Long-term Extension of a Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo- Controlled Study of the Efficacy, Safety, and Biomarker Effects of ALZ-801 in Subjects With Early Alzheimer's Disease and APOE4/4 Genotype

This study is being conducted to evaluate the long-term safety and efficacy of ALZ-801 in Early Alzheimer's disease (AD) subjects with the APOE4/4 genotype. This is an open-label trial of treatment with ALZ-801.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

Alzheon, Inc.

NCT04770220

/ Completed临床3期

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study of the Efficacy, Safety and Biomarker Effects of ALZ-801 in Subjects With Early Alzheimer's Disease and APOE4/4 Genotype

This study is being conducted to evaluate the safety and efficacy of ALZ-801 in Early Alzheimer's disease (AD) subjects with the APOE4/4 genotype. This is a double-blind, randomized trial with one dose of ALZ-801 compared to placebo.

开始日期2021-05-19

申办/合作机构

Alzheon, Inc.

[+1]

NCT04693520

/ Completed临床2期

A Phase 2, Single-arm Study of the Biomarker Effects of ALZ-801 in Subjects With Early Alzheimer's Disease Who Are Carriers of the ε4 Variant of the Apolipoprotein E Gene (APOE4/4 or APOE3/4)

The study will investigate the effects of oral ALZ-801, in subjects with Early AD who have the APOE4/4 or APOE3/4 genotype, on the biomarkers of core AD pathology. The objectives of this study include determining the efficacy and safety/tolerability of ALZ-801. In addition, the study will evaluate the extended PK profile over 8 hours in 16 subjects after 65 weeks of treatment.

开始日期2020-09-30

申办/合作机构

Alzheon, Inc.

100 项与 Valiltramiprosate 相关的临床结果

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项与 Valiltramiprosate 相关的文献（医药）

2026-11-01·BIOCHEMICAL PHARMACOLOGY

A role for apolipoprotein E4 (ApoE4) in the pathogenesis of depressive symptoms and Alzheimer’s disease

Review

作者: Lu, Qing-Xi ; Guan, Wei

Depression is a chronic mental disorder that is often difficult to diagnose and mostly left untreated. Apolipoprotein E (ApoE) is a lipid transport protein that plays a central role in the metabolism of plasma lipoproteins and the transport of lipids within tissues. Among its three major isoforms, only ApoE4 has a unique structural variant that confers significant neurotoxicity not present in the other two subtypes. ApoE4 not only disrupts lipid metabolism but also interferes with neuroimmune regulation and mitochondrial dynamics, thereby impairing synaptic integrity. It is a major genetic risk factor for Alzheimer's disease (AD) and accelerates its age of onset. Although developing depression in midlife may be a risk factor for AD, the underlying mechanisms by which ApoE4 influences depression or depression-related behaviors associated with AD remain fragmented, and systematic integrative reviews on this topic are scarce. We integrate existing evidence to elucidate the role of ApoE4 in depression or AD-associated prodromal depressive-like behaviors, with a focus on how its dysfunction disrupts cellular lipid homeostasis, impairs synaptic plasticity, and damages mitochondrial function. We also explored specific therapeutic strategies targeting the pathological defects of ApoE4 that enhance synaptic resilience, and utilizing conformational modulating small molecules such as EZ-482 and ALZ-801 to treat depressive symptoms in early AD. Thus, these findings indicate that ApoE4 may influence the progression of depressive phenotypes through multiple pathological pathways, making it a promising therapeutic target for treating depression comorbid with early AD.

2026-10-01·DRUGS

Plasma Biomarker Effects of Oral Valiltramiprosate/ALZ-801 in Early Alzheimer’s Disease from Phase 3 and Phase 2 Trials: Analysis of Core Biomarkers and Correlations with Clinical and Neuroimaging Outcomes

Article

作者: Doraiswamy, P Murali ; Abushakra, Susan ; Porsteinsson, Anton ; Tolar, Luke ; Schaefer, Jean F ; Kesslak, Patrick ; Hey, John A ; Boada, Mercè ; Albayrak, Adem ; Tolar, Martin ; Yu, Jeremy Y ; Rissman, Robert A ; Watson, David ; Flint, Susan ; Power, Aidan ; Liang, Earvin ; Cohen, Sharon ; Hristova, Elitza ; McLaine, Rosalind ; Sabbagh, Marwan ; MacSweeney, Emer ; Elahi, Fanny M

BACKGROUND:

Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder with few treatment options, especially for APOE4/4 homozygotes who carry high genetic risk. Valiltramiprosate/ALZ-801 is an oral small-molecule inhibitor of amyloid-beta oligomer formation in late-stage development as a disease-modifying therapy for AD. A recent Phase 3 trial did not meet its primary clinical endpoint in the overall population, but demonstrated significant benefits in cognition, function, and brain volumetric MRI (vMRI) in the prespecified subgroup with mild cognitive impairment (MCI). Here, we report plasma p-tau217, p-tau217/Aβ42, and neurofilament light chain (NfL) results from the Phase 3 trial, along with 4-year fluid biomarker data from the Phase 2 study in APOE4 carriers with early AD.

METHODS:

The 78-week, APOLLOE4 Phase 3 trial randomized APOE4/4 homozygotes to placebo (n = 162) or valiltramiprosate 265 mg BID (n = 163). The Phase 2 trial was an open-label biomarker study in APOE4 carriers with early AD who received valiltramiprosate 265 mg BID (N = 84) for 104 weeks, followed by a 2-year extension on the same regimen. Plasma p-tau217 and p-tau217/Aβ42 were measured every 6 months in both trials using FDA-approved Fujirebio Lumipulse G assay. Plasma NfL was measured in the Phase 3 trial using the Simoa assay. Associations between plasma biomarkers and clinical or vMRI outcomes were assessed using Spearman's correlation. Data are reported separately by study.

RESULTS:

Baseline plasma p-tau217/Aβ42 confirmed amyloid positivity in 94% of 294 Phase 3 APOE4/4 subjects, including 91% of those with MCI, as well as in 97% of 80 Phase 2 subjects. In the overall Phase 3 population, valiltramiprosate significantly reduced plasma p-tau217 compared with placebo at weeks 26, 52, and 78 (all p < 0.025, observed values). A similar effect was seen in the Phase 3 MCI subgroup (p < 0.05 at weeks 52 and 78), whereas the Mild AD subgroup showed only a numerical trend. In observed case analyses of MCI subjects, plasma p-tau217 decreased by 36% from baseline with valiltramiprosate and increased by 17% with placebo. In the same subgroup, the p-tau217/Aβ42 ratio decreased by 40% with valiltramiprosate and increased by 7% with placebo. Among Phase 3 MCI subjects, week 78 reductions in p-tau217 correlated significantly with improvements in ADAS-Cog13 (r = 0.276, p = 0.039), CDR-SB (r = 0.377, p = 0.005), hippocampal volume (r = - 0.353, p = 0.013), cortical thickness (r = - 0.337, p = 0.018), and whole brain volume (r = - 0.312, p = 0.029). Plasma NfL was also significantly lower with valiltramiprosate than placebo at week 78 in MCI subjects (p = 0.032). NfL stability over 78 weeks correlated significantly with improvements in ADAS-Cog13 (r = 0.29, p = 0.03) and hippocampal volume (r = - 0.282, p = 0.047), and with reductions in p-tau217 (r = 0.42, p = 0.001). In Phase 2 APOE4 carriers, valiltramiprosate-induced reductions in plasma p-tau217 were sustained over 4 years and remained significantly lower in both MCI APOE4 carriers and heterozygotes than in the Phase 3 APOE4/4 MCI placebo group at weeks 26, 52, and 78 (all p < 0.001).

CONCLUSIONS:

Valiltramiprosate 265 mg BID produced early and sustained reductions in plasma p-tau217 and p-tau217/Aβ42 in APOE4 homozygotes and carriers with MCI. In Phase 3 MCI subjects, drug effects on both p-tau217 and NfL correlated significantly with clinical and vMRI benefits, and the two biomarkers were also significantly correlated with each other. These findings suggest that valiltramiprosate engages its central target, thereby reducing Aβ aggregation, tau hyperphosphorylation, and downstream neurodegeneration. The consistent associations of plasma p-tau217 and NfL changes with positive clinical and vMRI outcomes in MCI indicate that the pharmacodynamic biomarker response reflects broader disease-modifying biological effects and are consistent with valiltramiprosate's mode of action. Together with the previously reported favorable safety and absence of increased ARIA-E risk, these biomarker findings and their clinical correlations support the promising benefit-risk profile of valiltramiprosate in APOE4/4 MCI patients.

CLINICAL TRIAL REGISTRY:

NCT04770220 and NCT04693520.

2026-07-03·EXPERT OPINION ON EMERGING DRUGS

Evaluating emerging amyloid-β centric drugs for the treatment of Alzheimer's disease

Review

作者: Sardone, Rodolfo ; Castellana, Fabio ; Dibello, Vittorio ; Panza, Francesco ; Lozupone, Madia ; Dellegrazie, Flora ; Di Matteo, Michela ; Moramarco, Giuseppe ; Bortone, Ilaria ; Solfrizzi, Vincenzo ; Daniele, Antonio ; Lampignano, Luisa ; Zupo, Roberta

INTRODUCTION:

The amyloid cascade hypothesis provided a compelling rationale for Alzheimer's disease (AD) drug development, but many amyloid-β (Aβ)-targeted agents failed to show benefit. The present review article evaluated emerging Aβ-directed therapies, focusing on mechanisms, clinical efficacy, safety, and regulatory progress.

AREAS COVERED:

The recent approvals of lecanemab and donanemab offered the first convincing evidence that reducing Aβ burden can modestly slow cognitive decline in early AD. Beyond these first-generation monoclonal antibodies, the pipeline includes next-generation antibodies with enhanced brain penetration (trontinemab), therapies designed also for presymptomatic intervention (remternetug tested for secondary prevention), and novel approaches targeting galectin-3 to disrupt Aβ aggregation and neuroinflammation. Active immunotherapies like UB-311 and small molecules such as ALZ-801, avoiding amyloid-related imaging abnormalities (ARIA), broaden the therapeutic horizon with potentially safer and more accessible options, but with no proven efficacy.

EXPERT OPINION:

Clinical benefits for Aβ-centric therapies are modest, ARIA poses ongoing safety concerns, and high costs coupled with intensive monitoring limit accessibility. Regulators have begun to restrict approval to genetically defined subgroups according to apolipoprotein E genotype, underscoring the need for precision medicine. Therefore, while Aβ-centric therapies are incremental, they represent essential steps toward combination and precision strategies in the treatment of AD.

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项与 Valiltramiprosate 相关的新闻（医药）

