KY-0301

欢迎关注凯莱英药闻 （收集周期：11.11-11.15，国内部分为首次申请临床、首次申请上市的创新药）    国内创新药IND汇总 1、科弈药业：注射用KY-0301 作用机制：靶向EGFR/c-Met双抗 适应症：实体瘤 11月12日，科弈药业的注射用KY-0301的临床试验申请（IND）获CDE受理。KY-0301是一款靶向EGFR/c-Met双抗，基于公司独有的纳米双抗ADC技术平台“TPEBEN”研发。该药物同时针对MET和EGFR这两个重要的肿瘤相关靶点，有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散，目前正处于中美安评阶段，预计将于2025年初进入临床。与同类药物相比，KY-0301采用了更小分子量的纳米抗体，并在亲和力设计上进行了优化，以提升药物的安全性和疗效。临床前研究显示，KY-0301具有卓越的抗肿瘤活性和良好的安全性。 2、阿斯利康：AZD0022 作用机制：KRAS G12D抑制剂 适应症：实体瘤 11月13日，阿斯利康的AZD0022的IND获CDE受理。AZD0022是一款KRAS G12D抑制剂，2023年11月，阿斯利康与祐森健恒生物达成全球独家授权协议，获得UA022的研究、开发和商业化的全球独家授权许可，推测AZD0022可能是UA022。临床前研究显示，UA022显示出强大的抗癌活性，具有良好的安全性，且展示出良好的口服生物利用度。 3、百济神州：BG-60366片 作用机制：EGFR 降解剂 适应症：肿瘤 11月14日，百济神州的BG-60366片的IND获CDE受理。BG-60366是一款新型EGFR嵌合式降解激活化合物（CDAC），可广泛覆盖多种EGFR突变，破坏EGFR支架功能，产生持久的信号抑制作用。临床前研究显示，该产品对奥希替尼敏感和耐药的EGFR突变有效性较高，不影响野生型EGFR，蛋白质组选择性良好，每日口服给药表现出较强的有效性。 4、锦篮基因：GC310腺相关病毒注射液 作用机制：—— 适应症：肝豆状核变性 11月14日，锦篮基因的GC310腺相关病毒注射液的IND获CDE受理。GC310是锦篮基因开发的一款携带ATP7B截短体基因表达框的AAV基因药物，拟用于肝豆状核变性。临床前研究显示，GC310能够有效地降低肝豆状模型小鼠血清中的转氨酶水平、降低血液中和尿液中的铜离子含量，显著改善肝豆状核变性症状。 5、海王医药：NEP018片 作用机制：—— 适应症：胃肠肿瘤 11月14日，海王医药的NEP018片的IND获CDE受理。NEP018是一款胃肠肿瘤的创新药，对vEGFR、c-MET、NTRK等高致癌性靶点具有抑制作用。在肿瘤动物模型中，NEP018对胃肠恶性肿瘤具有显著的抑制作用，并 且具有优良的治疗窗，显示了潜在临床治疗价值。 6、人福医药：HWH340片 作用机制：PRAP抑制剂 适应症：肿瘤 11月15日，人福医药的HWH340片的IND获CDE受理。HWH340是一款PRAP抑制剂，通过阻止DNA修复工作，使得DNA存在损伤的癌细胞无法进行复制，诱导凋亡。与国外已上市及处于临床3期的同靶点药物相比，HWH340在水溶性、代谢、组织分布及生物利用度等方面具有明显的优势，靶点选择性高、抗肿瘤疗效显着、安全窗口宽，是单药或联合治疗同源重组障碍的恶性肿瘤的良好选择。    国内创新药NDA汇总 1、诺华：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA多肽偶联核素 适应症：前列腺癌 11月13日，诺华的镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液的新药上市申请获CDE受理。镥[177Lu] 特昔维匹肽即是PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该药物将靶向化合物（配体）与治疗性放射性同位素（放射性粒子）相结合的精准癌症治疗。进入血流后，Pluvicto 与靶细胞结合，包括表达 PSMA（一种跨膜蛋白）的前列腺癌细胞. 一旦结合，放射性同位素的能量发射会破坏靶细胞和附近的细胞，从而破坏其复制和/或触发细胞死亡的能力。3期VISION研究显示，与单独使用标准治疗(SOC) 相比，接受 Pluvicto 加 SOC 治疗的参与者死亡风险降低了 38%，并且影像学疾病进展或死亡 (rPFS) 风险显着降低。 2、诺华：放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒 作用机制：—— 适应症：前列腺癌 11月13日，诺华的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒的新药上市申请获CDE受理。