照的评价MC2-01乳膏治疗中国斑块状银屑病的有效性和安全性的III期临床研究 主要入选条件: 签署知情同意书时年龄≥18 岁，性别不限； 本研究首次用药前，临床诊断为斑块状银屑病且累及身体（躯干和或四肢）部位至少6个月，且近4周病情稳定； 筛选和基线时患者需满足：对于身体（躯干和或四肢）部位的治疗区域，银屑病累及BSA 在2%~30%，若有头皮累及，总BSA 不超过30%；身体部位（躯干和或四肢）银屑病PGA 评分2 或3 分；mPASI 评分≥3；  自愿签署知情同意书。 如果您或您的家人对银屑病相关研究感兴趣，请与以下人员联系，最终是否入组需研究医生根据研究方案及相关检查结果等评估后判定。 研究医生：陆医生，联系电话：13519816255 研究医生：邓医生，联系电话：18976654448 特应性皮炎试验参与者招募 一项多中心、随机、双盲、平行、阳性对照、比对QL2108注射液与达必妥®(度普利尤单抗注射液)在中国成年中重度特应性皮炎患者中的有效性和安全性的Ⅲ期临床试验。 主要入选条件： =年龄18-75周岁(包含临界)，男性或女性； 诊断为特应性皮炎，且病史≥1年； 湿疹面积及严重程度指数评分≥16分，研究者整体评分≥3分，特应性皮炎受累体表面积≥10%; 峰值瘙痒数字评分量表评分平均值≥4分; 筛选前6个月内，对外用药物治疗效果不充分，或者从医学上不适宜使用外用药物治疗。 一项在轻中度特应性皮炎患者中评价QLM3003软膏有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的Ⅲ期临床研究。 参加本临床研究需要至少符合下列条件: 年龄18-75周岁(含边界值)，男女不限; 特应性皮炎/湿疹病史多1年; 皮炎累及总面积占体表面积3-20%(含边界值); 试验期间需停止使用方案规定之外的其他治疗特应性皮炎的药物或疗法。 评价重组抗IL-4Rα人源化单克隆抗体注射液（611）在中国青少年（12周岁≤年龄<18周岁）中重度特应性皮炎（AD）受试者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究 主要入选条件： 12 周岁≤年龄<18 周岁，性别不限，体重≥30 kg； 根据 Hanifin-Rajka 标准诊断为 AD，且经研究者评估其 AD 病史≥6 个月（病史不限制诊断标准）； 湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分≥16 分；研究者总体评估（IGA）评分≥3 分；AD 受累体表面积（BSA）≥10%； 筛选前 1 年内有相关病历记录或其他就诊记录或其他证据可供研究者评估，受试者外用药物治疗效果不佳，或者从医学上不适宜使用外用药物治疗（如有重要副作用或安全性风险）； 愿意在随机前≥7 天，每天 2 次在 AD 受累部位使用稳定剂量的润肤剂（保湿霜），并在研究期间持续使用； 受试者和法定监护人自愿签署知情同意书，受试者能够理解并完成（独立完成或在监护人的帮助下完成）与研究相关的问卷填写。 一项在中重度特应性皮炎受试者中评估SIM0278的疗效、安全性和药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照II期研究 主要入选条件： 1.年龄≥18且≤75岁，男女不限； 临床诊断为特应性皮炎，且患病时间≥12个月；  筛选前2年内无酒精或药物滥用史。 评价SHR-1819注射液在青少年中重度特应性皮炎患者中 的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究 主要入选条件： 签署知情同意书和随机入组时您年龄在12到17周岁（含两端值）之间，体重≥30kg，男女不限。 在筛选时患有特应性皮炎（依照2014年美国皮肤病学会指南标准，且经研究者判断在筛选前病程至少6个月。 经研究者判定，在筛选前6个月内符合以下至少1项： （1）使用中效及以上外用糖皮质激素（TCS）治疗，但反应欠佳的参与者； （2）如参与者使用过系统性治疗（包含系统性糖皮质激素，或免疫抑制剂或JAK抑制剂等），则视为外用药物反应欠佳； （3）不适合接受外用药物治疗（例如不能耐受或存在禁忌症等）的参与者； 随机前需至少连续7天涂用稳定剂量的外用润肤剂（保湿剂），每日两次，并在研究期间持续使用。 参与者及其父/母或法定监护人在研究相关的任何程序开始前自愿签署知情同意书，能够与研究者顺利交流，理解并愿意严格遵守本临床研究方案的要求完成研究。 评估GS101注射液与度普利尤单抗注射液（达必妥®）治疗中度至重度特应性皮炎的多中心、随机、双盲、平行、阳性对照等效性Ⅲ期临床试验  主要入选条件： 年龄≥ 18 岁且≤75 岁，男女不限； 患有特应性皮炎，且至少有 1 年的病程； 在参与本试验的过程中，能够按照研究要求每日使用统一发放的润肤剂（保湿剂），并每日详细填写受试者日记卡 非妊娠期或哺乳期 在整个研究期间及末次用药后至少3个月内无生育、捐精、捐卵计划。自筛选期至最后一次给药后的3个月内愿意使用研究方案规定的避孕措施 能够并愿意按照指示参加所有的研究评估和访视 如果您或您的家人对特应性皮炎相关研究感兴趣，请与以下人员联系，最终是否入组需研究医生根据研究方案及相关检查结果等评估后判定。 研究医生：杨医生，联系电话：13337564169 研究医生：邓医生，联系电话：18976654448 撰稿：赵桂铃 编辑：罗燕苗 审核：周欣 杨雅静 点击下方位置导航我院