2026-10-29

·DrugFinder

第44周｜全球新药专利情报：小分子，降解剂，分子胶体，平台与制药技术

第 44 周 · 2026.10.29 全球新药专利情报追踪小分子、降解剂、分子胶、平台与制药技术访问完整专利：www.cisightai.com 476件本期收录专利文献 185件全周分子实体专利 228件小分子、降解剂、分子胶、平台与制药技术 37件全周 MNC 专利 01 本周概览与小分子组看点 1本周整体情况本期共收录476 件专利文献。本期按收录批次统计；公开日期为 2026.10.29 的文献434 件，公开日期早于该日的文献42 件。技术领域以小分子130 件、其他技术98 件、平台与制药技术83 件、抗体41 件为主；全周分子实体专利185 件，MNC 专利37 件。 2关注靶点小分子组可重点关注 Amylin Receptor、NLRP3、ACLY、STING、CRBN 和 CSF1R 等靶点。 3本篇适应症情况肿瘤覆盖最广，涉及56 件（38.6%），其后是免疫与炎症35 件、神经与精神18 件；肿瘤相关适应症以乳腺癌（10 件）、结直肠癌（6 件）、非小细胞肺癌（5 件）提及较多。小分子及降解剂 / 分子胶145 件中，肿瘤56 件、免疫与炎症35 件、神经与精神18 件。肿瘤最分散，56 件分布在 65 个靶点上。 02 数据统计统计本期收录的全部 476 件专利文献，占比均以收录总数为分母，各展示前 8 类。全周技术领域分布本周全部专利 · 前 8 类 · 件数与占比小分子 130 件· 27.3% 其他技术 98 件· 20.6% 平台与制药技术 83 件· 17.4% 抗体 41 件· 8.6% 偶联药物 28 件· 5.9% 蛋白类药物 18 件· 3.8% 多肽 15 件· 3.2% 降解剂（非分子胶） 15 件· 3.2% 全周专利类型分布本期全部文献 · 多类型分别计入 · 前 8 类分子实体 185 件· 38.9% 方法/用途专利 78 件· 16.4% 其他 56 件· 11.8% 药物组合物/制剂 36 件· 7.6% 联合用药 27 件· 5.7% 制备方法 23 件· 4.8% 诊断/生物标志物 20 件· 4.2% 细胞及生物产品 15 件· 3.2% 一件专利可同时属于多个专利类型，各类型件数合计可能超过文献总数。本篇合并收录 228 件专利：小分子、降解剂、分子胶 145 件，平台与制药技术 83 件；其中分子实体专利 75 件，MNC 专利 21 件。下文按两组分别展示靶点热度、重点专利与完整明细，共保留 30 张重点卡片。 03 小分子组 · 靶点热度按本组专利中的单个靶点计数，多靶点专利分别计入各靶点。本组靶点专利数量前 10 位 NLRP3 5 件 ACLY 4 件 STING 4 件 CRBN 3 件 CSF1R 3 件 EGFRm 3 件 KRAS 3 件 WRN 3 件 5-HT1A 2 件 AR 2 件 04 小分子组 · 热门靶点专利 20 件重点专利，按靶点归组。 Amylin Receptor1 件 WO2026223805 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.25 CALCR / Amylin Receptor作为降钙素受体和/或胰淀素受体调节剂的新型化合物及其用途分子实体小分子激动剂申请人英矽智能疾病骨质疏松症；肥胖症；非胰岛素依赖型糖尿病机制所述化合物直接激活降钙素受体和/或胰淀素受体，作为一个或两个受体上的小分子激动剂来调节下游信号传导。 Markush 结构 NLRP31 件 WO2026223618 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.21 NLRP3NLRP3抑制剂及其制备方法和药物用途分子实体小分子抑制剂申请人百新生物医药疾病 NLRP3介导的疾病或病症机制该化合物是一种小分子NLRP3抑制剂，其抑制NLRP3，从而抑制NLRP3介导的炎症信号传导。 Markush 结构 ACLY3 件 WO2026226855 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 ACLYATP柠檬酸裂解酶的小分子抑制剂分子实体小分子抑制剂申请人 Esperion Therapeutics 疾病慢性肾脏病；常染色体显性多囊肾病；急性肾损伤机制式(I)化合物抑制ATP柠檬酸裂解酶（ACLY），从而调节肾病通路中的ACLY活性。 Markush 结构 WO2026226856 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 ACLYATP柠檬酸裂解酶的小分子抑制剂分子实体小分子抑制剂申请人 Esperion Therapeutics 疾病慢性肾脏病；常染色体显性多囊肾病；急性肾损伤机制所述化合物被描述为ATP柠檬酸裂解酶（ACLY）的小分子调节剂，包括抑制剂，用于治疗肾脏疾病。 Markush 结构 WO2026226862 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 ACLYATP柠檬酸裂解酶小分子抑制剂分子实体小分子抑制剂申请人 Esperion Therapeutics 疾病慢性肾脏病；常染色体显性多囊肾病；急性肾损伤机制所述化合物是ATP柠檬酸裂解酶（ACLY）的小分子抑制剂，可降低ACLY活性。 Markush 结构 STING2 件 WO2026225849 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.25 STING苯并唑衍生物化合物及包含其的用于刺激干扰素基因的组合物分子实体小分子激动剂申请人 Korea Research Institute of Chemical Technology · KIST 疾病 STING介导的疾病机制作为STING激动剂并刺激干扰素基因信号传导；所提供文本未明确直接结合或详细下游通路。 Markush 结构 WO2026225905 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.25 STING包含含苯基酰胺基团的苯甲酰吲哚嗪类化合物作为活性成分的癌症免疫治疗组合物分子实体小分子激动剂申请人 Ajou University · KIST 疾病癌症；癌症免疫治疗机制该化合物激活STING，从而促进I型干扰素/先天免疫信号传导，包括增加先天免疫细胞因子的分泌和干扰素刺激基因如IFNB、CXCL10、IFIT3、ISG15、IRF7和OAS1的表达，支持抗肿瘤免疫。 Markush 结构 CRBN / AR1 件 WO2026224364 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.25 AR / CRBN雄激素受体降解剂用于治疗前列腺癌方法/用途专利降解剂（非分子胶）MNC 申请人 AstraZeneca 疾病前列腺癌机制 AR-PROTAC同时结合雄激素受体（AR）和E3连接酶cereblon，诱导AR的泛素化和降解，从而抑制AR信号传导。 CRBN1 件 WO2026223653 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 ALK / CRBN用于靶向降解ALK蛋白的化合物、其制备方法及其应用分子实体降解剂（非分子胶）申请人分迪药业疾病癌症机制该化合物是一种双功能降解剂，通过其PTM部分结合ALK，并通过其CRBN结合部分招募CRBN E3泛素连接酶，从而诱导ALK的泛素化和蛋白酶体降解。 Markush 结构 CRBN / EGFRm1 件 WO2026226002 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 EGFRm / CRBN具有EGFR突变体蛋白水解活性的CRBN PROTAC化合物及其医疗用途分子实体降解剂（非分子胶）申请人 Handok · B&J Biopharma 疾病癌症；EGFR突变体蛋白相关疾病机制一种招募CRBN的PROTAC，其诱导EGFR突变体蛋白的蛋白水解。 Markush 结构 EGFRm2 件 WO2026225876 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 EGFRm具有EGFR突变蛋白降解活性的CRBN PROTAC化合物及其用途分子实体降解剂（非分子胶）申请人 Handok · B&J Biopharma 疾病与EGFR突变蛋白相关的疾病；癌症机制一种招募CRBN的PROTAC，其结合EGFR突变蛋白并促进其降解。 Markush 结构 WO2026226001 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 EGFRm具有EGFR突变蛋白降解活性的VHL PROTAC化合物及其医学用途分子实体降解剂（非分子胶）申请人 Handok · B&J Biopharma 疾病癌症；EGFR突变蛋白相关疾病机制一种招募VHL的PROTAC，其结合突变型EGFR并招募VHL，从而导致EGFR突变蛋白降解。 Markush 结构 KRAS1 件 WO2026226737 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.24 KRAS泛KRAS抑制剂及治疗应用分子实体小分子抑制剂申请人 Faire Sky Way 疾病非小细胞肺癌；结直肠癌；胰腺癌机制所述化合物被描述为泛KRAS抑制剂，其靶向并抑制突变型KRAS蛋白，从而阻断KRAS突变癌症中KRAS驱动的致癌信号传导和增殖。 Markush 结构 WRN2 件 WO2026223649 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.21 WRN氮杂双环衍生物、其制备方法及其用途分子实体小分子抑制剂申请人海正 · 上海昂睿医药技术疾病微卫星高度不稳定（MSI-H）癌症；结直肠癌；胃癌机制该氮杂双环衍生物抑制WRN解旋酶活性；WRN抑制在微卫星高度不稳定（MSI-H）癌细胞中具有合成致死性。 Markush 结构 WO2026226911 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.24 WRNWRN抑制剂分子实体小分子抑制剂申请人 D.E. Shaw Research 疾病癌症；微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）癌症；结直肠癌机制所述化合物抑制WRN解旋酶，从而阻断其解旋酶活性并损害依赖WRN的癌症的存活，尤其是MSI-H/dMMR癌症。 Markush 结构 AR1 件 WO2026226524 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.22 AR雄激素受体调节剂及其用途分子实体小分子调节剂申请人 University of Southern California 疾病前列腺癌；乳腺癌；内分泌疾病机制所述化合物被描述为雄激素受体（AR）调节剂；本公开提供了在用于前列腺癌的抗雄激素治疗背景下，使用所要求保护的各式的化合物调节 AR 的方法。 Markush 结构 KRAS G12D1 件 WO2026226000 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 KRAS G12D对KRAS G12D突变蛋白具有蛋白水解活性的化合物及其医疗用途分子实体降解剂（非分子胶）申请人 Handok · B&J Biopharma 疾病 KRAS G12D突变相关疾病；癌症机制该化合物具有针对KRAS G12D突变蛋白的蛋白水解活性并降解KRAS G12D突变蛋白，从而靶向KRAS G12D突变相关疾病。 STAT62 件 WO2026223627 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.22 STAT6STAT6降解剂及其用途分子实体降解剂（非分子胶）申请人歌礼制药疾病 STAT6介导的疾病或病症；特应性皮炎；类风湿关节炎机制式I化合物是STAT6降解剂，并对STAT6表现出高降解活性。 Markush 结构 WO2026223693 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.22 STAT6新型化合物及其作为STAT6降解剂或抑制剂的用途分子实体降解剂（非分子胶）降解剂;抑制剂申请人佛山依诺瓦疾病癌症；自身免疫性疾病；炎症性病症机制所述化合物含有通过连接子(L)连接的STAT6结合部分(TW)和E3泛素连接酶结合部分(EL)；它们可同时结合STAT6和E3泛素连接酶以促进STAT6泛素化和降解，而一些化合物也被描述为STAT6抑制剂或双功能降解剂/抑制剂。 Markush 结构 GIPR1 件 WO2026226809 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.24 GIPR小分子GIP受体拮抗剂分子实体小分子拮抗剂申请人 Ambrosia Biosciences 疾病糖尿病；肥胖症机制所述化合物是葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体（GIPR）的小分子拮抗剂，旨在拮抗GIPR介导的信号传导。 Markush 结构 05 小分子组 · 全部专利明细本组 145 件专利按技术领域归组，多类别专利按第一个类别归组。表格可上下、左右滑动查看。小分子130 件专利号专利标题申请人靶点专利类型适应证公开日优先权日 WO2026223680 HER2抑制剂化合物思璞锐 HER2 分子实体肿瘤；非小细胞肺癌；乳腺癌 2026.10.29 2026.04.17 WO2026226809 小分子GIP受体拮抗剂 Ambrosia Biosciences GIPR 分子实体糖尿病；肥胖症 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226737 泛KRAS抑制剂及治疗应用 Faire Sky Way KRAS 分子实体非小细胞肺癌；结直肠癌；胰腺癌 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226608 FCRN抑制剂化合物 Johnson & Johnson FcRn 分子实体自身免疫性疾病；重症肌无力；系统性红斑狼疮 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226611 FCRN抑制剂化合物 Johnson & Johnson FcRn 分子实体自身免疫性疾病；重症肌无力；系统性红斑狼疮 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226444 TNFα活性调节剂福沃药业 TNF-α 分子实体炎症性疾病；自身免疫性疾病；类风湿关节炎 2026.10.29 2025.04.21 WO2026223664 二氨基环戊烷衍生物、包含其的药物组合物及该衍生物的用途东阳光集团 PCSK9 分子实体 PCSK9相关疾病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026223618 NLRP3抑制剂及其制备方法和药物用途百新生物医药 NLRP3 分子实体 NLRP3介导的疾病或病症 2026.10.29 2025.04.21 WO2026224210 炎症性肠道疾病的治疗 Genfit NLRP3 方法/用途专利肠-肝轴功能障碍；慢加急性肝衰竭（ACLF）；肝衰竭 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224229 全身性炎症的治疗 Genfit NLRP3 方法/用途专利全身性炎症；慢加急性肝衰竭（ACLF）；肝衰竭 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224485 全身性炎症的治疗 Genfit NLRP3 方法/用途专利全身性炎症；慢加急性肝衰竭(ACLF)；肝衰竭 2026.10.29未知 WO2026224486 炎症性肠病的治疗 Genfit NLRP3 方法/用途专利肠-肝轴功能障碍；慢加急性肝衰竭（ACLF）；肝衰竭 2026.10.29未知 WO2026223649 氮杂双环衍生物、其制备方法及其用途海正; 上海昂睿医药技术 WRN 分子实体微卫星高度不稳定（MSI-H）癌症；结直肠癌；胃癌 2026.10.29 2025.04.21 WO2026226911 WRN抑制剂 D.E. Shaw Research WRN 分子实体癌症；微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）癌症；结直肠癌 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226946 WERNER解旋酶抑制剂的组合及其使用方法 Moma Therapeutics; DREW, Allison WRN 联合用药癌症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225849 苯并唑衍生物化合物及包含其的用于刺激干扰素基因的组合物 Korea Research Institute of Chemical Technology; KIST STING 分子实体 STING介导的疾病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225905 包含含苯基酰胺基团的苯甲酰吲哚嗪类化合物作为活性成分的癌症免疫治疗组合物 Ajou University; KIST STING 分子实体癌症；癌症免疫治疗 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226524 雄激素受体调节剂及其用途 University of Southern California AR 分子实体前列腺癌；乳腺癌；内分泌疾病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026198909 JAK2抑制剂及其使用方法 Atavistik Bio JAK2 分子实体癌症；骨髓增殖性肿瘤；白血病 2026.09.24 2025.03.21 WO2026226848 用作抗体-药物偶联物（ADC）有效载荷的C17和C21取代安丝菌素的突变合成 Regeneron Tubulin 分子实体癌症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224678 非共价STAT3抑制剂抗肿瘤剂 IRCCS Ospedale Policlinico San Martino; University of Genoa STAT3 分子实体癌症 2026.10.29 2025.04.24 WO2026133213 犬Janus激酶抑制剂及其用途 Animol Discovery JAK1 分子实体犬特应性皮炎；炎性疾病 2026.06.25 2024.12.20 WO2026224290 TREM2激动剂 Roche TREM2 分子实体帕金森病；类风湿关节炎；阿尔茨海默病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223737 双环取代化合物及其在APJ受体相关疾病中的用途信立泰 APJ 分子实体肺动脉高压；心力衰竭；2型糖尿病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226743 作为cGAS抑制剂的化合物 Bristol Myers Squibb cGAS 分子实体自身免疫性疾病；炎症性疾病；神经退行性疾病 2026.10.29 2026.01.07 WO2025215171 吡啶硫醇盐氧化物化合物与囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂的组合，用于治疗囊性纤维化受试者的肺部感染 University of Zaragoza; University of Pavia; ARAID; Foundation for Cystic Fibrosis Research CFTR 联合用药囊性纤维化；肺部感染；分枝杆菌感染 2025.10.16 2024.04.10 WO2026223805 作为降钙素受体和/或胰淀素受体调节剂的新型化合物及其用途英矽智能 CALCR; Amylin Receptor 分子实体骨质疏松症；肥胖症；非胰岛素依赖型糖尿病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223749 含氮杂芳基化合物、其制备方法及其用途石药集团 IL-17A 分子实体 IL-17介导的免疫疾病；IL-17介导的炎症性疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026223843 4,6-DISUBSTITUTED-7H-PYRROLO[2,3-D]PYRIMIDINES 作为治疗用途的 CDK9 抑制剂 Czech Academy of Sciences CDK9 分子实体白血病；实体瘤；中性粒细胞性皮肤病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226553 共价SARM1抑制剂 Nura Bio SARM1 分子实体神经系统疾病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226836 杂芳族 ITK/TXK 抑制剂 Aclaris Therapeutics ITK; TXK 分子实体 ITK 和/或 TXK 介导的疾病；急性或慢性炎症性疾病或自身炎症性疾病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226839 杂芳香族 ITK 抑制剂 Aclaris Therapeutics ITK 分子实体炎症性疾病；自身炎症性疾病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026225828 杂双环衍生物及其药物用途 Celltrion KSP 分子实体癌症 2026.10.29 2025.04.21 WO2026226804 HDAC6抑制剂及其使用方法 1825 Pharmaceuticals HDAC6 分子实体肥胖；HDAC6相关疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226855 ATP柠檬酸裂解酶的小分子抑制剂 Esperion Therapeutics ACLY 分子实体慢性肾脏病；常染色体显性多囊肾病；急性肾损伤 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226856 ATP柠檬酸裂解酶的小分子抑制剂 Esperion Therapeutics ACLY 分子实体慢性肾脏病；常染色体显性多囊肾病；急性肾损伤 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226859 使用ATP柠檬酸裂解酶大环抑制剂治疗胆管性疾病的方法 Esperion Therapeutics ACLY 方法/用途专利胆管性疾病；原发性硬化性胆管炎；肝脏胆管纤维化 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226862 ATP柠檬酸裂解酶小分子抑制剂 Esperion Therapeutics ACLY 分子实体慢性肾脏病；常染色体显性多囊肾病；急性肾损伤 2026.10.29 2025.04.23 WO2026223417 唑类抗真菌化合物及其制备方法和用途联邦制药 CYP51 分子实体真菌感染；白色念珠菌（Candida albicans）感染；曲霉（Aspergillus）感染 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223734 NMT抑制剂型生物活性化合物、其制备方法及其用途宜联生物医药 NMT 分子实体肿瘤疾病；NMT相关或NMT介导的疾病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224341 化合物、药物组合物及其在治疗神经退行性疾病和其他疾病中的用途 University of Montpellier; INSERM; CNRS; ENSCM; École Pratique des Hautes Études Sigma-1R 分子实体 Wolfram综合征；神经退行性疾病；线粒体功能障碍 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224403 用于治疗缺血性卒中的AUTOTAXIN抑制剂 University of Muenster ENPP2 方法/用途专利缺血性卒中；急性缺血性卒中；缺血性卒中后 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224659 二酰胺PKM2激活剂 Biohaven PKM2 分子实体神经和神经退行性疾病；肌萎缩侧索硬化；纤维化疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226389 用于治疗疾病的取代吡啶并噁嗪类 Mass General Brigham; HODGETTS, Kevin J. TSPO 分子实体阿尔茨海默病；特发性震颤；精神疾病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226558 用于治疗癌症的稠合氨基嘧啶化合物 Ovid Therapeutics ABCG2 方法/用途专利癌症；多药耐药癌症 2026.10.29 2025.04.21 WO2026224123 光控β-肾上腺素能化合物 CSIC β-AR 分子实体眼部疾病 2026.10.29 2025.04.21 WO2026224195 GPR84 激活化合物 University of Zurich GPR84 分子实体癌症；神经退行性疾病；肥胖症 2026.10.29 2025.04.22 WO2026224217 用于治疗癌症的1 H-PYRAZOLO[4,3-D]PYRIMIDINE DERIVATIVES Apollo AP45 PERK 分子实体结直肠癌；胰腺癌；膀胱癌；肾癌 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224342 RAD18泛素连接酶的化学抑制剂，例如CLOFAZAMINE，及其在癌症治疗耐药性中的用途 CNRS; Paris Cité University; INSERM; University of Montpellier; Universite Cote D'Azur RAD18 方法/用途专利对DNA损伤性抗肿瘤剂耐药的肿瘤；含有癌症干细胞的肿瘤；癌症复发风险降低 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226574 USP16抑制剂及其使用方法 Dorian Therapeutics USP16 分子实体骨关节炎 2026.10.29 2025.04.21 WO2026226672 化学化合物 Monell Chemical Senses Center P2X3; P2X2/3 分子实体味觉调节；苦味掩蔽；口服药物适口性 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226858 化合物、药物组合物及其使用方法 PostEra LHCGR 分子实体不孕症；与LHCGR活性失调或不足相关的疾病、病症或状况 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226992 具有免疫调节特性的HDAC10抑制剂 Georgetown University; Martin Luther University Halle-Wittenberg HDAC10 分子实体癌症；癌症免疫治疗 2026.10.29 2025.04.24 WO2026227004 PIM1激酶的非变构吲哚烯抑制剂 OHSU