该产品经68Ga放射性标记，成为放射性诊断试剂，帮助医生通过正电子发射断层扫描（PET）在成年前列腺癌患者体内准确识别PSMA阳性病灶，在前列腺癌的诊断中发挥着关键作用。 3、北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法 适应症：戈谢病 11月13日，北海康成的注射用维拉苷酶β的新药上市申请获CDE受理。维拉苷酶β（CAN103）通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）， 拟用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病。关键性临床试验数据显示，采用CAN103在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）均达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。 全球新药III期临床汇总 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

2024年8月16日，“抄底并购元年：中国Biotech的新出路、新活法、新征程”将作为“破局·不内卷——第六届CMC-China博览会”的BD论坛，在苏州博览中心C馆启幕。我们将邀请知名咨询机构代表、MNC BD负责人、中国生物医药领域资深企业家与创业者，通过主题演讲、圆桌对话、项目路演的方式，一同就授权出海、并购潮、估值、BD策略、资本寒冬、管线优化、国际化等话题深度探讨，希望为身处行业调整周期内的Biotech企业，启迪新思路，确立新战略，找出新活法，于生物医药的星辰大海里，重拾信心和勇气，再出发！ 会议信息 主办单位 | CMC-China博览会、药融圈 协办单位 | 博羚资本-科林利康、美柏医健 媒体支持 | 靶点社、生物药大时代、细胞基因治疗前沿 论坛时间 | 2024年8月16日09:00-17:20论坛地点 | 苏州博览中心C馆C102会议室 限时免费扫码报名 ◆  论坛议程  *以下议程更新中，以现场为准... 8月16日 09:00-12:00 论坛活动  9:00-9:05 主持人开场 陈锋  科林利康副总裁  09:05-09:35  主题演讲：2024全球生物医药License/并购趋势与策略 胡奇聪  波士顿咨询（BCG）合伙人、董事总经理  09:35-10:45  圆桌讨论：MNC如何与中国药企创新合作与双向奔赴 陈   锋 科林利康副总裁(Moderate) 牛   颖 辉瑞中国搜索与评估负责人 王   昕 施维雅全球拓展亚太BD总监 郑红淑 皮尔法伯制药亚太区市场准入高级总监&中国区业务拓展高级总监 夏明德 英诺湖医药创始人、CEO 盛严慈 复宏汉霖全球战略与项目管理总经理  10:45-12:00 圆桌讨论：穿越寒冬，中国本土Biotech的BD策略思考与交易前景分析 杨大洲  Rxilient Medical商务拓展副总裁（Moderate） 邹丽晖  达歌生物CEO、联合创始人 胡会国  迈威生物董事、CBO、高级副总裁、董秘 姜   非  康哲药业首席投资官（大中华区） 杨建国  近邻生物CEO  12:00-14:00 午餐  14:00-17:20 创新项目路演*10（20min/项目） 长森药业、柯君医药、拓弘康恒、MetCure Pharmaceuticals、威斯津生物、柱广生物、为真生物、朗睿生物、科奕药业、永心生物 限时免费扫码报名 8月16日 14:00-17:20 路演专场 长森药业 路演时间：14:00-14:20 路演嘉宾：王喆，长森药业创始人 致力于全球知识产权的国际领先水平（FIC、BIC）药物研发 公司简介： 长森药业专注于具有国际领先水平的自主知识产权创新药物的研发与商业化（全球首创（FIC）、同靶点最好（BIC，新一代）），建立了一条涵盖抗病毒、自身免疫疾病、肿瘤免疫等多个领域，多款产品进入临床试验阶段。 自主研发乙肝完全治愈重磅新药LW231，是全球首款进入临床阶段的双靶点双功能（Bifunctional）乙肝完全治愈一类新药，实现了乙肝彻底清除，且停药后不反弹，有望完全治愈乙肝。 自主研发自免疫疾病下一代领军药物LW402，已完成包括类风湿性关节炎、特应性皮炎等多个适应症临床研究，展现了显著优于同类竞品的安全性（临床验证10x安全窗）及有效性（关键临床指标显著优于同类竞品）数据，呈现了卓越的代差优势。 