PIM1 分子实体 PIM1过表达癌症；乳腺癌；急性髓系白血病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226671 化学化合物 Monell Chemical Senses Center P2R 分子实体味觉调节；苦味掩蔽 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226887 用于治疗非结核分枝杆菌感染的组合物和方法 Oklahoma State University GyrB 方法/用途专利非结核分枝杆菌感染；脓肿分枝杆菌感染；鸟分枝杆菌感染 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226955 治疗性GEX1A硼化合物 University of Notre Dame SF3B1 分子实体 Niemann-Pick病C型；白血病；溶酶体脂质贮积障碍 2026.10.29 2025.04.24 WO2021188620 拟肽 N5-METHYL-N2-(NONANOYL-L-LEUCYL)-L-GLUTAMINATE 衍生物、TRIAZASPIRO[4.14]NONADECANE 衍生物及类似化合物作为诺如病毒和冠状病毒复制抑制剂 Cocrystal PharmaUnknown 分子实体诺如病毒感染；冠状病毒感染 2021.09.23 2020.03.17 WO2026223550 异噁唑啉吡啶化合物及其用途南京派特美生科技Unknown 分子实体人类或动物的外寄生虫感染；农业害虫防治 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224199 大环化合物及其使用方法 RocheUnknown 分子实体肥胖；糖尿病；代谢紊乱 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224208 脓毒症的治疗 GenfitUnknown 方法/用途专利脓毒症；脓毒性休克；多器官衰竭 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224230 全身性炎症的治疗 GenfitUnknown 方法/用途专利全身性炎症；慢加急性肝衰竭(ACLF)；肝衰竭 2026.10.29 2025.10.24 WO2026224352 用于治疗免疫性疾病或功能障碍、特别是慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的喹啉衍生物 QurientUnknown 方法/用途专利慢性移植物抗宿主病（cGVHD）；免疫性疾病或功能障碍 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224487 脓毒症的治疗 GenfitUnknown 方法/用途专利脓毒症；多器官衰竭 2026.10.29未知 WO2026226305 优化的Endochin样喹诺酮类 OHSU; US Department of Veterans AffairsUnknown 分子实体疟疾；弓形虫病；巴贝虫病 2026.10.29 2025.04.21 WO2026226498 用于预防和/或治疗眼部疾病的有机化合物 AiholUnknown 分子实体眼部疾病；湿性年龄相关性黄斑变性；糖尿病性黄斑水肿 2026.10.29 2025.04.21 WO2026226666 包含苯并咪唑衍生物化合物的药物组合物 Braintree LaboratoriesUnknown 方法/用途专利胃食管反流病（GERD）；非糜烂性反流病（NERD）；糜烂性食管炎（EE） 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226745 铁死亡诱导化合物、组合物和抗体-药物偶联物及其使用方法 Redpoint OncologyUnknown 分子实体癌症；三阴性乳腺癌；胰腺癌 2026.10.29 2025.04.24 WO2026227012 基孔肯雅病毒的小分子抑制剂 WARF; OHSUUnknown 分子实体基孔肯雅病毒感染 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225879 用于预防或治疗癌症或肿瘤的药物组合物 Daewoong TEAD; EGFR; KRAS 联合用药癌症；肿瘤；EGFR突变或KRAS突变癌症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225984 杂芳基衍生物化合物的盐 Voronoi EGFR; HER2 晶型/盐型 EGFR相关疾病；HER2相关疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026223721 治疗癌症的方法海西制药 CSF1R; PD-1 联合用药癌症；乳腺癌；三阴性乳腺癌 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226459 KRAS抑制剂与第二抗癌剂联合用于治疗KRAS突变癌症 Amgen KRAS 联合用药 KRAS突变癌症；结直肠癌 2026.10.29 2025.04.21 WO2026224110 用于治疗癌症的KRAS G12D SWITCH II抑制剂 Boehringer Ingelheim KRAS G12D 方法/用途专利癌症；KRAS G12D突变型癌症；对三复合物抑制剂耐药的癌症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224374 5-METHOXY-N,N-DIMETHYLTRYPTAMINE 用于治疗性功能障碍 GH Research 5-HT1A; 5-HT2A 方法/用途专利性功能障碍；重性抑郁障碍 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223613 新型酪氨酸激酶抑制剂在肾癌中的用途赛特明强 VEGFR2; c-MET 方法/用途专利肾癌；透明细胞肾细胞癌；乳头状肾细胞癌 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226617 RAS抑制剂ZOLDONRASIB的固体形式 Revolution RAS 晶型/盐型癌症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226730 一种用于治疗肿瘤的CDK2抑制剂 Terremoto Biosciences CDK2 方法/用途专利表达CCNE1的癌症；CCNE1高表达的癌症；癌症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026225809 一种包含含苯基酮基团的苯甲酰中氮茚类化合物作为活性成分的癌症免疫治疗组合物 KIST STING 其他癌症; 癌症免疫治疗 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225810 包含苯甲酰吲哚嗪类化合物作为活性成分的癌症免疫治疗组合物 KIST STING 药物组合物/制剂癌症；癌症免疫治疗 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224152 PARG抑制剂与PARP1抑制剂及ATR抑制剂的组合用于治疗癌症 University of Geneva PARG; PARP1; ATR 联合用药癌症；同源重组修复缺陷型癌症；PARP抑制剂耐药性癌症 2026.10.29 2025.04.22 WO2026224409 Delgocitinib用于治疗掌跖脓疱病的用途 Leo Pharma JAK; JAK1; JAK2; JAK3; TYK2 方法/用途专利掌跖脓疱病；炎症性皮肤病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226877 一种包含微管蛋白抑制剂的组合在癌症治疗中的用途 Alyssum Therapeutics Tubulin 联合用药癌症；肺癌；乳腺癌 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225630 抗肿瘤剂的联合使用 Sumitomo MEN1; MLL fusion protein; EP300; CBP 联合用药癌症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226956 VORTIOXETINE与5-HYDROXYTRYPTOPHAN联合用于治疗帕金森病中L-DOPA诱导的运动障碍 SUNY Research Foundation SERT; 5-HT1A; HTR1B; 5-HT1D; 5-HT3R 联合用药 L-DOPA诱导的运动障碍；帕金森病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226652 使用破坏MKK3与c-Myc相互作用的药剂与其他化疗剂联合治疗癌症的组合物和方法 Emory University MAP2K3; MYC 方法/用途专利癌症；非小细胞肺癌；肺癌 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226885 使用治疗组合治疗乳腺癌的方法 Dana-Farber Cancer Institute MEK1; BRAF; RAF1; CDK4; CDK6 联合用药乳腺癌；激素受体阳性乳腺癌 2026.10.29 2025.04.24 WO2026223663 化合物的晶型、其制备方法及用途海西制药 CSF1R; DDR; VEGFR2 晶型/盐型酪氨酸激酶介导的疾病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026223799 离子通道抑制剂的前药恒瑞医药 NaV1.8 分子实体疼痛；疼痛相关疾病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026162960 用于治疗高血压的组合物 The George Institute For Global Health AT1R; Calcium Channel 联合用药高血压 2026.08.06 2024.11.05 WO2026223723 一种用于治疗癌症的化合物海西制药 CSF1R 方法/用途专利骨肉瘤；癌症 2026.10.29 2025.04.22 WO2026223789 PARG抑制剂的多种多晶型物、其盐及多晶型物、其药物组合物、其制备方法及其用途齐鲁制药 PARG 晶型/盐型 PARG介导的疾病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224643 一种CYP11A1抑制剂用于治疗乳腺癌、卵巢癌或子宫内膜癌的用途 Merck Sharp & Dohme CYP11A1 方法/用途专利乳腺癌；卵巢癌；子宫内膜癌 2026.10.29 2025.04.23 WO2026222675 水杨酸-烟酰胺共晶及其制备方法和应用 L'Oreal; 杉海创新 5α-Reductase 晶型/盐型化妆品护肤；药物用途 2026.10.29未知 WO2026223378 DNJ化合物在制备用于预防或治疗脱发的药物中的用途浙江大学 OPA1 方法/用途专利脱发；雄激素性脱发；年龄相关脱发 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223725 阿兹夫定或其药学上可接受的盐、或其与HIV抑制剂的组合的新药物用途葆正医药 RdRp 方法/用途专利 HIV感染；艾滋病；免疫功能重建不良 2026.10.29 2025.04.23 WO2026225613 用于抑制炎症的组合物 Osaka University NR4A1 方法/用途专利炎症；炎性疾病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026225972 使用他汀和氧固醇的抗癌联合疗法 Yonsei University HMGCR; SREBP2 联合用药癌症；神经母细胞瘤；肺癌 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226638 使用 SRC 激酶抑制剂治疗癌症的方法 Nuvectis Pharma SRC 方法/用途专利晚期或转移性实体瘤；肺癌；肾癌 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226882 用于用5-HT2A/C受体拮抗剂或5-HT2A/C受体反向激动剂与碳酸酐酶抑制剂的组合治疗睡眠呼吸暂停或打鼾的方法和组合物 Shionogi 5-HT2A/2C; CA 联合用药失眠与睡眠呼吸暂停共病(COMISA)；睡眠呼吸暂停；打鼾 2026.10.29 2025.04.25 WO2026227061 病理性心肌细胞生长的预防 University of Pittsburgh PCNA; POLD1 方法/用途专利肥厚型心肌病；心脏病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223679 取代杂环衍生物及其用途东阳光集团 P2X3 分子实体 P2X3受体相关疾病；慢性复发性咳嗽 2026.10.29 2025.04.22 WO2026225522 用于史蒂文斯-约翰逊综合征或中毒性表皮坏死松解症的治疗剂、用于史蒂文斯-约翰逊综合征或中毒性表皮坏死松解症的预防剂、以及用于治疗或预防史蒂文斯-约翰逊综合征或中毒性表皮坏死松解症的药物组合物 Teikyo University ANXA1 方法/用途专利史蒂文斯-约翰逊综合征；中毒性表皮坏死松解症 2026.10.29 2025.04.22 WO2026225550 苯并三唑衍生物的盐和晶体 UBE KEAP1 晶型/盐型肾脏疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026225862 用于保护胃黏膜和预防或治疗胃溃疡的包含小麦芽提取物的组合物 KIST; Gyeonggido Business & Science Accelerator TRPM5 方法/用途专利胃溃疡；胃炎；胃肠道疾病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226651 用 XANOMELINE 和 TROSPIUM 或其盐治疗与阿尔茨海默病相关的激越的方法 Bristol Myers Squibb Muscarinic Receptors 方法/用途专利与阿尔茨海默病相关的激越；阿尔茨海默病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226713 去抑制核丙酮酸脱氢酶诱导治疗性重编程 Harvard University ELMSAN1 其他癌症；肉瘤；治疗抵抗性癌症 2026.10.29 2025.04.22 WO2026224620 VALILTRAMIPROSATE用于减缓海马萎缩 Alzeon AβO 方法/用途专利阿尔茨海默病；轻度认知障碍；海马萎缩 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224624 治疗或降低神经疾病发病率的方法 Biosil KCa3.1 方法/用途专利阿尔茨海默病；神经疾病 2026.10.29 2025.04.21 WO2026226950 P53突变体稳定剂及其用途 Frontier Medicines Mutant p53 方法/用途专利 p53突变型癌症；胃癌；结直肠癌 2026.10.29 2025.04.25 WO2026213209 用于支持肌肉健康的富含DPA的脂质组合物 Nufarm; KD SwissUnknown 方法/用途专利肌肉健康促进/支持/维持；对肌肉健康产生不利影响的肌肉疾病或病症；代谢健康 2026.10.08 2025.04.02 WO2026223795 抗菌氘代含氮三环化合物及其用途生物医药产业技术研究院Unknown 分子实体细菌感染；淋病；尿路感染 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224288 具有抗炎特性的人乳寡糖（HMO）混合物 NutriciaUnknown 药物组合物/制剂炎症性疾病；非感染性炎症性疾病；胃肠道炎症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224289 人乳寡糖的混合物 NutriciaUnknown 药物组合物/制剂病原体感染；病毒感染；细菌感染 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224414 用于治疗和/或缓解皮肤真菌病症状和/或预防人类和/或动物复发性皮肤真菌病（特别是皮肤癣菌病、甲真菌病和念珠菌病）的组合物 Norman InvestmentsUnknown 其他皮肤真菌病；皮肤癣菌病；念珠菌病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224489 系统性炎症的治疗 GenfitUnknown 方法/用途专利系统性炎症；慢加急性肝衰竭；肝衰竭 2026.10.29未知 WO2026224647 tramiprosate用于治疗特发性正常压力脑积水（INPH） AlzeonUnknown 方法/用途专利特发性正常压力脑积水；小血管疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224653 高纯度CD47-SIRP α通路抑制剂 Dr. Reddy'sUnknown 晶型/盐型癌症；癌症相关纤维化 2026.10.29 2025.04.23 WO2026225260 用于抑制瘙痒的药剂及所述药剂的用途 Ichimaru PharcosUnknown 方法/用途专利瘙痒 2026.10.29 2025.04.22 WO2026225280 用于抑制革兰氏阴性菌生长的组合物 Sanyo ChemicalUnknown 药物组合物/制剂牙周病；牙龈炎；牙周炎 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225603 抗甲型肝炎病毒药物 Kumamoto UniversityUnknown 方法/用途专利甲型肝炎病毒感染；重型急性甲型肝炎；免疫功能低下患者的持续性HAV感染 2026.10.29 2025.04.24 WO2026225661 用于缓解或预防由蓝光引起的眼科症状或眼科疾病的组合物 Fuji Chemical Industries; Meijo UniversityUnknown 方法/用途专利蓝光诱导的眼科症状；蓝光诱导的眼科疾病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225814 包含Morin作为活性成分的、用于减轻细颗粒物所致皮肤细胞损伤的组合物 Jeju National UniversityUnknown 方法/用途专利 PM2.5诱导的皮肤损伤；角质形成细胞损伤 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225830 用于预防或治疗神经系统疾病的包含 Nocarimidazole A 或 Nocarimidazole B 的组合物 Ewha University - Industry Collaboration FoundationUnknown 方法/用途专利神经系统疾病；癫痫；卒中 2026.10.29 2025.04.21 WO2026225911 用于缓解细颗粒物诱导的皮肤细胞损伤的组合物，其包含咖啡酸作为活性成分 Jeju National UniversityUnknown 方法/用途专利 PM2.5诱导的皮肤损伤；角质形成细胞损伤 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226020 使用线粒体靶向药物治疗移植相关疾病的组合物 Catholic University of KoreaUnknown 方法/用途专利移植排斥；移植物抗宿主病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226289 一种新的疼痛联合疗法及其使用方法 Mindx TherapeuticsUnknown 联合用药疼痛；慢性疼痛；纤维肌痛 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226496 ASENAPINE用于治疗酒精使用障碍 US Department of Veterans AffairsUnknown 方法/用途专利酒精使用障碍 2026.10.29 2025.04.21 WO2026226504 用于识别靶细胞中生物标志物的机器学习系统以及通过施用gilteritinib、abemaciclib、crizotinib、brigatinib、dasatinib或其衍生物治疗癌症的方法 Syantra; Furman, Eric SUnknown 方法/用途专利癌症；乳腺癌；非小细胞肺癌 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226779 用于治疗低钠血症的氘代尿素 NephcentricUnknown 方法/用途专利低钠血症 2026.10.29 2025.04.23 降解剂（非分子胶）15 件专利号专利标题申请人靶点专利类型适应证公开日优先权日 WO2026223627 STAT6降解剂及其用途歌礼制药 STAT6 分子实体 STAT6介导的疾病或病症；特应性皮炎；类风湿关节炎 2026.10.29 2025.04.22 WO2026223693 新型化合物及其作为STAT6降解剂或抑制剂的用途佛山依诺瓦 STAT6 分子实体癌症；自身免疫性疾病；炎症性病症 2026.10.29 2025.05.16 WO2026224521 TYK2降解剂及其用途 Sudo Biosciences TYK2 分子实体 TYK2介导的疾病或障碍；炎症性疾病或自身免疫性疾病；类风湿关节炎、银屑病、银屑病关节炎、多发性硬化、狼疮、炎症性肠病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026223653 用于靶向降解ALK蛋白的化合物、其制备方法及其应用分迪药业 ALK; CRBN 分子实体癌症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226002 具有EGFR突变体蛋白水解活性的CRBN PROTAC化合物及其医疗用途 Handok; B&J Biopharma EGFRm; CRBN 分子实体癌症；EGFR突变体蛋白相关疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226818 KAT6靶向化合物 Prelude KAT6A 分子实体癌症；乳腺癌；非小细胞肺癌 2026.10.29 2025.04.23 WO2026225876 具有EGFR突变蛋白降解活性的CRBN PROTAC化合物及其用途 Handok; B&J Biopharma EGFRm 分子实体与EGFR突变蛋白相关的疾病；癌症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226001 具有EGFR突变蛋白降解活性的VHL PROTAC化合物及其医学用途 Handok; B&J Biopharma EGFRm 分子实体癌症；EGFR突变蛋白相关疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226926 治疗癌症的方法 University of Michigan; 中科院 CDK12; CDK13 其他癌症 2026.10.29 2025.04.24 WO2026223335 靶向PTPN蛋白的PROTAC药物及其用途艾斯拓康 PTPN2 分子实体癌症；PTPN蛋白相关疾病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226664 用于降解Aurora激酶的取代嘧啶化合物及其用途 Astellas AURKA; AURKB 分子实体癌症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226000 对KRAS G12D突变蛋白具有蛋白水解活性的化合物及其医疗用途 Handok; B&J Biopharma KRAS G12D 分子实体 KRAS G12D突变相关疾病；癌症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224364 雄激素受体降解剂用于治疗前列腺癌 AstraZeneca AR; CRBN 方法/用途专利前列腺癌 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223819 药物组合及其医疗用途甘李药业 CDK4/6; ER; IKZF2 联合用药癌症；乳腺癌；ER+乳腺癌 2026.10.29 2025.04.26 WO2026226912 用于治疗融合癌激酶驱动的肿瘤的组合物和方法 Rockefeller University PRKACA; PRKACB; PRKACG; DNAJB1-PRKACA; ATP1B1-PRKACA 分子实体纤维板层癌；尤文肉瘤；慢性髓性白血病 2026.10.29 2025.04.24 平台与制药技术：83 件，其中分子实体专利 7 件、MNC 专利 7 件；本节展示 10 张重点卡片及全部 83 条明细。 06 平台与制药技术 · 靶点热度按本组专利中的单个靶点计数，多靶点专利分别计入各靶点。本组靶点专利数量前 10 位 CD3 3 件 CD7 3 件 CD19 2 件 CD5 2 件 BCMA 1 件 CaMKII 1 件 CD27 1 件 CD4 1 件 CD8 1 件 Collagen IV 1 件 07 平台与制药技术 · 热门靶点专利 10 件重点专利，按靶点归组。 CD3 / CD7 / CD5 / CD27 / CD41 件 WO2026178423 公开 2026.08.27 · 优先权 2025.02.20 CD3 / CD5 / CD7 / CD27 / CD4靶向T细胞的递送载体平台技术平台与制药技术其他申请人 Azalea Therapeutics 疾病靶向T细胞的递送；CRISPR/Cas基因组编辑机制递送颗粒在其表面展示针对T细胞抗原的抗体或抗原结合片段，通过该靶向部分结合T细胞，并将封装的有效载荷递送至被靶向的细胞。 CD3 / CD71 件 WO2026226977 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.25 CD3 / CD7工程化慢病毒系统及工程化CAR-T细胞的方法细胞及生物产品平台与制药技术其他申请人 Stanford University 疾病 CAR-T细胞疗法；癌症；传染病；自身免疫病机制工程化慢病毒展示缺乏LDL-R结合的修饰VSV-G和T细胞特异性结合片段（例如抗CD3或抗CD7 scFv），从而能够选择性结合T细胞表面标志物并将核酸构建体（例如CAR构建体）递送至T细胞中。 CD31 件 WO2026226990 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.25 CD3工程化慢病毒系统及工程化CAR-T细胞的方法细胞及生物产品平台与制药技术其他申请人 Stanford University 疾病癌症；感染性疾病；自身免疫性疾病机制该工程化慢病毒用不结合LDL-R的修饰VSV-G进行假型化，并展示用于靶向T细胞转导的T细胞特异性结合片段。它递送编码CAR的核酸和编码IL9R（野生型或信号偏向性IL9RAQ）的核酸，导致转导的T细胞中CAR和IL9R表达，并支持选择性CAR+ T细胞扩增和持久性。 