长森药业是国家高新技术企业，专精特新企业，申请及授权发明专利超70项。核心团队由国家特聘专家等优秀人才领衔，凝聚了一批拥有丰富新药研发全周期经验的团队。 长森药业的核心产品临床指标均达到了国际领先水平，有希望成为相关领域的重大突破（BIC）。预计未来三到五年，更多自主研发项目进入后期临床研究的同时，公司也将迈入产业化和商业化的高速发展阶段。  柯君医药 路演时间：14:20-14:40 路演嘉宾：陈小五，化学副总裁 聚焦心脑血管和抗病毒的临床阶段创新药公司 公司简介：上海柯君医药科技公司是一家处于临床阶段的创新药初创公司。成立于2018年底，创始人何公欣博士和核心团队来自吉利德和其它MNC，有着及其丰富的药物研发实战经验；参与过多个重磅炸弹级药物研发，包括第一个流感口服药达菲(奥司他韦)，乙肝/HIV核心药TAF，及2024年世界销售额第五的HIV药物Biktarvy。柯君医药拥有自己独特的靶向前药和小核酸核心技术平台，并基于这些技术平台开发出多个管线。目前核心管线是新一代口服+注射抗血小板药物CG-0255，现在正在美国进行注册临床，今年下半年开始中国地区临床，有望2026年实现商业化上市。抗病毒管线也在积极推进中。去年完成亿元规模人民币的B轮融资，目前正在进行B+轮融资。 科奕药业 路演时间：14:40-15:00 路演嘉宾：黄彤舸，董事长 专注于细胞和基因治疗领域的生物研发赋能平台。 公司简介：自成立以来，公司在干细胞药物、CAR-T 和 AAV 药物等创新药领域均有产品管线布局，同时，拓弘康恒也拥有国内第一张干细胞和 NK 细胞制品的“药品生产许可证”，实现了药品级细胞产品的制备与质量控制。 人才队伍与项目方面，拓弘康恒践行专业求真的企业精神，科研队伍 60%以上具有硕博士学历，已申请知识产权 62 项，获得授权 34 项，在研细胞创新药 6 项，开展临床试验 4 项，适应症涵盖克罗恩病、复杂性肛瘘、血液肿瘤、 实体瘤、年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿等重大疾病。 项目需求：本次参会及路演的项目需求是推广拓弘康恒的在研药物人源 TH-SC01 细胞注射液在克罗恩病 肛瘘、复杂性肛瘘和慢性放射性直肠炎等三个适应症有效性数据披露。 MetCura Pharmaceuticals 路演时间：15:00-15:20 路演嘉宾：邓一军，创始人&CSO 公司依托现有2大平台（全新作用机制的金属螯合物平台和大环内酯平台），已有3个临床及临床前阶段项目，估值合理，项目非常有亮点。 公司简介：MetCura专注于抗感染邻域创新产品开发。公司致力于为临床感染的一线治疗未满足需求提供差异化的解决方案，着重布局具有庞大感染人群治疗需求的呼吸道感染和性传播感染领域，开发了独家的全新作用机制的金属螯合物抗感染新药发现平台，旨在挖掘治疗细菌多重耐药和病毒感染的创新药物。同时，以口服产品为核心，针对社区感染的大品种进行升级换代，填补大环内酯类抗生素超过30年的产品迭代空白。 项目名称：为全球抗生素耐药问题提供差异化解决方案 融资轮次：A轮 投资亮点： •  切入临床需求痛点，聚焦一线用药，填补市场空白，差异化产品定位。 •  明确的市场与研发策略，聚焦大感染人群需求，寻求大药企合作，降低后期开发风险 •  实战经验丰富的团队，具备抗感染药物研发、项目管理和大药企合作经验 •  非稀释性融资优势：抗感染赛道独有的全方位资金资助，可极大降低VC投资风险。 成都威斯津生物医药科技有限公司 路演时间：15:20-15:40 路演嘉宾：张金晶，商务发展总监 mRNA创新纳米药物平台 公司简介：成都威斯津生物医药科技有限公司，由中科院院士魏于全教授与曾在哈佛医学院从事mRNA药物相关研究并在该领域深耕近10年的宋相容教授联合创建。公司聚焦于mRNA创新药物和新型纳米佐剂开发，致力于成为拥有核心技术和自主知识产权，集研发、生产、销售于一体的全球化生物医药公司。威斯津生物以创新为驱动，在mRNA药物研发的三大关键技术：mRNA序列、递送载体以及放大生产上均获得全面突破，并布局了mRNA序列、递送载体和智能制造设备等核心专利，突破了mRNA药物的全球专利壁垒，实现了完整的自主知识产权。目前，威斯津生物在mRNA药物和新型纳米佐剂领域布局的产品管线超过20个，全面覆盖了mRNA肿瘤治疗性疫苗、针对传染病的mRNA预防性疫苗，以及针对其他疾病如肥胖、衰老的治疗性药物等领域。除肿瘤产品获得IND外，新型纳米佐剂WGa01也于去年获得中国紧急使用授权（EUA）并成功上市应用于临床，同时实现了国产“0”生产的重大突破，为公司带来收益。 苏州柱广生物科技有限公司 路演时间：15:40-16:00 路演嘉宾：叶阳亮，总经理 基于蛋白质动态构象技术平台开发的新一代KCNQ2/3激动剂 公司简介：苏州柱广生物科技有限公司（Dychannel）成立于2024年，由华东师范大学技术教授团队和中科苏州药物研究院孵化，是一家基于蛋白质动态构象技术的药物发现创新平台，集中于离子通道领域的中枢神经类（CNS）新药研发公司。公司致力于利用蛋白质动态构象技术平台，针对行业若干痛点，提供一系列解决方案，来加速药物研发的进程，为社会带来可及的临床需求药物。 管线：目前靶向KCNQ2/3的药物开发中临床进展最快的为小分子XEN1101。本项目所开发的新一代新骨架的KCNQ2/3激动剂候选PCC化合物表现出较好的亚型选择性，并在多个动物模型上的药效，药代和安全性均优于XEN1101，预期将为难治性癫痫、罕见病癫痫、渐冻症、抑郁和疼痛领域的患者带来更大的临床益处。 技术：全球领先的蛋白质动态调控技术 团队：华师大教授+中科苏研院团队 BD需求：融资+项目合作（转让） 限时免费扫码报名 为真生物 路演时间：16:00-16:20 路演嘉宾：何林富，副总裁、CTO NuRapid-Dx®核酸快检平台是国内首家实现基于CRISPR技术产业化的高精度核酸快检平台助力感染性疾病快速诊断。 公司简介：为真生物自2008年创立起，始终秉持临床价值驱动的技术创新，以“新型标志物／底层技术/关键原材料／全自动POCT仪器”的研发及产业化为核心，致力为恶性肿瘤、神经退行性疾病和重大传染性疾病的诊断提供创新解决方案。目前公司已上市7个三类诊断产品，5个二类诊断试剂，2个二类仪器，10+个一类试剂。获批 “江苏省肿瘤分子诊断工程技术研究中心”、苏州工业园区“高原产业”重点企业、苏州市知识产权强企培育工程、博士后工作站、省级企业技术中心等资质和荣誉。 项目需求：NuRapid-Dx®核酸快检平台具有操作简便、快速、准确、成本低廉等优点，尤其适用于现场/自测应用场景。为真生物诚挚地希望能与更多的生物医药企业建立合作关系，将这一创新技术推向更广泛的应用，让更多的患者受益于精准医疗的成果。 朗睿生物 路演时间：16:20-16:40 路演嘉宾：邢莉，创始人/CEO AI在高效发现临床候选药物中的应用和实践 公司简介：作为英伟达创业营成员、通过持续的创新和实践，朗睿在创新药发现领域形成了独特的优势，以深度学习为核心的AI平台集成先进的机器学习算法和高端计算环境，为预测建模和分子生成提供数字化解决方案，其有效性在实际项目实施中获得了反复验证。受益于强大的科技助力，我们的研发管线涵盖肿瘤、炎症和免疫、CNS等疾病领域，两个项目进入IND申报研究，重点解决多种实体肿瘤中目前无药可医的耐药顽疾，在细胞、动物药效、ADME实验中都取得了优于对标化合物的结果，已获得化合物发明专利授权。期待合作，共同迈向价值创造的下一个转折点。 科奕药业 路演时间：16:40-17:00 路演嘉宾：蔡祥海，研发副总裁 全球首个基于纳米抗体的 MET-EGFR 双靶ADC 公司简介：KY-0301是科弈药业基于公司的纳米双抗ADC “TPBEN（Tumor Penetration Enhancement By Engineered Nanobody）”技术平台自主研发的 MET-EGFR ADC, 采用了平台的高内吞的纳米抗体筛选技术和专利的工程化改造技术，全面对标阿斯利康AZD9592，但是使用了更小分子量的纳米抗体，并且在AZD9592的基础上进一步优化了亲和力设计，提升安全性，临床前多个模型显示出比AZD9592更好的抗肿瘤活性，现在已经在preIND，预计2024年底进入临床，优选适应症为肺癌、肾癌、结直肠癌、头颈癌，间皮瘤等。 BD需求：寻求全球范围的license out 或者合作研发 永心生物 路演时间：17:00-17:20 路演嘉宾：张海龙，总经理 做出国际首创新药，救治全球心梗病人 公司简介：苏州永心生物科技有限公司是一家创新型生物医药企业，专注于急性心肌梗死和干眼症等重大疾病领域，针对细胞死亡和炎症反应关键靶点进行抗体类药物研发。目前，永心生物首个国际首创的心梗治疗药物——FICY-101正在进行IND申报，在大鼠、猪及恒河猴上均取得令人兴奋的治疗效果，并在Science Translational Medicine上发表。未来，公司相关产品将在挽救患者生命、提高生活质量方面发挥重要作用。 BD需求：融资 以上是本次论坛的议程和部分议题框架，供您参考。我们欢迎圈内的生物医药企业、投资机构、CXO企业、服务公司同仁报名参会，寻找合作商机。 「注册报名」 ↓↓扫码快速报名↓↓ 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