CD7 / CD5 / CD81 件 WO2026226739 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.23 CD5 / CD7 / CD8具有可脱落和不可脱落包覆分子的脂质纳米颗粒复合物平台技术平台与制药技术其他申请人 MOTE Therapeutics · 菲鹏智造疾病靶向药物递送；RNA递送机制脂质纳米颗粒同时携带不可脱落表面组分和可脱落表面组分；双功能结合物非共价锚定至不可脱落表面组分并结合靶细胞表面组分，从而将LNP靶向至细胞，同时可脱落包覆层可丢失以允许货物相互作用或释放。 CD191 件 WO2026224219 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.22 CD19一种制造细胞治疗产品的方法及相应的试剂盒和装置平台技术平台与制药技术其他申请人 TQ Therapeutics 疾病自身免疫性疾病；癌症；病毒感染；细菌感染机制该方法通过第二细胞表面受体以可逆固定化来富集细胞治疗起始细胞，然后在封闭系统中使用非病毒基因递送系统对该细胞进行遗传修饰，以表达第一细胞表面受体或分泌型多肽，该多肽结合靶细胞上或与靶细胞相关的药物靶分子。 CD19 / BCMA1 件 WO2026227039 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.24 CD19 / BCMA新型基因工程T细胞及其制备方法制备方法平台与制药技术其他申请人 Kure Cells 疾病癌症；自身免疫性疾病；感染性疾病机制该方法采集全血，去除血浆、红细胞、血小板和不期望的细胞，用抗CD3激动剂抗体激活T细胞，用病毒载体（例如慢病毒载体）转导它们以表达CAR或TCR，并在洗涤前短暂孵育；随后给予工程化细胞，其在体内扩增，从而避免单采术和长时间的离体培养。 CaMKII1 件 WO2026226557 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.22 CaMKII制备咪唑并[1,2-B]哒嗪的方法制备方法平台与制药技术抑制剂申请人 Cardurion Pharmaceuticals 疾病心力衰竭；心律失常；心肌梗死机制化合物(I)是钙-钙调蛋白依赖性蛋白激酶II (CaMKII)的选择性和强效抑制剂；所公开的发明提供用于其制备的化学方法和中间体。 Collagen IV1 件 WO2026227019 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.26 Collagen IV用于基因载荷细胞内递送的方法和组合物平台技术平台与制药技术其他申请人 OHSU 疾病皮肤和黏膜疾病；遗传性皮肤疾病；慢性伤口机制一种蛋白酶，例如胶原酶，破坏基底膜结构，以增强纳米载体对上皮干细胞的转导以及编码治疗剂的基因载荷的递送。 GLP-1R1 件 WO2026193453 公开 2026.09.17 · 优先权 2025.03.13 GLP-1R掩蔽的氨基酸α-ME-L-类似物或N-烷基类似物及其使用方法研究工具/试剂平台与制药技术其他申请人 Columbia University · University of Chicago · Tufts University · Cornish, Virginia · Garakani, Kiavash · Kumar, Krishna · Snyder, Scott · Khamraev, Vladislav · Tao, Thomas · Wang, Yiwen · Pandiri, Sanjay · Khamraeva, Ekaterina 疾病重组蛋白质和肽制造；GLP-1受体激动剂生产；2型糖尿病；肥胖症机制掩蔽的AAA/NAA类似物在细胞培养中提供，并通过正交tRNA/氨酰-tRNA合成酶系统掺入重组肽；掩蔽基团允许色谱纯化，并可被去除以产生含天然AAA/NAA的肽，包括GLP-1受体激动剂。 Mutant KRAS1 件 WO2026226995 公开 2026.10.29 · 优先权 2025.04.25 GLI1 / Mutant KRAS4-(5-CHLOROFURAN-2-YL)-1,3-BIS(2,4-DIFLUOROPHENYL)-5-METHYL-N-((4-METHYLMORPHOLIN-2-YL)METHYL)-4,5-DIHYDRO-LH-PYRAZOLE-5-CARBOXAMIDE 的对映体的手性合成方法制备方法平台与制药技术抑制剂申请人 Rascal Therapeutics 疾病 RAS介导的疾病；纤维化；癌症机制本发明提供一种基于手性拆分的化学合成，用于制备吡唑基甲酰胺GLI和/或K-Ras突变体抑制剂的对映体，该方法设计为在大规模制造中实现高区域选择性和立体选择性、高手性纯度和可接受的产率。 08 平台与制药技术 · 全部专利明细本组 83 件专利按技术领域归组，多类别专利按第一个类别归组。表格可上下、左右滑动查看。平台与制药技术83 件专利号专利标题申请人靶点专利类型适应证公开日优先权日 WO2026193453 掩蔽的氨基酸α-ME-L-类似物或N-烷基类似物及其使用方法 Columbia University; University of Chicago; Tufts University; Cornish, Virginia; Garakani, Kiavash; Kumar, Krishna; Snyder, Scott; Khamraev, Vladislav; Tao, Thomas; Wang, Yiwen; Pandiri, Sanjay; Khamraeva, Ekaterina GLP-1R 研究工具/试剂重组蛋白质和肽制造；GLP-1受体激动剂生产；2型糖尿病；肥胖症 2026.09.17 2025.03.13 WO2026178423 靶向T细胞的递送载体 Azalea Therapeutics CD3; CD5; CD7; CD27; CD4 平台技术靶向T细胞的递送；CRISPR/Cas基因组编辑 2026.08.27 2025.02.20 WO2026226977 工程化慢病毒系统及工程化CAR-T细胞的方法 Stanford University CD3; CD7 细胞及生物产品 CAR-T细胞疗法；癌症；传染病；自身免疫病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226990 工程化慢病毒系统及工程化CAR-T细胞的方法 Stanford University CD3 细胞及生物产品癌症；感染性疾病；自身免疫性疾病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224636 将细菌囊泡介导的治疗剂局部给药至突破性癌症肿瘤 Engeneic Molecular Delivery EGFR 方法/用途专利突破性癌症肿瘤；蕈状肿瘤；浸润性导管癌 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224219 一种制造细胞治疗产品的方法及相应的试剂盒和装置 TQ Therapeutics CD19 平台技术自身免疫性疾病；癌症；病毒感染；细菌感染 2026.10.29 2025.04.22 WO2026227039 新型基因工程T细胞及其制备方法 Kure Cells CD19; BCMA 制备方法癌症；自身免疫性疾病；感染性疾病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026225873 包含infliximab和透明质酸酶的稳定液体药物制剂 Celltrion TNF-α; Hyaluronic acid 药物组合物/制剂 TNF-α相关疾病; 类风湿关节炎; 克罗恩病 2026.10.29 2025.04.26 WO2026226633 用于合成大环RAS抑制剂的方法和中间体 Revolution RAS 制备方法未标注 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226739 具有可脱落和不可脱落包覆分子的脂质纳米颗粒复合物 MOTE Therapeutics; 菲鹏智造 CD5; CD7; CD8 平台技术靶向药物递送；RNA递送 2026.10.29 2025.04.23 WO2026198791 细胞穿透剂及其用途 Prothena; Dolan, Philip James; Nijjar, Tarlochan S; Tam, Stephen Jed; Zhang, Gang TfR 平台技术细胞内有效载荷递送；血脑屏障递送 2026.09.24 2025.03.19 WO2026224224 ELACESTRANT的药物组合物 Global Lux ER 药物组合物/制剂 ER阳性、HER2阴性乳腺癌；ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226802 成纤维细胞生长因子21（FGF21）Fc融合蛋白的液体制剂 BP FGFR1; KLB 药物组合物/制剂代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）；代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）；肥胖症 2026.10.29 2025.04.25 WO2025255023 缓释前药植入物 Ocular Therapeutix MOR 药物组合物/制剂术后疼痛；视网膜疾病；青光眼或高眼压症 2025.12.11 2024.06.03 WO2026226557 制备咪唑并[1,2-B]哒嗪的方法 Cardurion Pharmaceuticals CaMKII 制备方法心力衰竭；心律失常；心肌梗死 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226967 醋酸奥曲肽组合物及制备延迟释放口服剂型的方法 Specgx SSTR2 药物组合物/制剂肢端肥大症；生长激素过多 2026.10.29 2025.04.24 WO2026223686 电压门控钠通道抑制剂的制剂及其制备方法费米子 VGSC 药物组合物/制剂疼痛；神经病理性疼痛；炎性疼痛 2026.10.29 2025.04.22 WO2026195883 溶血磷脂生产 National University of Singapore; Clegg, Richard Phosphatidylethanolamine; Phosphatidylserine 其他药物组合物 2026.09.24 2025.03.21 WO2026224366 用于利什曼病治疗的新型脂质体组合物 Paris-Saclay University; CNRS; UFMG Ergosterol; RARA; RARB; RARG; RXRA 药物组合物/制剂利什曼病；皮肤利什曼病；内脏利什曼病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226368 在CD8+ T细胞中调节NUR77以增强其治疗潜力的方法及其应用 Cellrep; Pontificia Universidad Javeriana NR4A1 平台技术过继性CD8+ T细胞疗法；癌症；感染 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226605 OMEPRAZOLE-VALACYCLOVIR 制剂 OLIVA, Alec Rene H+/K+-ATPase; Viral DNA polymerase 药物组合物/制剂 1型单纯疱疹病毒感染；2型单纯疱疹病毒感染；水痘-带状疱疹病毒感染 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226995 4-(5-CHLOROFURAN-2-YL)-1,3-BIS(2,4-DIFLUOROPHENYL)-5-METHYL-N-((4-METHYLMORPHOLIN-2-YL)METHYL)-4,5-DIHYDRO-LH-PYRAZOLE-5-CARBOXAMIDE 的对映体的手性合成方法 Rascal Therapeutics GLI1; Mutant KRAS 制备方法 RAS介导的疾病；纤维化；癌症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026227025 肽-MHC 结合 J. David Gladstone Institutes; University of California; Stanford University; CZ Biohub; Marson, Alexander; DeRisi, Joseph L.; XING, Galen Kailun; ASAKI, James D.; TAY, Neil Q.; STICKELS, Robert R.; McManus, Michael T.; BRUNO, Peter HLA-A; HLA-B; HLA-C; TAP1; TAP2 其他疫苗开发；免疫治疗 2026.10.29 2025.04.24 WO2025250030 由PPI和RNA组成的DENDRIPLEX、包含此类DENDRIPLEX的药物组合物，以及此类组合物作为药物和用于癌症治疗的用途 Medical University of Lodz PAX3-FOXO1 平台技术腺泡状横纹肌肉瘤；癌症 2025.12.04 2024.05.30 WO2026169269 肽序列及用于动脉粥样硬化斑块靶向的方法 Penn State Research Foundation oxLDL 药物组合物/制剂动脉粥样硬化；动脉粥样硬化斑块 2026.08.13 2024.07.12 WO2026224684 可侵蚀眼内PKAL抑制剂植入物及其用途 Alcon KLKB1 药物组合物/制剂糖尿病性黄斑水肿；视网膜疾病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026223058 制备NIRMATRELVIR活性药物成分的方法江苏阿尔法药业 Mpro 制备方法 COVID-19; SARS-CoV-2感染 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226797 用于治疗非眼部实体瘤的组合物 Aura Biosciences HSPG 药物组合物/制剂非眼部实体瘤；泌尿系统癌症；膀胱癌 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226879 转座酶、变体及相关序列和方法 Asimov ITR 研究工具/试剂基因组整合 2026.10.29 2025.04.25 WO2026227019 用于基因载荷细胞内递送的方法和组合物 OHSU Collagen IV 平台技术皮肤和黏膜疾病；遗传性皮肤疾病；慢性伤口 2026.10.29 2025.04.26 WO2026222691 脂质化合物和脂质纳米颗粒组合物尧唐生物Unknown 分子实体核酸治疗剂递送；基因编辑；基因治疗 2026.10.29未知 WO2026223796 可电离脂质化合物及其制备方法和用途药明生物Unknown 分子实体核酸递送；mRNA递送 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225985 生物活性物质载体化合物及包含其的生物活性物质载体 MedisynthUnknown 分子实体药物递送；皮肤美白；抗氧化化妆品 2026.10.29 2025.04.22 WO2026077369 截短的染色质开放元件序列及其组合与用途齐鲁制药Unknown 其他重组蛋白生产；抗体制造；稳定细胞系构建 2026.04.16 2024.10.10 WO2026123312 优化核酸文库的方法华大Unknown 平台技术单细胞组学；空间组学 2026.06.18未知 WO2026158511 GH625-H2A组蛋白、其染色质及其用途克洛玛生物Unknown 分子实体基因治疗；透皮药物递送；化妆品 2026.07.30 2025.01.24 WO2026174228 工程化3' UTR Medici TherapeuticsUnknown 分子实体癌症 2026.08.20 2025.02.13 WO2026187839 利用分支迁移对合成多核苷酸进行错误校正 ANSA BiotechnologiesUnknown 制备方法未标注 2026.09.10 2025.03.03 WO2026187895 在HEPES和/或TRIS缓冲液中纯化和制造脂质纳米颗粒的方法 SanofiUnknown 制备方法核酸递送；mRNA递送 2026.09.10 2025.03.05 WO2026187986 一种用于产生移植用成熟视网膜色素上皮细胞的RNA指导方法 University of CaliforniaUnknown 其他眼部疾病；视网膜退行性疾病；黄斑变性 2026.09.10 2025.03.07 WO2026222836 SEMAGLUTIDE的半合成制备方法及SEMAGLUTIDE侧链的制备方法基诺厚普Unknown 制备方法糖尿病 2026.10.29 2025.04.21 WO2026222936 内侧神经节隆起神经祖细胞的分化方法中科院; 跃赛生物Unknown 制备方法 GABA能中间神经元相关神经系统疾病；癫痫；Angelman综合征 2026.10.29 2025.04.23 WO2026222975 用于聚合物基粘性膜制剂的透皮药物递送系统、制剂和用途现代药物制剂工程研究中心Unknown 药物组合物/制剂精神和情绪障碍 2026.10.29 2025.04.21 WO2026223327 药物组合物在制备用于增强镇痛疗效的药物中的用途智耀生物医药Unknown 联合用药术后疼痛；镇痛 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224228 生成神经肌肉类器官的方法 DLRUnknown 制备方法神经肌肉疾病；脱髓鞘性神经肌肉疾病 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224272 生物正交自标记系统 Forschungsverbund Berlin; Max Delbrück Center for Molecular MedicineUnknown 研究工具/试剂蛋白质标记 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224321 制备α,β-不饱和酮的方法及其在制备1,4-二氢吡啶中的用途 DudeChemUnknown 制备方法未标注 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224343 变性组合物 Broken String BiosciencesUnknown 研究工具/试剂核酸分析；DNA 双链断裂检测 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224410 用于生产纯化生物分子的方法和系统 DonaldsonUnknown 制备方法生物制药制造；生物制品纯化 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224480 形成异肽键的肽及融合体 Valink TherapeuticsUnknown 研究工具/试剂位点特异性蛋白质缀合；重组蛋白生产 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224628 核苷类似物及其合成方法和试剂 Simon Fraser UniversityUnknown 制备方法未标注 2026.10.29 2025.04.22 WO2026224652 即用型催产素组合物 B. BraunUnknown 药物组合物/制剂启动或改善子宫收缩；产后出血；刺激泌乳 2026.10.29 2025.04.23 WO2026224677 一种对来自RNA的cDNA进行测序的方法及其试剂盒 QTLOMICS TechnologiesUnknown 其他未标注 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224682 用于产生重组抗体的表达构建体 SanofiUnknown 平台技术重组抗体生产 2026.10.29 2025.04.28 WO2026224683 具有改善的趋向性和特异性的重组AAV Affinia TherapeuticsUnknown 分子实体基因治疗；中枢神经系统疾病 2026.10.29 2025.04.25 WO2026224713 用于生产含RNA脂质纳米颗粒的微流控装置和方法 Tel Aviv UniversityUnknown 其他 mRNA疫苗；传染病 2026.10.29 2025.04.24 WO2026224722 一种用于制备1,4-二取代吡唑衍生物的改进方法 Gujarat FluorochemicalsUnknown 制备方法药物中间体生产；农用化学品中间体生产 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225085 降低药物添加剂中NOx量的方法、使用降低药物添加剂中NOx量的方法的药物制剂生产方法、以及使用NOx量降低的药物添加剂的药物制剂 Sawai Group HoldingsUnknown 制备方法药物制剂制造；亚硝胺杂质减少 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225389 加工细胞生产方法及加工细胞生产装置 Daicel; Kumamoto UniversityUnknown 制备方法细胞加工；细胞内递送 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225446 修饰的RNA聚合酶 Toyobo; Kobe UniversityUnknown 研究工具/试剂 RNA合成；mRNA制造；RNA治疗剂生产 2026.10.29 2025.04.24 WO2026225447 修饰的RNA聚合酶 Toyobo; Kobe UniversityUnknown 研究工具/试剂 mRNA疫苗生产；mRNA治疗药物生产 2026.10.29 2025.04.24 WO2026225502 生产2-溴戊二酸或其二酯的方法 ChemicreaUnknown 制备方法诊断成像；MRI对比剂生产 2026.10.29 2025.04.21 WO2026225549 用于培养间充质干细胞的培养基、用于培养间充质干细胞的培养基试剂盒、培养基添加剂、以及细胞治疗剂的生产方法 FujifilmUnknown 研究工具/试剂骨关节炎；半月板损伤；软骨损伤 2026.10.29 2025.04.23 WO2026225633 含Fc区的多肽的异源多聚体及其药物偶联物，以及产生其的方法 RocheUnknown 分子实体癌症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225890 含有氟西汀的药物组合物 Whan In PharmaceuticalUnknown 药物组合物/制剂抑郁症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026225944 制备NETARSUDIL的方法及其中间体 YS Life ScienceUnknown 制备方法开角型青光眼；高眼压症 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226227 用于高效 DNA 和 RNA 扩增的核苷酸类似物 Benner, Steven A.; Yang, Zunyi; JUNG KIM, MyongUnknown 研究工具/试剂 DNA 扩增；RNA 扩增；多重 PCR 检测 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226513 DNA制备方法及其对胚胎中转基因等位基因生成的影响 RegeneronUnknown 平台技术遗传修饰非人动物模型的生成 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226528 工程化腺相关病毒及其用途 Avista TherapeuticsUnknown 细胞及生物产品中枢神经系统障碍；帕金森病；阿尔茨海默病 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226610 可吸入大麻二酚制剂 Transpire BioUnknown 药物组合物/制剂口腔吸入；鼻腔吸入 2026.10.29 2025.04.22 WO2026226719 受体蛋白及相关方法、试剂盒和组合物 University of CaliforniaUnknown 研究工具/试剂未标注 2026.10.29 2025.04.23 WO2026226900 用于生产单臂抗体分子的方法以及用于生产工程化半胱氨酸抗体偶联的方法 LillyUnknown 平台技术单臂抗体生产；工程化半胱氨酸抗体偶联 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226907 稳定的氘代依替福辛盐酸盐、衍生物的口服固体制剂及其用途 GABA TherapeuticsUnknown 药物组合物/制剂焦虑；焦虑相关障碍 2026.10.29 2025.04.24 WO2026226910 用于鉴定相互作用的降解子-降解剂对的方法 Harvard UniversityUnknown 筛选与评价药物发现；靶向蛋白质降解 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226927 具有PARP调控的人全能干细胞及其神经视网膜干细胞衍生物的嵌合动物中的完整人眼器官 Johns Hopkins UniversityUnknown 制备方法眼组织移植；视网膜干细胞植入 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226957 生产高滴度蛋白质的方法 SanofiUnknown 制备方法重组蛋白生产 2026.10.29 2025.04.25 WO2026226972 用于生产大麻素的生物合成平台 University of CaliforniaUnknown 细胞及生物产品大麻素生物合成；稀有大麻素生产 2026.10.29 2025.04.25 WO2026227024 包含磺烷基醚环糊精的溶剂系统及其使用方法 CyDex PharmaceuticalsUnknown 药物组合物/制剂药物增溶; 药物稳定; 营养保健品应用 2026.10.29 2025.04.25 WO2026227029 用于评估游离RNA的系统和方法 Stanford University; US Department of Veterans AffairsUnknown 其他泌尿系统疾病；癌症 2026.10.29 2025.04.25 WO2026227037 PMHC-TCR 映射 J. David Gladstone Institutes; University of California; Stanford University; CZ Biohub; Marson, Alexander; DeRisi, Joseph L.; XING, Galen Kailun; ASAKI, James D.; TAY, Neil Q.; STICKELS, Robert R.; McManus, Michael T.Unknown 筛选与评价 TCR-pMHC相互作用映射；T细胞受体发现 2026.10.29 2025.04.24 WO2026227041 口服可溶肽膜及相关方法 Instamed PharmaceuticalsUnknown 药物组合物/制剂中枢神经系统病症；肌肉病症；肌腱病症；炎症性病症 2026.10.29 2025.04.24 WO2026227058 成泡抗菌组合物及其使用方法 Yale UniversityUnknown 药物组合物/制剂预防手术部位感染；术前皮肤消毒；表面灭菌 2026.10.29 2025.04.25 WO2026227068 用于处理干性年龄相关性黄斑变性的组合物、药品、方法及相关用途 Stealth BiotherapeuticsUnknown 药物组合物/制剂干性年龄相关性黄斑变性 2026.10.29 2025.04.25 访问完整专利：www.cisightai.com 第 44 周 · 小分子、降解剂、分子胶、平台与制药技术 · 2026.10.29

专利到期

2026-10-29

·知乎专栏

中国阿尔茨海默病AD全景分析（患者现状 · 护理困境 · 应对与预防 · 市场潜力）

我在报告里把中国的AD困境概括为一句话：不是“无药可医”，而是“药有但用不上、护有但没人干、钱有但覆盖不了”——983万患者、95%中晚期确诊率、550万护理缺口、7%长护险待遇覆盖率，这四个数字共同定义了它。从 1700 万认知障碍患者的真实处境出发，拆解照护体系的结构性裂缝，评估政策与支付端的重构进程，并给出可量化的产业机会判断。摘要五个核心判断规模已成最大单一病种。中国 60 岁及以上阿尔茨海默病患者约 983 万，全部痴呆患者 1507 万，认知障碍（含 MCI）合计近 1700 万，患者数居全球第一，约占全球总量的 20%–25%。最大的问题不是治不好，而是发现太晚。约 95% 的患者确诊时已处于中晚期——而 Aβ 单抗等病程改变药物只在早期有效。41.9% 的家属仍认为"记性变差是自然衰老"，构成系统性漏诊源头。护理困境的本质是"三重错配"：支付能力、护理人力、专业服务供给同时缺位。患者年均总成本约 23.5 万元，而 90.9% 患者居家照护，养老护理员缺口 550 万人（市场化口径），流失率 40%–50%。政策在 2026 年出现了真正的制度性拐点。3 月中办国办发布长护险意见，2028 年底全国基本全覆盖；9 月 1 日首批认知障碍行业标准施行；国家行动计划设定 2030 年知晓率与初筛率 80% 的硬指标。市场逻辑正在从"讲故事"切换到"验业绩"。阿尔茨海默概念板块 47 只个股在 2026 年 YTD 普遍大幅回调（通化金马 -45.5%、康弘药业 -29.4%、联影医疗 -13.9%），估值极端分化——这说明市场已不再为概念溢价买单，只为可兑现的临床与商业化数据付费。01患者现状：被低估的规模中国阿尔茨海默病的真实规模，比公众认知高出数倍。核心原因是三个统计口径常被混用，导致低估。口径人数定义与来源说明阿尔茨海默病（60岁+）983 万贾建平团队全国横断面研究（2015–2018），发表于《柳叶刀·公共卫生》最常被引用的 AD 患者数全部痴呆（60岁+）1507 万同上，痴呆患病率 6.04%含血管性痴呆、路易体痴呆等AD 及其他痴呆（全年龄）近 1700 万《中国阿尔茨海默病报告 2025》，截至 2025 年 8 月当前患者总数口径轻度认知障碍（MCI）3877 万《中国阿尔茨海默病报告 2025》最大的潜在转化池失能 + 失智老人超 4500 万国家卫健委（失能约 3600 万、失智约 1700 万）照护需求的总量口径口径提示"失智老人 1700 万"与"AD 及其他痴呆 1700 万"数字接近但内涵不同：前者是照护需求口径（含所有需长期照护的认知障碍者），后者是疾病诊断口径。两者不应直接相加。做市场测算时必须先锁定口径，否则会系统性高估约 50%。患病率随年龄陡峭上升阿尔茨海默病的核心风险变量是年龄，且呈指数级攀升——这决定了它将随人口老龄化自然放大，而非线性增长。65 岁及以上5–8%70 岁约 10%80 岁及以上约 30%90 岁可达 48%数据来源：贾建平团队全国横断面研究、《中国阿尔茨海默病报告》、陆林院士团队流行病学数据。注：65 岁及以上患病率在不同研究间为 3.21%–6.9%，差异源于年龄下限与诊断标准（如 DSM-IV vs ICD-10）。中国患者结构相对西方更"年轻"。一项 2026 年发表的全国性真实世界研究显示，中国认知障碍患者队列平均年龄 69.3 岁，显著低于同类研究欧洲/美国的 76.5 岁。这既有年龄结构差异，也意味着中国 AD 发病前移，中年期风险因素管控的价值更高。增长轨迹按 60 岁以上人口年均增长 3.1% 推算，中国阿尔茨海默病患者数将在 2030 年达到约 1665 万，2035 年约 2259 万。这意味着未来十年将新增约 680 万患者——远超当前存量的三分之二。结构性风险更值得警惕的不是总量，而是"45 岁以上 AD 患者占比上升"的年轻化趋势（阿尔茨海默病患者需求洞察报告）。若发病年龄持续前移，未来二三十年将出现大量尚未退休、仍在职的中年患者，其工作能力丧失、家庭结构冲击与现有以"老年人"为框架的照护体系完全错配。02疾病负担：被低估的经济账认知障碍的经济负担有一个反直觉的特征：药费只占很小一部分，真正的钱花在了看不见的地方。23.5 万元患者年均总成本绝大部分为照护者时间投入与功能受损的非医疗成本3.2 万亿元2030 年社会经济总成本预测值，含直接医疗 + 间接照护成本第 6 位我国人群死因排位死亡率持续上升，趋势仍在强化第 4 位威胁老年人健康的杀手仅次于心脑血管、癌症等成本结构：照护才是主战场以 983 万 AD 患者 × 23.5 万元/年测算，仅 AD 相关的直接与间接成本即约 2.3 万亿元/年。这与公开预测的 2030 年 3.2 万亿元总成本在逻辑上自洽（届时患者数增至约 1665 万）。照护与人力成本占绝对主体长期照护服务随长护险扩面上升创新药费用Aβ 单抗 18 万/年起传统对症药医保覆盖，低成本演进的关键转折传统药物（胆碱酯酶抑制剂、美金刚）已进入医保，花费可控；但 Aβ 单抗将带来单疗程 27–30 万元的支出。若不解决支付问题，一旦大规模筛查确诊，医疗支出曲线会陡峭上翘——这正是 2025 年 12 月两款 Aβ 单抗入选商保创新药品目录、2026 年冲刺首次医保谈判的深层原因。家庭层面的真实压力维度现状数据来源居家照护比例90.87%（机构仅 9.13%）1,675 例全国多中心横断面研究（2019）完全依赖照护者36.48%；另有 38.21% 部分依赖同上照护时长（轻中度 AD）1–3 小时/天中国 AD 蓝皮书照护时长（日常生活能力依赖者）12–15 小时/天中国 AD 蓝皮书攻击行为患者需额外监护防自残或伤人同上照护者构成女性 57.0%；配偶 52.0%1,675 例研究照护持续时间67.3% 照顾患者 1 年以上同上照护者负担分布中度 57.0%、重度 14.1%、轻度 28.9%CBI 照护者负担量表非专业照护者投入平均 47.0 小时/周2026 全国真实世界研究照护者自身健康代价高血压 22.5%、睡眠障碍 23%–31%同上照护者健康数据最值得警惕：照护中重度 AD 患者的非专业照护者中，31% 出现睡眠问题，且多数照护者本身有基础疾病。这意味着认知障碍不仅消耗家庭财富，还系统性地摧毁家庭的主要照护能力本身——形成"照护者崩塌"的负循环。03护理困境：三重结构性错配把 AD 护理困境简单归结为"老人多、钱不够"是不准确的。真实困境是支付能力、护理人力、专业服务供给三条链条同时断裂，且互相放大。需求端：1700 万失智患者支付端：长护险覆盖 3.2 亿人，但实际待遇享受率极低人力端：持证养老护理员仅 50 万人机构端：4.17 万家机构 / 72.2 万从业人员，认知症专护床位稀缺专业端：有能力做非药物干预的机构凤毛麟角困境一：支付端——长护险覆盖广但实际给付窄长护险被称为社保"第六险"，2026 年迎来制度性突破：2026 年 3 月 25 日中办、国办发布《关于加快建立长期护理保险制度的意见》，标志从局部试点转向全国推行，目标 2028 年底基本全覆盖参保覆盖约 3.2 亿人；17 个省份已出台省级实施方案，100 个统筹地区落地运行费率统一控制在 0.3% 左右，基金支付不设起付线，待遇分居家护理、社区护理、机构护理三类服务清单：20 项日常生活照护 + 16 项医疗护理；全国统一培训大纲与考评题库，长期照护师持证人员已突破 5 万人漏损效应2026 年 1–5 月仅 137 万人享受待遇，年化约 330 万——与"累计惠及超 330 万人"吻合。对照 4500 万失能失智老人总量，待遇覆盖率仅约 7%。绝大多数需要照护的人仍然不在支付体系内，这条"漏洞"直接转化为家庭自费压力与护理付费市场的需求强度。此外，长护险自身仍受三重制约：筹资体系未完全独立、各、失能评定标准存在地区差异、护理服务供给缺口大。这意味着即便制度全面落地，"有保险、无服务"的风险依然存在。困境二：人力端——缺口 550 万，且留不住550 万养老护理员缺口（市场化口径）持证率不足 40%，实际可转化为付费需求的缺口950 万理论缺口（1:4 标准配比）全国政协 2026 年民主监督性视察调研结论40–50%新增护理员流失率入职后短期内即流失，是行业最大内耗缺口计算逻辑：截至 2025 年底，全国持证养老护理员仅 50 万人，按国家标准供需比 1:4 计算，理论缺口达 950 万人。但业内采用更保守的市场化口径（约 550 万人），因其持证率不足 40%。关键判断：一名中度失智老人的照护强度，往往高于 2–3 名自理老人。这意味着失智照护的人力缺口不能简单套用养老总量比例——按人头测算会严重低估真实需求。困境三：机构端与专业端——"有床无人"与"照护即关起来"截至 2025 年底，全国养老机构 4.17 万家、从业人员 72.2 万人。机构数量在增长，但从业人员增速远追不上床位增速，大量新开床位面临"有床无人"。行业存在三个典型乱象：概念炒作，名不副实主打高端养老概念、收取高额费用，但实际失能失智照护能力不足，成本大量投入装修与营销医疗保障虚有其表仅挂医务室牌子、无常驻执业医师，突发疾病只能等 120 转运认知照护简单粗暴无专业照护能力，采取"关起来式"限制行动管理，不做非药物干预，反而加速功能衰退这三条叠加的结果是：过去十几年多数养老机构更愿意服务自理老人、打造高端休闲项目，因为失能失智照护难度大、人力成本高。供需错配因此不断加剧。困境四：认知误区——被"老糊涂"吃掉的黄金窗口认知层面的四重障碍41.91% 的家属认为记忆力下降是老人自然衰老，没必要治疗12.31% 认为没有有效治疗方法，放弃就医15.39% 的家庭不知道该去哪里寻求帮助病耻感：不愿去精神科就诊，与公众对痴呆的污名化绑定文化因素：传统观念将"糊涂"视为衰老自然现象，非疾病就诊现状（2026 真实世界研究）出现症状到首次就诊中位 17.6 周（约 4 个月）首次就诊到确诊中位约 1 个月但超过 1/3 患者初诊时已为中重度——识别环节严重滞后仅 65.2% 初诊时处于 MCI/轻度痴呆阶段（欧美同口径为 56%，本应更高）延误主因：归因于正常老化、恐惧确诊结果、担忧病耻感致命的结构性矛盾Aβ 单抗药物只在轻度认知障碍 / 轻度痴呆阶段有效，且需生物标志物确认淀粉样蛋白沉积。但 95% 患者确诊时已中晚期。这意味着：最有效的药物，最需要的人群，最晚才被识别。这不是医学问题，是筛查体系与公众认知的协同问题——也是所有应对措施的靶心。困境五：服务链条断裂当前我国 AD 防治的两端都很强、中间很弱：医疗机构侧重诊断与药物治疗，养老机构侧重基础照护，而早期筛查与非药物干预环节相对薄弱。加之科研与产业协同"链路断"，患者在确诊前后都缺少连续的干预与支持。04应对措施：已经落地的制度工具2024–2026 年是中国 AD 防治的政策密集期，制度框架基本成型。2023 · 06《关于开展老年痴呆防治促进行动（2023–2025年）》国家卫健委办公厅启动全国专项行动，目标是提升知晓率与早期干预能力。政策基调从"治病"转向"防治并重"。2024 · 01仑卡奈单抗获 NMPA 批准全球首个从 FDA 加速批准转为传统批准的 Aβ 靶向药，用于 AD 引起的 MCI 和轻度痴呆。中国定价 2508 元/瓶（200mg），年治疗费用约 18.06 万元。2024 · 12多奈单抗获 NMPA 批准礼来第二代 Aβ 抗体，靶向修饰化 β 淀粉样蛋白（N3pG），可快速清除斑块。与仑卡奈单抗形成"双雄"格局。2024 · 全年《应对老年期痴呆国家行动计划（2024—2030年）》国家卫健委等 15 个部门联合印发。核心目标：到 2030 年，公众对老年期痴呆防控知识知晓率、接受老年人健康管理服务人群的认知功能初筛率均达到 80% 以上；构建贯穿"筛查—诊疗—康复—随访"的全病程服务链。2025 · 12两款 Aβ 单抗入选商保创新药品目录我国首个商保创新药品目录建立，为 27–30 万元/疗程的高价药建立"商保 + 个人支付"的多元支付通道。2026 · 03 · 187 项老年健康行业标准发布国家卫健委发布《老年人认知障碍预防干预技术标准》等 7 项卫生行业标准，2026 年 9 月 1 日起施行。这是认知障碍防治首次进入标准化规范轨道。2026 · 03 · 25中办、国办发布《关于加快建立长期护理保险制度的意见》制度从局部试点转向全国推行。2028 年底基本全覆盖；费率约 0.3%；待遇分居家、社区、机构三类；基金支付不设起付线。写入"十五五"规划纲要。2026 · 06 · 26首个国产 AD 原研药获批通化金马琥珀酸安维吖啶片获批上市，标志国产 AD 药物实现零的突破，但也意味着直面两款进口药的市场竞争。2026 · 09 · 01行业标准正式施行 · 认知康复体系起步全国首个认知康复工作组落地北京丰台（中国康复研究中心主办），开启认知障碍康复标准化建设。9 月 21 日第 33 个世界阿尔茨海默病日主题："早一步识别，多一份记忆"。政策工具箱小结支付端（长护险全国化 + 商保创新药目录）· 规范端（7 项行业标准）· 目标端（80% 知晓率/初筛率）· 服务端（全病程服务链 + 认知康复工作组）· 供给端（长期照护师持证突破 5 万人 + 全国统一培训与联考）。四个维度中，支付端与规范端是本轮最大的边际变化。应对措施的三个层次宏观 · 制度层长护险全国覆盖，8 年内完成商保创新药目录承接高价创新药健康中国行动"老年健康促进行动"：2030 年 65 岁+ 老年期痴呆患病率增速下降社区嵌入式服务 + 医养融合成为政策导向中观 · 服务层"筛查—诊疗—康复—随访"全病程链条社区认知功能初筛纳入 65 岁+ 健康管理标准化培训大纲 + 省际联考 + 持证上岗全国统一失能评估工具与等级体系（含认知维度）待建微观 · 临床层家庭医生 + 神经科 + 精神科 + 老年科联合评估血液生物标志物检测普及（降低 PET/腰穿门槛）Aβ 单抗的适应证前移与规范化用药管理非药物干预纳入常规处方：认知训练、音乐疗法、经颅磁刺激05预防：45% 的疾病负担是可以避免的核心结论WHO《认知衰退与痴呆风险降低指南》第二版指出：多达 45% 的痴呆风险可通过调整生活方式、控制慢性病来预防或延迟。这是整个 AD 防治中投入产出比最高的部分——而且是唯一可能在"零成本"层面产生群体级影响的杠杆。需要明确的是：AD 病因中约 5% 由基因突变引起，另有 ApoE ε4、TREM2、CLU 等遗传风险因素。但不可改变因素（年龄、性别、遗传）与可改变因素（血管、生活方式、社交、教育）的比例约为 1:1——而后一半完全可控。可干预的危险因素清单类别危险因素说明代谢 / 血管中年期高血压、高血脂、糖尿病血管性因素是 AD 与血管性痴呆的共同可干预路径，收益最高体重中年期肥胖代谢综合征与胰岛素抵抗通路体力活动体力活动不足WHO 建议每周 ≥150 分钟中等强度有氧运动吸烟吸烟及二手烟可完全改变，收益最确定抑郁抑郁障碍既是危险因素也是需干预的共病教育低教育程度"认知储备"理论核心，改善教育与持续学习可提高大脑冗余度感官视听觉障碍、听力下降听力下降是可干预却被严重低估的因素，及时佩戴助听器有明确证据其他头部外伤、慢性肾病、失眠、偏头痛、社会孤立避免头部磕碰跌倒；保障 7–8 小时高质量睡眠流行病学研究还揭示了 AD 危险因素的区域与城乡差异：西部患病率最高、南部最低；农村高于城市（可能与教育水平相关）。这提示精准预防资源应向西部与农村倾斜。三级预防框架一级预防 · 病因预防 —— 目前的薄弱环节消除致病因素，防止痴呆发生。包括身体锻炼、戒烟、饮食干预（地中海饮食：深海鱼、坚果、橄榄油、绿叶蔬菜）、控制体重/血压/血脂/血糖、治疗抑郁与视听觉障碍、认知训练与社会活动。这是最积极主动但目前投入最不足的环节。二级预防 · "三早"预防 —— 最佳窗口期早发现、早诊断、早治疗。主观认知功能下降（SCD）与 MCI 期尚未达到痴呆程度，是早期干预的最佳时期。关键工具：AD-8 早期失智筛查量表（8 个问题，≥2 项"有改变"提示可能存在认知障碍）、MoCA、MMSE，以及血液生物标志物。对高危人群主动筛查。三级预防 · 临床管理与生活照料系统治疗与照料指导，提高生活质量，规范临床管理、加强患者照料、协助照料者。痴呆的"ABC"症状（日常生活能力减退 / 精神行为症状 / 认知功能减退）是合理治疗的基础。经典药物为基础，强调多学科协作，康复治疗贯穿始终。时间窗口：为什么"早"字如此值钱AD 的病理进程远早于症状出现：患者出现记忆下降前 15–20 年，有害的 Aβ 和 Tau 蛋白已在大脑内开始沉积。这为早期筛查诊断干预提供了宝贵时机，但也意味着病理一旦启动便不可逆。临床前期（无症状）Aβ/Tau 沉积开始 · 15–20 年MCI / 早期痴呆干预黄金窗 · Aβ 单抗适用中度痴呆多数患者在此确诊 · 已错过窗口重度痴呆全程照护 12–15h/天平均病程 8–10 年。早期诊断、早期干预的病人能有效延缓疾病进展，让患者尽可能保持生活能力——这是目前循证医学最确定的支持理由。可落地的个体化处方管控高血压、糖尿病、高血脂——三者共病管理是最具成本效益的干预避免头部磕碰跌倒，中老年人群防跌倒干预长期听力下降及时佩戴助听器（最常被忽略的可干预因素）保证每日 7–8 小时高质量睡眠每周不少于 150 分钟中等强度有氧运动饮食参考地中海饮食：深海鱼、坚果、橄榄油、绿叶蔬菜保持社交往来，坚持学习新事物——"认知储备"是可塑的06市场潜力：被高估的想象与被低估的现实一、治疗市场：单价高但渗透率极低，双刃剑中国 AD 药物市场正处于"病程改变（DMT）"转型的关键放量期。投资逻辑已从单一"新药研发"转向"早筛 + 精准治疗 + 全病程管理"的生态链竞争。药物中国获批机制关键数据主要限制仑卡奈单抗卫材/生物原2024.01Aβ 单抗Clarity AD 3 期：18 个月认知下降减缓 27%（CDR-SB 1.21 vs 安慰剂 1.66）；淀粉样蛋白沉积降低约 59 Centiloid年费用 18.06 万元；ARIA 风险（脑水肿 13% vs 2%，脑出血 17% vs 9%）多奈单抗礼来2024.12抗 N3pG（修饰化 β 淀粉样蛋白）TRAILBLAZER-ALZ 2：低-中等 Tau 组 iADRS 减缓 35%、CDR-SB 减缓 36%单疗程 27–30 万元；2027–2028 年预计与仑卡奈单抗正面竞争安维吖啶通化金马2026.06国产原研首个国产 AD 原研药获批，打破进口垄断需与两款进口药竞争；商业化能力待验证Remternetug在研下一代 Aβ 抗体，可皮下注射1 期显示可快速稳定减少淀粉样斑块；已获中国 CDE 突破性疗法认定皮下剂型若成功，将大幅降低治疗门槛与医疗资源占用临床现实的残酷性仅约 10% 的 AD 患者能从仑卡奈单抗中获益。三类人群不建议使用：正在使用抗凝药物者；有明显脑出血、脑肿胀、动脉瘤、血管畸形或脑肿瘤者；患有无法控制的出血障碍性疾病者。此外治疗前需确诊、需生物标志物证据（腰穿或 MRI）、需 APOE4 基因检测排除风险，用药过程中需在第 5、7、14 次输液前做脑 MRI 监测。销售增长的关键制约不是需求，而是配套的检验检测与医疗服务能力。销售额预测（券商口径，需谨慎看待）年份仑卡奈单抗年均费用渗透率患者数销售额2024（首年）18.06 万元0.1%0.58 万10.53 亿元202611.56 万元0.5%3.28 万22.73 亿元20287.40 万元2.0%14.76 万32.76 亿元20304.73 万元10.0%83.25 万39.41 亿元来源：太平洋证券《CNS 创新药系列报告（二）》，中信/中泰/天风证券相关研报。核心假设：AD 患者 2030 年约 1665 万；渗透率从 0.1% 提升至 10%；年均费用随竞品上市与医保谈判下降。卫材另预计中国仑卡奈单抗销售额从 2026 财年约 5 亿元增至 2032 财年约 82 亿元。测算逻辑的两个关键杠杆① 费用下降路径：竞品上市（多奈单抗、口服药 ALZ-801）+ 医保谈判 + 皮下剂型。目标将 Aβ 单抗年费用从 18 万降至 3–5 万元。② 诊断率提升：血液生物标志物检测普及 + 社区初筛率目标 80%。前者决定"用得起"，后者决定"用得上"。渗透率从 0.1% 到 10% 的核心瓶颈，是费用而不是疗效。二、照护服务市场：缺口最真实，但付费能力最脆弱这是整个产业链中需求最刚性、支付最脆弱的环节。做以下简易测算（非官方数据，仅为量级参考）：情景机构照护渗透率照护人数单价假设市场规模现状（AD 患者口径）9.13%约 90 万9 万元/年约 810 亿元中性情景（2030）15%约 250 万9 万元/年约 2,250 亿元乐观情景（2030）20%约 330 万9 万元/年约 3,000 亿元测算口径：1700 万失智患者 × 渗透率；单价假设认知症专护年费 9 万元（约为普通养老床位 1.5–2 倍，属行业通行区间）。关键假设敏感性极高——若长护险待遇能有效覆盖认知症失能人群，渗透率提升速度可能显著快于预期。供需错配带来的结构特征嵌入式社区布局成主流：家庭希望老人留在熟悉生活圈，子女探望更方便，远离城区的大型远郊机构吸引力下降专业化细分是核心方向：机构从"大而全"转向深耕失能失智长期照护标准化 + 医养融合成标配：没有标准化服务体系和完善医疗保障的机构难获市场信任，行业集中度正提升需求已从"有地方住"升级为"照护专业、让人放心"：这轮升级正在淘汰一批服务不规范的小机构人才培训：被政策与支付双重托底的确定性赛道参照标杆案例：京张基地（政企校联合培养）与重庆"朝阳人才"模式已跑通；认知症护理员培训正在从"岗前速成"向"专业化持证 + 标准化课程"演进。行业四种人才培养模式（政企合作、院校培养、企业自训、师徒制）各有优劣。全国长期照护师持证人员已突破 5 万人，配合全国统一大纲、教材、考评题库与 5 轮省际联考，职业化服务力量持续壮大。三、早筛与诊断市场：确定性最高的入口如果 AD 产业链只有一个确定性机会，那就是筛查——它是政策 KPI（2030 年初筛率 80%）、是药物市场的前置条件（仅约 10% 患者符合用药指征）、也是唯一能在无症状期介入的关口。理论筛查人群3.2 亿 60 岁以上人口当前实际渗透率极低政策目标渗透率 203080%（知晓率/初筛率）技术路径上，血液生物标志物检测是最大的放量变量——相较 PET-CT 与腰穿，它把成本与可及性门槛降低一个数量级，是把筛查从"三甲医院专病"下沉到"社区体检"的技术前提。配套的认知康复、音乐疗法、经颅磁刺激等非药物干预，则受益于"认知康复工作组"这类标准化建设的推进。四、产业链全景与优先级判断环节确定性政策支持付费能力竞争格局综合判断早筛 / 血液标志物高强中（自费可控）相对分散首选 · 政策 KPI + 刚性前置照护服务 / 认知症专护高强中偏弱高度分散，整合中首选 · 需求刚性但需等长护险护理人才培训高强强（政策+支付双托底）区域割裂首选 · 缺口 550 万最确定康复 / 非药物干预中高中（标准刚落地）中早期关注 · 2026 标准施行是催化Aβ 单抗药物中（疗效已验证）中（商保目录）弱（27–30 万）双寡头 + 国产追赶弹性最大但风险最高影像设备 / IVD 配套中中强（刚性投入）成熟稳健 · 卖铲子逻辑保险 / 长护险承接高极强—国家主导政策红利最确定结论与建议行动建议 · 分主体政策层面：把"筛查"的钱花在刀刃上。2030 年 80% 初筛率目标若要实现，关键不在购置设备，而在把 AD-8/MoCA 纳入 65 岁+ 健康管理的常规流程 + 打通血液标志物检测的医保与价格机制。目前 7% 的长护险实际待遇覆盖率是最需要优化的环节。医疗层面：把筛查前移到社区与体检环节。确诊时 95% 已中晚期是最昂贵的浪费。社区初筛 + 上转专科的路径必须标准化，并配套 APOE4 基因检测、生物标志物确认与 ARIA 监测能力。照护层面：坚决摒弃"关起来式"管理。这是目前行业最大的隐性伤害——不安全的限制性管理会加速功能衰退，与治疗目标直接相反。应以非药物干预（认知训练、音乐疗法、蒙台梭利、宠物疗法）替代约束，这是专业性的试金石。人才层面：把护理员培训做成"确定性投资"。550 万缺口 + 40%–50% 流失率，核心是薪酬、职业阶梯与专业认同三者缺一。全国统一大纲与联考已铺路，下一步是提高持证补贴与职称通道。产业层面：优先配置"卖铲子"环节。早筛检测、影像设备、IVD、护理人才培训的确定性显著高于押注单一药物。药物弹性最大但支付瓶颈最硬，且面临双寡头 + 国产追赶的三方竞争格局。家庭层面：改变认知是最有效的"治疗"。把"老糊涂"重新定义为需要就医的症状，其收益可能超过任何一款新药。定期认知筛查、听力干预、运动与社交——这些干预的边际成本几乎为零。一句话总结中国的 AD 困境不是"无药可医"，而是"药有但用不上、护有但没人干、钱有但覆盖不了"。983 万患者、95% 中晚期确诊率、550 万护理缺口、7% 长护险待遇覆盖率——这四个数字共同定义了一个规模巨大、方向明确、但执行路径极其考验制度化能力的市场。政策拐点已经出现（2026 年长护险全国化 + 行业标准施行），未来三年是检验"从文件到落地"的关键窗口。数据来源与说明WHO 2026 年全球痴呆症统计：全球患者约 5500 万，平均每 3 秒新增 1 例；WHO《认知衰退与痴呆风险降低指南》第二版（45% 可预防/延迟）贾建平团队全国横断面研究（2015–2018），发表于《柳叶刀·公共卫生》与《柳叶刀·神经病学》：痴呆患病率 6.04%、AD 3.94%，60 岁+ 痴呆 1507 万、AD 983 万；该团队另于 2018 年重估中国 AD 经济负担（2015 年人均 13 万元、负担 11406 亿元）《中国阿尔茨海默病报告 2025》（截至 2025 年 8 月）：AD 及其他痴呆近 1700 万、MCI 3877 万国家卫生健康委等 15 部门《应对老年期痴呆国家行动计划（2024—2030 年）》；2026 年 3 月 18 日发布、9 月 1 日施行的 7 项老年健康行业标准（含《老年人认知障碍预防干预技术标准》）中办、国办《关于加快建立长期护理保险制度的意见》（2026 年 3 月 25 日）；国家医保局 2026 年上半年新闻发布会数据（参保 3.2 亿人、1–5 月 137 万人享受待遇、长期照护师持证超 5 万人）全国政协 2026 年 6–7 月"健全失能失智老年人照护体系"民主监督性视察调研数据；国家卫健委失能失智老人口径（超 4500 万人）1,675 例全国多中心 AD 照护状况研究（2019，覆盖 30 个省区市）：家庭照护 90.87%、CBI 照护者负担分布、照护时长数据；《中国 AD 蓝皮书》护理现状章节2026 年全国真实世界研究（Jiawei Xin 等，Therapeutic Advances in Disease Management）：初诊时间、疾病阶段分布、照护者每周 47.0 小时投入与健康代价药品信息：仑卡奈单抗 NMPA 批准（2024.01）、多奈单抗 NMPA 批准（2024.12）、安维吖啶获批（2026.06）；Clarity AD / TRAILBLAZER-ALZ 2 临床试验数据；2025 年 12 月首个商保创新药品目录市场测算：太平洋证券《CNS 创新药系列报告（二）》、中泰证券、天风证券相关研报；卫材对中国市场销售预测A 股行情数据：阿尔茨海默概念板块（聚源产业概念清单 pt02GN2036，47 只成份股），行情截至 2026 年 10 月 9 日说明：本报告市场测算部分中，标注为"测算"或"情景假设"的数据为基于公开信息的量级推演，非官方统计数据，仅供结构参考。政策与药物进展数据截至 2026 年 10 月，后续进展请以官方发布为准。本文不构成任何投资建议。

2026-10-13

·大Ro姐

过敏赛道 × CNS 赛道｜近期新闻洞察报告

数据窗口：2026-07-22 ～ 2026-10-12（重点为近 30 天 2026-09-13 ～ 2026-10-12）样本量：全库 786 条 → 近 30 天 297 条（过敏 90 / CNS 104 / 政策 103）数据源：医药日报结构化数据库（新闻级二手情报，非临床试验注册库原始记录）0. 口径说明（先看这里，避免误读）项目说明统计单位一条新闻 = 一个资产事件，同一资产多次曝光会重复计数，因此"频次"代表媒体热度，不完全等于技术实力分层口径近 30 天 = 主分析窗；7–8 月数据仅用于判断动量（momentum），即某资产是否持续出现在新闻中潜力判定三轴打分：机制新颖度（是否开新通路）× 临床确定性（阶段+数据强度+样本量）× 商业可及性（距上市距离）主要盲区 ① 负面/失败结果天然少见于日报，存在乐观偏差；② 早期小样本数据（n<15）会显著高估疗效；③ 缺少专利、交易金额、BD 条款等维度1. 结论先行（8 条）过敏赛道的主战场已经从"特应性皮炎（AD）"扩散为"AD + CSU + EoE + 食物过敏"的四线结构。近 30 天 AD 仍是最大单一适应症（约 20 条），但慢性自发性荨麻疹（CSU，10+ 条）出现了最多全新机制——这是 2026 年下半年最值得押的增量。"停药后仍有效"（Durability / Disease Modification）正在取代"皮损清除率"成为新的疗效叙事。 Nektar（Treg）、Celldex（KIT）、UB-221（IgE）三条线都在讲这个故事，这是未来差异化定价的核心锚点。口服替代生物制剂是最大的结构性机会。 STAT6 降解剂（Kymera）、口服 TYK2（诺诚健华等）、分子胶（Enveda）三条技术路线同时推进，一旦成功将对注射剂形成降维打击。CNS 赛道 2026 年是"精准神经遗传学"的收获年：Ionis 年内两项 ASO 获批（zilganersen / tofersen 报销）、Scholar Rock apitegromab 获批、uniQure AMT-130 递交 BLA、ulefnersen（FUS-ALS）III 期阳性，"一个基因一个药"的模式已经跑通。帕金森（PD）进入三线并进：症状控制（tavapadon 获批）、α-syn 疾病修饰（prasinezumab / ACI-7104 疫苗 + αSyn-SAA 生物标志物）+ 细胞替代（bemdaneprocel III 期、士泽/跃赛 iPSC）。生物标志物 letter of support 是关键变量——它让"症状前入组"从概念变为可执行的试验设计。AD 战场从"Aβ 是否成立"转向"如何更安全地清除" ：trontinemab ARIA-E <5%（vs lecanemab 13% / donanemab 24%）、lecanemab 皮下注射、血检 pTau217 获批改变早筛路径——竞争维度从疗效切换到给药便利性与安全性。精神分裂症正在脱离多巴胺 D2 范式：KarXT（M1/M4）中国 III 期阳性、LB-102 III 期、NTX-253（M4 PAM）进入 II 期、Newron evenamide（谷氨酸）III 期 2027Q1 读出——这是 CNS 里最拥挤也最有钱景的再布局。对 Neurogen 三条产品线均有实质影响（详见第 4 节）：仙特明面临抗组胺疗效与 safety 双重负面证据；优普洛面临 PD 症状治疗赛道被挤压 + 早期分层前移；开浦兰所在癫痫市场正被 Kv7/精准 ASO 从两端侵蚀。Part A｜过敏 / 免疫炎症赛道A1. 三十天热度地图适应症集群条数主流机制新进入机制拥挤度中重度 AD ~20 IL-4Rα / IL-13 / JAK / IL-31 三抗、STAT6 降解剂、分子胶、IL-18、IL-22RA1、Treg ★★★★★ 慢性自发性荨麻疹 CSU ~10 抗 IgE / BTK KIT（肥大细胞耗竭）、TSLP、IL-18 ★★★★ 哮喘 / COPD / CRSwNP ~12 IL-5 / IL-4Rα / TSLP IL-33、超长效 IL-5（Q6M）、三联吸入 ★★★★ 食物过敏 ~7 OIT / EPIT 多肽表位免疫（PVX108）、FMT 菌群、抗 α-gal 单抗 ★★★ HAE（遗传性血管水肿） ~5 C1-INH / FXIIa 口服按需（sebetralstat）、siRNA 长期预防（BW-20805） ★★★ EoE / 嗜酸粒细胞疾病 ~5 生物制剂 / S1P TSLP（Tezspire III 期阳性）、局部给药 SP-104GI ★★★ GPP / HS / 斑秃 / 白癜风 ~8 IL-36R / IL-17 / IL-7R / JAK1 IL1RAP、AI 分层补体生物标志物 ★★★ 读法：AD 是"红海中的红海"，CSU 和 HAE 是"结构性换血"（机制换代窗口），EoE 与食物过敏是"从无到有"（空白市场）。A2. 七条有潜力的研究方向（按确定性分层）第一梯队｜确定性强、已有 III 期或已上市数据支撑方向代表资产 / 公司关键数据为什么值得看 IL-13 长效 + 适应症外扩 lebrikizumab（礼来/LEO/ Almirall） ADlong 108 周 EASI-75 92.9%、停药率仅 2.9%；ADtouch（手足）53% vs 27% 长期安全性数据已成为最深的护城河；适应症向"难治部位"外扩是新的增量打法 IL-31Rα（止痒轴） nemolizumab（Galderma） ARCADIA 152 周 EASI-75 91%、EASI-90 75%；88% 止痒有临床意义唯一同时解决"痒-睡眠-皮损"三角的机制，3 年数据几乎封死了后来者；中国 III 期桥接已启动 KIT / 肥大细胞耗竭 barzolvolimab（Celldex） EMBARQ-CSU1/2 两项 III 期全部终点达标：UAS7 降 ~20 分 vs 安慰剂 11（P<0.00001），完全缓解 42–54% vs 9–18%，奥马珠经治者仍 41–55% CSU 赛道最大变量：把"抗 IgE 无效人群"变成可治疗人群，BLA 2027 TSLP 适应症横向扩张 tezepelumab（AZ/安进） CROSSING III 期 EoE 达共同主要终点 + 全部关键次要终点，获益维持 52 周上游警报素抑制剂每拿一个新适应症都在扩大"患者池定义权" IgE 通路再进化 UB-221 / CUE-221（申联生物·世之源） II 期 HSS7=0：4mg/kg 54% vs 奥马珠 41%；停药 28 周后仍维持 60%（奥马珠 24%）唯一在"停药维持"上头对头击败奥马珠单抗的资产，中国团队操盘第二梯队｜机制新颖、弹性最大，但需等读出方向代表资产 / 公司数据与看点风险多特异性抗体矩阵 tilrekimig（Pfizer，IL-4/IL-13/TSLP 三抗）；ompekimig（IL-4/IL-13/IL-33）；galvokimig（UCB，IL-13×IL-17A/F 双抗） tilrekimig II 期 EASI-75 62.5% vs 19.9%，半衰期 ~37 天，III 期已启动（含 dupilumab 头对头）头对头失败即出局；三抗成本高、定价压力大口服 STAT6 降解剂 KT-621（Kymera） Ib 期深度 STAT6 降解 + 2 型炎症标志物下降，瘙痒与睡眠改善；BROADEN2 已入组完成，年底 topline 首个"降解剂 vs 抗体"的真刀真枪对决，年底读出是赛道级事件口服分子胶（初现惊艳数据） ENV-294（Enveda） EASI D28 -68%、D42 -85%，78% EASI-75、56% EASI-90 样本量仅 9 例、开放标签，必须打折看；IIb 期 200 例已在途中 Treg 选择性扩增（免疫重置） rezpegaldesleukin（Nektar / Dermavant-Pfizer 授权） II 期 EASI -53%~-61% vs 安慰剂 -31%；斑秃停药 6 个月 63% 维持；已启动第 3 个 AD III 期 IL-2 通路历史上多次失败（剂量窗窄）；III 期是终局验证 IL-18（非 2 型炎症） EVO301（Evommune / AprilBio） IIa EASI -55% vs -22%、IGA 0/1 23%（p<0.01）样本小；且同公司 EVO756 曾有 2b 未达终点先例 siRNA 长期预防（HAE） BW-20805（舶望制药 / Argo Biopharma） II 期月发作率降 83%/96%/93%，300mg Q24W 组 75% 半年零发作，PKK 抑制 85–94% 中国 siRNA 平台出海样本；长期安全性待验证 AI / 生物标志物分层补体 C5 分层（INCA 研究）；合肥 SA25-A4 双表位抗 IgE 纳米抗体（亲和力为奥马珠 182 倍）高 C5 组奥马珠应答 36% vs 低 C5 组 89% 临床前为主，转化周期长；但"谁有效"的分层能力可能比新药更值钱第三梯队｜反向证据与负面信号（容易被忽略，但决定旧产品的命运）BMJ 网络荟萃（47 RCT / 6230 人）：口服 H1 抗组胺在 AD 中无临床意义获益（oSCORAD 仅 -1.87，远低于 MID 8.2），且第一代抗组胺认知损害 +66/1000。→ 直接压制以仙特明为代表的口服抗组胺在皮肤科处方中的位置。Omlyclo（Celltrion，omalizumab 可互换生物类似药）2026-10-06 美国上市：药房可直接替换，原研价格护城河开始瓦解。Palforzia（花生 OIT）商业退市（2026-07-31）：约 5000–7000 在疗患者需要转移路径，omalizumab 多食物保护约 67%，EPIT（DBV Viaskin）与肽免疫（Aravax）承接窗口打开。A3. 高潜力公司清单（过敏）层级公司核心资产 / 靶点阶段一句话判断大药企·进攻 Pfizer tilrekimig / ompekimig（多抗矩阵） II 期达标，III 期启动唯一用"多抗矩阵"系统性围攻 dupilumab 的公司大药企·防守进攻 Sanofi amlitelimab（OX40L，Q12W）；itepekimab（IL-33） III 期完整数据超长给药间隔是差异化核心；部分瘙痒次要终点未达是隐忧大药企·稳健 Novartis remibrutinib（BTK，口服）已获批 CSU + 新增 SD（2026-10-07）口服便利性 + 12 小时起效，CSU 口服首选大药企·稳健 Galderma / LEO Pharma nemolizumab（IL-31Rα）；delgocitinib（泛 JAK）已上市 / 适应症外扩皮肤专科的"最后一公里"壁垒中小 Biotech·首推 Celldex barzolvolimab（KIT）两项 III 期全胜，2027 BLA 本轮周期确定性最高的过敏资产，CSU 新标准疗法候选中小 Biotech Nektar rezpegaldesleukin（CD25 偏向 IL-2）第 3 个 AD III 期启动 "停药维持"叙事最强，成败在此一举中小 Biotech Kymera KT-621（STAT6 降解剂） Ib/BROADEN2 年底 topline 口服降解剂能否替代注射剂的判决性试验中小 Biotech Enveda ENV-294（RAC2 分子胶） Ib（n=9）→ IIb 200 例数据最惊艳也最需打折，高赔率标的中小 Biotech MoonLake sonelokimab（IL-17A/F 纳米抗体） VELA 52 周，BLA 2026-09 底递交 HS 赛道先发；同靶点 UCB bimekizumab 已有 2 年真实世界数据压制中小 Biotech KalVista sebetralstat（口服按需 HAE）已获批，向 2–11 岁扩展从"注射急救"到"口服急救"的体验革命中小 Biotech DBV / Aravax Viaskin Peanut（VITESSE III 阳性 46.6% vs 14.8%）/ PVX108（月度多肽） III / II 食物过敏"不用吃过敏原"路线，安全性叙事占优中小 Biotech Q32 Bio bempikibart（IL-7Rα，斑秃） IIa 36 周 SALT -35.3% 斑秃仍无口服生物制剂标准答案，空间大中国资产·首推恒瑞医药 SHR-1819（IL-4Rα，NDA 已受理）；HRS-3095（CSU II 期）；ivarmacitinib（外用 JAK1） NDA / II / 临床唯一在同一赛道同时有"生物制剂 + 外用小分子"双线的国产公司中国资产康诺亚 CM310（IL-4Rα，已上市+18 国授权）；CM512（TSLP 类，II 期达终点，III 期 Q24W）已上市 / III IL-4Rα 之后的第二增长曲线成型中中国资产智翔金泰 GR1802（IL-4Rα，NDA 受理） NDA 国产 IL-4Rα 第二梯队，抢的是支付端价格战中国资产申联生物/世之源 UB-221 / CUE-221（双功能抗 IgE） II 达标头对头胜奥马珠 + 停药维持，稀缺的高质量国产数据中国资产 LongBio / Altruist LP-003（抗 IgE，国内首个 SAR（季节性过敏性鼻炎）抗 IgE BLA 受理） BLA 受理把抗 IgE 从荨麻疹搬到鼻炎——适应症创新的中国样本中国资产（早期）泰恩康/博创园 CKBA（ACC1，玫瑰痤疮）、复宏汉霖 HLX109（IL1RAP，GPP）、和铂/科伦博泰 HBM7575/SKB575（TSLP 双抗）、合肥大健康研究院 SA25-A4 纳米抗体 IND/IIa 早期，但方向均为"未满足+非 2 型" Part B｜CNS（神经）赛道B1. 三十天热度地图适应症集群条数主流机制新进入机制拥挤度帕金森病 PD ~16 左旋多巴 / MAO-B / 多巴胺激动剂 D1/D5 选择性激动（已获批）、α-syn 疫苗/抗体、GCase、LRRK2 PROTAC、iPSC 细胞替代、AAV 双基因、闭环 DBS ★★★★★ ALS / 罕见神经遗传病 ~14 对症支持 ASO 精准分型（FUS / SOD1 / GFAP / HTT）、UNC13A 覆盖 97% ALS、细胞外囊泡、Treg（COYA 302） ★★★★ 阿尔茨海默病 AD ~13 Aβ 抗体 BrainShuttle 低 ARIA、皮下注射、口服 Aβ 寡聚体抑制剂（APOE4/4）、血液 pTau217、tau ASO、AI 影像 ★★★★★ 多发性硬化 MS ~8 CD20 耗竭 BTK 抑制剂（NDA 优先审评）、CD40L 非耗竭、CD20/BCMA CAR-T（进展型 MS） ★★★★ 精神分裂症 ~8 D2 拮抗 M1/M4 毒蕈碱（已上市/III 期）、M4 PAM、5-HT2A/D3 调节、谷氨酸、长效 LAI ★★★★ 癫痫 ~7 钠通道 / GABA Kv7 钾通道开放剂（NDA 已交）、SCN1A ASO、细胞外囊泡滴鼻、拉莫三嗪口服液（新剂型） ★★★ 偏头痛 ~6 CGRP PACAP（CGRP/PACAP 双抗 IND）、急性期复方（SYMBRAVO）、CGRP 换药策略 IV 期 ★★★★ 抑郁 / 睡眠 / 罕见共济 ~10 SSRI/SNRI orexin OX2R 激动剂（已获批）、neuroplastogen（BPL-003 已被礼来收购推进 III 期）、居家神经调控设备、VMAT2 ★★★B2. 九条有潜力的研究方向（按确定性分层）第一梯队｜已经/即将兑现方向代表资产 / 公司关键数据为什么值得看 PD 选择性 D1/D5 激动 tavapadon（AbbVie，JUVMO） FDA 批准（2026-09-25），全球首款选择性 D1/D5；TEMPO-3 无烦扰异动开期 +1.1h / 关期 -1h PD 症状治疗近 20 年最大的机制级更新，且每日一次、可单药可联合 SMA 肌肉靶向叠加疗法 apitegromab（Scholar Rock，Isembyld） FDA 批准（2026-09-11）；SAPPHIRE III 期 HFMSE +2.2（P=0.0121），34% 改善 ≥3 分首个"在 SMN 上游修复之外再加一层"的获批疗法，打开所有神经肌肉病的组合治疗思路亨廷顿病基因沉默 AMT-130（uniQure） BLA/MAA 已提交（2026-09-02）；3 年 cUHDRS 减缓 75%（p=0.003）若获批将是首个真正意义上"延缓 HD 进展"的疗法 MS 口服高效 BTK fenebrutinib（Roche） NDA 受理 + 优先审评（2026-09-30，预计 2027 年 3–4 月决定）；ARR 降 51%–59%；同时对 PPMS 非劣于 Ocrevus MS 最后一块拼图：口服 + 覆盖进展型 + 非淋巴细胞耗竭三重卖点精准 ASO（ALS 分型） ulefnersen（Ionis/大冢，FUS-ALS） III 期 FUSION 阳性（p=0.0005），NfL 显著下降继 SOD1 后再证"基因型驱动 + NfL 加速批准"路径可复制 orexin OX2R 激动剂 oveporexton（武田，ORZEYFUL） FDA 批准（2026-08-05），改善白天嗜睡与猝倒发作性睡病从"兴奋剂对症"进入"补病因"时代，中国未满足度高第二梯队｜读出密集、弹性大方向代表资产 / 公司数据与看点关键时点 α-syn 疾病修饰（PD）三件套 prasinezumab（Roche，III PARAISO 5 年数据 OFF 状态低 41%）；ACI-7104（AC Immune 疫苗，FTD + II 期 100% 血清阳转、CSF 检出）；αSyn-SAA（获 FDA Biomarker Letter of Support）抗体 + 疫苗 + 生物标志物同时到位，首次让"症状前富集入组"可执行 2026 下半年首批疫苗数据；ARISE（solengepras）III 期 2026 年底 PD 细胞替代 / 再生 bemdaneprocel（BlueRock/Bayer，I 期 36 个月 MDS-UPDRS III 改善 17.9 分，III 期进行中）；士泽生物 XS411（iPSC 多巴胺前体，MSA-P 注册临床完成给药，中美双批+FTD）；跃赛生物 UX-DA003（FTD+中美双 IND）；信念医药 BBM-P002（AAV 双基因，Nature Medicine，高剂量组 Off 改善 21.6 分 / 46%）四条路线同时推进，MSA-P（中位生存 6–10 年、全球无药）是最值得押的空白 bemdaneprocel III 期数据 2027 AD 工程化迭代（安全性竞赛） trontinemab（Roche BrainShuttle，28 周 92% <24 Centiloids，ARIA-E <5%）；lecanemab 皮下自动注射已获批；TPN171（中科院/旺山旺水，PDE5，中国 IND）竞争焦点已从"能不能清除"变成"能不能安全方便清除" III 期 PrevenTRON 已在中国启动（含宣武医院） AD 非淀粉样第二战场 diranersen（Biogen MAPT ASO，CELIA CSF tau 降 50–65%，60mg 组 CDR-SB 恶化减缓 ~26%）；BMS-986446（MTBR-tau，FTD）；ALZ-801（Alzheon 口服，APOE4/4 降 p-tau217 且无 ARIA-E 增加）主终点未达但亚组信号清晰，下一轮试验设计大概率围绕"剂量 + 人群"重做 — 精神分裂非 D2 范式 KarXT / Cobenfy（BMS，M1/M4，中国 III 期 PANSS 多降 9.2 分，52 周体重 -2.13kg）；LB-102（LB Pharma，III 期 NOVA-2）；NTX-253（Neurosterix/Addex，M4 PAM I→II）；evenamide（Newron，谷氨酸，III 期）中国 III 期阳性意味着国内上市进入倒计时；同时解决阴性/认知症状与代谢副作用 evenamide 2027Q1；TEV-749 LAI PDUFA Q4 2026 AD / DLB 精神行为症状 remlifanserin（Acadia，5-HT2A 反向激动，FTD，II 期 topline 9–10 月）；zervimesine（Cognition，σ-2，DLB 幻觉/妄想进展减缓 89%，拟 III 期）；irafamdastat（BMS，FAAH/MAGL，中国 IND 获批）这块长期被抗精神病药超说明书占据，是监管与支付都愿意支持的空白 zervimesine FDA Type C 2026-10-20 罕见病 ASO / 基因编辑批量化 zilganersen（Ionis，Alexander 病 FDA 批准，首个）；tofersen（SOD1-ALS 澳洲 PBS 报销）；ATL-101（Atalanta HTT siRNA，中国 IND）；PBGENE-DMD（Precision 体内基因编辑，覆盖约 60% DMD 男孩）；UX111（MPS IIIA 首个基因疗法）一年内 2 项获批 + 1 项 BLA 提交，"平台化批量产出孤儿药"已被验证持续滚动神经调控 + AI 数字工具 eCOT-AS（Neurolief/ProlivRx，FDA 批准首个居家神经调控设备，缓解率 21.3% vs 6.0%）；MICSI-PET（AI 影像 FDA cleared）；闭环方向性电极 DBS（唐都医院，1-3-3-1 八触点、3.0T 兼容）把"可穿戴/居家"变成 MDD 的第二治疗阶梯，商业模式与药物完全不同 — 偏头痛下一口岸：PACAP 康诺亚 CM583（CGRP/PACAP 双抗，IND 获批）； atogepant（AbbVie 欧盟批准）；eptinezumab（灵北，日本获批） CGRP 已进入"内卷+换药"阶段（THRIVE IV 期：换药后 60% 明显改善），PACAP 是唯一独立通路 —B3. 高潜力公司清单（CNS）层级公司核心资产 / 靶点阶段一句话判断大药企·首推 Roche / Genentech fenebrutinib（BTK）、trontinemab（BrainShuttle）、prasinezumab、satralizumab（MOGAD 优先审评）、Elecsys pTau217 NDA 优先审评 / III 同时卡位 MS、AD、PD、罕见神经炎症、诊断——CNS 布局最完整的公司大药企 AbbVie tavapadon（D1/D5，已获批）、atogepant（CGRP，欧盟）已上市用 tavapadon 接住 PD 症状治疗的换代窗口大药企 Ionis + 大冢 zilganersen（获批）、ulefnersen（III 阳性）、tofersen（报销）获批 / III ASO 平台工业化能力最强，"一年两获批"已经证明可复制大药企 BMS KarXT（中国 III 阳性）、BMS-986446（MTBR-tau）、irafamdastat（FAAH/MAGL） III / II 精神分裂非 D2 的领跑者，且在中国同步推进大药企 Biogen diranersen（tau）、tofersen、omaveloxolone（FA）、zuranolone（PPD） II / 已上市罕见神经系统疾病的渠道壁垒仍在，尽管 AD tau 主终点受挫中小 Biotech·首推 Scholar Rock apitegromab（myostatin）已获批 2026-09-11 唯一在 30 天内从 BLA 受理走到获批的资产，肌肉靶向组合疗法范式开创者中小 Biotech uniQure AMT-130（AAV5-miRNA，HD） BLA/MAA 已提交 3 年 75% 减缓是 HD 领域从未有过的效应量中小 Biotech AC Immune ACI-7104（α-syn 疫苗）+ FTD II 期 100 周 100% 阳转 PD 疫苗路线的最前哨，成本低、依从性好中小 Biotech Arvinas ARV-102（LRRK2 PROTAC） I 期最终数据阳性首个把 PROTAC 推入 CNS 并看到生物标志物应答的证据中小 Biotech Xenon azetukalner（Kv7） NDA 2026-09-17 递交 X-TOLE2 月发作 -53.2%；但精神科项目因神经精神 AE 暂停入组，需扣分中小 Biotech Praxis relutrigine（SCN2A/8A，DEE）优先审评，PDUFA 2026-12-27 EMBOLD 发作降 53%；年内最确定的 CNS 审批催化剂中小 Biotech Stoke / Biogen zorevunersen（SCN1A ASO，Dravet） III 入组完成，2027Q1 滚动 NDA Dravet 首个潜在疾病修饰疗法中小 Biotech Trace Neuroscience TRCN-1023（UNC13A ASO） I/II（欧洲 + 天坛 IIT）覆盖约 97% ALS 患者（不局限某一基因型），这是 ALS 最大的市场想象空间中小 Biotech Cognition / LB Pharma / Neurosterix zervimesine（σ-2）、LB-102（D2/D3/5-HT7）、NTX-253（M4 PAM） II / III / II 三条非多巴胺替代路径，赌的是"抗精神病药换代谢与安全性画像" 中小 Biotech Coya / Tiziana COYA 302（Treg，ALS）；foralumab（鼻喷抗 CD3，na-SPMS） II/III 入组完成（2027Q2 topline）神经免疫调节，最小侵入性给药是差异化中国资产·首推士泽生物 XellSmart XS411（通用型 iPSC 多巴胺前体，MSA-P）注册临床完成给药 + 中美双批 + FTD 中国在全球 PD 细胞治疗第一梯队，且选的是无人区适应症（MSA-P）中国资产跃赛生物 / 信念医药 UX-DA003（iPSC，FTD+中美双 IND）；BBM-P002（AAV 双基因，Nature Medicine） IND / I 期注册细胞 vs 基因两条 PD 修复路线都有中国队中国资产苏州旺山旺水 VV119（多巴胺+5-HT 多靶点，精神分裂，II 期首例给药）；TPN171（PDE5→AD，IND） II / IND VV119 一期无泌乳素升高、无 EPS、无血糖升高——直击现有抗精神病药痛点中国资产康诺亚 CM583（CGRP/PACAP 双抗） IND 获批提前卡位偏头痛下一个靶点世代中国资产国典医药 / 达尔文细胞生物 GD002（细胞外囊泡滴鼻，难治性癫痫）；ALT001（MSC 来源蛋白复合物，ALS II 期） IND / II 鼻递送穿越 BBB 是给药方式创新，值得单独跟踪中国资产天坛医院生态圈洛贝米柳（PSD-95 + α2-GABA_A，卒中 III 期 JAMA，mRS 0-1 69.7% vs 56.3%）；多个 IIT 承接国际 ASO 试验 III / IIT 中国神经科临床研究基础设施正在变成外资必须合作的资源B4. 需要打折看的信号（CNS）Xenon ：azetukalner NDA 已交，但 MDD/双相项目因神经精神 AE 自愿暂停新患者入组 → 癫痫资产与精神科扩展必须分开估值。Biogen diranersen ：CELIA 主终点 CDR-SB p=0.21 未达，只有 60mg Q24W 亚组有获益信号 → 属于"失败中寻找窗口"，不应作为 tau 路线成立性证据。Enveda / Evommune（过敏侧同理）：开放标签 n=9～40 的 EASI 降幅极易在双盲放大后回落。argenyx efgartigimod 天疱疮 III 期未达优效（30 周 CRmin 35.5% vs 30.3%, p=0.60）→ 提醒 FcRn 在神经适应症的成功不能外推至皮肤科。Lundbeck eptinezumab IV 期 THRIVE 是换药研究而非头对头 → 反映的是"CGRP 内部流转"而非新增疗效。3. 双赛道横向对比维度过敏 / 免疫炎症 CNS 竞争格局高度集中：少数几个靶点（IL-4Rα/IL-13/TSLP/IgE）被反复迭代高度碎片：十几条并行机制，各自服务小人群主要创新形态已有靶点的分子再工程（多抗、长效、口服化、降解剂）全新生物学生物学（基因沉默、细胞替代、神经可塑性、蛋白降解）关键壁垒长期安全性数据 + 给药间隔 + 支付方价格谈判生物标志物定义人群 + 递送技术（BBB / 鞘注 / iPSC）+ 罕见病渠道商业化天花板大（AD/哮喘患者基数千万级），但价格战已开始（生物类似药）单适应症小，但单价极高、独占期长，孤儿药模式近期最大变量 Celldex barzolvolimab（CSU 新标准） fenebrutinib + AMT-130 + PD 细胞/基因三线合围中国公司位置跟随+快速迭代（IL-4Rα 三家 NDA、双抗）部分领跑（iPSC 细胞治疗中美双批、MSC/外囊泡等新模态）

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
阿尔茨海默症	临床3期	美国	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	加拿大	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	捷克	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	法国	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	德国	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	冰岛	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	荷兰	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	西班牙	Alzheon, Inc.	2021-05-19
阿尔茨海默症	临床3期	英国	Alzheon, Inc.	2021-05-19
唐氏综合征	临床阶段不明	美国	Alzheon, Inc.	2022-06-11

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04770220 \| NCT04693520 (Pubmed \| Drugs)	-	阿尔茨海默症 p-tau217 \| p-tau217/Aβ42 \| NfL	325	Valiltramiprosate 265 mg BID	醖艱膚餘鹽觸獵觸鬱鹽(襯餘襯餘範鹹鹹積構繭): P-Value = 0.032 更多	积极	2026-10-01
				placebo
NCT04770220 (APOLLOE4, AAN2026)	临床3期	阿尔茨海默症 APOE4/4	325	Valiltramiprosate/ALZ-801 265 mg BID	鹽鏇顧廠繭製繭鑰鬱窪(夢築範範範齋鬱製願網) = 齋遞繭齋獵艱鬱範鹽鑰糧蓋鹽廠憲膚襯築網遞 (鏇獵艱繭窪鏇鏇鏇觸構 ) 更多	积极	2026-04-25
				Placebo	-
NCT04770220 (APOLLOE4, AAN2026)	临床3期	阿尔茨海默症 APOE4/4	325	Valiltramiprosate 265 mg BID	鏇齋廠製衊衊憲簾網醖(鏇膚窪選鹹夢鏇壓鹽鏇) = 壓襯膚簾鏇鹽觸網構壓鏇築構選夢衊憲選衊鏇 (膚網簾蓋衊製廠選範遞 ) 更多	积极	2026-04-25
				placebo	-
NCT04770220 (APOLLOE4, AAN2026)	临床3期	阿尔茨海默症 APOE4/4	325	Valiltramiprosate 265mg BID	製選窪網憲範壓膚觸築(製夢鏇齋膚築鹽遞願餘) = incidence >5% and >2x placebo rate were nausea (26%), weight decrease (14%), decreased appetite and vomiting (10% each); with lower headache, falls and dizziness rates in active arm. 衊艱鏇簾積構餘築夢糧 (餘繭襯網餘夢糧積夢壓 )	积极	2026-04-25
				Placebo
AAN2026	临床2期	阿尔茨海默症 APOE4	84	Valiltramiprosate/ALZ-801	壓鬱襯衊構顧壓顧艱衊(蓋製範膚獵夢積廠窪糧) = in >10% included COVID-19, nausea, urinary tract infection, decreased appetite, decreased weight and vomiting. There was no ARIA-E or symptomatic ARIA-H. 積構鑰觸襯繭蓋窪遞製 (獵鹹製淵觸觸齋鹽積艱 )	积极	2026-04-25
				Valiltramiprosate/ALZ-801 (APOE4/4)
NCT04770220 (CTAD2025)	临床3期	阿尔茨海默症	325	Valiltramiprosate 265mg BID (Overall)	築衊選遞積餘糧艱衊構(艱觸構壓鬱製淵廠積製) = 衊壓蓋鏇遞夢夢蓋廠窪鹽糧繭製淵構齋選夢餘 (觸願獵蓋齋糧構築範顧 )	积极	2025-12-01
				Placebo (Overall)	-
CTAD2025	临床2期	阿尔茨海默症 APOE4	84	Valiltramiprosate (Early AD)	顧鏇齋獵構淵網顧觸鬱(遞鑰築壓網積蓋醖製憲) = 廠鹽餘壓蓋鑰積鏇製鏇醖選齋顧餘淵醖衊鑰築 (衊膚餘獵遞鑰繭衊遞鬱 ) 更多	积极	2025-12-01
NCT04770220 (APOLLOE4, CTgov)	临床3期	阿尔茨海默症	325	Placebo Comparator: Placebo (Placebo)	廠網醖鏇鏇齋膚醖餘糧(衊願餘積網觸壓糧醖繭) = 憲膚積醖鹹齋鏇齋憲窪壓繭鑰壓觸選艱獵鏇膚 (構蓋願壓壓夢願鬱積蓋, 0.69) 更多	-	2025-11-10
				Placebo Comparator: Placebo+Experimental: ALZ-801 (ALZ-801)	廠網醖鏇鏇齋膚醖餘糧(衊願餘積網觸壓糧醖繭) = 夢膚製衊繭淵膚夢衊遞壓繭鑰壓觸選艱獵鏇膚 (構蓋願壓壓夢願鬱積蓋, 0.69) 更多
NCT04770220 (APOLLOE4, Pubmed \| Drugs)	临床3期	阿尔茨海默症	325	Valiltramiprosate	壓鏇築獵窪廠憲築鹹夢(選壓願齋鏇鹹餘願衊願): P-Value = 0.607 更多	积极	2025-11-01
				Placebo
NCT04770220 (Company_Website) 人工标引	临床3期	阿尔茨海默症 APOE4/4 homozygotes	325	valiltramiprosate	糧衊憲遞鏇蓋窪襯鏇蓋(築鬱簾鑰簾壓觸製夢鑰): Difference (LS Mean) = -0.504, P-Value = 0.607 未达到更多	不佳	2025-04-10
				Placebo